JP2012509366A5 - - Google Patents

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JP2012509366A5
JP2012509366A5 JP2011536581A JP2011536581A JP2012509366A5 JP 2012509366 A5 JP2012509366 A5 JP 2012509366A5 JP 2011536581 A JP2011536581 A JP 2011536581A JP 2011536581 A JP2011536581 A JP 2011536581A JP 2012509366 A5 JP2012509366 A5 JP 2012509366A5
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Claims (35)

  1. 式(I)の化合物:
    Figure 2012509366
    [式中、
    Rは非抗原性ポリマーであり、
    L1〜2は独立に選択される二官能性リンカーであり、
    Mは酸不安定性リンカーであり、
    Qは置換また非置換、飽和又は不飽和のC4〜30含有部分であり、
    (a)は0又は正の整数であり、
    (b)は0又は正の整数であり、
    標的基は非抗原性ポリマーに結合していてもよい]。
  2. Mがケタール含有部分若しくはアセタール含有部分又はイミン含有部分である、請求項1に記載の化合物。
  3. Mが、-CR3R4-O-CR1R2-O-CR5R6-
    [式中、
    R1〜2は水素、C1〜6アルキル、C2〜6アルケニル、C2〜6アルキニル、C3〜19分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C2〜6置換アルケニル、C2〜6置換アルキニル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、C1〜6ヘテロアルキル、置換C1〜6ヘテロアルキル、C1〜6アルコキシ、アリールオキシ、C1〜6ヘテロアルコキシ、ヘテロアリールオキシ、C2〜6アルカノイル、アリールカルボニル、C2〜6アルコキシカルボニル、アリールオキシカルボニル、C2〜6アルカノイルオキシ、アリールカルボニルオキシ、C2〜6置換アルカノイル、置換アリールカルボニル、C2〜6置換アルカノイルオキシ、置換アリールオキシカルボニル及び置換アリールカルボニルオキシからなる群から独立に選択され、
    R3〜6は水素、アミン、置換アミン、アジド、カルボキシ、シアノ、ハロ、ヒドロキシル、ニトロ、シリルエーテル、スルホニル、メルカプト、C1〜6アルキルメルカプト、アリールメルカプト、置換アリールメルカプト、置換C1〜6アルキルチオ、C1〜6アルキル、C2〜6アルケニル、C2〜6アルキニル、C3〜19分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C2〜6置換アルケニル、C2〜6置換アルキニル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、C1〜6ヘテロアルキル、置換C1〜6ヘテロアルキル、C1〜6アルコキシ、アリールオキシ、C1〜6ヘテロアルコキシ、ヘテロアリールオキシ、C2〜6アルカノイル、アリールカルボニル、C2〜6アルコキシカルボニル、アリールオキシカルボニル、C2〜6アルカノイルオキシ、アリールカルボニルオキシ、C2〜6置換アルカノイル、置換アリールカルボニル、C2〜6置換アルカノイルオキシ、置換アリールオキシカルボニル及び置換アリールカルボニルオキシからなる群から独立に選択される]
    である、請求項1に記載の化合物。
  4. Mが-N=CR10-又は-CR10=N-(式中、R10は水素、C1〜6アルキル、C3〜8分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール及び置換アリールである)である、請求項1に記載の化合物。
  5. Qが式(Ia)の構造:
    Figure 2012509366
    [式中、
    Y1及びY'1は独立にO、S又はNR31であり、
    (c)は0又は1であり、
    (d)は0又は正の整数であり、
    (e)は0又は1であり、
    XはC、N又はPであり、
    Q1はH、C1〜3アルキル、NR32、OH又は
    Figure 2012509366
    であり、
    Q2はH、C1〜3アルキル、NR33、OH又は
    Figure 2012509366
    であり、
    Q3は孤立電子対、(=O)、H、C1〜3アルキル、NR34、OH又は
    Figure 2012509366
    であるが、
    但し、
    (i)XがCであるとき、Q3は孤立電子対又は(=O)ではなく、
    (ii)XがNであるとき、Q3は孤立電子対であり、
    (iii)XがPであるとき、Q3は(=O)であり、(e)は0であり、
    L11、L12及びL13は独立に選択される二官能性スペーサーであり、
    Y11、Y'11、Y12、Y'12、Y13及びY'13は独立にO、S又はNR35であり、
    R11、R12及びR13は独立に飽和又は不飽和のC4〜30であり、
    (f1)、(f2)及び(f3)は独立に0又は1であり、
    (g1)、(g2)及び(g3)は独立に0又は1であり、
