PT101422B - Formulacoes lipossomicas contendo vidarabina e/ou derivados, com indice terapeutico elevado e processo para a sua preparacao - Google Patents

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Description

DESCRIÇÃO
FORMULAÇÕES LIPOSSÓMICAS CONTENDO VIDARABINA E/OU DERIVADOS, COM ÍNDICE TERAPÊUTICO ELEVADO E PROCESSO PARA A SUA PREPARAÇÃO
A presente invenção refere-se a formulações lipossómicas contendo vidarabina e/ou derivados como, por exemplo, o monofosfato de vidarabina (ARA-AMP), como substância farmacologicamente activa, e misturas de fosfolípidos de cadeias acílicas saturadas ou insaturadas, colesterol (CHOL) e moléculas electricamente carregadas lipídicas ou não (e.g. fosfatidilinositol (PI), fosfatidilglicerol (PG), estearilamina (SA), ácido fosfatídico (PA), dicetilfosfato (DcP)).
Os lipossomas são microvesículas esféricas, com diâmetros variando de alguns nanómetros a alguns micrómetros, constituídas basicamente por fosfolípidos naturais ou sintéticos e, por vezes, por outros componentes da membrana celular como o colesterol (Gregoriadis e Florence 1993). A estrutura dos lipossomas caracteriza-se pela existência de bicamadas lipídicas, formando estruturas mono ou pluricompartimentais que encerram compartimentos aquosos. No último caso, as bicamadas, sendo concêntricas, alternam com as fases aquosas. Dada a sua composição, os lipossomas são considerados altamente biocompatíveis, pois apresentam-se biologicamente inertes e completamente biodegradáveis. Por conseguinte, estes sistemas apresentam-se apirogénicos e exibem baixa ou nula imunogenicidade e toxicidade. Além disso, as características farmacocinéticas e de biodistribuição dos lipossomas podem ser moduladas por alteração da composição lipídica, da carga eléctrica ou do tamanho das vesículas, ou ainda efectuando modificações químicas na superfície lipossómica. Tais propriedades, juntamente com a capacidade de transportarem uma grande diversidade de substâncias, quer encapsuladas na fase aquosa, quer incorporadas na bicamada lipídica, contribuíram decisivamente para que os lipossomas passassem a ser considerados os sistemas mais promissores no domínio da vectorização de fármacos.
A vidarabina (9-p-D-Arabinofuranosiladenina, ARA-A) e o seu éster 5'-monofosfato (9-p-D-Arabinofuranosiladenina-5'-monofosfato, ARA-AMP) são nucleosídeos purínicos com capacidade de inibirem a DNA polimerase de alguns vírus. A actividade anti-vírica destes agentes foi demonstrada in vitro contra um grande número de vírus, nomeadamente: Herpes simplex tipos I e II, Varicella
-zoster, Citomegalovirus, Vaccinia e Vírus da hepatite B (VHB) (Shannon 1975). Do ponto de vista clínico o uso da ARA-A tem sido dificultado pela sua baixa hidrossolubilidade (Schabel 1968), o que obriga à necessidade da administração se efectuar sob a forma de perfusão endovenosa contínua, com recurso a elevados volumes de fluido, para se alcançarem concentrações séricas e tecidulares terapeuticamente eficazes. O ARA-AMP, sendo um éster fosforilado da ARA-A, apresenta-se hidrossolúvel (LePage et al. 1972) e, por esse motivo, passou a ser o derivado mais utilizado.
As infecções persistentes provocadas pelo VHB encontram-se largamente espalhadas em todo o mundo, embora a sua distribuição seja desigual, verificando-se índices de prevalência entre 10 e 20% nas regiões costeiras da China, no sudeste da Ásia e na África sub-Saariana, e menos de 0,5% no noroeste da Europa, na América do Norte e na Austrália. Os últimos estudos epidemiológicos referem que, em todo o mundo, existem cerca de 300 milhões de portadores dos marcadores do VHB, activamente infecciosos. (Ayoola et al. 1988; Gerin 1992). Esta infecção é a principal causa da doença hepática crónica e constitui um causa importante de morbilidade e de mortalidade em todo o mundo. Apesar da infecção poder ser evitada pela vacinação, torna-se necessário desenvolver formas eficazes de terapêutica anti-vírica para o tratamento dos portadores actualmente existentes, de modo a reduzir as sequelas, que incluêm a hepatite crónica activa, a cirrose e o carcinoma hepatocelular (Tiollais et al. 1990; Lunel-Fabiani 1991; Marcellin 1991).
