RU2017144862A - Композиции и способы деградации неправильно упакованных белков - Google Patents
Композиции и способы деградации неправильно упакованных белков Download PDFInfo
- Publication number
- RU2017144862A RU2017144862A RU2017144862A RU2017144862A RU2017144862A RU 2017144862 A RU2017144862 A RU 2017144862A RU 2017144862 A RU2017144862 A RU 2017144862A RU 2017144862 A RU2017144862 A RU 2017144862A RU 2017144862 A RU2017144862 A RU 2017144862A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- composition according
- disease
- modulator
- protein
- amyloidosis
- Prior art date
Links
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
- C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- A61K38/1703—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
- A61K38/1709—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- A61K38/19—Cytokines; Lymphokines; Interferons
- A61K38/21—Interferons [IFN]
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
- A61K39/395—Antibodies; Immunoglobulins; Immune serum, e.g. antilymphocytic serum
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P11/00—Drugs for disorders of the respiratory system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P11/00—Drugs for disorders of the respiratory system
- A61P11/12—Mucolytics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
- A61P25/16—Anti-Parkinson drugs
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N7/00—Viruses; Bacteriophages; Compositions thereof; Preparation or purification thereof
-
- G—PHYSICS
- G01—MEASURING; TESTING
- G01N—INVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIR CHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES
- G01N33/00—Investigating or analysing materials by specific methods not covered by groups G01N1/00 - G01N31/00
- G01N33/48—Biological material, e.g. blood, urine; Haemocytometers
- G01N33/50—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing
- G01N33/5005—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing involving human or animal cells
- G01N33/5008—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing involving human or animal cells for testing or evaluating the effect of chemical or biological compounds, e.g. drugs, cosmetics
- G01N33/5044—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing involving human or animal cells for testing or evaluating the effect of chemical or biological compounds, e.g. drugs, cosmetics involving specific cell types
- G01N33/5058—Neurological cells
-
- G—PHYSICS
- G01—MEASURING; TESTING
- G01N—INVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIR CHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES
- G01N33/00—Investigating or analysing materials by specific methods not covered by groups G01N1/00 - G01N31/00
- G01N33/48—Biological material, e.g. blood, urine; Haemocytometers
- G01N33/50—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing
- G01N33/53—Immunoassay; Biospecific binding assay; Materials therefor
- G01N33/566—Immunoassay; Biospecific binding assay; Materials therefor using specific carrier or receptor proteins as ligand binding reagents where possible specific carrier or receptor proteins are classified with their target compounds
-
- G—PHYSICS
- G01—MEASURING; TESTING
- G01N—INVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIR CHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES
- G01N33/00—Investigating or analysing materials by specific methods not covered by groups G01N1/00 - G01N31/00
- G01N33/48—Biological material, e.g. blood, urine; Haemocytometers
- G01N33/50—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing
- G01N33/68—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing involving proteins, peptides or amino acids
- G01N33/6893—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing involving proteins, peptides or amino acids related to diseases not provided for elsewhere
- G01N33/6896—Neurological disorders, e.g. Alzheimer's disease
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
- A61K2039/505—Medicinal preparations containing antigens or antibodies comprising antibodies
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/10—Type of nucleic acid
- C12N2310/14—Type of nucleic acid interfering nucleic acids [NA]
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2710/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA dsDNA viruses
- C12N2710/00011—Details
- C12N2710/10011—Adenoviridae
- C12N2710/10041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2710/10043—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
-
- G—PHYSICS
- G01—MEASURING; TESTING
- G01N—INVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIR CHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES
- G01N2800/00—Detection or diagnosis of diseases
- G01N2800/28—Neurological disorders
- G01N2800/2814—Dementia; Cognitive disorders
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Immunology (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Neurology (AREA)
- Neurosurgery (AREA)
- Public Health (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Urology & Nephrology (AREA)
- Hematology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Zoology (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Cell Biology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Pathology (AREA)
- Food Science & Technology (AREA)
- General Physics & Mathematics (AREA)
- Analytical Chemistry (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Psychiatry (AREA)
- Hospice & Palliative Care (AREA)
Claims (31)
1. Композиция для лечения или профилактики заболевания или нарушения, ассоциированного с неправильно упакованным белком или белковыми агрегатами, где указанная композиция содержит модулятор, выбранный из группы, состоящей из:
a. модулятора одного или более чем одного из TRIM-белков (семейство белков с трехсторонним мотивом); и
b. модулятора одной или более чем одной убиквитин-лигазы, нацеленной на малый убиквитин-подобный модификатор (SUMO, от англ. Small Ubiquitin-like Modifier) (STUbl, от англ. SUMO-targeted ubiquitin ligase).
