BRPI0614294A2 - métodos para efetuar a evolução seletiva de proteìnas in vivo - Google Patents

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Abstract

MéTODOS PARA EFETUAR A EVOLUçãO SELETIVA DE PROTEìNAS IN VIVO. A presente invenção refere-se a métodos para produção de variantes de proteínas que têm propriedades aperfeiçoadas em comparação com a proteína inicial, as variantes sendo obtidas com o auxílio de um método de evolução in vivo.

Description

Relatório Descritivo da Patente de Invenção para "MÉTODOSPARA EFETUAR A EVOLUÇÃO SELETIVA DE PROTEÍNAS IN VIVO".
Descrição
A presente invenção refere-se a métodos para produção de vari-antes de proteínas que têm propriedades aperfeiçoadas pela comparaçãocom a proteína inicial, as variantes sendo obtidas com o auxílio de um méto-do de evolução in vivo.
Antecedentes da invenção
A importância aumentada da biotecnologia nos setores médicos,da indústria química e agronômicos significa que existe uma demanda au-mentada para proteínas otimamente adaptadas para sua proposta particularde uso. Estas proteínas são inicialmente isoladas principalmente a partir doambiente, a maioria dentro da estrutura das assim denominados triagensmetagenômicas. Aumentadamente1 elas são subseqüentemente adaptadaspor vários métodos às condições de uso planejadas "artificiais".
Desse modo, por exemplo, existem necessidades de enzimasque sejam mais termicamente estáveis do que suas variantes naturais, te-nham uma especificidade de substrato diferente, ou mostrem atividadesmais altas. As proteínas farmacêuticas, por exemplo, são pretendidas paraterem meias-vidas mais longas de modo a capacitar o uso de doses meno-res, ou inibir, via a alta afinidade e ligação específica às moléculas-alvo, tra-jetórias metabólicas associadas à doença, ou rotas de infecção.
Técnica anterior
Esta adaptação ocorre, em parte, pelas aproximações de dese-nho de proteína racionais. Contudo, as presentes possibilidades para conclu-ir a estrutura de uma proteína a partir de sua função desejada - o fenótipo -e para inferir a seqüência primária correspondente a partir da estrutura tridi-mensional da proteína, são muito limitadas. De modo a, não obstante, alcan-çar um aumento na função de uma proteína, as aproximações usadas nopresente são parcialmente evolutivas, e são resumidas pelo termo "evoluçãodireta" (Buskirk et al., 2003 "In vivo evolution of an RNA-based transcriptionalactivator". Chem. Biol. 10:533-540; de Crécy-Laragd et al., 2001, "Long termadaptation of a microbial population to a permanent metabolic constraint:overcoming thymineless death by experimental evolution of Escherichia coli",BMC Biotechnology 1:10; Fields and Song, 1989, "A novel genetic system todeteet protein-protein interaetions", Nature, 340: 245-246; Long-MeGie et al.,1999, "Rapid in vivo evolution of a β-lactamase using phagemids". Biotech-nol. Bioeng. 68:121-125; Rohde et al., 1995, "The mutant distribution of RNAspecies replicated by Q beta replicase", J. Mol. Biol. 249:754-762).
Métodos de evolução direcionada para duração são baseados,de acordo com a técnica anterior atual, substancialmente na geração de umgrande número de variantes (progenia) da proteína a serem aperfeiçoadas,eseleção destas para derivados aperfeiçoados. Neste caso, o número de mu-tantes investigados pode, em alguns casos, ser muito grande, mas é usual-mente abaixo de 1011. Considerando-se uma proteína de somente 100 ami-noácidos, na teoria 20100 = 10130 variantes diferentes destes existem. Umabiblioteca com uma dimensão de 1011 conseqüentemente cobre somenteuma fração muito pequena das variantes possíveis. A possibilidade de des-cobrir-se a melhor variante teoricamente em tal biblioteca é aproximadamen-te zero.
O princípio da evolução com suas três precondições - replica-ção, mutação e seleção - é capaz, dentro de um dado sistema, de propor-cionar evolução direta de estruturas simples a altamente adaptadas. Estemodelo da assim denominada "blind watchmaker" faz com que complexida-de seja criada sem uma entrada de desenho e sem conhecimento necessá-rio de dados estruturais.
De modo a abrigar um grande número de variantes para afinida-de máxima para uma molécula-alvo, um grande número de protocolos já foidesenvolvido (por exemplo, levedura de dois híbridos, exibição bacterial,fago exibição, exibição ribossomal, exibição de mRNA). A triagem para ou-tras propriedades, tais como, por exemplo, atividade enzimática, requer, namaior parte, formatos de ensaio que permitem a investigação de somenteum número relativamente pequeno de variantes (<106).
É comum a estes métodos que eles sejam confinados a geraçãode uma biblioteca (= mutação) e subseqüente seleção desta. Embora umareplicacão (= próxima geração de mutantes do "vencedor" da seleção queocorreu por último) seja possível manualmente com estes protocolos, ela éapenas tão complicada quanto à etapa precedente. As aproximações cor-respondentes, portanto, se extendem geralmente somente sobre uma a duasgerações. Por esta razão, os protocolos mencionados não são aproximaçõesevolutivas no sentido verdadeiro, mas, ao contrário, são seleções exclusivasde reuniões disponíveis de variantes.
Conseqüentemente, o potencial para adaptação gradual sobremuitas gerações não pode ser utilizado, mas esta seria a precondição ne-cessária para identificação em algumas circunstâncias da variante mais ativaa partir de um número astronomicamente grande de possibilidades.
