RU2012111823A - Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы - Google Patents
Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы Download PDFInfo
- Publication number
- RU2012111823A RU2012111823A RU2012111823/15A RU2012111823A RU2012111823A RU 2012111823 A RU2012111823 A RU 2012111823A RU 2012111823/15 A RU2012111823/15 A RU 2012111823/15A RU 2012111823 A RU2012111823 A RU 2012111823A RU 2012111823 A RU2012111823 A RU 2012111823A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- dose
- asm
- subject
- administered
- human subject
- Prior art date
Links
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
- A61K38/46—Hydrolases (3)
- A61K38/465—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1), e.g. lipases, ribonucleases
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
- A61P1/16—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system for liver or gallbladder disorders, e.g. hepatoprotective agents, cholagogues, litholytics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P11/00—Drugs for disorders of the respiratory system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
- A61P3/06—Antihyperlipidemics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/16—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y301/00—Hydrolases acting on ester bonds (3.1)
- C12Y301/04—Phosphoric diester hydrolases (3.1.4)
- C12Y301/04012—Sphingomyelin phosphodiesterase (3.1.4.12)
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Public Health (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Zoology (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Neurosurgery (AREA)
- Neurology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Immunology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Obesity (AREA)
- Hematology (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Hospice & Palliative Care (AREA)
- Psychiatry (AREA)
- Pulmonology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
- Enzymes And Modification Thereof (AREA)
- Dermatology (AREA)
Abstract
1. Способ лечения субъекта-человека, имеющего недостаточность кислой сфингомиелиназы, включающий:(a) схему для сокращения массы накопленного субстрата сфингомиелина, включающую:(i) введение начальной низкой нетоксичной дозы кислой сфингомиелиназы (ASM);(ii) введение последовательно более высоких доз ASM и мониторинг субъекта в отношении одного или нескольких нежелательных побочных эффектов после каждой последующей дозы, на которые указывают повышенный билирубин или связанное нежелательное явление; и(b) поддерживающую схему, включающую введение дозы ASM, равной или меньшей, чем самая высокая доза, переносимая субъектом, в качестве поддерживающей дозы субъекту.2. Способ по п.1, в котором ASM представляет собой rhASM.3. Способ по п.2, в котором диапазон начальной дозы составляют от 0,1 мг/кг до 1 мг/кг или от 0,1 мг/кг до 0,5 мг/кг rhASM.4. Способ по п.3, в котором начальная доза составляет 0,1 мг/кг rhASM.5. Способ по любому из пп.1-4, в котором последовательно более высокие дозы вводят через одну, две, три или четыре недели после предыдущей дозы.6. Способ по п.5, в котором последовательно более высокая доза примерно на 0,1-1,0 мг/кг выше предыдущей дозы или примерно на 0,1-0,5 мг/кг выше предыдущей дозы.7. Способ по любому из пп.1-4, в котором самая высокая доза, переносимая субъектом-человеком, составляет от 1 мг/кг до 3 мг/кг.8. Способ по любому из пп.1-4, в котором самую высокую переносимую дозу вводят субъекту-человеку в качестве поддерживающей дозы.9. Способ по п.7, в котором самую высокую переносимую дозу вводят субъекту-человеку в качестве поддерживающей дозы.10. Способ по любому из пп.1-4, в котором поддерживающая доза представляет собой терапевтически эффективн
Claims (32)
1. Способ лечения субъекта-человека, имеющего недостаточность кислой сфингомиелиназы, включающий:
(a) схему для сокращения массы накопленного субстрата сфингомиелина, включающую:
(i) введение начальной низкой нетоксичной дозы кислой сфингомиелиназы (ASM);
(ii) введение последовательно более высоких доз ASM и мониторинг субъекта в отношении одного или нескольких нежелательных побочных эффектов после каждой последующей дозы, на которые указывают повышенный билирубин или связанное нежелательное явление; и
(b) поддерживающую схему, включающую введение дозы ASM, равной или меньшей, чем самая высокая доза, переносимая субъектом, в качестве поддерживающей дозы субъекту.
2. Способ по п.1, в котором ASM представляет собой rhASM.
3. Способ по п.2, в котором диапазон начальной дозы составляют от 0,1 мг/кг до 1 мг/кг или от 0,1 мг/кг до 0,5 мг/кг rhASM.
4. Способ по п.3, в котором начальная доза составляет 0,1 мг/кг rhASM.
