MA45041A - Polynucléotides codant pour la galactose-1-phosphate uridylyltransférase destinés au traitement de la galactosémie de type 1 - Google Patents

Polynucléotides codant pour la galactose-1-phosphate uridylyltransférase destinés au traitement de la galactosémie de type 1

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Families Citing this family (84)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US10704021B2 (en) 2012-03-15 2020-07-07 Flodesign Sonics, Inc. Acoustic perfusion devices
WO2015105955A1 (fr) 2014-01-08 2015-07-16 Flodesign Sonics, Inc. Dispositif d'acoustophorèse avec double chambre acoustophorétique
PL4023249T3 (pl) 2014-04-23 2025-03-10 Modernatx, Inc. Szczepionki z kwasem nukleinowym
US11377651B2 (en) 2016-10-19 2022-07-05 Flodesign Sonics, Inc. Cell therapy processes utilizing acoustophoresis
US11708572B2 (en) 2015-04-29 2023-07-25 Flodesign Sonics, Inc. Acoustic cell separation techniques and processes
US11364292B2 (en) 2015-07-21 2022-06-21 Modernatx, Inc. CHIKV RNA vaccines
MA42543A (fr) 2015-07-30 2018-06-06 Modernatx Inc Arn épitope peptidiques concatémériques
US11564893B2 (en) 2015-08-17 2023-01-31 Modernatx, Inc. Methods for preparing particles and related compositions
JP6948313B6 (ja) 2015-09-17 2022-01-14 モデルナティエックス インコーポレイテッド 治療剤の細胞内送達のための化合物および組成物
EP4011451A1 (fr) 2015-10-22 2022-06-15 ModernaTX, Inc. Vaccins contre le virus respiratoire
WO2017070601A1 (fr) 2015-10-22 2017-04-27 Modernatx, Inc. Vaccins à base d'acide nucléique contre le virus varicelle-zona (vzv)
AU2016342045A1 (en) 2015-10-22 2018-06-07 Modernatx, Inc. Human cytomegalovirus vaccine
AU2016341309A1 (en) 2015-10-22 2018-06-07 Modernatx, Inc. Cancer vaccines
WO2017070624A1 (fr) 2015-10-22 2017-04-27 Modernatx, Inc. Vaccins contre des maladies tropicales
PL3386484T3 (pl) 2015-12-10 2022-07-25 Modernatx, Inc. Kompozycje i sposoby dostarczania środków terapeutycznych
MA43568A (fr) 2015-12-17 2018-11-14 Modernatx Inc Polynucléotides codant pour la méthylmalonyl-coa mutase
LT3394030T (lt) * 2015-12-22 2022-04-11 Modernatx, Inc. Junginiai ir kompozicijos terapinei medžiagai teikti intraceliuliniu būdu
US11214789B2 (en) 2016-05-03 2022-01-04 Flodesign Sonics, Inc. Concentration and washing of particles with acoustics
US12123030B2 (en) 2016-05-18 2024-10-22 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding lipoprotein lipase for the treatment of hyperlipidemia
EP3458108A4 (fr) 2016-05-18 2020-04-22 ModernaTX, Inc. Polynucléotides codant pour un régulateur de conductance transmembranaire de fibrose kystique pour le traitement de la fibrose kystique
MA45036A (fr) 2016-05-18 2019-03-27 Modernatx Inc Polynucléotides codant pour la citrine pour le traitement de la citrullinémie de type 2
US11001861B2 (en) 2016-05-18 2021-05-11 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding galactose-1-phosphate uridylyltransferase for the treatment of galactosemia type 1
JP2019519601A (ja) 2016-05-18 2019-07-11 モダーナティエックス・インコーポレイテッドModernaTX, Inc. 急性間欠性ポルフィリン症の治療のためのポルホビリノゲン脱アミノ酵素をコードするポリヌクレオチド
WO2017201342A1 (fr) 2016-05-18 2017-11-23 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour jagged1 pour le traitement du syndrome d'alagille
CA3036831A1 (fr) 2016-09-14 2018-03-22 Modernatx, Inc. Compositions d'arn de haute purete et procedes pour leur preparation
EP3528821A4 (fr) 2016-10-21 2020-07-01 ModernaTX, Inc. Vaccin contre le cytomégalovirus humain
