WO2026077951A1 - Aon amélioré pour réécriture d'arn - Google Patents

Aon amélioré pour réécriture d'arn

Info

Publication number
WO2026077951A1
WO2026077951A1 PCT/EP2025/078767 EP2025078767W WO2026077951A1 WO 2026077951 A1 WO2026077951 A1 WO 2026077951A1 EP 2025078767 W EP2025078767 W EP 2025078767W WO 2026077951 A1 WO2026077951 A1 WO 2026077951A1
Authority
WO
WIPO (PCT)
Prior art keywords
oligonucleotide
target
nucleotide
base
protein
Prior art date
Legal status (The legal status is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the status listed.)
Pending
Application number
PCT/EP2025/078767
Other languages
English (en)
Inventor
Nicole Anne Datson
Sonia NAJAS SALES
Diana ALVES GASPAR
Judith Christina Theodora Van Deutekom
Dennis Christian FRANKEN
Current Assignee (The listed assignees may be inaccurate. Google has not performed a legal analysis and makes no representation or warranty as to the accuracy of the list.)
Vico Therapeutics BV
Original Assignee
Vico Therapeutics BV
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Vico Therapeutics BV filed Critical Vico Therapeutics BV
Publication of WO2026077951A1 publication Critical patent/WO2026077951A1/fr
Pending legal-status Critical Current
Anticipated expiration legal-status Critical

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/30—Chemical structure
    • C12N2310/31—Chemical structure of the backbone
    • C12N2310/314—Phosphoramidates
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/30—Chemical structure
    • C12N2310/31—Chemical structure of the backbone
    • C12N2310/315—Phosphorothioates
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/30—Chemical structure
    • C12N2310/32—Chemical structure of the sugar
    • C12N2310/323—Chemical structure of the sugar modified ring structure
    • C12N2310/3231—Chemical structure of the sugar modified ring structure having an additional ring, e.g. LNA, ENA
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/30—Chemical structure
    • C12N2310/33—Chemical structure of the base
    • C12N2310/334—Modified C
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/30—Chemical structure
    • C12N2310/33—Chemical structure of the base
    • C12N2310/336—Modified G

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Abstract

L'invention concerne des oligonucléotides de réécriture d'ARN permettant d'effectuer une désamination médiée par ADAR d'une adénosine cible comprise dans un ARN cible, l'oligonucléotide comprenant une séquence qui peut s'hybrider avec une région dans l'ARN cible comprenant ladite adénosine cible, et l'oligonucléotide comprenant au moins un nucléotide à restriction conformationnelle (CRN) positionné au niveau de l'extrémité 5' et/ou 3' de l'oligonucléotide et/ou à l'intérieur. En particulier, l'adénosine cible peut faire partie d'un codon cible thérapeutique dans l'ARN codant pour la protéine MECP2. L'invention concerne des oligonucléotides de réécriture d'ARN permettant d'effectuer une désamination médiée par ADAR d'une adénosine cible dans une molécule d'ARN cible codant pour une protéine cible, l'oligonucléotide comprenant une séquence qui peut s'hybrider avec une région dans la molécule d'ARN cible comprenant ladite adénosine cible, et l'adénosine cible faisant partie d'un codon codant pour un site de modification post-traductionnelle dans la protéine cible. En particulier, l'adénosine cible peut faire partie d'un site d'ubiquitinylation dans la protéine de frataxine (FXN). L'invention concerne des oligonucléotides de réécriture d'ARN permettant d'effectuer une désamination médiée par ADAR d'une adénosine cible dans une molécule d'ARN cible codant pour une protéine cible, l'oligonucléotide comprenant une séquence qui peut s'hybrider avec une région dans la molécule d'ARN cible comprenant ladite adénosine cible, et l'adénosine cible faisant partie d'un codon de départ dans la région non traduite en 5' de la molécule d'ARN cible. En particulier, l'adénosine cible peut faire partie du codon de départ d'une ORF non traduite (uORF) dans la protéine du transporteur 2 de phosphate dépendant du sodium humain (SLC20A2).
PCT/EP2025/078767 2024-10-07 2025-10-07 Aon amélioré pour réécriture d'arn Pending WO2026077951A1 (fr)

Applications Claiming Priority (8)

Application Number Priority Date Filing Date Title
EP24383087 2024-10-07
EP24383087.4 2024-10-07
EP24383086.6 2024-10-07
EP24383086 2024-10-07
EP25178620 2025-05-23
EP25178620.8 2025-05-23
EP25199740.9 2025-09-02
EP25199740 2025-09-02