O documento WO 2004/108926 descreve métodos para evolu-ção de ácidos nucléicos e proteínas. Este método é baseado na utilização daalta taxa de mutação e adaptabilidade de vírus de RNA1 especialmente obacteriófago Phi. Um gene de β-lactamase foi inserido no genoma do bacte-riófago Phi6 para formar um fago recombinante. Este fago recombinantePhi6 foi propagado nas células bacteriais com anulação de lysis, uma pres-são de seleção sendo exercida pela adição de ampicilina e um antibióticoadicional. Foi verificado que as células bacteriais que sobreviveram conti-nham moléculas de RNA de fago que continham um gene de β-lactamasemodificado no nível de ácido nucléico comparado com o gene de β-Iactamase originalmente introduzido. A pressão de seleção tinha, desse mo-do, conduzido a seleção de gene de β-lactamase. Menção é, do mesmo mo-do, feita de possibilidades adicionais para evolução de, por exemplo, proteí-nas regulatórias ou RNAs ou moléculas tendo propriedades de ligação espe-cíficas. Contudo, a possibilidade de evolução de quaisquer proteínas dese-jadas que são completamente independentes em termos de sua função apartir da expressão do respectivo gene de seção não é descrita. Em adição,o documento WO 2004/108926 considera uma etapa de seleção/triagem. Arevelação concernente à evolução de moléculas tendo propriedades de liga-ção particulares em particular requer uma triagem após cada geração deevolução, de modo que o sistema descrito não pode ser deixado completa-mente por si próprio.
O objetivo da presente invenção foi, portanto, criar um sistemaque proporcione um método de evolução in vivo que não dependa de méto-dos de triagem elaborados.
Este objetivo é alcançado por um método para produção de va-riantes Y' de uma proteína Y, onde a variante Y' da proteína Y são caracteri-zadas por propriedades de ligação modificadas para uma molécula-alvo X,compreendendo as etapas:
(a) provisão de uma célula compreendendo
(a1) um primeiro ácido nucléico que codifica para uma proteínaY a ser variada,
(a2) um segundo ácido nucléico que codifica para a molécula-alvo X, e
(a3) um terceiro ácido nucléico que codifica para um marcadorde evolução sob o controle de uma seqüência de controle de expressão quepode ser modulada,
onde a expressão do marcador de evolução é modulada pelaligação de Y e/ou Y' a X,
(b) cultivo da célula sob condições que
(b1) capacita formação de variantes Y' da proteína Y e
(b2) permite seleção para aquelas células que exibem um ex-pressão, modulada por comparação com a célula de (a), do marcador deevolução, e
(c) identificação e, onde apropriado, isolamento daquelas célulasque exibem uma expressão modulada do marcador de evolução, e
(d) onde identificação apropriada e/ou caracterização de varian-tes Y' da proteína Y nas células de (c).
Esta invenção envolve sistemas autônomos que, por um lado,permitem seleção de uma dada biblioteca de variante no laboratório, e, si-multaneamente, incluem um mecanismo de replicação. A seleção, neste ca-so, é para ser implementada somente - como na evolução natural, via repli-cação preferida de variantes melhores adaptadas. Em adição, os sistemasde replicação usados são designados de modo que permitem uma taxa demutação adequada durante as replicações. O número de variantes, teorica-mente testadas desse modo, de uma construção inicial, é calculado a partirdo número de progenia de um vencedor de uma geração para a energia donúmero total de gerações em um experimento (por exemplo, 10 progeniaspor geração com 400 gerações = 10400 variantes possíveis). Embora sejaimpossível para cada uma destas 10400 variantes individuais explicitamenteestarem presentes fisicamente em um experimento, o próprio sistema procu-ra uma "trajetória", dentro de um terreno virtual complexo, que sempre con-duz ao máximo absoluto. Somente as variantes ao longo da trajetória existi-ram durante o experimento; todos os pontos (variantes) do terreno são teori-- camente possíveis.
O método da invenção é, desse modo, baseado no princípio queuma proteína Y que é para ser envolvida, e que, para a proposta da presenteinvenção, é referida como "proteína Y a ser variada", é codificada por umácido nucléico que conduz a expressão in vivo para as variantes Y' destaproteína, a formação de variantes ocorrendo no nível de ácido nucléico, porexemplo, através da replicação do ácido nucléico que codifica para Y, atra-vés de polimerases com uma taxa de erro particular (por exemplo, porqueelas não têm função de correção).
Estas variantes Y' podem, em seguida, serem selecionadas porvárias propriedades, tais como, por exemplo, para a propriedade de ligaçãoa uma proteína adicional particular com afinidade mais alta. Se estas propri-edades de ligação de afinidade mais alta das variantes Y' da proteína Y sãoadequadas para ativação e/ou aumento de expressão de um gene de mar-cador de evolução, na aplicação de pressão de seleção é possível que aevolução ocorra autonomamente, porque as únicas células que sobrevivem ouse propagam, ou se propagam mais rapidamente, são aquelas que expressamvariantes da proteína Y tendo as propriedades aperfeiçoadas desejadas.
Em princípio, qualquer tipo de células é adequado para um sis-tema deste tipo, possibilidades sendo células procarióticas ou eucarióticas.O tipo de célula depende de onde apropriada no sistema de seleção a serescolhido, o técnico no assunto sendo capaz de selecionar células adequa-das para o sistema de seleção particular. É possível usar células bacteriais,células de levedura, células de planta e células de vertebrados, especial-mente células de mamíferos, preferivelmente células humanas. A seleção dacélula depende do sistema de evolução particular, e pode ser selecionadapelo próprio versado.
Conforme já mencionado acima, o método da invenção incluidois grupos de processos, a saber, por um lado, replicação e mutação, e,por outro lado, seleção. Os métodos e sistemas para ambos estes grupos deprocessos foram descritos na técnica anterior.