US11583504B2 (en) 2016-11-08 2023-02-21 Modernatx, Inc. Stabilized formulations of lipid nanoparticles
MA46766A (fr) 2016-11-11 2019-09-18 Modernatx Inc Vaccin antigrippal
WO2018107088A2 (fr) 2016-12-08 2018-06-14 Modernatx, Inc. Vaccins à acide nucléique contre des virus respiratoires
US11384352B2 (en) 2016-12-13 2022-07-12 Modernatx, Inc. RNA affinity purification
EP3595713A4 (fr) 2017-03-15 2021-01-13 ModernaTX, Inc. Vaccin contre le virus respiratoire syncytial
WO2018170270A1 (fr) 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Vaccin contre le virus varicelle-zona
CA3055653A1 (fr) 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Formulation de nanoparticules lipidiques
EP4186888B1 (fr) 2017-03-15 2025-11-26 ModernaTX, Inc. Composé et compositions pour l'administration intracellulaire d'agents thérapeutiques
WO2018170256A1 (fr) * 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Vaccin contre le virus de l'herpès simplex
WO2018170322A1 (fr) 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Formes cristallines d'aminolipides
WO2018170245A1 (fr) 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Vaccin à large spectre contre le virus de la grippe
EP3595676A4 (fr) 2017-03-17 2021-05-05 Modernatx, Inc. Vaccins à base d'arn contre des maladies zoonotiques
SG11201906297QA (en) 2017-03-24 2019-10-30 Curevac Ag Nucleic acids encoding crispr-associated proteins and uses thereof
US11905525B2 (en) 2017-04-05 2024-02-20 Modernatx, Inc. Reduction of elimination of immune responses to non-intravenous, e.g., subcutaneously administered therapeutic proteins
WO2018232120A1 (fr) 2017-06-14 2018-12-20 Modernatx, Inc. Composés et compositions pour l'administration intracellulaire d'agents
MA49421A (fr) 2017-06-15 2020-04-22 Modernatx Inc Formulations d'arn
EP3668979A4 (fr) 2017-08-18 2021-06-02 Modernatx, Inc. Procédés pour analyse par clhp
MA49914A (fr) 2017-08-18 2021-04-21 Modernatx Inc Procédés analytiques par hplc
WO2019036682A1 (fr) 2017-08-18 2019-02-21 Modernatx, Inc. Variants d'arn polymérase
EP3675817A1 (fr) 2017-08-31 2020-07-08 Modernatx, Inc. Procédés de fabrication de nanoparticules lipidiques
WO2019055807A1 (fr) 2017-09-14 2019-03-21 Modernatx, Inc. Vaccins à arn contre le virus zika
KR102439221B1 (ko) 2017-12-14 2022-09-01 프로디자인 소닉스, 인크. 음향 트랜스듀서 구동기 및 제어기
CN111712468A (zh) 2017-12-22 2020-09-25 北卡罗莱纳州立大学 聚合物荧光团、包含其的组合物及制备和使用其的方法
EP3746090A4 (fr) 2018-01-29 2021-11-17 ModernaTX, Inc. Vaccins à base d'arn contre le vrs
CN112399860B (zh) 2018-06-06 2024-08-16 麻省理工学院 用于在真核细胞中翻译的环状rna
WO2020041500A1 (fr) * 2018-08-21 2020-02-27 Georgia State University Research Foundation, Inc. Traitement d'infections à flavivirus chez des êtres humains à l'aide d'oligoadénylate synthétase 2'-5'résistant à la musculaire mus
BR112021003174A2 (pt) * 2018-08-30 2021-05-11 Research Institute At Nationwide Children's Hospital terapia gênica para o tratamento de galactosemia
WO2020061367A1 (fr) 2018-09-19 2020-03-26 Modernatx, Inc. Composés et compositions pour l'administration intracellulaire d'agents thérapeutiques
CA3113025A1 (fr) 2018-09-19 2020-03-26 Modernatx, Inc. Lipides peg et leurs utilisations
WO2020061295A1 (fr) 2018-09-19 2020-03-26 Modernatx, Inc. Lipides peg de haute pureté et leurs utilisations
WO2020061457A1 (fr) 2018-09-20 2020-03-26 Modernatx, Inc. Préparation de nanoparticules lipidiques et leurs méthodes d'administration