Publications (1)

Publication Number Publication Date
WO2026077951A1 true WO2026077951A1 (fr) 2026-04-16

Family

ID=97303154

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
PCT/EP2025/078767 Pending WO2026077951A1 (fr) 2024-10-07 2025-10-07 Aon amélioré pour réécriture d'arn

Country Status (1)

Country Link
WO (1) WO2026077951A1 (fr)

Citations (24)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US6683173B2 (en) 1998-04-03 2004-01-27 Epoch Biosciences, Inc. Tm leveling methods
WO2011097641A1 (fr) 2010-02-08 2011-08-11 Isis Pharmaceuticals, Inc. Procédés et compositions convenant au traitement d'affections ou d'états en relation avec l'expansion des répétitions
WO2012014083A2 (fr) 2010-07-28 2012-02-02 Roberto Testi Mutants de la frataxine
WO2014010250A1 (fr) 2012-07-13 2014-01-16 Chiralgen, Ltd. Groupe auxiliaire asymétrique
WO2014112463A1 (fr) 2013-01-15 2014-07-24 国立大学法人大阪大学 Nucléoside et nucléotide ayant une structure de sulfonamide
WO2014126229A1 (fr) 2013-02-18 2014-08-21 塩野義製薬株式会社 Nucléoside et nucléotide possédant une structure hétérocyclique azotée
WO2014145356A1 (fr) 2013-03-15 2014-09-18 MiRagen Therapeutics, Inc. Nucléosides bicycliques pontés
WO2015142910A1 (fr) 2014-03-17 2015-09-24 Isis Pharmaceuticals, Inc. Nucléosides carbocycliques bicycliques et composés oligomères préparés à partir de ceux-ci
WO2016017422A1 (fr) 2014-07-31 2016-02-04 国立大学法人大阪大学 Nucléoside et nucléotide de réticulation
WO2016046759A2 (fr) 2014-09-22 2016-03-31 Fratagene Therapeutics Ltd. Compositions et méthodes de traitement de l'ataxie de friedreich
WO2016097212A1 (fr) 2014-12-17 2016-06-23 Proqr Therapeutics Ii B.V. Édition ciblée d'arn
WO2016103223A1 (fr) 2014-12-23 2016-06-30 Fratagene Therapeutics Ltd. Procédés de traitement de l'ataxie de friedreich au moyen d'inhibiteurs de src
WO2017220751A1 (fr) 2016-06-22 2017-12-28 Proqr Therapeutics Ii B.V. Oligonucléotides d'édition d'arn monocaténaire
WO2019071274A1 (fr) 2017-10-06 2019-04-11 Oregon Health & Science University Compositions et procédés d'édition des arn
WO2020252376A1 (fr) 2019-06-13 2020-12-17 Proqr Therapeutics Ii B.V. Oligonucléotides antisens d'édition d'arn comprenant des analogues de cytidine
WO2021231680A1 (fr) 2020-05-15 2021-11-18 Korro Bio, Inc. Procédés et compositions pour l'édition médiée par adar de la protéine 2 de liaison méthyl-cpg (mecp2)
WO2022248879A1 (fr) 2021-05-27 2022-12-01 Oxford University Innovation Limited Composition et procédé d'édition d'arn médiée par adar
WO2022253810A1 (fr) 2021-06-01 2022-12-08 Eberhard Karls Universität Tübingen Oligonucléotides antisens (aso) pour une édition efficace et précise de l'arn avec l'adénosine désaminase endogène agissant sur l'arn (adar)
WO2023049477A2 (fr) 2021-09-26 2023-03-30 Wave Life Sciences Ltd. Compositions pour l'édition de transcrits mecp2 et procédés associés
WO2023049475A1 (fr) 2021-09-26 2023-03-30 Wave Life Sciences Ltd. Compositions d'oligonucléotides et procédés associés
WO2023220440A1 (fr) 2022-05-12 2023-11-16 Wave Life Sciences Ltd. Compositions d'oligonucléotides et procédés associés
WO2024013361A1 (fr) 2022-07-15 2024-01-18 Proqr Therapeutics Ii B.V. Oligonucléotides pour édition d'arn médiée par adar et leur utilisation
WO2024114908A1 (fr) * 2022-11-30 2024-06-06 Eberhard Karls Universität Tübingen Oligonucléotides antisens chimiquement modifiés (asos) et compositions les comprenant pour l'édition d'arn
WO2024175550A1 (fr) * 2023-02-20 2024-08-29 Proqr Therapeutics Ii B.V. Oligonucléotides antisens pour le traitement d'une maladie cardiovasculaire athérosclérotique

