WO2008109493A4 - Composés d'acides nucléiques conçus pour inhiber l'expression du gène cd19 et utilisations de ceux-ci - Google Patents

Composés d'acides nucléiques conçus pour inhiber l'expression du gène cd19 et utilisations de ceux-ci Download PDF

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Abstract

La présente invention concerne des molécules d'acide ribonucléique méroduplex (ARNmd) capables d'induire la réduction ou le silençage de l'expression du gène CD19. Un ARNmd selon cette invention comporte au moins trois brins se combinant pour former au moins deux régions à double brin qui ne se chevauchent pas et qui sont séparées par une rupture ou une brèche, un brin étant complémentaire d'un ARNm de CD19. De plus, le méroduplex peut présenter au moins une uridine qui est substituée par une 5-méthyluridine, un nucléoside qui est remplacé par un acide nucléique bloqué, ou éventuellement d'autres modifications, et toute combinaison de celles-ci. Cette invention concerne également des procédés permettant de réduire l'expression d'un gène CD19 dans une cellule ou chez un patient, afin de traiter une maladie liée à CD19.
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