MA45041A - Polynucléotides codant pour la galactose-1-phosphate uridylyltransférase destinés au traitement de la galactosémie de type 1 - Google Patents

Polynucléotides codant pour la galactose-1-phosphate uridylyltransférase destinés au traitement de la galactosémie de type 1

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Families Citing this family (86)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US10704021B2 (en) 2012-03-15 2020-07-07 Flodesign Sonics, Inc. Acoustic perfusion devices
CN105939767B (zh) 2014-01-08 2018-04-06 弗洛设计声能学公司 具有双声电泳腔的声电泳装置
HRP20220070T1 (hr) 2014-04-23 2022-04-01 Modernatx, Inc. Cjepiva nukleinske kiseline
US11708572B2 (en) 2015-04-29 2023-07-25 Flodesign Sonics, Inc. Acoustic cell separation techniques and processes
US11377651B2 (en) 2016-10-19 2022-07-05 Flodesign Sonics, Inc. Cell therapy processes utilizing acoustophoresis
US11364292B2 (en) 2015-07-21 2022-06-21 Modernatx, Inc. CHIKV RNA vaccines
EP3328394A4 (fr) 2015-07-30 2019-03-13 ModernaTX, Inc. Arn épitope peptidiques concatémériques
WO2017031232A1 (fr) 2015-08-17 2017-02-23 Modernatx, Inc. Procédés de préparation de particules et compositions associées
HRP20220156T1 (hr) 2015-09-17 2022-04-15 Modernatx, Inc. Spojevi i pripravci za unutarstaničnu isporuku terapeutskih sredstava
WO2017070624A1 (fr) 2015-10-22 2017-04-27 Modernatx, Inc. Vaccins contre des maladies tropicales
DE20164728T1 (de) 2015-10-22 2021-09-30 Modernatx, Inc. Impfstoffe gegen atemwegsvirus
EP3364949A4 (fr) 2015-10-22 2019-07-31 ModernaTX, Inc. Vaccins anticancéreux
SG11201803360UA (en) 2015-10-22 2018-05-30 Modernatx Inc Nucleic acid vaccines for varicella zoster virus (vzv)
EP3364981A4 (fr) 2015-10-22 2019-08-07 ModernaTX, Inc. Vaccin contre le cytomégalovirus humain
DK3386484T3 (da) 2015-12-10 2022-07-04 Modernatx Inc Sammensætninger og fremgangsmåder til afgivelse af terapeutiske midler
WO2017106799A1 (fr) 2015-12-17 2017-06-22 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour la méthylmalonyl-coa mutase
RS63051B1 (sr) * 2015-12-22 2022-04-29 Modernatx Inc Jedinjenja i kompozicije za intracelularnu isporuku agenasa
US11214789B2 (en) 2016-05-03 2022-01-04 Flodesign Sonics, Inc. Concentration and washing of particles with acoustics
AU2017268396B2 (en) 2016-05-18 2023-05-18 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding citrin for the treatment of citrullinemia type 2
JP2019519601A (ja) 2016-05-18 2019-07-11 モダーナティエックス・インコーポレイテッドModernaTX, Inc. 急性間欠性ポルフィリン症の治療のためのポルホビリノゲン脱アミノ酵素をコードするポリヌクレオチド
US11001861B2 (en) 2016-05-18 2021-05-11 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding galactose-1-phosphate uridylyltransferase for the treatment of galactosemia type 1
US12128113B2 (en) 2016-05-18 2024-10-29 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding JAGGED1 for the treatment of Alagille syndrome
US11801227B2 (en) 2016-05-18 2023-10-31 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding cystic fibrosis transmembrane conductance regulator for the treatment of cystic fibrosis
EP3458106A4 (fr) 2016-05-18 2020-03-18 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour la lipoprotéine lipase destinés au traitement de l'hyperlipidémie
SG11201901941YA (en) 2016-09-14 2019-04-29 Modernatx Inc High purity rna compositions and methods for preparation thereof
EP3528821A4 (fr) 2016-10-21 2020-07-01 ModernaTX, Inc. Vaccin contre le cytomégalovirus humain
