EP2755986A4 - Acides nucléiques modifiés et leurs procédés d'utilisation - Google Patents

Acides nucléiques modifiés et leurs procédés d'utilisation

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EP2755986A4 EP12831509.0A EP12831509A EP2755986A4 EP 2755986 A4 EP2755986 A4 EP 2755986A4 EP 12831509 A EP12831509 A EP 12831509A EP 2755986 A4 EP2755986 A4 EP 2755986A4
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Families Citing this family (185)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
ME03091B (fr) 2009-12-01 2019-01-20 Translate Bio Inc Administration d'arnm pour l'augmentation des protéines et des enzymes dans des maladies génétiques humaines
US8822663B2 (en) 2010-08-06 2014-09-02 Moderna Therapeutics, Inc. Engineered nucleic acids and methods of use thereof
DK4108671T3 (da) 2010-10-01 2025-01-06 Modernatx Inc Modificerede nukleosider, nukleotider og nukleinsyrer samt anvendelser deraf
US8853377B2 (en) 2010-11-30 2014-10-07 Shire Human Genetic Therapies, Inc. mRNA for use in treatment of human genetic diseases
JP2014511687A (ja) 2011-03-31 2014-05-19 モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッド 工学操作された核酸の送達および製剤
PT2717893T (pt) 2011-06-08 2019-08-20 Translate Bio Inc Composições de nanopartículas lipídicas e métodos para transferência de arnm
EP2734621B1 (fr) 2011-07-22 2019-09-04 President and Fellows of Harvard College Évaluation et amélioration de la spécificité de clivage des nucléases
US9464124B2 (en) 2011-09-12 2016-10-11 Moderna Therapeutics, Inc. Engineered nucleic acids and methods of use thereof
JP6113737B2 (ja) 2011-10-03 2017-04-12 モデルナティエックス インコーポレイテッドModernaTX,Inc. 修飾型のヌクレオシド、ヌクレオチドおよび核酸、ならびにそれらの使用方法
KR20140102759A (ko) 2011-12-16 2014-08-22 모더나 세라퓨틱스, 인코포레이티드 변형된 뉴클레오사이드, 뉴클레오타이드 및 핵산 조성물
US9572897B2 (en) 2012-04-02 2017-02-21 Modernatx, Inc. Modified polynucleotides for the production of cytoplasmic and cytoskeletal proteins
HK1206612A1 (en) * 2012-04-02 2016-01-15 Moderna Therapeutics, Inc. Modified polynucleotides for the production of secreted proteins
EP2834259A4 (fr) 2012-04-02 2016-08-24 Moderna Therapeutics Inc Polynucléotides modifiés
US9283287B2 (en) 2012-04-02 2016-03-15 Moderna Therapeutics, Inc. Modified polynucleotides for the production of nuclear proteins
US10501513B2 (en) 2012-04-02 2019-12-10 Modernatx, Inc. Modified polynucleotides for the production of oncology-related proteins and peptides
US9254311B2 (en) 2012-04-02 2016-02-09 Moderna Therapeutics, Inc. Modified polynucleotides for the production of proteins
BR112014030677A2 (pt) 2012-06-08 2022-07-19 Shire Human Genetic Therapies distribuição pulmonar de mrna para células-alvo não-pulmonares
US20150267192A1 (en) 2012-06-08 2015-09-24 Shire Human Genetic Therapies, Inc. Nuclease resistant polynucleotides and uses thereof
WO2014028429A2 (fr) 2012-08-14 2014-02-20 Moderna Therapeutics, Inc. Enzymes et polymérases destinées à la synthèse d'arn
US9597380B2 (en) 2012-11-26 2017-03-21 Modernatx, Inc. Terminally modified RNA
WO2014096070A1 (fr) * 2012-12-18 2014-06-26 Institute Of Technology, Tallaght Vaccin pour le traitement ou la prévention d'une infection par burkholderia chez un mammifère
