ES2266432T3 - Procedimiento para el diagnostico de la obesidad. - Google Patents

Procedimiento para el diagnostico de la obesidad. Download PDF

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Abstract

Procedimiento para el diagnóstico de una predisposición a la obesidad, y en particular a la obesidad mórbida, en un sujeto humano, que comprende determinar si existe una alteración en la línea germinal en la secuencia de la región 5¿ flanqueante del gen gad2, la secuencia codificante del cual se encuentra representada por la SEC ID nº 1, en la que dicha alteración es la presencia de por lo menos una de las mutaciones siguientes: -243 A>G en el

Description

Procedimiento para el diagnóstico de la obesidad.
La invención se encuentra comprendida en el campo de la genética humana y se refiere a nuevos procedimientos para el diagnóstico y la terapia de la obesidad, en particular de la obesidad mórbida, basados en la identificación de polimorfismos en la región 5' del gen gad2.
La obesidad mórbida es un proceso patológico grave, en el que la acumulación de tejido graso en el cuerpo se convierte en excesiva, interfiere o daña los demás órganos corporales, y crea (o creará previsiblemente) problemas de salud graves y potencialmente letales, denominados comorbilidades.
Se dice que una persona es mórbidamente obesa cuando su índice de masa corporal (IMC = altura (cm)/(masa (kg))^{2}) es igual o superior a 40.
Numerosos estudios científicos han establecido que existe una predisposición genética a la obesidad mórbida.
Se ha implicado en la obesidad una región del cromosoma 10 (Hager et al., Nature Genetics 20:304-38, 1998), confirmada recientemente en una cohorte de sujetos jóvenes obesos alemanes (Hinney et al., Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism 85(8):2962-5, 2000), así como en caucasianos blancos y en afroamericanos (Price et al., 2001, Diabetologia 42:555-9, 1999) y en la vieja sociedad de los Amish (Hsueh et al., The Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism 86(3):1199-1205, 2001).
Se han identificado tres nuevos polimorfismos de nucleótidos (SNP) en el marco de la invención, localizados en esta región, y más particularmente en la región 5' del gen gad2. Estos SNP muestran una asociación positiva con la obesidad en los sujetos mórbidamente obesos, mientras que otros SNP en esta región no muestran esta asociación.
En el marco de la presente invención, la expresión "gen gad2" pretende indicar un gen cuya secuencia codificante se encuentra representada por la SEC ID nº 1.
La región 5' flanqueante del gen gad2 pretende indicar la región que comprende los nucleótidos 1-2.379 de la SEC ID nº 2, y especialmente la región que consiste en los nucleótidos 1-2.379 de la SEC ID nº 2. Los nucleótidos 2.380-2.382 de la SEC ID nº 2 representan el codón de inicio del gen gad2 (ATG).
De esta manera, en una primera forma de realización, la invención se refiere a un procedimiento para el diagnóstico de la predisposición a la obesidad, y en particular a la obesidad mórbida, en un sujeto humano, que comprende determinar si existe una alteración de la línea germinal en la secuencia de la región 5' flanqueante del gen gad2, en el que dicha alteración es la presencia de por lo menos una de la mutaciones siguientes: -243 A>G en el nucleótido 2.137 de la SEC ID nº 2, -1,6 kb G>A en el nucleótido 780 de la SEC ID nº 2, -2004 A>T en el nucleótido 376 de la SEC ID nº 2, siendo dicha alteración indicativa de una predisposición a la obesidad.
La región 5' flanqueante del gen gad2 se encuentra representada por los nucleótidos 1 a 2.379 de la SEC ID nº 2, y los SNP de acuerdo con la invención se encuentran localizados en los nucleótidos 376 (presencia de una T en pacientes predispuestos, y una A en los pacientes no predispuestos), 780 (presencia de una A en pacientes predispuestos, y una G en pacientes no predispuestos), y 2.137 (presencia de una G en pacientes predispuestos, y de una A en pacientes no predispuestos) de la SEC ID nº 2.
La invención se refiere de manera más general al estudio de la región promotora 5' del gen gad2. En efecto, los inventores han demostrado que la presencia de los SNP específicos indicados en la presente solicitud conducen a una unión incrementada de los factores nucleares a la región 5' del gen gad2, conduciendo de esta manera a un incremento de la transcripción.
De esta manera, resulta creíble especular que otras modificaciones en la región promotora del gen gad2, conduciendo a una expresión más elevada de la proteína GAD2 también conducirán a una predisposición a la obesidad, debido al incremento en la reserva de GABA. Debido al efecto orexigénico de GABA, esto puede alterar el comportamiento de alimentación.
De esta manera, en una forma de realización, la invención se refiere a un procedimiento para el diagnóstico de una predisposición a la obesidad en un sujeto humano, en el que se investiga el nivel de un producto de expresión del gen gad2 en dicha muestra.
Los productos de expresión de acuerdo con la invención deben comprender ARN o proteína, o lo que podría llamarse producto de expresión "secundario", tal como GABA. Este último de hecho no es realmente un producto de expresión del gen gad2, pero el incremento de la producción de la proteína GAD2 conduce al incremento de la concentración de GABA.
La alteración de la expresión de ARNm puede detectarse mediante cualquier técnica conocida en la técnica. Entre éstas pueden incluirse el análisis de transferencia northern, la amplificación por PCR y la protección frente a ARNasas.
En una forma de realización, el ARNm de la muestra se pone en contacto con una sonda de gen gad2 bajo condiciones adecuadas para la hibridación de dicha sonda con un ARN correspondiente a dicho gen gad2 y la hibridación de dicha sonda se determina, y el nivel de señal tras la hibridación se compara con una señal estándar (de referencia) (que se obtiene de un paciente no obeso, o de un paciente obeso).