De modo que uma proteína Y seja variada para envolver as vari-antes Y' tendo propriedades aperfeiçoadas, é inicialmente necessário pro-porcionar a possibilidade de desenvolvimento de tais variantes em um ambi-ente in vivo, isto é, por exemplo, em uma célula. Isto pode ocorrer, por e-xemplo, no nível de ácido nucléico. Por exemplo, é possível empregar poli-merases de DNA ou polimerases de RNA que exibem uma certa taxa de er-ro, de modo que ácidos nucléicos que sofrem mutação ocorrem durante re-plicação e/ou transcrição do ácido nucléico que codifica para a proteína Y e,em seguida, conduzem, por exemplo, devido a mutações de ponto, anula-ções ou inserções, no nível de proteína para variantes Y' da proteína Y a servariada.
Estas polimerases responsáveis pela replicação e mutação, istoé, polimerases dependentes de DNA e dependentes de RNA, e polimerasesdependentes de RNA podem, dependendo da concretização escolhida dométodo da invenção, ou já estarem presentes na célula, ou elas podem tam-bém serem providas separadamente, por exemplo, elas podem ser codifica-das por um ácido nucléico adicional, por exemplo, um plasmídeo.
O primeiro ácido nucléico que codifica para a proteína Y a servariada está, de acordo com a invenção, em uma forma que pode ser repli-cado no nível de ácido nucléico por polimerases na célula. Em uma concretiza-ção preferida, o primeiro ácido nucléico está na forma de um replicon de RNA.Para a proposta da presente invenção, "replicon" significa, emparticular, um ácido nucléico que é replicado por uma polimerase de RNAdependente de RNA1 especificamente uma assim denominada replicase. Umreplicon pode, desse modo, ou ser um RNA, ou ainda um replicon pode serDNA que codifica após um primeiro ciclo de transcrição para um replicon deRNA. O replicon de RNA é preferivelmente selecionado a partir de seqüên-cias de RNA lineares, genomas de organismos baseados em RNA, plasmí-deos de RNA, vírus de RNA, tais como, por exemplo, bacteriófagos de RNAe análogos de RNA. As replicases adequadas, de acordo com a invenção,são preferivelmente selecionadas de polimerases de RNA dependentes deRNA, tais como, por exemplo, replicases Οβ, Phi6, Phi8, Phi9, Phi10, Phi11,Phil 3 e Phi14, e similares (vide, por exemplo, WO 2004/108926 e as publi-cações de Makajev et al. abaixo mencionadas).
As replicases são muito menos precisas do que as polimerasesde DNA porque elas não têm função de correção. Sua taxa de erro é umamutação por 103 a 104 bases sintetizadas. Em adição a taxa alta de erro,contudo, as replicases, especialmente replicases Οβ, são altamente especí-ficas de substrato e podem, desse modo, ser "calibradas" para RNAs alvoespecíficos. As replicases conhecidas na técnica anterior são, por exemplo,replicases Οβ ou replicases Phi. As replicases Phi e seu potencial evolucio-nal foram descritas na técnica anterior, especialmente por Makajev et al,. emJournal of Virology, 2004, volume 78, NQ 4, páginas 2114-2120, EMBO Jour-nal, 2000, volume 19, Nq 1, páginas 124-133, e Virus Research, 2004, 101,45-55, e no pedido de patente internacional WO 2004/108926. Referido pe-dido de patente descreve um sistema no qual um genoma modificado dobacteriófago Phi6 é usado como replicon, e a replicase Phi6 viral é usadacomo replicases. O sistema descrito aqui é efetuado em células de E. coli.Um sistema deste tipo é também adequado para a presente invenção.
O segundo ácido nucléico codifica para uma molécula-alvo. Amolécula-alvo X é preferivelmente uma proteína, mas pode também ser ou-tro produto de gene obtido pela expressão do segundo ácido nucléico, talcomo, por exemplo, um mRNA ou derivados de ácido nucléico destes. A mo-lécula-alvo X é escolhida para a proposta da presente invenção de tal modoque a proteína Y e suas variantes Y' se ligam a esta molécula-alvo X, e aligação de X e Y, ou X e Y', pode modular a expressão do marcador de evo-lução. O ácido nucléico que codifica para a molécula-alvo X pode ser providoem qualquer forma adequada, na forma de um plasmídeo que é adequadopara transfecção ou transformação de células. Este plasmídeo é, desse mo-do, preferivelmente equipado com um marcador de seleção. A molécula-alvoX pode, para a proposta da presente invenção, ser escolhida completamenteirrestritamente, e é, desse modo, possível selecionar qualquer molécula-alvoque age como par de ligações para a proteína Y a ser variada que é procurada.
De modo a efetuar a evolução direcionada de acordo com a in-venção, é necessário exercer uma certa pressão de seleção nos sistemas decélula selecionados. Por esta razão, o terceiro ácido nucléico codifica paraum marcador de evolução sob o controle de uma seqüência de controle deexpressão que pode ser modulada, com a expressão do marcador de evolu-ção sendo modulado pela ligação da proteína Y ou suas variantes Y' parauma molécula-alvo X. O terceiro ácido nucléico é preferivelmente provido naforma de um plasmídeo, mas pode ser em qualquer forma adequada paraintrodução em uma célula. A seqüência de controle de expressão que podeser modulada preferivelmente inclui pelo menos um promotor e, particular-mente preferivelmente, seqüências adicionais, por exemplo, intensificadorese similares, especialmente seqüências de ativação à montante, tais como,por exemplo, seqüências de ativação no DNA que permite a ligação de mo·duladores de transcrição, especialmente a ligação de ativadores de transcri-ção, onde a ligação destes moduladores de transcrição tem uma influênciana expressão do gene correspondente que é controlado pela seqüência decontrole de expressão que pode ser modulada.
