DE69007744T2 - Verwendung von Interleukin 2 zur Behandlung von Leukämien. - Google Patents

Verwendung von Interleukin 2 zur Behandlung von Leukämien.

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Description

  • Das Interleukin 2 (IL&sub2;), das ein durch die aktivierten Lymphozythen T produziertes Lymphokin ist. besitzt eine immunomodulierende Wirkung und eine Anti-Tumorwirkung, beispielsweise beschrieben durch Fletcher, M. et al. [Lymphokine Research 6 (1987) 47-57]. Diese Wirkungen umfassen insbesondere die Fähigkeit, die Proliferation der Lymphozythen T und die Induktion der Cytotoxizität der Zellen NK (natural killer) und der Zellen LAK (lymphokine activated killer) zu initiieren. Es wurde beobachtet, daß die Verabreichung von IL&sub2;, entweder allein in hoher Dosis oder assoziiert mit Zellen LAK, geeignet ist, die Regression von einigen Karzinomen zu induzieren, die bei der Maus und bei Patienten mit metastatischen Karzinomen etabliert sind, wie Melanom, Karzinome der Niere, des Dickdarms oder das Nicht-Hodgkin-Lymphom [Rosenberg, S.A. et al. N.Engl.J.Med. (1987) 316, 889-897].
  • M. K. Brenner et al. (Proceeding of Asco, Vol. 8, März, 1989, S.198, Resümee No. 769) haben die Verabreichung von IL&sub2; an Patienten mit einer hämatologischen Residual-Erkrankung infolge einer cytotoxischen Chemotherapie oder einer Knochenmarktransplantation beschrieben und gezeigt, daß IL&sub2; ohne unerwünschte Wirkungen an diese Patienten verabreicht werden kann.
  • D. J. Gottlieb et al. (Br.J.Cancer, Vol. 60, Oktober 1989, S. 610-615) hat die Verabreichung von IL&sub2; nach den hohen Dosierungen der Chemo-Radio-Therapie bei hämatologischen Erkrankungen beschrieben, wie der akuten myeloischen Leukämie oder dem multiplen Myelom, und das Potential der Anwendung von IL&sub2; bei der Beseitigung der Residual-Erkrankung gezeigt.
  • Keines der klinischen Resultate hat die Wirksamkeit der Therapie mit IL&sub2;, sowohl allein als auch in Verbindung mit einer adoptiven Immunotherapie, bei den verschiedenen bekannten, akuten oder chronischen Leukämien gezeigt, insbesondere bei der akuten myeloischen Leukämie (LMA).
  • Die Phänomene der Fehlsteuerung, die zur Proliferation der leukämischen Zellen führen, sind komplex. Man nimmt im allgemeinen an, daß ihre Kontrolle die Verwendung in Assoziation mit verschiedenen Faktoren der Differenzierung erfordert, insbesondere die Verwendung von IL&sub2; mit beispielsweise einem Interferon, dem Faktor der tumoralen Nekrose, einem anderen Interleukin oder anderen Differenzierungs-Faktoren, wie beispielsweise für die chronische lymphoische Leukämie in der Patentanmeldung WO 88/06991 beschrieben wurde.
  • Es wurde nahegelegt und anschließend bestätigt, daß IL&sub2; in vitro in signifikanter Weise die Proliferation von blastischen Zellen der befallenen Kranken bei LMA stimuliert [J. A. Carron und J. C. Cawley Br.J.Haematol. 71 (1) (1989). 168].
  • Die Anmelderin hat jetzt in unerwarteter Weise Resultate erhalten, die zeigen, daß IL&sub2; allein eine therapeutische Aktivität bei LMA besitzt.