EP3538067A1 (fr) 2016-11-08 2019-09-18 Modernatx, Inc. Formulations stabilisées de nanoparticules lipidiques
MA46766A (fr) 2016-11-11 2019-09-18 Modernatx Inc Vaccin antigrippal
EP3551193A4 (fr) 2016-12-08 2020-08-19 Modernatx, Inc. Vaccins à acide nucléique contre des virus respiratoires
EP3555289A1 (fr) 2016-12-13 2019-10-23 ModernaTX, Inc. Purification par affinité d'arn
WO2018170256A1 (fr) * 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Vaccin contre le virus de l'herpès simplex
US11576961B2 (en) 2017-03-15 2023-02-14 Modernatx, Inc. Broad spectrum influenza virus vaccine
RS63953B1 (sr) 2017-03-15 2023-02-28 Modernatx Inc Jedinjenje i kompozicije za intracelularnu isporuku terapeutskih sredstava
WO2018170322A1 (fr) 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Formes cristallines d'aminolipides
WO2018170270A1 (fr) 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Vaccin contre le virus varicelle-zona
JP7332478B2 (ja) 2017-03-15 2023-08-23 モデルナティエックス インコーポレイテッド 脂質ナノ粒子製剤
WO2018170260A1 (fr) 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Vaccin contre le virus respiratoire syncytial
WO2018170347A1 (fr) 2017-03-17 2018-09-20 Modernatx, Inc. Vaccins à base d'arn contre des maladies zoonotiques
MX2019011215A (es) 2017-03-24 2020-02-12 Curevac Ag Ácidos nucleicos que codifican proteínas asociadas a crispr y usos de los mismos.
MA48047A (fr) 2017-04-05 2020-02-12 Modernatx Inc Réduction ou élimination de réponses immunitaires à des protéines thérapeutiques administrées par voie non intraveineuse, par exemple par voie sous-cutanée
EP3638678B1 (fr) 2017-06-14 2025-12-03 ModernaTX, Inc. Composés et compositions pour l'administration intracellulaire d'agents
MA49421A (fr) 2017-06-15 2020-04-22 Modernatx Inc Formulations d'arn
EP3668977A4 (fr) 2017-08-18 2021-04-21 Modernatx, Inc. Procédés analytiques par hplc
WO2019036685A1 (fr) 2017-08-18 2019-02-21 Modernatx, Inc. Procédés pour analyse par clhp
WO2019036682A1 (fr) 2017-08-18 2019-02-21 Modernatx, Inc. Variants d'arn polymérase
MX2020002348A (es) 2017-08-31 2020-10-08 Modernatx Inc Métodos de elaboración de nanopartículas lipídicas.
EP3681514A4 (fr) 2017-09-14 2021-07-14 ModernaTX, Inc. Vaccins à arn contre le virus zika
CN114900773A (zh) 2017-12-14 2022-08-12 弗洛设计声能学公司 声泳系统及其操作方法、控制声换能器及声学系统的方法
CN111712468A (zh) 2017-12-22 2020-09-25 北卡罗莱纳州立大学 聚合物荧光团、包含其的组合物及制备和使用其的方法
US11911453B2 (en) 2018-01-29 2024-02-27 Modernatx, Inc. RSV RNA vaccines
CN112399860B (zh) 2018-06-06 2024-08-16 麻省理工学院 用于在真核细胞中翻译的环状rna
WO2020041500A1 (fr) * 2018-08-21 2020-02-27 Georgia State University Research Foundation, Inc. Traitement d'infections à flavivirus chez des êtres humains à l'aide d'oligoadénylate synthétase 2'-5'résistant à la musculaire mus
SG11202101819QA (en) * 2018-08-30 2021-03-30 Res Inst Nationwide Childrens Hospital Gene therapy for the treatment of galactosemia
US12151029B2 (en) 2018-09-19 2024-11-26 Modernatx, Inc. PEG lipids and uses thereof
CN112996854B (zh) 2018-09-19 2024-08-30 摩登纳特斯有限公司 高纯度peg脂质和其用途
EP3853202A1 (fr) 2018-09-19 2021-07-28 ModernaTX, Inc. Composés et compositions pour l'administration intracellulaire d'agents thérapeutiques
US12090235B2 (en) 2018-09-20 2024-09-17 Modernatx, Inc. Preparation of lipid nanoparticles and methods of administration thereof
CN113939282A (zh) 2019-01-31 2022-01-14 摩登纳特斯有限公司 制备脂质纳米颗粒的方法
MX2021010075A (es) 2019-02-20 2021-12-10 Modernatx Inc Variantes de arn polimerasa para la formacion de casquetes cotranscripcionales.