El complejo de hibridación emite una señal, que puede deberse al marcaje de la sonda, o del ARNm. Los diferentes marcajes que pueden utilizarse son bien conocidos por el experto en la materia, y pueden indicarse ^{32}P, ^{33}P, ^{35}S, ^{3}H o ^{125}I. Pueden seleccionarse marcajes no radioactivos de entre los ligantes, tales como biotina, avidina, estreptavidina, dioxigenina, haptenos, pigmentos, agentes luminiscentes, tales como agentes radioluminiscentes, quimioluminiscentes, bioluminiscentes, fluorescentes o fosforescentes.
Con el fin de identificar los SNP indicados en la presente solicitud, resulta posible poner en contacto una sonda de región 5' del gen gad2 con ADN genómico aislado de dicha muestra bajo condiciones adecuadas para la hibridación de dicha sonda con dicho gen y se determina la hibridación de dicha sonda.
Dicha sonda de región 5' del gen gad2 es un ADN de "tipo salvaje" (es decir, el SNP buscado no se encuentra presente en la sonda, y la hibridación se produce cuando no se encuentra presente ningún SNP de acuerdo con la invención en el ADN en la muestra) o un ADN "mutante" (es decir, que porta el SNP buscado, y la hibridación sólo se produce si el SNP se encuentra presente en el ADN en la muestra).
El experto en la materia conoce las técnicas para determinar las sondas específicas de alelo a utilizar en la presente forma de realización, sus longitudes, o las condiciones de hibridación. Resultan preferidas las condiciones de elevada astringencia para evitar los falsos positivos, por ejemplo bajo las condiciones de elevada astringencia siguientes: 0,2 x SSC y SDS al 0,1% a una temperatura comprendida entre 55ºC y 65ºC, o bajo condiciones tales como las que se indican posteriormente.
Las condiciones astringentes de hibridación pueden definirse tal como se describen en Sambrook et al., Molecular cloning: a laboratory manual, 2a edición, Cold Spring Harbor Lab., Cold Spring Harbor, New York, 1989), con las condiciones siguientes: 5 x o 6 x SCC, 50ºC a 65ºC. Las condiciones altamente astringentes que pueden asimismo utilizarse para la hibridación se definen como las condiciones siguientes: 6 x SSC, 60ºC a 65ºC.
La hibridación ADN-ADN o ADN-ARN puede llevarse a cabo en dos etapas: (1) prehibridación a 42ºC durante 3 horas en tampón fosfato (20 mM, pH 7,5) que contiene 5 ó 6 x SSC (1 x SSC corresponde a una solución 0,15 M de NaCl + citrato sódico 0,015 M), formamida al 50%, dodecil sulfato sódico (SDS) al 7%, 10 x solución de Denhardt, dextrán sulfato al 5% y ADN de esperma de salmón al 1%; (2) hibridación durante 20 minutos como máximo a una temperatura comprendida entre 50ºC y 65ºC, más preferentemente comprendida entre 60ºC y 65ºC, seguido de diferentes lavados (aproximadamente 20 minutos en 2 x SSC + SDS al 2%, a continuación 0,1 x SSC + SDS al 0,1%). El último lavado se lleva a cabo en 0,2 x SSC + SDS al 0,1% durante aproximadamente 30 minutos a una temperatura comprendida entre aproximadamente 50ºC y 65ºC, y/o en 0,1 x SSC + SDS al 0,1% a la misma temperatura. Estas condiciones de hibridación de elevada astringencia pueden ser adaptadas por un experto en la materia. En efecto, el experto en la materia podrá determinar las mejores condiciones de astringencia mediante la variación de las concentraciones en SSC y SDS, y la temperatura de hibridación y los lavados.
En otra forma de realización, dicho producto de expresión es el polipéptido codificado por el gen gad2 en dicha muestra. En particular, dicho polipéptido puede detectarse mediante inmunotransferencia o mediante inmunocitoquímica.
Los anticuerpos específicos para GAD2 pueden utilizarse para detectar la expresión incrementada de GAD2. Pueden llevarse a cabo ensayos inmunológicos en cualquier formato conveniente conocido en la técnica. Entre éstos se incluyen las transferencias western, los ensayos inmunohistoquímicos y los ensayos ELISA.
De esta manera, los anticuerpos que reaccionan con el polipéptido GAD2, así como los fragmentos reactivos de estos anticuerpos, también se encuentran dentro del alcance de la presente invención. Los anticuerpos pueden ser policlonales, monoclonales, recombinantes, quiméricos, de cadena única y/o biespecíficos. En la forma de realización preferida, el anticuerpo o fragmento del mismo puede ser de origen humano, o "humanizado", es decir, preparado para prevenir o minimizar una reacción inmunológica contra el anticuerpo cuando se administran a un paciente.
El fragmento de anticuerpo puede ser cualquier fragmento que sea reactivo con los polipéptidos de la presente invención. La invención comprende además los hibridomas generados mediante la presentación del polipéptido de acuerdo con la invención, o un fragmento del mismo, como antígeno a un mamífero seleccionado, seguido de la fusión de células (por ejemplo células de bazo) del mamífero con determinadas células de cáncer para crear líneas celulares inmortalizadas mediante técnicas conocidas, tales como la técnica de Köhler y Milstein (Nature 256:495, 1975).
Los anticuerpos de acuerdo con la invención son, por ejemplo, los anticuerpos quiméricos, los anticuerpos humanizados y los fragmentos Fab o F(ab')_{2}. Pueden ser inmunoconjugados o anticuerpos marcados, con fines de detección.
En otra forma de realización, la invención se lleva a cabo determinando si existe una alteración de la secuencia de línea germinal en la región 5' del gen gad2 en dicha muestra mediante la observación de los desplazamientos en la movilidad electroforética del ADN de cadena única de dicha muestra en geles de poliacrilamida desnaturalizantes o no desnaturalizantes. Dichos ácidos nucleicos de cadena única pueden ser obtenidos tras amplificación del ADN genómico, utilizando cebadores adecuados, y desnaturalización (el gel y las condiciones de electroforesis habitualmente son desnaturalizantes para este fin).