AU2020224103A1 (en) 2019-02-20 2021-09-16 Modernatx, Inc. Rna polymerase variants for co-transcriptional capping
US11851694B1 (en) 2019-02-20 2023-12-26 Modernatx, Inc. High fidelity in vitro transcription
CN113874502A (zh) 2019-03-11 2021-12-31 摩登纳特斯有限公司 补料分批体外转录方法
US12070495B2 (en) 2019-03-15 2024-08-27 Modernatx, Inc. HIV RNA vaccines
BR112021023411A2 (pt) 2019-05-22 2022-02-01 Massachusetts Inst Technology Composições e métodos de rna circular
AU2020350759A1 (en) 2019-09-19 2022-03-31 Modernatx, Inc. Branched tail lipid compounds and compositions for intracellular delivery of therapeutic agents
CA3155015A1 (fr) 2019-09-19 2021-03-25 Modernatx, Inc. Composes lipides contenant du carbonate et compositions pour administration intracellulaire d'agents therapeutiques
CN121422256A (zh) 2019-12-04 2026-01-30 奥纳治疗公司 环状rna组合物和方法
EP4132576A1 (fr) 2020-04-09 2023-02-15 Suzhou Abogen Biosciences Co., Ltd. Vaccins à base d'acide nucléique pour coronavirus
WO2021204175A1 (fr) 2020-04-09 2021-10-14 Suzhou Abogen Biosciences Co., Ltd. Compositions de nanoparticules lipidiques
IL297419B2 (en) 2020-04-22 2025-02-01 BioNTech SE Coronavirus vaccine
US11406703B2 (en) 2020-08-25 2022-08-09 Modernatx, Inc. Human cytomegalovirus vaccine
EP4274607A1 (fr) 2021-01-11 2023-11-15 ModernaTX, Inc. Vaccins contre le virus de la grippe à arn saisonnière
US20220363937A1 (en) 2021-05-14 2022-11-17 Armstrong World Industries, Inc. Stabilization of antimicrobial coatings
WO2023279108A1 (fr) * 2021-07-01 2023-01-05 Bridgebio Gene Therapy Research, Inc. Thérapie génique pour galactosémie
WO2023034940A2 (fr) * 2021-09-01 2023-03-09 Jaguar Gene Therapy, Llc Vecteurs et virions adéno-associés pour le traitement de la galactosémie et méthodes d'utilisation et de fabrication
CN115745819B (zh) * 2021-09-03 2025-06-10 广州谷森制药有限公司 阳离子脂质化合物
US12186387B2 (en) 2021-11-29 2025-01-07 BioNTech SE Coronavirus vaccine
US12529047B1 (en) 2021-12-21 2026-01-20 Modernatx, Inc. mRNA quantification methods
TW202330457A (zh) * 2022-01-19 2023-08-01 大陸商蘇州艾博生物科技有限公司 脂質化合物和脂質奈米顆粒組合物
US12297285B2 (en) 2022-06-24 2025-05-13 Orna Therapeutics, Inc. Circular RNA encoding chimeric antigen receptors targeting BCMA
WO2024002985A1 (fr) 2022-06-26 2024-01-04 BioNTech SE Vaccin contre le coronavirus
WO2024182301A2 (fr) * 2023-02-27 2024-09-06 Modernatx, Inc. Nanoparticules lipidiques et polynucléotides codant la galactose-1-phosphate uridylyltransférase (galt) pour le traitement de la galactosémie
WO2025104239A1 (fr) 2023-11-16 2025-05-22 Proqr Therapeutics Ii B.V. Oligonucléotides antisens pour le traitement de galactosémie classique
WO2025132267A1 (fr) * 2023-12-19 2025-06-26 Evotec International Gmbh Plasmides, transgènes, vecteurs et utilisations médicales comprenant une phosphatase alcaline non spécifique de tissu
WO2025140594A1 (fr) * 2023-12-29 2025-07-03 厦门赛诺邦格生物科技股份有限公司 Lipide cationique asymétrique contenant de multiples amines tertiaires
CN119528797B (zh) * 2025-01-13 2025-05-06 北京安龙生物医药有限公司 用于递送治疗的脂质化合物、寡核苷酸递送系统及其制备方法和应用

Family Cites Families (44)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US5082767A (en) 1989-02-27 1992-01-21 Hatfield G Wesley Codon pair utilization
AU6270499A (en) 1998-09-29 2000-04-17 Phylos, Inc. Synthesis of codon randomized nucleic acids
ES2340499T3 (es) 2001-06-05 2010-06-04 Curevac Gmbh Arnm de antigeno tumoral estabilizado con un contenido de g/c aumentado.
