PL207183B1 - Derivative of nucleoside, modified oligonucleotide and method of obtaining derivative of nucleotide - Google Patents

Derivative of nucleoside, modified oligonucleotide and method of obtaining derivative of nucleotide

Info

Publication number
PL207183B1
PL207183B1 PL359949A PL35994903A PL207183B1 PL 207183 B1 PL207183 B1 PL 207183B1 PL 359949 A PL359949 A PL 359949A PL 35994903 A PL35994903 A PL 35994903A PL 207183 B1 PL207183 B1 PL 207183B1
Authority
PL
Poland
Prior art keywords
group
closo
dicarb
undecaborano
metallocarboranyl
Prior art date
Application number
PL359949A
Other languages
Polish (pl)
Other versions
PL359949A1 (en
Inventor
Zbigniew J. Leśnikowski
Agnieszka Olejniczak
Original Assignee
Ct Mikrobiologii I Wirusologii Polskiej Akademii Nauk
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Ct Mikrobiologii I Wirusologii Polskiej Akademii Nauk filed Critical Ct Mikrobiologii I Wirusologii Polskiej Akademii Nauk
Priority to PL359949A priority Critical patent/PL207183B1/en
Priority to PCT/PL2004/000030 priority patent/WO2004096824A2/en
Priority to MXPA05011909A priority patent/MXPA05011909A/en
Priority to US10/555,351 priority patent/US8026348B2/en
Priority to CA002524585A priority patent/CA2524585A1/en
Priority to EP04730776A priority patent/EP1636247A2/en
Publication of PL359949A1 publication Critical patent/PL359949A1/en
Publication of PL207183B1 publication Critical patent/PL207183B1/en

Links

Landscapes

  • Saccharide Compounds (AREA)

Description

Opis wynalazkuDescription of the invention

Wynalazek dotyczy struktur, metod syntezy i zastosowania nukleozydów i oligonukleotydów zawierających klastery boru w połączeniu z metalami i innymi pierwiastkami oraz ich izotopami.The invention relates to structures, methods of synthesis and the use of nucleosides and oligonucleotides containing boron clusters in combination with metals and other elements and their isotopes.

Nukleozydy i nukleotydy, komponenty kwasów nukleinowych oraz oligonukleotydy, krótkie fragmenty kwasów nukleinowych znajdują szereg zastosowań min. w biologii, medycynie i nanotechnologii [Agrawal, 1996; Cotter, 1996; Crooke, 1995; Ells, 1996; Jefferies i De ClercQ, 1995; Keller i Manak, 1993; Niemeyer, 1997; Seeman i inni, 1998; Wiedbrauk i Farkas, 1995).Nucleosides and nucleotides, components of nucleic acids and oligonucleotides, short fragments of nucleic acids find a number of applications, including in biology, medicine and nanotechnology [Agrawal, 1996; Cotter, 1996; Crooke, 1995; Ells, 1996; Jefferies and De ClercQ, 1995; Keller and Manak, 1993; Niemeyer, 1997; Seeman et al., 1998; Wiedbrauk and Farkas, 1995).

Ze względu na specyficzne wymagania zależne od określonych zastosowań naturalne nukleozydy, nukleotydy i oligonukleotydy poddawane są modyfikacjom w celu uzyskania pożądanych właściwości. Modyfikacji poddany może być każdy element nukleozydu, nukleotydu i oligonukleotydu, a mianowicie reszta cukrowa, zasada nukleinowa oraz reszta fosforanowa (Agrawal, 1993; Micklefield, 2001; Shabarova i Bogdanov, 1994; Sanghvi i Cook, 1994; Uhlmann, E., Peyman, A., 1990).Due to specific requirements depending on specific applications, natural nucleosides, nucleotides and oligonucleotides are subjected to modifications in order to obtain the desired properties. Each element of the nucleoside, nucleotide and oligonucleotide can be modified, namely the sugar residue, the nucleic base and the phosphate residue (Agrawal, 1993; Micklefield, 2001; Shabarova and Bogdanov, 1994; Sanghvi and Cook, 1994; Uhlmann, E., Peyman, A., 1990).

Jedna z modyfikacji nukleozydów, nukleotydów i oligonukleotydów polega na przyłączeniu boru, szczególnie w postaci klasterów zawierających bor, takich jak karborany. Grupa karboranylowa może być przyłączona do nukleozydu bezpośrednio lub za pomocą łącznika. Większość nukleozydów modyfikowanych grupą karboranylową to nukleozydy pirymidynowe (Lesnikowski i Schinazi, 1995; Tjarks, W., 2000).One modification of nucleosides, nucleotides and oligonucleotides is the addition of boron, particularly in the form of boron containing clusters such as carboranes. The carboranyl group can be attached to the nucleoside either directly or via a linker. Most of the carboranyl-modified nucleosides are pyrimidine nucleosides (Lesnikowski and Schinazi, 1995; Tjarks, W., 2000).

Jak dotąd opracowano trzy typy modyfikacji oligonukleotydów zawierających grupę karboranylowa (C2B10H11-): 1) CBMP-oligonukleotydy (zawierają grupę karboranylową przyłączoną do atomu fosforu wiązania internukleotydowego), 2) CDU-oligonukleotydy (zawierają grupę karboranylową przyłączoną do zasady nukleinowej; Fulcrand-E1 Kattan i inni, 1994; Schinazi i inni, 1994; Lesnikowski i inni, 1996a; Lesnikowski i inni, 1996b; Lesnikowski i inni 1997; Lesnikowski i Schinazi, 1998; Leśnikowski i inni, 1999). Ten typ modyfikacji oligonukleotydów został opatentowany (Schinazi, Fulcrand-E1 Kattan i Lesnikowski, 2001). 3) 2'-CBM-oligonukleotydy (zawierają grupę karboranylową przyłączoną do reszty cukrowej w pozycji 2', Olejniczak i inni, 2002).So far, three types of modification of oligonucleotides containing a carboranyl group (C2B10H11-) have been developed: 1) CBMP-oligonucleotides (contain a carboranyl group attached to the phosphorus atom of an internucleotide bond), 2) CDU-oligonucleotides (contain a carboranyl group attached to a nucleic base; Fulcrand-E1 Kattancrand-E1 Kattancrand-E1 et al., 1994; Schinazi et al., 1994; Lesnikowski et al., 1996a; Lesnikowski et al., 1996b; Lesnikowski et al. 1997; Lesnikowski and Schinazi, 1998; Leśnikowski et al., 1999). This type of modification of oligonucleotides has been patented (Schinazi, Fulcrand-E1 Kattan & Lesnikowski, 2001). 3) 2'-CBM-oligonucleotides (contain a carboranyl group attached to a sugar residue at the 2 'position, Olejniczak et al., 2002).

Inną grupą modyfikowanych nukleozydów, nukleotydów i oligonukleotydów są pochodne zawierające kompleks metalu (Bigey i inni, 1997;Another group of modified nucleosides, nucleotides and oligonucleotides are the metal complex derivatives (Bigey et al., 1997;

Dervan i inni, 1988; Dougan i inni, 1997; Dubey i inni, 2000; Hurley i Tor, 1998; Ossipov i inni, 2001; Strobel i inni, 1988; Yu i inni, 2000).Dervan et al., 1988; Dougan et al., 1997; Dubey et al., 2000; Hurley and Tor, 1998; Ossipov et al., 2001; Strobel et al., 1988; Yu et al., 2000).

Znane są koniugaty nukleozydów z kompleksami metali i innymi niż karborany ligandami, najczęściej związanymi z nośnikiem na zasadzie oddziaływań niekowalencyjnych, lub też koniugaty zawierające jedynie grupę karboranylową - bez jonu metalu.There are known conjugates of nucleosides with metal complexes and ligands other than carborates, most often bound to the carrier by non-covalent interactions, or conjugates containing only a carboranyl group - without a metal ion.

U.S. Patent No. 6,180,766 prezentuje nukleozydy i oligonukleotydy zawierające klastery boru. Proponuje się zastosowanie nukleozydów i oligonukleotydów jako nośniki boru dla terapii nowotworów metodą wychwytywania neutronów przez bor (ang. boron neutron capture therapy, BNCT) jak również inne zastosowania w terapii i diagnostyce. Ujawniono tylko pochodne nukleozydów i oligonukleoptydów zawierające grupę karboranylową.U.S. Patent No. 6,180,766 presents nucleosides and oligonucleotides containing boron clusters. The use of nucleosides and oligonucleotides as boron carriers for tumor therapy by boron neutron capture therapy (BNCT) as well as other therapeutic and diagnostic applications are proposed. Only nucleoside and oligonucleopeptide derivatives containing a carboranyl group are disclosed.

Zgłoszenie WO 2002053571 prezentuje nowe pochodne policyklicznych węglowodorów oraz naftalenodiimidów typu ferrocenu oraz metodę ich wytwarzania, interkalatory zawierające policykliczne węglowodory i naftalenodiimidy typu ferrocenu oraz elektrochemiczną metodę detekcji genów z ich wykorzystaniem. Ujawnione związki są łatwe do otrzymania i oczyszczania po syntezie i są użytecznymi interkalatorami w stosunku do dwuniciowych DNA i RNA o strukturze podwójnej helisy. Wzmiankowane pochodne policyklicznych węglowodorów typu ferrocenu mogą zawierać w pierścieniu zarówno podstawniki elektronodonorowe jak i elektronoakceptorowe.The application WO 2002053571 presents new ferrocene-type polycyclic hydrocarbons and naphthalenediimides derivatives and a method for their preparation, ferrocene-type polycyclic hydrocarbons and naphthalenediimides intercalators and an electrochemical method of gene detection using them. The disclosed compounds are easy to obtain and purify after synthesis, and are useful intercalators to double-stranded DNA and RNA double-helix structures. Said polycyclic hydrocarbon derivatives of the ferrocene type may contain both electron donating and electron withdrawing substituents in the ring.

Opisano jedynie pochodne typu ferrocenu, a zaproponowany element modyfikujący wbudowywany jest w cząstkę kwasu nukleinowego na zasadzie słabych oddziaływań interkalacyjnych, co znacznie ogranicza możliwość stosowania proponowanych związków. Przedmiotem JP 2001064298 jest synteza koniugatów oligonukleotydów i ferrocenu i ich wykorzystanie do elektrochemicznej detekcji DNA. Ujawniono metodę otrzymywania aktywnych konduktywnie lub elektrochemicznie oligonukleotydów. Oligonukleotydy przekształcane są w formę rozpuszczalną w rozpuszczalnikach organicznych w wyniku solwatacji na drodze tworzenia par jonowych z odpowiednimi lipidami a nastę pnie poddawane reakcji z odpowiednim związkiem typu estru kwasu ferrocenomonokarboksylowego i imidu kwasu N-hydroksy bursztynowego. Opisano metodę otrzymywania koniugatów oligonukleotydów zawierających jon metalu, ale zakres stosowania metody ograniczony jest tylko do wprowadzania żelaza do oligonukleotydu.Only ferrocene-type derivatives have been described, and the proposed modifying element is incorporated into the nucleic acid particle on the basis of weak intercalation interactions, which significantly limits the applicability of the proposed compounds. The subject of JP 2001064298 is the synthesis of oligonucleotide and ferrocene conjugates and their use for electrochemical detection of DNA. A method of making conductively or electrochemically active oligonucleotides is disclosed. Oligonucleotides are converted into a form soluble in organic solvents as a result of solvation by formation of ion pairs with appropriate lipids, and then reacted with a suitable compound of the ferrocene monocarboxylic acid ester of N-hydroxy succinimide. A method for the preparation of metal ion containing oligonucleotide conjugates is described, but the scope of the method is limited only to the introduction of iron into the oligonucleotide.

PL 207 183 B1PL 207 183 B1

W zgłoszeniu US 5599796 opisano metodę i związki, które mogą być wykorzystane do leczenia nowotworów układu moczopłciowego, a w szczególności nowotworów prostaty, pęcherza moczowego i nerek, za pomocą BNCT. Jako noś niki boru proponuje się modyfikowane borem nukleozydy, w szczególnoś ci takie, które są wystarczają co lipofilowe aby przeniknąć przez membrany ukł adu moczopłciowego w ilości koniecznej dla osiągnięcia efektu terapeutycznego przy zastosowaniu naświetlań wiązką neutronów o niskiej energii. Przykładowymi związkami są: 5-karboranylo-2'-deoksyurydyna (CDU) i 5-o-karboranylo-1-(2-deoksy-2-fluoro-beta-D-arabinofuranozylo)uracyl (CFAU), a także nukleozydy i nukleotydy zawierające grupę -O-[(karboran-1-yl)alkilo]fosforanową, -S-[(karboran-1-yl)alkilo]tiofosforanową, -Se-[(karboran-1-yl)alkilo]selenofosforanową lub (karboran-1-yl)fosfonianową. Proponuje się także wykorzystanie oligonukleotydów o określonej sekwencji, zawierających jedno lub kilka wiązań 3',5' internukleotydowych zawierających grupę (karboran-1-yl)fosfonianową jako czynników antysensowych umożliwiających selektywną modulację ekspresji wybranych genów. Proponowana terapia polega na podaniu odpowiedniego związku zawierającego bor na drodze iniekcji, doustnie lub w inny sposób umożliwiający akumulację związku w tkance nowotworowej po czym nowotwór naświetlany jest wiązką neutronów o niskiej energii.Application US 5,599,796 describes a method and compounds that can be used to treat tumors of the genitourinary system, in particular cancers of the prostate, bladder and kidney, by means of BNCT. Proposed as boron carriers are boron-modified nucleosides, in particular those which are sufficiently lipophilic to penetrate the urogenital membranes in the amount necessary to achieve a therapeutic effect using low-energy neutron beam irradiation. Examples of compounds are: 5-carboranyl-2'-deoxyuridine (CDU) and 5-o-carboranyl-1- (2-deoxy-2-fluoro-beta-D-arabinofuranosyl) uracil (CFAU), as well as nucleosides and nucleotides containing -O - [(carboran-1-yl) alkyl] phosphate, -S - [(carboran-1-yl) alkyl] thiophosphate, -Se - [(carboran-1-yl) alkyl] selenophosphate or (carboran-1 -yl) phosphonate. It is also proposed to use oligonucleotides with a specific sequence, containing one or more 3 ', 5' internucleotide bonds containing a (carboran-1-yl) phosphonate group as antisense agents enabling the selective modulation of the expression of selected genes. The proposed therapy consists in administering an appropriate boron-containing compound by injection, orally or otherwise allowing the compound to accumulate in the tumor tissue, and then the tumor is irradiated with a low-energy neutron beam.