En otra forma de realización, la invención se lleva a cabo mediante amplificación de la totalidad o parte de la región 5' del gen gad2 de dicha muestra, y mediante la determinación de la secuencia de dicho ADN amplificado, por ejemplo mediante la extensión de la terminación de cadena.
En otra forma de realización, los cebadores oligonucleótidos específicos de alelo se utilizan para determinar si se encuentra presente un alelo mutante gad2 específico en dicha muestra, produciéndose únicamente la amplificación en este caso. Este procedimiento es bien conocido en la técnica.
En otra forma de realización, la totalidad o parte de la región 5' del gen gad2 de dicha muestra se clona para producir una secuencia clonada y se determina la secuencia de dicha secuencia clonada. La clonación se lleva a cabo en vectores conocidos en la técnica, tales como los vectores pUC o pBR.
En general, la invención se refiere a un procedimiento para la determinación de una predisposición a la obesidad, en particular a la obesidad mórbida, en un sujeto, a partir de una muestra de dicho sujeto, que comprende determinar si existe un desapareamiento entre (1) la región 5' del ADN genómico del gen gad2 aislado de dicha muestra, y (2) una sonda de ácidos nucleicos complementaria a la región 5' de tipo salvaje humana del ADN del gen gad2, según representa la SEC ID nº 2, cuando las moléculas (1) y (2) se hibridan entre sí para formar un dúplex, siendo debido dicho desapareamiento a la presencia de por lo menos uno de los 3 SNP identificados, presentando los nucleótidos 376, 780 ó 2.137 de la SEC ID nº 2.
En otra forma de realización, la invención se refiere a un procedimiento en el que se lleva a cabo la amplificación de las secuencias 5' flanqueantes del gen gad2 en dicha muestra y se determina la hibridación de las secuencias amplificadas con una o más sondas de ácidos nucleicos producidas a partir de la secuencia de la región 5' flanqueante del gen gad2 de tipo salvaje (según representa la SEC ID nº 2) o una secuencia mutante de región 5' flanqueante del gen gad2 (en la que por lo menos uno de los tres SNP localizado en los nucleótidos 376, 780 o 2.137 de la SEC ID nº 2 se encuentra presente).
La invención se refiere asimismo a un procedimiento que comprende determinar la hibridación in situ de la región 5' flanqueante del gen gad2 en dicha muestra con una o más sondas de ácidos nucleicos producidas a partir de una secuencia mutante o de tipo salvaje de la región 5' flanqueante del gen gad2.
La invención abre un nuevo área en el tratamiento y/o en la prevención de la obesidad, en particular de la obesidad mórbida, especialmente para pacientes en familias en las que se sospecha susceptibilidad genética.
En efecto, la presencia de los SNP en la región 5' del gen gad2, y los datos que muestran una unión incrementada de factores nucleares a dicha región cuando se encuentran presentes los polimorfismos identificados en el marco de la invención, hacen probable y creíble que la presencia de estos polimorfismos incrementa la expresión de gad2, probablemente a través del incremento de la transcripción. Además, la actividad incrementada del gen gad2 conduce a un incremento de la reserva de GABA, del efecto orexigénico de GABA, que podría alterar el comportamiento de alimentación y contribuir al desarrollo de la obesidad mórbida en los portadores de las mutaciones identificadas.
De esta manera, la invención se refiere asimismo a un procedimiento para cribar para fármacos potenciales para la obesidad que comprenden: combinar (i) un compuesto que se sospecha que es un fármaco para la obesidad, (ii) un polipéptido GAD2, y determinar la cantidad de unión del polipéptido GAD2 a dicho compuesto. En efecto, los inhibidores del enzima GAD2 interfieren con la formación de GABA y pueden considerarse fármacos útiles para tratar la obesidad, solos o asociados a otros tratamientos.
La invención se refiere asimismo a un procedimiento para el cribado de terapias potenciales para la obesidad, que comprende: combinar (i) una pareja de unión a GABA, (ii) un polipéptido GAD2, y (iii) un compuesto que se sospecha que es un agente terapéutico de la obesidad, y determinar la cantidad de unión del polipéptido GAD2 a su pareja de unión.
En una forma de realización particular, dicha pareja de unión es el ácido L-glutámico.
La invención se refiere asimismo a un procedimiento para el cribado de compuestos terapéuticos potenciales para la obesidad, que comprende: combinar (i) una pareja de unión al gen gad2, (ii) un gen gad2, y (iii) un compuesto que se sospecha que es un agente terapéutico para la obesidad, y determinar la cantidad de unión del gen gad2 a su pareja de unión. En la presente forma de realización, la expresión "gen gad2" debe interpretarse que incluye la región 5' flanqueante en el locus gad2, que comprende los polimorfismos de la invención, especialmente -243 A>G.
En particular, dicha pareja de unión al gen gad2 es IK2 (Ikaros 2), la secuencia de aminoácidos de la cual se encuentra representada por la SEC ID nº 3.
Los procedimientos para la evaluación de la unión de un compuesto a un ácido nucleico o a una proteína son bien conocidos en la técnica, y se llevan a cabo preferentemente in vitro. Un procedimiento para conseguir este objetivo podría ser unir el ácido nucleico o la proteína a un soporte sólido sobre el que se hace fluir el compuesto que se va a ensayar, y comprobar la recuperación del compuesto tras el paso sobre el soporte. Mediante el ajuste de los parámetros, resulta posible asimismo determinar la afinidad de unión. Los compuestos pueden encontrarse asimismo mediante otros procedimientos, incluyendo FRET, SPA, etc., cuando los compuestos y el ácido nucleico o la proteína se marcan. El ensayo puede llevarse a cabo asimismo en las células que contienen el ácido nucleico de la invención, por ejemplo en un vector de acuerdo con la invención y/o que expresa la proteína de acuerdo con la invención. Esto también proporciona información sobre la capacidad del compuesto de atravesar la membrana y de penetrar dentro de las células. Estas células pueden ser células bacterianas, o células de mamífero.