  • Die Erfindung betrifft daher die Verwendung eines Polypeptides mit der Aktivität des humanen Interleukins 2 zur Herstellung einer pharmazeutischen Zusammensetzung, die für die Behandlung von Leukämie-Rezidiven oder für deren vorbeugende Behandlung vorgesehen ist. Man versteht unter Polypeptid mit der Aktivität des humanen Interleukins 2 das natürliche humane IL&sub2;, die humane IL&sub2;-Rekombinante, das heißt, erhalten durch die Technologie der rekombinierenden DNA, wie beispielsweise beschrieben durch Taniguchi, T. et al. [Nature (1983) 302, 305-310] oder in dem Patent EP 91530 B, sowie der Allele oder der Derivate dieser Produkte, wie beispielsweise beschrieben durch Ju, C. et al. [J. Biol.Chem. (1987) 262, 5723-5731]. Die Leukämien, die den Rahmen der Erfindung betreffen, umfassen die chronischen lymphoischen oder myeloischen Leukämien und die akuten lymphoischen oder nicht lymphoblastischen Leukämien, beispielsweise die myeloischen Leukämien, die im allgemeinen durch die Proliferation der blastischen Zellen gekennzeichnet sind.
  • Die Erfindung hat insbesondere die Verwendung zum Gegenstand, dadurch gekennzeichnet, daß die Leukämie eine akute myeloische Leukämie (LMA) ist, diagnostiziert durch übliche histologische, cytologische und biologische Untersuchungen. Die erfindungsgemäße Verwendung ist bestimmt für die Behandlung von Rezidiven von LMA oder für deren vorbeugende Behandlung. Die Erfindung beschreibt die Verwendung von IL&sub2; bei einer Behandlung, deren Effizienz durch einen Ansprechgrad von etwa 20 % beim von LMA befallenen Kranken im Fall des Widerstandes gegen eine konventionelle Chemotherapie gezeigt wird, und zwar im Rezidiv nach der Chemotherapie oder im Rezidiv nach einer Knochenmarktransplantation.
  • Die Erfindung hat besonders die Verwendung zum Gegenstand, dadurch gekennzeichnet, daß das humane IL&sub2; eine reine IL&sub2;-Rekombinante ist. Die gemäß der Erfindung hergestellten pharmazeutischen Zusammensetzungen umfassen eine humane IL&sub2;-Rekombinante sowie deren Allele oder Derivate, wie bereits oben beschrieben, bei denen man die dem Fachmann bekannten Techniken der Reinigung anwendet, die es ermöglichen, reine Produkte herzustellen.
  • Die Erfindung hat ganz besonders die Verwendung zum Gegenstand, dadurch gekennzeichnet, daß das IL&sub2; eine nicht glycosylierte IL&sub2;-Rekombinante in reduzierter Form ist. Das verwendete nicht glycosylierte IL&sub2; ist insbesondere solches mit der Sequenz des natürlichen IL&sub2;, mit 133 Aminosäuren und gegebenenfalls einem zusätzlichen N-terminalen Methionin, dessen drei Cysteine in Stellung 58, 105 und 125 in der reduzierten Form vorliegen, und das eine mit der des oxydierten IL&sub2;, das die gleiche Sequenz mit einer Disulfid-Brücke in Stellung 58-105 besitzt, vergleichbare biologische Aktivität aufweist. Ein Beispiel zur Herstellung des reduzierten IL&sub2;, ausgehend von einem Stamm E. coli, ist weiter unten im experimentellen Teil angegeben. Unter reduzierter Form versteht man, daß die IL&sub2; enthaltenden Cysteinreste eine freie Schwefelwasserstoff-Gruppe umfassen, die beispielsweise durch Spektrophotometrie mit Dithiopyridin als Reaktant der Thiole bestimmt wurden. Die biologische Aktivität wurde durch Messung der Proliferation der leukämischen Zell-Linien von Mäusen, die zu IL&sub2;, CTLL-2 gehören, mit einem colorimetrischen Test am Tetrazolium-Salz bestimmt [Mossmann, T.J. Immunol.Meth. (1983) 65, 55-63].
