RU2012125253A - Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему - Google Patents

Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему Download PDF

Info

Publication number
RU2012125253A
RU2012125253A RU2012125253/10A RU2012125253A RU2012125253A RU 2012125253 A RU2012125253 A RU 2012125253A RU 2012125253/10 A RU2012125253/10 A RU 2012125253/10A RU 2012125253 A RU2012125253 A RU 2012125253A RU 2012125253 A RU2012125253 A RU 2012125253A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
enhancer
gene
expression cassette
promoter
construct
Prior art date
Application number
RU2012125253/10A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2577971C2 (ru
Inventor
Хироми КУМОН
Нам-Хо ХУХ
Масакие САКАГУТИ
Масами ВАТАНАБЕ
Original Assignee
Нэшнл Юниверсити Корпорейшн Окаяма Юниверсити
Момотаро-Джин Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Нэшнл Юниверсити Корпорейшн Окаяма Юниверсити, Момотаро-Джин Инк. filed Critical Нэшнл Юниверсити Корпорейшн Окаяма Юниверсити
Publication of RU2012125253A publication Critical patent/RU2012125253A/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2577971C2 publication Critical patent/RU2577971C2/ru

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/67—General methods for enhancing the expression
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/1703—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
    • A61K38/1709—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
    • A61K38/1761—Apoptosis related proteins, e.g. Apoptotic protease-activating factor-1 (APAF-1), Bax, Bax-inhibitory protein(s)(BI; bax-I), Myeloid cell leukemia associated protein (MCL-1), Inhibitor of apoptosis [IAP] or Bcl-2
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12P—FERMENTATION OR ENZYME-USING PROCESSES TO SYNTHESISE A DESIRED CHEMICAL COMPOUND OR COMPOSITION OR TO SEPARATE OPTICAL ISOMERS FROM A RACEMIC MIXTURE
    • C12P21/00—Preparation of peptides or proteins
    • C12P21/02—Preparation of peptides or proteins having a known sequence of two or more amino acids, e.g. glutathione
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2799/00—Uses of viruses
    • C12N2799/02—Uses of viruses as vector
    • C12N2799/021—Uses of viruses as vector for the expression of a heterologous nucleic acid
    • C12N2799/025—Uses of viruses as vector for the expression of a heterologous nucleic acid where the vector is derived from a parvovirus
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/50—Vector systems having a special element relevant for transcription regulating RNA stability, not being an intron, e.g. poly A signal

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Oncology (AREA)
  • Marine Sciences & Fisheries (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Preparation Of Compounds By Using Micro-Organisms (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Abstract

1. Генная экспрессионная кассета, которая содержит:(i) ДНК-конструкт, в котором первый промотор, ген, который должен быть экспрессирован, и последовательность добавления поли А связаны в таком порядке; и(ii) энхансер или энхансер с UAS, лигированным с его частью выше по ходу транскрипции, в таком порядке,где указанный энхансер или указанный энхансер с UAS, лигированным с его частью выше по ходу транскрипции, лигированы непосредственно ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, иможет усиливать экспрессию белка из гена в сравнении со случаем, в котором энхансер вставлен выше по ходу транскрипции от 1-го промотора.2. Экспрессионная кассета по п.1, которая не имеет другого механизма для экспрессии гена ниже по ходу транскрипции от лигированного энхансера, но имеет структуру, в который ген, который должен быть экспрессирован, фланкирован первым промотором и энхансером.3. Экспрессионная кассета по п.1, где указанный промотор выбран из группы, состоящей из промотора CMV-i, промотора SV40, промотора hTERT, промотора β-актина и промотора CAG.4. Экспрессионная кассета по любому из пп.1-3, где энхансер, лигированный ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, представляет собой, по меньшей мере, один энхансер, выбранный из группы, состоящей из энхансера CMV, энхансера SV40 и энхансера hTERT.5. Экспрессионная кассета по п.1, где указанные энхансеры, лигированные ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, представляют собой энхансер hTERT, энхансер SV40 и энхансер CMV, которые связаны в таком порядке.6. Экспрессионная кассета по п.1, где (i) 1-4 энхансера CMV лигированы выше по ходу транскрипции �

Claims (16)