Patent Citations (24)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US6683173B2 (en) 1998-04-03 2004-01-27 Epoch Biosciences, Inc. Tm leveling methods
WO2011097641A1 (fr) 2010-02-08 2011-08-11 Isis Pharmaceuticals, Inc. Procédés et compositions convenant au traitement d'affections ou d'états en relation avec l'expansion des répétitions
WO2012014083A2 (fr) 2010-07-28 2012-02-02 Roberto Testi Mutants de la frataxine
WO2014010250A1 (fr) 2012-07-13 2014-01-16 Chiralgen, Ltd. Groupe auxiliaire asymétrique
WO2014112463A1 (fr) 2013-01-15 2014-07-24 国立大学法人大阪大学 Nucléoside et nucléotide ayant une structure de sulfonamide
WO2014126229A1 (fr) 2013-02-18 2014-08-21 塩野義製薬株式会社 Nucléoside et nucléotide possédant une structure hétérocyclique azotée
WO2014145356A1 (fr) 2013-03-15 2014-09-18 MiRagen Therapeutics, Inc. Nucléosides bicycliques pontés
WO2015142910A1 (fr) 2014-03-17 2015-09-24 Isis Pharmaceuticals, Inc. Nucléosides carbocycliques bicycliques et composés oligomères préparés à partir de ceux-ci
WO2016017422A1 (fr) 2014-07-31 2016-02-04 国立大学法人大阪大学 Nucléoside et nucléotide de réticulation
WO2016046759A2 (fr) 2014-09-22 2016-03-31 Fratagene Therapeutics Ltd. Compositions et méthodes de traitement de l'ataxie de friedreich
WO2016097212A1 (fr) 2014-12-17 2016-06-23 Proqr Therapeutics Ii B.V. Édition ciblée d'arn
WO2016103223A1 (fr) 2014-12-23 2016-06-30 Fratagene Therapeutics Ltd. Procédés de traitement de l'ataxie de friedreich au moyen d'inhibiteurs de src
WO2017220751A1 (fr) 2016-06-22 2017-12-28 Proqr Therapeutics Ii B.V. Oligonucléotides d'édition d'arn monocaténaire
WO2019071274A1 (fr) 2017-10-06 2019-04-11 Oregon Health & Science University Compositions et procédés d'édition des arn
WO2020252376A1 (fr) 2019-06-13 2020-12-17 Proqr Therapeutics Ii B.V. Oligonucléotides antisens d'édition d'arn comprenant des analogues de cytidine
WO2021231680A1 (fr) 2020-05-15 2021-11-18 Korro Bio, Inc. Procédés et compositions pour l'édition médiée par adar de la protéine 2 de liaison méthyl-cpg (mecp2)
WO2022248879A1 (fr) 2021-05-27 2022-12-01 Oxford University Innovation Limited Composition et procédé d'édition d'arn médiée par adar
WO2022253810A1 (fr) 2021-06-01 2022-12-08 Eberhard Karls Universität Tübingen Oligonucléotides antisens (aso) pour une édition efficace et précise de l'arn avec l'adénosine désaminase endogène agissant sur l'arn (adar)
WO2023049477A2 (fr) 2021-09-26 2023-03-30 Wave Life Sciences Ltd. Compositions pour l'édition de transcrits mecp2 et procédés associés
WO2023049475A1 (fr) 2021-09-26 2023-03-30 Wave Life Sciences Ltd. Compositions d'oligonucléotides et procédés associés
WO2023220440A1 (fr) 2022-05-12 2023-11-16 Wave Life Sciences Ltd. Compositions d'oligonucléotides et procédés associés
WO2024013361A1 (fr) 2022-07-15 2024-01-18 Proqr Therapeutics Ii B.V. Oligonucléotides pour édition d'arn médiée par adar et leur utilisation
WO2024114908A1 (fr) * 2022-11-30 2024-06-06 Eberhard Karls Universität Tübingen Oligonucléotides antisens chimiquement modifiés (asos) et compositions les comprenant pour l'édition d'arn
WO2024175550A1 (fr) * 2023-02-20 2024-08-29 Proqr Therapeutics Ii B.V. Oligonucléotides antisens pour le traitement d'une maladie cardiovasculaire athérosclérotique