El procedimiento de la invención permite asimismo el cribado, la detección y/o la identificación de compuestos capaces de inhibir la actividad biológica de la proteína GAD2, y en particular el incremento de la cantidad de GABA producido.
La presente invención permite de esta manera la detección, la identificación y/o el cribado de compuestos que pueden resultar útiles para el tratamiento de enfermedades en las que se encuentra implicada la recombinación de V(D)J y/o la reparación del ADN. Sin embargo, los compuestos identificados mediante el procedimiento de acuerdo con la invención, con el fin de poder ser utilizados en un tratamiento terapéutico, podrían requerir su optimización, con el fin de presentar una actividad superior y/o una toxicidad menor.
En efecto, el desarrollo de nuevos fármacos con frecuencia se lleva a cabo sobre la base siguiente:
-
cribado de compuestos con la actividad buscada, en un modelo relevante, mediante un procedimiento apropiado,
-
selección de los compuestos que presentan las propiedades requeridas del primer ensayo de cribado (en la presente invención, la modulación de GAD2 o la producción de GABA),
-
determinación de la estructura (en particular la secuencia (si resulta posible, la secuencia terciaria) si son péptidos, proteínas o ácidos nucleicos, la fórmula y el esqueleto si son compuestos químicos) de los compuestos seleccionados,
-
optimización de los compuestos seleccionados, mediante modificación de la estructura (por ejemplo mediante el cambio de la conformación estereoquímica, por ejemplo el paso de los aminoácidos en un péptido de L a D, la adición de sustituyentes en los esqueletos peptídicos o químicos, en particular mediante la injertación de grupos o radicales en el esqueleto, la modificación de los péptidos (ver, en particular, Gante, "Peptidomimetics", en Angewandte Chemie-International Edition Engl. 33:1699-1720, 1994),
-
ensayo y cribado de los compuestos "optimizados" en modelos apropiados que con frecuencia son modelos más cercanos a la patología estudiada. En esta etapa, con frecuencia se utilizan modelos animales, en particular roedores (ratas o ratones), o perros o primates no humanos, que son buenos modelos de obesidad, y se buscan cambios fenotípicos en dichos modelos tras la administración del compuesto.
La invención se refiere asimismo a una composición farmacéutica que comprende un excipiente farmacéuticamente aceptable y un compuesto según se define en la reivindicación 10, y a la utilización de un compuesto identificado mediante un procedimiento de acuerdo con la invención según se define en la reivindicación 11 ó 12, para la preparación de un fármaco destinado al tratamiento y/o a la prevención de la obesidad, especialmente de la obesidad mórbida.
La invención se refiere asimismo a un procedimiento para la terapia de la obesidad, en particular de la obesidad mórbida, que comprende la administración de un compuesto o de una composición farmacéutica de la invención.
Con el fin de reducir la actividad del gen gad2 y la proteína, resulta posible utilizar una molécula antisentido, en particular complementaria al ARNm de gad2, en una composición farmacéutica para el tratamiento de la obesidad. La invención se refiere a un procedimiento para la terapia de la obesidad, que comprende la administración de una molécula antisentido anti-gad2 o cualquier medio para reducir la cantidad de la proteína GAD2. El experto en la materia conoce medios para diseñar moléculas antisentido, y las modificaciones que pueden inducirse en los esqueletos de las moléculas (fosforotioatos, metilfosfonatos, etc.).
Las secuencias de polinucleótidos antisentido resultan útiles en la prevención o en la reducción de la expresión del gen gad2, tal como apreciarán los expertos en la materia. Por ejemplo, los vectores polinucleótido que contienen la totalidad o parte del gen gad2 (u otras secuencias del locus gad2, especialmente la región 5' flanqueante), pueden situarse bajo el control de un promotor en una orientación antisentido e introducirse en una célula. La expresión de este constructo antisentido dentro de una célula interferirá con la transcripción y/o con la traducción de gad2.
Alternativamente, puede contemplarse una estrategia "sentido", en la que un oligonucleótido o sonda de ácidos nucleicos que comprende parte de la región 5' del gen gad2 (especialmente que comprende la variante -243 A>G en el nucleótido 2.137 de la SEC ID nº 2) se introduce dentro de las células, con el fin de competir por la unión con los factores nucleares que activan la transcripción. El tamaño del fragmento de la región 5' flanqueante del gen gad2 que puede utilizarse en la estrategia sentido es preferentemente de entre aproximadamente 50 y 150 bases.
La invención se refiere asimismo a la utilización de modelos animales para el estudio de la obesidad, en la que se incrementa la expresión del gen gad2. En particular, puede incrementarse la expresión de este gen sólo condicionalmente, utilizando promotores que son específicos de sitio o de tiempo, o promotores inducibles. De esta manera, resulta posible incrementar la expresión de gad2 únicamente en el páncreas de los animales de acuerdo con la invención, o en el cerebro. Los procedimientos para obtener animales de acuerdo con la invención son conocidos por los expertos en la materia, y resultan útiles en particular para someter a ensayo algunos fármacos que pueden identificarse de acuerdo con los procedimientos de la invención.
La inserción de un constructo en un genoma de un animal para obtener un animal transgénico puede llevarse a cabo mediante procedimientos bien conocidos por el experto en la materia, y pueden ser aleatorios o dirigidos. En resumen, el experto en la materia construye un vector que contiene la secuencia que se debe insertar dentro del genoma, con un promotor apropiado, y un marcador de selección (por ejemplo el gen que codifica la proteína que proporciona resistencia a la neomicina) y puede provocar que entre en las células madre embrionarias (ES) de un animal. A continuación, se seleccionan las células con el marcador de selección, y se incorporan a un embrión, por ejemplo mediante microinyección en un blastocito, que puede recolectarse mediante perfusión del útero de hembras embarazadas. El reimplante del embrión y la selección de los animales transformados, seguido del retrocruzamiento permite obtener este animal transgénico. Para obtener un animal "más limpio", puede extraerse el gen del marcador de selección mediante la utilización de una recombinasa específica de sitio, si se encuentra flanqueada por las secuencias correctas.
