CA2930549C - Bibliotheque de capsides aav combinatoire synthetique pour la therapie genique ciblee - Google Patents

Bibliotheque de capsides aav combinatoire synthetique pour la therapie genique ciblee

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CA2930549C
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Damien Marsic
Sergei Zolotukhin
Mavis Agbandje-McKenna
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University of Florida Research Foundation Inc
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Abstract

L'invention concerne des compositions et des procédés de production de gènes cap de virus adéno-associés (AAV) modifiés et de bibliothèques combinatoires de vecteurs et de virions d'AVV chimériques, lesdits procédés consistant à sélectionner des virions présentant des tropismes spécifiques de cellules, et, dans certains modes de réalisation, à produire des vecteurs auxiliaires contenant un ou plusieurs gènes cap d'AAV modifiés. Les bibliothèques combinatoires synthétiques de capsides d'AAV selon l'invention sont utiles pour introduire une ou plusieurs molécules d'acide nucléique dans des cellules hôtes cibles sélectionnées. Les vecteurs viraux et les constructions géniques selon l'invention sont également utiles dans toute une série de diagnostics et/ou de schémas thérapeutiques de thérapie génique.
CA2930549A 2013-09-26 2014-09-26 Bibliotheque de capsides aav combinatoire synthetique pour la therapie genique ciblee Active CA2930549C (fr)

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