Przedmiotem zgłoszenia JP 2002080491 jest synteza elektrofilowych analogów nukleotydów zawierających bor oraz ich prekursorów. Opisywane tam analogi nukleotydów o podanej strukturze (HO)2BX[P(O)(O-)O]nNu (I; Nu = reszta nukleozydyIowa; X = CF2, CH2; n = 2, 3) otrzymywane są na drodze difluorometylowania substratu o ogólnej strukturze HP(O)(OR1)2 (R1 = alkil), następnie reakcji ze związkiem (R2O)3B (R2 = niższe alkile), odblokowania, ponownego zablokowania przy użyciu 1,2-dioli, sprzężenia z odpowiednim nukleozydem, a następnie końcowego odblokowania. Przedmiotem zgłoszenia US5130302 są modyfikowane borem nukleozydy, nukleotydy i oligonukleotydy i ich zastosowania. Proponowana jest nowa klasa biologicznie aktywnych farmaceutyków o strukturze modyfikowanych nukleozydów i nukleotydów zawierających bor. Wzmiankowane nukleozydy i nukleotydy modyfikowane są podstawnikami zawierającymi bor, przyłączonymi do endoaminowych atomów azotu purynowych i pirymidynowych zasad nukleinowych lub ich analogów. Proponuje się także metodę syntezy oligonukleotydów zawierających wspomniane wyżej modyfikowane nukleozydy, oraz przykłady ich zastosowań.The subject of JP 2002080491 is the synthesis of boron-containing electrophilic nucleotide analogs and their precursors. The nucleotide analogs described therein with the given structure (HO) 2BX [P (O) (O-) O] nNu (I; Nu = nucleosidyl residue; X = CF2, CH2; n = 2, 3) are obtained by difluoromethylation of the substrate with the general structure of HP (O) (OR1) 2 (R1 = alkyl), followed by reaction with compound (R2O) 3B (R2 = lower alkyl), deprotection, re-blocking with 1,2-diols, conjugation with the appropriate nucleoside, and then final unlock. US5130302 relates to boron-modified nucleosides, nucleotides and oligonucleotides and their uses. A new class of biologically active pharmaceuticals with the structure of modified nucleosides and boron-containing nucleotides is proposed. Said nucleosides and nucleotides are modified with boron-containing substituents attached to endoamine nitrogen atoms of purine and pyrimidine nucleobases or their analogs. There is also proposed a method of synthesizing oligonucleotides containing the above-mentioned modified nucleosides, and examples of their uses.

Oba cytowane opisy proponują metodę syntezy niektórych pochodnych nukleozydów zawierających tylko jeden atom boru. Nie pozwala ona na wbudowanie większej ilości atomów boru ani innych metali.Both of the cited descriptions propose a method for the synthesis of some nucleoside derivatives containing only one boron atom. It does not allow the incorporation of more boron atoms or other metals.

Zgłoszenie US5466679 prezentuje pochodne urydyny zawierające grupę karboranylową oraz ich zastosowanie w BNCT. Proponuje się pochodne nukleozydów np. urydyny oraz pochodne aminokwasów modyfikowanych grupą karboranylową, posiadających potencjalną zdolność do wbudowywania się na drodze enzymatycznej do kwasów nukleinowych i białek komórek nowotworowych ich wykorzystanie w BNCT.Application US5466679 discloses carboranyl containing uridine derivatives and their use in BNCT. Nucleoside derivatives, e.g. uridine and carboranyl-modified amino acid derivatives, which have the potential to be incorporated by enzyme into nucleic acids and proteins of tumor cells, and their use in BNCT are proposed.

Przedmiotem opisu US5171849 jest 2'- i 3'-karboranylourydyna i jej addukty z eterem dietylowym: Proponuje się metodę syntezy 2'- i 3'-karboranylourydyny i jej adduktów z eterem dietylowym. Wspomniane związki charakteryzują się podwyższoną lipofilowością i mogą być wykorzystane jako nośniki boru w BNCT.The subject of US5171849 is 2'- and 3'-carboranylouridine and its adducts with diethyl ether: A method of synthesizing 2'- and 3'-carboranylouridine and its adducts with diethyl ether is proposed. The mentioned compounds are characterized by increased lipophilicity and can be used as carriers of boron in BNCT.

W opisie US5405598 proponuje się nowe związki zawierające grupę karboranylową, które mogą być wykorzystane jako nośniki boru w BNCT.US5405598 proposes new compounds containing a carboranyl group that can be used as boron carriers in BNCT.

Proponowane w tych trzech opisach związki zawierają co prawda 10 razy więcej boru niż opisane wcześniej, ale nadal dwa razy mniej niż proponowane w niniejszym zgłoszeniu. Dodatkowo zaproponowana metoda pozwala na wbudowanie do modyfikowanej biocząsteczki jonów metali, co nie było uprzednio rozważane.The compounds proposed in these three descriptions contain 10 times more boron than those described earlier, but still two times less than those proposed in this application. Additionally, the proposed method allows for the incorporation of metal ions into the modified biomolecule, which has not been considered before.

Celem wynalazku jest dostarczenie nowych związków, będących modyfikowanymi nukleozydami lub ich pochodnymi, zawierających kompleks metalu, w którym ligandem byłby klaster metalu, korzystnie boranowy, w szczególności grupę metalokarboranylową. Zastosowanie grupy metalokarboranylowej jest wysoce pożądane, gdyż może ona zawierać wyjątkowo dużo atomów boru lub innych metali bądź pierwiastków, oraz ich jonów czy też izotopów. Pozwoliłoby to uzyskać dodatkowe walory użytkowe nowych związków.The object of the invention is to provide novel compounds, which are modified nucleosides or their derivatives, containing a metal complex in which the ligand would be a metal cluster, preferably a borate one, in particular a metallocarboranyl group. The use of a metallocarboranyl group is highly desirable as it may contain an abnormally large number of boron or other metal or element atoms and their ions or isotopes. This would allow for additional utility values of the new compounds.

Tak określony cel został nieoczekiwanie zrealizowany w niniejszym wynalazku. Przedmiotem wynalazku jest pochodna nukleozydu zawierająca grupę metalokarboranylową przyłączoną przynajmniej do jednej grupy wybranej spośród: zasady nukleinowej, reszty cukrowej, lub analogu reszty cukrowej. Korzystnie zasadą nukleinową jest puryna albo pirymidyna albo ich pochodna, szczególnieThe objective thus defined was unexpectedly achieved in the present invention. The invention relates to a nucleoside derivative containing a metallocarboranyl group attached to at least one group selected from: a nucleic base, a sugar residue, or an analog of a sugar residue. Preferably the nucleic base is purine or pyrimidine or a derivative thereof, particularly

PL 207 183 B1 korzystnie zasadą nukleinową jest tymina, uracyl, 5-halouracyl, cytozyna, 5-halocytozyna, adenina, guanina, 2,6-diaminopuryna, 2-amino-6-chloropuryna, 2-aminopuryna, 5-alkilouracyl, 5-alkilocytozyna, 2-tiouracyl, 2,4-ditiouracyl albo 4-tiouracyl. Korzystnie grupa metalokarboranylowa zawiera atom metalu (Me) wybrany spośród Sn, Mn, Tc, Re, Fe, Ru, Os, Co, Rh, Ir, Ni, Pd, Pt, Cu, Ag, Au, Sc, Cr, Mg, Zr, Mo, Sm, Yb, Hf, W, Hg, Gd, U oraz Y albo niemetal wybrany spośród As, S, Si, Se, Te, P, Sb, Bi, Ge oraz N, lub ich izotopów.Preferably the nucleic base is thymine, uracil, 5-halouracil, cytosine, 5-halocytosine, adenine, guanine, 2,6-diaminopurine, 2-amino-6-chloropurine, 2-aminopurine, 5-alkyluracil, 5- alkylcytosine, 2-thiouracil, 2,4-dithiouracil or 4-thiouracil. Preferably the metallocarboranyl group contains a metal atom (Me) selected from Sn, Mn, Tc, Re, Fe, Ru, Os, Co, Rh, Ir, Ni, Pd, Pt, Cu, Ag, Au, Sc, Cr, Mg, Zr , Mo, Sm, Yb, Hf, W, Hg, Gd, U and Y, or a non-metal selected from As, S, Si, Se, Te, P, Sb, Bi, Ge and N, or isotopes thereof.

Szczególnie korzystnie grupa metalokarboranylowa jest przyłączona do cząsteczki nukleozydu bezpośrednio lub za pomocą łącznika, korzystnie o wzorze -[(CH2)n-(W)m]k- gdzie n wynosi od 0 do 5, m wynosi 0 albo 1, k wynosi od 1 do 6, natomiast W jest O, S, S(O), S(O)2, Se, NR (gdzie R = H, alkil, haloalkil, alkoksyalkil lub aryl), X-P(Z)(Y)O (gdzie X = O, S, Se; Z = O, S, Se; Y = OH, SH, SeH lub alkil, haloalkil, alkoksyalkil, aryl lub halogen, w szczególności fluor), a także CH=CH, CC, N=N, CHOH i CHN3. W szczególnie korzystnej pochodnej nukleozydu wedł ug wynalazku grupa metalokarboranylowa jest grupą -{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3,3'-Me-(1',2'-dikarba-closo-undekaborano)anową]} lub -{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3-Mecyklopentadienylową]}, przy czym szczególnie korzystnie grupa metalokarboranylowa jest grupą - {8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3,3'-kobalt-(1',2'-dikarba-closo-undekaborano)anową]} lub -{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3-kobalt-cyklopentadienylową]}. Pochodna nukleozydu pirymidynowego według wynalazku charakteryzuje się tym, że zawiera grupę 3N lub 4-O-{dietylenoksy-{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3,3'-kobalt-(1',2'-dikarba-closo-undekaborano)anową]}. Korzystnie pochodna nukleozydu według wynalazku charakteryzuje się tym, że co najmniej jedna z grup hydroksylowych (-OH) reszty cukrowej lub jej analogu została zastąpiona grupą o strukturze -OP(Z)(Y)X (Z = O, S, Se; Y = OH, SH, SeH lub alkil, haloalkil, alkoksyalkil, aryl lub halogen; X = OH, SH, SeH lub alkil, haloalkil, alkoksyalkil, aryl lub halogen) albo -OP(Y)X [Y = alkil, haloalkil, alkoksyalkil (-Oalkil), aryl, aryloksyl (-Oaryl), NR2 lub halogen; X =alkil, haloalkil, alkoksyalkil (-Oalkil), aryl, aryloksyl (-Oaryl), NR2 lub halogen]. Równie korzystnie pochodna nukleozydu według wynalazku jest nukleotydem, korzystnie mono-, di- albo trójfosforanem nukleozydu. W korzystnej pochodnej nukleozydu według wynalazku wolne grupy hydroksylowe reszty cukrowej lub jej analogu oraz grupy aminowe zasady nukleinowej zabezpieczone są grupami ochronnymi, umożliwiając wykorzystanie nukleotydu w syntezie DNA- i RNA-oligonukleotydów. Równie korzystnie grupa metalokarboranylowa jest przyłączona bezpośrednio lub za pomocą łącznika do atomu fosforu nukleotydu. Przedmiotem wynalazku jest także związek wybrany spośród 5'-O-monometoksytrytyIo-3'-O-acetylo-3-N-(dietylenoksy-8-COSAN)-tymidyny (24a), 5'-O-monometoksytrytylo-3'-O-acetylo-4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)-tymidyny (24b), 4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)-tymidyny (28b), 8-dioksano-O-COSAN (23), 5'-O-monometoksytrytylo-4-O-(bisetoksy-8-COSAN)tymidyny (25a), amidofosforyn 5'-O-monometoksytrytylo-3'-O-(N,N-5-diizopropylo-O-cyjanoetylo)-4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)tymidyny (26).Particularly preferably, the metallocarboranyl group is attached to the nucleoside molecule directly or via a linker, preferably of the formula - [(CH2) n- (W) m] k- where n is from 0 to 5, m is 0 or 1, k is from 1 to 6, while W is O, S, S (O), S (O) 2, Se, NR (where R = H, alkyl, haloalkyl, alkoxyalkyl or aryl), XP (Z) (Y) O (where X = O, S, Se; Z = O, S, Se; Y = OH, SH, SeH or alkyl, haloalkyl, alkoxyalkyl, aryl or halogen, in particular fluoro) as well as CH = CH, CC, N = N, CHOH and CHN3. In a particularly preferred nucleoside derivative according to the invention, the metallocarboranyl group is a - {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3,3'-Me- (1 ', 2'-dicarb-closo-undecaborano) group ]} or - {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3-Mecyclopentadienyl]}, with the metallocarboranyl group being particularly preferably the group - {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3,3'-cobalt- (1 ', 2'-dicarb-closo-undecaborano) anic]} or - {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3-cobalt-cyclopentadienyl]}. The pyrimidine nucleoside derivative according to the invention is characterized in that it contains the group 3N or 4-O- {diethyleneoxy- {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3,3'-cobalt- (1 ', 2' -dicarb-closo-undekaborano) anowa]}. Preferably, a nucleoside derivative according to the invention is characterized in that at least one of the hydroxyl groups (-OH) of the sugar residue or its analogue has been replaced with a group having the structure -OP (Z) (Y) X (Z = O, S, Se; Y = OH, SH, SeH or alkyl, haloalkyl, alkoxyalkyl, aryl or halogen; X = OH, SH, SeH or alkyl, haloalkyl, alkoxyalkyl, aryl or halogen) or -OP (Y) X [Y = alkyl, haloalkyl, alkoxyalkyl ( -Oalkyl), aryl, aryloxy (-Oaryl), NR2 or halogen; X = alkyl, haloalkyl, alkoxyalkyl (-Oalkyl), aryl, aryloxy (-Oaryl), NR2 or halogen]. Equally preferably, the nucleoside derivative according to the invention is a nucleotide, preferably a mono-, di- or triphosphate of a nucleoside. In a preferred nucleoside derivative according to the invention, the free hydroxyl groups of the sugar residue or its analogue and the amino groups of the nucleobase are protected with protecting groups, allowing the nucleotide to be used in the synthesis of DNA- and RNA-oligonucleotides. Equally preferably, the metallocarboranyl group is attached directly or via a linker to the phosphorus atom of the nucleotide. The invention also relates to a compound selected from 5'-O-monomethoxytrityl-3'-O-acetyl-3-N- (diethyleneoxy-8-COSAN) -thymidine (24a), 5'-O-monomethoxytrityl-3'-O- acetyl-4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) -thymidine (24b), 4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) -thymidine (28b), 8-dioxane-O-COSAN (23), 5'- O-monomethoxytrityl-4-O- (bisethoxy-8-COSAN) thymidine (25a), 5'-O-monomethoxytrityl-3'-O- (N, N-5-diisopropyl-O-cyanoethyl) -4-O phosphoramidite - (diethyleneoxy-8-COSAN) thymidine (26).

