MA44747A - Méthodes et compositions pour le traitement de troubles associés à une accumulation du glycogène cytoplasmique - Google Patents

Méthodes et compositions pour le traitement de troubles associés à une accumulation du glycogène cytoplasmique

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MA44747A
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Dwight D Koeberl
Baodong Sun
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Families Citing this family (4)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US10940125B2 (en) 2015-09-18 2021-03-09 Duke University Methods and compositions for the treatment of steatosis-associated disorders
CA3023514A1 (fr) * 2016-06-17 2017-12-21 Ionis Pharmaceuticals, Inc. Modulation de l'expression de gys1
US20210040464A1 (en) * 2018-03-15 2021-02-11 Valerion Therapeutics, Llc Methods and compositions for treatment of polyglucosan disorders
CN115770243B (zh) * 2021-09-06 2024-03-26 浙江大学 化合物dnj在制备促进opa1二聚体形成的药物中的应用

Family Cites Families (9)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
KR20010101131A (ko) * 1998-12-07 2001-11-14 추후기재 폼페병의 치료 방법
CA2416492C (fr) * 2000-07-18 2008-04-29 Duke University Traitement de la glycogenose de type ii
US9498484B2 (en) * 2004-03-12 2016-11-22 Intercept Pharmaceuticals, Inc. Treatment of fibrosis using FXR ligands
HUE025212T2 (en) * 2008-07-08 2016-03-29 Univ Duke A method for treating glycogen storage disease
US8679478B2 (en) * 2010-10-04 2014-03-25 Duke University Methods of lysosomal storage disease therapy
JP2014527985A (ja) * 2011-09-23 2014-10-23 プレジデント・アンド・フェロウズ・オブ・ハーバード・カレッジ 蠕虫由来グリカン含有化合物による脂肪肝疾患の治療方法
US9404100B2 (en) * 2012-03-07 2016-08-02 Amicus Therapeutics, Inc. High concentration alpha-glucosidase compositions for the treatment of Pompe disease
EP2958936A4 (fr) * 2013-02-20 2016-11-09 Valerion Therapeutics Llc Méthodes et compositions pour le traitement de la maladie de forbes-cori
US10017581B2 (en) * 2013-02-20 2018-07-10 Valerion Therapeutics, Llc Methods and compositions for treatment of Pompe disease

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