US11851694B1 (en) 2019-02-20 2023-12-26 Modernatx, Inc. High fidelity in vitro transcription
MX2021011031A (es) 2019-03-11 2021-12-10 Modernatx Inc Proceso de transcripción in vitro en lotes alimentados.
MA55321A (fr) 2019-03-15 2022-01-19 Modernatx Inc Vaccins à base d'arn contre le vih
JP7686574B2 (ja) 2019-05-22 2025-06-02 マサチューセッツ インスティテュート オブ テクノロジー 環状rna組成物及び方法
AU2020351220A1 (en) 2019-09-19 2022-04-07 Modernatx, Inc. Carbonate containing lipid compounds and compositions for intracellular delivery of therapeutic agents
EP4031524A1 (fr) 2019-09-19 2022-07-27 ModernaTX, Inc. Composés lipidiques de queue ramifiés et compositions pour l'administration intracellulaire d'agents thérapeutiques
MX2022006854A (es) 2019-12-04 2022-11-30 Orna Therapeutics Inc Composiciones y metodos de arn circular.
WO2021204179A1 (fr) 2020-04-09 2021-10-14 Suzhou Abogen Biosciences Co., Ltd. Vaccins à base d'acide nucléique pour coronavirus
TWI899203B (zh) 2020-04-09 2025-10-01 大陸商蘇州艾博生物科技有限公司 脂質奈米粒子組成物
CN118490818A (zh) 2020-04-22 2024-08-16 生物技术欧洲股份公司 冠状病毒疫苗
US11406703B2 (en) 2020-08-25 2022-08-09 Modernatx, Inc. Human cytomegalovirus vaccine
WO2022150717A1 (fr) 2021-01-11 2022-07-14 Modernatx, Inc. Vaccins contre le virus de la grippe à arn saisonnière
EP4326227A1 (fr) 2021-04-23 2024-02-28 ModernaTX, Inc. Formulations stabilisées
US20220363937A1 (en) 2021-05-14 2022-11-17 Armstrong World Industries, Inc. Stabilization of antimicrobial coatings
WO2023279108A1 (fr) * 2021-07-01 2023-01-05 Bridgebio Gene Therapy Research, Inc. Thérapie génique pour galactosémie
AU2022340823A1 (en) * 2021-09-01 2024-04-18 Emory University Adeno-associated vectors and virions to treat galactosemia and methods of use and manufacture
CN115745819B (zh) * 2021-09-03 2025-06-10 广州谷森制药有限公司 阳离子脂质化合物
US12186387B2 (en) 2021-11-29 2025-01-07 BioNTech SE Coronavirus vaccine
US12529047B1 (en) 2021-12-21 2026-01-20 Modernatx, Inc. mRNA quantification methods
WO2023138611A1 (fr) * 2022-01-19 2023-07-27 Suzhou Abogen Biosciences Co., Ltd. Composés lipidiques et compositions de nanoparticules lipidiques
US12297285B2 (en) 2022-06-24 2025-05-13 Orna Therapeutics, Inc. Circular RNA encoding chimeric antigen receptors targeting BCMA
US11878055B1 (en) 2022-06-26 2024-01-23 BioNTech SE Coronavirus vaccine
WO2024182301A2 (fr) * 2023-02-27 2024-09-06 Modernatx, Inc. Nanoparticules lipidiques et polynucléotides codant la galactose-1-phosphate uridylyltransférase (galt) pour le traitement de la galactosémie
AU2024379264A1 (en) 2023-11-16 2026-05-14 Proqr Therapeutics Ii B.V. Antisense oligonucleotides for the treatment of classic galactosemia
AU2024407494A1 (en) * 2023-12-19 2026-07-23 Evotec International Gmbh Plasmids, transgenes, vectors and medical uses comprising tissue non-specific alkaline phosphatase
WO2025140594A1 (fr) * 2023-12-29 2025-07-03 厦门赛诺邦格生物科技股份有限公司 Lipide cationique asymétrique contenant de multiples amines tertiaires
CN119528797B (zh) * 2025-01-13 2025-05-06 北京安龙生物医药有限公司 用于递送治疗的脂质化合物、寡核苷酸递送系统及其制备方法和应用

