MA45050A - Polynucléotides codant pour la lipoprotéine lipase destinés au traitement de l'hyperlipidémie - Google Patents

Polynucléotides codant pour la lipoprotéine lipase destinés au traitement de l'hyperlipidémie

Info

Publication number
MA45050A
MA45050A MA045050A MA45050A MA45050A MA 45050 A MA45050 A MA 45050A MA 045050 A MA045050 A MA 045050A MA 45050 A MA45050 A MA 45050A MA 45050 A MA45050 A MA 45050A
Authority
MA
Morocco
Prior art keywords
hyperlipidemia
treatment
lipoprotein lipase
coding polynucleotides
lipase coding
Prior art date
Application number
MA045050A
Other languages
English (en)
Inventor
Kerry Benenato
Stephen Hoge
Ellalahewage Sathyajith Kumarasinghe
Paolo Martini
Iain Mcfadyen
Vladimir Presnyak
Original Assignee
Modernatx Inc
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Modernatx Inc filed Critical Modernatx Inc
Publication of MA45050A publication Critical patent/MA45050A/fr

Links

Classifications

    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14Hydrolases (3)
    • C12N9/16Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1)
    • C12N9/18Carboxylic ester hydrolases (3.1.1)
    • C12N9/20Triglyceride splitting, e.g. by means of lipase
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/06Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
    • A61K47/08Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite containing oxygen, e.g. ethers, acetals, ketones, quinones, aldehydes, peroxides
    • A61K47/14Esters of carboxylic acids, e.g. fatty acid monoglycerides, medium-chain triglycerides, parabens or PEG fatty acid esters
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/0012Galenical forms characterised by the site of application
    • A61K9/0019Injectable compositions; Intramuscular, intravenous, arterial, subcutaneous administration; Compositions to be administered through the skin in an invasive manner
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/10Dispersions; Emulsions
    • A61K9/127Synthetic bilayered vehicles, e.g. liposomes or liposomes with cholesterol as the only non-phosphatidyl surfactant
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/10Dispersions; Emulsions
    • A61K9/127Synthetic bilayered vehicles, e.g. liposomes or liposomes with cholesterol as the only non-phosphatidyl surfactant
    • A61K9/1274Non-vesicle bilayer structures, e.g. liquid crystals, tubules, cubic phases or cochleates; Sponge phases
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/48Preparations in capsules, e.g. of gelatin, of chocolate
    • A61K9/50Microcapsules having a gas, liquid or semi-solid filling; Solid microparticles or pellets surrounded by a distinct coating layer, e.g. coated microspheres, coated drug crystals
    • A61K9/51Nanocapsules; Nanoparticles
    • A61K9/5107Excipients; Inactive ingredients
    • A61K9/5123Organic compounds, e.g. fats, sugars
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00Drugs for disorders of the metabolism
    • A61P3/06Antihyperlipidemics
    • BPERFORMING OPERATIONS; TRANSPORTING
    • B82NANOTECHNOLOGY
    • B82YSPECIFIC USES OR APPLICATIONS OF NANOSTRUCTURES; MEASUREMENT OR ANALYSIS OF NANOSTRUCTURES; MANUFACTURE OR TREATMENT OF NANOSTRUCTURES
    • B82Y30/00Nanotechnology for materials or surface science, e.g. nanocomposites
    • BPERFORMING OPERATIONS; TRANSPORTING
    • B82NANOTECHNOLOGY
    • B82YSPECIFIC USES OR APPLICATIONS OF NANOSTRUCTURES; MEASUREMENT OR ANALYSIS OF NANOSTRUCTURES; MANUFACTURE OR TREATMENT OF NANOSTRUCTURES
    • B82Y5/00Nanobiotechnology or nanomedicine, e.g. protein engineering or drug delivery
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C07ORGANIC CHEMISTRY
    • C07KPEPTIDES
    • C07K2319/00Fusion polypeptide
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12YENZYMES
    • C12Y301/00Hydrolases acting on ester bonds (3.1)
    • C12Y301/01Carboxylic ester hydrolases (3.1.1)
    • C12Y301/01034Lipoprotein lipase (3.1.1.34)