CA2904151C (fr) 2013-03-14 2023-09-12 Shire Human Genetic Therapies, Inc. Composition a base d'arnm du gene cftr et procedes et utilisations associes
US10258698B2 (en) 2013-03-14 2019-04-16 Modernatx, Inc. Formulation and delivery of modified nucleoside, nucleotide, and nucleic acid compositions
HUE055044T2 (hu) 2013-03-14 2021-10-28 Translate Bio Inc MRNS-kódolt ellenanyagok bejuttatására szolgáló eljárások és készítmények
KR20150128687A (ko) 2013-03-14 2015-11-18 샤이어 휴먼 지네틱 테라피즈 인크. 메신저 rna의 정제 방법
US11377470B2 (en) 2013-03-15 2022-07-05 Modernatx, Inc. Ribonucleic acid purification
WO2014144767A1 (fr) 2013-03-15 2014-09-18 Moderna Therapeutics, Inc. Purification d'arnm par échange d'ions
US8980864B2 (en) 2013-03-15 2015-03-17 Moderna Therapeutics, Inc. Compositions and methods of altering cholesterol levels
EP3578663A1 (fr) 2013-03-15 2019-12-11 ModernaTX, Inc. Procédés de production de transcription d'arn
WO2014152030A1 (fr) 2013-03-15 2014-09-25 Moderna Therapeutics, Inc. Elimination de fragments d'adn dans des procédés de production d'arnm
ES3032013T3 (en) 2013-03-15 2025-07-14 Translate Bio Inc Synergistic enhancement of the delivery of nucleic acids via blended formulations
DK3019619T3 (da) 2013-07-11 2021-10-11 Modernatx Inc Sammensætninger, der omfatter syntetiske polynukleotider, som koder for crispr-beslægtede proteiner, og syntetiske sgrna'er, og anvendelsesfremgangsmåder
US9163284B2 (en) 2013-08-09 2015-10-20 President And Fellows Of Harvard College Methods for identifying a target site of a Cas9 nuclease
US9340800B2 (en) 2013-09-06 2016-05-17 President And Fellows Of Harvard College Extended DNA-sensing GRNAS
US9322037B2 (en) 2013-09-06 2016-04-26 President And Fellows Of Harvard College Cas9-FokI fusion proteins and uses thereof
US10023626B2 (en) 2013-09-30 2018-07-17 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding immune modulating polypeptides
EP3052511A4 (fr) 2013-10-02 2017-05-31 Moderna Therapeutics, Inc. Molécules de polynucléotides et leurs utilisations
EP3052521A1 (fr) 2013-10-03 2016-08-10 Moderna Therapeutics, Inc. Polynucléotides codant pour un récepteur de lipoprotéines de faible densité
EA201992208A1 (ru) 2013-10-22 2020-07-31 Транслейт Био, Инк. ЛЕЧЕНИЕ ФЕНИЛКЕТОНУРИИ С ПРИМЕНЕНИЕМ мРНК
BR112016009014B1 (pt) 2013-10-22 2024-02-06 Translate Bio, Inc USO DE COMPOSIÇÃO COMPREENDENDO mRNA PARA DEFICIÊNCIA DE ARGININOSSUCINATO SINTETASE
CN105658800A (zh) 2013-10-22 2016-06-08 夏尔人类遗传性治疗公司 Mrna的cns递送及其用途
WO2015061467A1 (fr) 2013-10-22 2015-04-30 Shire Human Genetic Therapies, Inc. Formulations de lipide pour l'administration d'arn messager
US20150165054A1 (en) 2013-12-12 2015-06-18 President And Fellows Of Harvard College Methods for correcting caspase-9 point mutations
JP6654899B2 (ja) * 2013-12-26 2020-02-26 東亞合成株式会社 カルレティキュリンの発現促進方法および該方法に用いられる合成ペプチド
EP3096616B1 (fr) * 2014-01-24 2020-04-29 The Regents of the University of Colorado, a Body Corporate Peptides antimicrobiens du type dermaseptines et piscidines
US9919034B2 (en) 2014-03-28 2018-03-20 Tamir Biotechnology, Inc. Methods of treating and prophylactically protecting mammalian patients infected by viruses classified in Baltimore group V
