JP2017532982A5 - - Google Patents
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Description
IBDは、消化管の慢性炎症性疾患である。2つの最も一般的な種類のIBDは、クローン病(CD)及び潰瘍性大腸炎(UC)である。CDは、主として回腸末端部及び右側結腸に影響を与え、消化管全体に影響を与え得るが、主として回腸(小腸の遠位部分又は下部部分)及び大腸に影響を与える。UCは、主として結腸及び直腸に影響を与える。CDとUCのどちらのための現在の治療にも、アミノサリチル酸、抗生物質、副腎皮質ステロイド、免疫抑制剤、及び腫瘍壊死因子α(TNFα)アンタゴニストが含まれる。しかし、これらの治療に対する患者の応答は、疾患の重さによって変わる可能性があり、現在の多くの治療は、望ましくない副作用を伴う。したがって、CD及びUCを含めたIBDのための新規の治療を特定する必要性が存在する。
いくつかの実施態様では、Wの1%超、3%超、5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、95%超、又は97%超は、重水素である。
いくつかの実施態様では、Xの1%超、5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、又は95%超は、重水素である。
いくつかの実施態様では、Yの1%超、5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、又は95%超は、重水素である。
いくつかの実施態様では、Zの1%超、3%超、5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、95%超、97%超、98%超、又は99%超は、重水素である。
いくつかの実施態様では、式(II)のいずれか1つの重水素化されたWの重水素化の程度は、1%超、3%超、5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、95%超、98%超、又は99%超である。
いくつかの実施態様では、式(II)のいずれか1つの重水素化されたXの重水素化の程度は、1%超、3%超、5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、95%超、98%超、又は99%超である。
いくつかの実施態様では、式(II)のいずれか1つの重水素化されたXの重水素化の程度は、1%超、3%超、5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、95%超、98%超、又は99%超である。
いくつかの実施態様では、式(II)のいずれか1つの重水素化されたYの重水素化の程度は、1%超、3%超、5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、95%超、98%超、又は99%超である。
いくつかの実施態様では、式(II)のいずれか1つの重水素化されたZの重水素化の程度は、1%超、3%超、5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、95%超、98%超、又は99%超である。
いくつかの実施態様では、重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド内のD-リボース又はD-デオキシリボースのC2’及び/又はC5’の5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、45%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、又は95%超は、キラル中心である。
いくつかの実施態様では、式(II)中のWの1%超、3%超、5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、95%超、又は97%超は、Dである。いくつかの実施態様では、式(II)中の100%のWは、Dである。
いくつかの実施態様では、式(II)中のXの5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、又は95%超は、Dである。
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いくつかの実施態様では、式(II)中のZの1%超、3%超、5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、95%超、97%超、98%超、又は99%超は、Dである。
いくつかの実施態様では、式(II)のいずれか1つの重水素化されたWの重水素化の程度は、1%超、3%超、5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、95%超、98%超、又は99%超である。いくつかの実施態様では、式(II)のいずれか1つの重水素化されたWの重水素化の程度は、100%である。
いくつかの実施態様では、式(II)のいずれか1つの重水素化されたXの重水素化の程度は、1%超、3%超、5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、95%超、98%超、又は99%超である。いくつかの実施態様では、式(II)のいずれか1つの重水素化されたXの重水素化の程度は、100%である。
いくつかの実施態様では、式(II)のいずれか1つの重水素化されたYの重水素化の程度は、1%超、3%超、5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、95%超、98%超、又は99%超である。いくつかの実施態様では、式(II)のいずれか1つの重水素化されたYの重水素化の程度は、100%である。
いくつかの実施態様では、式(II)のいずれか1つの重水素化されたZの重水素化の程度は、1%超、3%超、5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、95%超、98%超、又は99%超である。いくつかの実施態様では、式(II)のいずれか1つの重水素化されたZの重水素化の程度は、100%である。
いくつかの実施態様では、部位特異的な重水素化は、重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチドにおける、例えば、重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド内のD-リボース又はD-デオキシリボースのC2’又はC5’での、1以上のキラル中心の導入をもたらすことができる。いくつかの実施態様では、重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド内のD-リボース又はD-デオキシリボースのC2’及び/又はC5’の5%超、10%超、15%超、20%超、25%超、30%超、35%超、40%超、45%超、50%超、55%超、60%超、65%超、70%超、75%超、80%超、85%超、90%超、又は95%超は、キラル中心である。
