ES2243435T3 - Solucion acuosa utilizable para el tratamiento de enfermedades degenerativas o autoinmunes y como agente inmunomodulador. - Google Patents

Solucion acuosa utilizable para el tratamiento de enfermedades degenerativas o autoinmunes y como agente inmunomodulador.

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ES2243435T3 ES01902215T ES01902215T ES2243435T3 ES 2243435 T3 ES2243435 T3 ES 2243435T3 ES 01902215 T ES01902215 T ES 01902215T ES 01902215 T ES01902215 T ES 01902215T ES 2243435 T3 ES2243435 T3 ES 2243435T3
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Abstract

Procedimiento para la preparación de una solución acuosa, que es inyectable por vía perinodular o inhalable y que es utilizable para el tratamiento de enfermedades degenerativas o autoinmunes o como agente inmunomodulador, caracterizado porque: - en una primera etapa, se hace reaccionar alcanfor con hidróxido de amonio; - en una segunda etapa se suspende el producto, obtenido en la primera etapa, en una solución acuosa de cloruro de sodio; y - en una tercera etapa se neutraliza el pH de la suspensión obtenida en la segunda etapa, con ácido nítrico para obtener la solución acuosa deseada.

Description

Solución acuosa utilizable para el tratamiento de enfermedades degenerativas o autoinmunes y como agente inmunomodulador.
La presente invención tiene por objeto una solución acuosa, que es inyectable por vía perinodular o inhalable y que está destinada a ser utilizada para el tratamiento de enfermedades degenerativas o autoinmunes o como agente inmunomodulador.
La invención tiene igualmente por objeto un procedimiento para la preparación de esta solución.
Este procedimiento se caracteriza porque:
en una primera etapa, se hace reaccionar alcanfor con hidróxido de amonio;
en una segunda etapa se suspende el producto, obtenido en la primera etapa, en una solución acuosa de cloruro de sodio; y
en una tercera etapa se neutraliza el pH de la suspensión obtenida en la segunda etapa con ácido nítrico para obtener la solución acuosa deseada.
La solución acuosa según la invención tal como es obtenida por el procedimiento anteriormente descrito, ha sido abundantemente ensayada y ha revelado que presenta propiedades farmacológicas que la hacen eficaz para el tratamiento de enfermedades degenerativas o autoinmunes o como agente inmunomodulador.
De este modo, se ha observado que imita a las citoquinas humanas. Ésta actúa entonces sobre los monocitos para transformarlos en macrófagos, que secretan entonces dos citoquinas proinflamatorias: la interleuquina 1 beta, 6, 8\alpha y un factor de necrosis tumoral TNF alfa. En función de la familia de las citoquinas imitadas, los monocitos son transformados en macrófagos o bloquean a las moléculas que paralizan el sistema inmunitario. En ambos casos, se produce una simulación del sistema inmunitario y un aumento del factor de necrosis tumoral que está clasificado también entre los inmunoestimulantes. Este factor es conocido también por el papel que juega en la resistencia del huésped a las infecciones víricas u otras y en el desarrollo de los tumores.
Sobre la base de ensayos efectuados con animales, la solución según la invención será aplicable en terapéutica humana a razón de 0,075 ml por libra de peso corporal durante 21 días, es decir un total de 10,5 ml por serie, lo que corresponde a 0,5 ml por día para una persona que pese 140 libras. La administración se efectúa por vía perinodular o por inhalación por medio de un nebulizador ultrasónico.
Para personas de 140 hasta 190 libras, la primera serie debe ser aplicada de manera progresiva según el calendario siguiente:
1^{er} día inyección de 0,1 ml
2º día inyección de 0,2 ml
3^{er} día inyección de 0,3 ml
4º día inyección de 0,4 ml
5º día inyección de 0,5 ml
Todas las demás inyecciones deben comprender el mismo volumen (0,5 ml) de producto inyectado.
Las series subsecuentes utilizarán 0,5 ml en cada inyección durante 21 días.
Los ciclos podrán ser repetidos si es necesario con un descanso de 2 días entre cada ciclo.
La estructura del principio activo presente en el seno de la solución acuosa según la invención no ha sido establecida todavía con precisión. Tal como se desprende del esquema de reacción identificado como figura 1 y adjunto en el anexo, el alcanfor reacciona de forma reversible con el amoníaco para producir un derivado semi-aminal. Este derivado semi-aminal del alcanfor está sujeto, a su vez, a varias conversiones reversibles posibles en presencia de amoníaco y de agua, y ha sido imposible hasta el presente identificarla por espectroscopia infrarroja. La solicitante piensa, sin embargo, que es el cloruro de este derivado semi-aminal del alcanfor, obtenido durante la segunda etapa de neutralización, el que probablemente constituye el principio activo de la solución acuosa según la invención en la medida en que la estructura de este derivado podría imitar, efectivamente, la estructura de citoquinas de la familia \beta que son conocidas porque actúan sobre los monocitos y porque estimulan la producción de IL 1 beta, 6, 8 y TNF alfa. El nombre químico completo de este cloruro de este derivado es el cloruro de trimetil-1,7,7-amino-2-hidroxi-2-biciclo[1,2,2]heptano.