De acuerdo con una forma de realización, el mamífero no humano transgénico ha integrado en su genoma la secuencia de ácidos nucleicos del gen gad2 o la secuencia codificante del mismo, ligada funcionalmente a elementos reguladores, en la que la expresión de dicha secuencia codificante incrementa el nivel de la proteína GAD2 y/o la reserva de GABA en dicho mamífero respecto a un animal no transgénico de la misma especie. Los ratones transgénicos que presentan una expresión incrementada de gad2 se describen en el documento WO-A-98/37224 o en Geng et al., PNAS vol. 95:10055-10060, 1995.
La secuencia gad2 prevista para la forma de realización anterior puede ser una secuencia humana de gen gad2 introducida dentro del genoma del animal de la invención, o la secuencia endógena del gen gad2, el promotor de la cual se ha modificado con el fin de que induzca la sobreexpresión. Por ejemplo, la secuencia codificante gad2 para el ratón es conocida y puede encontrarse en GenBank bajo el número NM_008078. Pueden identificarse otros genes endógenos gad2 en otros animales utilizando las homologías entre secuencias.
Alternativamente, un mamífero no humano transgénico cuyo genoma comprende una alteración del gen endógeno gad2 se utiliza como animal modelo para analizar la relación entre GAD2 y la obesidad. En particular, la alteración comprende la inserción de una secuencia de marcador seleccionable, y dicha alteración resulta en que dicho mamífero no humano manifiesta un defecto en el nivel de GABA en comparación con un mamífero no humano de tipo salvaje.
En particular, dicha alteración es una alteración homocigótica, y dicha alteración homocigótica resulta en una mutación nula del gen endógeno que codifica GAD2.
La patente US nº 6.087.555 describe una manera de obtener un ratón knockout, y la enseñanza general de esta patente se incorpora a la presente memoria como referencia (columna 5, línea 54 a columna 10, línea 13). En esta patente, se describe un ratón knockout OPG, pero el mismo procedimiento se aplica a un ratón knockout GAD2. El experto en la materia también encontrará información en Hogan et al. (Manipulating the Mouse Embryo: a Laboratory Manual, Cold Spring Harbor Laboratory Press, Cold Spring Harbor, NY, 1986).
El mamífero de la invención preferentemente es un roedor, especialmente una rata o un ratón. Los ratones knockout GAD65 (gad2) se describen en Fagiolini y Hensch, Nature vol. 404:183-186, 2000.
Descripción de las figuras
Figura 1: representación esquemática del gen gad2, y de la frecuencia de los SNP identificados en el marco de la invención.
Figura 2: ensayo de desplazamiento en gel, ensayo de la unión de proteína nuclear en la región 5' del gen gad2, dependiente de la naturaleza del nucleótido en la posición nº -243. mt = mutante (G); wt = tipo salvaje (A).
Figura 3: efecto de la variante -243 A>G de gad2 sobre la actividad transcripcional en las células \betaTC3. Las unidades relativas de luciferasa se expresan como medias \pm S.D.
Ejemplos Ejemplo 1 Asociación entre la obesidad y los SNP
El gen gad2 codifica una isoforma de la ácido glutámico descarboxilasa (GAD65), que cataliza la formación de ácido gamma-aminobutírico (GABA) a partir del ácido L-glutámico, y se expresa en células tanto del cerebro como de los islotes pancreáticos. GABA es uno de los neurotransmisores inhibitorios más potentes del sistema nervioso central (SNC). GABA modula la secreción de gastrina y de somatostatina y puede estimular la incorporación de glucosa a varios tejidos (Erdo y Wolff, J. Neurochem. 54(2):363-72, 1990).
Tres SNP (variante -243 A>G (5' UTRI); -1,6 kb G>A (SNP 668); -2004 A>T (SNP 669)), situados en la región 5' flanqueante del gen gad2 revelaron una asociación positiva con la obesidad en los sujetos mórbidamente obesos.
Los fragmentos de ADN que portaban estos polimorfismos pueden amplificarse con los conjuntos siguientes de cebadores.
Los polimorfismos del gen gad2 se genotiparon mediante secuenciación directa o mediante la tecnología
LightCycler^{TM} (Roche, Manheim, Alemania). El ensayo LightCycler se basa en sondas de hibridación marcadas con pigmentos fluorescentes que permiten la transferencia de energía de resonancia fluorescente (Blomeke et al., Anal. Biochem. 275:93-7, 1999). El genotipado del SNP se llevó a cabo utilizando análisis de curvas de fusión. Se llevó a cabo PCR en un aparato 9700 (Applied Biosystems, Foster city, USA) antes del análisis en el LightCycler. Las secuencias de los cebadores utilizados para el PCR y para los ensayos del LightCycler se describen en la tabla siguiente.
SNP cebadores de PCR cebadores para el ensayo
del Light cycler
-243 A>G F: 5'cctcaaatgctctggggctc3' Red640-gtctcttttaaagctccccggct
R: 5'ggtgtcacgcaggaacagaa3' cgggctccgaggacccttaggtagtccc-F
-1600 G>A F 5'ctgaggcgtattaggag Red640-ggaaagcagccgcctc
R: 5'ctcctaatacgcctcag tggaaatgacaggcgctctggccaggcgcg-F
-2004 A>T F: 5'tgttttcaaccactcatccat Red640-acagcctggtacagactt
R: 5'agggacagttatgctcg tgagttttcgaccacccgggctc-F
(F representa la etiqueta de fluoresceína)
Las amplificaciones por PCR se llevaron a cabo en un volumen final de reacción de 20 \mul de tampón para PCR, que contenía 50 ng de ADN genómico humano, 10 pmoles de cada cebador, 2,5 mmoles/l de MgCl_{2}, 2,5 mmoles/l de dNTP y 0,2 U de polimerasa Taq Gold. Las condiciones de ciclado térmico para el producto de PCR eran: 1 ciclo de 95ºC durante 12 minutos; 35 ciclos de 95ºC durante 15 segundos; 55ºC, 15 segundos; 72ºC, 30 segundos; 1 ciclo, 72ºC, 10 minutos; 1 ciclo, 15ºC, 15 minutos.