5. Способ по любому из пп.1-4, в котором последовательно более высокие дозы вводят через одну, две, три или четыре недели после предыдущей дозы.
6. Способ по п.5, в котором последовательно более высокая доза примерно на 0,1-1,0 мг/кг выше предыдущей дозы или примерно на 0,1-0,5 мг/кг выше предыдущей дозы.
7. Способ по любому из пп.1-4, в котором самая высокая доза, переносимая субъектом-человеком, составляет от 1 мг/кг до 3 мг/кг.
8. Способ по любому из пп.1-4, в котором самую высокую переносимую дозу вводят субъекту-человеку в качестве поддерживающей дозы.
9. Способ по п.7, в котором самую высокую переносимую дозу вводят субъекту-человеку в качестве поддерживающей дозы.
10. Способ по любому из пп.1-4, в котором поддерживающая доза представляет собой терапевтически эффективную дозу, которая меньше, чем самая высокая переносимая доза.
11. Способ по любому из пп.1-4, который дополнительно включает мониторинг субъекта во время поддерживающей схемы в отношении одного или нескольких нежелательных побочных эффектов, на которые указывают повышенный билирубин или связанное нежелательное явление; и корректировку поддерживающей дозы.
12. Способ по п.9, в котором поддерживающую дозу вводят субъекту каждые две-четыре недели.
13. Способ по п.10, в котором поддерживающую дозу вводят субъекту каждые две-четыре недели.
14. Способ по любому из пп.1-4, где человек имеет объем селезенки, в ≥8 раз превышающий нормальный.
15. Способ по любому из пп.1-4, в котором дозы вводят внутривенно, внутрикожно, подкожно или внутримышечно.
16. Способ по любому из пп.1-4, в котором недостаточностью кислой сфингомиелиназы является болезнь Ниманна-Пика (NPD) типа A.
17. Способ по любому из пп.1-4, в котором недостаточностью кислой сфингомиелиназы является NPD типа B.
18. Способ по любому из пп.1-4, в котором субъект-человек имеет миссенс-мутацию в гене, кодирующем кислую сфингомиелиназу.
19. Способ по п.18, в котором мутация представляет собой L302P, H421Y или R496L.
20. Способ по любому из пп.1-4, в котором субъект-человек имеет мутацию в гене, кодирующем кислую сфингомиелиназу, и мутация представляет собой ΔR608.
21. Способ лечения субъекта-человека, имеющего недостаточность кислой сфингомиелиназы, включающий введение кислой сфингомиелиназы (ASM) по схеме с увеличением дозы в следующих последовательных дозах:
(a) 0,1 мг/кг,
(b) 0,3 мг/кг и
(c) 0,6 мг/кг;
где: (i) каждую дозу вводят по меньшей мере дважды, и каждую дозу вводят с двухнедельными интервалами, и (ii) где субъекта подвергают мониторингу в отношении токсических побочных эффектов перед повышением дозы до следующего уровня.
22. Способ по п.21, в котором ASM представляет собой рекомбинантную человеческую кислую сфингомиелиназу (rhASM).
23. Способ по п.21, в котором последующая более высокая доза ASM составляет 1 мг/кг.
24. Способ по п.23, в котором последующая более высокая доза ASM составляет 2 мг/кг.
25. Способ по п.24, в котором последующая более высокая доза ASM составляет 3 мг/кг.
26. Способ по любому из пп.21-25, в котором дозы вводят внутривенно, внутрикожно, подкожно или внутримышечно.
27. Способ по любому из пп.21-25, в котором недостаточностью кислой сфингомиелиназы является болезнь Ниманна-Пика (NPD) типа A.
28. Способ по любому из пп.21-25, в котором недостаточностью кислой сфингомиелиназы является NPD типа B.
29. Способ по любому из пп.21-25, в котором субъект-человек имеет миссенс-мутацию в гене, кодирующем кислую сфингомиелиназу.
30. Способ по п.29, в котором мутация представляет собой L302P, H421Y или R496L.
31. Способ по любому из пп.21-25, в котором субъект-человек имеет мутацию в гене, кодирующем кислую сфингомиелиназу, и мутация представляет собой ΔR608.
