MA38541A1 - Facteurs de transcription artificiels génétiquement modifiés pour pallier le piégeage endosomique - Google Patents

Facteurs de transcription artificiels génétiquement modifiés pour pallier le piégeage endosomique

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MA38541A1
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Josef Flammer
Albert Neutzner
Alice Huxley
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Aliophtha Ag
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Abstract

L'invention concerne un facteur de transcription artificiel comprenant une protéine à doigt de zinc polydactyle ciblant spécifiquement un promoteur de gène, génétiquement modifié pour pallier le piégeage endosomique après transduction dans des cellules. Un tel facteur de transcription artificiel comprend une protéine à doigt de zinc polydactyle, condensée à un domaine de protéine d'inhibition ou d'activation, une séquence de localisation nucléaire, un domaine de transduction de protéine, et un site de reconnaissance de protéase spécifique à l'endosome. Ces facteurs de transcription artificiels transductibles sont particulièrement utiles pour le traitement de maladies provoquées ou modulées par des protéines réceptrices liées à la membrane, des protéines réceptrices nucléaires ou des produits de gènes haplo-insuffisants.
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