A ARA-A e o ARA-AMP incluem-se no conjunto restrito de fármacos com actividade comprovada no tratamento da hepatite B crónica. Diversos investigadores usaram a ARA-A ou o ARA-AMP isoladamente (Pollard et al. 1978; Chadwick et al. 1978; Scullard et al. 1981-a and 1981-b; Bassendine et al. 1981; Hoofnagle et al. 1982 and 1984; Weller et al. 1982 and 1985; Perrillo et al. 1985; Weller 1986; Trepo et al. 1986; Guardia et al. 1986; Thomas 1988; Marcellin et al. 1989) ou em associação com outras modalidades terapêuticas (Scullard et al. 1981a and 1981-b; Smith et al. 1982; Perrillo et al. 1985; Yokosuka et al. 1985; Guillevin et al. 1993) no tratamento de doentes com hepatite crónica provocada pelo VHB. Ambos os fármacos apresentaram um efeito constante no bloqueio do vírus, promovendo uma diminuição consistente dos marcadores da replicação vírica e dos níveis séricos de DNA polimerase. Apesar da ARA-A e do ARA-AMP promoverem constantemente uma melhoria da função hepática, bem como da respectiva histologia, e a perda da infecciosidade, num número muito significativo de indivíduos, o seu uso em tratamentos prolongados tem provocado resultados variáveis, em termos de taxas de seroconversão e de eficácia terapêutica. O principal obstáculo à sua utilização clínica tem sido a toxicidade que lhe é inerente e que se encontra associada com a dose administrada, manifestando-se, frequentemente, por perturbações neurológicas, hematológicas e gastro-intestinais (Ross et al. 1976; Pollard et al. 1978; Hafkin et al 1979; Sacks et al. 1979 e 1982; Whitley et al. 1980-a e 1980-b; Kanterewicz et al. 1990; Lok 1990). Estes inconvenientes constituem um obstáculo importante, obrigando à interrupção dos ensaios clínicos e impedindo a observação dos efeitos terapêuticos destes fármacos.
Com o objectivo de incrementar o índice quimioterapêutico da vidarabina, Fiume et al. (1980) conjugaram a ARA-A e o ARA-AMP à asialofetuina, a qual é uma neoglicoproteína com grupos galactosilo terminais que se liga a um receptor de superfície dos hepatócitos e é internalizada por endocitose. Um grande obstáculo para o uso clínico destes conjugados consistiu na sua imunogenicidade, que, no entanto, foi obviada pela utilização de albumina humana lactosaminada como vector hepatotrópico do ARA-AMP (Fiume et al. 1981, 1982-a, 1985, 1986-a, 1987, 1988-a, 1988-b). Após administração endovenosa deste conjugado em murganhos infectados (Fiume et al. 1981, 1982-b, 1986-a) ou em marmotas (woodchucks) infectadas (Ponzetto et al. 1991), a síntese de DNA vírico foi inibida por concentrações de fármaco inferiores às necessárias para a obtenção do mesmo efeito com o fármaco livre (não conjugado). Num estudo clínico preliminar, o conjugado foi administrado em doentes com infecção crónica provocada pelo HBV, durante 3 dias, verificando-se que provocava a inibição da replicação vírica (Fiume et al. 1988-c). Esta estratégia poderá permitir a redução dos efeitos secundários relacionados com a dose administrada. No entanto, a natureza da macromolécula usada como transportador, implicando a obtenção de albumina a partir do plasma humano, apresenta limitações óbvias relacionadas com o uso de produtos de origem humana na terapêutica. Além disso, foi observado que doses elevadas de conjugado produzem vacúolos no citoplasma dos histiócitos, hepatócitos e células dos túbulos renais de macacos Cynomolgus (Renoldi et al. 1990) e nas células hepáticas de ratos e de murganhos (Fiume et al. 1992). Nestes animais, o conjugado provocou ainda sinais de toxicidade neuromuscular (Renoldi et al. 1990). Um outro sistema desenvolvido por Fiume et al. (1986-b), constituído por poli(L-lisina) galactosilada, apresenta vantagens relativamente à albumina humana lactosaminada. Todavia, a utilização deste sistema na prática clínica encontra-se impossibilitada pela sua toxicidade. Com um objectivo idêntico, de incrementar o índice terapêutico da vidarabina, Guise et al. (1990) encapsularam a ARA-A em nanopartículas obtidas por polimerização de isohexilcianoacrilato, tendo verificado, contudo, que o fármaco perdia a sua actividade anti-vírica, devido ao facto de estabelecer uma ligação covalente com os monómeros cianoacrílicos durante o processo de polimerização.