Non-Patent Citations (59)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Title
"Biology Data Book", vol. III, 1974, FED. AM. SOC. EXPER. BIOL.
"Fed. Am. Soc. Exper. Biol.", vol. III, 1974, article "Biology Data Book"
"NCBI", Database accession no. NM_001257181.2
0STERGAARD ET AL., ACS CHEM. BIOL., vol. 22, 2014, pages 6227
ALTSCHUL ET AL., J. MOL. BIOL., vol. 215, 1990, pages 403 - 10
ALTSCHUL ET AL., NUCLEIC ACIDS RES., vol. 25, no. 17, 1997, pages 3389 - 3402
ARAI K. ET AL., BIOORG. MED. CHEM., vol. 21, 2011, pages 6285
AUSUBEL ET AL.: "Current Protocols in Molecular Biology", 2003, JOHN WILEY & SONS, INC
BALCK ET AL., MOV DISORD, vol. 36, no. 11, 2021, pages 2468 - 2480
BISCANS ET AL., BIOORG. MED. CHEM., vol. 23, 2015, pages 5360
BOLLI ET AL., CHEM BIOL, vol. 3, no. 3, March 1996 (1996-03-01), pages 197 - 206
CHEN ET AL., LNT. J. MOL. SCI., vol. 24, no. 13, 2023, pages 10886
DAVSON, H.: "H. Physiology of the Cerebrospinal Fluid", 1967, J. & A. CHURCHILL, LTD.
DUGOVIC ET AL., J ORG CHEM, vol. 79, no. 3, 2014, pages 1271 - 1279
DUGOVIC ET AL., J ORG CHEM., vol. 79, no. 3, 2014, pages 1271 - 1279
E.E. DOHERTY ET AL., J. AM. CHEM. SOC., 2021, pages 6865 - 6876
FUKUDA, M.UMENO, H.NOSE, K. ET AL.: "Construction of a guide-RNA for site-directed RNA mutagenesis utilising intracellular A-to-I RNA editing", SCI REP, vol. 7, 2017, pages 41478
HANESSIAN ET AL., J. ORG. CHEM., vol. 78, no. 18, 2013, pages 9064 - 9075
HENIKOFFHENIKOFF, PNAS, vol. 89, 1992, pages 915 - 919
HINNEBUSCH ET AL., SCIENCE, vol. 352, no. 6292, 2016, pages 1413 - 14166
HSU ET AL., NEUROGENETICS, vol. 14, no. 1, 2013, pages 11 - 22
INGOLIA ET AL., SCIENCE, vol. 324, no. 5924, 10 April 2009 (2009-04-10), pages 218 - 23
JAWORSKI ET AL., POL J RADIOL, vol. 82, 2017, pages 490 - 493
JOHNSTONE ET AL., EMBO J, vol. 35, no. 7, 2016, pages 706 - 723
KEASEY ET AL., SCI REP, vol. 6, 2016, pages 25802
KUMAR ET AL., PHARM. TECHNOL., vol. 3, 2008, pages 128
KUMAR ET AL.: "An improved SNAP-ADAR tool enables efficient RNA base editing to interfere with post-translational protein modification", NATURE COMMUNICATIONS, 2023
LANKJAER N ET AL., BIOORG. MED. CHEM., vol. 17, 2009, pages 5420
LEHMAN ET AL., J. MOL. BIOL., vol. 29, no. 1, 1999, pages 1 - 13
LIANG ET AL., NUCLEIC ACIDS RES., vol. 45, no. 16, 19 September 2017 (2017-09-19), pages 9528 - 9546
MANJUNATH AASHRITA ET AL: "Nucleoside Analogs in ADAR Guide Strands Enable Editing at 5'-GA Sites", BIOMOLECULES, vol. 14, no. 10, 29 September 2024 (2024-09-29), CH, pages 1229, XP093337940, ISSN: 2218-273X, DOI: 10.3390/biom14101229 *
MEDVECKY ET AL., J ORG CHEM, vol. 80, no. 7, 2015, pages 3556 - 3565
MONTIEL-GONZALEZ ET AL., PNAS, vol. 110, no. 45, 2013, pages 18285 - 18290
MORITA ET AL., BIOORG MED CHEM LETT, vol. 12, no. 1, 2002, pages 73 - 76
MORITA ET AL., BIOORG MED CHEM, vol. 12, no. 1, 2002, pages 73 - 76
MOUNT D.: "Bioinformatics: Sequence and Genome Analysis", 2004, COLD SPRING HARBOR LABORATORY PRESS
MURRAY ET AL., NUCL. ACIDS RES., vol. 40, no. 13, 2012, pages 6135 - 6143
NISHIDA ET AL., CHEM. COMMUN., vol. 46, 2010, pages 5283
NISHII ET AL., SCIENTIFIC REPORTS, vol. 9, 2019
OPALINSKA ET AL., NUCLEIC ACIDS RES., vol. 32, 2004, pages 5791 - 5799
OSAWA ET AL., J. ORG. CHEM., vol. 80, no. 21, 2015, pages 10474 - 10481
RAHMAN ET AL., JAM CHEM SOC, vol. 130, no. 14, 2008, pages 4886 - 4896
REMINGTON: "Remington: The Science and Practice of Pharmacy", 2020, ELSEVIER
RUFFINI ET AL., HUMAN MOLECULAR GENETICS, 2011, pages 1253 - 1261
SAMBROOKGREEN: "Molecular Cloning: A Laboratory Manual", 2012, COLD SPRING HARBOR LABORATORY PRESS
SCHWABOVA ET AL., J NEUROL SCI, vol. 341, no. 1-2, 2014, pages 64 - 7
SEKINE ET AL., BIOCHEM BIOPHYS RES COMMUN, vol. 10, no. 2, 2019, pages 303 - 308
SETH ET AL., J. ORG. CHEM., vol. 75, 2010, pages 1569 - 1581
SUBRAMONY ET AL., NEUROLOGY, vol. 64, no. 7, 2005, pages 1261 - 2
TROUILLAS ET AL.: "International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) for pharmacological assessment of the cerebellar syndrome. The Ataxia Neuropharmacology Committee of the World Federation of Neurology", J NEUROL SCI, vol. 145, no. 2, 1997, pages 205 - 11
VOGEL, P.MOSCHREF, M.LI, Q. ET AL.: "Efficient and precise editing of endogenous transcripts with SNAP-tagged ADARs", NAT METHODS, vol. 15, 2018, pages 535 - 538, XP036542160, DOI: 10.1038/s41592-018-0017-z
WALLINGFORD ET AL., BRAIN PATHOL, vol. 27, no. 1, 2017, pages 64 - 76
WANG ET AL., NATURE GENETICS, vol. 44, 2012, pages 254 - 256
XIA X.: "Modern Computational Approaches in Genomics, Proteomics and transcriptomics", 2018, SPRINGER INTERNATIONAL PUBLISHING, article "Bioinformatics and the Cell"
YAMADA ET AL., ORG. BIOMOL. CHEM., vol. 12, 2014, pages 6457
YAMAMOTO ET AL., ORG. BIOMOL. CHEM., vol. 2015, no. 13, 2015, pages 3757
ZHAO ET AL., NEURONS, vol. 112, 2024, pages 1 - 17
ZHOU ET AL., J ORG CHEM, vol. 75, no. 7, 2010, pages 2341 - 2349
ZHOU ET AL., J ORG CHEM., vol. 75, no. 7, 2010, pages 2341 - 2349