32. Способ по любому из пп.21-25, где человек имеет объем селезенки, в ≥ 8 раз превышающий нормальный.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US23811309P | 2009-08-28 | 2009-08-28 | |
| US61/238,113 | 2009-08-28 | ||
| PCT/US2010/047057 WO2011025996A2 (en) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Dose escalation enzyme replacement therapy for treating acid sphingomyelinase deficiency |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2015145255A Division RU2731616C2 (ru) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2012111823A true RU2012111823A (ru) | 2013-10-10 |
| RU2569744C2 RU2569744C2 (ru) | 2015-11-27 |
Family
ID=43625265
Family Applications (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2015145255A RU2731616C2 (ru) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
| RU2012111823/15A RU2569744C2 (ru) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
Family Applications Before (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2015145255A RU2731616C2 (ru) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
Country Status (30)
| Country | Link |
|---|---|
| US (9) | US8349319B2 (ru) |
| EP (4) | EP2470199B1 (ru) |
| JP (8) | JP5955219B2 (ru) |
| KR (6) | KR102094253B1 (ru) |
| CN (3) | CN105999238A (ru) |
| AU (6) | AU2010286550B2 (ru) |
| BR (1) | BR112012004377A2 (ru) |
| CA (1) | CA2773133A1 (ru) |
| CL (1) | CL2012000495A1 (ru) |
| CY (1) | CY1122128T1 (ru) |
| DK (3) | DK3482767T3 (ru) |
| ES (3) | ES3052684T3 (ru) |
| FI (2) | FI3998078T3 (ru) |
| FR (1) | FR22C1062I2 (ru) |
| HR (3) | HRP20251310T1 (ru) |
| HU (3) | HUE057440T2 (ru) |
| IL (4) | IL314807A (ru) |
| LT (4) | LT3998078T (ru) |
| LU (1) | LUC00288I2 (ru) |
| MX (2) | MX356873B (ru) |
| NL (1) | NL301211I2 (ru) |
| NO (1) | NO2022054I1 (ru) |
| PL (3) | PL2470199T3 (ru) |
| PT (3) | PT3482767T (ru) |
| RU (2) | RU2731616C2 (ru) |
| SI (3) | SI2470199T1 (ru) |
| SM (1) | SMT202500432T1 (ru) |
| TR (1) | TR201911293T4 (ru) |
| WO (1) | WO2011025996A2 (ru) |
| ZA (2) | ZA201201435B (ru) |
Families Citing this family (27)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| WO2006007560A2 (en) | 2004-07-01 | 2006-01-19 | University Of Pennsylvania | Targeted protein replacement for the treatment of lysosomal storage disorders |
| US20080228056A1 (en) | 2007-03-13 | 2008-09-18 | Michael Blomquist | Basal rate testing using frequent blood glucose input |
| US7751907B2 (en) | 2007-05-24 | 2010-07-06 | Smiths Medical Asd, Inc. | Expert system for insulin pump therapy |
| US8221345B2 (en) | 2007-05-30 | 2012-07-17 | Smiths Medical Asd, Inc. | Insulin pump based expert system |
| PL2158322T3 (pl) | 2007-06-06 | 2017-10-31 | Genzyme Corp | Terapia genowa dla lizosomalnych chorób spichrzeniowych |
| CA2773133A1 (en) * | 2009-08-28 | 2011-03-03 | Edward H. Schuchman | Dose escalation enzyme replacement therapy for treating acid sphingomyelinase deficiency |
| US8882701B2 (en) | 2009-12-04 | 2014-11-11 | Smiths Medical Asd, Inc. | Advanced step therapy delivery for an ambulatory infusion pump and system |
| EP2571997A2 (en) | 2010-05-21 | 2013-03-27 | Ohmx Corporation | Enzymatic activity of psa as diagnostic marker for prostate cancer |
| LT2685986T (lt) | 2011-03-18 | 2020-03-10 | Genzyme Corporation | Gliukozilceramido sintazės slopiklis |
| US10350277B2 (en) | 2011-09-07 | 2019-07-16 | Icahn School Of Medicine At Mount Sinai | Ceramidase and cell differentiation |