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Dispersion Chemistry (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Optics & Photonics (AREA)
  • Nanotechnology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Oil, Petroleum & Natural Gas (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • Dermatology (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Obesity (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
MA045050A 2016-05-18 2017-05-18 Polynucléotides codant pour la lipoprotéine lipase destinés au traitement de l'hyperlipidémie MA45050A (fr)

Applications Claiming Priority (2)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201662338420P 2016-05-18 2016-05-18
US201762473939P 2017-03-20 2017-03-20

Publications (1)

Publication Number Publication Date
MA45050A true MA45050A (fr) 2019-03-27

Family

ID=60325668

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
MA045050A MA45050A (fr) 2016-05-18 2017-05-18 Polynucléotides codant pour la lipoprotéine lipase destinés au traitement de l'hyperlipidémie

Country Status (4)

Country Link
US (1) US12123030B2 (fr)
EP (1) EP3458106A4 (fr)
MA (1) MA45050A (fr)
WO (1) WO2017201333A1 (fr)

Families Citing this family (78)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
EP3052521A1 (fr) 2013-10-03 2016-08-10 Moderna Therapeutics, Inc. Polynucléotides codant pour un récepteur de lipoprotéines de faible densité
PL4023249T3 (pl) 2014-04-23 2025-03-10 Modernatx, Inc. Szczepionki z kwasem nukleinowym
MA42502A (fr) 2015-07-21 2018-05-30 Modernatx Inc Vaccins contre une maladie infectieuse
US11364292B2 (en) 2015-07-21 2022-06-21 Modernatx, Inc. CHIKV RNA vaccines
MA42543A (fr) 2015-07-30 2018-06-06 Modernatx Inc Arn épitope peptidiques concatémériques
US11564893B2 (en) 2015-08-17 2023-01-31 Modernatx, Inc. Methods for preparing particles and related compositions
JP6948313B6 (ja) 2015-09-17 2022-01-14 モデルナティエックス インコーポレイテッド 治療剤の細胞内送達のための化合物および組成物
AU2016341309A1 (en) 2015-10-22 2018-06-07 Modernatx, Inc. Cancer vaccines
AU2016342376A1 (en) 2015-10-22 2018-06-07 Modernatx, Inc. Sexually transmitted disease vaccines
WO2017070601A1 (fr) 2015-10-22 2017-04-27 Modernatx, Inc. Vaccins à base d'acide nucléique contre le virus varicelle-zona (vzv)
EP4011451A1 (fr) 2015-10-22 2022-06-15 ModernaTX, Inc. Vaccins contre le virus respiratoire
AU2016342045A1 (en) 2015-10-22 2018-06-07 Modernatx, Inc. Human cytomegalovirus vaccine
WO2017070624A1 (fr) 2015-10-22 2017-04-27 Modernatx, Inc. Vaccins contre des maladies tropicales
PL3386484T3 (pl) 2015-12-10 2022-07-25 Modernatx, Inc. Kompozycje i sposoby dostarczania środków terapeutycznych
MA43568A (fr) 2015-12-17 2018-11-14 Modernatx Inc Polynucléotides codant pour la méthylmalonyl-coa mutase
LT3394030T (lt) 2015-12-22 2022-04-11 Modernatx, Inc. Junginiai ir kompozicijos terapinei medžiagai teikti intraceliuliniu būdu
US11001861B2 (en) 2016-05-18 2021-05-11 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding galactose-1-phosphate uridylyltransferase for the treatment of galactosemia type 1
EP3458108A4 (fr) 2016-05-18 2020-04-22 ModernaTX, Inc. Polynucléotides codant pour un régulateur de conductance transmembranaire de fibrose kystique pour le traitement de la fibrose kystique