O marcador de evolução é, para a proposta da invenção, umgene que torna possível selecionar aquelas células que expressam o marca-dor de evolução. Nas células procarióticas, em princípio, todo gene de resis-tência a antibiótico é adequado. Alguns exemplos são, por exemplo, genesde resistência à ampicilina, tais como, o gene bla que codifica β-lactamase.Adicionalmente, tais genes de resistência são aqueles que codificam, porexemplo, para aminoglicoside 3'-fosfotransferase {nptIII), que medeia resis-tência a kanamacin e G418, e cloranfenicol acetiltransferase (caí). O marca-dor de evolução preferido para um sistema procariótico é cat.
Os marcadores de evolução que podem ser usados em sistemade levedura são os seguintes genes, por exemplo, hiS3, frpl, ura3 ou Ieu2.Adequado nessa conexão em sistemas procariótico e de levedura é, por e-xemplo, o gene de seleção hi£3 que serve como mediador de prototrofia dehistidina, e cujo efeito de dose pode ser ajustado, via a concentração de 3-amino-triazol no meio. Genes de resistência similares podem ser usadoscomo marcadores de evolução em outros casos também, tais como, preferi-velmente, células de mamíferos.
A expressão do marcador de evolução permite seleção, por e-xemplo, de tal modo que somente células a serem selecionadas são aquelasque se propagam mais rapidamente do que aquelas nas quais o marcadorde evolução é expresso não tão bem ou não no todo (onde o marcador deevolução é um gene de resistência), ou células que expressam o marcadorde expressão não tão bem ou não no todo (se o marcador de evolução é umgene que é desvantajoso para a célula).
Desse modo, a taxa de crescimento de uma célula está direta-mente relacionada à expressão do gene de seleção.
Uma possibilidade adicional é também usar marcadores de sele-ção convencionais como marcadores de evolução. Estes marcadores de e-volução podem, por exemplo, codificarem para genes de resistência de anti-biótico, ou similares.
Uma modificação adicional do sistema de seleção consiste nouso como marcador de evolução de um gene que codifica para uma proteínaque é expressa na superfície da célula. É então possível para células queexpressam esta proteína, devido à ligação da proteína expressa a um par deligações correspondente que é acoplado a uma matriz sólida, estarem liga-das a esta matriz sólida. Isto então torna possível selecionar as células queexpressam o marcador de evolução a partir de outras células que não sãocapazes de se ligarem à matriz sólida.
O marcador de evolução está sob o controle de uma seqüênciade controle de expressão que pode ser modulada. Adequados para estaproposta são todos os tipos de promotores, intensificadores e seqüênciasativadoras similares que podem ser ativadas em trans e/ou em eis. Em umaconcretização preferida, a seqüência de controle de expressão é uma se-qüência que inclui uma seqüência que requer a ligação de uma proteína pa-ra ativação. Um exemplo é uma seqüência de ativação à montante (UAS).
O princípio do sistema de dois híbridos é preferivelmente usadopara tal modulação do marcador de evolução. Este sistema é bem-conhecido no estado da técnica, e é usado para detectar interações de pro-teína-proteína. O sistema de dois híbridos é baseado em um complexo deduas proteínas de fusão, onde uma proteína de fusão tem um domínio deligação para a seqüência de ativação (UAS) localizada na seqüência de con-trole de expressão, fundida a ou acoplada a uma proteína X. O segundocomplexo de proteína compreende uma proteína Y a ser investigada e umdomínio de ativador que interage com a polimerase responsável pela trans-crição. Somente quando a ligação ocorre entre XeY pode a seqüência decontrole de expressão ser ativada e o gene controlado desse modo, isto é, ogene de seleção, ser expresso.
É claro a um técnico no assunto que este sistema de dois paresde ligação X e Y ou Y' pode ser usado muito bem para o método da presenteinvenção. Uma grande vantagem do sistema de dois híbridos de levedura é,contudo, que ele é adequado somente para detecção de interações de prote-ína-proteína entre duas proteínas conhecidas, ou para triagem de variantesde proteína previamente geradas. O sistema de dois híbridos conhecido noestado da técnica não exibe etapa de evolução de proteína.
O método da invenção, por contraste, permite a geração de vari-antes Y' da proteína Y no sistema provido, isto é, dentro de uma célula, au-tomaticamente. É, desse modo, possível, permitir desenvolvimento das pro-teínas X a serem variadas de seu próprio acordo em uma direção particularque pode ser controlada pela capacidade de ligação das variantes Y' à mo-lécula-alvo Χ.
Se existem geradas no sistema variantes de Y que têm uma afi-nidade mais alta para X, ou, em contraste, para Y de fato tem uma afinidadepara X, a expressão do gene de seleção permite sobrevivência e propaga-ção mais rápida e, desse modo, seleção daquelas células tendo uma varian-te Y' da proteína de variação com propriedades aperfeiçoadas.
No sistema de dois híbridos de levedura bem-conhecido, a se-qüência de controle de expressão é ativada pelo uso da proteína Ga14 quetem um domínio de ligação para uma seqüência de ativação a montante, eum domínio de ativação que interage com a polimerase. É possível separarestes dois domínios da proteína Ga14 e proporcionar cada domínio em cadacaso com uma molécula adicional, ou como proteína de fusão, ou para aco-plar em outro modo, em cujo caso a interação entre as moléculas adicionais,por exemplo, X e Y ou Y', torna possível trazer os dois domínios de Ga14 emproximidade espacial com um outro novamente, capacitando modulação daseqüência de controle de expressão.