1. Генная экспрессионная кассета, которая содержит:
(i) ДНК-конструкт, в котором первый промотор, ген, который должен быть экспрессирован, и последовательность добавления поли А связаны в таком порядке; и
(ii) энхансер или энхансер с UAS, лигированным с его частью выше по ходу транскрипции, в таком порядке,
где указанный энхансер или указанный энхансер с UAS, лигированным с его частью выше по ходу транскрипции, лигированы непосредственно ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, и
может усиливать экспрессию белка из гена в сравнении со случаем, в котором энхансер вставлен выше по ходу транскрипции от 1-го промотора.
2. Экспрессионная кассета по п.1, которая не имеет другого механизма для экспрессии гена ниже по ходу транскрипции от лигированного энхансера, но имеет структуру, в который ген, который должен быть экспрессирован, фланкирован первым промотором и энхансером.
3. Экспрессионная кассета по п.1, где указанный промотор выбран из группы, состоящей из промотора CMV-i, промотора SV40, промотора hTERT, промотора β-актина и промотора CAG.
4. Экспрессионная кассета по любому из пп.1-3, где энхансер, лигированный ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, представляет собой, по меньшей мере, один энхансер, выбранный из группы, состоящей из энхансера CMV, энхансера SV40 и энхансера hTERT.
5. Экспрессионная кассета по п.1, где указанные энхансеры, лигированные ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, представляют собой энхансер hTERT, энхансер SV40 и энхансер CMV, которые связаны в таком порядке.
6. Экспрессионная кассета по п.1, где (i) 1-4 энхансера CMV лигированы выше по ходу транскрипции от ДНК-конструкта, в котором первый промотор, ген, который должен быть экспрессирован, и последовательность добавления полиА связаны в таком порядке.
7. Экспрессионная кассета по п.1, содержащая, по меньшей мере, любой из следующих элементов (i) и (ii):
(i) RU5', лигированный непосредственно выше по ходу транскрипции от гена, который должен быть экспрессирован; и
(ii) SV40-ori, лигированный с лежащей наиболее высоко по ходу транскрипции частью этой экспрессионной кассеты.
8. Экспрессионная кассета по п.1, где ДНК, кодирующая белок, который должен быть экспрессирован, представляет собой терапевтический ген, который может быть использован для лечения заболевания, или ДНК, кодирующую белок, который может быть использован для лекарственного средства, диагностического агента или реагента.
9. Экспрессионная кассета по п.8, где указанный терапевтический ген представляет собой ген REIC/Dkk-3, который является геном супрессора рака, применимым для лечения опухолей.
10. Экспрессионная кассета для чужеродного гена по п. 5, имеющая структуру конструкта, выбранного из группы, состоящей из конструкта № 14, конструкта № 16 и конструкта № 17, конструкта № 18, конструкта № 19, конструкта № 20 и конструкта № 21, таких как следующие:
Конструкт № 14
Figure 00000001
Конструкт № 16
Figure 00000002
Конструкт № 17
Figure 00000003
Конструкт № 18
Figure 00000004
Конструкт № 19
Figure 00000005
Конструкт № 20
Figure 00000006
и
Конструкт № 21
Figure 00000007
11. Вектор, содержащий экспрессионную кассету для чужеродного гена по любому из пп.1-10.
12. Вектор по п.11, который представляет собой аденовирусный вектор или аденоассоциированный вирусный вектор.
13. Клетка-хозяин, содержащая вектор по п.11 или 12.
14. Препарат для детектирования или лечения заболевания, содержащий вектор по п.11 или 12.
15. Способ экспрессирования гена, который должен быть экспрессирован, с использованием экспрессионной кассеты по любому из пп.1-10 или вектора по п.11 или 12.
16. Способ получения белка, кодируемого геном, который должен быть экспрессирован, предусматривающий введение экспрессионной кассеты по любому из пп.1-10 или вектора по п.11 или 12 в клетку и затем культивирование этой клетки.
RU2012125253/10A 2009-11-19 2010-11-19 Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему RU2577971C2 (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
JP2009-264299 2009-11-19
JP2009264299 2009-11-19
PCT/JP2010/071196 WO2011062298A1 (ja) 2009-11-19 2010-11-19 遺伝子発現を上昇させるシステム及び該システムを保持したベクター

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2012125253A true RU2012125253A (ru) 2013-12-27
RU2577971C2 RU2577971C2 (ru) 2016-03-20

Family

ID=44059764

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2012125253/10A RU2577971C2 (ru) 2009-11-19 2010-11-19 Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему

Country Status (10)

Country Link
US (1) US9493776B2 (ru)
EP (1) EP2508603B1 (ru)
JP (1) JP5697042B2 (ru)
KR (1) KR101752941B1 (ru)
CN (1) CN102741405B (ru)
AU (1) AU2010322723B9 (ru)
CA (1) CA2781332C (ru)
IL (1) IL219882A (ru)
RU (1) RU2577971C2 (ru)
WO (1) WO2011062298A1 (ru)