2. Композиция по п. 1, где указанный модулятор повышает экспрессию или активность одного или более чем одного из TRIM-белков.
3. Композиция по п. 1, где указанный модулятор представляет собой по меньшей мере один из группы, состоящей из химического соединения, белка, пептида, пептидомиметика, антитела, рибозима, низкомолекулярного химического соединения, нуклеиновой кислоты, вектора, киРНК и антисмысловой нуклеиновой кислоты.
4. Композиция по п. 1, где указанный модулятор повышает экспрессию или активность по меньшей мере одного, выбранного из группы, состоящей из: человеческого TRIM3, TRIM4, TRIM5, TRIM6, TRIM7, TRIM9, TRIM10, TRIM11, TRIM13, TRIM14, TRIM15, TRIM16, TRIM17, TRIM19 (также называемого в данном документе "PML" - белок промиелоцитарного лейкоза), TRIM20, TRIM21, TRIM24, TRIM25, TRIM27, TRIM28, TRIM29, TRIM31, TRIM32, TRIM34, TRIM36, TRIM39, TRIM40, TRIM41, TRIM43, TRIM44, TRIM45, TRIM46, TRIM49, TRIM50, TRIM52, TRIM56, TRIM58, TRIM59, TRIM62, TRIM65, TRIM67, TRIM69, TRIM70, TRIM71, TRIM72, TRIM74 и TRIM75; и мышиного TRIM30.
5. Композиция по п. 1, которая содержит по меньшей мере один, выбранный из группы, состоящей из следующих:
a. изолированный пептид, содержащий один или более чем один из TRIM-белков;
b. изолированная молекула нуклеиновой кислоты, кодирующая один или более чем один пептид, включающий один или более чем один из TRIM-белков.
6. Композиция по п. 5, где изолированный пептид дополнительно содержит пептид, проникающий в клетку (СРР), чтобы обеспечить проникновение изолированного пептида в клетку.
7. Композиция по п. 6, где СРР содержит домен трансдукции белка из tat-белка вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).
8. Композиция по п. 1, где указанное заболевание или нарушение выбрано из группы, состоящей из следующих:
a. полиQ-нарушение;
b. нейродегенеративное заболевание или нарушение, выбранное из группы, состоящей из спиноцеребеллярной атаксии (SCA) типа 1 (SCA1), SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA17, болезни Хантингтона, дентаторубро-паллидолюисовой атрофии (DRPLA), болезни Альцгеймера, болезни Паркинсона, бокового амиотрофического склероза (ALS), трансмиссивной губчатой энцефалопатии (прионное заболевание), тауопатии и лобно-височной дегенерации (FTLD);
c. заболевание или нарушение выбраное из группы, состоящей из AL-амилоидоза, АА-амилоидоза, семейной средиземноморской лихорадки, старческого системного амилоидоза, семейной амилоидотической полинейропатии, амилоидоза, связанного с гемодиализом, ApoAI-амилоидоза, ApoAII-амилоидоза, ApoAIV-амилоидоза, финского наследственного амилоидоза, лизоцимного амилоидоза, фибриногенового амилоидоза, исландской наследственной церебральной амилоидной ангиопатии, диабета II типа, медуллярной карциномы щитовидной железы, предсердного амилоидоза, наследственных кровоизлияний в мозг с амилоидозом, пролактиномы гипофиза, локализованного амилоидоза в месте инъекции, аортального медиального амилоидоза, наследственной решетчатой дистрофии роговицы, амилоидоза роговицы, связанного с трихиазом, катаракты, кальцификации эпителиальной одонтогенной опухоли, легочного альвеолярного протеиноза, миозита с тельцами включения и узелкового амилоидоза кожи; и
d. рак, ассоциированный с р53-мутантными агрегатами.
9. Способ лечения или профилактики заболевания или нарушения, ассоциированного с неправильно упакованным белком или белковыми агрегатами, у нуждающегося в этом субъекта, где указанный способ включает введение субъекту композиции по п. 1.