Os segundo e terceiro ácidos nucléicos podem estar presentesou como ácidos nucléicos separados, por exemplo, na forma de plasmídeos,ou eles podem também estar presentes no mesmo plasmídeo. O primeiroácido nucléico deve, conforme já mencionado acima, ser um ácido nucléicoreplicável, preferivelmente um replicon de RNA que pode ser replicado porreplicases de RNA. Contudo, é também possível proporcionar o primeiro á-cido nucléico na forma de um plasmídeo, ou de outra forma de um ácido nu-cléico transfectável ou transformável, em que este ácido nucléico pode codi-ficar para um primeiro ácido nucléico correspondentemente replicável.
É possível para a proposta da presente invenção usar o sistemade dois híbridos de levedura bem-conhecido, ou um sistema equivalente,onde a interação, isto é, a ligação da proteína Y e/ou variantes Y' da proteí-na Y a uma molécula-alvo, torna possível modular a seqüência de controlede expressão que pode ser modulada, e, desse modo, modular a expressãodo marcador de evolução.
Desse modo, existe preferivelmente o uso de dois moduladoresde expressão, onde a interação dos dois moduladores de expressão um como outro, ou diretamente ou indiretamente, via X e Y ou Y', é necessária paramodulação da seqüência de controle de expressão do marcador de evolução.
Em uma concretização preferida, a proteína Y a ser variada, queé codificada pelo primeiro ácido nucléico, em particular, um replicon de RNA,é acoplada a, ou o primeiro, ou o segundo modulador de expressão. Isto en-volve ou uma proteína de fusão entre Yeo primeiro modulador de expres-são, ou uma proteína de fusão entre Yeo segundo modulador de expres-são, ou a proteína Y é acoplada em outro modo, por exemplo, via ligação debiotin-streptavidin, a um dos dois moduladores de expressão.
A molécula-alvo X pode ser uma proteína, ou mesmo outra mo-lécula, por exemplo, um ácido nucléico. É importante que X, ou seja acopla-do a um modulador de expressão, ou forme com a última uma proteína defusão, ou represente o modulador de expressão apropriado.
Em uma concretização, por exemplo, o primeiro (ou alternativa-mente o segundo) modulador de expressão é uma molécula que se liga auma seqüência de ativação à montante (UAS). O segundo (ou alternativa-mente o primeiro) modulador de expressão modula a expressão através daligação à polimerase correspondente, com modulação de expressão ocor-rendo somente se existe interação simultaneamente do primeiro (ou alterna-tivamente do segundo) ativador de expressão com a UAS, e interação dosegundo (ou alternativamente do primeiro) ativador de expressão com a po-limerase. Acopladas ou fundidas a este modulador de expressão estão, emcada caso, as moléculas X e Y ou Y', com a interação entre X e Y, ou entreXe Y', tornando possível, desse modo, que os dois moduladores de expres-são sejam capazes de modular a expressão.
É preferido na presente invenção ativar a seqüência de controlede expressão que pode ser modulada, pelo que o marcador de evolução éexpresso e, desse modo, a célula é provida com uma vantagem de cresci-mento. Contudo, é também possível usar um sistema no qual a modulação éuma inibição.
Em uma concretização preferida que faz uso do sistema de doishíbridos, a proteína X e a proteína Y são providas, em cada caso, como pro-teínas de fusão com o domínio de ligação de DNA (preferivelmente comoX/domínio de ligação) e com o domínio do ativador (preferivelmente Y/domí-nio de ativador). Contudo, é também possível ao invés de proteínas de fusãopara as unidades desejadas serem acopladas juntas via moléculas adicio-nais, por exemplo, via articuladores, ou ligações de streptavidin/biotin, ousimilares.
Ao invés do sistema de dois híbridos convencionais, é tambémpossível usar sistemas de três híbridos, ou complexos de proteína com maissubunidades podem ser usados.
É, além disso, possível pelo sistema de um híbrido envolver pro-teínas Y que se liga a uma dada seqüência de DNA.
O procedimento experimental em uma concretização preferidada invenção ocorre inicialmente, via transformação do primeiro ácido nucléi-co em uma cepa de levedura ou E. coli que já compreende os dois outrosácidos nucléicos. A mistura de transformação é, em seguida, desenvolvidasob condições de seleção de marcador de evolução na cultura líquida, moni-torando-se continuamente a taxa de crescimento da cultura. Antes da culturaentrar na fase logarítmica, uma alíquota desta é transferida em meio fresco,e crescimento adicional é observado. A transferência pode também ocorrerautomaticamente, ou via uma adição contínua de meio e remoção de cultura.
Um ponto final do processo de evolução é alcançado quandonenhum aumento adicional na taxa de crescimento é observado apesar dapressão de seleção ser elevada. O isolamento e seqüenciamento da(s) se-qüência(s) de replicon de colônias simples identificam candidatos potenciaisque são subseqüentemente investigados individualmente para as afinidadesde seus produtos de gene. É, do mesmo modo, possível tratar a totalidadede todas as variantes presentes dentro do sistema no ponto final como bibli-oteca de gene, e identificar as variantes que são melhores, por sua vez, viaum ensaio de seleção (por exemplo, mostrador de fago).
A Figura 1 mostra uma representação diagramática de uma con-cretização preferida do sistema de evolução autônomo in vivo, que é descritoem detalhe abaixo.
A presente invenção refere-se adicionalmente a uma célulacompreendendo
(i) um primeiro ácido nucléico que codifica para uma proteína Y aser variada,
(ii) um segundo ácido nucléico que codifica para a molécula-alvoX, onde Y é capaz de se ligar à molécula-alvo X,
(iii) um terceiro ácido nucléico que codifica para um marcador deevolução sob o controle de uma seqüência de controle de expressão quepode ser modulada,
e onde a célula é capaz de permitir a formação de variantes Y' da proteína Y,
onde as variantes Y' da proteína Y são caracterizadas por pro-priedades de ligação modificadas para a molécula-alvo X.
