CA3017285C - Arn a replication trans - Google Patents

Arn a replication trans

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CA3017285C
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CA
Canada
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rna
replicase
alphavirus
replicon
construct
Prior art date
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Active
Application number
CA3017285A
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English (en)
Other versions
CA3017285A1 (fr
Inventor
Tim Beissert
Ugur Sahin
Mario Perkovic
Original Assignee
TRON Translationale Onkologie an der Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg Universitaet Mainz gGmbH
Biontech SE
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Publication date
Priority claimed from PCT/EP2016/056160 external-priority patent/WO2017162265A1/fr
Application filed by TRON Translationale Onkologie an der Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg Universitaet Mainz gGmbH, Biontech SE filed Critical TRON Translationale Onkologie an der Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg Universitaet Mainz gGmbH
Publication of CA3017285A1 publication Critical patent/CA3017285A1/fr
Application granted granted Critical
Publication of CA3017285C publication Critical patent/CA3017285C/fr
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Abstract

La présente invention concerne de manière générale des systèmes et des procédés appropriés pour une production protéinique de niveau élevé. Tandis qu'un ou plusieurs éléments de la présente invention sont dérivés d'un alphavirus, la présente invention ne nécessite pas de propagation de particules virales. En particulier, un système comprenant deux molécules d'ARN séparées est prévu, comprenant chacune une séquence nucléotidique dérivée d'un alphavirus : une molécule d'ARN comprend une construction d'ARN pour exprimer une réplicase d'alphavirus et une molécule d'ARN comprend un réplicon d'ARN qui peut être répliqué par la réplicase en trans. La construction d'ARN pour exprimer une réplicase d'alphavirus comprend une coiffe en position 5'. Il a été découvert de manière surprenante que la coiffe en position 5' est appropriée pour entraîner efficacement l'expression d'un transgène à partir du réplicon en trans. Le système de la présente invention permet l'expression d'une protéine d'intérêt dans une cellule ou un organisme, mais n'est pas associé à une formation non souhaitée de particules virales. Par conséquent, la présente invention est appropriée pour une production efficace et sûre d'une protéine d'intérêt, par exemple une protéine thérapeutique ou une protéine antigénique, telle qu'un vaccin, dans un organisme cible. L'invention concerne des procédés respectifs de production de protéines in vitro et in vivo ainsi que des utilisations médicales. La présente invention concerne également un ADN codant pour les molécules d'ARN de l'invention et des cellules comprenant les molécules d'ARN de l'invention.
CA3017285A 2016-03-21 2017-03-13 Arn a replication trans Active CA3017285C (fr)

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PCT/EP2016/056160 WO2017162265A1 (fr) 2016-03-21 2016-03-21 Arn à réplication trans
EPPCT/EP2016/056160 2016-03-21
PCT/EP2017/055813 WO2017162461A1 (fr) 2016-03-21 2017-03-13 Arn à réplication trans

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Publication Number Publication Date
CA3017285A1 CA3017285A1 (fr) 2017-09-28
CA3017285C true CA3017285C (fr) 2025-10-28

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