MA45036A (fr) 2016-05-18 2019-03-27 Modernatx Inc Polynucléotides codant pour la citrine pour le traitement de la citrullinémie de type 2
JP2019519601A (ja) 2016-05-18 2019-07-11 モダーナティエックス・インコーポレイテッドModernaTX, Inc. 急性間欠性ポルフィリン症の治療のためのポルホビリノゲン脱アミノ酵素をコードするポリヌクレオチド
WO2017201342A1 (fr) 2016-05-18 2017-11-23 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour jagged1 pour le traitement du syndrome d'alagille
US20190298657A1 (en) * 2016-05-18 2019-10-03 Modernatx, Inc. Polynucleotides Encoding Acyl-CoA Dehydrogenase, Very Long-Chain for the Treatment of Very Long-Chain Acyl-CoA Dehydrogenase Deficiency
CA3036831A1 (fr) 2016-09-14 2018-03-22 Modernatx, Inc. Compositions d'arn de haute purete et procedes pour leur preparation
EP3528821A4 (fr) 2016-10-21 2020-07-01 ModernaTX, Inc. Vaccin contre le cytomégalovirus humain
US11583504B2 (en) 2016-11-08 2023-02-21 Modernatx, Inc. Stabilized formulations of lipid nanoparticles
MA46766A (fr) 2016-11-11 2019-09-18 Modernatx Inc Vaccin antigrippal
WO2018107088A2 (fr) 2016-12-08 2018-06-14 Modernatx, Inc. Vaccins à acide nucléique contre des virus respiratoires
US11384352B2 (en) 2016-12-13 2022-07-12 Modernatx, Inc. RNA affinity purification
EP3595713A4 (fr) 2017-03-15 2021-01-13 ModernaTX, Inc. Vaccin contre le virus respiratoire syncytial
WO2018170245A1 (fr) 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Vaccin à large spectre contre le virus de la grippe
CA3055653A1 (fr) 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Formulation de nanoparticules lipidiques
WO2018170322A1 (fr) 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Formes cristallines d'aminolipides
EP4186888B1 (fr) 2017-03-15 2025-11-26 ModernaTX, Inc. Composé et compositions pour l'administration intracellulaire d'agents thérapeutiques
WO2018170270A1 (fr) 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Vaccin contre le virus varicelle-zona
WO2018170256A1 (fr) * 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Vaccin contre le virus de l'herpès simplex
EP3595676A4 (fr) 2017-03-17 2021-05-05 Modernatx, Inc. Vaccins à base d'arn contre des maladies zoonotiques
US11905525B2 (en) 2017-04-05 2024-02-20 Modernatx, Inc. Reduction of elimination of immune responses to non-intravenous, e.g., subcutaneously administered therapeutic proteins
WO2018232120A1 (fr) 2017-06-14 2018-12-20 Modernatx, Inc. Composés et compositions pour l'administration intracellulaire d'agents
MA49421A (fr) 2017-06-15 2020-04-22 Modernatx Inc Formulations d'arn
WO2019036682A1 (fr) 2017-08-18 2019-02-21 Modernatx, Inc. Variants d'arn polymérase
MA49914A (fr) 2017-08-18 2021-04-21 Modernatx Inc Procédés analytiques par hplc
EP3668979A4 (fr) 2017-08-18 2021-06-02 Modernatx, Inc. Procédés pour analyse par clhp
EP3675817A1 (fr) 2017-08-31 2020-07-08 Modernatx, Inc. Procédés de fabrication de nanoparticules lipidiques
WO2019055807A1 (fr) 2017-09-14 2019-03-21 Modernatx, Inc. Vaccins à arn contre le virus zika
CN111712468A (zh) 2017-12-22 2020-09-25 北卡罗莱纳州立大学 聚合物荧光团、包含其的组合物及制备和使用其的方法
EP3746090A4 (fr) 2018-01-29 2021-11-17 ModernaTX, Inc. Vaccins à base d'arn contre le vrs
CN112399860B (zh) 2018-06-06 2024-08-16 麻省理工学院 用于在真核细胞中翻译的环状rna