    (h1)、(h2)及び(h3)は独立に又は1であり、
    R7〜8は水素、ヒドロキシル、アミン、置換アミン、C1〜6アルキル、C2〜6アルケニル、C2〜6アルキニル、C3〜19分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C2〜6置換アルケニル、C2〜6置換アルキニル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、C1〜6ヘテロアルキル及び置換C1〜6ヘテロアルキルから独立に選択され、
    R31〜35は水素、C1〜6アルキル、C2〜6アルケニル、C2〜6アルキニル、C3〜19分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C2〜6置換アルケニル、C2〜6置換アルキニル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、C1〜6ヘテロアルキル及び置換C1〜6ヘテロアルキルから独立に選択されるが、
    但し、QはR11、R12及びR13の少なくとも一つ又は二つを含む]
    を有する、請求項1に記載の化合物。
  6. 式(II)
    Figure 2012509366
    を有する、請求項５に記載の化合物。
  7. 式(IIa)
    Figure 2012509366
    を有する、請求項５に記載の化合物。
  8. 式(IIb)又は(II'b):
    Figure 2012509366
    を有する、請求項５に記載の化合物。
  9. L11、L12及びL13が、
    -(CR31R32)q1-、-Y26(CR31R32)q1-、-CH 2 -、-(CH 2 ) 2 -、-(CH 2 ) 3 -、-(CH 2 ) 4 -、-(CH 2 ) 5 -、-(CH 2 ) 6 -、-O(CH 2 ) 2 -、-O(CH 2 ) 3 -、-O(CH 2 ) 4 -、-O(CH 2 ) 5 -、-O(CH 2 ) 6 -及びCH(OH)-
    [式中、
    Y26はO、NR33又はSであり、
    R31〜32は水素、ヒドロキシル、C1〜6アルキル、C3〜12分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C3〜8置換シクロアルキル、C1〜6ヘテロアルキル、置換C1〜6ヘテロアルキル、C1〜6アルコキシ、フェノキシ及びC1〜6ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
    R33は水素、C1〜6アルキル、C3〜12分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C3〜8置換シクロアルキル、C1〜6ヘテロアルキル、置換C1〜6ヘテロアルキル、C1〜6アルコキシ、フェノキシ及びC1〜6ヘテロアルコキシからなる群から選択され、
    (q1)は0又は正の整数である]
    からなる群から独立に選択される、請求項５に記載の化合物。
  10. L1が、
    -(CR21R22)t1-[C(=Y16)]a3-、
    -(CR21R22)t1Y17-(CR23R24)t2-(Y18)a2-[C(=Y16)]a3-、
    -(CR21R22CR23R24Y17)t1-[C(=Y16)]a3-、
    -(CR21R22CR23R24Y17)t1(CR25R26)t4-(Y18)a2-[C(=Y16)]a3-、
    -[(CR21R22CR23R24)t2Y17]t3(CR25R26)t4-(Y18)a2-[C(=Y16)]a3-、
    -(CR21R22)t1-[(CR23R24)t2Y17]t3(CR25R26)t4-(Y18)a2-[C(=Y16)]a3-、
    -(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3(CR23R24)t2-、
    -(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3Y14(CR23R24)t2-、
    -(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3(CR23R24)t2-Y15-(CR23R24)t3-、
    -(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3Y14(CR23R24)t2-Y15-(CR23R24)t3-、
    -(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3(CR23R24CR25R26Y19)t2(CR27CR28)t3-、
    -(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3Y14(CR23R24CR25R26Y19)t2(CR27CR28)t3-、
    Figure 2012509366
    -CH 2 -、-(CH 2 ) 2 -、-(CH 2 ) 3 -、-(CH 2 ) 4 -、-(CH 2 ) 5 -、-(CH 2 ) 6 -、-NH(CH 2 )-、
    -CH(NH 2 )CH 2 -、
    -(CH 2 ) 4 -C(=O)-、-(CH 2 ) 5 -C(=O)-、-(CH 2 ) 6 -C(=O)-、-NH(CH 2 )-