KR102739894B1 (ko) 2014-04-25 2024-12-05 샤이어 휴먼 지네틱 테라피즈 인크. 메신저 rna 의 정제 방법
US10022455B2 (en) 2014-05-30 2018-07-17 Translate Bio, Inc. Biodegradable lipids for delivery of nucleic acids
AU2015279968B2 (en) 2014-06-24 2019-11-14 Translate Bio, Inc. Stereochemically enriched compositions for delivery of nucleic acids
CN106456547B (zh) 2014-07-02 2021-11-12 川斯勒佰尔公司 信使rna的包封
US10407683B2 (en) 2014-07-16 2019-09-10 Modernatx, Inc. Circular polynucleotides
CA2956224A1 (fr) 2014-07-30 2016-02-11 President And Fellows Of Harvard College Proteines cas9 comprenant des inteines dependant de ligands
US10835598B2 (en) 2014-08-18 2020-11-17 Orgenesis Inc. Prophylactic protection against viral infections, particularly HIV
PL3201341T3 (pl) 2014-10-01 2025-09-01 Plant Health Care, Inc. Peptydy wywołujące reakcję nadwrażliwości i ich zastosowanie
CA2962945A1 (fr) 2014-10-01 2016-04-07 Plant Health Care, Inc. Peptides eliciteurs ayant une boite de reponse hypersensible rompue et utilisation associee
WO2016056665A1 (fr) * 2014-10-08 2016-04-14 学校法人慶應義塾 Inhibiteur de formation de piege extracelluaire de leucocytes
AU2015339463B2 (en) 2014-10-27 2021-05-27 Academia Sinica Plant defense signaling peptides and applications thereof
EP4324473A3 (fr) 2014-11-10 2024-05-29 ModernaTX, Inc. Optimisation multiparamétrique d'acides nucléiques
WO2016090262A1 (fr) 2014-12-05 2016-06-09 Shire Human Genetic Therapies, Inc. Thérapie par l'arn messager pour le traitement des maladies articulaires
EP3256591A4 (fr) 2015-02-13 2018-08-08 Translate Bio Ma, Inc. Oligonucléotides hybrides et leurs utilisations
US10172924B2 (en) 2015-03-19 2019-01-08 Translate Bio, Inc. MRNA therapy for pompe disease
US10293032B2 (en) * 2015-06-15 2019-05-21 Tamir Biotechnology, Inc. Methods and pharmaceuticals for treatment of viral infections of the eye
KR20180022971A (ko) * 2015-07-02 2018-03-06 다나-파버 캔서 인스티튜트 인크. 안정화된 항미생물성 펩티드
WO2017049286A1 (fr) 2015-09-17 2017-03-23 Moderna Therapeutics, Inc. Polynucléotides contenant un lieur morpholino
PL3350333T3 (pl) 2015-09-17 2022-03-07 Modernatx, Inc. Polinukleotydy zawierające region stabilizujący ogon
AU2016336344A1 (en) 2015-10-05 2018-04-19 Modernatx, Inc. Methods for therapeutic administration of messenger ribonucleic acid drugs
ES2862412T3 (es) 2015-10-14 2021-10-07 Translate Bio Inc Modificación de enzimas relacionados con el ARN para producción mejorada
EP4434589A3 (fr) 2015-10-23 2025-05-14 President and Fellows of Harvard College Protéines cas9 évoluées pour l'édition génétique
US12318489B2 (en) 2015-10-26 2025-06-03 Translate Bio Ma, Inc. Nanoparticle formulations for delivery of nucleic acid complexes
WO2017079505A1 (fr) * 2015-11-04 2017-05-11 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Rnase7 pour le traitement d'une infection bactérienne
LT3394093T (lt) 2015-12-23 2022-04-25 Modernatx, Inc. Ox40 ligandus koduojančių polinukleotidų naudojimo būdai
EP3400023A1 (fr) 2016-01-10 2018-11-14 ModernaTX, Inc. Arnm thérapeutiques codant pour des anticorps anti-ctla-4
WO2017151617A1 (fr) 2016-02-29 2017-09-08 Dana-Farber Cancer Institute, Inc. Peptides antimicrobiens agrafés à ciblage intracellulaire pour traiter une infection