CA3111836A1 (fr) * 2018-09-13 2020-03-19 Modernatx, Inc. Arnm modifie pour le traitement de troubles de la cholestase intrahepatique familiale progressive
CA3113025A1 (fr) 2018-09-19 2020-03-26 Modernatx, Inc. Lipides peg et leurs utilisations
WO2020061367A1 (fr) * 2018-09-19 2020-03-26 Modernatx, Inc. Composés et compositions pour l'administration intracellulaire d'agents thérapeutiques
WO2020061295A1 (fr) 2018-09-19 2020-03-26 Modernatx, Inc. Lipides peg de haute pureté et leurs utilisations
WO2020061457A1 (fr) 2018-09-20 2020-03-26 Modernatx, Inc. Préparation de nanoparticules lipidiques et leurs méthodes d'administration
CN109632980B (zh) * 2018-11-15 2022-04-29 东莞市东阳光冬虫夏草研发有限公司 一种同时检测尿苷和麦角甾醇的方法及其用途
CN119700703A (zh) * 2019-01-17 2025-03-28 佐治亚技术研究公司 含有氧化的胆固醇的药物递送系统
US11351242B1 (en) 2019-02-12 2022-06-07 Modernatx, Inc. HMPV/hPIV3 mRNA vaccine composition
US11851694B1 (en) 2019-02-20 2023-12-26 Modernatx, Inc. High fidelity in vitro transcription
AU2020224103A1 (en) 2019-02-20 2021-09-16 Modernatx, Inc. Rna polymerase variants for co-transcriptional capping
CN113874502A (zh) 2019-03-11 2021-12-31 摩登纳特斯有限公司 补料分批体外转录方法
US12070495B2 (en) 2019-03-15 2024-08-27 Modernatx, Inc. HIV RNA vaccines
BR112021023411A2 (pt) 2019-05-22 2022-02-01 Massachusetts Inst Technology Composições e métodos de rna circular
CA3155015A1 (fr) 2019-09-19 2021-03-25 Modernatx, Inc. Composes lipides contenant du carbonate et compositions pour administration intracellulaire d'agents therapeutiques
AU2020350759A1 (en) 2019-09-19 2022-03-31 Modernatx, Inc. Branched tail lipid compounds and compositions for intracellular delivery of therapeutic agents
CN121422256A (zh) 2019-12-04 2026-01-30 奥纳治疗公司 环状rna组合物和方法
WO2021204175A1 (fr) 2020-04-09 2021-10-14 Suzhou Abogen Biosciences Co., Ltd. Compositions de nanoparticules lipidiques
EP4132576A1 (fr) 2020-04-09 2023-02-15 Suzhou Abogen Biosciences Co., Ltd. Vaccins à base d'acide nucléique pour coronavirus
IL297419B2 (en) 2020-04-22 2025-02-01 BioNTech SE Coronavirus vaccine
US11406703B2 (en) 2020-08-25 2022-08-09 Modernatx, Inc. Human cytomegalovirus vaccine
CN112129871B (zh) * 2020-09-04 2021-06-15 斯微(上海)生物科技有限公司 复合磷脂脂质体中dope和m5两种磷脂含量的检测方法
EP4274607A1 (fr) 2021-01-11 2023-11-15 ModernaTX, Inc. Vaccins contre le virus de la grippe à arn saisonnière
US11524023B2 (en) 2021-02-19 2022-12-13 Modernatx, Inc. Lipid nanoparticle compositions and methods of formulating the same
US20220363937A1 (en) 2021-05-14 2022-11-17 Armstrong World Industries, Inc. Stabilization of antimicrobial coatings
CN113264842B (zh) 2021-07-21 2022-03-01 苏州科锐迈德生物医药科技有限公司 一种脂质化合物及包含其的脂质载体、核酸脂质纳米粒组合物和药物制剂
US12186387B2 (en) 2021-11-29 2025-01-07 BioNTech SE Coronavirus vaccine
US12529047B1 (en) 2021-12-21 2026-01-20 Modernatx, Inc. mRNA quantification methods
KR20240166554A (ko) * 2022-03-25 2024-11-26 세일 바이오메디슨스, 인크. 신규한 이온화 가능 지질 및 지질 나노입자, 및 이를 사용하는 방법
US12297285B2 (en) 2022-06-24 2025-05-13 Orna Therapeutics, Inc. Circular RNA encoding chimeric antigen receptors targeting BCMA
WO2024002985A1 (fr) 2022-06-26 2024-01-04 BioNTech SE Vaccin contre le coronavirus
WO2024130158A1 (fr) * 2022-12-16 2024-06-20 Modernatx, Inc. Nanoparticules lipidiques et polynucléotides codant l'interleukine-22 à demi-vie sérique étendue pour le traitement d'une maladie métabolique