Zgodnie z niniejszym wynalazkiem, nukleozyd modyfikowany grupą metalokarboranylową może być nukleozydem naturalnym, występującym w naturze, np. tymidyną, deoksycytydyną, deoksyadenozyną, deoksyguanozyną wraz z ich odpowiednikami w serii rybonukleozydów, lub też jego syntetycznym analogiem zmienionym tak w obrębie zasady nukleinowej jak i reszty cukrowej, np. nukleozydem acyklicznym czy też zawierać modyfikowaną zasadę nukleinową. Wymienione w opisie nukleozydy są jedynie przykładami i nie wyczerpują przedmiotu niniejszego wynalazku.According to the present invention, the metallocarboranyl modified nucleoside may be a naturally occurring nucleoside, e.g. thymidine, deoxycytidine, deoxyadenosine, deoxyguanosine together with their counterparts in the ribonucleoside series, or a synthetic analog thereof altered both within the nucleic base and the sugar moiety , e.g. with an acyclic nucleoside or contain a modified nucleobase. Nucleosides mentioned herein are examples only and do not exhaust the subject matter of the present invention.

Zgodnie ze szczególną realizacją niniejszego wynalazku, metalokarborany mogą zawierać co najmniej jeden klaster boru oraz jeden lub więcej jon metalu lub pełniący jego funkcję atom lub jon niemetalu.In accordance with a particular embodiment of the present invention, the metallocarborates may contain at least one boron cluster and one or more metal ions or a non-metal atom or ion acting therein.

Przedmiotem wynalazku jest także modyfikowany DNA- lub RNA-oligonukleotyd o długości od 2 do 40 jednostek nukleotydowych zawierający co najmniej jedną grupę metalokarboranylową przyłączoną do zasady nukleinowej, wiązania internukleotydowego lub reszty cukrowej. Korzystnie, modyfikacja zawierająca grupę metalokarboranylową jest przyłączona do 3'-terminalnego nukleotydu, lub też znajduje się przy końcu 3' łańcucha oligonukleotydowego, albo równie korzystnie modyfikacja zawierająca grupę metalokarboranylową jest przyłączona do 5'-terminalnego nukleotydu, lub też znajduje się przy końcu 5' łańcucha oligonukleotydowego, albo równie korzystnie modyfikacja zawierająca grupę metalokarboranylową znajduje się w środkowej części łańcucha oligonukleotydowego. Korzystnie modyfikowany oligonukleotyd według wynalazku charakteryzuje się tym, że grupa metalokarboranylowa zawiera atom metalu (Me) wybrany spośród Sn, Mn, Tc, Re, Fe, Ru, Os, Co, Rh, Ir, Ni, Pd, Pt, Cu, Ag, Au, Sc, Cr, Mg, Zr, Mo, Sm, Yb, Hf, W, Hg, Gd, U oraz Y albo niemetal wybrany spośród As, S, Si, Se, Te, P, Sb, Bi, Ge oraz N, lub ich izotopów. Korzystnie, modyfikowany oligonukleotyd według wynalazku charakteryzuje się tym, że grupa metalokarboranylowa jest przyłączona do cząsteczki nukleozyPL 207 183 B1 du bezpośrednio lub za pomocą łącznika, korzystnie o wzorze -[(CH2)n-(W)m]k- gdzie n wynosi od 0 do 5, m wynosi 0 albo 1, k wynosi od 1 do 6, natomiast W jest O, S, S(O), S(O)2, Se, NR (gdzie R = H, alkil, haloalkil, alkoksyalkil lub aryl), X-P(Z)(Y)O (gdzie X = O, S, Se; Z = O, S, Se; Y = OH, SH, SeH lub alkil, haloalkil, alkoksyalkil, aryl lub halogen, w szczególności fluor), a także CH=CH, CC, N=N, CHOH i CHN3. Korzystnie modyfikowany oligonukleotyd wed ł ug wynalazku zdolny jest do hybrydyzacji in vitro i/lub in vivo do komplementarnej sekwencji DNA lub RNA, korzystniej jest zdolny do hybrydyzacji in vivo do komplementarnej sekwencji dwuniciowego DNA. Korzystnie, modyfikowany oligonukleotyd według wynalazku charakteryzuje się tym, że grupa metalokarboranylowa jest grupą -{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3,3'-Me-(1',2'-dikarba-closo-undekaborano)anową]} lub -{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3-Mecyklopentadienylową]}. Korzystnie, modyfikowany oligonukleotyd według wynalazku charakteryzuje się tym, że grupa metalokarboranylowa jest grupą -{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3,3'-kobalt-(1',2'-dikarba-closo-undekaborano)anową]} lub -{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3-kobalt-cyklopentadienylową]}. Korzystnie, modyfikowany oligonukleotyd według wynalazku charakteryzuje się tym, że zawiera grupę 3N- lub 4-O-{dietylenoksy-{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3,3'-kobalt-(1',2'-dikarba-closo-undekaborano)anową]}. Korzystnie, modyfikowany oligonukleotyd według wynalazku charakteryzuje się tym, że zawiera 3N- lub 4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)tymidynę (BCCoT). W jednej z korzystnych realizacji, modyfikowany oligonukleotyd według wynalazku jest 5'-d(BCCoTGCTGGTTTGGCTG)-3'.The invention also relates to a modified DNA- or RNA-oligonucleotide having a length of 2 to 40 nucleotide units containing at least one metallocarboranyl group attached to a nucleobase, internucleotide linkage or sugar residue. Preferably, a modification containing a metallocarboranyl group is attached to a 3 'terminal nucleotide, or is located at the 3' terminus of an oligonucleotide chain, or equally preferably a modification containing a metallocarboranyl group is attached to a 5 'terminal nucleotide or is located at the 5' terminus The oligonucleotide chain, or also preferably the modification containing a metallocarboranyl group, is located in the middle of the oligonucleotide chain. Preferably, a modified oligonucleotide according to the invention is characterized in that the metallocarboranyl group comprises a metal atom (Me) selected from Sn, Mn, Tc, Re, Fe, Ru, Os, Co, Rh, Ir, Ni, Pd, Pt, Cu, Ag, Au, Sc, Cr, Mg, Zr, Mo, Sm, Yb, Hf, W, Hg, Gd, U and Y or a non-metal selected from As, S, Si, Se, Te, P, Sb, Bi, Ge and N , or their isotopes. Preferably, a modified oligonucleotide according to the invention is characterized in that the metallocarboranyl group is attached to the nucleoside molecule either directly or via a linker, preferably of the formula - [(CH2) n- (W) m] k- where n is from 0 to 5, m is 0 or 1, k is 1 to 6, and W is O, S, S (O), S (O) 2, Se, NR (where R = H, alkyl, haloalkyl, alkoxyalkyl or aryl ), XP (Z) (Y) O (where X = O, S, Se; Z = O, S, Se; Y = OH, SH, SeH or alkyl, haloalkyl, alkoxyalkyl, aryl or halogen, in particular fluoro) as well as CH = CH, CC, N = N, CHOH and CHN3. Preferably, a modified oligonucleotide according to the invention is capable of hybridizing in vitro and / or in vivo to a complementary DNA or RNA sequence, more preferably is capable of hybridizing in vivo to a complementary double-stranded DNA sequence. Preferably, a modified oligonucleotide according to the invention is characterized in that the metallocarboranyl group is the group - {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3,3'-Me- (1 ', 2'-dicarb-closo). undecaborano) anne]} or - {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3-Mecyclopentadienyl]}. Preferably, a modified oligonucleotide according to the invention is characterized in that the metallocarboranyl group is the group - {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3,3'-cobalt- (1 ', 2'-dicarb-closo). undecaborano) anne]} or - {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3-cobalt-cyclopentadienyl]}. Preferably, a modified oligonucleotide according to the invention is characterized in that it contains the group 3N- or 4-O- {diethyleneoxy- {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3,3'-cobalt- (1 ', 2'-dicarb-closo-undecaborano) anowa]}. Preferably, a modified oligonucleotide according to the invention is characterized in that it comprises 3N- or 4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) thymidine ( BCCo T). In one preferred embodiment, a modified oligonucleotide of the invention is 5'-d ( BCCo TGCTGGTTTGGCTG) -3 '.

Zgodnie z niniejszym wynalazkiem, oligonukleotydy modyfikowane grupą karboranylową obejmują oligonukleotydy naturalne typu DNA i RNA jak również oligonukleotydy modyfikowane zarówno w obrębie zasady nukleinowej, reszty cukrowej jak i wiązania internukleotydowego. Przykładami, nie wyczerpującymi przedmiotu niniejszego wynalazku są analogi tiofosforanowe, metylofosfonianowe, peptydowe (PNA), zawierające co najmniej jedną z wymienionych modyfikacji.In accordance with the present invention, carboranyl-modified oligonucleotides include natural oligonucleotides of the DNA and RNA type as well as oligonucleotides modified within both the nucleobase, the sugar residue, and the internucleotide linkage. Non-limiting examples of the subject matter of the present invention are phosphorothioate, methylphosphonate, peptide (PNA) analogs containing at least one of the mentioned modifications.

Przedmiotem wynalazku jest także sposób otrzymywania pochodnej nukleozydu, charakteryzujący się tym, że nukleozyd lub jego analog z odpowiednio zablokowanymi grupami hydroksylowymi i posiadający przynajmniej jedn ą grupę ketonową zdolną do uczestniczenia w równowadze ketoiminowej i/lub aminową albo hydroksylową zasady azotowej miesza się z 8-dioksano-{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3,3'-Me-(1',2'-dikarba-closo-undekaborano)anem]}, lub z 8-tetrahydrofurano-{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3,3'-Me-(1',2'-dikarba-closo-undekaborano)anem]} w środowisku bezwodnym dodaje się silną zasadę nieorganiczną lub organiczną typu DBU, BDDDP oraz węglowodór lub jego pochodną o temperaturze topnienia od -100 do 150 celcjuszy i prowadzi się reakcję w temperaturze od 0 do 100 celcjuszy, a uzyskany produkt wydziela się i odbezpiecza się grupę 3' lub 5' albo obie 3' i 5' grupy hydroksylowe. Korzystnie, w sposobie według wynalazku jako zasadę stosuje się wodorek sodu, glinowodorek sodu albo t-butanolan potasu. Równie korzystnie, w sposobie według wynalazku jako węglowodór stosuje się toluen, ksyleny, mezytylen, heksametylobenzen i naftalen. Równie korzystnie, w sposobie według wynalazku atom (Me) wybiera się spośród metali Sn, Mn, Tc, Re, Fe, Ru, Os, Co, Rh, Ir, Ni, Pd, Pt, Cu, Ag, Au, Sc, Cr, Mg, Zr, Mo, Sm, Yb, Hf, W, Hg, Gd, U oraz Y albo niemetali As, S, Si, Se, Te, P, Sb, Bi, Ge oraz N, lub ich izotopów. Równie korzystnie, w sposobie według wynalazku zasadą azotową jest puryna albo pirymidyna albo ich pochodna, szczególnie korzystnie zasadą nukleinową jest tymina, uracyl, 5-halouracyl, cytozyna, 5-halocytozyna, adenina, guanina, 2,6-diaminopuryna, 2-amino-6-chloropuryna, 2-aminopuryna, 5-alkilouracyl, 5-alkilocytozyna, 2-tiouracyl, 2,4-ditiouracyl albo 4-tiouracyl. Równie korzystnie, w sposobie według wynalazku uzyskany nukleozyd fosforyluje się lub fosfityluje i/lub przyłącza się do oligonukleotydu. W niniejszym wynalazku proponuje się całkowicie nowy typ koniugatów nukleozydów, nukleotydów i oligonukleotydów zarówno pirymidynowych jak i purynowych zawierających metal w postaci grupy metalokarboranylowej oraz prawie dwa do osiemnastu razy więcej boru na każdą grupę modyfikującą niż to było możliwe do tej pory. Ze względu na unikalne właściwości klasterów boranowych tworzą one kompleksy z całą gamą metali takich jak Sn, Mn, Tc, Re, Fe, Ru, Os, Co, Rh, Ir, Ni, Pd, Pt, Cu, Ag, Au, Sc, Cr, Mg, Zr, Mo, Sm, Yb, Hf, W, Hg, Gd, U oraz Y i inne oraz związki z wieloma niemetalami takimi jak As, S, Si, Se, Te, P, Sb, Bi, Ge oraz N, lub ich izotopów, i inne (Grimes, 1995; Hall i inni, 2000; Hosmane i Maguire, 1987; Housecroft, 1990; Saxena i Hosmane, 1993).The invention also relates to a process for the preparation of a nucleoside derivative, characterized in that a nucleoside or an analog thereof with appropriately blocked hydroxyl groups and having at least one ketone group capable of participating in ketimine and / or amino or hydroxyl equilibrium of the nitrogen base is mixed with 8-dioxane - {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3,3'-Me- (1 ', 2'-dicarb-closo-undecaborano) anem]}, or with 8-tetrahydrofuran- {8- [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3,3'-Me- (1 ', 2'-dicarb-closo-undecaborano) anem]} in an anhydrous environment a strong inorganic or organic base type DBU, BDDDP is added and a hydrocarbon or a derivative thereof with a melting point of -100 to 150 Celsius and the reaction is carried out at 0 to 100 Celsius and the resulting product is isolated and the 3 'or 5' group or both the 3 'and 5' hydroxyl groups are deprotected. Preferably, the base used in the process according to the invention is sodium hydride, sodium aluminum hydride or potassium t-butoxide. Equally preferably, the hydrocarbon used in the process according to the invention is toluene, xylenes, mesitylene, hexamethylbenzene and naphthalene. Equally preferably, in the process according to the invention, the atom (Me) is selected from the metals Sn, Mn, Tc, Re, Fe, Ru, Os, Co, Rh, Ir, Ni, Pd, Pt, Cu, Ag, Au, Sc, Cr , Mg, Zr, Mo, Sm, Yb, Hf, W, Hg, Gd, U and Y or the non-metals As, S, Si, Se, Te, P, Sb, Bi, Ge and N, or their isotopes. Equally preferably, in the process according to the invention, the nitrogen base is purine or pyrimidine or a derivative thereof, particularly preferably the nucleic base is thymine, uracil, 5-halouracil, cytosine, 5-halocytosine, adenine, guanine, 2,6-diaminopurine, 2-amino- 6-chloropurine, 2-aminopurine, 5-alkyluracil, 5-alkylcytosine, 2-thiouracil, 2,4-dithiouracil or 4-thiouracil. Equally preferably, in the method according to the invention, the resulting nucleoside is phosphorylated or phosphorylated and / or attached to the oligonucleotide. The present invention proposes a completely new type of nucleoside, nucleotide and oligonucleotide conjugates, both pyrimidine and purine, containing a metal in the form of a metallocarboranyl group and almost two to eighteen times more boron for each modifying group than was previously possible. Due to the unique properties of borate clusters, they form complexes with a whole range of metals such as Sn, Mn, Tc, Re, Fe, Ru, Os, Co, Rh, Ir, Ni, Pd, Pt, Cu, Ag, Au, Sc, Cr, Mg, Zr, Mo, Sm, Yb, Hf, W, Hg, Gd, U and Y and others, and compounds with many non-metals such as As, S, Si, Se, Te, P, Sb, Bi, Ge and N, or isotopes thereof, and others (Grimes, 1995; Hall et al., 2000; Hosmane and Maguire, 1987; Housecroft, 1990; Saxena and Hosmane, 1993).