A célula pode ser transformada ou transfectada com os ácidosnucléicos apropriados, sendo possível usar métodos convencionais que sãobem-conhecidos ao técnico no assunto para a transformação e transfecção.
A presente invenção refere-se adicionalmente a um kit para efe-tuar o método da invenção, isto é, para desenvolver variantes Y' de qualquerproteína Y, onde as variantes Y' da proteína Y são caracterizadas por pro-priedades de ligação modificadas para a molécula-alvo X,
(i) onde apropriado uma célula compreendendo
(ii) um primeiro ácido nucléico que codifica para uma proteína Ya ser variada,
(iii) um segundo ácido nucléico que codifica para a molécula-alvoX, onde Y é capaz de se ligar à molécula-alvo X,
(iv) um terceiro ácido nucléico que codifica para um marcador deevolução sob o controle de uma seqüência de controle de expressão quepode ser modulada, e
onde a célula é capaz de permitir a formação de variantes Y' daproteína Y, onde as variantes Y' da proteína Y são caracterizadas por pro-priedades de ligação modificadas para a molécula-alvo X, e
(v) onde apropriado, um meio de seleção adequado.O método aqui descrito tem a vantagem de evitar métodos detriagem elaborados a uma grande extensão, e que quaisquer proteínas po-dem ser envolvidas.
É possível, em particular, através da combinação de evoluçãodireta com um sistema que é baseado no sistema de dois híbridos de leve-dura, alcançar evolução de proteínas tendo propriedades de ligação aperfei-çoadas para uma molécula-alvo X autonomamente. Não é, neste particular,mais necessário para as variantes formadas após cada geração serem iso-ladas e caracterizadas; ao contrário, o sistema pode ser deixado por si parauma pluralidade de gerações até que as variantes Y' da proteína Y tendo asmelhores propriedades de ligação para a molécula-alvo X apropriadamenteselecionada terem se formado automaticamente.
De modo a tornar possível pela evolução in vivo baseada emreplicon de DNA também aperfeiçoar proteínas extracelulares (por exemplo,imunoglobulinas, Anticalins, etc.), receptores, etc., é possível para a molécu-la-alvo X ser expressa na célula de tal modo que ela é exportada para a su-perfície da célula, ou no periplasma da célula, e permanece ancorada nestecompartimento. As variantes de interação codificadas por replicon são, domesmo modo, ancoradas na superfície da célula, e podem, onde apropriado,interagiram, via um domínio de articulador flexível com a molécula-alvo X.
Uma interação aumentada, por sua vez, conduz (possivelmente via uma ter-ceira molécula que é deslocada pela interação) a uma vantagem de seleçãoda célula relevante. O sinal pode ocorrer, por exemplo, via uma mudançaconformacional do domínio de ancoramento de membrana com cascata desinal subseqüente no núcleo da célula (por exemplo, otimizando a afinidadede insulina para o receptor de insulina).
É também concebível regular os transportadores de membranaque conduzem ou moléculas essenciais no interior da célula, ou citoxinaspotenciais fora da célula.
É também concebível expressar moléculas-alvo X como proteínadi-, tri-, ou multimérica, pelo que, com o aumento da afinidade entre as mo-léculas, existe reticulação destas e formação de grupos na superfície. Istopode ter efeitos na adesão das células às superfícies, pelo que, por sua vez,seleção para células fortemente aderentes é possível, onde células forte-mente menos aderentes são eliminadas com estringência aumentada.
A adesão é, do mesmo modo, usada para efetuar seleção devariantes Y' de interação codificadas por replicon que são expressas em cé-lulas na superfície da célula no modo seguinte. A molécula-alvo X (proteína,peptídeo, ácido nucléico, outros polímeros, moléculas orgânica ou inorgânicapequenas (por exemplo, intermediária de uma reação enzimaticamente cata-lisada)) é, neste caso, ligada a uma matriz sólida ou líquida (ou micelas), etrazida em contato com a suspensão de célula. As células que expressamvariantes de afinidade mais alta têm uma grande afinidade para a matriz só-lida. Com o aumento da estringência (por exemplo, sal, pH, competidores deligação, etc.), células fracamente aderentes são lavadas, e as células remanes-centes são expostas a meio fresco, e nova matriz é provida, enquanto parte damatriz antiga é removida. Este processo pode facilmente ser automático.
As células que expressam Iigantes muito bons não serão desta-cadas novamente a partir da superfície. Não obstante, elas são ainda capa-zes, onde apropriado, de divisão de célula. Células filhas têm, se o ambientedireto é ocupado, a oportunidade de alcançar regiões distantes com matrizfresca. É possível, neste caso, mudar o tipo de matriz de etapa para etapa(onde uma "etapa" é definida como a partir da inoculação de novo meio paraa próxima inoculação com parte da matriz), por exemplo, gotas magnéticas esuperfícies de polivinila (placa Eliza). Desse modo, sempre somente "matrizrecentemente ocupada" é transferida de uma etapa para a próxima.
Em cada caso (intra e extracelular), é possível aumentar a afini-dade não somente para proteínas, mas também para moléculas orgânica ouinorgânica pequenas. É possível para esta proposta acoplar a molécula, co-valentemente, por exemplo, a biotin. Esta molécula é introduzida no cito-plasma, ou no meio extracelular (pode ser por penetração de membrana). Aoinvés da molécula-alvo X, neste caso streptavidin (como fusão no caso dedois híbridos) é expressa. A molécula-alvo/quimera de biotin se liga à strep-tavidin e, desse modo, apresenta a molécula-alvo de modo a agir como alvode afinidade.
