CA2894681C - Delivrance, fabrication et optimisation de systemes, de procedes et de compositions pour la manipulation de sequences et applications therapeutiques - Google Patents

Delivrance, fabrication et optimisation de systemes, de procedes et de compositions pour la manipulation de sequences et applications therapeutiques

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CA2894681C
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Feng Zhang
Matthias Heidenreich
Fei RAN
Lukasz SWIECH
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Massachusetts Institute of Technology
Broad Institute Inc
Harvard University
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L'invention concerne la délivrance, la fabrication et l'optimisation de systèmes, de procédés et de compositions pour la manipulation de séquence et/ou d'activités de séquences cibles. Elle concerne des systèmes de délivrance et des tissus ou organes qui sont ciblés comme sites pour la délivrance. Elle concerne également des vecteurs et des systèmes de vecteur, dont certains codent un ou plusieurs composants d'un complexe CRISPR, ainsi que des procédés pour la conception et l'utilisation de ces vecteurs. Elle concerne également des procédés pour diriger la formation d'un complexe CRISPR dans des cellules eucaryotes afin d'assurer une meilleure spécificité de reconnaissance de cible et éviter la toxicité et pour réviser ou modifier un site cible dans un locus génomique d'intérêt afin de modifier ou d'améliorer le statut d'une maladie ou d'une affection.
CA2894681A 2012-12-12 2013-12-12 Delivrance, fabrication et optimisation de systemes, de procedes et de compositions pour la manipulation de sequences et applications therapeutiques Active CA2894681C (fr)

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US201361835931P 2013-06-17 2013-06-17
US61/836,123 2013-06-17
US61/835,931 2013-06-17
US201361847537P 2013-07-17 2013-07-17
US61/847,537 2013-07-17
PCT/US2013/074667 WO2014093622A2 (fr) 2012-12-12 2013-12-12 Délivrance, fabrication et optimisation de systèmes, de procédés et de compositions pour la manipulation de séquences et applications thérapeutiques

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Publication Number Publication Date
CA2894681A1 CA2894681A1 (fr) 2014-06-19
CA2894681C true CA2894681C (fr) 2025-10-07

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