Además, con el fin de estudiar la contención de la alimentación y la "obesidad latente", la contención cognitiva en la alimentación, se analizaron la desinhibición y el hambre de acuerdo con el "Cuestionario de alimentación de tres factores, o TFEQ" (Stunkard, A.J. y Messick, S., J. Psychosom. Res. 29(1):71-83, 1985).
Se llevaron a cabo estudios de asociación en 369 pacientes mórbidamente obesos no relacionados (media de IMC: 47,3 \pm 7,4 kg/m^{2}; media de edad: 46 \pm 12 años; mujeres/hombres: 294/75).
Se utilizó un conjunto de 381 sujetos no diabéticos no obesos no relacionados (IMC media: 22,8 \pm 2,44 kg/m^{2}; media de edad: 58,3 \pm 14,1 años; mujeres/hombres: 228/152) como grupo de control. La Tabla 1 muestra la distribución de genotipos y las frecuencias de alelos de los 3 SNP (variante -243 A>G (5'UTRI); -1,6 kb G>A (SNP 668); -2004 A>T (SNP 669)).
TABLA 1 Distribución de genotipos y frecuencias de alelos de los SNP 242 A>G, 1,6 kb G>A y 1,7 kb A>T
Modelo de codominancia Obesos mórbidos Controles Valor de p
IMC>40
SNP Genotipo Número de Frec. de Número de Frec. de
genotipos los alelos genotipos los alelos
5'UTR: AA 233 A: 79,9% 270 A: 84,5% p=0,05
-243 A>G AG 117 G: 20,1% 92 G: 15,5%
GG 15 12
SNP668: GG 229 G: 802% 255 G: 84,8% p=0,06
-1,6kb G>A GA 113 A: 19,8% 87 A: 15,2%
AA 14 10
SNP669: AA 221 A: 80,4% 254 A: 83,8% p=0,19
-2004 A>T AT 105 T: 19,6% 89 T: 16,2%
AA 14 13
Modelo de dominancia Obesos mórbidos Controles Valor de p
IMC>40
SNP Genotipo Número de Frec. de Número de Frec. de
genotipos los alelos genotipos los alelos
5'UTR: AA 233 A: 79,9% 270 A: 84,5% p=0,004
- 243 A>G AG/GG 132 G: 20,1% 104 G: 15,5%
SNP668: GG 229 G: 80,2% 255 G: 84,8% p=0,02
- 1,6kb G>A GA/AA 127 A: 19,8% 97 A: 15,2%
SNP669: AA 221 A: 80,4% 254 A: 83,8% p=0,07
- 2004 A>T AT/AA 119 T: 19,6% 102 T: 16,2%
Bajo los modelos de codominancia y de dominancia, los SNP -243 A>G y -1,6 kb G>A se encontraban asociados a la obesidad mórbida (valores respectivos de p de 0,004 y 0,2 bajo un modelo de dominancia). Se observó una tendencia hacia la asociación para la variante -2004 A>T.
El riesgo relativo de estos 3 SNP se estimó en: R.R.=1,55 (IC al 95% de 1,14 a 2,12) (UTR5I; -243); R.R.=1,45 (IC al 95% de 1,06 a 2) (SNP668; -1,6 kb); R.R.=1,34 (IC al 95% de 0,97 a 1,84) (SNP669; -2004).
Con el fin de replicar estos resultados, se genotiparon los 3 SNP en otro conjunto de 316 sujetos mórbidamente obesos no relacionados. Se obtuvo un resultado similar para la variante -243 A>G (bajo el modelo de dominancia, p=0,009) y se obtuvo una tendencia para el SNP -1,6 kb G>A (bajo el modelo de dominancia, p=0,06).
Se llevó a cabo un análisis de la varianza para los fenotipos relacionados con la obesidad (IMC, leptina, porcentaje de masa grasa, insulinemia, etc.) y se encontró una asociación significativa entre los 3 SNP y los tres factores de comportamiento de alimentación.
Para someter a ensayo el comportamiento de alimentación humano, los sujetos cumplimentaron el cuestionario TFEQ (cuestionario de alimentación de tres factores) establecido por Stunkard et al. (op. cit.). El análisis de la varianza para los tres factores estables medidos por TFEQ: contención cognitiva de la alimentación (Qres), desinhibición (Qdis) y hambre (Qhun) se muestra en la Tabla 2. El desequilibrio de ligamiento entre los 3 SNP era significativo (X^{2} = 174, p<10^{-10}).
El desequilibrio de ligamiento entre cada SNP se estimó mediante un programa de estimación de haplotipos (EH). D' = 0,84 (SNP -243 A>G y -1,6 kb G>T), D' = 0,84 (SNP -243 A>G y -2004 kb G>A), D' = 0,87 (SNP -1,6 kb G>T y -2004 kb G>A).
La Tabla 2 muestra los resultados obtenidos para la variante -243 A>G (5'UTR). Se obtuvieron resultados similares para las variantes -1,6 kb G>A (SNP 668) y -2004 A>T (SNP 669).