Zaprezentowane w niniejszym wynalazku nukleozydy, oligonukleotydy oraz oligonukleotydy modyfikowane grupą metalokarboranylową mogą znaleźć wiele potencjalnych zastosowań, przykładowo jako: modyfikowane startery do amplifikacji DNA i cDNA in vitro, leki, nośniki boru dla terapii nowotworów metodą wychwytywania neutronów przez bor (BNCT), nośniki izotopów pierwiastków wykorzystywanych w różnych rodzajach radioterapii, sondy molekularne, elementy bioczujników, ma6The metallocarboranyl-modified nucleosides, oligonucleotides and oligonucleotides presented in the present invention can find many potential applications, for example as: modified primers for in vitro amplification of DNA and cDNA, drugs, boron carriers for cancer therapy by boron neutron capture (BNCT), elemental isotope carriers used in various types of radiotherapy, molecular probes, elements of biosensors, ma6

PL 207 183 B1 teriały dla nanotechnologii oraz wiele innych zastosowań, które są do przewidzenia przez specjalistę w oparciu o znane właściwości składników wchodzących w skład zaprezentowanych związków.Materials for nanotechnology and many other applications that are predictable by a person skilled in the art based on the known properties of the components included in the presented compounds.

Dla lepszego zilustrowania istoty wynalazku oraz umożliwienia jego realizacji opis uzupełniony został figurami.In order to better illustrate the essence of the invention and enable its implementation, the description has been supplemented with figures.

Na figurze 1 przedstawiona została synteza 5'-O-monometoksytrytylo-3'-O-acetylo-3-O-(dietylenoksy-8-COSAN)-tymidyny (24a) i 5'-O-monometoksytrytylo-3'-O-acetylo-4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)-tymidyny (24b) oraz 4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)-tymidyny (28b).Figure 1 shows the synthesis of 5'-O-monomethoxytrityl-3'-O-acetyl-3-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) -thymidine (24a) and 5'-O-monomethoxytrityl-3'-O-acetyl -4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) -thymidine (24b) and 4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) -thymidine (28b).

Na figurze 2 przedstawiona została synteza modyfikowanego monomeru: 5'-O-monodetoksytrytylo-4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)tymidyny 3'-O-(N,N-diizopropylo-beta-cyjanoetylo)-amidofosforynu (26).Figure 2 shows the synthesis of the modified monomer: 5'-O-monodethoxytrityl-4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) thymidine 3'-O- (N, N-diisopropyl-beta-cyanoethyl) phosphoramidite (26).

Na figurze 3 przedstawione zostało widmo UV 4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)-tymidyny (28b).Figure 3 shows the UV spectrum of 4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) -thymidine (28b).

Figura 4 prezentuje chromatogram HPLC 4-O-(bisetoksy-8-COSAN)tymidyny (28b).Figure 4 shows an HPLC chromatogram of 4-O- (bisethoxy-8-COSAN) thymidine (28b).

Figura 5 przedstawia widmo masowe (FAB) 4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)tymidyny (28b).Figure 5 shows the mass spectrum (FAB) of 4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) thymidine (28b).

Figura 6 prezentuje widmo masowe (FAB) 5'-monometoksytrytylo-4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)tymidyny 3'-O-(N,N-diizopropylo-2-cyjanoetylo)amidofosforynu (26).Figure 6 shows the mass spectrum (FAB) of 5'-monomethoxytrityl-4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) thymidine 3'-O- (N, N-diisopropyl-2-cyanoethyl) phosphoramidite (26).

Na figurze 7 przedstawiona została synteza tetradekanukleotydu 5'-d(BECTGCTGGTTTGGCTG)-3' komplementarnego do fragmentu genomu wirusa cytomegalii (HCMV) (27) zawierającego 4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)tymidynę (BECT).Figure 7 shows the synthesis of a 5'-d ( BEC TGCTGGTTTGGCTG) -3 'tetradecanucleotide complementary to the cytomegalovirus (HCMV) genome fragment (27) containing 4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) thymidine ( BEC T).

P r z y k ł a d 1. Synteza 5'-O-monometoksytrytylo-3'-O-acetylo-4-O-(bisetoksy-8-COSAN)tymidyny (24a) i 5'-O-monometoksytrytylo-3'-O-acetylo-3-N-(bisetoksy-8-COSAN)tymidyny (24b). (Figura 1)Example 1. Synthesis of 5'-O-monomethoxytrityl-3'-O-acetyl-4-O- (bisethoxy-8-COSAN) thymidine (24a) and 5'-O-monomethoxytrityl-3'-O-acetyl -3-N- (bisethoxy-8-COSAN) thymidine (24b). (Figure 1)

5'-O-Monometoksytrytylo-3'-O-acetylotymidynę (22), (0,9 g, 1,6 mmola) oraz 8-dioksano-O-COSAN (23) (1,4 g, 3,3 mmola) zmieszano razem i suszono pod próżnią pompy olejowej nad pięciotlenkiem fosforu przez po czym dodano wodorek sodu (zawiesina w oleju, 80 mg, 3,3 mmola). Do suchej mieszaniny substratów dodano toluen i całość ogrzewano w temperaturze wrzenia przez 8-24 godzin. Po schłodzeniu mieszaniny reakcyjnej do temperatury pokojowej odwirowano nadmiar wodorku sodu i odparowano. Surowy produkt (ok. 2,4 g) oczyszczono za pomocą chromatografii kolumnowej na żelu krzemionkowym, jako eluent stosowano metanol w chloroformie. Izomer 24a:5'-O-Monomethoxytrityl-3'-O-acetylthymidine (22) (0.9 g, 1.6 mmol) and 8-dioxane-O-COSAN (23) (1.4 g, 3.3 mmol) mixed together and dried under an oil pump vacuum over phosphorus pentoxide then added sodium hydride (oil slurry, 80 mg, 3.3 mmol). Toluene was added to the dry substrate mixture and heated to reflux for 8-24 hours. After cooling the reaction mixture to room temperature, excess sodium hydride was centrifuged off and evaporated. The crude product (ca. 2.4 g) was purified by silica gel column chromatography using methanol in chloroform as the eluent. Isomer 24a:

Wydajność: 450 mg (29%). TLC (CH3CN/CHCI3, 1:2): Rf= 0,41; UV (CH3CN): lambda,™ = 252,46 nm, lambdamax = 235,25 nm, 280,74 nm, 311,07 nm; delta 1H-NMR (C6D6): 1,50-4,00 (bm, 21H, BH-metalokarboran), 1,48 (s, 3H, CH3 w pozycji 5 tyminy), 1,62 (s, 3H, CH3CO), 2,55 (m, 2H-2'), 2,77-3,07 (m, 4H, 4 x CH-metalokarboran), 3,21 (bs, 4H, 2 x OCH2), 3,37 ( s, 3H, CH3O), 3,45-3,51 (q, 2H-5',5, J5'5'' = 9,04), 3,88 (bs, 2H, OCH2), 4,08 (s, 1H-4'), 4,37-4,43 (m, 2H, OCH2), 5,43 (s, 1H-3'), 6,64 (s, 1H-F), 6,82 (d, 2H, □-H arom. gr. 4-CH3OPh), 7,06-7,52 (m, 12H, H arom.gr. MMTr), 8,20 (s, 1H-6); delta 13C-NMR (C6D6): 12,33 (CH3 w pozycji 5 tyminy), 21,09 (CH3 gr. CH3CO), 40,22 (C-2'), 48,12, 51,85, 51,95 (C-metalokarboran), 55,60 (CH3O), 64,43 (C-5'), 68,27, 71,68, 73,26 (OCH2), 75,53 (C-3'), 85,97 (C-4'), 87,75 ( C-1'), 88,56 (C-metylidenowy gr. MMTr), 114,55, 129,14, 129,23, 129,55, 131,41, 142,33, 144,94, 145,09, (MMTr), 135,95 (C-6), 158,93 (C-2), 160,21 (C4 gr. 4-CH3OPh), 170,58 (C-4), 172,52 (CO gr. CH3CO); □11B-NMR (CeD6); 30,50-32,00 (bs, 18B); FAB-MS (-VE, NBA) 966,9 [M-1]. Izomer 24b: Wydajność: 300 mg (19%). TLC (CH3CN/CHCI3, 1:2): Rf = 0,14; UV (CH3CN): lambdamin = 225,41,246,72, 290,16 nm, lambdamax = 234,02, 258,20, 313,93 nm; delta 1H-NMR (C6D6): 1,8-3,5 (bm, 21H, BH-metalokarboran), 1,58 (s, 3H, CH3CO), 1,71 (s, 3H, CH3 w pozycji 5 tyminy), 2,54 (m, 2H-2'), 2,95-3,08 (m, 4H, 4 x CH-metalokarboran), 3,28-3,41 (bs, 4H, 2 x OCH2), 3,43 (s, 3H, CH3O), 3,46-3,52 (q, 2H-5',5), 3,92 (bs, 2H, OCH2), 3,96 (s, 1H-4'), 4,48-4,59 (m, 2H, OCH2), 5,36 (s, 1H-3'), 6,31 (s, 1H-1'), 6,87 (d, 2H, □-H arom. gr. 4-CH3OPh), 7,28-7,60 (m, 12H, H arom. gr. MMTr), 8,11 (s, 1H-6); delta 13C-NMR (C6D6): 13,62 (CH3 w pozycji 5 tyminy), 20,99 (CH3 gr. CH3CO), 39,76 (C-2'), 48,10, 51,94 (C-metalokarboran), 55,72 (CH3O), 64,61 (C-5'), 68,73, 73,48 (OCH2), 75,67 (C-3'), 86,41 (C-4'), 87,46 ( C-1'), 88,74 (C-metylidenowy gr. MMTr), 114,65, 129,23, 131,40, 144,85, 145,06 (MMTr), 135,92 (C-6), 156,91 (C-2), 160,24 (C4 gr. 4-CH3OPh), 170,30 (CO gr. CH3CO), 176,38 (C-4); delta 11B-NMR (C6D6); 30,50-32,00 (bs, 18B); FAB-MS (-VE, NBA) 966,9 [M-1].Yield: 450 mg (29%). TLC (CH3CN / CHCl3, 1: 2): Rf = 0.41; UV (CH3CN): lambda, ™ = 252.46 nm, lambdamax = 235.25 nm, 280.74 nm, 311.07 nm; delta 1 H-NMR (C6D6): 1,50-4,00 (bm, 21H, BH-metalokarboran), 1.48 (s, 3H, CH3 at 5-position of thymine), 1.62 (s, 3H, CH3 CO ), 2.55 (m, 2H-2 '), 2.77-3.07 (m, 4H, 4 x CH-metallocarborane), 3.21 (bs, 4H, 2 x OCH2), 3.37 ( s, 3H, CH3O), 3.45-3.51 (q, 2H-5 ', 5, J5'5''= 9.04), 3.88 (bs, 2H, OCH2), 4.08 ( s, 1H-4 '), 4.37-4.43 (m, 2H, OCH2), 5.43 (s, 1H-3'), 6.64 (s, 1H-F), 6.82 ( d, 2H, □ -H arom 4-CH3OPh), 7.06-7.52 (m, 12H, H arom GR MMTr), 8.20 (s, 1H-6); delta 13 C-NMR (C6D6): 12.33 (CH3 at the 5-position of thymine), 21.09 (CH3 gr. CH3CO), 40.22 (C-2 '), 48.12, 51.85, 51, 95 (C-metallocarborane), 55.60 (CH3O), 64.43 (C-5 '), 68.27, 71.68, 73.26 (OCH2), 75.53 (C-3'), 85 , 97 (C-4 '), 87.75 (C-1'), 88.56 (C-methylidene group MMTr), 114.55, 129.14, 129.23, 129.55, 131.41 , 142.33, 144.94, 145.09, (MMTr), 135.95 (C-6), 158.93 (C-2), 160.21 (C4 group 4-CH3OPh), 170.58 (C-4), 172.52 (CO gr. CH3CO); □ 11 B-NMR (CeD6); 30.50-32.00 (bs, 18B); FAB-MS (-VE, NBA) 966.9 [M-1]. Isomer 24b: Yield: 300 mg (19%). TLC (CH3CN / CHCl3, 1: 2): Rf = 0.14; UV (CH 3 CN): lambda min = 225.41, 246.72, 290.16 nm, lambda max = 234.02, 258.20, 313.93 nm; delta 1 H-NMR (C6D6): 1,8-3,5 (bm, 21H, BH-metalokarboran), 1.58 (s, 3H, CH3 CO), 1.71 (s, 3H, CH3 at 5-position of thymine ), 2.54 (m, 2H-2 '), 2.95-3.08 (m, 4H, 4 x CH-metallocarborane), 3.28-3.41 (bs, 4H, 2 x OCH2), 3.43 (s, 3H, CH3O), 3.46-3.52 (q, 2H-5 ', 5), 3.92 (bs, 2H, OCH2), 3.96 (s, 1H-4' ), 4.48-4.59 (m, 2H, OCH2), 5.36 (s, 1H-3 '), 6.31 (s, 1H-1'), 6.87 (d, 2H, □ -H arom group 4-CH3OPh), 7.28-7.60 (m, 12H, H arom group MMTr), 8.11 (s, 1H-6); delta 13 C-NMR (C6D6): 13.62 (CH3 at the 5-position of thymine), 20.99 (CH3 gr. CH3CO), 39.76 (C-2 '), 48.10, 51.94 (C- metalcarborane), 55.72 (CH3O), 64.61 (C-5 '), 68.73, 73.48 (OCH2), 75.67 (C-3'), 86.41 (C-4 ') , 87.46 (C-1 '), 88.74 (C-methylidene gr. MMTr), 114.65, 129.23, 131.40, 144.85, 145.06 (MMTr), 135.92 ( C-6), 156.91 (C-2), 160.24 (C4 group 4-CH3OPh), 170.30 (CO group CH3CO), 176.38 (C-4); delta 11 B-NMR (C6D6); 30.50-32.00 (bs, 18B); FAB-MS (-VE, NBA) 966.9 [M-1].