10. Способ по п. 9, который содержит введение композиции по меньшей мере в одну нервную клетку субъекта.
11. Композиция для лечения или профилактики заболевания или нарушения, ассоциированного с деградацией функционального мутантного белка, где указанная композиция содержит модулятор одного или более чем одного из TRIM-белков.
12. Композиция по п. 11, где указанный модулятор повышает экспрессию или активность одного или более чем одного из TRIM-белков.
13. Композиция по п. 11, где указанный модулятор представляет по меньшей мере один, выбранный из группы, состоящей из химического соединения, белка, пептида, пептидомиметика, антитела, рибозима, низкомолекулярного химического соединения, нуклеиновой кислоты, вектора, киРНК и антисмысловой нуклеиновой кислоты.
14. Композиция по п. 11, где указанное заболевание или нарушение представляет собой муковисцидоз.
15. Способ лечения или профилактики заболевания или нарушения, ассоциированного с деградацией функционального мутантного белка у субъекта, нуждающегося в этом, где указанный способ включает введение субъекту композиции по п. 11.
16. Композиция по п. 1, где указанный модулятор повышает экспрессию или активность одной или более чем одной из STUbL.
17. Композиция по п. 1, где указанный модулятор повышает экспрессию или активность RNF4.
18. Способ получения рекомбинантного белка, содержащий введение модулятора одного или более чем одного из TRIM-белков в клетку, модифицированную для экспрессии рекомбинантного белка.
19. Способ по п. 18, где указанный модулятор содержит по меньшей мере один, выбранный из группы, состоящей из следующих:
a. изолированный пептид, содержащий один или более чем один из TRIM-белков; и
b. изолированная молекула нуклеиновой кислоты, кодирующая один или более чем один пептид, включающий один или более из TRIM-белков.
20. Композиция по п. 5, включающая вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV), содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующей один или более чем один пептид, включающий один или более из TRIM-белков.
21. Композиция по п. 20, включающая вектор AAV9, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующей пептид, включающий TRIM11.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201562168309P | 2015-05-29 | 2015-05-29 | |
| US62/168,309 | 2015-05-29 | ||
| PCT/US2016/034751 WO2016196328A1 (en) | 2015-05-29 | 2016-05-27 | Compositions and methods for degradation of misfolded proteins |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2021134920A Division RU2021134920A (ru) | 2015-05-29 | 2016-05-27 | Композиции и способы деградации неправильно упакованных белков |
Publications (4)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2017144862A true RU2017144862A (ru) | 2019-07-02 |
| RU2017144862A3 RU2017144862A3 (ru) | 2019-11-20 |
| RU2761564C2 RU2761564C2 (ru) | 2021-12-10 |
| RU2761564C9 RU2761564C9 (ru) | 2022-03-17 |
Family
ID=57441753
Family Applications (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2021134920A RU2021134920A (ru) | 2015-05-29 | 2016-05-27 | Композиции и способы деградации неправильно упакованных белков |
| RU2017144862A RU2761564C9 (ru) | 2015-05-29 | 2016-05-27 | Композиции и способы деградации неправильно упакованных белков |
Family Applications Before (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2021134920A RU2021134920A (ru) | 2015-05-29 | 2016-05-27 | Композиции и способы деградации неправильно упакованных белков |
Country Status (15)
| Country | Link |
|---|---|