Family Cites Families (22)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
AU5799200A (en) * 1999-06-24 2001-01-31 Academic Hospital At The University Of Amsterdam Lpl variant therapeutics
PL2578685T3 (pl) 2005-08-23 2020-01-31 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Rna zawierający zmodyfikowane nukleozydy i sposoby jego zastosowania
RU2008129100A (ru) * 2005-12-16 2010-01-27 Хатко Корпорейшн (Us) Пакет присадок для высокотемпературных синтетических смазок
EP3269395A1 (fr) 2008-11-07 2018-01-17 Massachusetts Institute Of Technology Lipidoïdes aminoalcool et leurs utilisations
EP3318248B1 (fr) 2009-12-01 2019-04-10 Translate Bio, Inc. Administration d'arnm pour l'augmentation des protéines et des enzymes dans des maladies génétiques humaines
US8691750B2 (en) 2011-05-17 2014-04-08 Axolabs Gmbh Lipids and compositions for intracellular delivery of biologically active compounds
ES2795110T3 (es) 2011-06-08 2020-11-20 Translate Bio Inc Lípidos escindibles
WO2013086373A1 (fr) 2011-12-07 2013-06-13 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Lipides pour l'administration d'agents actifs
WO2013151665A2 (fr) 2012-04-02 2013-10-10 modeRNA Therapeutics Polynucléotides modifiés destinés à la production de protéines associées à une maladie humaine
CN104411338A (zh) * 2012-04-02 2015-03-11 现代治疗公司 用于产生与人类疾病相关的生物制剂和蛋白质的修饰多核苷酸
US20140275229A1 (en) 2012-04-02 2014-09-18 Moderna Therapeutics, Inc. Modified polynucleotides encoding udp glucuronosyltransferase 1 family, polypeptide a1
US9254311B2 (en) 2012-04-02 2016-02-09 Moderna Therapeutics, Inc. Modified polynucleotides for the production of proteins
HUE060907T2 (hu) * 2014-06-25 2023-04-28 Acuitas Therapeutics Inc Új lipidek és lipid nanorészecske formulációk nukleinsavak bevitelére
JP6948313B6 (ja) * 2015-09-17 2022-01-14 モデルナティエックス インコーポレイテッド 治療剤の細胞内送達のための化合物および組成物
AU2016342376A1 (en) 2015-10-22 2018-06-07 Modernatx, Inc. Sexually transmitted disease vaccines
HRP20230209T1 (hr) 2015-10-28 2023-04-14 Acuitas Therapeutics Inc. Novi lipidi i lipidne formulacije nanočestica za isporuku nukleinskih kiselina
MA43568A (fr) 2015-12-17 2018-11-14 Modernatx Inc Polynucléotides codant pour la méthylmalonyl-coa mutase
EP3458108A4 (fr) 2016-05-18 2020-04-22 ModernaTX, Inc. Polynucléotides codant pour un régulateur de conductance transmembranaire de fibrose kystique pour le traitement de la fibrose kystique
JP2019519601A (ja) 2016-05-18 2019-07-11 モダーナティエックス・インコーポレイテッドModernaTX, Inc. 急性間欠性ポルフィリン症の治療のためのポルホビリノゲン脱アミノ酵素をコードするポリヌクレオチド
US20190298657A1 (en) 2016-05-18 2019-10-03 Modernatx, Inc. Polynucleotides Encoding Acyl-CoA Dehydrogenase, Very Long-Chain for the Treatment of Very Long-Chain Acyl-CoA Dehydrogenase Deficiency
US11001861B2 (en) 2016-05-18 2021-05-11 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding galactose-1-phosphate uridylyltransferase for the treatment of galactosemia type 1
MA45036A (fr) 2016-05-18 2019-03-27 Modernatx Inc Polynucléotides codant pour la citrine pour le traitement de la citrullinémie de type 2