W analogiczny sposób do nukleozydu tak w obrębie zasady nukleinowej puryny lub pirymidyny, jaki i reszty cukrowej wprowadzić można inne rodzaje metalokarboranów.Other types of metallocarborates can be introduced analogously to the nucleoside within the purine or pyrimidine nucleobase and the sugar moiety.

P r z y k ł a d 2. Synteza 4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)tymidyny (28).Example 2. Synthesis of 4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) thymidine (28).

Do roztworu 5'-O-monometoksytrytylo-4-O-(bisetoksy-8-COSAN)tymidyny (24a) (0,1 g, 0,1 mmola) w acetonitrylu (5 mL) dodano 80% kwas octowy (10 mL). Reakcję prowadzono w temperaturze pokojowej po czym odparowano rozpuszczalnik pod próżnią pompy wodnej. Surowy produkt 28 oczyszczano za pomocą chromatografii kolumnowej na żelu krzemionkowym stosując jako eluent liniowyTo a solution of 5'-O-monomethoxytrityl-4-O- (bisethoxy-8-COSAN) thymidine (24a) (0.1 g, 0.1 mmol) in acetonitrile (5 mL) was added 80% acetic acid (10 mL) . The reaction was carried out at room temperature and the solvent was evaporated in a water pump vacuum. The crude product 28 was purified by column chromatography on silica gel using a linear eluent

PL 207 183 B1 gradient metanolu w chloroformie. Frakcje zawierające pożądany produkt połączono razem, rozpuszczalnik odparowano pod zmniejszonym ciśnieniem. Wydajność: 40 mg (58%). TLC (CHCI3/CH3OH, 8:2):Gradient of methanol in chloroform. The fractions containing the desired product were combined together and the solvent was evaporated under reduced pressure. Yield 40 mg (58%). TLC (CHCl3 / CH3OH, 8: 2):

Rf = 0,18; UV (CH3CN): lambdamin = 237,93 nm, lambdamax = 282,76 nm, lambdamax = 310,67 nm; delta 1H-NMR (CD3OD): 1,2-3,2 (bm, 21H, BH-metalokarboran), 2,02 (s, 3H, CH3 w pozycji 5 tyminy), 2,16-2,21 (m 1H-2'), 2,40-2,44 (m, 1H-2), 3,60-3,65 (m, 4H, 2 x OCH2), 3,73-3,76 (dd, 1H-5'), 3,82-3,85 (m, 3H, 1H-5 i OCH2), 3,96 (q, 1H-4'), 4,13 (s, 2H, 2 X CH-metalokarboran), 4,38-4,39 (m, 1H-3'), 4,42-4,46 (m, 1H, OCH2), 4,52-4,56 (m, 1H, OCH2), 6,26 (t, 1H', J1'2' = 6,36), 8,13 (s, 1H-6); delta 13C-NMR (CD3OD): 12,40 (CH3 w pozycji 5 tyminy), 42,24 (C-2'), 48,04 (C-metalokarboran), 55,15 (C-metalokarboran), 62,54 (C-5'), 68,13 (OCH2), 69,83 (OCH2), 69,98 (OCH2), 71,69 (C-3'), 73,07 (OCH2), 87,97 (C-1'), 89,11 (C-4'), 142,08 (C-6), 158,20 (C-2), 172,16 (C-40); delta 11B-NMR (CD3OD) (z odsprzęganiem H): 28,54 (s), 10,30 (s), 6,33 (s), 3,48 (s), 1,32 (s), od -1,59 do -2,19 (d), -11,47 (s), -14,68 (s); FAB-MS (-VE, NBA) 652,6 [M-1].Rf = 0.18; UV (CH 3 CN): lambda min = 237.93 nm, lambda max = 282.76 nm, lambda max = 310.67 nm; delta 1 H-NMR (CD3OD): 1,2-3,2 (bm, 21H, BH-metalokarboran), 2.02 (s, 3H, CH3 at 5-position of thymine), 2,16-2,21 (m 1H-2 '), 2.40-2.44 (m, 1H-2), 3.60-3.65 (m, 4H, 2 x OCH2), 3.73-3.76 (dd, 1H- 5 '), 3.82-3.85 (m, 3H, 1H-5 and OCH2), 3.96 (q, 1H-4'), 4.13 (s, 2H, 2 X CH-metalcarborane), 4.38-4.39 (m, 1H-3 '), 4.42-4.46 (m, 1H, OCH2), 4.52-4.56 (m, 1H, OCH2), 6.26 ( t, 1H ', J1'2' = 6.36), 8.13 (s, 1H-6); delta 13 C-NMR (CD3OD): 12.40 (CH3 at the 5-position of thymine), 42.24 (C-2 '), 48.04 (C-metallocarborane), 55.15 (C-metallocarborane), 62, 54 (C-5 '), 68.13 (OCH2), 69.83 (OCH2), 69.98 (OCH2), 71.69 (C-3'), 73.07 (OCH2), 87.97 ( C-1 '), 89.11 (C-4'), 142.08 (C-6), 158.20 (C-2), 172.16 (C-40); delta 11 B-NMR (CD3OD) (with H decoupling): 28.54 (s), 10.30 (s), 6.33 (s), 3.48 (s), 1.32 (s), from -1.59 to -2.19 (d), -11.47 (s), -14.68 (s); FAB-MS (-VE, NBA) 652.6 [M-1].

P r z y k ł a d 3. Synteza amidofosforynu 5'-O-monometoksytrytylo-3'-O-(N,N-diizopropylo-betacyjanoetylo)-4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)tymidyny (26) (patrz figura 2).Example 3. Synthesis of 5'-O-monomethoxytrityl-3'-O- (N, N-diisopropyl-betacyanoethyl) -4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) thymidine phosphoramidite (26) (see figure 2) .

5'-O-Monometoksytrytylo-4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)tymidynę (25a) (0,1 g, 0,1 mmola) suszono pod próżnią pompy olejowej, a następnie rozpuszczono w chlorku metylenu (1,3 mL) i dodano W,W-diizopropyloetyloaminę (75 gL, 0,54 mmola). Do otrzymanego roztworu dodano kroplami odczynnik fosfitylujący (beta-cyjanoetylo)(W,W',-diizopropyloamino)chlorofosfinę (72 gL, 0,3 mmola). Postęp reakcji kontrolowano za pomocą TLC. Reakcję zakończono po 4 godzinach poprzez dodanie do mieszaniny reakcyjnej bezwodnego metanolu. Mieszaninę rozcieńczono chlorkiem metylenu do objętości 4 mL. Roztwór ekstrahowano 5% wodorowęglanem sodu fazę organiczną oddzielono i suszono bezwodnym siarczanem magnezu. Odsączony środek suszący przemyto chlorkiem metylenu zawierającym trietyloaminę (1%, 3x4 mL). Po odparowaniu rozpuszczalnika surowy produkt (0,1 g) oczyszczano za pomocą chromatografii kolumnowej na żelu krzemionkowym. Jako eluent zastosowano mieszaninę acetonitryl/chlorek metylenu. Frakcje zawierające produkt połączono i odparowano rozpuszczalniki, pozostałość suszono pod próżnią pompy olejowej. Wydajność: 78 mg (60%). TLC (CH3CN/CH2CI2, 1:3): Rf= 0,25; UV (CH3CN): lambdamin = 255,17 nm, lambdamax = 281,61 nm, 311,25 nm; delta 31P-NMR (C6D6): 149,01, 149,82 (1:1); FAB-MS [-VE, NBA] 1177 [M + 2Na].5'-O-Monomethoxytrityl-4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) thymidine (25a) (0.1 g, 0.1 mmol) was dried under oil pump vacuum then dissolved in methylene chloride (1.3 mL ) and W, N -diisopropylethylamine (75 gL, 0.54 mmol) was added. Phosphitylating reagent (beta-cyanoethyl) (W, W ', - diisopropylamino) chlorophosphine (72 gL, 0.3 mmol) was added dropwise to the resulting solution. The progress of the reaction was monitored by TLC. The reaction was complete after 4 hours by adding anhydrous methanol to the reaction mixture. The mixture was diluted with methylene chloride to a volume of 4 mL. The solution was extracted with 5% sodium bicarbonate, the organic phase was separated and dried over anhydrous magnesium sulfate. The filtered drying agent was washed with methylene chloride containing triethylamine (1%, 3 x 4 mL). After evaporation of the solvent, the crude product (0.1 g) was purified by column chromatography on silica gel. An acetonitrile / methylene chloride mixture was used as eluent. The product-containing fractions were combined and the solvents evaporated, and the residue was dried in an oil pump vacuum. Yield: 78 mg (60%). TLC (CH3CN / CH2Cl2, 1: 3): Rf = 0.25; UV (CH3CN): lambdamin = 255.17 nm, lambdamax = 281.61 nm, 311.25 nm; delta 31 P-NMR (C6D6): 149.01, 149.82 (1: 1); FAB-MS [-VE, NBA] 1177 [M + 2Na].

P r z y k ł a d 4. Synteza oligonukleotydu modyfikowanego grupą 4-O-{2-(2-etoksy)etoksy-{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3,3 '-kobalt-(1',2'-dikarba-closo-undekaborano)anową]} (III), [4-O-(dietylenoksy-8-COSAN), Baco]: 5'-d(BCCoTGCTGGTTTGGCTG)-3' (27) (patrz figura 7)Example 4. Synthesis of a 4-O- {2- (2-ethoxy) ethoxy- {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3,3 '-cobalt- (1') group modified oligonucleotide , 2'-dicarb-closo-undecaborano) anic]} (III), [4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN), Baco]: 5'-d ( BCCo TGCTGGTTTGGCTG) -3 '(27) (see figure 7)

Syntezę niemodyfikowanego fragmentu oligonukleotydu wykonano stosując standardową metodę syntezy na fazie stałej. Przyłączenie modyfikowanego monomeru, amidofosforynu O-monometoksytrytylo-3'-O-(N,N-diizopropylo-beta-cyjanoetylo)-4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)-tymidyny (26) oraz etap utlenienia i „kapowania, wykonano ręcznie. W celu aktywowania monomeru 26 do roztworu 26 (20 mg, 0,02 mmola) w bezwodnym acetonitrylu dodano roztwór 1-H-tetrazolu w bezwodnym acetonitrylu (0,5 M, 90 gL, 0,045 mmola). Zaktywowany monomer 26 wprowadzono do kolumny za pomocą strzykawki, po zakończeniu reakcji kolumnę przemyto acetonitrylem (2x5 mL) i suszono pod próżnią pompy olejowej. Po etapie utlenienia kolumnę przemyto acetonitrylem i suszono na linii próżniowej. Modyfikowany oligomer 27 z pozostawioną grupą 5'-MMTr odcinano od złoża za pomocą 30% wodnego roztworu amoniaku w ciągu 1 godziny po czym usunięto grupy ochronne zasad nukleinowych przez ogrzewanie w tym samym roztworze w temperaturze 50 °C przez 2 godziny. Roztwór 5'-blokowanego oligonukleotydu 27a odparowano do sucha w wirówce próżniowej, a następnie rozpuszczono w wodzie i oczyszczano za pomocą RP-HPLC stosując gradient acetonitrylu w 0,1 M buforze TBAF. Szybkość przepływ eluenta 1 mL/min, stosowano detekcję UV przy długości fali lambda = 266 nm. Frakcje zawierające oczyszczony oligomer 27a połączono i odparowano do sucha. Grupę 5'-MMTr usuwano dodając do 5'-blokowanego oligonukleotydu 80% kwas octowy (1 mL), próbkę inkubowano 20 minut w temperaturze pokojowej po czym zatężono do sucha i wykonano drugi etap oczyszczania za pomocą RP-HPLC.Synthesis of the unmodified fragment of the oligonucleotide was performed using standard solid phase synthesis. Attachment of the modified monomer, O-monomethoxytrityl-3'-O- (N, N-diisopropyl-beta-cyanoethyl) -4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) -thymidine phosphoramidite (26) and the oxidation and "drip" step, were performed manually. A solution of 1-H-tetrazole in anhydrous acetonitrile (0.5 M, 90 gL, 0.045 mmol) was added to a solution of 26 (20 mg, 0.02 mmol) in dry acetonitrile to activate monomer 26. The activated monomer 26 was applied to the column via a syringe, after completion of the reaction, the column was washed with acetonitrile (2 x 5 mL) and dried under an oil pump vacuum. After the oxidation step, the column was washed with acetonitrile and dried on a vacuum line. Modified oligomer 27 leaving the 5'-MMTr group was cleaved from the bed with 30% aqueous ammonia for 1 hour followed by removal of nucleobase protecting groups by heating in the same solution at 50 ° C for 2 hours. The solution of 5'-blocked oligonucleotide 27a was evaporated to dryness in a vacuum centrifuge, then dissolved in water and purified by RP-HPLC using an acetonitrile gradient in 0.1 M TBAF buffer. Eluent flow rate 1 mL / min, UV detection was used at lambda = 266 nm. Fractions containing the purified oligomer 27a were combined and evaporated to dryness. The 5'-MMTr group was removed by adding 80% acetic acid (1 mL) to the 5'-blocked oligonucleotide, the sample was incubated 20 minutes at room temperature then concentrated to dryness and a second purification step was performed by RP-HPLC.