CN109072223B (zh) 2016-04-08 2022-10-21 川斯勒佰尔公司 多聚体编码核酸及其用途
HRP20221135T8 (hr) 2016-05-18 2023-02-03 Modernatx, Inc. KOMBINACIJE mRNK KOJE KODIRAJU IMUNOMODULIRAJUĆE POLIPEPTIDE I NJIHOVE UPOTREBE
EP3458081A1 (fr) 2016-05-18 2019-03-27 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour la citrine pour le traitement de la citrullinémie de type 2
ES2973443T3 (es) 2016-05-18 2024-06-20 Modernatx Inc Polinucleótidos que codifican galactosa-1-fosfato uridililtransferasa para el tratamiento de galactosemia de tipo 1
MA45052A (fr) 2016-05-18 2019-03-27 Modernatx Inc Polynucléotides codant pour jagged1 pour le traitement du syndrome d'alagille
CA3024624A1 (fr) 2016-05-18 2017-11-23 Modernatx, Inc. Polynucleotides codant pour la porphobilinogene desaminase destines au traitement de la porphyrie intermittente aigue
EP3458083B1 (fr) 2016-05-18 2022-11-02 ModernaTX, Inc. Polynucléotides codant pour l'interleukine 12 (il-12) et leurs utilisations
CA3024507A1 (fr) 2016-05-18 2017-11-23 Modernatx, Inc. Polynucleotides codant pour l'?-galactosidase a pour le traitement de la maladie de fabry
US20190298657A1 (en) 2016-05-18 2019-10-03 Modernatx, Inc. Polynucleotides Encoding Acyl-CoA Dehydrogenase, Very Long-Chain for the Treatment of Very Long-Chain Acyl-CoA Dehydrogenase Deficiency
EP3469074B1 (fr) 2016-06-13 2020-12-09 Translate Bio, Inc. Thérapie à base d'arn messager pour le traitement de la carence en ornithine transcarbamylase
WO2017216810A1 (fr) * 2016-06-15 2017-12-21 Rajiv Gandhi Centre For Biotechnology, An Autonomous Institute Under The Department Of Bio-Technology, Government Of India Compositions thérapeutiques de la famille des peptides brévinine-1 et utilisations associées
US12385034B2 (en) 2016-06-24 2025-08-12 Modernatx, Inc. Methods and apparatus for filtration
WO2018009838A1 (fr) 2016-07-07 2018-01-11 Rubius Therapeutics, Inc. Compositions et procédés associés à des systèmes cellulaires thérapeutiques exprimant de l'arn exogène
JP7231935B2 (ja) 2016-08-03 2023-03-08 プレジデント アンド フェローズ オブ ハーバード カレッジ アデノシン核酸塩基編集因子およびそれらの使用
US11661590B2 (en) 2016-08-09 2023-05-30 President And Fellows Of Harvard College Programmable CAS9-recombinase fusion proteins and uses thereof
WO2018039438A1 (fr) 2016-08-24 2018-03-01 President And Fellows Of Harvard College Incorporation d'acides aminés non naturels dans des protéines au moyen de l'édition de bases
AU2017342543B2 (en) 2016-10-14 2024-06-27 President And Fellows Of Harvard College AAV delivery of nucleobase editors
EP3541405A4 (fr) * 2016-11-21 2020-07-29 University of Pittsburgh - of The Commonwealth System of Higher Education Nouvelle thérapie antimicrobienne et anticancéreuse
EP3554533B1 (fr) * 2016-12-13 2021-06-09 Emory University Polypeptides pour la prise en charge d'infections virales
WO2018119359A1 (fr) 2016-12-23 2018-06-28 President And Fellows Of Harvard College Édition du gène récepteur ccr5 pour protéger contre l'infection par le vih
US10093706B2 (en) 2017-01-30 2018-10-09 Indiana University Research And Technology Corporation Dominant positive hnRNP-E1 polypeptide compositions and methods
MX2019010155A (es) 2017-02-27 2020-12-10 Translate Bio Inc Arnm de cftr optimizado por codón novedoso.