La invención se comprenderá mejor por medio de la lectura que sigue de un ejemplo práctico de síntesis y de la descripción detallada de los ensayos efectuados hasta el presente por el solicitante.
Ejemplo
Se añaden a un recipiente, que cierra herméticamente, 108 mg de alcanfor (C_{10}H_{16}O) a 0,9 ml de alcohol etílico (C_{2}H_{5}O), hasta disolución completa. A continuación se añade la solución alcohólica obtenida de este modo a 5,2 ml de hidróxido de amonio (NH_{4}OH). La mezcla obtenida se agita.
En otro erlenmeyer, se disuelven 0,9 g de cloruro de sodio (NaCl) en 79 ml de agua estéril y apirógena. El contenido de este otro erlenmeyer se combina con la mezcla precedentemente preparada. La nueva mezcla obtenida se agita fuertemente.
La solución acuosa, preparada de este modo, presenta un precipitado en forma de flóculos y sobrenadante. Al cabo de tres días a la temperatura ambiente y agitación diaria, el precipitado está completamente disuelto.
Esta solución se presenta en forma de un líquido incoloro de olor amoniacal y de sabor alcalino, cuyo pH es de 10,4. Se ajusta entonces el pH a 7 introduciéndose 14,9 ml de ácido nítrico (HNO_{3}) /N_{6}.
La solución final obtenida se filtra entonces sobre filtro miliporo de 0,20 micras.
Es evidente que los productos químicos de base, utilizados y precedentemente mencionados, responden a las normas U.S.P. y que son manipulados en condiciones de asepsia total.
Propiedades biológicas
Las propiedades biológicas que han sido obtenidas con la solución preparada, tal como se ha descrito en el ejemplo precedente, son las siguientes:
1)
actúa sobre los monocitos in vitro.
2)
transforma los monocitos en macrófagos maduros in vitro.
3)
también in vitro, los macrófagos transformados son estimulados para secretar citoquinas proinflamatorias.
(a)
interleuquina-1 beta (IL-1 beta) conocida porque produce una gran variedad de efectos sobre la diferenciación y la función de las células implicadas en los procesos inflamatorios y en las respuestas inmunitarias; y
(b)
IL-6,8 alfa y factor de necrosis tumoral (TNF alfa) clasificado también como inmunoestimulante y conocido porque juega un papel en la resistencia del huésped a las infecciones y al desarrollo de los tumores.
Se sabe que la respuesta inmunitaria de las células está controlada y modulada por una familia de moléculas relativamente pequeñas denominadas "citoquinas", que son pequeñas hormonas proteicas que juegan un papel en numerosas funciones celulares normales. Sus funciones engloban la actividad antitumoral, antivírica, antibacteriana y provocan el crecimiento de las células inmunitarias, la diferenciación, la activación, el quimiotactismo, la adhesión y la inmunosupresión.
Esta familia de inmunomoduladores ha sido recientemente descubierta. Se han identificado más de 70 moléculas diferentes pero parece ser que la familia comprende más de 200 miembros. En otras palabras, hasta el presente sólo se conocen y se han caracterizado las citoquinas de manera parcial.
Las que son conocidas han sido divididas en dos grupos, alfa y beta, basados en su estructura. Las citoquinas alfa comprenden las interleuquinas, los interferones y otros factores de crecimiento que controlan la proliferación de las células inmunitarias. Las betacitoquinas comprenden las MIP (Macrophage Inflammatory Protein), las MCP (Monocyte Chemoattractant Protein), las RANTES, y otras proteínas que atraen a las células inmunitarias hacia un foco de infección o hacia un tumor y, de esta manera, refuerzan la actividad del sistema inmunitario. Parece ser que cada molécula de citoquina es muy específica y dirige únicamente una pequeña subpoblación de linfocitos. Además, pueden adherirse fragmentos de citoquinas, tan pequeños que únicamente comprendan de 3 a 7 aminoácidos, a los linfocitos y simular parcialmente o bloquear la actividad de una molécula completa de citoquina.