Spis wybranej literatury.List of selected literature.

Agrawal, S., ed., Antisense Therapeutics. (1996). Humana Press, Totowa, N.J.Agrawal, S., ed., Antisense Therapeutics. (1996). Humana Press, Totowa, N.J.

Agrawal, S., ed., Protocols for Oligonucleotides and Analogs. Synthesis and Properties. (1993). Humana Press Inc., Totowa, N.J.Agrawal, S., ed., Protocols for Oligonucleotides and Analogs. Synthesis and Properties. (1993). Humana Press Inc., Totowa, N.J.

Bigey P., Holst Sonnichsen, S., Meunier, B., Nielsen, P.E. DNA binding and cleavage by a cationic manganese porphirin-peptide nucleic acid conjugate. Bioconjugate Chem., 8, 267-270, (1997).Bigey P., Holst Sonnichsen, S., Meunier, B., Nielsen, P.E. DNA binding and cleavage by a cationic manganese porphirin-peptide nucleic acid conjugate. Bioconjugate Chem., 8, 267-270, (1997).

PL 207 183 B1PL 207 183 B1

Cotter, F.E., ed., Molecular Diagnosis of Cancer. (1996). Humana Press, Totowa, N.J. Crooke, S.T. Therapeutic Applications of Oligonucleotides. (1995). Springer-Verlag, New York.Cotter, F.E., ed., Molecular Diagnosis of Cancer. (1996). Humana Press, Totowa, N.J. Crooke, S.T. Therapeutic Applications of Oligonucleotides. (1995). Springer-Verlag, New York.

Mack, D.P., Iverson, B.L., Dervan, P.B. Design and chemical synthesis of a sequencespecific DNA-cleaving protein.. J. Am. Chem. Soc, 110, 7572-7474, (1988).Mack, D.P., Iverson, B.L., Dervan, P.B. Design and chemical synthesis of a sequencespecific DNA-cleaving protein .. J. Am. Chem. Soc, 110,7572-7474, (1988).

Dougan, H., Hobbs, J.B., Weitz, J.I., Lyster, D.M. Synthesis and radioiodination of stannyl oligodeoxyribonucleotide. Nucl. Acids. Res., 25, 2897-2901, (1997).Dougan, H., Hobbs, J.B., Weitz, J.I., Lyster, D.M. Synthesis and radioiodination of stannyl oligodeoxyribonucleotide. Nucl. Acids. Res., 25, 2897-2901, (1997).

Dubey, I., Pratviel, G., Meunier, B. Synthesis and DNA cleavage of 2'-O-amino-linked metalloporphirin-oligonucleotide conjugates. J. Chem. Soc. Perkin Transactions, Iss 18, 3088-3095, (2000).Dubey, I., Pratviel, G., Meunier, B. Synthesis and DNA cleavage of 2'-O-amino-linked metalloporphirin-oligonucleotide conjugates. J. Chem. Soc. Perkin Transactions, Iss 18, 3088-3095, (2000).

Ehrlich, G.D., Greenberg, S.J. PCR-Based Diagnostics in Infectious Disease. (1994).Ehrlich, G.D., Greenberg, S.J. PCR-Based Diagnostics in Infectious Disease. (1994).

Blackwell Scientific Publications, Oxford, UK.Blackwell Scientific Publications, Oxford, UK.

Elles, R., ed., Molecular Diagnosis of Genetic Diseases. (1996). Humana Press, Totowa, N.J.Elles, R., ed., Molecular Diagnosis of Genetic Diseases. (1996). Humana Press, Totowa, N.J.

Fulcrand-El Kattan, G., Leśnikowski, Z.J., Yao, S., Tanious, F., Wilson, W.D., Shinazi, R.F. Carboranyl Oligonucleotides. 2. Synthesis and Physicochemical Properties of Dodecathymidylate Containing 5-(o-Carboranyl-1-yl)-2'-O-Deoxyuridine. J. Am. Chem. Soc, 116, 7494-7501,(1994).Fulcrand-El Kattan, G., Leśnikowski, Z.J., Yao, S., Tanious, F., Wilson, W.D., Shinazi, R.F. Carboranyl Oligonucleotides. 2. Synthesis and Physicochemical Properties of Dodecathymidylate Containing 5- (o-Carboranyl-1-yl) -2'-O-Deoxyuridine. J. Am. Chem. Soc, 116, 7494-7501, (1994).

Grimes, R.N. „Transition Metal Metallacarboranes in „Comprehensive organometallic Chemistry II, Vol. 1. (1995). Housecroft, C.E., ed. Pergamon, pp. 373-430.Grimes, R.N. "Transition Metal Metallacarboranes in" Comprehensive organometallic Chemistry II, Vol. 1. (1995). Housecroft, C.E., ed. Pergamon, pp. 373-430.

Hall I.H., Tolmie C.E., Barnes B.J., Curtis M.A., Russell J.M., Finn M.G., Grimes R.N. Cytotoxicity of tantalum (V) and niobium (V) small carborane complexes and mode of action in P388 lyphocytic leukemia cells. Applied Organometallic Chem., 14, 108-118, (2000).Hall I.H., Tolmie C.E., Barnes B.J., Curtis M.A., Russell J.M., Finn M.G., Grimes R.N. Cytotoxicity of tantalum (V) and niobium (V) small carborane complexes and mode of action in P388 lyphocytic leukemia cells. Applied Organometallic Chem., 14, 108-118, (2000).

Hosmane, N.S., Maguire, J.A. „Recent Advances in the Chemistry of Main Group Heterocarboranes in „Advances in Boron and the Boranes. (1987). Liebman, J.F., Greenberg, A., Williams, R.E., ed. VCH., str. 297-329.Hosmane, N.S., Maguire, J.A. "Recent Advances in the Chemistry of Main Group Heterocarboranes in" Advances in Boron and the Boranes. (1987). Liebman, J.F., Greenberg, A., Williams, R.E., ed. VCH., Pp. 297-329.

Hurley, D.J., Tor, Y. Metal-containing oligonucleotides: Solid-Phase synthesis and luminescence properties. J. Am. Chem. Soc, 120, 2194-2195, (1998).Hurley, D.J., Tor, Y. Metal-containing oligonucleotides: Solid-Phase synthesis and luminescence properties. J. Am. Chem. Soc, 120, 2194-2195, (1998).

Housecroft, CE. Boranes and metalloboranes - Structure, bonding and reactivity. (1990).Housecroft, CE. Boranes and metalloboranes - Structure, bonding and reactivity. (1990).

John Wiley and Sons, New York, N.Y.John Wiley and Sons, New York, N.Y.

Jefferies D.J., De Clerq, E., ed., Antiviral Chemotherapy. (1995).Jefferies D.J., De Clerq, E., ed., Antiviral Chemotherapy. (1995).

John Wiley and Sons, Chichester UK.John Wiley and Sons, Chichester UK.

Keller, G.H., Manak, M.M. DNA Probes. Background, applications and procedures. (1993). M Stockton Press, New York, N.Y.Keller, G.H., Manak, M.M. DNA Probes. Background, applications and procedures. (1993). M Stockton Press, New York, N.Y.

Lesnikowski, Z.J., Schinazi, R.F. Carboranyl Oligonucleotides. 1. Synthesis of Thymidine(3',5')thymidine (o-carboranyl-1-yl)methylphosphonate. J. Org. Chem., 58: 6531-6534,(1993).Lesnikowski, Z.J., Schinazi, R.F. Carboranyl Oligonucleotides. 1. Synthesis of Thymidine (3 ', 5') thymidine (o-carboranyl-1-yl) methylphosphonate. J. Org. Chem., 58: 6531-6534, (1993).

Lesnikowski, Z.J. and Schinazi, R.F. Boron Neutron Capture Therapy of Cancers: Nucleic Bases, Nucleosides, and Oligonucleotides as Potential Boron Carriers. Polish J. Chem. 69, 827-840(1995).Lesnikowski, Z.J. and Schinazi, R.F. Boron Neutron Capture Therapy of Cancers: Nucleic Bases, Nucleosides, and Oligonucleotides as Potential Boron Carriers. Polish J. Chem. 69, 827-840 (1995).

Lesnikowski, Z.J., Fulcrand-El Kattan, G., Lloyd, R.M. Jr., Schinazi, R.F. Biological Properties of Dodeca(thymidine phosphates) Containing 5-(o-Carboran-1-yl)-2'-deoxyuridine. Phosphorus, Sulfur, and Silicon, 109-110, 385-388, (1996a).Lesnikowski, Z.J., Fulcrand-El Kattan, G., Lloyd, R.M. Jr., Schinazi, R.F. Biological Properties of Dodeca (thymidine phosphates) Containing 5- (o-Carboran-1-yl) -2'-deoxyuridine. Phosphorus, Sulfur, and Silicon, 109-110, 385-388, (1996a).

Lesnikowski, Z.J., Fulcrand-El Kattan, G., Lloyd, R.M. Jr., Juodawlkis A., Schinazi R.F. Carboranyl Oligonucleotides. 3. Biochemical Properties of Oligonucleotides Containing 5-(o-carboranyl-1-yl)-2'-deoxyuridine. Biochemistry, 35, 5741-5746, (1996b).Lesnikowski, Z.J., Fulcrand-El Kattan, G., Lloyd, R.M. Jr., Juodawlkis A., Schinazi R.F. Carboranyl Oligonucleotides. 3. Biochemical Properties of Oligonucleotides Containing 5- (o-carboranyl-1-yl) -2'-deoxyuridine. Biochemistry, 35, 5741-5746, (1996b).

Lesnikowski, Z.J., Lloyd, R.M. Jr., Schinazi, R.F. Comparison of Physicochemical Properties of (o-Carboran-1-yl)methylphosphonate and Methylphosphonate Oligonucleotides. Nucleosides and Nucleotides, 16, 1503-1505 (1997).Lesnikowski, Z.J., Lloyd, R.M. Jr., Schinazi, R.F. Comparison of Physicochemical Properties of (o-Carboran-1-yl) methylphosphonate and Methylphosphonate Oligonucleotides. Nucleosides and Nucleotides, 16, 1503-1505 (1997).

Lesnikowski, Z.J., Schinazi, R.F. Boron Containing Oligonucleotides. Nucleosides and Nucleotides, 17, 635-648 (1998).Lesnikowski, Z.J., Schinazi, R.F. Boron Containing Oligonucleotides. Nucleosides and Nucleotides, 17, 635-648 (1998).

Lesnikowski, Z.J., Shi J., Schinazi R.F. Nucleic acids and nucleosides containing carboranes. J. Organomet. Chem., 581, 156-169 (1999).Lesnikowski, Z.J., Shi J., Schinazi R.F. Nucleic acids and nucleosides containing carboranes. J. Organomet. Chem., 581, 156-169 (1999).

Micklefield, J., Backbone modification of nucleic acids: Synthesis, structure and therapeutic applications. Current Med. Chem., 8, 1157-1179 (2001).Micklefield, J., Backbone modification of nucleic acids: Synthesis, structure and therapeutic applications. Current Med. Chem., 8, 1157-1179 (2001).

Niemeyer, CM. DNA as a Material for Nanotechnology. Angew. Chem. Int. Ed. Engl., 36, 585-587 (1997).Niemeyer, CM. DNA as a Material for Nanotechnology. Angew. Chem. Int. Ed. Engl., 36, 585-587 (1997).

Olejniczak A.B., Koziołkiewicz M., Lesnikowski Z.J., Carboranyl oligonucleotides. 4.Olejniczak A.B., Koziołkiewicz M., Lesnikowski Z.J., Carboranyl oligonucleotides. 4.

Synthesis, and physicochemical studies of oligonucleotides containing 2'-O-(o-carboran-1-yl)methyl group, Antisense Nucl. Acid Drug Develop., 2002, 12, 79-94.Synthesis, and physicochemical studies of oligonucleotides containing 2'-O- (o-carboran-1-yl) methyl group, Antisense Nucl. Acid Drug Develop., 2002, 12, 79-94.

PL 207 183 B1PL 207 183 B1

Ossipov, D., Pradeepkumar, P.I., Holmer, M., Chattopadhyaya, J. Synthesis of [Ru(phen)2dppz]2+ tethered oligo-DNA and studies on the metallointercalation mode into the DNA duplex. J. Am. Chem. Soc, 123, 3551-3562 (2001).Ossipov, D., Pradeepkumar, PI, Holmer, M., Chattopadhyaya, J. Synthesis of [Ru (phen) 2dppz] 2+ tethered oligo-DNA and studies on the metallointercalation mode into the DNA duplex. J. Am. Chem. Soc, 123, 3551-3562 (2001).

Sanghvi Y.S., Cook, P.D., ed., Carbohydrate Modifications in antisense research. (1994). American Chemical Society, Washington, D.CSanghvi Y.S., Cook, P.D., ed., Carbohydrate Modifications in antisense research. (1994). American Chemical Society, Washington, D.C

Saxena A.K., Hosmane N.S. Recent Advances in the Chemistry of Carborane Metal Complexes Incorporating d- and f-Block Elements. Chem. Rev., 93, 1081-1124, (1993). Seeman, N., Wang Hui, et al., New motifs in DNA nanotechnology. (1998). Nantechenology 9, 257-273 (1998).Saxena A.K., Hosmane N.S. Recent Advances in the Chemistry of Carborane Metal Complexes Incorporating d- and f-Block Elements. Chem. Rev., 93, 1081-1124, (1993). Seeman, N., Wang Hui, et al., New motifs in DNA nanotechnology. (1998). Nantechenology 9, 257-273 (1998).

Shabarova, Z., and Bogdanov, A. Advanced Organic Chemistry of Nucleic Acids. (1994). VCH, Weinheim.Shabarova, Z., and Bogdanov, A. Advanced Organic Chemistry of Nucleic Acids. (1994). VCH, Weinheim.