TABLA 2 Análisis de la varianza para parámetros del comportamiento de ingesta de alimento
-243 A>G (5'UTRI)
AA AG GG P
N 233 117 15
Edad 46,02 \pm 0,78 47,82 \pm 1,1 39,9 \pm 3,1 0,04
Edad-Pmax 43,5 \pm 0,79 44,3 \pm 1,1 35,76 \pm 3,1 0,03
Qres 9,53 \pm 0,31 9 \pm 0,45 6,53 \pm 1,28 0,06
Qdis 8,38 \pm 0,24 8,71 \pm 0,34 10,9 \pm 0,96 0,03
Qhun 5,29 \pm 0,24 6,49 \pm 0,35 7,95 \pm 0,95 0,001
Mediante la utilización de un modelo codominante, se descubrió que los portadores de GG presentaban una puntuación más baja de contención que los sujetos heterocigóticos y de tipo salvaje (valor de p = 0,06). También presentaban una desinhibición más alta (valor de p = 0,03) y puntuaciones de hambre más elevadas (valor de p = 0,001) que los sujetos heterocigóticos y de tipo salvaje. Además, se observó que los portadores de GG eran más jóvenes (valor de p = 0,04) y alcanzaban aparentemente el peso máximo en edades más tempranas que los portadores de AG y de AA (valor de p = 0,03). Estos datos sugieren que las alteraciones del comportamiento de alimentación de las variantes de gad2 pueden contribuir al desarrollo de una aparición más temprana de la obesidad mórbida.
Los estudios de haplotipos se llevaron a cabo con las variantes -243 A>G, -1,6 kb G>A y -2004 A>T (programa EHplus). Se observó una diferencia significativa en las frecuencia de los haplotipos de sujetos obesos y no obesos (p<10^{-10}). El haplotipo ATG se demostró que era más frecuente en los obesos (16,9%) comparado con los controles (8%) (figura 1).
Ejemplo 2 Estudio funcional de una variante de promotor del gen gad2
Para buscar sitios potenciales de unión, se envió la región 5' flanqueante del gen gad2 al servidor transfac: http://transfac.gbf.de/cgi-bin/mat.
Los análisis in silico demostraron que -243 A>G (localizado en el nucleótido 2.137 de la SEC ID nº 2) y -1,6 kb G>A (localizado en el nucleótido 780 de la SEC ID nº 2) se encontraban situados cerca de un sitio de elemento de respuesta previsto, Ikaros 2 (IK2). IK2 es un factor de transcripción que se encuentra altamente expresado en los linfocitos humanos, y su secuencia de aminoácidos se encuentra representada por la SEC ID nº 3.
Con el fin de someter a ensayo que la variante -243 A>G altera la unión de proteínas nucleares al ADN, se llevó a cabo un ensayo de desplazamiento en gel utilizando cebadores con secuencias del tipo salvaje y del sitio mutado y un extracto nuclear de células MIN6 (figura 2).
Los resultados del ensayo de desplazamiento en gel demostraron que se produce la unión in vitro de las proteínas nucleares al sitio del elemento sensible IK2. Aparentemente, las proteínas nucleares presentan una mayor afinidad por la variante del elemento de respuesta G (línea 6 frente a 1). Se obtuvo un resultado similar con la competición entre los alelos A y G (línea 2 frente a 3; 6 frente a 8; 7 frente a 9).
Con el fin de investigar si la variante alélica en la posición -243 influye sobre el nivel de transcripción de GAD2, se llevaron a cabo cotransfecciones transitorias utilizando constructo de informador de luciferasa de luciérnaga para medir la actividad proximal del promotor de tipo salvaje y de los promotores variantes en células \betaTC3 (línea celular del insulinoma murino). Se utilizó el vector Renilla para normalizar la eficiencia de transfección. La actividad transcripcional del constructo mutante -243 A>G era 8,61 veces más elevada comparado con el constructo de tipo salvaje (n=8, p<0,0001) (figura 3).
El incremento observado de la actividad transcripcional inducido por el alelo G de -243 A>G concuerda con los resultados genéticos:
-
asociación de la variante -243 A>G con la obesidad (p=0,004; R.R.=1,55 (IC al 95% de 1,14 a 2,12).
-
los portadores de GG presentaban una puntuación más baja de contención en la alimentación (p=0,06), una puntuación más elevada de desinhibición (p=0,03) y un parámetro de puntuación de hambre más elevado (p=0,001).
Estos resultados indican que la unión de proteínas nucleares (potencialmente el factor de transcripción IK2) en presencia de alelo variante se encontraba incrementada y podría transactivar el gen gad2, y de esta manera la reserva de GABA. Por lo tanto, el efecto orexigénico de GABA podría encontrarse incrementado y podría alterar el comportamiento de alimentación y contribuir al desarrollo de la obesidad mórbida en los portadores de G de la variante -243 A>G.
El resultado podría generalizarse a los demás SNP, que también se encuentran próximos al elemento de respuesta IK2.
La evidencia presentada en la presente solicitud apunta a la implicación de la ruta de GABA en la obesidad en el ser humano. Esto constituye una etapa importante hacia una mejor comprensión de los mecanismos moleculares que conducen a las formas comunes de obesidad. Aparentemente resulta claro que las neuronas GABAérgicas se encuentran implicadas en la integración de la señales que modulan la ingesta de alimento. La identificación de los SNP en la región 5' del gen gad2 y la demostración de que su presencia modula la expresión de un enzima clave (GAD2), que a su vez modifica la reserva de GABA abre nuevas perspectivas para fármacos contra la obesidad.