Similar Documents

Publication Publication Date Title
US11859186B2 (en) Antisense oligonucleotides useful in treatment of Pompe disease
US20240327837A1 (en) Oligonucleotides targeting rna binding protein sites
US9074207B2 (en) Modified human U1snRNA molecule, a gene encoding for the modified human U1snRNA molecule, an expression vector including the gene, and the use thereof in gene therapy
US20250084408A1 (en) Engineered rnas
JP2019522987A (ja) Ｈｔｒａ１の発現を調節するためのアンチセンスオリゴヌクレオチド
US20250163411A1 (en) Tandem Guide RNAs (TG-RNAs) and Their Use in Genome Editing
TW202102676A (zh) 調節atxn2表現之寡核苷酸
US20250051772A1 (en) Antisense Oligonucleotide for Targeting Progranulin
CA3166709A1 (fr) Inhibiteur de miarn-485 pour regulation a la hausse de genes
WO2026077951A1 (fr) Aon amélioré pour réécriture d'arn
WO2024175550A1 (fr) Oligonucléotides antisens pour le traitement d'une maladie cardiovasculaire athérosclérotique
US20250361507A2 (en) Antisense oligonucleotides for targeting progranulin
US20220403388A1 (en) Oligonucleotide Progranulin Agonists
US20230119699A1 (en) Diagnostic methods using sirt1 expression
US20230121720A1 (en) Diagnostic methods using pcg-1a expression
WO2025132708A1 (fr) Oligonucléotides antisens pour traitement de maladie de huntington
WO2026093339A1 (fr) Oligonucléotides antisens pour le traitement de troubles de biogenèse du peroxysome dans le spectre de zellweger (pbd-zsd)
CN118613582A (zh) 工程化rna
JP2019528056A (ja) ポンペ病用アンチセンスオリゴマー化合物