Family Cites Families (44)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US5082767A (en) 1989-02-27 1992-01-21 Hatfield G Wesley Codon pair utilization
AU6270499A (en) 1998-09-29 2000-04-17 Phylos, Inc. Synthesis of codon randomized nucleic acids
ATE291925T1 (de) 2001-06-05 2005-04-15 Curevac Gmbh Stabilisierte mrna mit erhöhtem g/c-gehalt und optimierter codon usage für die gentherapie
EP2428570B1 (fr) 2001-09-28 2018-05-23 Max-Planck-Gesellschaft zur Förderung der Wissenschaften e.V. Molécules de micro arn
EP1490494A1 (fr) 2002-04-01 2004-12-29 Walter Reed Army Institute of Research Procede pour concevoir des sequences d'acides nucleiques de synthese pour l'expression optimale de proteines dans une cellule hote
DE10260805A1 (de) 2002-12-23 2004-07-22 Geneart Gmbh Verfahren und Vorrichtung zum Optimieren einer Nucleotidsequenz zur Expression eines Proteins
WO2005013901A2 (fr) 2003-07-31 2005-02-17 Isis Pharmaceuticals, Inc. Composes oligomeres et compositions utilisables pour moduler des petits arn non-codants
US8101385B2 (en) 2005-06-30 2012-01-24 Archemix Corp. Materials and methods for the generation of transcripts comprising modified nucleotides
AU2006265896B2 (en) 2005-06-30 2012-05-31 Archemix Corp. Materials and methods for the generation of fully 2'-modified nucleic acid transcripts
DE102005046490A1 (de) 2005-09-28 2007-03-29 Johannes-Gutenberg-Universität Mainz Modifikationen von RNA, die zu einer erhöhten Transkriptstabilität und Translationseffizienz führen
US20080046192A1 (en) 2006-08-16 2008-02-21 Richard Lathrop Polypepetide-encoding nucleotide sequences with refined translational kinetics and methods of making same
AU2007337810B2 (en) 2006-12-22 2014-02-13 Archemix Corp. Materials and methods for the generation of transcripts comprising modified nucleotides
DK2205618T3 (en) 2007-09-26 2017-02-20 Intrexon Corp SYNTHETIC 5 'NON-TRANSLATED REGIONS, EXPRESSION VECTORS AND PROCEDURES FOR INCREASING TRANSGENIC EXPRESSION
SG10201408164XA (en) 2007-12-11 2015-01-29 Scripps Research Inst Compositions and methods related to mrna translational enhancer elements
US8126653B2 (en) 2008-07-31 2012-02-28 Dna Twopointo, Inc. Synthetic nucleic acids for expression of encoded proteins
PL215513B1 (pl) 2008-06-06 2013-12-31 Univ Warszawski Nowe boranofosforanowe analogi dinukleotydów, ich zastosowanie, czasteczka RNA, sposób otrzymywania RNA oraz sposób otrzymywania peptydów lub bialka
US8401798B2 (en) 2008-06-06 2013-03-19 Dna Twopointo, Inc. Systems and methods for constructing frequency lookup tables for expression systems
US7561973B1 (en) 2008-07-31 2009-07-14 Dna Twopointo, Inc. Methods for determining properties that affect an expression property value of polynucleotides in an expression system
US20110082055A1 (en) 2009-09-18 2011-04-07 Codexis, Inc. Reduced codon mutagenesis
SI2506857T1 (en) 2009-12-01 2018-08-31 Translate Bio, Inc. Delivery of mRNA for the enrichment of proteins and enzymes in human genetic diseases
CA2831613A1 (fr) 2011-03-31 2012-10-04 Moderna Therapeutics, Inc. Administration et formulation d'acides nucleiques genetiquement modifies