Schinazi, R.F., Leśnikowski, Z.J., Fulcrand-El Kattan, G., Wilson, W.D. Carboranyl Oligonucleotides for Antisense Technology and Boron Neutron Capture Therapy of Cancers. American Chemical Society Symposium Series, Vol. 580, Carbohydrate Modifications in Antisense Research, Sanghvi YS, Cook PD, Eds., Chapter 11, pp. 169-182 (1994).Schinazi, R.F., Leśnikowski, Z.J., Fulcrand-El Kattan, G., Wilson, W.D. Carboranyl Oligonucleotides for Antisense Technology and Boron Neutron Capture Therapy of Cancers. American Chemical Society Symposium Series, Vol. 580, Carbohydrate Modifications in Antisense Research, Sanghvi YS, Cook PD, Eds., Chapter 11, pp. 169-182 (1994).

Schinazi, R.F, Fulcrand-El Kattan, G., Lesnikowski, Z.J. Nucleosides and oligonucleotides containing boron clusters. U.S. Patent No. 6,180, 766 (2001).Schinazi, R.F, Fulcrand-El Kattan, G., Lesnikowski, Z.J. Nucleosides and oligonucleotides containing boron clusters. U.S. Patent No. 6, 180, 766 (2001).

Strobel, S.A., Heinz, E.M., Dervan, P.B. Double-strabd cleavage of genomic DNA at a single site by triple-helix formation. J. Am. Chem. Soc, 110, 7927-7929, (1988).Strobel, S.A., Heinz, E.M., Dervan, P.B. Double-strabd cleavage of genomic DNA at a single site by triple-helix formation. J. Am. Chem. Soc, 110, 7927-7929, (1988).

Tjarks, W., The use of boron clusters in the rational design of boronated nucleosides for neutron capture therapy of cancer. J. Organomet. Chem., 614-615, 37-47 (2000).Tjarks, W., The use of boron clusters in the rational design of boronated nucleosides for neutron capture therapy of cancer. J. Organomet. Chem., 614-615,37-47 (2000).

Uhlmann, E., Peyman, A. Antisense oligonucleotides - A new therapeutic principle. Chem. Rev., 90, 543-584, (1990).Uhlmann, E., Peyman, A. Antisense oligonucleotides - A new therapeutic principle. Chem. Rev., 90, 543-584, (1990).

Wiedbrauuk, D.L., Farkas, D.H., ed., Molecular Methods for Virus detection. (1995).Wiedbrauuk, D.L., Farkas, D.H., ed., Molecular Methods for Virus detection. (1995).

Academic Press, Inc., San Diego, CA.Academic Press, Inc., San Diego, CA.

Yu, C.J., Yowanto, H., Wan, Y., Meade, T.J., Chong, Y., Strong, M., Donilon, L.H., Kayyem, J.F., Gozin, M., Blackbum, G.F. Uridine-conjugated ferrocene DNA oligonucleotides: unexpected cyclization reaction of the uridine base. J. Am. Chem. Soc, 122, 6767-6768, (2000).Yu, C.J., Yowanto, H., Wan, Y., Meade, T.J., Chong, Y., Strong, M., Donilon, L.H., Kayyem, J.F., Gozin, M., Blackbum, G.F. Uridine-conjugated ferrocene DNA oligonucleotides: unexpected cyclization reaction of the uridine base. J. Am. Chem. Soc, 122, 6767-6768, (2000).

Claims (33)

Zastrzeżenia patentowePatent claims 1. Pochodna nukleozydu zawierająca grupę metalokarboranylową przyłączoną przynajmniej do jednej grupy wybranej spośród: zasady nukleinowej, reszty cukrowej, lub analogu reszty cukrowej.A nucleoside derivative containing a metallocarboranyl group attached to at least one group selected from: a nucleic base, a sugar residue, or an analog of a sugar residue. 2. Pochodna nukleozydu według zastrz. 1, znamienna tym, że zasadą nukleinową jest puryna albo pirymidyna albo ich pochodna.2. Nucleoside derivative according to claim 1 The process of claim 1, wherein the nucleobase is purine or pyrimidine or a derivative thereof. 3. Pochodna nukleozydu według zastrz. 2, znamienna tym, że zasadą nukleinową jest tymina, uracyl, 5-halouracyl, cytozyna, 5-halocytozyna, adenina, guanina, 2,6-diaminopuryna, 2-amino-6-chloropuryna, 2-aminopuryna, 5-alkilouracyl, 5-alkilocytozyna, 2-tiouracyl, 2,4-ditiouracyl albo 4-tiouracyl.3. Nucleoside derivative according to claim 1 5. A method according to claim 2, characterized in that the nucleic base is thymine, uracil, 5-halouracil, cytosine, 5-halocytosine, adenine, guanine, 2,6-diaminopurine, 2-amino-6-chloropurine, 2-aminopurine, 5-alkyluracil, -alkylcytosine, 2-thiouracil, 2,4-dithiouracil or 4-thiouracil. 4. Pochodna nukleozydu według zastrz. 1, znamienna tym, że grupa metalokarboranylowa zawiera atom metalu (Me) wybrany spośród Sn, Mn, Tc, Re, Fe, Ru, Os, Co, Rh, Ir, Ni, Pd, Pt, Cu, Ag, Au, Sc, Cr, Mg, Zr, Mo, Sm, Yb, Hf, W, Hg, Gd, U oraz Y albo niemetal wybrany spośród As, S, Si, Sf, Te, P, Sb, Bi, Ge oraz N, lub ich izotopów.4. Nucleoside derivative according to claim 1 The method of claim 1, characterized in that the metallocarboranyl group contains a metal atom (Me) selected from Sn, Mn, Tc, Re, Fe, Ru, Os, Co, Rh, Ir, Ni, Pd, Pt, Cu, Ag, Au, Sc, Cr, Mg, Zr, Mo, Sm, Yb, Hf, W, Hg, Gd, U and Y or a non-metal selected from As, S, Si, Sf, Te, P, Sb, Bi, Ge and N, or their isotopes . 5. Pochodna nukleozydu według jednego z zastrz. 1-4, znamienna tym, że grupa metalokarboranylowa jest przyłączona do cząsteczki nukleozydu bezpośrednio lub za pomocą łącznika, korzystnie o wzorze -[(CH2)n-(W)m]k- gdzie n wynosi od 0 do 5, m wynosi 0 albo 1, k wynosi od 1 do 6, natomiast W jest O, S, S(O), S(O)2, Se, NR (gdzie R = H, alkil, haloalkil, alkoksyalkil lub aryl), X-P(Z)(Y)O (gdzie X = O, S, Se; Z - O, S, Se; Y = OH, SH, SeH lub alkil, haloalkil, alkoksyalkil, aryl lub halogen, w szczególności fluor), a także CH=CH, CC, N=N, CHOH i CHN3.5. A nucleoside derivative according to any one of claims 1 to 5 1-4, characterized in that the metallocarboranyl group is attached to the nucleoside molecule directly or via a linker, preferably of the formula - [(CH2) n- (W) m] k- where n is from 0 to 5, m is 0 or 1, k is from 1 to 6, while W is O, S, S (O), S (O) 2, Se, NR (where R = H, alkyl, haloalkyl, alkoxyalkyl, or aryl), XP (Z) ( Y) O (where X = O, S, Se; Z - O, S, Se; Y = OH, SH, SeH or alkyl, haloalkyl, alkoxyalkyl, aryl or halogen, in particular fluoro) as well as CH = CH, CC, N = N, CHOH and CHN3. 6. Pochodna nukleozydu według zastrz. 2, znamienna tym, że grupa metalokarboranylowa jest grupą -{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3,3'-Me-(1',2'-dikarba-closo-undekaborano)anową]} lub -{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3-Mecyklopentadienylową]}.6. Nucleoside derivative according to claim 1 2. A method according to claim 2, characterized in that the metallocarboranyl group is - {8 - [(1,2-dicarb-closo-undekaborano) -3,3'-Me- (1 ', 2'-dicarb-closo-undecaborano) ano]} or - {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3-Mecyclopentadienyl]}. 7. Pochodna nukleozydu według zastrz. 5, znamienna tym, że grupa metalokarboranylowa jest grupą -{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3,3'-kobalt-(1',2'-dikarba-closo-undekaborano)anową]} lubA nucleoside derivative according to claim 1 5. The method of claim 5, wherein the metallocarboranyl group is - {8 - [(1,2-dicarb-closo-undekaborano) -3,3'-cobalt- (1 ', 2'-dicarb-closo-undecaborano) ano]} or -{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3-kobalt-cyklopentadienylową]}.- {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3-cobalt-cyclopentadienyl]}. PL 207 183 B1PL 207 183 B1 8. Pochodna nukleozydu pirymidynowego według zastrz. 5, znamienna tym, że zawiera grupę 3N lub 4-O-{dietylenoksy-{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3,3'-kobalt-(1',2'-dikarba-closo-undekaborano)anową]}.8. The pyrimidine nucleoside derivative according to claim 1 5, characterized in that it contains the group 3N or 4-O- {diethyleneoxy- {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3,3'-cobalt- (1 ', 2'-dicarb-closo) -undekaborano) anowa]}. 9. Pochodna nukleozydu według zastrz. 5, znamienna tym, że co najmniej jedna z grup hydroksylowych (-OH) reszty cukrowej lub jej analogu została zastąpiona grupą o strukturze -OP(Z)(Y)X (Z = O, S, Se; Y = OH, SH, SeH lub alkil, haloalkil, alkoksyalkil, aryl lub halogen; X = OH, SH, SeH lub alkil, haloalkil, alkoksyalkil, aryl lub halogen) albo -OP(Y)X [Y = alkil, haloalkil, alkoksyalkil (-Oalkil), aryl, aryloksyl (-Oaryl), NR2 lub halogen; X=alkil, haloalkil, alkoksyalkil (-Oalkil), aryl, aryloksyl (-Oaryl), NR2 lub halogen]9. Nucleoside derivative according to claim 1 5. A method according to claim 5, characterized in that at least one of the hydroxyl groups (-OH) of the sugar residue or its analogue has been replaced with a group of the structure -OP (Z) (Y) X (Z = O, S, Se; Y = OH, SH, SeH or alkyl, haloalkyl, alkoxyalkyl, aryl or halogen; X = OH, SH, SeH or alkyl, haloalkyl, alkoxyalkyl, aryl or halogen) or -OP (Y) X [Y = alkyl, haloalkyl, alkoxyalkyl (-Oalkyl), aryl, aryloxy (-Oaryl), NR2 or halogen; X = alkyl, haloalkyl, alkoxyalkyl (-Oalkyl), aryl, aryloxy (-Oaryl), NR2 or halogen] 10. Pochodna nukleozydu według jednego z poprzednich zastrz., znamienna tym, że jest nukleotydem, korzystnie mono-, di- albo trójfosforanem nukleozydu.A nucleoside derivative according to any one of the preceding claims, characterized in that it is a nucleotide, preferably a nucleoside mono-, di- or triphosphate. 11. Pochodna nukleozydu według zastrz. 10, znamienna tym, że wolne grupy hydroksylowe reszty cukrowej lub jej analogu oraz grupy aminowe zasady nukleinowej zabezpieczone są grupami ochronnymi, umożliwiając wykorzystanie nukleotydu w syntezie DNA- i RNA-oligonukleotydów.11. A nucleoside derivative according to claim 1 The method of claim 10, characterized in that the free hydroxyl groups of the sugar residue or its analog and the amino groups of the nucleobase are protected with protecting groups, enabling the use of the nucleotide in the synthesis of DNA- and RNA-oligonucleotides. 12. Pochodna nukleozydu według zastrz. 10, znamienna tym, że grupa metalokarboranylowa jest przyłączona bezpośrednio lub za pomocą łącznika do atomu fosforu nukleotydu.12. Nucleoside derivative according to claim 1 The method of claim 10, wherein the metallocarboranyl group is attached directly or via a linker to the phosphorus atom of the nucleotide. 13. Związek wybrany spośród 5'-O-monometoksytrytylo-3'-O-acetylo-3-N-(dietylenoksy-8-COSAN)-tymidyny (24a), 5'-O-monometoksytrytylo-3'-O-acetylo-4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)-tymidyny (24b), 4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)-tymidyny (28b), 8-dioksano-O-COSAN (23), 5'-O-monometoksytrytylo-4-O-(bisetoksy-8-COSAN)tymidyny (25a), amidofosforyn 5'-O-monometoksytrytylo-3'-O -(N,N-diizopropylo-b-cyjanoetylo)-4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)tymidyny (26).13. A compound selected from 5'-O-monomethoxytrityl-3'-O-acetyl-3-N- (diethyleneoxy-8-COSAN) -thymidine (24a), 5'-O-monomethoxytrityl-3'-O-acetyl- 4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) -thymidine (24b), 4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) -thymidine (28b), 8-dioxane-O-COSAN (23), 5'-O- monomethoxytrityl-4-O- (bisethoxy-8-COSAN) thymidine (25a), phosphoramidite 5'-O-monomethoxytrityl-3'-O - (N, N-diisopropyl-b-cyanoethyl) -4-O- (diethyleneoxy- 8-COSAN) thymidine (26). 14. Modyfikowany DNA- lub RNA- oIigonukleotyd o długości od 2 do 40 jednostek nukleotydowych, zawierający co najmniej jedną grupę metalokarboranylową przyłączoną do zasady nukleinowej, wiązania internukleotydowego lub reszty cukrowej.14. A modified DNA- or RNA-oligonucleotide of 2 to 40 nucleotide units in length, containing at least one metallocarboranyl group attached to a nucleobase, internucleotide linkage, or sugar moiety. 15. Modyfikowany oligonukleotyd według zastrzeżenia 14, w którym modyfikacja zawierająca grupę metalokarboranylową jest przyłączona do 3'-terminalnego nukleotydu, lub też znajduje się przy końcu 3' łańcucha oligonukleotydowego.15. A modified oligonucleotide according to claim 14, wherein the modification containing a metallocarboranyl group is attached to the 3'-terminal nucleotide, or is located at the 3 'terminus of the oligonucleotide chain. 16. Modyfikowany oligonukleotyd według zastrzeżenia 14, w którym modyfikacja zawierająca grupę metalokarboranylową jest przyłączona do 5'-terminalnego nukleotydu, lub też znajduje się przy końcu 5' łańcucha oligonukleotydowego.16. A modified oligonucleotide according to claim 14, wherein the modification containing a metallocarboranyl group is attached to the 5 'terminal nucleotide or is located at the 5' terminus of the oligonucleotide chain. 17. Modyfikowany oligonukleotyd według zastrzeżenia 14, w którym modyfikacja zawierająca grupę metalokarboranylową znajduje się w środkowej części łańcucha oligonukleotydowego.17. A modified oligonucleotide according to claim 14, wherein the modification containing a metallocarboranyl group is located in the middle of the oligonucleotide chain. 18. Modyfikowany oligonukleotyd według zastrz. 14, znamienny tym, że grupa metalokarboranylowa zawiera atom metalu (Me) wybrany spośród Sn, Mn, Tc, Re, Fe, Ru, Os, Co, Rh, Ir, Ni, Pd, Pt, Cu, Ag, Au, Sc, Cr, Mg, Zr, Mo, Sm, Yb, Hf, W, Hg, Gd, U oraz Y albo niemetal wybrany spośród As, S, Si, Se, Te, P, Sb, Bi, Ge oraz N, lub ich izotopów.18. A modified oligonucleotide according to claim 1, 14. The process of claim 14, characterized in that the metallocarboranyl group contains a metal atom (Me) selected from Sn, Mn, Tc, Re, Fe, Ru, Os, Co, Rh, Ir, Ni, Pd, Pt, Cu, Ag, Au, Sc, Cr, Mg, Zr, Mo, Sm, Yb, Hf, W, Hg, Gd, U and Y or a non-metal selected from As, S, Si, Se, Te, P, Sb, Bi, Ge and N, or their isotopes . 19. Modyfikowany oligonukleotyd według zastrz. 14, znamienny tym, że grupa metalokarboranylowa jest przyłączona do cząsteczki nukleozydu bezpośrednio lub za pomocą łącznika, korzystnie o wzorze -[(CH2)n-(W)m]k- gdzie n wynosi od 0 do 5, m wynosi 0 albo 1, k wynosi od 1 do 6, natomiast W jest O, S, S(O), S(O)2, Se, NR (gdzie R = H, alkil, haloalkil, alkoksyalkil lub aryl), X-P(Z)(Y)O (gdzie X = O, S, Se; Z = O, S, Se; Y = OH, SH, SeH lub alkil, haloalkil, alkoksyalkil, aryl lub halogen, w szczególności fluor), a także CH=CH, CC, N=N, CHOH i CHN3.19. A modified oligonucleotide according to claim 1, The method of claim 14, wherein the metallocarboranyl group is attached to the nucleoside molecule directly or via a linker, preferably of formula - [(CH2) n- (W) m] k- where n is from 0 to 5, m is 0 or 1, k is from 1 to 6 while W is O, S, S (O), S (O) 2, Se, NR (where R = H, alkyl, haloalkyl, alkoxyalkyl or aryl), XP (Z) (Y) O (where X = O, S, Se; Z = O, S, Se; Y = OH, SH, SeH or alkyl, haloalkyl, alkoxyalkyl, aryl or halogen, in particular fluoro) as well as CH = CH, CC, N = N, CHOH and CHN3. 20. Modyfikowany oligonukleotyd jak w zastrz. 14 zdolny do hybrydyzacji in vitro i/lub in vivo do komplementarnej sekwencji DNA lub RNA.20. A modified oligonucleotide as in claim 1, Capable of hybridizing in vitro and / or in vivo to a complementary DNA or RNA sequence. 21. Modyfikowany oligonukleotyd jak w zastrz. 14 zdolny do hybrydyzacji in vivo do komplementarnej sekwencji dwuniciowego DNA.21. A modified oligonucleotide as in claim 1; 14 capable of hybridizing in vivo to a complementary double-stranded DNA sequence. 22. Modyfikowany oligonukleotyd według zastrz. 14, znamienny tym, że grupa metalokarboranylowa jest grupą -{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3,3'-Me-(1',2'-dikarba-closo-undekaborano)anową]} lub -{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3-Mecyklopentadienylową]}.22. A modified oligonucleotide according to claim 1, 14. The process of claim 14, wherein the metallocarboranyl group is - {8 - [(1,2-dicarb-closo-undekaborano) -3,3'-Me- (1 ', 2'-dicarb-closo-undecaborano) ano]} or - {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3-Mecyclopentadienyl]}. 23. Modyfikowany oligonukleotyd według zastrz. 14, znamienny tym, że grupa metalokarboranylowa jest grupą -{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3,3'-kobalt-(1',2'-dikarba-closo-undekaborano)anową]} lub -{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3-kobalt-cyklopentadienylową]}.23. A modified oligonucleotide according to claim 1, 14. The process of claim 14, wherein the metallocarboranyl group is - {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3,3'-cobalt- (1 ', 2'-dicarb-closo-undecaborano) ano]} or - {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3-cobalt-cyclopentadienyl]}. 24. Modyfikowany oligonukleotyd według zastrz. 14, znamienny tym, że zawiera grupę 3N- lub 4-O-{dietylenoksy-{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3,3'-kobalt-(1',2'-dikarba-closo-undekaborano)anową]}.24. A modified oligonucleotide according to claim 24. 14. A compound according to claim 14, characterized in that it contains the group 3N- or 4-O- {diethyleneoxy- {8 - [(1,2-dicarb-closo-undecaborano) -3,3'-cobalt- (1 ', 2'-dicarb- closo-undekaborano) anowa]}. 25. Modyfikowany oligonukleotyd według zastrz. 14, znamienny tym, że zawiera 3N-lub 4-O-(dietylenoksy-8-COSAN)tymidynę (BCCoT).25. A modified oligonucleotide according to claim 1, 14. The process of claim 14, comprising 3N-or 4-O- (diethyleneoxy-8-COSAN) thymidine (BCCoT). PL 207 183 B1PL 207 183 B1 26. Modyfikowany oligonukleotyd według zastrz. 18, znamienny tym, że jest 5'-d(BCCoTGCTGGTTTGGCTG)-3'.26. A modified oligonucleotide according to claim 1, The method of claim 18, which is 5'-d (BCCoTGCTGGTTTGGCTG) -3 '. 27. Sposób otrzymywania pochodnej nukleozydu, określonej w zastrz. 1, znamienny tym, że nukleozyd lub jego analog z odpowiednio zablokowanymi grupami hydroksylowymi i posiadający przynajmniej jedną grupę ketonową zdolną do uczestniczenia w równowadze keto-iminowej i/lub aminową albo hydroksylową zasady azotowej miesza się z 8-dioksano-{8-[(1,2-dikarba-closo-undekaborano)-3,3'-Me-(1',2'-dikarba-closo-undekaborano)anem]}, lub z 8-tetrahydrofurano-{8-[(1,2-di- karba-closo-undekaborano)-3,3'-Me-(1',2'-dikarba-closo-undekaborano)anem]} w środowisku bezwodnym dodaje się silną zasadę nieorganiczną lub organiczną typu DBU, BDDDP oraz węglowodór lub jego pochodną o temperaturze topnienia od -100 do 150 celcjuszy i prowadzi się reakcję w temperaturze od 0 do 100 celcjuszy, a uzyskany produkt wydziela się i odbezpiecza się grupę 3' lub 5' albo obie 3' i 5' grupy hydroksylowe.27. A method for the preparation of a nucleoside derivative according to claim 1 3. The process of claim 1, wherein the nucleoside or an analog thereof with appropriately blocked hydroxyl groups and having at least one ketone group capable of participating in a keto-imine and / or amine or hydroxyl equilibrium of the nitrogen base is mixed with 8-dioxane- {8 - [(1 , 2-dicarb-closo-undecaborano) -3,3'-Me- (1 ', 2'-dicarb-closo-undecaborano) anem]}, or with 8-tetrahydrofuran- {8 - [(1,2-di - karba-closo-undekaborano) -3,3'-Me- (1 ', 2'-dicarb-closo-undecaborano) anem]} in an anhydrous medium, a strong inorganic or organic base type DBU, BDDDP and a hydrocarbon or its derivative are added with a melting point of -100 to 150 Celsius and the reaction is carried out at 0 to 100 Celsius, the resulting product is isolated and the 3 'or 5' group or both the 3 'and 5' hydroxyl groups are deprotected. 28. Sposób według zastrz. 26, znamienny tym, że jako zasadę stosuje się wodorek sodu, glinowodorek sodu albo t-butanolan potasu.28. The method according to p. The process of claim 26, wherein the base is sodium hydride, sodium aluminum hydride or potassium t-butoxide. 29. Sposób według zastrz. 26, znamienny tym, że jako węglowodór stosuje się toluen, ksyleny, mezytylen, heksametylobenzen i naftalen.29. The method according to p. The process of claim 26, wherein the hydrocarbon used is toluene, xylenes, mesitylene, hexamethylbenzene and naphthalene. 30. Sposób według zastrz. 26, znamienny tym, że atom (Me) wybiera się spośród metali Sn, Mn, Tc, Re, Fe, Ru, Os, Co, Rh, Ir, Ni, Pd, Pt, Cu, Ag, Au, Sc, Cr, Mg, Zr, Mo, Sm, Yb, Hf, W, Hg, Gd, U oraz Y albo niemetali As, S, Si, Se, Te, P, Sb, Bi, Ge oraz N, lub ich izotopów.30. The method according to p. 26, characterized in that the atom (Me) is selected from the metals Sn, Mn, Tc, Re, Fe, Ru, Os, Co, Rh, Ir, Ni, Pd, Pt, Cu, Ag, Au, Sc, Cr, Mg, Zr, Mo, Sm, Yb, Hf, W, Hg, Gd, U and Y or the non-metals As, S, Si, Se, Te, P, Sb, Bi, Ge and N, or their isotopes. 31. Sposób według zastrz. 26, znamienny tym, że zasadą azotową jest puryna albo pirymidyna albo ich pochodna.31. The method according to p. The process of claim 26, characterized in that the nitrogen base is purine or pyrimidine or a derivative thereof. 32. Sposób według zastrz. 26, znamienny tym, że zasadą nukleinową jest tymina, uracyl, 5-halouracyl, cytozyna, 5-halocytozyna, adenina, guanina, 2,6-diaminopuryna, 2-amino-6-chloropuryna, 2-aminopuryna, 5-alkilouracyl, 5-alkilocytozyna, 2-tiouracyl, 2,4-ditiouracyl albo 4-tiouracyl.32. The method according to p. 26, characterized in that the nucleobase is thymine, uracil, 5-halouracil, cytosine, 5-halocytosine, adenine, guanine, 2,6-diaminopurine, 2-amino-6-chloropurine, 2-aminopurine, 5-alkyluracil, -alkylcytosine, 2-thiouracil, 2,4-dithiouracil or 4-thiouracil. 33. Sposób według zastrz. 26, znamienny tym, że uzyskany nukleozyd fosforyluje się lub fosfityluje i/lub przyłącza się do oligonukleotydu.33. The method according to p. The process of claim 26, wherein the resulting nucleoside is phosphorylated or phosphorylated and / or attached to the oligonucleotide.
PL359949A 2003-05-02 2003-05-02 Derivative of nucleoside, modified oligonucleotide and method of obtaining derivative of nucleotide PL207183B1 (en)