| JP6243846B2 (ja) | 2011-11-15 | 2017-12-06 | セントジーン アーゲー | ニーマン・ピック病の診断のための方法 |
| ES2786128T3 (es) | 2012-06-01 | 2020-10-08 | Icahn School Med Mount Sinai | Niveles de ceramida en el tratamiento y prevención de infecciones |
| MA37975B2 (fr) | 2012-09-11 | 2021-03-31 | Genzyme Corp | Inhibiteurs de synthase de glucosylcéramide |
| JP6832158B2 (ja) | 2013-03-14 | 2021-02-24 | アイカーン スクール オブ メディシン アット マウント サイナイ | 治療用酸性セラミダーゼ組成物ならびにそれを作製および使用する方法 |
| JO3713B1 (ar) | 2013-03-15 | 2021-01-31 | Genzyme Corp | أشكال ملح (s)-كوينوكليدين-3-يل(2-(2-(4-فلوروفينيل)ثيازول-4-يل)بروبان-2-يل)كارباميت |
| TR201906195T4 (tr) * | 2013-05-14 | 2019-05-21 | Centogene Ag | Niemann pıck hastalığının teşhisi için metot. |
| MX370570B (es) | 2013-06-07 | 2019-12-17 | Genzyme Corp | Marcador para trastornos de la esfingomielinasa acida y sus usos. |
| JP6984854B2 (ja) * | 2015-10-08 | 2021-12-22 | 国立大学法人千葉大学 | ニーマン・ピック病ｃ型を予防または治療するための医薬組成物 |
| US10569016B2 (en) | 2015-12-29 | 2020-02-25 | Tandem Diabetes Care, Inc. | System and method for switching between closed loop and open loop control of an ambulatory infusion pump |
| PL3672622T3 (pl) * | 2017-08-24 | 2024-04-02 | Genzyme Corporation | Rekombinowana ludzka kwaśna sfingomielinaza do zastosowania w leczeniu nieprawidłowych stanów kości u pacjentów z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy |
| FR3070383B1 (fr) | 2017-08-31 | 2021-08-20 | Solable | Appareil de traitement d'eau |
| BR112020005271A2 (pt) | 2017-10-02 | 2020-09-15 | Denali Therapeutics Inc. | proteína, polipeptídeo, polinucleotídeo, vetor, célula hospedeira, método para produção de um polipeptídeo, métodos de tratamento de um distúrbio, de diminuição do acúmulo, de monitoramento, de transporte de um agente e de tratamento de um lsd e composição farmacêutica |
| PY1939780A (es) * | 2018-05-25 | 2019-12-04 | Genzyme Corp | Composiciones farmacéuticas para el tratamiento de la deficiencia de esfingomielinasa ácida |
| PT3920912T (pt) | 2019-02-04 | 2025-09-09 | Genzyme Corp | Tratamento de ciliopatias usando inibidores da glucosilceramida sintase (gcs) |
| IL295255A (en) | 2020-02-03 | 2022-10-01 | Genzyme Corp | Methods for treating neurological symptoms associated with lysosomal storage diseases |
| IL300090A (en) | 2020-07-24 | 2023-03-01 | Genzyme Corp | Pharmaceutical preparations containing VENGLUSTAT |
| CN117396517A (zh) * | 2021-05-27 | 2024-01-12 | 梨树爱博思股份有限公司 | 与酸性鞘磷脂酶蛋白特异性结合的抗体 |
Family Cites Families (50)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US4082781A (en) | 1976-06-04 | 1978-04-04 | The United States Of America As Represented By The Department Of Health, Education And Welfare | Synthesis of 2-alkanoylamino-4-nitrophenyl phosphorylcholine-hydroxide |
| US4039388A (en) | 1976-06-04 | 1977-08-02 | The United States Of America As Represented By The Government | Diagnostic test for Niemann-Pick disease |
| IL74761A0 (en) | 1984-04-13 | 1985-06-30 | Hughes Howard Med Inst | Human phenylalanine hydroxylase cdna clones,their production and their use in diagnosing classical phenylketonuria |
| US4683195A (en) | 1986-01-30 | 1987-07-28 | Cetus Corporation | Process for amplifying, detecting, and/or-cloning nucleic acid sequences |
| US4863195A (en) * | 1987-10-02 | 1989-09-05 | Capozzola Carl A | Identification tag |
| US5047335A (en) | 1988-12-21 | 1991-09-10 | The Regents Of The University Of Calif. | Process for controlling intracellular glycosylation of proteins |