uso de lipossomas como sistemas de transporte de fármacos pode promover a sua concentração em determinados tecidos, incrementar os tempos de residência na corrente sanguínea e nos tecidos, reduzir a toxicidade e/ou incrementar a eficácia do fármaco encapsulado (Hwang 1987, Sculier 1988, Lopez-Berestein et al. 1989, Perez-Soler 1989, Szoka 1990, Gregoriadis and Florence 1993). Além disso, a captação preferencial dos lipossomas pelas células hepáticas abre, no caso particular da hepatite vírica, importantes perspectivas na terapêutica desta patologia (Scherphof et al. 1983, Poste et al. 1984). Assim, a encapsulação da vidarabina em lipossomas, poderá proporcionar o incremento do índice terapêutico do fármaco, promovendo a sua concentração nos locais da infecção e evitando a sua distribuição em tecidos não lesados, nos quais exerce toxicidade. Além disso, os lipossomas poderão proteger a vidarabina na corrente circulatória da desaminação promovida pela adenosina desaminase, a qual transforma a vidarabina em 9-p-D-arabinofuranosilhipoxantina. Esta última molécula apresenta muito menor actividade como agente anti-vírico do que a ARA-A ou o ARA-AMP (Gephart e Lerner 1981). As primeiras tentativas de incorporação da ARA-A em lipossomas, levadas a cabo por Mayhew et al. (1984), não se revestiram de grande sucesso, dados os baixos níveis de encapsulação alcançados (entre 2,2 e 6,1%).
Nestas circunstâncias, o que é necessário é o desenvolvimento de um processo para a preparação de formulações lipossómicas de vidarabina e/ou de qualquer derivado, com elevada eficácia de incorporação e elevada concentração intralipossómica de fármaco, baixa toxicidade relativa para o doente e elevada actividade farmacológica contra o vírus.
DESCRIÇÃO DAS REALIZAÇÕES ESPECÍFICAS
Os processos da presente invenção proporcionam a obtenção de formulações lipossómicas de vidarabina (ou de qualquer derivado da vidarabina) com elevada eficácia de incorporação e elevada concentração intralipossómica de fármaco, baixa toxicidade e elevada actividade farmacológica.
A presente invenção compreende um processo de desidratação e de reidratação controlada, seguido por um processo opcional de extrusão através de uma membrana porosa, ou de qualquer outro método de dimensionamento de lipossomas, e, por fim, uma segunda desidratação. Este processo compreende as seguintes etapas principais: a) preparação de lipossomas multilamelares (MLV), contendo o fármaco na forma intra e extralipossomal; b) desidratação dos MLV por liofilização; c) reidratação controlada usando uma solução isotónica de manitol, soro fisiológico ou qualquer outra solução de osmolaridade fisiológica; d) diluição dos lipossomas previamente à extrusão opcional, usando um grande volume de meio isoosmótico; e) extrusão dos lipossomas sem remoção do fármaco extralipossomal; f) separação do fármaco extralipossomal; g) liofilização da preparação final.