EP2447370B1 (fr) 2001-09-28 2018-07-18 Max-Planck-Gesellschaft zur Förderung der Wissenschaften e.V. Molécules de micro ARN
EP1490494A1 (fr) 2002-04-01 2004-12-29 Walter Reed Army Institute of Research Procede pour concevoir des sequences d'acides nucleiques de synthese pour l'expression optimale de proteines dans une cellule hote
DE10260805A1 (de) 2002-12-23 2004-07-22 Geneart Gmbh Verfahren und Vorrichtung zum Optimieren einer Nucleotidsequenz zur Expression eines Proteins
US7683036B2 (en) 2003-07-31 2010-03-23 Regulus Therapeutics Inc. Oligomeric compounds and compositions for use in modulation of small non-coding RNAs
CA2613442C (fr) 2005-06-30 2016-08-23 Archemix Corp. Materiaux et procedes pour la generation de transcriptions d'acide nucleiques modifiee en 2'
US8101385B2 (en) 2005-06-30 2012-01-24 Archemix Corp. Materials and methods for the generation of transcripts comprising modified nucleotides
DE102005046490A1 (de) 2005-09-28 2007-03-29 Johannes-Gutenberg-Universität Mainz Modifikationen von RNA, die zu einer erhöhten Transkriptstabilität und Translationseffizienz führen
US20080046192A1 (en) 2006-08-16 2008-02-21 Richard Lathrop Polypepetide-encoding nucleotide sequences with refined translational kinetics and methods of making same
WO2008078180A2 (fr) 2006-12-22 2008-07-03 Archemix Corp. Matériaux et procédés pour la génération de transcrits comprenant des nucléotides modifiés
CA2715078C (fr) 2007-09-26 2019-07-23 Intrexon Corporation Regions non traduites 5' (5'utr) synthetiques, vecteurs d'expression, et procedes pour augmenter l'expression transgenique
SG10201408162PA (en) 2007-12-11 2015-01-29 Scripps Research Inst Compositions and methods related to mrna translational enhancer elements
US8401798B2 (en) 2008-06-06 2013-03-19 Dna Twopointo, Inc. Systems and methods for constructing frequency lookup tables for expression systems
US7561973B1 (en) 2008-07-31 2009-07-14 Dna Twopointo, Inc. Methods for determining properties that affect an expression property value of polynucleotides in an expression system
PL215513B1 (pl) 2008-06-06 2013-12-31 Univ Warszawski Nowe boranofosforanowe analogi dinukleotydów, ich zastosowanie, czasteczka RNA, sposób otrzymywania RNA oraz sposób otrzymywania peptydów lub bialka
US8126653B2 (en) 2008-07-31 2012-02-28 Dna Twopointo, Inc. Synthetic nucleic acids for expression of encoded proteins
US20110082055A1 (en) 2009-09-18 2011-04-07 Codexis, Inc. Reduced codon mutagenesis
EP3318248B1 (fr) 2009-12-01 2019-04-10 Translate Bio, Inc. Administration d'arnm pour l'augmentation des protéines et des enzymes dans des maladies génétiques humaines
AU2012236099A1 (en) 2011-03-31 2013-10-03 Moderna Therapeutics, Inc. Delivery and formulation of engineered nucleic acids
EP2755986A4 (fr) 2011-09-12 2015-05-20 Moderna Therapeutics Inc Acides nucléiques modifiés et leurs procédés d'utilisation
DE19216461T1 (de) 2011-10-03 2021-10-07 Modernatx, Inc. Modifizierte nukleoside, nukleotide und nukleinsäuren und verwendungen davon