Descrição da figura
Figura 1: Representação diaqramática do sistema para evolução autônomoin vivo
O plasmídeo 1 codifica, sob o controle da seqüência de ativaçãoa montante (UAS), para uma marcador de evolução que efetua mediação decrescimento mais rápido. A proteína de fusão composta de domínio de liga-ção de DNA e o componente X (ligação/X) é codificada pelo plasmídeo 2, ese liga a UAS. Dependendo da resistência da interação entre o componenteXea proteína Y ou Y', o domínio de ativação fundida (ativador) é capaz derecrutar o complexo de transcrição da própria célula, e expressão dependen-te do marcador de evolução ocorre. A proteína de fusão Y/ativador é codifi-cada por um replicon que suporta replicação autônoma e propensa a erropor uma polimerase de RNA dependente de RNA (Phi).
Exemplo
Partindo de um gene sintético, um produto de PCR compreen-dendo os seguintes elementos é gerado: promotor T7 + estrutura de leiturapara o domínio de ativação da proteína de levedura Gal4 (Fields and Stern-glanz, 1994), fundidos a um peptídeo de 30 aminoácidos aleatórios(=Act/30X). Devido à aleatoriedade dos 30 aminoácidos C-terminais, umabiblioteca de gene que compreende um número de aproximadamente 109variantes diferentes foi gerado. Em uma reação de transcrição, 5 pmol doproduto PCR foram transcritos com polimerase "T7" em uma reação de100μΙ (=Act/30X replicon).
Um cassete de expressão de levedura para a polimerase Οβ deRNA dependente de RNA (NQ de Acesso AAM33128) é clonado no plasmí-deo pAs (Fields and Sternglanz, 1994) (= pAs-Οβ). Este plasmídeo permiteseleção para prototrofia de triptofan em levedura.
A estrutura de leitura para integrase HIV (NQ de Acesso A-AC61700.1) é clonada, fundida ao domínio de ligação de DNA Gal, no plas-mídeo pAs-Οβ (=pAs-Qp-lnt), transformada na cepa de levedura Y190, eselecionada para prototrofia de triptofan.A cultura de levedura transformada com pAs-QP-lnt é transfor-mada com 10 μς de RNA de replicon Act/30X (taxa de transformação decerca de 500 000), e diretamente incubada em 50 ml de cultura líquida detriptofan/histidina com adição de 12 mM de 3-aminotriazol (3-AT), e com agi-tação a 30°C.
Após um OD (600 nm) de 3,0 ser alcançado, 50 ml de meio fres-co são inoculados com 200 μΙ da cultura, e novamente agitados até que oOD alcance 3,0 (isto corresponde a 8 duplicações de geração). O tempo pa-ra alcançar este OD dividido por oito corresponde ao tempo de geração dapopulação de levedura.
Se o tempo de geração se aproxima de 60 minutos, a concen-tração de 3-AT é inicialmente aumentada para 25 mM (após a 5§ transferên-cia) e, em seguida, para 50 mM (após a 8- transferência). Um tempo de ge-ração de 85 minutos é alcançado após a 10- transferência, e cai não adicio-nalmente mesmo após uma transferência adicional.
20 μ da cultura de levedura da 10ê cultura de transferência foramblindados nas placas de triptofan/histidina, e incubada a 30°C por 3 dias. Acolônia maior é transferida em 30 ml de meio de triptofan/histidina, desen-volvida a um OD de 3,0, e centrifugada. O pélete de célula é rompido comgotas de vidro em tampão STET, fenol e clorofórmio, o sobrenadante aquosoé extraído 2x com clorofórmio, e os ácidos nucléicos presentes são precipi-tados com etanol. O pélete seco (DNA & RNA) é ressuspensa em 100 μΙ de10 mM Tris. 5 μΙ desta são transcritos em DNA com transcriptase reversa comum oligonucleotídeo específico para o replicon, e amplificada por PCR. O pro-duto de PCR é subclonado em um vetor adequado e transformado em E. coli.
A análise de seqüência de 384 clones de E. coli revela uma dis-tribuição aleatória de seqüências diferentes que codificam para variantesdesenvolvidas Act/30X que têm uma afinidade aumentada para integraseHIV. Investigações mais recentes mostram repetição de motivos de aminoá-cido dentro do peptídeo variável (30X) que são responsáveis pela afinidadeaumentada.

Claims (24)

1. Método para produção de variantes Y' de uma proteína Y1 on-de a variante Y' da proteína Y são caracterizadas por propriedades de liga-ção modificadas para uma molécula-alvo X, compreendendo as etapas:(a) provisão de uma célula compreendendo(a1) um primeiro ácido nucléico que codifica para uma proteínaY a ser variada,(a2) um segundo ácido nucléico que codifica para a molécula-alvo X, e(a3) um terceiro ácido nucléico que codifica para um marcadorde evolução sob o controle de uma seqüência de controle de expressão quepode ser modulada,onde a expressão do marcador de evolução é modulada pela ligação de Ye/ou Y' a X,(b) cultivo da célula sob condições que(b1) capacita formação de variantes Y' da proteína Y e(b2) permite seleção para aquelas células que exibem um ex-pressão, modulada por comparação com a célula de (a), do marcador deevolução, e(c) identificação e, onde apropriado, isolamento daquelas célulasque exibem uma expressão modulada do marcador de evolução, e(d) onde apropriado, identificação e/ou caracterização de varian-tes Y' da proteína Y nas células de (c).
2. Método de acordo com a reivindicação 1, onde a célula é umacélula procariótica ou eucariótica.
3. Método de acordo com a reivindicação 2, onde a célula é se-lecionada de E. coli, células de levedura, células de planta e células de ver-tebradas, especialmente células de mamífero.
4. Método de acordo com qualquer uma das reivindicações pre-cedentes, onde o primeiro ácido nucléico é replicado e/ou transcrito comuma taxa de variação que é aumentada pela comparação com a taxa de va-riação natural.