| US5549892A (en) | 1988-12-23 | 1996-08-27 | Genzyme Corporation | Enhanced in vivo uptake of glucocerebrosidase |
| US5773278A (en) | 1991-05-03 | 1998-06-30 | Mount Sinai Medical Center | Acid sphingomyelinase gene |
| US5484719A (en) | 1991-08-26 | 1996-01-16 | Edible Vaccines, Inc. | Vaccines produced and administered through edible plants |
| US5612487A (en) | 1991-08-26 | 1997-03-18 | Edible Vaccines, Inc. | Anti-viral vaccines expressed in plants |
| US6034298A (en) | 1991-08-26 | 2000-03-07 | Prodigene, Inc. | Vaccines expressed in plants |
| US5641670A (en) | 1991-11-05 | 1997-06-24 | Transkaryotic Therapies, Inc. | Protein production and protein delivery |
| US5716614A (en) | 1994-08-05 | 1998-02-10 | Molecular/Structural Biotechnologies, Inc. | Method for delivering active agents to mammalian brains in a complex with eicosapentaenoic acid or docosahexaenoic acid-conjugated polycationic carrier |
| EP0865499B1 (en) | 1995-09-14 | 2009-03-18 | Virginia Tech Intellectual Properties, Inc. | Production of lysosomal enzymes in plant-based expression systems |
| JP2820106B2 (ja) | 1996-02-29 | 1998-11-05 | 日本電気株式会社 | トラヒックシェーパ装置 |
| US20050032211A1 (en) | 1996-09-26 | 2005-02-10 | Metabogal Ltd. | Cell/tissue culturing device, system and method |
| IL155588A0 (en) | 2003-04-27 | 2003-11-23 | Metabogal Ltd | Methods for expression of enzymatically active recombinant lysosomal enzymes in transgenic plant root cells and vectors used thereby |
| MXPA01006491A (es) | 1998-12-23 | 2003-06-06 | Thompson Boyce Plant Res | Expresion de antigenos de superficie de hepatitis b inmunogenicos en plantas transgenicas. |
| US6534300B1 (en) | 1999-09-14 | 2003-03-18 | Genzyme Glycobiology Research Institute, Inc. | Methods for producing highly phosphorylated lysosomal hydrolases |
| US6770799B2 (en) | 2000-03-17 | 2004-08-03 | Thompson Boyce Plant Res | Expression of recombinant human acetylcholinesterase in transgenic plants |
| US20020095135A1 (en) * | 2000-06-19 | 2002-07-18 | David Meeker | Combination enzyme replacement, gene therapy and small molecule therapy for lysosomal storage diseases |
| US7138262B1 (en) | 2000-08-18 | 2006-11-21 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | High mannose proteins and methods of making high mannose proteins |
| AU2001286636A1 (en) | 2000-08-25 | 2002-03-13 | Lysometrix Corporation | Method for assaying the activity of lysosomal enzymes |
| US7001994B2 (en) | 2001-01-18 | 2006-02-21 | Genzyme Corporation | Methods for introducing mannose 6-phosphate and other oligosaccharides onto glycoproteins |
| US7723296B2 (en) | 2001-01-18 | 2010-05-25 | Genzyme Corporation | Methods for introducing mannose-6-phosphate and other oligosaccharides onto glycoproteins and its application thereof |
| EP1436316B1 (en) | 2001-04-30 | 2008-01-23 | ZyStor Therapeutics , Inc. | Subcellular targeting of therapeutic proteins |
| US7560424B2 (en) | 2001-04-30 | 2009-07-14 | Zystor Therapeutics, Inc. | Targeted therapeutic proteins |
| IES20011101A2 (en) * | 2001-12-21 | 2003-06-25 | Japkinstill Services Ltd | A Bi-directional Messaging System |
| US7658916B2 (en) | 2002-04-05 | 2010-02-09 | Genzyme Corporation | Methods of enhancing lysosomal storage disease therapy by modulation of cell surface receptor density |
| US7585518B2 (en) | 2002-11-19 | 2009-09-08 | Kimberly-Clark Worldwide, Inc. | Products and methods for maintaining or increasing ceramide levels in skin |