| US (2) | US11542500B2 (ru) |
| EP (1) | EP3302706A4 (ru) |
| JP (3) | JP7011467B2 (ru) |
| KR (2) | KR20240108531A (ru) |
| CN (1) | CN108271364A (ru) |
| AU (3) | AU2016271635B2 (ru) |
| BR (1) | BR112017025574A2 (ru) |
| CA (1) | CA2987057A1 (ru) |
| HK (1) | HK1252757A1 (ru) |
| IL (3) | IL302965B2 (ru) |
| MX (3) | MX2017015373A (ru) |
| RU (2) | RU2021134920A (ru) |
| SG (1) | SG10202011833TA (ru) |
| WO (1) | WO2016196328A1 (ru) |
| ZA (1) | ZA201708067B (ru) |
Families Citing this family (26)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| RU2716991C2 (ru) | 2014-11-05 | 2020-03-17 | Вояджер Терапьютикс, Инк. | Полинуклеотиды aadc для лечения болезни паркинсона |
| KR20230145206A (ko) | 2014-11-14 | 2023-10-17 | 보이저 테라퓨틱스, 인크. | 조절성 폴리뉴클레오티드 |
| WO2016077687A1 (en) | 2014-11-14 | 2016-05-19 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (als) |
| KR20240056729A (ko) | 2016-05-18 | 2024-04-30 | 보이저 테라퓨틱스, 인크. | 조절성 폴리뉴클레오티드 |
| CN110753557B (zh) * | 2017-03-22 | 2024-03-22 | 神济昌华(北京)生物科技有限公司 | Trim72通过泛素化fus蛋白突变体作为als的潜在治疗性靶标 |
| JP2020518258A (ja) | 2017-05-05 | 2020-06-25 | ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドＶｏｙａｇｅｒ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． | 筋萎縮性側索硬化症（ａｌｓ）治療組成物および方法 |
| JOP20190269A1 (ar) | 2017-06-15 | 2019-11-20 | Voyager Therapeutics Inc | بولي نوكليوتيدات aadc لعلاج مرض باركنسون |
| CN109609614B (zh) * | 2017-09-30 | 2022-07-15 | 首都医科大学附属北京胸科医院 | 检测trim2、trim4、trim32和/或trim46基因或蛋白产品的用途 |
| TW202413649A (zh) | 2017-10-16 | 2024-04-01 | 美商航海家醫療公司 | 肌萎縮性脊髓側索硬化症(als)之治療 |
| EP3697908A1 (en) | 2017-10-16 | 2020-08-26 | Voyager Therapeutics, Inc. | Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (als) |
| CN108018303A (zh) * | 2017-12-20 | 2018-05-11 | 江苏浩欧博生物医药股份有限公司 | 一种人Ro52重组蛋白的制备方法 |
| WO2019175881A1 (en) * | 2018-03-14 | 2019-09-19 | Technion Research & Development Foundation Limited | A prognostic biomarker in cancer |
| KR20210019996A (ko) | 2018-05-15 | 2021-02-23 | 보이저 테라퓨틱스, 인크. | 파킨슨병의 치료를 위한 조성물 및 방법 |
| WO2020041533A1 (en) * | 2018-08-21 | 2020-02-27 | Sf17 Therapeutics, Inc. | Compositions and methods for treating diseases associated with uncontrolled inflammatory responses |
| EP3863642A4 (en) * | 2018-10-09 | 2022-06-29 | The Regents of the University of California | Covalent targeting of e3 ligases |
| US20240124889A1 (en) * | 2019-05-07 | 2024-04-18 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions and methods for the vectored augmentation of protein destruction, expression and/or regulation |
| CN110302383A (zh) * | 2019-07-29 | 2019-10-08 | 深圳先进技术研究院 | Trim11基因和蛋白靶点以及抑制剂在乳腺癌中的用途 |
| CN110669791B (zh) * | 2019-10-29 | 2020-08-04 | 成都益安博生物技术有限公司 | 一种提高细胞抗体表达量的方法 |
| KR102114880B1 (ko) * | 2020-01-15 | 2020-05-26 | 서울대학교병원 | 코돈 최적화된 TIF1γ 폴리뉴클레오티드를 포함하는 재조합 벡터 및 이의 용도 |
| GB202005876D0 (en) * | 2020-04-22 | 2020-06-03 | Univ Dundee | Protein degradation |
| WO2022165313A1 (en) | 2021-02-01 | 2022-08-04 | Regenxbio Inc. | Gene therapy for neuronal ceroid lipofuscinoses |
| CN113292658B (zh) * | 2021-04-17 | 2023-02-28 | 复旦大学 | 一种融合蛋白及其在靶向降解细胞内蛋白中的应用 |
| CN113651879A (zh) * | 2021-08-18 | 2021-11-16 | 武汉华美生物工程有限公司 | 一种trim21全长蛋白的制备方法及应用 |
| CN117159747B (zh) * | 2023-08-30 | 2024-12-20 | 暨南大学 | 一种亨廷顿舞蹈症的药物及其制备方法 |
| CN118272444A (zh) * | 2024-02-29 | 2024-07-02 | 宜昌市中心人民医院(三峡大学第一临床医学院、三峡大学附属中心人民医院) | 一种慢病毒载体LV-Trim69及其在制备改善心脏衰老药物上的应用 |
| CN120209082B (zh) * | 2025-05-28 | 2025-08-05 | 中南大学 | 一种靶向阻断trim25与brd7蛋白结合的多肽及其应用 |