Se sabe, también, que los tres últimos aminoácidos del C-terminal de las betacitoquinas son nitrógeno-oxígeno, que tienen una carga positiva. Por lo tanto es posible que la solución acuosa, según la invención, tenga un efecto estimulante para secretar citoquinas debido a que, como consecuencia de su preparación, puedan contener una pequeña cantidad de moléculas nitrógeno-oxígeno que recuerden y que simulen la secuencia de 3 aminoácidos de la familia de las betacitoquinas. En función de la actividad requerida de las citoquinas, la solución según la invención puede activar la transformación de monocitos en macrófagos activos o bloquear la acción de otras moléculas que paralicen al sistema inmunitario. El resultado en cualquier caso sería un refuerzo del sistema inmunitario y de las defensas naturales para aumentar la destrucción de las células tumorales.
Resultados de los ensayos efectuados
Diversos ensayos y pruebas citados a continuación se han efectuado con ampollas rellenas con la solución acuosa preparada según el ejemplo anteriormente indicado.
1) Ensayo de control de la solución
Se ha verificado la solución acuosa, preparada según la invención. En la práctica, ésta debe ser límpida, incolora y volátil y debe dejar un extracto seco de 63 mg por ml.
2) Ensayo de esterilidad
Se han colocado diez ampollas, elegidas al azar, a 37 grados durante 48 horas. A continuación se ha sembrado el contenido de cada ampolla de la manera siguiente:
a)
1 ml de la solución respectivamente en dos tubos de 60 ml de medio tioglicolato (Difco) y un tubo de 60 ml de medio líquido Sabouraud (Difco).
b)
0,25 ml de solución en, respectivamente, dos tubos de 60 ml de medio tioglicolato (Difco) y un tubo de 60 ml de medio líquido Sabouraud (Difco).
c)
un tubo de tioglicolato del grupo A y un tubo de tioglicolato del grupo B se colocaron en una estufa a 35 grados durante 10 días, todos los tubos restantes se guardaron durante 10 días a la temperatura ambiente (aproximadamente 20 grados).
Todos los tubos sembrados permanecen estériles.
3) Ensayo de toxicidad
Los ensayos farmacológicos, efectuados sobre animales sanos, han mostrado una ausencia de toxicidad, incluso a dosis muy elevadas.
De este modo, por vía intravenosa, se ha podido inyectar 1 ml de producto a un conejo de 9 libras sin que pueda observarse una reacción desfavorable. De la misma forma se han podido inyectar 0,2 ml de producto por libra de peso corporal de gatos y 0,3 ml de producto por libra de peso corporal, a perros sin que se observen reacciones desfavorables.
Por vía linfática, se ha podido inyectar a gatos desde 10 hasta 12 libras, hasta dos veces la dosis total prevista en terapéutica humana, para un peso corporal de 140 hasta 190 libras, sin que se observen reacciones desfavorables.
4) Ensayos terapéuticos
La actividad terapéutica del producto ha sido observada durante aproximadamente tres años con 26 gatos y 20 perros atacados por diversas patologías degenerativas así como por infecciones víricas o bacterianas. Las dosis unitarias inyectadas han variado desde un veinteavo hasta el total de la dosis propuesta anteriormente en terapéutica humana.
La actividad terapéutica del producto ha podido ser observada en todos los casos a partir del segundo día del tratamiento. Esta actividad se ha manifestado bien por medio de una regresión de las masas tumorales o ganglionares, o bien por una recuperación de las funciones vitales y un retorno a un estado general satisfactorio para las enfermedades infecciosas.
Los resultados óptimos se han registrado con una posología de 0,075 ml por libra de peso corporal, para un ciclo de 21 días, lo que ha permitido establecer la posología precedentemente indicada, aplicable en terapéutica
humana.
5) Ensayos farmacológicos
Tal como se ha indicado precedentemente, la solución acuosa, según la invención, actúa sobre las células neoplásicas e impide que estas últimas secreten una sustancia que transforme a los leucocitos y a otros elementos fagocitarios del organismo, a un estado de quimiotactismo negativo.
La supresión de esta secreción permite entonces que el sistema inmunitario considere la formación neoplásica como un cuerpo extraño y lo destruya. La experimentación animal ha mostrado que la eliminación de las masas tumorales lisadas se efectúa por los emuntorios. Las células cancerosas, evacuadas de este modo, presentan una desorganización nuclear que hace imposible cualquier mitosis. Estas células, evacuadas, están rodeadas por una cantidad enorme y variable de leucocitos muy activos.
La experimentación animal ha mostrado también que las constantes hematológicas de los animales tratados se normalizan a partir de la primera semana del tratamiento.
La solución acuosa según la invención puede ser utilizada tal cual, preferentemente por vía linfática.
Desde el punto de vista práctico, debe señalarse que esta solución no debe exponerse a los rayos de tubos germicidas (radiación de 2537 A por ejemplo).