| US7388079B2 (en) | 2002-11-27 | 2008-06-17 | The Regents Of The University Of California | Delivery of pharmaceutical agents via the human insulin receptor |
| US7951557B2 (en) | 2003-04-27 | 2011-05-31 | Protalix Ltd. | Human lysosomal proteins from plant cell culture |
| BRPI0411291A (pt) * | 2003-06-12 | 2006-08-01 | Genzyme Corp | esfingomielinase acida humana modificada tendo atividade aumentada e métodos para a fabricação da mesma |
| US20050026823A1 (en) * | 2003-06-20 | 2005-02-03 | Biomarin Pharmaceutical Inc. | Use of the chaperone receptor-associated protein (RAP) for the delivery of therapeutic compounds to the brain and other tissues |
| US7442372B2 (en) | 2003-08-29 | 2008-10-28 | Biomarin Pharmaceutical Inc. | Delivery of therapeutic compounds to the brain and other tissues |
| CN1897957A (zh) | 2003-11-25 | 2007-01-17 | 纽约大学西奈山医学院 | 尼曼－皮克病的基于陪伴分子的治疗 |
| KR20070085291A (ko) | 2004-10-13 | 2007-08-27 | 프로탈릭스 리미티드 | 식물 세포 배양에서 항체를 생산하는 시스템 및 방법 |
| US7615224B2 (en) | 2004-12-02 | 2009-11-10 | Women's And Children's Hospital | Multiplex-bead complex for determination of lysosomal storage disorders |
| CA2634042A1 (en) | 2005-12-15 | 2007-07-12 | The Research Foundation Of State University Of New York | Enzymatic methods for measuring plasma and tissue sphingomylelin and phosphatidylcholine |
| AR059089A1 (es) * | 2006-01-20 | 2008-03-12 | Genzyme Corp | Administracion intraventricular de una enzima para enfermedades de almacenamiento lisosomal |
| CA2641070C (en) | 2006-02-06 | 2017-01-03 | Ramot At Tel-Aviv University Ltd. | Enzyme replacement therapy for treating lysosomal storage diseases |
| CN101404927A (zh) * | 2006-02-09 | 2009-04-08 | 建新公司 | 慢速脑室内递送 |
| US8124103B2 (en) | 2006-02-13 | 2012-02-28 | Fraunhofer Usa, Inc | Influenza antigens, vaccine compositions, and related methods |
| JP5302189B2 (ja) | 2007-04-27 | 2013-10-02 | 長瀬産業株式会社 | スフィンゴミエリナーゼ |
| US20110237538A1 (en) | 2008-08-06 | 2011-09-29 | Summit Corporation Plc | Treatment of lysosomal storage disorders and other proteostatic diseases |
| EP3608330B1 (en) | 2008-12-16 | 2022-11-09 | Genzyme Corporation | Synthetic intermediates for preparing oligosaccharide-protein conjugates |
| CA2773133A1 (en) * | 2009-08-28 | 2011-03-03 | Edward H. Schuchman | Dose escalation enzyme replacement therapy for treating acid sphingomyelinase deficiency |
| ES2664844T3 (es) * | 2011-06-20 | 2018-04-23 | Mount Sinai School Of Medicine | Tratamiento dirigido contra TNF para las mucopolisacaridosis y otros trastornos lisosómicos |
| MX370570B (es) * | 2013-06-07 | 2019-12-17 | Genzyme Corp | Marcador para trastornos de la esfingomielinasa acida y sus usos. |
| PL3672622T3 (pl) * | 2017-08-24 | 2024-04-02 | Genzyme Corporation | Rekombinowana ludzka kwaśna sfingomielinaza do zastosowania w leczeniu nieprawidłowych stanów kości u pacjentów z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy |
-
2010
- 2010-08-28 CA CA2773133A patent/CA2773133A1/en active Pending
- 2010-08-28 AU AU2010286550A patent/AU2010286550B2/en active Active
- 2010-08-28 HR HRP20251310TT patent/HRP20251310T1/hr unknown
- 2010-08-28 KR KR1020127005293A patent/KR102094253B1/ko active Active
- 2010-08-28 RU RU2015145255A patent/RU2731616C2/ru active
- 2010-08-28 WO PCT/US2010/047057 patent/WO2011025996A2/en not_active Ceased
- 2010-08-28 ES ES21200695T patent/ES3052684T3/es active Active
- 2010-08-28 LT LTEP21200695.1T patent/LT3998078T/lt unknown
