RU2012149936A - Фермент лизосомальной болезни накопления - Google Patents

Фермент лизосомальной болезни накопления Download PDF

Info

Publication number
RU2012149936A
RU2012149936A RU2012149936/10A RU2012149936A RU2012149936A RU 2012149936 A RU2012149936 A RU 2012149936A RU 2012149936/10 A RU2012149936/10 A RU 2012149936/10A RU 2012149936 A RU2012149936 A RU 2012149936A RU 2012149936 A RU2012149936 A RU 2012149936A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
asn
composition according
lcl
mannose
glycan
Prior art date
Application number
RU2012149936/10A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2575074C2 (ru
Inventor
Энтони КВИНН
Алекс Дж. ХАРВИ
Original Assignee
Синаджева Байофарма Корп
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Синаджева Байофарма Корп filed Critical Синаджева Байофарма Корп
Publication of RU2012149936A publication Critical patent/RU2012149936A/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2575074C2 publication Critical patent/RU2575074C2/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14—Hydrolases (3)
    • C12N9/16—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1)
    • C12N9/18—Carboxylic ester hydrolases (3.1.1)
    • C12N9/20—Triglyceride splitting, e.g. by means of lipase
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K67/00—Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New or modified breeds of animals
    • A01K67/027—New or modified breeds of vertebrates
    • A01K67/0275—Genetically modified vertebrates, e.g. transgenic
    • A01K67/0278—Knock-in vertebrates, e.g. humanised vertebrates
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/185—Acids; Anhydrides, halides or salts thereof, e.g. sulfur acids, imidic, hydrazonic or hydroximic acids
    • A61K31/19—Carboxylic acids, e.g. valproic acid
    • A61K31/194—Carboxylic acids, e.g. valproic acid having two or more carboxyl groups, e.g. succinic, maleic or phthalic acid
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/38—Albumins
    • A61K38/385—Serum albumin
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
    • A61K38/46—Hydrolases (3)
    • A61K38/465—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1), e.g. lipases, ribonucleases
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
    • A61P1/16—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system for liver or gallbladder disorders, e.g. hepatoprotective agents, cholagogues, litholytics
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
    • A61P3/06—Antihyperlipidemics
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P35/00—Antineoplastic agents
    • A61P35/04—Antineoplastic agents specific for metastasis
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12Y—ENZYMES
    • C12Y301/00—Hydrolases acting on ester bonds (3.1)
    • C12Y301/01—Carboxylic ester hydrolases (3.1.1)
    • C12Y301/01013—Sterol esterase (3.1.1.13)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K2217/00—Genetically modified animals
    • A01K2217/05—Animals comprising random inserted nucleic acids (transgenic)
    • A01K2217/052—Animals comprising random inserted nucleic acids (transgenic) inducing gain of function
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K2227/00—Animals characterised by species
    • A01K2227/30—Bird
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K2267/00—Animals characterised by purpose
    • A01K2267/01—Animal expressing industrially exogenous proteins
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
    • C12N2740/00011—Details
    • C12N2740/10011—Retroviridae
    • C12N2740/10041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
    • C12N2740/00011—Details
    • C12N2740/10011—Retroviridae
    • C12N2740/11011—Alpharetrovirus, e.g. avian leucosis virus
    • C12N2740/11041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2740/11043—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
    • C12N2740/00011—Details
    • C12N2740/10011—Retroviridae
    • C12N2740/11011—Alpharetrovirus, e.g. avian leucosis virus
    • C12N2740/11041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2740/11045—Special targeting system for viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2760/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssRNA viruses negative-sense
    • C12N2760/00011—Details
    • C12N2760/20011—Rhabdoviridae
    • C12N2760/20211—Vesiculovirus, e.g. vesicular stomatitis Indiana virus
    • C12N2760/20222—New viral proteins or individual genes, new structural or functional aspects of known viral proteins or genes

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Environmental Sciences (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Animal Husbandry (AREA)
  • Biodiversity & Conservation Biology (AREA)
  • Obesity (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • Oncology (AREA)
  • Cardiology (AREA)
  • Heart & Thoracic Surgery (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Biophysics (AREA)