Claims (7)

1. Procedimiento para la preparación de una solución acuosa, que es inyectable por vía perinodular o inhalable y que es utilizable para el tratamiento de enfermedades degenerativas o autoinmunes o como agente inmunomodulador, caracterizado porque:
-
en una primera etapa, se hace reaccionar alcanfor con hidróxido de amonio;
-
en una segunda etapa se suspende el producto, obtenido en la primera etapa, en una solución acuosa de cloruro de sodio; y
-
en una tercera etapa se neutraliza el pH de la suspensión obtenida en la segunda etapa, con ácido nítrico para obtener la solución acuosa deseada.
2. Procedimiento según la reivindicación 1, caracterizado porque en la primera etapa se hace reaccionar el alcanfor con el hidróxido de amonio en medio alcohólico.
3. Procedimiento según la reivindicación 2, caracterizado porque:
-
en la primera etapa se hacen reaccionar 108 mg de alcanfor en 0,9 ml de alcohol etílico, con 5,2 ml de hidróxido de amonio;
-
en la segunda etapa se disuelve la totalidad del producto obtenido en la primera etapa, en una solución que contiene 79 ml de agua y 0,9 g de cloruro de sodio; y
-
en la tercera etapa se ajusta el pH a 7 por adición de 14,9 ml de ácido nítrico, que tiene una concentración N/6.
4. Procedimiento según las reivindicaciones 1, 2 o 3, caracterizado porque la solución acuosa obtenida en la tercera etapa se filtra a través de un filtro miliporo.
5. Solución acuosa inyectable por vía perinodular o inhalable para el tratamiento de enfermedades degenerativas o autoinmunes o como agente inmunomodulador, tal como se ha preparado según una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 4.
6. Uso de la solución acuosa según la reivindicación 5 para la fabricación de un medicamento para el tratamiento de enfermedades degenerativas o autoinmunes.
7. Uso de la solución acuosa según la reivindicación 5 como agente inmunomodulador en la fabricación de un medicamento.
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