    -CH 2 CH 2 O-CH 2 O-C(=O)-、
    -(CH 2 CH 2 O) 2 -CH 2 O-C(=O)-、
    -(CH 2 CH 2 O) 3 -CH 2 O-C(=O)-、
    -(CH 2 CH 2 O) 2 -C(=O)-、
    -CH 2 CH 2 O-CH 2 CH 2 NH-C(=O)-、
    -(CH 2 CH 2 O) 2 -CH 2 CH 2 NH-C(=O)-、
    -CH 2 -O-CH 2 CH 2 O-CH 2 CH 2 NH-C(=O)-、
    -CH 2 -O-(CH 2 CH 2 O) 2 -CH 2 CH 2 NH-C(=O)-、
    -CH 2 -O-CH 2 CH 2 O-CH 2 C(=O)-、
    -CH 2 -O-(CH 2 CH 2 O) 2 -CH 2 C(=O)-、
    -(CH 2 ) 4 -C(=O)NH-、-(CH 2 ) 5 -C(=O)NH-、
    -(CH 2 ) 6 -C(=O)NH-、
    -CH 2 CH 2 O-CH 2 O-C(=O)-NH-、
    -(CH 2 CH 2 O) 2 -CH 2 O-C(=O)-NH-、
    -(CH 2 CH 2 O) 3 -CH 2 O-C(=O)-NH-、
    -(CH 2 CH 2 O) 2 -C(=O)-NH-、
    -CH 2 CH 2 O-CH 2 CH 2 NH-C(=O)-NH-、
    -(CH 2 CH 2 O) 2 -CH 2 CH 2 NH-C(=O)-NH-、
    -CH 2 -O-CH 2 CH 2 O-CH 2 CH 2 NH-C(=O)-NH-、
    -CH 2 -O-(CH 2 CH 2 O) 2 -CH 2 CH 2 NH-C(=O)-NH-、
    -CH 2 -O-CH 2 CH 2 O-CH 2 C(=O)-NH-、
    -CH 2 -O-(CH 2 CH 2 O) 2 -CH 2 C(=O)-NH-、
    -(CH 2 CH 2 O) 2 -、-CH 2 CH 2 O-CH 2 O-、
    -(CH 2 CH 2 O) 2 -CH 2 CH 2 NH-、
    -(CH 2 CH 2 O) 3 -CH 2 CH 2 NH-、
    -CH 2 CH 2 O-CH 2 CH 2 NH-、
    -(CH 2 CH 2 O) 2 -CH 2 CH 2 NH-、
    -CH 2 -O-CH 2 CH 2 O-CH 2 CH 2 NH-、
    -CH 2 -O-(CH 2 CH 2 O) 2 -CH 2 CH 2 NH-、
    -CH 2 -O-CH 2 CH 2 O-、
    -CH 2 -O-(CH 2 CH 2 O) 2 -、
    Figure 2012509366
    -C(=O)NH(CH 2 ) 2 -、-CH 2 C(=O)NH(CH 2 ) 2 -、
    -C(=O)NH(CH 2 ) 3 -、-CH 2 C(=O)NH(CH 2 ) 3 -、
    -C(=O)NH(CH 2 ) 4 -、-CH 2 C(=O)NH(CH 2 ) 4 -、
    -C(=O)NH(CH 2 ) 5 -、-CH 2 C(=O)NH(CH 2 ) 5 -、
    -C(=O)NH(CH 2 ) 6 -、-CH 2 C(=O)NH(CH 2 ) 6 -、
    -C(=O)O(CH 2 ) 2 -、-CH 2 C(=O)O(CH 2 ) 2 -、
    -C(=O)O(CH 2 ) 3 -、-CH 2 C(=O)O(CH 2 ) 3 -、
    -C(=O)O(CH 2 ) 4 -、-CH 2 C(=O)O(CH 2 ) 4 -、
    -C(=O)O(CH 2 ) 5 -、-CH 2 C(=O)O(CH 2 ) 5 -、
    -C(=O)O(CH 2 ) 6 -、-CH 2 C(=O)O(CH 2 ) 6 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)NH(CH 2 ) 2 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)NH(CH 2 ) 3 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)NH(CH 2 ) 4 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)NH(CH 2 ) 5 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)NH(CH 2 ) 6 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)O(CH 2 ) 2 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)O(CH 2 ) 3 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)O(CH 2 ) 4 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)O(CH 2 ) 5 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)O(CH 2 ) 6 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)(CH 2 ) 2 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)(CH 2 ) 3 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)(CH 2 ) 4 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)(CH 2 ) 5 -、及び