Priority Applications (6)

Application Number Priority Date Filing Date Title
PL359949A PL207183B1 (en) 2003-05-02 2003-05-02 Derivative of nucleoside, modified oligonucleotide and method of obtaining derivative of nucleotide
PCT/PL2004/000030 WO2004096824A2 (en) 2003-05-02 2004-04-30 Nucleoside derivative, modified oligonucleotide, method for their synthesis and applications thereof
MXPA05011909A MXPA05011909A (en) 2003-05-02 2004-04-30 Nucleoside derivative, modified oligonucleotide, method for their synthesis and applications thereof.
US10/555,351 US8026348B2 (en) 2003-05-02 2004-04-30 Nucleoside derivative, modified oligonucleotide, method for their synthesis and applications thereof
CA002524585A CA2524585A1 (en) 2003-05-02 2004-04-30 Nucleoside derivative, modified oligonucleotide, method for their synthesis and applications thereof
EP04730776A EP1636247A2 (en) 2003-05-02 2004-04-30 Nucleoside derivative, modified oligonucleotide, method for their synthesis and applications thereof

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
PL359949A PL207183B1 (en) 2003-05-02 2003-05-02 Derivative of nucleoside, modified oligonucleotide and method of obtaining derivative of nucleotide

Publications (2)

Publication Number Publication Date
PL359949A1 PL359949A1 (en) 2004-11-15
PL207183B1 true PL207183B1 (en) 2010-11-30

Family

ID=34271096

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
PL359949A PL207183B1 (en) 2003-05-02 2003-05-02 Derivative of nucleoside, modified oligonucleotide and method of obtaining derivative of nucleotide

Country Status (1)

Country Link
PL (1) PL207183B1 (en)

Also Published As

Publication number Publication date
PL359949A1 (en) 2004-11-15

Similar Documents

Publication Publication Date Title
EP2370451B1 (en) Method for the synthesis of phosphorus atom modified nucleic acids
JP3207915B2 (en) Methods and compounds for solid-phase synthesis of oligonucleotides and oligonucleotide analogs
EP1015469B2 (en) Bi- and tri-cyclic nucleoside, nucleotide and oligonucleoide analogues
US7572582B2 (en) Oligonucleotide analogues
US20030134808A1 (en) Oligonucleotide analogues
US5646267A (en) Method of making oligonucleotides and oligonucleotide analogs using phospholanes and enantiomerically resolved phospholane analogues
AU8646091A (en) Modified internucleoside linkages
JPH07508042A (en) Process for producing novel 2'-0-alkyl nucleosides and phosphoramidites and their use
JPH10505318A (en) Boron clusters containing nucleosides and oligonucleotides
WO2002018406A1 (en) Alkylated hexitol nucleoside analogues and oligomers thereof
PL207183B1 (en) Derivative of nucleoside, modified oligonucleotide and method of obtaining derivative of nucleotide
US7820810B2 (en) Process for the synthesis of 2′-O-substituted purine nulceosides
US20070009889A1 (en) Nucleoside derivative, modifed oligonucleotide, method for their syntesis and applicantions thereof
US6486313B1 (en) Oligonucleotides having alkylphosphonate linkages and methods for their preparation
EP2948467A1 (en) Method for the solid-phase based synthesis of phosphate-bridged nucleoside conjugates
JPH07501542A (en) Oligonucleotides with amino hydrocarbon phosphonate components