DOP2017000185A - Arni variante - Google Patents

Arni variante

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DOP2017000185A
DOP2017000185A DO2017000185A DO2017000185A DOP2017000185A DO P2017000185 A DOP2017000185 A DO P2017000185A DO 2017000185 A DO2017000185 A DO 2017000185A DO 2017000185 A DO2017000185 A DO 2017000185A DO P2017000185 A DOP2017000185 A DO P2017000185A
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DO
Dominican Republic
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rnai
recombinant
guide sequence
huntington
disease
Prior art date
Application number
DO2017000185A
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English (en)
Inventor
O'riordan Catherine
M Stanek Lisa
Richards Brenda
Pablo Sardi Sergio
Song Antonius
Palermo Adam
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Genzyme Corp
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Se proporcionan en la presente memoria moléculas de ARNi que incluyen una primera cadena que contiene una secuencia guía y una segunda cadena que comprende una secuencia no guía en donde la secuencia no guía contiene una protuberancia opuesta a la región semilla de las secuencias guía; p. ej., opuesta a la secuencia de escisión. En algunos aspectos, la invención proporciona ARNi para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Adicionalmente se proporcionan en la presente memoria casetes de expresión, vectores (p. ej., vectores de rAAV, adenovirales recombinantes, lentivirales recombinantes, y de HSV recombinantes), células, partículas virales, y composiciones farmacéuticas que contienen el ARNi. También se proporcionan adicionalmente en la presente memoria métodos y kits relacionados con el uso del ARNi, por ejemplo, para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. CIP: C12N 15/113
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