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)(CH 2 ) 6 -
    [式中、
    Y16はO、NR28又はSであり、
    Y14〜15及びY17〜19は独立にO、NR29又はSであり、
    R21〜27は水素、ヒドロキシル、アミン、C1〜6アルキル、C3〜12分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、C1〜6ヘテロアルキル、置換C1〜6ヘテロアルキル、C1〜6アルコキシ、フェノキシ及びC1〜6ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
    R28〜29は水素、C1〜6アルキル、C3〜12分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、C1〜6ヘテロアルキル、置換C1〜6ヘテロアルキル、C1〜6アルコキシ、フェノキシ及びC1〜6ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
    (t1)、(t2)、(t3)及び(t4)は独立に0又は正の整数であり、
    (a2)及び(a3)は独立に0又は1である]
    からなる群から選択される、請求項1に記載の化合物。
  11. L2が、
    -(CR'21R'22)t'1-[C(=Y'16)]a'3(CR'27CR'28)t'2-、
    -(CR'21R'22)t'1Y'14-(CR'23R'24)t'2-(Y'15)a'2-[C(=Y'16)]a'3(CR'27CR'28)t'3-、
    -(CR'21R'22CR'23R'24Y'14)t'1-[C(=Y'16)]a'3(CR'27CR'28)t'2-、
    -(CR'21R'22CR'23R'24Y'14)t'1(CR'25R'26)t'2-(Y'15)a'2-[C(=Y'16)]a'3(CR'27CR'28)t'3-、
    -[(CR'21R'22CR'23R'24)t'2Y'14]t'1(CR'25R'26)t'2-(Y'15)a'2-[C(=Y'16)]a'3(CR'27CR'28)t'3-、
    -(CR'21R'22)t'1-[(CR'23R'24)t'2Y'14]t'2(CR'25R'26)t'3-(Y'15)a'2-[C(=Y'16)]a'3(CR'27CR'28)t'4-
    -(CR'21R'22)t'1(Y'14)a'2[C(=Y'16)]a'3(CR'23R'24)t'2-、
    -(CR'21R'22)t'1(Y'14)a'2[C(=Y'16)]a'3Y'15(CR'23R'24)t'2-、
    -(CR'21R'22)t'1(Y'14)a'2[C(=Y'16)]a'3(CR'23R'24)t'2-Y'15-(CR'23R'24)t'3-、
    -(CR'21R'22)t'1(Y'14)a'2[C(=Y'16)]a'3Y'14(CR'23R'24)t'2-Y'15-(CR'23R'24)t'3-、
    -(CR'21R'22)t'1(Y'14)a'2[C(=Y'16)]a'3(CR'23R'24CR'25R'26Y'15)t'2(CR'27CR'28)t'3-、
    -(CR'21R'22)t'1(Y'14)a'2[C(=Y'16)]a'3Y'17(CR'23R'24CR'25R'26Y'15)t'2(CR'27CR'28)t'3-、
    Figure 2012509366
    -CH 2 -、-(CH 2 ) 2 -、-(CH 2 ) 3 -、-(CH 2 ) 4 -、-(CH 2 ) 5 -、-(CH 2 ) 6 -、-NH(CH 2 )-
    -CH(NH 2 )CH 2 -、
    -O(CH 2 ) 2 -、-C(=O)O(CH 2 ) 3-、 -C(=O)NH(CH 2 ) 3-、
    -C(=O)(CH 2 ) 2 -、-C(=O)(CH 2 ) 3 -、
    -CH 2 -C(=O)-O(CH 2 ) 3 -、
    -CH 2 -C(=O)-NH(CH 2 ) 3 -、
    -CH 2 -OC(=O)-O(CH 2 ) 3 -、
    -CH 2 -OC(=O)-NH(CH 2 ) 3 -、
    -(CH 2 ) 2 -C(=O)-O(CH 2 ) 3 -、
    -(CH 2 ) 2 -C(=O)-NH(CH 2 ) 3 -、
    -CH 2 C(=O)O(CH 2 ) 2 -O-(CH 2 ) 2 -、
    -CH 2 C(=O)NH(CH 2 ) 2 -O-(CH 2 ) 2 -、
    -(CH 2 ) 2 C(=O)O(CH 2 ) 2 -O-(CH 2 ) 2 -、
    -(CH 2 ) 2 C(=O)NH(CH 2 ) 2 -O-(CH 2 ) 2 -、
    -CH 2 C(=O)O(CH 2 CH 2 O) 2 CH 2 CH 2 -、