CN110662556A (zh) 2017-03-09 2020-01-07 哈佛大学的校长及成员们 癌症疫苗
US11898179B2 (en) 2017-03-09 2024-02-13 President And Fellows Of Harvard College Suppression of pain by gene editing
JP2020510439A (ja) 2017-03-10 2020-04-09 プレジデント アンド フェローズ オブ ハーバード カレッジ シトシンからグアニンへの塩基編集因子
WO2018176009A1 (fr) 2017-03-23 2018-09-27 President And Fellows Of Harvard College Éditeurs de nucléobase comprenant des protéines de liaison à l'adn programmable par acides nucléiques
US11560566B2 (en) 2017-05-12 2023-01-24 President And Fellows Of Harvard College Aptazyme-embedded guide RNAs for use with CRISPR-Cas9 in genome editing and transcriptional activation
WO2018213476A1 (fr) 2017-05-16 2018-11-22 Translate Bio, Inc. Traitement de la fibrose kystique par administration d'arnm à codons optimisés codant pour la cftr
US11421011B2 (en) 2017-05-18 2022-08-23 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding tethered interleukin-12 (IL12) polypeptides and uses thereof
WO2018231990A2 (fr) 2017-06-14 2018-12-20 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour la méthylmalonyl-coa mutase
EP3638292A1 (fr) 2017-06-14 2020-04-22 ModernaTX, Inc. Polynucléotides codant pour le facteur viii de coagulation
CA3067047A1 (fr) 2017-07-19 2019-01-24 Dana-Farber Cancer Institute, Inc. Peptides antimicrobiens stabilises pour le traitement d'infections bacteriennes resistantes aux antibiotiques
US11732274B2 (en) 2017-07-28 2023-08-22 President And Fellows Of Harvard College Methods and compositions for evolving base editors using phage-assisted continuous evolution (PACE)
WO2019139645A2 (fr) 2017-08-30 2019-07-18 President And Fellows Of Harvard College Éditeurs de bases à haut rendement comprenant une gam
KR20200121782A (ko) 2017-10-16 2020-10-26 더 브로드 인스티튜트, 인코퍼레이티드 아데노신 염기 편집제의 용도
WO2019104195A1 (fr) 2017-11-22 2019-05-31 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour des sous-unités alpha et bêta de propionyl-coa carboxylase pour le traitement de l'acidémie propionique
US11939601B2 (en) 2017-11-22 2024-03-26 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding phenylalanine hydroxylase for the treatment of phenylketonuria
JP7423522B2 (ja) 2017-11-22 2024-01-29 モダーナティエックス・インコーポレイテッド 尿素サイクル異常症の治療のためのオルニチントランスカルバミラーゼをコードするポリヌクレオチド
US12406749B2 (en) 2017-12-15 2025-09-02 The Broad Institute, Inc. Systems and methods for predicting repair outcomes in genetic engineering
WO2019126593A1 (fr) 2017-12-20 2019-06-27 Translate Bio, Inc. Compositions et procédés améliorés pour le traitement du déficit en ornithine transcarbamylase
US11802146B2 (en) 2018-01-05 2023-10-31 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding anti-chikungunya virus antibodies
US12157760B2 (en) 2018-05-23 2024-12-03 The Broad Institute, Inc. Base editors and uses thereof
CN108743918A (zh) * 2018-06-21 2018-11-06 贵州医科大学 人β-防御素2的新用途及其制备方法
US12522807B2 (en) 2018-07-09 2026-01-13 The Broad Institute, Inc. RNA programmable epigenetic RNA modifiers and uses thereof
US20220184185A1 (en) 2018-07-25 2022-06-16 Modernatx, Inc. Mrna based enzyme replacement therapy combined with a pharmacological chaperone for the treatment of lysosomal storage disorders
WO2020041793A1 (fr) 2018-08-24 2020-02-27 Translate Bio, Inc. Procédés de purification d'arn messager
MA53545A (fr) 2018-09-02 2021-07-14 Modernatx Inc Polynucléotides codant pour l'acyl-coa déshydrogénase à très longue chaîne pour le traitement de l'insuffisance en acyl-coa déshydrogénase à très longue chaîne
MX2021003015A (es) 2018-09-13 2021-07-15 Modernatx Inc Polinucleotidos que codifican glucosa-6-fosfatasa para el tratamiento de la glucogenosis.
EP3849594A2 (fr) 2018-09-13 2021-07-21 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour les sous-unités e1-alpha, e1-beta et e2 du complexe alpha-cétoacide déshydrogénase à chaîne ramifiée pour le traitement de la leucinose
AU2019339430A1 (en) 2018-09-14 2021-04-29 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding uridine diphosphate glycosyltransferase 1 family, polypeptide A1 for the treatment of Crigler-Najjar Syndrome
MA53734A (fr) 2018-09-27 2021-08-04 Modernatx Inc Polynucléotides codant pour l'arginase 1 pour le traitement d'une déficience en arginase
WO2020092453A1 (fr) 2018-10-29 2020-05-07 The Broad Institute, Inc. Éditeurs de nucléobases comprenant geocas9 et utilisations associées
MX2021005969A (es) 2018-11-21 2021-09-14 Translate Bio Inc Tratamiento de la fibrosis quística mediante el suministro de arnm que codifica cftr nebulizado.
JP7576031B2 (ja) * 2018-12-12 2024-10-30 プロビンシャル ヘルス サービシズ オーソリティー 抗微生物ペプチド
WO2020154500A1 (fr) 2019-01-23 2020-07-30 The Broad Institute, Inc. Protéines chargées supernégativement et utilisations associées
MX2021011426A (es) 2019-03-19 2022-03-11 Broad Inst Inc Metodos y composiciones para editar secuencias de nucleótidos.