5. Método, de acordo com qualquer uma das reivindicações pre-cedentes, onde o primeiro ácido nucléico é na forma de um replicon de RNA,e a célula de (a) compreende adicionalmente uma replicase capaz de repli-car o replicon de RNA para formar variantes.
6. Método de acordo com a reivindicação 5, onde o replicon deRNA é selecionado a partir de seqüências de RNA lineares, genomas deorganismos baseados em RNA, plasmídeos de RNA, bacteriófagos de RNAe análogos de RNA.
7. Método de acordo com a reivindicação 5 ou 6, onde a replica-se é selecionada de polimerases de RNA dependentes de RNA, tais como,por exemplo, replicases Οβ, Phi6, Phi8, Phi9, Phi10, Phil 1, Phi13 e Phi14.
8. Método de acordo com qualquer uma das reivindicações pre-cedentes, onde o marcador de evolução é selecionado de genes cuja ex-pressão produz propagação mais rápida da célula possível.
9. Método, de acordo com qualquer uma das reivindicações pre-cedentes, onde o marcador de evolução é selecionado de genes que codifi-cam para proteínas associadas à superfície que torna possível para a célulase ligar a uma matriz sólida.
10. Método de acordo com qualquer uma das reivindicaçõesprecedentes, onde o método é efetuado intracelularmente.
11. Método de acordo com qualquer uma das reivindicaçõesprecedentes, onde a proteína Y e suas variantes Y' são cada acopladas aum primeiro modulador de expressão, e X é acoplado a um segundo modu-Iador de expressão, onde uma interação do primeiro modulador de expres-são e do segundo modulador de expressão com o ácido nucléico que codifi-ca para o marcador de evolução é necessária para modular a expressão domarcador de evolução.
12. Método de acordo com qualquer uma das reivindicaçõesprecedentes, onde X é uma proteína.
13. Método de acordo com a reivindicação 11 ou 12, onde o pri-meiro ácido nucléico codifica para uma proteína de fusão composta de Y e oprimeiro modulador de expressão, e o segundo ácido nucléico codifica parauma proteína de fusão composta de X e o segundo modulador de expres-são, ou onde o primeiro ácido nucléico codifica para uma proteína de fusãocomposta de Y e o segundo modulador de expressão, e o segundo ácidonucléico codifica para uma proteína de fusão composta de X e o primeiromodulador de expressão.
14. Método de acordo com qualquer uma das reivindicações 11a 13, onde o primeiro modulador de expressão é um modulador para umapolimerase.
15. Método de acordo com qualquer uma das reivindicações 11a 13, onde o segundo modulador de expressão é um modulador para umapolimerase.
16. Método de acordo com a reivindicação 14, onde a seqüênciade controle de expressão que pode ser modulada no terceiro ácido nucléicoinclui uma seqüência de ativação a montante (UAS), e o segundo modulador deexpressão é uma proteína de ligação capaz de se ligar especificamente à UAS.
17. Método de acordo com a reivindicação 15, onde a seqüênciade controle de expressão que pode ser modulada no terceiro ácido nucléicoinclui uma seqüência de ativação à montante (UAS), e o primeiro modulador deexpressão é uma proteína de ligação capaz de se ligar especificamente à UAS.
18. Método de acordo com qualquer uma das reivindicaçõesprecedentes, onde a seqüência de controle de expressão que pode ser mo-dulada inclui uma seqüência de ativação à montante (UAS) que permite liga-ção da proteína Ga14.
19. Método de acordo com qualquer uma das reivindicações pre-cedentes, onde a ligação de Y e/ou Y' a X capacita à ativação da seqüência decontrole de expressão que pode ser modulada no terceiro ácido nucléico.
20. Célula compreendendo(i) um primeiro ácido nucléico que codifica para uma proteína Y aser variada,(ii) um segundo ácido nucléico que codifica para uma molécula-alvo X, onde Y é capaz de se ligar à molécula-alvo X,(iii) um terceiro ácido nucléico que codifica para um marcador deevolução sob o controle de uma seqüência de controle de expressão quepode ser modulada,e onde a célula é capaz de permitir a formação de variantes Y' da proteína Y,onde as variantes Y' da proteína Y são caracterizadas por propriedades deligação modificadas para a molécula-alvo X.
21. Célula de acordo com a reivindicação 20, onde o primeiroácido nucléico é na forma de um replicon de RNA, e a célula compreendeadicionalmente uma replicase capaz de replicar o replicon de RNA para for-mar variantes.
22. Célula de acordo com a reivindicação 20 ou 21, que é umacélula procariótica ou eucariótica.
23. Kit para produção de variantes Y' de uma proteína Y, onde avariante Y' da proteína Y são caracterizadas por propriedades de ligaçãomodificadas para uma molécula-alvo X, compreendendo(i) onde apropriado uma célula(ii) um primeiro ácido nucléico que codifica para uma proteína Ya ser variada,(iii) um segundo ácido nucléico que codifica para a molécula-alvoX, onde Y é capaz de se ligar à molécula-alvo X,(iv) um terceiro ácido nucléico que codifica para um marcador deevolução sob o controle de uma seqüência de controle de expressão quepode ser modulada, eonde a célula é capaz de permitir a formação de variantes Y' da proteína Y,onde as variantes Y' da proteína Y são caracterizadas por propriedades deligação modificadas para a molécula-alvo X, e(v) onde apropriado, um meio de seleção adequado.
24. Kit para produção de variantes Y' de uma proteína Y, com-preendendo:(i) uma célula como definida em qualquer uma das reivindica-ções 20 a 22,(ii) meio de seleção com o qual as células podem ser seleciona-das na base da expressão modulada do gene de seleção.
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