Families Citing this family (58)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US9217155B2 (en) 2008-05-28 2015-12-22 University Of Massachusetts Isolation of novel AAV'S and uses thereof
US8734809B2 (en) 2009-05-28 2014-05-27 University Of Massachusetts AAV's and uses thereof
US9546369B2 (en) 2010-04-23 2017-01-17 University Of Massachusetts Multicistronic expression constructs
EP3444346B1 (en) 2010-04-23 2022-07-27 University of Massachusetts Aav-based treatment of cholesterol-related disorders
EP2561073B1 (en) 2010-04-23 2016-08-24 University of Massachusetts Cns targeting aav vectors and methods of use thereof
EP3318635A1 (en) 2011-04-21 2018-05-09 University of Massachusetts Raav-based compositions and methods for treating alpha-1 anti-trypsin deficiencies
EP2716756B1 (en) * 2011-05-25 2021-12-08 National University Corporation Okayama University Reic-expressing adenovirus vector for use in treating cancer
FR2981946B1 (fr) * 2011-10-28 2015-02-20 Lfb Biotechnologies Unites de transcription et leur utilisation dans des vecteurs d'expression (yb2/0)
FR2986536A1 (fr) * 2012-02-08 2013-08-09 Lfb Biotechnologies Unites de transcription et leur utilisation dans des vecteurs d'expression (cho)
WO2013122178A1 (ja) * 2012-02-16 2013-08-22 国立大学法人岡山大学 融合タンパク質を含む癌治療用医薬組成物
US9856301B2 (en) * 2012-03-26 2018-01-02 University Of Massachusetts Anti-tumor properties of Dickkopf 3b
US10072251B2 (en) 2014-02-19 2018-09-11 University Of Massachusetts Recombinant AAVS having useful transcytosis properties
CA2942515C (en) 2014-03-18 2025-12-09 University Of Massachusetts Raav-based compositions and methods for treating amyotrophic lateral sclerosis
WO2015164786A1 (en) 2014-04-25 2015-10-29 University Of Massachusetts Recombinant aav vectors useful for reducing immunity against transgene products
WO2015187825A2 (en) 2014-06-03 2015-12-10 University Of Massachusetts Compositions and methods for modulating dysferlin expression
EP3200830B1 (en) 2014-10-03 2020-09-09 University of Massachusetts High efficiency library-identified aav vectors
US10370432B2 (en) 2014-10-03 2019-08-06 University Of Massachusetts Heterologous targeting peptide grafted AAVS
CN107073051B (zh) 2014-10-21 2021-08-24 马萨诸塞大学 重组aav变体及其用途
KR20230145206A (ko) 2014-11-14 2023-10-17 보이저 테라퓨틱스, 인크. 조절성 폴리뉴클레오티드
WO2016077687A1 (en) 2014-11-14 2016-05-19 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (als)
EP3256170B1 (en) 2015-02-13 2020-09-23 University of Massachusetts Compositions and methods for transient delivery of nucleases
EP3285788B1 (en) 2015-04-23 2024-12-18 University of Massachusetts Modulation of aav vector transgene expression
US11046955B2 (en) 2015-04-24 2021-06-29 University Of Massachusetts Modified AAV constructs and uses thereof
JP6871679B2 (ja) * 2016-03-23 2021-05-12 国立大学法人 岡山大学 遺伝子発現用カセット及びその産生物
JP2017070224A (ja) * 2015-10-06 2017-04-13 国立大学法人 岡山大学 遺伝子発現用カセット及びその産生物
US20180265894A1 (en) * 2015-10-06 2018-09-20 National University Corporation Okayama University Gene Expression Cassette And Product Thereof
WO2017070516A1 (en) 2015-10-22 2017-04-27 University Of Massachusetts Prostate-targeting adeno-associated virus serotype vectors
EP3364997B1 (en) 2015-10-22 2024-01-17 University of Massachusetts Aspartoacylase gene therapy in the treatment of canavan disease
US11484592B2 (en) 2016-01-08 2022-11-01 Momotaro-Gene Inc. Combination therapy using REIC/Dkk-3 gene and a checkpoint inhibitor
CA3011939A1 (en) 2016-02-02 2017-08-10 University Of Massachusetts Method to enhance the efficiency of systemic aav gene delivery to the central nervous system
CA3012344A1 (en) 2016-02-12 2017-08-17 University Of Massachusetts Anti-angiogenic mirna therapeutics for inhibiting corneal neovascularization
JP6707256B2 (ja) * 2016-03-29 2020-06-10 国立大学法人 岡山大学 遺伝子導入リンパ球の移植による細胞療法における治療効果及びｇｖｈｄを可視化するｐｅｔイメージング技術
US11207426B2 (en) 2016-04-05 2021-12-28 University Of Massachusetts Compositions and methods for selective inhibition of grainyhead-like protein expression
US11413356B2 (en) 2016-04-15 2022-08-16 University Of Massachusetts Methods and compositions for treating metabolic imbalance
KR20240056729A (ko) 2016-05-18 2024-04-30 보이저 테라퓨틱스, 인크. 조절성 폴리뉴클레오티드
KR102427379B1 (ko) 2016-05-18 2022-08-02 보이저 테라퓨틱스, 인크. 헌팅톤 질환을 치료하기 위한 조성물 및 방법
US11882815B2 (en) 2016-06-15 2024-01-30 University Of Massachusetts Recombinant adeno-associated viruses for delivering gene editing molecules to embryonic cells
US10457940B2 (en) 2016-09-22 2019-10-29 University Of Massachusetts AAV treatment of Huntington's disease
AU2017341849B2 (en) 2016-10-13 2024-03-21 University Of Massachusetts AAV capsid designs
JP2020518259A (ja) 2017-05-05 2020-06-25 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドＶｏｙａｇｅｒ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． ハンチントン病治療組成物および方法
JP2020518258A (ja) 2017-05-05 2020-06-25 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドＶｏｙａｇｅｒ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． 筋萎縮性側索硬化症（ａｌｓ）治療組成物および方法
US11859179B2 (en) 2017-05-09 2024-01-02 University Of Massachusetts Methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
CN111448321A (zh) 2017-09-22 2020-07-24 马萨诸塞大学 Sod1双表达载体及其用途
US20200377887A1 (en) * 2017-09-22 2020-12-03 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating huntington's disease
EP3697908A1 (en) 2017-10-16 2020-08-26 Voyager Therapeutics, Inc. Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (als)
TW202413649A (zh) 2017-10-16 2024-04-01 美商航海家醫療公司 肌萎縮性脊髓側索硬化症(als)之治療
CN112203697A (zh) 2018-04-13 2021-01-08 马萨诸塞大学 编码氨基己糖苷酶alpha和beta亚基的双顺反子AAV载体及其用途
WO2019236995A1 (en) 2018-06-08 2019-12-12 University Of Massachusetts Antisense oligonucleotides to restore dysferlin protein expression in dysferlinopathy patient cells
US12448629B2 (en) 2018-10-05 2025-10-21 University Of Massachusetts rAAV vectors for the treatment of GM1 and GM2 gangliosidosis
EA202192420A1 (ru) * 2019-03-05 2021-12-13 Эмджен Инк. Применение онколитических вирусов для лечения рака
CN110484563B (zh) * 2019-07-25 2023-04-07 新乡医学院 哺乳动物细胞组合表达载体、表达系统、制备方法和应用
US20220280601A1 (en) 2019-07-31 2022-09-08 Momotaro-Gene Inc. METHOD FOR TREATMENT OF HEPATIC CANCER USING REIC/Dkk-3 GENE IN COMBINATION WITH ANTI-TUMOR AGENT
WO2022025178A1 (ja) 2020-07-31 2022-02-03 国立大学法人岡山大学 ＲＥＩＣ／Ｄｋｋ－３遺伝子を含むＥＧＦＲ遺伝子変異陽性肺癌の治療薬
KR102221150B1 (ko) * 2020-08-19 2021-02-26 국방과학연구소 이중 항원 발현벡터 및 이를 포함한 유전자 백신
EP4036238A1 (en) * 2021-01-27 2022-08-03 The University Court of the University of Edinburgh Functional nucleic acid molecule and method
WO2023198828A1 (en) 2022-04-13 2023-10-19 Universitat Autònoma De Barcelona Treatment of neuromuscular diseases via gene therapy that expresses klotho protein
KR102752534B1 (ko) * 2023-10-04 2025-01-10 국방과학연구소 탄저균 및 보툴리눔 독소 a형의 동시 방어용 복합 항원 발현벡터, 및 이를 포함한 유전자 백신
CN119144631B (zh) * 2024-11-19 2025-02-21 上海奥浦迈生物科技股份有限公司 一种提高蛋白表达量的重组表达载体及其应用