WO2013039857A1 (fr) 2011-09-12 2013-03-21 modeRNA Therapeutics Acides nucléiques modifiés et leurs procédés d'utilisation
PT3682905T (pt) 2011-10-03 2022-04-07 Modernatx Inc Nucleósidos, nucleótidos e ácidos nucleicos modificados e respetivas utilizações
US20140308304A1 (en) 2011-12-07 2014-10-16 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Lipids for the delivery of active agents
WO2013151664A1 (fr) 2012-04-02 2013-10-10 modeRNA Therapeutics Polynucléotides modifiés pour la production de protéines
US10501512B2 (en) 2012-04-02 2019-12-10 Modernatx, Inc. Modified polynucleotides
CN104411338A (zh) 2012-04-02 2015-03-11 现代治疗公司 用于产生与人类疾病相关的生物制剂和蛋白质的修饰多核苷酸
US9512456B2 (en) 2012-08-14 2016-12-06 Modernatx, Inc. Enzymes and polymerases for the synthesis of RNA
WO2014093924A1 (fr) 2012-12-13 2014-06-19 Moderna Therapeutics, Inc. Molécules d'acide nucléique modifiées et leurs utilisations
EP3434774A1 (fr) 2013-01-17 2019-01-30 ModernaTX, Inc. Polynucléotides capteurs de signal servant à modifier les phénotypes cellulaires
WO2014164253A1 (fr) 2013-03-09 2014-10-09 Moderna Therapeutics, Inc. Régions non traduites hétérologues pour arnm
ES2967701T3 (es) * 2013-03-15 2024-05-03 Translate Bio Inc Mejora sinergística de la entrega de ácidos nucleicos mediante formulaciones mezcladas
CN110003066B (zh) 2013-11-18 2021-09-03 阿克丘勒斯治疗公司 用于rna递送的可电离的阳离子脂质
CA2953341C (fr) 2014-06-25 2023-01-24 Acuitas Therapeutics Inc. Lipides et formulations de nanoparticules de lipides pour l'administration d'acides nucleiques
WO2016176330A1 (fr) 2015-04-27 2016-11-03 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Arn à nucléoside modifié destiné à induire une réponse immunitaire adaptative
HRP20220156T1 (hr) 2015-09-17 2022-04-15 Modernatx, Inc. Spojevi i pripravci za unutarstaničnu isporuku terapeutskih sredstava
WO2017106799A1 (fr) 2015-12-17 2017-06-22 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour la méthylmalonyl-coa mutase
WO2017191274A2 (fr) * 2016-05-04 2017-11-09 Curevac Ag Arn codant pour une protéine thérapeutique
JP2019519601A (ja) 2016-05-18 2019-07-11 モダーナティエックス・インコーポレイテッドModernaTX, Inc. 急性間欠性ポルフィリン症の治療のためのポルホビリノゲン脱アミノ酵素をコードするポリヌクレオチド
US11801227B2 (en) 2016-05-18 2023-10-31 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding cystic fibrosis transmembrane conductance regulator for the treatment of cystic fibrosis
EP3458106A4 (fr) 2016-05-18 2020-03-18 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour la lipoprotéine lipase destinés au traitement de l'hyperlipidémie
US11001861B2 (en) 2016-05-18 2021-05-11 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding galactose-1-phosphate uridylyltransferase for the treatment of galactosemia type 1
AU2017268396B2 (en) 2016-05-18 2023-05-18 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding citrin for the treatment of citrullinemia type 2
WO2017201332A1 (fr) 2016-05-18 2017-11-23 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour l'acyl-coa déshydrogénase, à très longue chaîne pour le traitement de l'insuffisance en acyl-coa déshydrogénase à très longue chaîne

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