  • Die spezifische Aktivität der bei der Erfindung verwendeten IL&sub2;-Rekombinanten beträgt mindestens 0,5.106 U BRMP/mg, vorzugsweise 1 10&sup7; U BRMP/mg. Die Aktivitäts-Einheit IL&sub2; ist definiert als die Menge, die 50 % der maximalen Ansprech-Reaktion in dem Test hervorruft. Als Standard verwendet man eine Probe "Biological Response Modifier Programm (BRMP) reference agent human IL&sub2; (jurkat)", geliefert von National Cancer Institute (NCI).
  • Die Erfindung hat speziell die Verwendung zum Gegenstand, dadurch gekennzeichnet, daß das IL&sub2; in einer Dosierung von 2 bis 20 10&sup6; U/M² durch Injektion verabreicht wird.
  • Die Zusammensetzungen der vorliegenden Erfindung können beispielsweise auf intravenösem Wege in langsamem Bolus oder durch kontinuierliche Perfusion, auf muskulärem Wege oder auf subkutanem Wege verabreicht werden.
  • Die Erfindung hat noch spezieller die Verwendung zum Gegenstand, dadurch gekennzeichnet, daß das IL&sub2; auf intravenösem Wege in langsamem Bolus durch Injektion in einer Dosierung von 8 10&sup6; U/M² verabreicht wird.
  • Die Erfindung hat ganz speziell die Verwendung zum Gegenstand, dadurch gekennzeichnet, daß das IL&sub2; in wiederholter Weise, mindestens zweimal pro Tag, pro Cyclus von mehreren Tagen pro Woche verabreicht wird, und dadurch, daß das IL&sub2; in wiederholter Weise innerhalb von mindestens drei nicht aufeinanderfolgenden Wochen verabreicht wird. Die verabreichte Dosis, die Häufigkeit der Injektion und die Dauer der Behandlung schwanken in Abhängigkeit vom Zustand des Kranken. Die tägliche Dosis liegt im allgemeinen zwischen 2 10&sup6; U/M²/24h und 30 10&sup6; U/M²/24h, vorzugsweise in der Größenordnung von 20 10&sup6; U/M²/24h, pro Cyclus von mehreren Tagen beim Erwachsenen oder beim Kind. Das IL&sub2; ist in einer pharmazeutischen Zusammensetzung enthalten, vorzugsweise lyophilisiert in einer Ampullen-Dosierung, die 0,1 bis 2 mg Wirkstoff enthält und die man mit destilliertem Wasser zur Injektion zubereitet. Die erhaltene Lösung wird unmittelbar danach mit Hilfe einer pharmakologischen Lösung verdünnt, beispielsweise mit Natriumchlorid (0,9 %) oder Glucose (5 %) für die Verabreichung in langsamem Bolus. Unter langsamem Bolus versteht man eine Perfusion von kurzer Dauer, beispielsweise von 15 Minuten. Gemäß der bevorzugten Verwendung der Erfindung ist das IL&sub2; eine reduzierte IL&sub2;-Rekombinante, deren Herstellung weiter unten angegeben wird, ebenso wie ein Beispiel für die pharmazeutische Herstellung, wobei die Dosierung durch Injektion 8 10&sup6; U/M², die Häufigkeit der Injektion alle 8 Stunden (3 Dosen/Tag) oder alle 12 Stunden (2 Dosen/Tag) gemäß einem Cyclus von 5 aufeinanderfolgenden Tagen und die Dauer der Verabreichung 3 nicht aufeinanderfolgende Wochen betragen, was etwa 360 10&sup6; U/M² und insgesamt 36 mg ausmacht, verabreicht an den Kranken auf intravenösem Wege, in langsamem Bolus von 15 Minuten.
  • Die anliegenden Figuren veranschaulichen die weiter unten beschriebene Herstellung:
  • - die Figur 1a ist ein Chromatogramm der RP-HPLC-Analytik des rohen Extraktes der Präparation in 8M Guanidin.