Family Cites Families (7)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
DE3431140A1 (de) * 1984-08-24 1986-03-06 Behringwerke Ag, 3550 Marburg Enhancer fuer eukaryotische expressionssysteme
US6777203B1 (en) 1997-11-19 2004-08-17 Geron Corporation Telomerase promoter driving expression of therapeutic gene sequences
US6586661B1 (en) 1997-06-12 2003-07-01 North Carolina State University Regulation of quinolate phosphoribosyl transferase expression by transformation with a tobacco quinolate phosphoribosyl transferase nucleic acid
RU2305708C2 (ru) 2001-10-02 2007-09-10 Энститю Клейтон Де Ля Решерш Рекомбинантный лентивирусный вектор, клетка-хозяин, трансдуцированная лентивирусным вектором, способ ее трансдукции и применение
DE10338531A1 (de) 2003-08-19 2005-04-07 Boehringer Ingelheim Pharma Gmbh & Co. Kg Verfahren zur Reklonierung von Produktionszellen
US20070006335A1 (en) 2004-02-13 2007-01-04 Zhihong Cook Promoter, promoter control elements, and combinations, and uses thereof
MX2009007893A (es) * 2007-01-25 2009-08-21 Amprotein Corp Uso del intron-1 de gen de beta actina de pollo.