いくつかの実施態様では、重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド内の本質的にすべてのDは、核酸塩基(例えば、シトシン又はグアニン)内に存在する。いくつかの実施態様では、SMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド内の本質的にすべてのDは、糖部分内に、例えば、リボース又はデオキシリボース内に存在する。
いくつかの実施態様では、重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド内の本質的にすべてのDは、対象となる1以上のヌクレオチド内に存在する。いくつかの実施態様では、重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド内の本質的にすべてのDは、対象となる1以上の核酸塩基(例えば、アデニン、グアニン、シトシン、チミン、ウラシル)内に存在する。いくつかの実施態様では、重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド内の本質的にすべてのDは、重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド内の対象となる1以上の糖部分(例えば、リボース又はデオキシリボース部分)内に存在する。
企図される抗SMAD7療法製剤(例えば粒内相及び/又は粒外相を含む)は、限定はされないが、デンプン、セルロース、架橋ポリビニルピロリドン、デンプングリコール酸ナトリウム、カルボキシメチルセルロースナトリウム、アルギン酸、コーンスターチ、クロスカルメロースナトリウム、架橋カルボキシメチルセルロース、低置換ヒドロキシプロピルセルロース、アカシアゴム、及びこれらの組み合わせを含めたその他のものなどの、崩壊剤を含むことができる。例えば、粒内相及び/又は粒外相は、崩壊剤を含むことができる。
Claims (20)
- 複数の水素(H)を含み、該複数の水素の1以上の水素が重水素(D)に置き換えられた、重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 複数の核酸塩基をさらに含み、該複数の核酸塩基の1以上の核酸塩基が重水素化される、請求項1記載の重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 複数のリボース又はデオキシリボースをさらに含み、該複数のリボース又はデオキシリボースの1以上のリボース又はデオキシリボースが重水素化される、請求項1記載の重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド。
- ヒトSMAD7(配列番号:1)の、10以上、12以上、14以上、16以上、18以上、20以上、22以上、24以上、26以上、28以上、又は30以上の連続するヌクレオチドの領域を標的にする、請求項1記載の重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド。
- ヒトSMAD7(配列番号:1)の領域108〜128(NM_005904.3のCDS)を標的にする、請求項1記載の重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド。
- ヒトSMAD7(配列番号:1)のヌクレオチド403、233、294、295、296、298、299、又は533を標的にする、請求項1記載の重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド。
-
-
- 少なくとも1つのヌクレオシド間結合が、ホスホロチオエート結合である、請求項8記載の重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド。
- すべてのヌクレオシド間結合が、ホスホロチオエート結合である、請求項9記載の重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 2'-デオキシリボヌクレオチドが、対応するリボヌクレオチドによって置き換えられる、請求項8記載の重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 次の配列:
- 次の配列:
- 式(I)、又はその医薬として許容し得る塩若しくは溶媒和物を含む、請求項1記載の重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド（次の式(I)の構造を、4ページにわたって描画する）:
- 式(II)、又はその医薬として許容し得る塩若しくは溶媒和物を含む、請求項1記載の重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド（次の式(II)の構造を、4ページにわたって描画する）:
- 式(II)のDであるW、X、Y、及びZの割合の相対的サイズが、表1に従う関係を有する、請求項15記載の重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 式(III)のSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド、又はその医薬として許容し得る塩若しくは溶媒和物を含む、請求項1記載の重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチド（次の式(III)の構造を、4ページにわたって描画する）:
- 請求項1記載の重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチドと、医薬として許容し得る補助剤及び/又は賦形剤とを含む、医薬組成物。
- 前記医薬組成物が、経口用医薬組成物である、請求項18記載の医薬組成物。
- 炎症性腸疾患(IBD)を治療するための医薬組成物であって、有効量の請求項1記載の重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチドを含み、ここで、該重水素化されたSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチドが、IBDを治療するのに有効である、前記医薬組成物。
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