Family Cites Families (17)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US20010027182A1 (en) * | 1998-05-29 | 2001-10-04 | Huda Y. Zoghbi | Chaperone suppression of ataxin-1 aggregation and altered subcellular proteasome localization imply protein misfilind in sca1 |
| EP1353702A2 (en) | 2000-05-22 | 2003-10-22 | The Johns Hopkins University | Genetic engineering of vascular grafts to resist disease |
| US20040235733A1 (en) * | 2003-02-27 | 2004-11-25 | Steffan Joan S. | Methods and reagents for reducing polyglutamine toxicity |
| US20050215562A1 (en) * | 2003-06-23 | 2005-09-29 | Patrick Tremblay | Methods for treating protein aggregation disorders |
| WO2005081911A2 (en) * | 2004-02-25 | 2005-09-09 | Dana-Farber Cancer Institute, Inc. | METHODS AND COMPOSITIONS FOR THE TREATMENT AND PREVENTION OF HIV INFECTION USING TRIM5α |
| US20140056873A1 (en) | 2004-06-10 | 2014-02-27 | University Of Leicester | Methods for Treating Conditions Associated with MASP-2 Dependent Complement Activation |
| CA2606226A1 (en) * | 2005-04-27 | 2006-11-02 | University Of Florida Research Foundation, Inc. | Materials and methods for enhanced degradation of mutant proteins associated with human disease |
| EP1870107A1 (en) * | 2006-06-23 | 2007-12-26 | INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) | Use of inducer of promyelocytic leukemia protein (PML) for treating polyglutamine expansion neurodegenerative diseases |
| US7785857B2 (en) | 2006-08-31 | 2010-08-31 | Saint Louis University | Protein C variant |
| CA2749163A1 (en) * | 2009-01-14 | 2010-07-22 | The Salk Institute For Biological Studies | Methods for screening and compounds that protect against amyloid diseases |
| EP2561073B1 (en) * | 2010-04-23 | 2016-08-24 | University of Massachusetts | Cns targeting aav vectors and methods of use thereof |
| GB201012410D0 (en) * | 2010-07-23 | 2010-09-08 | Medical Res Council | Intracellular immunity |
| AU2011295629B2 (en) | 2010-09-01 | 2014-05-01 | Organ Transport Pty Ltd | Perfusion composition |
| CN103127492A (zh) * | 2011-11-23 | 2013-06-05 | 中国科学院上海巴斯德研究所 | 一种抗丙型肝炎病毒的蛋白及其用途 |
| EP2928502B1 (en) * | 2012-12-05 | 2019-01-23 | Ruprecht-Karls-Universität Heidelberg | Conjugates of proteins and multivalent cell-penetrating peptides and their uses |
| US20160136123A1 (en) * | 2013-06-14 | 2016-05-19 | Vojo P. Deretic | Treatment of autophagy-related disorders |
| US10370432B2 (en) * | 2014-10-03 | 2019-08-06 | University Of Massachusetts | Heterologous targeting peptide grafted AAVS |
-
2016
- 2016-05-27 MX MX2017015373A patent/MX2017015373A/es unknown
- 2016-05-27 BR BR112017025574-0A patent/BR112017025574A2/en not_active Application Discontinuation
- 2016-05-27 WO PCT/US2016/034751 patent/WO2016196328A1/en not_active Ceased
- 2016-05-27 US US15/577,915 patent/US11542500B2/en active Active
- 2016-05-27 EP EP16804142.4A patent/EP3302706A4/en active Pending
- 2016-05-27 RU RU2021134920A patent/RU2021134920A/ru unknown
- 2016-05-27 KR KR1020247021052A patent/KR20240108531A/ko active Pending
- 2016-05-27 IL IL302965A patent/IL302965B2/en unknown
- 2016-05-27 AU AU2016271635A patent/AU2016271635B2/en active Active
- 2016-05-27 RU RU2017144862A patent/RU2761564C9/ru active
- 2016-05-27 IL IL255912A patent/IL255912B2/en unknown
- 2016-05-27 HK HK18112082.4A patent/HK1252757A1/zh unknown
- 2016-05-27 CA CA2987057A patent/CA2987057A1/en active Pending
- 2016-05-27 IL IL322085A patent/IL322085A/en unknown
- 2016-05-27 JP JP2017561811A patent/JP7011467B2/ja active Active