- 2010-08-28 EP EP10812683.0A patent/EP2470199B1/en active Active
- 2010-08-28 CN CN201610404696.3A patent/CN105999238A/zh active Pending
- 2010-08-28 US US12/870,790 patent/US8349319B2/en active Active
- 2010-08-28 CN CN201610403228.4A patent/CN106047835A/zh active Pending
- 2010-08-28 EP EP18199358.5A patent/EP3482767B1/en active Active
- 2010-08-28 EP EP21200695.1A patent/EP3998078B1/en active Active
- 2010-08-28 CN CN2010800439108A patent/CN102596232A/zh active Pending
- 2010-08-28 TR TR2019/11293T patent/TR201911293T4/tr unknown
- 2010-08-28 DK DK18199358.5T patent/DK3482767T3/da active
- 2010-08-28 HR HRP20191385 patent/HRP20191385T1/hr unknown
- 2010-08-28 KR KR1020257039475A patent/KR20250171458A/ko active Pending
- 2010-08-28 PT PT181993585T patent/PT3482767T/pt unknown
- 2010-08-28 SM SM20250432T patent/SMT202500432T1/it unknown
- 2010-08-28 PL PL10812683T patent/PL2470199T3/pl unknown
- 2010-08-28 SI SI201031915T patent/SI2470199T1/sl unknown
- 2010-08-28 PT PT10812683T patent/PT2470199T/pt unknown
- 2010-08-28 DK DK10812683.0T patent/DK2470199T3/da active
- 2010-08-28 LT LTEP10812683.0T patent/LT2470199T/lt unknown
- 2010-08-28 PL PL18199358T patent/PL3482767T3/pl unknown
- 2010-08-28 HU HUE18199358A patent/HUE057440T2/hu unknown
- 2010-08-28 HR HRP20211992TT patent/HRP20211992T1/hr unknown
- 2010-08-28 KR KR1020227023712A patent/KR102608551B1/ko active Active
- 2010-08-28 BR BR112012004377A patent/BR112012004377A2/pt not_active Application Discontinuation
- 2010-08-28 DK DK21200695.1T patent/DK3998078T3/da active
- 2010-08-28 PL PL21200695.1T patent/PL3998078T3/pl unknown
- 2010-08-28 KR KR1020207008342A patent/KR20200034828A/ko not_active Ceased
- 2010-08-28 HU HUE10812683A patent/HUE046598T2/hu unknown
- 2010-08-28 RU RU2012111823/15A patent/RU2569744C2/ru active
- 2010-08-28 PT PT212006951T patent/PT3998078T/pt unknown
- 2010-08-28 EP EP25204722.0A patent/EP4681775A3/en active Pending
- 2010-08-28 IL IL314807A patent/IL314807A/en unknown
- 2010-08-28 JP JP2012527054A patent/JP5955219B2/ja active Active
- 2010-08-28 ES ES10812683T patent/ES2738859T3/es active Active
- 2010-08-28 KR KR1020237040891A patent/KR102893390B1/ko active Active
- 2010-08-28 IL IL300625A patent/IL300625B2/en unknown
- 2010-08-28 SI SI201032163T patent/SI3998078T1/sl unknown
- 2010-08-28 ES ES18199358T patent/ES2902229T3/es active Active
- 2010-08-28 LT LTEP18199358.5T patent/LT3482767T/lt unknown
- 2010-08-28 CL CL2012000495A patent/CL2012000495A1/es unknown
- 2010-08-28 MX MX2012002449A patent/MX356873B/es active IP Right Grant
- 2010-08-28 SI SI201032100T patent/SI3482767T1/sl unknown
- 2010-08-28 FI FIEP21200695.1T patent/FI3998078T3/fi active
- 2010-08-28 MX MX2017009975A patent/MX392330B/es unknown
- 2010-08-28 KR KR1020217026374A patent/KR102608546B1/ko active Active
-
2012
- 2012-02-26 IL IL218324A patent/IL218324B/en active IP Right Grant
- 2012-02-27 ZA ZA2012/01435A patent/ZA201201435B/en unknown
- 2012-11-16 US US13/679,583 patent/US8658162B2/en active Active
- 2012-11-16 US US13/679,623 patent/US8709408B2/en active Active
-
2014
- 2014-01-16 US US14/156,894 patent/US9114139B2/en active Active
-
2015
- 2015-07-08 US US14/793,838 patent/US9655954B2/en active Active
-
2016
- 2016-02-26 ZA ZA2016/01362A patent/ZA201601362B/en unknown
- 2016-03-03 JP JP2016041242A patent/JP6251307B2/ja active Active
- 2016-08-17 AU AU2016216625A patent/AU2016216625B2/en active Active
-
2017