De acordo com a presente invenção, para preparar os lipossomas multilamelares é feita a secagem de uma mistura de clorofórmio e de lípido (variando de cerca de 50 mM até 100 mM ou mais) em corrente de azoto. A concentração lipídica resultante varia de cerca de 10 mM até cerca de 100 mM. Os lípidos adequados, hidrogenados ou não, para utilização nas formulações estão presentes individualmente ou em misturas, em proporções variadas: colesterol (CHOL), fosfatidilcolina (PC), fosfatidilcolina hidrogenada (HPC), diestearoilfosfatidilcolina (DSPC), esfingomielina (SM), dioleoilfosfatidilcolina (DOPC), dioleoilfosfatidilglicerol (DOPG), fosfatidilglicerol (PG), dimiristoilfosfatidilcolina (DMPC), dipalmiltoilfosfatidilcolina (DPPC), gangliosídeos, ceramidas, fosfatidilinositol (PI), ácido fosfatídico (PA), dicetilfosfato (DcP), dimiristoilfosfatidilglicerol (DMPG), estearilamina (SA), dipalmitoilfosfatidilglicerol (DPPG) e outros lípidos sintéticos semelhantes. A mistura lipídica é de preferência carregada electricamente. As formulações lipossómicas são tipicamente misturas de, pelo menos, dois componentes e mais tipicamente três ou mais: um fosfolípido (e.g. PC, DMPC, DPPC), CHOL (presente opcionalmente) e uma molécula carregada electricamente (lipídica ou não), como, por exemplo, PI,PG,SA, ou qualquer outra; estando cada componente (quando presente) na formulação lipossómica em proporções molares de 40-70%, 10-50% e 5-25%, respectivamente.
Dependendo da solubilidade do derivado da vidarabina usado, o fármaco é dissolvido juntamente com. os lípidos ou adicionado ao filme lipídico incluído no meio de hidratação.
Para a encapsulação de um derivado hidrossolúvel, como o ARA-AMP, os componentes da mistura de lípidos são escolhidos de forma a que pelo menos um dos componentes (e.g. PI, PG, SA) seja carregado electricamente e promova um alargamento dos compartimentos aquosos dos lipossomas, onde se localiza o derivado hidrossolúvel da vidarabina. Para o ARA-AMP são preferidas moléculas catiónicas, como a SA, uma vez que, além do efeito referido para os outros compostos carregados electricamente, possibilita o estabelecimento de interacções de natureza electrostática com o fármaco. Preferencialmente, a molécula catiónica deverá estar presente na mistura de lípidos numa concentração de, pelo menos, cerca de 5-25% e, mais preferencialmente cerca de 17% do total dos componentes lipídicos. Por exemplo, uma combinação preferida é PC:CHOL:SA, a 10:5:3, com uma concentração total de lípidos variando entre 17 e 85 mM ou mais. A mistura lipídica inicial resultante, positivamente carregada, produz lipossomas estáveis com elevadas eficácias de encapsulação e elevadas concentrações intralipossómicas de ARA-AMP, minimizando simultaneamente a toxicidade associada à dose de fármaco e maximizando a eficácia anti-vírica. O filme lipídico é hidratado com uma solução aquosa de ARA-AMP. A concentração da solução de fármaco pode variar desde cerca de 0,06 mg/ml até cerca de 6 mg/ml ou mais, mas varia, mais tipicamente, de 1 mg/ml a 5 mg/ml, como descrito no exemplo a seguir apresentado. A concentração correspondente de lípido para hidratação varia desde 17 mM até 85 mM ou mais. É desejável produzir lipossomas com alta razão fármaco/lípido, sem se exceder a saturação das vesículas. Ultrapassando a saturação, a eficácia de encapsulação será reduzida sem aumento do fármaco intralipossómico. Assim, é importante que a eficácia de encapsulação do processo seja tão alta quanto possível para se produzirem lipossomas contendo quantidades adequadas de fármaco, mesmo partindo de pequenas quantidades iniciais de fármaco.
Tal como acima referido, a concentração de vidarabina na solução lipídica ou na solução aquosa pode variar bastante, dependendo do fármaco escolhido, dos componentes da mistura lipídica, força iónica, osmolaridade, pH, temperatura e método de incorporação usado. A vidarabina ou qualquer dos seus derivados existentes na formulação anti-vírica resultante podem encontrar-se principalmente contidos na fase aquosa, na fase lipídica ou em ambas.