WO2020214842A1 (fr) 2019-04-17 2020-10-22 The Broad Institute, Inc. Éditeurs de base d'adénine présentant des effets hors cible réduits
JP2022532078A (ja) 2019-05-08 2022-07-13 アストラゼネカ アクチボラグ 皮膚及び創傷のための組成物並びにその使用の方法
US12435330B2 (en) 2019-10-10 2025-10-07 The Broad Institute, Inc. Methods and compositions for prime editing RNA
US20220402980A1 (en) * 2019-11-15 2022-12-22 Ospedale San Raffaele S.R.L. Chromogranin a-derived peptides and uses thereof
EP4093751A1 (fr) 2020-01-22 2022-11-30 Outpace Bio, Inc. Polypeptides chimères
WO2021160346A1 (fr) 2020-02-13 2021-08-19 Institut Pasteur Vaccin à base d'acide nucléique contre le coronavirus sars-cov-2
WO2021226558A1 (fr) 2020-05-08 2021-11-11 The Broad Institute, Inc. Méthodes et compositions d'édition simultanée des deux brins d'une séquence nucléotidique double brin cible
ES2880043A1 (es) * 2020-05-20 2021-11-23 Fundacion Para El Fomento De La Investig Sanitaria Y Biomedica De La Comunitat Valenciana Fisabio Peptido para uso en la prevencion y/o tratamiento de una enfermedad causada por un virus que afecta a las vias respiratorias
US20230235298A1 (en) 2020-06-01 2023-07-27 Modernatx, Inc. Phenylalanine hydroxylase variants and uses thereof
US20230406895A1 (en) 2020-11-13 2023-12-21 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding cystic fibrosis transmembrane conductance regulator for the treatment of cystic fibrosis
WO2022204371A1 (fr) 2021-03-24 2022-09-29 Modernatx, Inc. Nanoparticules lipidiques contenant des polynucléotides codant pour la glucose-6-phosphatase et leurs utilisations
US20240216288A1 (en) 2021-03-24 2024-07-04 Modernatx, Inc. Lipid nanoparticles containing polynucleotides encoding propionyl-coa carboxylase alpha and beta subunits and uses thereof
US20240189449A1 (en) 2021-03-24 2024-06-13 Modernatx, Inc. Lipid nanoparticles and polynucleotides encoding ornithine transcarbamylase for the treatment of ornithine transcarbamylase deficiency
WO2022204390A1 (fr) 2021-03-24 2022-09-29 Modernatx, Inc. Nanoparticules lipidiques contenant des polynucléotides codant pour la phénylalanine hydroxylase et leurs utilisations
US20240226025A1 (en) 2021-03-24 2024-07-11 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding methylmalonyl-coa mutase for the treatment of methylmalonic acidemia
JP2024518335A (ja) 2021-04-26 2024-05-01 アンスティチュ パスツール SARS-CoV-2に対するヒト中和モノクローナル抗体、及びそれらの使用
WO2022251644A1 (fr) 2021-05-28 2022-12-01 Lyell Immunopharma, Inc. Cellules immunitaires déficientes en nr4a3 et leurs utilisations
WO2022256437A1 (fr) 2021-06-02 2022-12-08 Lyell Immunopharma, Inc. Cellules immunitaires déficientes en nr4a3 et leurs utilisations
US20240376445A1 (en) 2021-06-22 2024-11-14 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding uridine diphosphate glycosyltransferase 1 family, polypeptide a1 for the treatment of crigler-najjar syndrome
CN113502337B (zh) * 2021-07-13 2022-03-22 华中农业大学 一种提高克氏原螯虾抗病能力的snp分子标记及应用
US20250017867A1 (en) 2021-10-01 2025-01-16 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding relaxin for the treatment of fibrosis and/or cardiovascular disease
CN114045258B (zh) * 2021-10-21 2024-04-16 辽宁盛京干细胞科技有限公司 间充质干细胞培养用无血清培养基及用途
CN113912690B (zh) * 2021-10-29 2023-06-23 中国科学院昆明动物研究所 一种蜱虫防御素optx-1及其应用
JP2024540170A (ja) 2021-11-01 2024-10-31 モデルナティエックス インコーポレイテッド インテグリンベータ-6をコードするポリヌクレオチド及びその使用方法
