JP2014132016A5 - - Google Patents

Claims (15)

1. リソソーム蓄積障害の治療に使用するための、Hsp70の遺伝子発現を増幅することによってHsp70の細胞内濃度を上昇させることができる生理活性剤を含む医薬: ここで、当該生理活性剤はヒドロキシルアミン誘導体である。
2. 前記生理活性剤が、同時ストレスを起こしてHsp70の遺伝子発現を増幅できる、請求項1に記載の医薬。
3. 前記ヒドロキシルアミン誘導体が、ビモクロモル、又はビモクロモルの構造類似体である、請求項1に記載の医薬。
4. 前記ヒドロキシルアミン誘導体が、ビモクロモル、アリモクロモル、BRX-220、BRX-345、及びBGP-15からなる群から選択される。請求項1に記載の医薬。
5. 前記ヒドロキシルアミン誘導体が、アリモクロモルである、請求項1から4のいずれか一項に記載の医薬。
6. 前記治療が、予防、治癒、または改善である、請求項1から5のいずれか一項に記載の医薬。
7. 前記リソソーム蓄積障害は、ニーマンピック病、ファーバー病、クラッベ病、ファブリー病、ゴーシェ病、シアリドーシス、異染性白質ジストロフィー、およびサポシン欠損症からなる群から選択される、請求項1から6のいずれか一項に記載の医薬。
8. 前記ニーマンピック病が、ニーマンピック病A型、ニーマンピック病B型、ニーマンピック病C型、及びニーマンピック病D型からなる群から選択される、請求項7に記載の医薬。
9. 前記リソソーム蓄積障害が脂質蓄積障害である、請求項1から6のいずれか一項に記載の医薬。
10. 前記脂質蓄積障害が、スフィンゴリピドーシス、ガングリオシドーシス、及び白質ジストロフィーからなる群から選択される、請求項9に記載の医薬。
11. 前記リソソーム蓄積障害が、ムコ多糖症、糖タンパク質蓄積障害、及びムコリピドーシスからなる群から選択される、請求項1から6のいずれか一項に記載の医薬。
12. リソソーム蓄積障害のための少なくとも一つの他の治療方式と併用して投与するための、請求項1から11のいずれか一項に記載の医薬。
13. 前記リソソーム蓄積障害のための少なくとも一つの他の治療方式が酵素補充療法(ERT)である、請求項12に記載の医薬。
14. 前記酵素補充療法が、イミグルセラーゼ療法、Miglustat療法、アガルシダーゼベータ療法、及びアガルシダーゼアルファ療法からなる群から選択される、請求項13に記載の医薬。
15. 薬学的に許容される担体を更に含む、請求項1から14のいずれか一項に記載の医薬を含む、リソソーム蓄積障害の治療に使用するための医薬組成物。