Abstract

1. Композиция, включающая выделенную рекомбинантную лизосомальную кислую липазу человека (рчЛКЛ), включающая одну или более N-гликановых структур, при этом рчЛКЛ является N-присоединенным гликозилированным в положении Asn,Asn,Asn, Asnи Asnпоследовательности SEQ ID NO:2.2. Композиция по п. 1, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановую структуру, включающую фосфорилированную маннозу в положении Asn,Asnили Asnпоследовательности SEQ ID NO:2.3. Композиция по п. 2, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановую структуру, включающую фосфорилированную маннозу в положении Asn.4. Композиция по п. 3, отличающаяся тем, что по меньшей мере 30% N-гликановой структуры, связанной с Asn,содержат фосфорилированную маннозу.5. Композиция по п. 2, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановую структуру, включающую бифосфорилированную маннозу в положении Asn.6. Композиция по п. 2, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановую структуру, включающую фосфорилированную маннозу(M6P) в положении Asn.7. Композиция по п. 6, отличающаяся тем, что от примерно 10% до примерно 50% N-гликановых структур, ассоциированных с Asn, включают M6P.8. Композиция по п. 2, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановую структуру, включающую фосфорилированную маннозу(M6P) в положении Asn.9. Композиция по п. 8, отличающаяся тем, что, по меньшей мере, 50% N-гликановых структур в положении Asnвключают M6P.10. Композиция по п. 1, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановую структуру, включающую высокоманнозную группу в положении Asnили Asn.11. Композиция по п. 10, отличающаяся тем, что высокоманнозная группа включает 6, 7, 8, 9 или 10 манноз.12. Композиция по п. 11, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановую структуру, включающу

Claims (35)