Also Published As

Publication number Publication date
US20120309050A1 (en) 2012-12-06
EP2508603A1 (en) 2012-10-10
CA2781332C (en) 2018-09-04
US9493776B2 (en) 2016-11-15
JP5697042B2 (ja) 2015-04-08
IL219882A0 (en) 2012-07-31
JPWO2011062298A1 (ja) 2013-04-11
CN102741405B (zh) 2015-03-04
AU2010322723A1 (en) 2012-06-21
CN102741405A (zh) 2012-10-17
RU2577971C2 (ru) 2016-03-20
KR101752941B1 (ko) 2017-07-03
AU2010322723B9 (en) 2015-03-05
EP2508603A4 (en) 2013-05-01
WO2011062298A1 (ja) 2011-05-26
AU2010322723B2 (en) 2014-09-25
KR20120099718A (ko) 2012-09-11
CA2781332A1 (en) 2011-05-26
EP2508603B1 (en) 2015-05-13
IL219882A (en) 2016-09-29

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2012125253A (ru) Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему
Moreno-García et al. Competing endogenous RNA networks as biomarkers in neurodegenerative diseases
Patrick et al. Integration mapping of cardiac fibroblast single-cell transcriptomes elucidates cellular principles of fibrosis in diverse pathologies
Brigant et al. TRIMming down to TRIM37: relevance to inflammation, cardiovascular disorders, and cancer in MULIBREY nanism
Zhang et al. Long non-coding RNA Malat1 regulates angiogenesis in hindlimb ischemia
Yu et al. Targeting lncRNA H19/miR-29b/COL1A1 axis impedes myofibroblast activities of precancerous oral submucous fibrosis
Biswas et al. Diabetic retinopathy, lncRNAs, and inflammation: a dynamic, interconnected network
Hitachi et al. The functional role of long non-coding RNA in myogenesis and skeletal muscle atrophy
Li et al. Hydroxysafflor yellow A blocks HIF-1 α induction of NOX2 and protects ZO-1 protein in cerebral microvascular endothelium
Neerukonda et al. Comparison of the transcriptomes and proteomes of serum exosomes from Marek’s disease virus-vaccinated and protected and lymphoma-bearing chickens
Kong et al. Long noncoding RNA: genomics and relevance to physiology
EA201070071A1 (ru) Клон клеток, продуцирующих fsh
Caspa Gokulan et al. HOPX: a unique homeodomain protein in development and tumor suppression
O’Connell et al. Treatment of necrotizing enterocolitis by conditioned medium derived from human amniotic fluid stem cells
Brandi et al. Nerve growth factor neutralization promotes oligodendrogenesis by increasing miR-219a-5p levels
Cuarental et al. Tacrolimus prevents TWEAK-induced PLA2R expression in cultured human podocytes
RU2019116069A (ru) Новые биомаркеры старения кожи человека
CN106318976A (zh) 一种人类circRNA过表达载体框架、过表达载体及其制备方法
He et al. Intranasal administration of agomir-let-7i improves cognitive function in mice with traumatic brain injury
Yu et al. XIST/let-7i/HMGA1 axis maintains myofibroblasts activities in oral submucous fibrosis
Wang et al. High expression of microRNA-196a is associated with progression of hepatocellular carcinoma in younger patients
Wang et al. MicroRNA‐7 deficiency ameliorates d‐galactose‐induced aging in mice by regulating senescence of Kupffer cells
Modica et al. HGF/MET Axis induces tumor secretion of tenascin-C and promotes stromal rewiring in pancreatic cancer
Wang et al. A mutation in endogenous saRNA miR-23a influences granulosa cells response to oxidative stress
US20240167034A1 (en) Methods and compositions for rejuvenating cns glial populations by suppresion of transcription factors