    -(CH 2 ) 2 C(=O)O(CH 2 CH 2 O) 2 CH 2 CH 2 -、
    -(CH 2 CH 2 O) 2 -、-CH 2 CH 2 O-CH 2 O-.
    -(CH 2 CH 2 O) 2 -CH 2 CH 2 NH-、-(CH 2 CH 2 O) 3 -CH 2 CH 2 NH-、
    -CH 2 CH 2 O-CH 2 CH 2 NH-、
    -CH 2 -O-CH 2 CH 2 O-CH 2 CH 2 NH-、
    -CH 2 -O-(CH 2 CH 2 O) 2 -CH 2 CH 2 NH-、
    -CH 2 -O-CH 2 CH 2 O-、-CH 2 -O-(CH 2 CH 2 O) 2 -、
    Figure 2012509366
    -(CH 2 ) 2 NHC(=O)-(CH 2 CH 2 O) 2 -、
    -C(=O)NH(CH 2 ) 2 -、-CH 2 C(=O)NH(CH 2 ) 2 -、
    -C(=O)NH(CH 2 ) 3 -、-CH 2 C(=O)NH(CH 2 ) 3 -、
    -C(=O)NH(CH 2 ) 4 -、-CH 2 C(=O)NH(CH 2 ) 4 -、
    -C(=O)NH(CH 2 ) 5 -、-CH 2 C(=O)NH(CH 2 ) 5 -、
    -C(=O)NH(CH 2 ) 6 -、-CH 2 C(=O)NH(CH 2 ) 6 -、
    -C(=O)O(CH 2 ) 2 -、-CH 2 C(=O)O(CH 2 ) 2 -、
    -C(=O)O(CH 2 ) 3 -、-CH 2 C(=O)O(CH 2 ) 3 -、
    -C(=O)O(CH 2 ) 4 -、-CH 2 C(=O)O(CH 2 ) 4 -、
    -C(=O)O(CH 2 ) 5 -、-CH 2 C(=O)O(CH 2 ) 5 -、
    -C(=O)O(CH 2 ) 6 -、-CH 2 C(=O)O(CH 2 ) 6 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)NH(CH 2 ) 2 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)NH(CH 2 ) 3 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)NH(CH 2 ) 4 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)NH(CH 2 ) 5 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)NH(CH 2 ) 6 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)O(CH 2 ) 2 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)O(CH 2 ) 3 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)O(CH 2 ) 4 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)O(CH 2 ) 5 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)O(CH 2 ) 6 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)(CH 2 ) 2 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)(CH 2 ) 3 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)(CH 2 ) 4 -、
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)(CH 2 ) 5 -、及び
    -(CH 2 CH 2 ) 2 NHC(=O)(CH 2 ) 6 -
    [式中、
    Y'16はO、NR'28又はSであり、
    Y'14〜15及びY'17は独立にO、NR'29又はSであり、
    R'21〜27は水素、ヒドロキシル、アミン、C1〜6アルキル、C3〜12分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、C1〜6ヘテロアルキル、置換C1〜6ヘテロアルキル、C1〜6アルコキシ、フェノキシ及びC1〜6ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
    R'28〜29は水素、C1〜6アルキル、C3〜12分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、C1〜6ヘテロアルキル、置換C1〜6ヘテロアルキル、C1〜6アルコキシ、フェノキシ及びC1〜6ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
    (t'1)、(t'2)、(t'3)及び(t'4)は独立に0又は正の整数であり、
    (a'2)及び(a'3)は独立に0又は1である]
    からなる群から選択される、請求項1に記載の化合物。
  12. Qが、
    Figure 2012509366
    Figure 2012509366