  • - die Figur 1b ist ein Chromatogramm der RP-HPLC-Analytik des reduzierten und oxydierten IL&sub2;-Standards.
  • - die Figur 2 ist ein Chromatogramm der RP-HPLC-Analytik der "Wiederauflösung" der Präparation.
  • - die Figur 3 ist ein Chromatogramm der RP-HPLC-Analytik der "Hauptfraktion" der Präparation.
  • - die Figur 4 ist ein Chromatogramm der RP-HPLC-Analytik der Fraktion "59" der Präparation.
  • Die folgenden Beispiele veranschaulichen die Erfindung:
  • Herstellung der reduzierten humanen IL&sub2;-Rekombinanten (r-hIL&sub2;)
  • Das IL&sub2; wird ausgehend von Körnchen hergestellt, die durch Zentrifugieren von Kulturen eines Stammes von E. coli erhalten wurden, transformiert mit Hilfe eines Plasmides, das die Sequenz umfaßt, die für natives IL&sub2; kodiert und fähig ist, in dieser Form im Inneren der Zellen das IL&sub2; zu akkumulieren, wie beispielsweise von Sato, T. et al. [J.Biochem. (1987) 101, 525-534] beschrieben. Die auf diese Weise aus einem Fermenter von 10 Litern erhaltenen Zellen werden in einem Homogenisator Manton Gaul in aufgebrochen. Ausgehend von den isolierten und gewaschenen Zelltrümmern (90-170 g Feucht- Gewicht) wird das IL&sub2; in 2,5 Volumenteilen eines Tris-Puffers, HCl 20 mM, pH 8, der 8M Guanidin-Hydrochlorid (Gu. HCl) und 100 mM Dithiothreitol (DTT) enthält, aufgelöst. Die aufgelöste Menge von IL&sub2; (1,5 bis 2,5 g) wird durch RP-HPLC-Analytik mittels einer Kolonne C4 VYDAC (0,46 x 15 cm) 300 Å, 5 um, bei einem Durchsatz von 2 cm³/Minute, mit einem linearen Gradienten von Acetonitril (30 bis 70 % über 10 Minuten), der 0,1 % TFA enthält und mit einem spektrophotometrischen Nachweis bei 280 nm oder 210 nm, bei dem man die Fläche des Peaks bei 280 nm nach dem Kalibrieren mit einem IL&sub2;-Standard (Figur 1a und Figur 1b) berechnet, eingeschätzt. Das IL&sub2; wird dann durch Absenken der Konzentration an Gu, HCl auf 2M und in Anwesenheit von DTT ausgefällt. Nach dem Waschen des Niederschlages mit Hilfe einer wäßrigen Lösung von TFA (0,1 %) bis zum Erreichen eines pH-Wertes von unterhalb 5,0 im aufschwimmenden Anteil wird das IL&sub2; in einer wäßrigen Lösung von 20 % Acetonitril und 0,1 % TFA aufgelöst. Die erhaltene "Wiederauflösung", die gemäß RP-HPLC-Analytik (Figur 2) einen Gehalt an reduziertem IL&sub2; von höher als 85 % aufweist, besitzt eine biologischen Aktivität von unterhalb 0,01 10&sup7; U/mg reduziertes IL&sub2; und einem Gehalt an Schwefelwasserstoff-Gruppen von 2,85 SH/Mol reduziertes IL&sub2;. Eine Fraktion von dieser erhaltenen Lösung, die etwa 200 mg IL&sub2; entspricht, ermittelt durch RP-HPLC-Analytik, wird in der Weise verdünnt, daß eine Konzentration an Acetonitril von unterhalb 10 % in TFA 0,1 % eingestellt wird, wonach man diese Fraktion über eine Kolonne C4 VYDAC (5,7 x 30 cm) leitet. Das IL&sub2; wird bei einem Durchsatz von 100 cm³/Minute eluiert, mit Hilfe eines linearen Gradienten von Acetonitril (30 bis 80 % über 40 Minuten), der 0,1 % TFA enthält, und bei einer Konzentration von etwa 60 % an Acetonitril in einem vorherrschenden Peak, nachgewiesen durch Spektrophotometrie bei 280 nm und analysiert durch RP-HPLC. Die gesammelte "Hauptfraktion", die reduziertes IL&sub2; umfaßt, wird unmittelbar