- 2017-04-12 US US15/485,604 patent/US10188705B2/en active Active
- 2017-11-24 JP JP2017226255A patent/JP2018076322A/ja active Pending
-
2018
- 2018-06-12 AU AU2018204156A patent/AU2018204156B2/en active Active
- 2018-12-04 US US16/209,336 patent/US20190151419A1/en not_active Abandoned
-
2019
- 2019-05-27 IL IL266915A patent/IL266915B2/en unknown
- 2019-07-29 CY CY20191100808T patent/CY1122128T1/el unknown
-
2020
- 2020-01-17 JP JP2020005901A patent/JP6952810B2/ja active Active
- 2020-05-26 US US16/883,407 patent/US20210077593A1/en not_active Abandoned
- 2020-10-13 AU AU2020256322A patent/AU2020256322B2/en active Active
-
2021
- 2021-09-28 JP JP2021157902A patent/JP7167281B2/ja active Active
-
2022
- 2022-02-18 US US17/675,474 patent/US20220305091A1/en active Pending
- 2022-10-26 JP JP2022171242A patent/JP7395693B2/ja active Active
- 2022-12-01 NO NO2022054C patent/NO2022054I1/no unknown
- 2022-12-06 LT LTPA2022526C patent/LTC3482767I2/lt unknown
- 2022-12-06 LU LU00288C patent/LUC00288I2/fr unknown
- 2022-12-08 HU HUS2200050C patent/HUS2200050I1/hu unknown
- 2022-12-15 FR FR22C1062C patent/FR22C1062I2/fr active Active
- 2022-12-20 FI FIC20220051C patent/FIC20220051I1/fi unknown
- 2022-12-20 NL NL301211C patent/NL301211I2/nl unknown
-
2023
- 2023-11-29 JP JP2023201609A patent/JP7605949B2/ja active Active
-
2024
- 2024-02-20 AU AU2024201085A patent/AU2024201085B2/en active Active
- 2024-12-12 JP JP2024217551A patent/JP2025038063A/ja active Pending
-
2025
- 2025-07-17 AU AU2025205539A patent/AU2025205539A1/en active Pending
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| HRP20191385T1 (hr) | Povećavanje doze terapije zamjene enzima za liječenje deficijencije kisele sfingomijelinaze | |
| JP2024026214A5 (ru) | ||
| JP2012193216A5 (ru) | ||
| JP2015517488A5 (ru) | ||
| UA107578C2 (uk) | Комбінована терапія при лікуванні діабету | |
| FI3801536T3 (fi) | Sepiapteriinin antaminen ilman ruokaa käytettäväksi menetelmässä sepiapteriinin plasma-altistuksen lisäämiseksi | |
| WO2008050329A3 (en) | Novel sirnas and methods of use thereof | |
| RU2015127794A (ru) | Введение антисмысловых олигонуклеотидов, комплементарных человеческому аполипопротеину в | |
| BR112015010396A2 (pt) | terapia de combinação | |
| CN107669692B (zh) | Mpla在制备电离辐射致肠道损伤防治药物中的应用 | |
| JP2012502047A5 (ru) | ||
| WO2025107477A1 (zh) | 一种药物组合物及其在制备用于预防和/或治疗重性抑郁障碍的药物中的应用 | |
| FI3352735T3 (fi) | Pitkitetysti vapauttavia olantsapiiniformulaatioita | |
| RU2014111070A (ru) | Лечение симптомов, связанных с гастропарезом у женщин | |
| WO2007038428A3 (en) | Prevention and treatment of gastrointestinal and bladder disorders using active vitamin d compounds | |
| CN102266312A (zh) | 替普瑞酮在制备预防和/或治疗阿片类毒品成瘾药物中的应用 | |
| KR20180125967A (ko) | 암 치료용 pic 포함 조성물 | |
| JP2022512158A5 (ru) | ||
| WO2012102645A3 (en) | Pharmaceutical composition comprising the peptide glu-asp-gly and use for treating helicobacter pylori induced gastroduodenal diseases | |
| RU2011142268A (ru) | Композиции и способы для лечения фиброза аорты | |
| RU2011105284A (ru) | Лечение тревожных растройств | |
| MX2010006310A (es) | O-desmetil-venlafaxina para el tratamiento de transtorno depresivo mayor. | |
| Ish et al. | Vitamin C (ovi) D; An unexplored option! | |
| RU2021103424A (ru) | Способы лечения состояний, связанных с masp-2 зависимой активацией комплемента | |
| Durán et al. | Melatonin: What Do We Know so Far about the Activity of This Hormone against COVID-19? |