- 2016-05-27 SG SG10202011833TA patent/SG10202011833TA/en unknown
- 2016-05-27 CN CN201680044063.4A patent/CN108271364A/zh active Pending
- 2016-05-27 KR KR1020177037891A patent/KR20180011276A/ko not_active Ceased
-
2017
- 2017-11-28 ZA ZA2017/08067A patent/ZA201708067B/en unknown
- 2017-11-29 MX MX2021014954A patent/MX2021014954A/es unknown
- 2017-11-29 MX MX2024001616A patent/MX2024001616A/es unknown
-
2021
- 2021-09-24 JP JP2021155978A patent/JP2022000459A/ja active Pending
-
2022
- 2022-02-02 AU AU2022200673A patent/AU2022200673B2/en active Active
- 2022-11-21 US US18/057,308 patent/US20230313190A1/en active Pending
-
2024
- 2024-08-15 JP JP2024135688A patent/JP2024161501A/ja active Pending
-
2025
- 2025-09-09 AU AU2025230665A patent/AU2025230665A1/en active Pending
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2017144862A (ru) | Композиции и способы деградации неправильно упакованных белков | |
| JP2018521014A5 (ru) | ||
| Ciechanover et al. | Protein quality control by molecular chaperones in neurodegeneration | |
| Betts et al. | Pip6-PMO, a new generation of peptide-oligonucleotide conjugates with improved cardiac exon skipping activity for DMD treatment | |
| Amantana et al. | Pharmacokinetics, biodistribution, stability and toxicity of a cell-penetrating peptide− morpholino oligomer conjugate | |
| Fairclough et al. | Therapy for Duchenne muscular dystrophy: renewed optimism from genetic approaches | |
| Hanson et al. | Molecular correction of Duchenne muscular dystrophy by splice modulation and gene editing | |
| JP2019513779A5 (ru) | ||
| MY169492A (en) | Improved protofibril selective antibodies and the use thereof | |
| EP4585263A3 (en) | Gene therapy for neurodegenerative disorders | |
| HK1247641A1 (zh) | 变体RNAi | |
| BR112022004027A2 (pt) | Métodos para tratar doenças neovasculares oculares usando variantes de aav2 que codificam aflibercepte | |
| RU2016123086A (ru) | Способы и композиции для лечения болезни хантингтона | |
| MX2021006253A (es) | Terapias génicas para enfermedad neurodegenerativa. | |
| WO2006047250A3 (en) | Use of apoptosis inhibiting compounds in degenerative neurological disorders | |
| KR20170098931A (ko) | 뇌 질환을 치료하기 위한 방법 및 조성물 | |
| BR112016022854A2 (pt) | método para tratar, aliviar ou proteger (prevenir), diminuir o progresso ou reverter uma doença, método para tratar, aliviar ou proteger (prevenir) uma doença, uso, e, ácido nucleico ou gene | |
| BR112020015473A2 (pt) | Prevenção de inclusão de éxon 7 e/ou éxon 8 em um mrna de proteína precursora de amiloide (app) | |
| WO2015131848A1 (en) | Mtor-independent activator of tfeb for autophagy enhancement and uses thereof | |
| Arawaka et al. | Zonisamide attenuates α-synuclein neurotoxicity by an aggregation-independent mechanism in a rat model of familial Parkinson’s disease | |
| Thenmozhi et al. | Gene therapy options as new treatment for inherited peripheral neuropathy | |
| FI3873511T3 (fi) | Ekspressiovektori kolesteroli-24-hydrolaasille amyotroofisen lateraaliskleroosin hoitoon | |
| MX2023006153A (es) | Terapias genicas para enfermedad neurodegenerativa. | |
| Panda et al. | Nucleic acid-based strategies to treat neurodegenerative diseases | |
| FI3574091T3 (fi) | Ekspressiovektori kolesterolin 24-hydrolaasia varten polyglutamiinin toiston spinoserebellaariataksioiden hoidossa |
Legal Events
| Date | Code | Title | Description |
|---|---|---|---|
| TH4A | Reissue of patent specification |