danach mit 2 Volumenteilen einer wäßrigen Lösung von Citronensäure (0,5 %) verdünnt und über eine Kolonne C4 VYDAC (5,7 x 30 cm) geschickt, die man mit einem linearen Gradienten von Isopropanol (20 bis 70 % über 40 Minuten), der 0,5 % Citronensäure enthält, bei einem Durchsatz von 50 cm³/Minute entwickelt. Die ausfließende Lösung zeigt, verfolgt durch Spektrophotometrie bei 280 nm, die sukzessive Elution eines kleineren Peaks bei einer Konzentration von etwa 48 % Isopropanol (Fraktion "48") und eines vorherrschenden Peaks bei einer Konzentration von etwa 59 % Isopropanol (Fraktion "59"), Figur 3. Die Fraktion "59" wird gesammelt. Sie ist unter Luftausschluß beim Aufbewahren bei 0 ºC, während mindestens 24 Stunden stabil.
  • Nach dem Entfernen des Isopropanols durch azeotrope Destillation unter Vakuum wird die Fraktion "59" mittels RP-HPLC-Analytik analysiert und ergibt einen homogenen Peak (Figur 4), eluiert bei etwa 60 % Acetonitril, während das oxydierte IL&sub2; der Referenz bei etwa 57 % Acetonitril eluiert wird (Figur 1b). Die Fraktion "59", die nach Entfernung des Isopropanols eine Konzentration an IL&sub2; von höher als 1 mg/cm³ und einen pH-Wert von 3 1 0.5 besitzt, kann unter Luftausschluß bei +4 ºC während mindestens einer Woche aufbewahrt oder unverzüglich lyophilisiert oder zur Herstellung einer pharmazeutischen Zusammensetzung formuliert werden, Die lyophilisierte Fraktion "59", deren biologische Aktivität gemäß dem Test in vitro der Proliferation der Zellen CTLL-2 bestimmt wird, besitzt eine spezifische Aktivität von 1,3 ± 0,5 10&sup7; U/mg, die mit der von nativem IL&sub2; vergleichbar ist.
  • Der Gehalt der lyophilisierten Fraktion "59" an freien Schwefelwasserstoff-Gruppen, bestimmt durch die colorimetrische Methode mit Dithiopyridin, beträgt 2.94 SH/Mol, im Vergleich zu 0,76 SH/Mol für das oxydierte IL&sub2; der Referenz.
  • Ausgehend von einem Fermenter von 10 Litern werden in der Fraktion "59" 150 bis 300 mg r-hIL&sub2; erhalten, die bestimmt wurden durch RP-HPLC-Analytik, drei Gruppen SH enthalten sowie biologisch aktiv und in RP-HPLC homogen sind.
  • Beispiel 1: Pharmazeutische Zusammensetzung für die Perfusion
  • Es wurde eine Präparation für die Injektion durch Perfusion auf intravenösem Wege mit der folgenden Formulierung realisiert:
  • reduziertes IL&sub2; ........................0,5 mg
  • Citronensäure ..........................5 mg
  • Mannitol ................................50 mg
  • steriles Wasser ........................1 cm³
  • Glucose 5 %ig ..........................50 cm³
  • Beispiel 2: Klinische Untersuchung in der Behandlung von LMA
  • Die Untersuchung schließt Kranke mit einer primitiven LMA histologischer Diagnostik (Typ M1 bis M5 gemäß der Klassifikation FAB) ein, die eine Induktions-Chemotherapie erhielten, entweder gefolgt von einer Erhaltungs-Chemotherapie oder von einer autologen Knochenmarktransplantation (notiert GDMA), und deren spätere Diagnostik den Rezidiv oder die Widerstandsfähigkeit gegen die Chemotherapie ergeben hat, bewertet anhand der Anwesenheit von mehr als 10 % Blasten in zwei Entnahmeproben von Knochenmark, realisiert mindestens im einwöchigen Intervall, beispielsweise im zweiwöchigen Intervall.