WO2023077148A1 (fr) 2021-11-01 2023-05-04 Tome Biosciences, Inc. Plateforme de construction unique pour administration simultanée d'une machinerie d'édition de gène et d'une cargaison d'acide nucléique
AU2022420615A1 (en) 2021-12-22 2024-07-04 Tome Biosciences, Inc. Co-delivery of a gene editor construct and a donor template
TW202345864A (zh) 2022-02-18 2023-12-01 美商現代公司 編碼檢查點癌症疫苗之mRNA及其用途
EP4499153A2 (fr) 2022-03-25 2025-02-05 ModernaTX, Inc. Polynucléotides codant pour des protéines du groupe de complémentation de l'anémie de fanconi, destinées au traitement de l'anémie de fanconi
WO2023196399A1 (fr) 2022-04-06 2023-10-12 Modernatx, Inc. Nanoparticules lipidiques et polynucléotides codant pour l'argininosuccinate lyase pour le traitement de l'acidurie argininosuccinique
WO2023205744A1 (fr) 2022-04-20 2023-10-26 Tome Biosciences, Inc. Compositions d'insertion de gènes programmable
WO2023209055A1 (fr) * 2022-04-28 2023-11-02 Bühlmann Laboratories Ag Peptides se liant à la calprotectine
WO2023215831A1 (fr) 2022-05-04 2023-11-09 Tome Biosciences, Inc. Compositions d'arn guide pour insertion de gène programmable
CN119947735A (zh) 2022-05-19 2025-05-06 莱尔免疫制药公司 靶向nr4a3的多核苷酸及其用途
WO2023225670A2 (fr) 2022-05-20 2023-11-23 Tome Biosciences, Inc. Insertion de gène programmable ex vivo
WO2024020587A2 (fr) 2022-07-22 2024-01-25 Tome Biosciences, Inc. Insertion de gènes programmable par des cellules souches pléiopluripotentes
WO2024027860A1 (fr) * 2022-08-05 2024-02-08 Česká zemědělská univerzita v Praze Composition de bactériocine pour coder une protéine de type linocine-m18 ayant une activité antimicrobienne et son utilisation
CN116102640A (zh) * 2022-10-13 2023-05-12 浙江双糖生物科技有限公司 重组乳铁蛋白衍生肽及其在提高免疫力方面的应用
WO2024130158A1 (fr) 2022-12-16 2024-06-20 Modernatx, Inc. Nanoparticules lipidiques et polynucléotides codant l'interleukine-22 à demi-vie sérique étendue pour le traitement d'une maladie métabolique
WO2024138194A1 (fr) 2022-12-22 2024-06-27 Tome Biosciences, Inc. Plateformes, compositions et procédés d'insertion de gène programmable in vivo
WO2024182301A2 (fr) 2023-02-27 2024-09-06 Modernatx, Inc. Nanoparticules lipidiques et polynucléotides codant la galactose-1-phosphate uridylyltransférase (galt) pour le traitement de la galactosémie
WO2024206329A1 (fr) 2023-03-27 2024-10-03 Modernatx, Inc. Molécules d'acide nucléique codant pour des engageurs sécrétés bispécifiques et leurs utilisations
KR102927159B1 (ko) * 2023-03-28 2026-02-12 서울대학교산학협력단 알로페론의 항 트리코모나스 용도
EP4442276A1 (fr) 2023-04-07 2024-10-09 Institut Pasteur Anticorps combinés contre les sarcovirus et leurs utilisations
WO2024229321A1 (fr) 2023-05-03 2024-11-07 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour un régulateur de conductance transmembranaire de la mucoviscidose pour le traitement de la mucoviscidose
WO2024234006A1 (fr) 2023-05-11 2024-11-14 Tome Biosciences, Inc. Systèmes, compositions et procédés de ciblage de cellules endothéliales sinusoïdales hépatiques (lsecs)
WO2024236192A1 (fr) 2023-05-17 2024-11-21 Institut Pasteur Hétérodimère de protéines a16 et g9 de poxvirus en tant qu'agent immunogène
CN116693650A (zh) * 2023-07-04 2023-09-05 云南师范大学 一种来源于比目鱼肠道的抗菌肽SpCru5及其制备方法和用途
WO2025050069A1 (fr) 2023-09-01 2025-03-06 Tome Biosciences, Inc. Insertion de gène programmable à l'aide d'enzymes d'intégration modifiées
CN116874614B (zh) * 2023-09-06 2023-11-17 南京华盖制药有限公司 一种具有高活性低裂解效果的抗菌多肽aph171及其制备方法和应用
WO2025093952A1 (fr) * 2023-10-30 2025-05-08 Ramakrishna Reddy Isanaka Peptide ayant une activité anti-inflammatoire et antimicrobienne