1. Композиция, включающая выделенную рекомбинантную лизосомальную кислую липазу человека (рчЛКЛ), включающая одну или более N-гликановых структур, при этом рчЛКЛ является N-присоединенным гликозилированным в положении Asn15, Asn80, Asn140, Asn252 и Asn300 последовательности SEQ ID NO:2.
2. Композиция по п. 1, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановую структуру, включающую фосфорилированную маннозу в положении Asn80, Asn140 или Asn252 последовательности SEQ ID NO:2.
3. Композиция по п. 2, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановую структуру, включающую фосфорилированную маннозу в положении Asn80.
4. Композиция по п. 3, отличающаяся тем, что по меньшей мере 30% N-гликановой структуры, связанной с Asn80, содержат фосфорилированную маннозу.
5. Композиция по п. 2, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановую структуру, включающую бифосфорилированную маннозу в положении Asn80.
6. Композиция по п. 2, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановую структуру, включающую фосфорилированную маннозу(M6P) в положении Asn140.
7. Композиция по п. 6, отличающаяся тем, что от примерно 10% до примерно 50% N-гликановых структур, ассоциированных с Asn140, включают M6P.
8. Композиция по п. 2, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановую структуру, включающую фосфорилированную маннозу(M6P) в положении Asn252.
9. Композиция по п. 8, отличающаяся тем, что, по меньшей мере, 50% N-гликановых структур в положении Asn252 включают M6P.
10. Композиция по п. 1, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановую структуру, включающую высокоманнозную группу в положении Asn80 или Asn252.
11. Композиция по п. 10, отличающаяся тем, что высокоманнозная группа включает 6, 7, 8, 9 или 10 манноз.
12. Композиция по п. 11, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановую структуру, включающую 7, 8 или 9 манноз в положении Asn80.
13. Композиция по п. 11, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановую структуру, включающую 7, 8 или 9 манноз в положении Asn252.
14. Композиция по п. 1, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановую структуру, включающую терминальную галактозу в положении Asn15, Asn140 или Asn300.
15. Композиция по п. 14, отличающаяся тем, что от примерно 2% до примерно 10% N-гликановых структур, ассоциированных с Asn15, включают терминальную галактозу.
16. Композиция по п. 15, отличающаяся тем, что, по меньшей мере, 5% N-гликановых структур, связанных с Asn140, содержат терминальную галактозу.
17. Композиция по п. 16, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает терминальную галактозу в положении Asn300.
18. Композиция по п. 1, отличающаяся тем, что положение Asn51 негликозилировано.
19. Композиция по п. 1, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановые структуры, не содержащие ксилозу, и менее чем 15% N-гликановых структур содержат сиалиновую кислоту.
20. Композиция по п. 19, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановые структуры, не содержащие ксилозу, и менее чем 10% N-гликановых структур содержат сиалиновую кислоту.
21. Композиция по п. 20, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает N-гликановые структуры, не содержащие ксилозу, и менее чем 5% N-гликановых структур содержат сиалиновую кислоту.
22. Композиция по п. 1, отличающаяся тем, что ЛКЛ не содержит сиалиновую кислоту или ксилозу.
23. Композиция по п. 1, отличающаяся тем, что ЛКЛ не содержит фукозы.
24. Композиция по п. 1, отличающаяся тем, что ЛКЛ включает следующий N-связанный профиль гликозилирования:
а. в положении Asn15, GlcNAc4Man3GlcNAc2, или
Gal1GlcNAc4Man3GlcNAc2;
б. в положении Asn80, Phos2Man7GlcNAc2;
в. в положении Asn140, Phos1Man6GlcNAc2,
GlcNAc1Phos1Man6GlcNAc2;
Man3GlcNAc2;
GlcNAc2Man3GlcNAc2;
GlcNAc3Man3GlcNAc2;
GlcNAc4Man3GlcNAc2, или
Gal1GlcNAc4Man3GlcNAc2;
г. в положении Asn252, Man7GlcNAc2,
Man8GlcNAc2,
Man9GlcNAc2,
Phos1Man8GlcNAc2, или
Phos1Man9GlcNAc2; и
д. в положении Asn300, GlcNAc2Man3GlcNAc2,
GlcNAc3Man3GlcNAc2,
GlcNAc4Man3GlcNAc2,
Gal1GlcNAc4Man3GlcNAc2,
GlcNAc5Man3GlcNAc2,
Gal1GlcNAc5Man3GlcNAc2,
GlcNAc6Man3GlcNAc2, или
Gal1GlcNAc6Man3GlcNAc2,
при этом Man = манноза,
GlcNAc= N-ацетилглюкозамин
Phos = фосфат
Gal = галактоза.
25. Композиция по п. 1, отличающаяся тем, что ЛКЛ получают из зародышевой линии трансгенных птиц.
26. Композиция по п. 25, отличающаяся тем, что ЛКЛ получают из клеток яйцевода зародышевой линии трансгенных птиц.
27. Композиция по п.26, отличающаяся тем, что птица представлена цыпленком.
28. Композиция, включающая смесь рекомбинантной лизосомальной кислой липазы человека (ЛКЛ), и такая смесь включает, по меньшей мере, две ЛКЛ человека, выбираемых из группы, состоящей из SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 4 и SEQ ID NO: 19.
29. Композиция по п. 28, отличающаяся тем, что смесь ЛКЛ человека включает N-гликаны, выбираемые из следующих структур:
Figure 00000001
30. Способ получения гликозилированной лизосомальной кислой липазы человека (ЛКЛ), включающий получение зародышевой линии трансгенных птиц с трансгеном, кодирующим ЛКЛ человека, который функционально связан с промотором и экспрессирует ЛКЛ человека в клетке яйцевода, при этом ЛКЛ гликозилируется в клетке яйцевода и депонируется на скорлупе яйца, откладываемого трансгенной птицей; а также получение ЛКЛ из яичного белка.
31. Трансгенная птица, вырабатывающая гликозилированную кислую липазу человека (ЛКЛ) по п. 1 или 28.
32. Яйцо, отложенное трансгенной птицей согласно п. 31.
33. Фармацевтическая композиция, включающая композицию по п. 1 или 28 в комбинации с фармацевтически приемлемым носителем, разбавителем или вспомогательным веществом.
34. Фармацевтическая композиция по п. 33, отличающаяся тем, что композиция включает, по меньшей мере, один агент, выбираемый из группы, состоящей из тринатрия цитрат дегидрата, лимонной кислоты и человеческого сывороточного альбумина.
35. Фармацевтическая композиция по п. 34, отличающаяся тем, что композиция представлена в водном растворе с поддерживаемым уровнем рН от примерно 5,6 до примерно 6,2.
RU2012149936/10A 2010-04-23 2011-04-23 Фермент лизосомальной болезни накопления RU2575074C2 (ru)

Applications Claiming Priority (11)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US34317710P 2010-04-23 2010-04-23
US61/343,177 2010-04-23
US39637610P 2010-05-26 2010-05-26
US61/396,376 2010-05-26
US40301110P 2010-09-09 2010-09-09
US61/403,011 2010-09-09
US45601410P 2010-10-29 2010-10-29
US61/456,014 2010-10-29
US201161432372P 2011-01-13 2011-01-13
US61/432,372 2011-01-13
PCT/US2011/033699 WO2011133960A2 (en) 2010-04-23 2011-04-23 Lysosomal storage disease enzyme

Related Child Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2015151189A Division RU2015151189A (ru) 2010-04-23 2011-04-23 Фермент лизосомальной болезни накопления

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2012149936A true RU2012149936A (ru) 2014-05-27
RU2575074C2 RU2575074C2 (ru) 2016-02-10