  • Die gemäß der Erfindung hergestellten Zusammensetzungen von IL&sub2; ermöglichen die Injektion der Dosen von 8 10&sup6; U/M². das sind 0,8 mg/M² pro Injektion, im Verhältnis von einer Injektion alle 8 Stunden während 5 aufeinanderfolgenden Tagen der ersten Woche, anschließend die gleiche Dosis wie oben im Verhältnis von einer Injektion alle 12 Stunden während 5 aufeinanderfolgenden Tagen der dritten und der fünften Woche, auf intravenösem Wege in langsamem Bolus von 15 Minuten. Man verwendet die in Beispiel 1 beschriebenen Zusammensetzungen.
  • Die Beurteilung der Kranken erfolgte vor und nach der Behandlung mit IL&sub2; an Entnahmeproben von Knochenmark durch Bestimmung des Prozentsatzes von Blasten und Bewertung des Differenzierungs-Zustandes der medullaren Vorläufer.
  • Bei 11 beurteilten Kranken wurden die folgenden Ansprech-Reaktionen erhalten:
  • (Ergebnisse siehe Tabelle Seite 8)
  • Die Resultate zeigen zwei vollständige Reaktionen (RC), das entspricht einem Ansprechgrad von 20 %. Unter den Mißerfolgen weisen zwei Kranke (Patienten Nr. 3 und Nr. 7) eine signifikante Verringerung des Prozentsatzes von medullaren Blasten auf, was eine gewisse Wirksamkeit von IL&sub2; erkennen läßt. Patient Alter Geschl. Typ Hämatologischer Zustand bei Einbiehung % medullare Blasten nach IL&sub2; Ansprech-Reaktion Tag 1. Rezidiv unter Chemotherapie primäre Resistenz 2. Rezidiv, resistent gegen Chemotherapie 3. Rezidiv nach GDMA n.best. Mißerfolg

Claims (6)

1. Verwendung eines Polypeptides mit der Aktivität von humanem Interleukin 2 zur Herstellung einer pharmazeutischen Zusammensetzung, die für die Behandlung von Leukämie-Rezidiven oder für deren vorbeugende Behandlung vorgesehen ist.
2. Verwendung nach Anspruch 1, dadurch gekennzeichnet, daß die Leukämie eine akute myeioische Leukämie ist, die der Chemotherapie widersteht, und zwar im Rezidiv nach der Chemotherapie oder im Rezidiv nach einer Knochenmarktranspl antati on.
3. Verwendung nach Anspruch 2, dadurch gekennzeichnet, daß das Polypeptid eine reine IL&sub2;-Rekombinante ist.
4. Verwendung nach Anspruch 3, dadurch gekennzeichnet, daß das IL&sub2; eine nicht glycosylierte IL&sub2;-Rekombinante in reduzierter Form ist.
5. Verwendung nach Anspruch 3 oder 4, dadurch gekennzeichnet, daß die pharmazeutische Zusammensetzung von IL&sub2; an eine Verabreichung durch Injektion in einer Dosierung von 2 bis 20 10&sup6; U/M² angepaßt ist.
6. Verwendung nach Anspruch 5, dadurch gekennzeichnet, daß die pharmazeutische Zusammensetzung von IL&sub2; an eine Verabreichung auf intravenösem Weg in langsamem Bolus durch Injektion in Dosierungen von 8 10&sup6; U/M² angepaßt ist.
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