WO2013086373A1 (fr) 2011-12-07 2013-06-13 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Lipides pour l'administration d'agents actifs
WO2013151665A2 (fr) 2012-04-02 2013-10-10 modeRNA Therapeutics Polynucléotides modifiés destinés à la production de protéines associées à une maladie humaine
CN104411338A (zh) * 2012-04-02 2015-03-11 现代治疗公司 用于产生与人类疾病相关的生物制剂和蛋白质的修饰多核苷酸
US9254311B2 (en) 2012-04-02 2016-02-09 Moderna Therapeutics, Inc. Modified polynucleotides for the production of proteins
WO2014028429A2 (fr) 2012-08-14 2014-02-20 Moderna Therapeutics, Inc. Enzymes et polymérases destinées à la synthèse d'arn
WO2014093924A1 (fr) 2012-12-13 2014-06-19 Moderna Therapeutics, Inc. Molécules d'acide nucléique modifiées et leurs utilisations
AU2013374345A1 (en) 2013-01-17 2015-08-06 Moderna Therapeutics, Inc. Signal-sensor polynucleotides for the alteration of cellular phenotypes
US20160022840A1 (en) 2013-03-09 2016-01-28 Moderna Therapeutics, Inc. Heterologous untranslated regions for mrna
EP3388834B1 (fr) * 2013-03-15 2020-04-15 Translate Bio, Inc. Amélioration synergique de l'administration d'acides nucléiques par l'intermédiaire de formulations mélangées
AU2014348212C1 (en) * 2013-11-18 2018-11-29 Arcturus Therapeutics, Inc. Ionizable cationic lipid for RNA delivery
HUE060907T2 (hu) 2014-06-25 2023-04-28 Acuitas Therapeutics Inc Új lipidek és lipid nanorészecske formulációk nukleinsavak bevitelére
AU2016253972B2 (en) 2015-04-27 2020-01-02 Acuitas Therapeutics Inc. Nucleoside-modified RNA for inducing an adaptive immune response
JP6948313B6 (ja) 2015-09-17 2022-01-14 モデルナティエックス インコーポレイテッド 治療剤の細胞内送達のための化合物および組成物
MA43568A (fr) 2015-12-17 2018-11-14 Modernatx Inc Polynucléotides codant pour la méthylmalonyl-coa mutase
WO2017191274A2 (fr) * 2016-05-04 2017-11-09 Curevac Ag Arn codant pour une protéine thérapeutique
US11001861B2 (en) 2016-05-18 2021-05-11 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding galactose-1-phosphate uridylyltransferase for the treatment of galactosemia type 1
US12123030B2 (en) 2016-05-18 2024-10-22 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding lipoprotein lipase for the treatment of hyperlipidemia
EP3458108A4 (fr) 2016-05-18 2020-04-22 ModernaTX, Inc. Polynucléotides codant pour un régulateur de conductance transmembranaire de fibrose kystique pour le traitement de la fibrose kystique
US20190298657A1 (en) 2016-05-18 2019-10-03 Modernatx, Inc. Polynucleotides Encoding Acyl-CoA Dehydrogenase, Very Long-Chain for the Treatment of Very Long-Chain Acyl-CoA Dehydrogenase Deficiency
JP2019519601A (ja) 2016-05-18 2019-07-11 モダーナティエックス・インコーポレイテッドModernaTX, Inc. 急性間欠性ポルフィリン症の治療のためのポルホビリノゲン脱アミノ酵素をコードするポリヌクレオチド
MA45036A (fr) 2016-05-18 2019-03-27 Modernatx Inc Polynucléotides codant pour la citrine pour le traitement de la citrullinémie de type 2

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