<110> CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE (CNRS)
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<120> PROCEDIMIENTO PARA EL DIAGNÓSTICO DE LA OBESIDAD
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<130> 64 808 - EP
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<140>
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<141>
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<160> 15
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<170> PatentIn ver. 2.1
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<210> 1
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<211> 1758
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<212> ADN
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<213> Homo sapiens
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<220>
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<223> gen gad2
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<400> 1
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1
2
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<210> 2
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<211> 2382
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<212> ADN
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<213> Homo sapiens
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<220>
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<223> región 5' flanqueante de los nucleótidos del gen gad2
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<220>
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<223> R = G o A
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<220>
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<223> Y = T o C
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<220>
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<223> M = A o C
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<223> W = A o T
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<223> S = G o C
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<400> 2
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3
4
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<210> 3
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<211> 519
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<212> PRT
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<213> Homo sapiens
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<220>
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<223> Proteína Ikaros de unión a ADN (factor de transcripción linfoide LyF-1)
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<400> 3
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5
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\dotable{\tabskip\tabcolsep#\hfil\tabskip0ptplus1fil\dddarstrut\cr}{
\cr}
6
7
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<210> 4
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<211> 20
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<212> ADN
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<213> Secuencia artificial
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<223> Descripción de secuencia artificial: cebador para amplificar SNP -243
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<400> 4
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cctcaaatgc tctggggctc
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20
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<210> 5
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<211> 20
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<212> ADN
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<213> Secuencia artificial
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<223> Descripción de secuencia artificial: cebador para amplificar SNP - 243
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<400> 5
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ggtgtcacgc aggaacagaa
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20
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<210> 6
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<211> 23
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<212> ADN
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<220>
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<223> Descripción de secuencia artificial: cebador para amplificar SNP -243
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<400> 6
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gtctctttta aagctccccg gct
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23
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<210> 7
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<211> 28
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<212> ADN
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<213> Secuencia artificial
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<223> Descripción de secuencia artificial: cebador para amplificar SNP -243
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<400> 7
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cgggctccga ggacccttag gtagtccc
\hfill
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<210> 8
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<211> 17
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<212> ADN
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<213> Secuencia artificial
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<220>
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<223> Descripción de secuencia artificial: cebador para amplificar SNP -1,6 kb
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ctcctaatac gcctcag
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tgagttttcg accacccggg ctc
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Claims (15)

1. Procedimiento para el diagnóstico de una predisposición a la obesidad, y en particular a la obesidad mórbida, en un sujeto humano, que comprende determinar si existe una alteración en la línea germinal en la secuencia de la región 5' flanqueante del gen gad2, la secuencia codificante del cual se encuentra representada por la SEC ID nº 1, en la que dicha alteración es la presencia de por lo menos una de las mutaciones siguientes: -243 A>G en el nucleótido 2.137 de la SEC ID nº 2, -1,6 kb G>A en el nucleótido 780 de la SEC ID nº 2, -2004 A>T en el nucleótido 376 de la SEC ID nº 2, siendo indicativa dicha alteración de una predisposición a la obesidad.
2. Procedimiento según la reivindicación 1, en el que dicha obesidad es la obesidad mórbida.
3. Procedimiento para el diagnóstico de una predisposición a la obesidad en un sujeto humano, a partir de una muestra de dicho sujeto, en la que se investiga el nivel de un producto de expresión del gen gad2 en dicha muestra.
4. Procedimiento según la reivindicación 3, en el que dicho producto de expresión es ARN o proteína, o GABA.
5. Procedimiento para el cribado de fármacos potenciales para la obesidad, que comprende: combinar (i) un compuesto que se sospecha que es un fármaco para la obesidad, (ii) un polipéptido GAD2, y determinar la cantidad de unión del polipéptido GAD2 a dicho compuesto.
6. Procedimiento para el cribado de agentes terapéuticos potenciales para la obesidad, que comprende: combinar (i) una pareja de unión a GAD2, (ii) un polipéptido GAD2, y (iii) un compuesto que se sospecha que es un agente terapéutico para la obesidad, y determinar la cantidad de unión del polipéptido GAD2 a su pareja de unión.
7. Procedimiento según la reivindicación 6, en el que dicha pareja de unión a GAD2 es el ácido L-glutámico.
8. Procedimiento para el cribado de agentes terapéuticos potenciales para la obesidad, que comprende: combinar (i) una pareja de unión al gen gad2, (ii) un gen gad2, y (iii) un compuesto que se sospecha que es un agente terapéutico para la obesidad, y determinar la cantidad de unión del gen gad2 a su pareja de unión.
9. Procedimiento según la reivindicación 8, en el que dicha pareja de unión al gen gad2 es IK2 (Ikaros 2).
10. Composición farmacéutica que comprende una molécula sentido que comprende un fragmento de la región 5' flanqueante del gen gad2, que comprende especialmente la variante -243 A>G (en el nucleótido 2.137 de la SEC ID nº 2) dentro de dicha región, y un excipiente farmacéuticamente aceptable.
11. Utilización de una molécula antisentido complementaria al ARNm de gad2, para la preparación de un fármaco destinado al tratamiento de la obesidad, en particular de la obesidad mórbida.
12. Utilización de una molécula sentido que comprende un fragmento de la región 5' flanqueante del gen gad2, que comprende especialmente la variante -243 A>G (en el nucleótido 2.137 de la SEC ID nº 2) dentro de dicha región, para la preparación de un fármaco destinado al tratamiento de la obesidad.
13. Utilización de un mamífero no humano transgénico en el que se ha integrado en su genoma la secuencia de ácidos nucleicos de gad2, o secuencia codificante del mismo, ligada funcionalmente a elementos reguladores, en el que la expresión de dicha secuencia incrementa el nivel de la proteína GAD2 y/o de la reserva de GABA, en dicho mamífero respecto a un mamífero no transgénico de la misma especie, como modelo para el estudio de la obesidad, o para el ensayo de fármacos potenciales antiobesidad.
14. Utilización de un mamífero no humano transgénico cuyo genoma comprende una ruptura del gen endógeno gad2, en el que dicha ruptura comprende la inserción de una secuencia de marcador seleccionable, y en el que dicha ruptura resulta en que dicho mamífero no humano muestre un defecto en el nivel de GABA en comparación con un mamífero no humano de tipo salvaje, como modelo para el estudio de la obesidad, o para el ensayo de fármacos potenciales antiobesidad.
15. Utilización según la reivindicación 13 ó 14, en el que el mamífero es un ratón.
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