WO2025153707A1 (fr) 2024-01-19 2025-07-24 Spikimm Anticorps monoclonaux neutralisants à large spectre dirigés contre le sars-cov-2 et leurs utilisations
WO2025194138A1 (fr) 2024-03-14 2025-09-18 Tessera Therapeutics, Inc. Compositions st1cas9 et procédés de modulation d'un génome
WO2025224107A1 (fr) 2024-04-22 2025-10-30 Basecamp Research Ltd Procédé et compositions pour détecter une édition hors cible
WO2025224182A2 (fr) 2024-04-23 2025-10-30 Basecamp Research Ltd Plate-forme de construction unique pour l'administration simultanée d'une machinerie d'édition de gènes et d'une cargaison d'acide nucléique
WO2025255199A1 (fr) 2024-06-05 2025-12-11 Modernatx, Inc. Polypeptides et polynucléotides d'argininosuccinate synthase 1 et d'argininosuccinate lyase et leurs utilisations
CN119954903A (zh) * 2025-01-14 2025-05-09 中国农业科学院兰州兽医研究所(中国动物卫生与流行病学中心兰州分中心) 一组具有抗猪蓝耳病病毒活性的多肽及其应用

Citations (1)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2011005799A2 (fr) * 2009-07-06 2011-01-13 Novartis Ag Molécules d'arn autorépliquantes et leurs utilisations

Family Cites Families (3)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US8202835B2 (en) * 2005-06-17 2012-06-19 Yitzchak Hillman Disease treatment via antimicrobial peptides or their inhibitors
WO2010037408A1 (fr) * 2008-09-30 2010-04-08 Curevac Gmbh Composition comprenant un arnm complexé et un arnm nu pour déclencher ou augmenter une réponse immunostimulante chez un mammifère et utilisations de ladite composition
WO2010141135A2 (fr) * 2009-03-05 2010-12-09 Trustees Of Boston University Bactériophages exprimant des peptides antimicrobiennes et utilisations afférentes

Patent Citations (1)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2011005799A2 (fr) * 2009-07-06 2011-01-13 Novartis Ag Molécules d'arn autorépliquantes et leurs utilisations

Non-Patent Citations (5)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Title
K. O. KISICH ET AL: "Antimycobacterial Agent Based on mRNA Encoding Human -Defensin 2 Enables Primary Macrophages To Restrict Growth of Mycobacterium tuberculosis", INFECTION AND IMMUNITY, vol. 69, no. 4, 1 April 2001 (2001-04-01), US, pages 2692 - 2699, XP055282571, ISSN: 0019-9567, DOI: 10.1128/IAI.69.4.2692-2699.2001 *
KARIKO KATALIN ET AL: "Impacts of nucleoside modification on RNA-mediated activation of toll-like receptors", 1 January 2008, NUCLEIC ACIDS IN INNATE IMMUNITY, CRC PRESS-TAYLOR & FRANCIS GROUP, 6000 BROKEN SOUND PARKWAY NW, STE 300, BOCA RATON, FL 33487-2742 USA, PAGE(S) 171 - 188, ISBN: 978-1-4200-6825-2, XP008166255 *
KARIKÓ KATALIN ET AL: "Incorporation of pseudouridine into mRNA yields superior nonimmunogenic vector with increased translational capacity and biological stability", MOLECULAR THERAPY, NATURE PUBLISHING GROUP, GB, vol. 16, no. 11, 1 November 2008 (2008-11-01), pages 1833 - 1840, XP002598556, ISSN: 1525-0024, [retrieved on 20080916], DOI: 10.1038/MT.2008.200 *
KATALIN KARIKÓ ET AL: "Generating the optimal mRNA for therapy: HPLC purification eliminates immune activation and improves translation of nucleoside-modified, protein-encoding mRNA", NUCLEIC ACIDS RESEARCH, OXFORD UNIVERSITY PRESS, GB, vol. 39, no. 21, 2 September 2011 (2011-09-02), pages e142 - 1, XP002696190, ISSN: 1362-4962, [retrieved on 20110902], DOI: 10.1093/NAR/GKR695 *
See also references of WO2013039857A1 *

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