Also Published As

Publication number Publication date
WO2017201333A1 (fr) 2017-11-23
US20190390181A1 (en) 2019-12-26
EP3458106A1 (fr) 2019-03-27
EP3458106A4 (fr) 2020-03-18
US12123030B2 (en) 2024-10-22

Similar Documents

Publication Publication Date Title
MA45050A (fr) Polynucléotides codant pour la lipoprotéine lipase destinés au traitement de l'hyperlipidémie
EP3893940A4 (fr) Polythérapie pour le traitement de la dystrophie musculaire
MA47719A (fr) Esketamine pour le traitement de la dépression
MA45032A (fr) Polynucléotides codant pour la porphobilinogène désaminase destinés au traitement de la porphyrie intermittente aiguë
MA45036A (fr) Polynucléotides codant pour la citrine pour le traitement de la citrullinémie de type 2
EP3642667C0 (fr) Lentille de contact d'orthokératologie pour le traitement de la myopie
EP3359074A4 (fr) Électroporation pour le traitement de l'obésité ou le diabète
EP3565511A4 (fr) Revêtements thromborésistants pour dispositifs de traitement d'anévrisme
MA45041A (fr) Polynucléotides codant pour la galactose-1-phosphate uridylyltransférase destinés au traitement de la galactosémie de type 1
EP3600281A4 (fr) Traitement d'association pour le traitement ou la prévention de tumeurs
MA44083A (fr) Composés de biarylmonobactame pour le traitement d'infections bactériennes
EP3362065A4 (fr) Polythérapie pour le traitement de malignités
EP3630102A4 (fr) Formulations pour le traitement d'un trouble de stress post-traumatique
MA55218A (fr) Eskétamine pour le traitement de la dépression
MA54925A (fr) Compositions pour le traitement de troubles acido-basiques
MA50801A (fr) Polynucléotides codant pour la phénylalanine hydroxylase pour le traitement de la phénylcétonurie
EP3541379A4 (fr) Compositions pour le traitement de l'hypertension
EP3496662A4 (fr) Protéine dérivée de la soie pour le traitement d'une inflammation
MA53609A (fr) Polynucléotides codant la glucose-6-phosphatase pour le traitement de la glycogénose
EP3766497A4 (fr) Médicament pour le traitement de la toux
EP3773221A4 (fr) Traitement pour l'hydrocéphalie
EP3468554A4 (fr) Méthodes pour le traitement de l'ossification hétérotopique
EP3612214A4 (fr) Optimisation d'enzymothérapie de remplacement pour le traitement de l'homocystinurie
EP3716966A4 (fr) Compositions d'alpha-cétoacides pour le traitement de l'hypoalbuminémie
MA51738A (fr) Composés pour le traitement de la douleur