    Figure 2012509366

    Figure 2012509366

    [式中、
    Y1はO、S又はNR31であり、
    R11、R12及びR13は独立に置換又は非置換、飽和又は不飽和のC4〜30であり、
    R31は水素、メチル又はエチルであり、
    (d)は0、又は正の整数であり、
    (f11)、(f12)及び(f13)は独立に0、1、2、3又は4であり、
    (f21)及び(f22)は独立に1、2、3又は4である]
    からなる群から選択される、請求項５に記載の化合物。
  13. 標的基がR基に結合しており、1の化合物は次式
    Figure 2012509366
    (式中、Aは標的基である)
    を有する、請求項1に記載の化合物。
  14. 式(IIIa)
    Figure 2012509366
    (式中、Aは標的基であり、(z1)は0又は1である)
    を有する、請求項５に記載の化合物。
  15. 式(IIIb)又は(III'b)
    Figure 2012509366
    (式中、Aは標的基であり、(z1)は0又は1である)
    を有する、請求項５に記載の化合物。
  16. Figure 2012509366
    Figure 2012509366

    Figure 2012509366

    [式中、
    Aは標的基であり、
    (n)は、ポリマー部分が約500〜約5000の平均分子量を有するような重合度であり、
    (f11)は0、1、2、3又は4であり、
    R11及びR12は独立にC8〜22アルキル、C8〜22アルケニル又はC8〜22アルコキシである]
    からなる群から選択される、請求項1に記載の化合物。
  17. Figure 2012509366
    Figure 2012509366

    Figure 2012509366

    Figure 2012509366

    Figure 2012509366

    [式中、
    mPEGはCH3O(CH2CH2O)n-CH2CH2O-であり、
    PEGは-(CH2CH2O)n-CH2-又は-(CH2CH2O)n-CH2CH2O-であり、
    (n)は約10〜約460の整数である]
    からなる群から選択される、請求項1に記載の化合物。
  18. 請求項1に記載の式(I)の化合物を含む、ナノ粒子組成物。
  19. 式(I)の化合物が、
    Figure 2012509366
    Figure 2012509366

    (式中、mPEGはCH3O(CH2CH2O)n-であり、(n)は約10〜約460の整数である)
    からなる群から選択される、請求項１８に記載のナノ粒子組成物。
  20. カチオン性脂質及び融合性脂質を更に含む、請求項１８に記載のナノ粒子組成物。
  21. 前記カチオン性脂質が、
    Figure 2012509366
    である、請求項１８に記載のナノ粒子組成物。
  22. 前記融合性脂質が、DOPE、DOGP、POPC、DSPC、EPC及びそれらの組合せからなる群から選択される、請求項１８に記載のナノ粒子組成物。
  23. コレステロールを更に含む、請求項１８に記載のナノ粒子組成物。
  24. カチオン性脂質が、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約10%〜約99.9%の範囲のモル比を有する、請求項１８に記載のナノ粒子組成物。
  25. カチオン性脂質と、非コレステロール系融合性脂質と、式(I)の化合物と、コレステロールとのモル比が、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約15〜25%：20〜78%：0〜50%：2〜10%である、請求項２３に記載のナノ粒子組成物。
  26. カチオン性脂質、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、式(I)の化合物及びコレステロールの混合物、
    カチオン性脂質、ジアシルホスファチジルコリン、式(I)の化合物及びコレステロールの混合物、
    カチオン性脂質、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、ジアシルホスファチジルコリン、式(I)の化合物及びコレステロールの混合物、並びに
    カチオン性脂質、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、式(I)の化合物、セラミドに結合したPEG(PEG-Cer)及びコレステロールの混合物
    からなる群から選択される、請求項２３に記載のナノ粒子組成物。
  27. 請求項１８に記載のナノ粒子組成物中に封入された核酸を含むナノ粒子。
  28. 前記核酸が一本鎖又は二本鎖のオリゴヌクレオチドである、請求項２７に記載のナノ粒子。
  29. 前記核酸がデオキシヌクレオチド、リボヌクレオチド、ロック核酸(LNA)、低分子干渉RNA(siRNA)、マイクロRNA(miRNA)、アプタマー、ペプチド核酸(PNA)、ホスホロジアミデートモルホリノオリゴヌクレオチド(PMO)、トリシクロ-DNA、二本鎖オリゴヌクレオチド(デコイODN)、触媒RNA(RNAi)、アプタマー、シュピーゲルマー、CpGオリゴマー及びそれらの組合せからなる群から選択される、請求項２７に記載のナノ粒子。
  30. 前記オリゴヌクレオチドが約8個〜50個のヌクレオチドを有する、請求項２８に記載のナノ粒子。
  31. 前記オリゴヌクレオチドが、配列番号1、配列番号2及び3、配列番号3、配列番号4、配列番号5、配列番号6、配列番号7、配列番号7、配列番号8、配列番号9、配列番号10、配列番号11、配列番号12、配列番号13、配列番号14、配列番号15、配列番号16並びに配列番号17に示される8個以上の連続ヌクレオチドを含み、各核酸が、天然核酸又は修飾核酸である、請求項２８に記載のナノ粒子。
  32. 前記核酸とカチオン性脂質との電荷比が約1:20〜約20:1の範囲である、請求項２８に記載のナノ粒子。
  33. 前記ナノ粒子が、約50nm〜約150nmの範囲のサイズを有する、請求項２８に記載のナノ粒子。
  34. 疾患の治療に有用な医薬の調製のための、請求項２７に記載のナノ粒子の使用。
  35. 癌細胞の増殖又は成長を抑制するための、請求項２７に記載のナノ粒子の使用。
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