Family

ID=

Also Published As

Publication number Publication date
US20130209436A1 (en) 2013-08-15
PT2561069T (pt) 2017-05-22
EP4241854A2 (en) 2023-09-13
AU2011242461B2 (en) 2015-10-01
IL252115B (en) 2019-11-28
WO2011133960A9 (en) 2013-06-13
IL222513A0 (en) 2012-12-31
PL2561069T3 (pl) 2017-08-31
SI3205351T1 (sl) 2023-09-29
JP6496690B2 (ja) 2019-04-03
US20210171922A1 (en) 2021-06-10
CA2995446C (en) 2020-05-12
RU2017105260A3 (ru) 2020-06-15
PT3205351T (pt) 2023-06-28
PL3205351T3 (pl) 2023-08-28
IL252115A0 (en) 2017-07-31
ES2950358T3 (es) 2023-10-09
WO2011133960A3 (en) 2012-07-12
MX2012012356A (es) 2013-04-11
WO2011133960A2 (en) 2011-10-27
RU2017105260A (ru) 2018-08-17
DK2561069T3 (en) 2017-05-01
EP3205351B1 (en) 2023-04-12
US10407671B2 (en) 2019-09-10
US20200063113A1 (en) 2020-02-27
JP2016190867A (ja) 2016-11-10
CA2796607A1 (en) 2011-10-27
EP2561069A4 (en) 2014-03-26
EP4241854A3 (en) 2023-11-08
FI3205351T3 (fi) 2023-07-06
HUE033217T2 (hu) 2017-11-28
HK1183059A1 (en) 2013-12-13
JP5925187B2 (ja) 2016-05-25
US11560554B2 (en) 2023-01-24
DK3205351T3 (da) 2023-06-19
RU2015151189A (ru) 2019-01-14
SI2561069T1 (sl) 2017-07-31
EP2561069A2 (en) 2013-02-27
HUE062163T2 (hu) 2023-09-28
US10858638B2 (en) 2020-12-08
JP2018100289A (ja) 2018-06-28
BR112012027143A8 (pt) 2017-09-19
EP3205351A1 (en) 2017-08-16
RU2741116C2 (ru) 2021-01-22
CN105214076B (zh) 2020-03-31
CN102985538A (zh) 2013-03-20
BR112012027143A2 (pt) 2016-11-16
JP2013526856A (ja) 2013-06-27
CN102985538B (zh) 2015-09-09
LT3205351T (lt) 2023-07-25
ES2627535T3 (es) 2017-07-28
HK1219655A1 (zh) 2017-04-13
MX338426B (es) 2016-04-15
EP2561069B1 (en) 2017-03-08
JP2015204842A (ja) 2015-11-19
KR20130113312A (ko) 2013-10-15
AU2011242461A1 (en) 2012-11-15
CN105214076A (zh) 2016-01-06
US20170314000A1 (en) 2017-11-02
JP6212081B2 (ja) 2017-10-11
CA2796607C (en) 2019-09-10
CA2995446A1 (en) 2011-10-27
BR112012027143B1 (pt) 2020-02-11
KR101742346B1 (ko) 2017-06-15
MX362430B (es) 2019-01-17

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2015151189A (ru) Фермент лизосомальной болезни накопления
JP2013526856A5 (ru)
CN107109370A (zh) O‑聚糖唾液酸化的重组糖蛋白及用于生产其的细胞系
CN105492457A (zh) O-甘露糖基转移酶缺陷的丝状真菌细胞及其使用方法
US20210017500A1 (en) Animal cell strain and method for use in producing glycoprotein, glycoprotein and use thereof
RU2005106867A (ru) Способ экспрессии гена у трансгенных птиц с использованием ретровирусного вектора и трансгенные птицы, полученные соответствующим способом
EP2484757A1 (en) Virus capable of expressing -galactose epitope, and method for production of vaccine
US20150030582A1 (en) Lysosomal Storage Disease Enzyme
RU2020142380A (ru) Фермент лизосомальной болезни накопления
RU2575074C2 (ru) Фермент лизосомальной болезни накопления
WO2003089636A9 (en) FUSION PROTEIN CONTAINING THE ACTIVITY OF β1, 4-N-ACETYLGALACTOSAMINYLTRANSFERASE, GENE ENCODING THE FUSION PROTEIN AND THE TRANSFORMED CELLS TRANSFECTED BY THE GENE
HK40100941A (en) Lysosomal storage disease enzyme
AU2020200514A1 (en) Lysosomal storage disease enzyme
HK1242626B (en) Lysosomal storage disease enzyme
HK1242626A1 (en) Lysosomal storage disease enzyme
HK1183059B (en) Lysosomal storage disease enzyme