Os lipossomas multilamelares assim obtidos são em seguida submetidos a congelação em azoto líquido (-170°C) ou em câmara frigorífica de baixa temperatura (-70°C) durante 1 hora, seguida de liofilização num liofilizador a 25 mtorr, durante, pelo menos, uma noite. O pó resultante é reidratado em dois passos sucessivos: o primeiro com uma solução de açúcar de osmolaridade fisiológica (e.g. soluções de glucose ou de manitol a 300 mM), numa proporção (e.g. 1/10) do volume inicial, sob agitação vigorosa em vórtex, seguida de um período de repouso para estabilização, de cerca de 30 minutos à temperatura ambiente; no segundo, o volume é levado ao volume inicial com soro fisiológico (solução de NaCl a 154 mM), seguido-se um período de estabilização de 15 minutos à temperatura ambiente. A mistura fármaco/lipossomas resultante é depois diluída 5 a 10 vezes com soro fisiológico e, opcionalmente, é sujeita a dimensionamento. Finalmente, a mistura não dimensionada é ultracentrifugada duas vezes a 250 000 xg, durante 30 minutos, à temperatura de 10°C, enquanto a dimensionada é ultracentrifugada uma vez a 370 000 xg, durante 45 minutos, a 10°C. Em ambos os casos, os sedimentos são ressuspensos em volumes apropriados de soluções de sacarose ou de trealose a 10%.
Existem diversas técnicas que permitem a obtenção de lipossomas com a dimensão pretendida. Um dos processos de dimensionamento é a homogeneização, a qual se baseia na energia de corte para fragmentar lipossomas grandes em lipossomas mais pequenos. Num processo de homogeneização típico, são recirculadas vesículas multilamelares, através de um homogeneizador convencional de emulsões, até se obterem lipossomas com os tamanhos pretendidos, tipicamente cerca de 0,1 a 0,5 pm. A extrusão de lipossomas através de uma membrana de policarbonato de poros pequenos e bem definidos, ou de uma membrana cerâmica assimétrica, sob pressão, é também um processo eficaz para reduzir as dimensões das vesículas, de modo a obter-se uma distribuição de tamanhos relativamente bem definida. Tipicamente, a suspensão é reciclada através de uma membrana, uma ou mais vezes, até se atingir a distribuição de tamanhos pretendida. Os lipossomas podem ser extrusados através de membranas de poros sucessivamente decrescentes (por exemplo, de 1,0 pm a 0,05 pm, como desejado) para se obter uma redução gradual no tamanho dos lipossomas. Em qualquer dos processos, a distribuição do tamanho das partículas pode ser monitorizada por discriminação do tamanho de partículas, através de espectroscopia de correlação fotónica.
Após as etapas referidas (hidratação do filme lipídico, liofilização, extrusão opcional e separação da vidarabina extralipossómica) a suspensão de lipossomas é congelada a -170°C ou a -70°C durante 1 hora e liofilizada novamente em condições idênticas às referidas anteriormente. Após reconstituição, com água desionizada estéril, dos liofilizados conservados em vácuo a 4°C, não se verifica qualquer alteração dos diâmetros das vesículas e mais de 50% (para os derivados hidrossolúveis) ou, pelo menos, 90% (para os derivados lipossolúveis) da quantidade de fármaco inicialmente encapsulado, encontram-se na forma lipossómica.
Uma realização particularmente preferida da invenção produz formulações lipossómicas de ARA-AMP com elevada eficácia de encapsulação para uma baixa razão inicial fármaco/lípido. Nesta realização, a mistura lipídica consiste em PC:CHOL:SA a 10:5:3, com uma concentração de lípido de 17 a 85 mM. A hidratação tem lugar com uma solução aquosa de ARA-AMP, cuja concentração varia, por exemplo, entre 0,6 e 6,0 mg/ml, seguida de congelação a -170 °C ou -70°C durante 1 hora e liofilização. A reidratação até uma osmolaridade final de 300 mosm/kg é obtida pela adição de uma solução de manitol a 300 mM, num décimo do volume da solução de anti-vírico inicialmente usada, sendo depois completado o volume total com soro fisiológico. Após diluição em soro fisiológico e ultracentrifugação da forma anteriormente descrita, a formulação lipossómica de ARA-AMP final apresenta diâmetros que variam entre 0,30 μιτι e 0,80 pm , mas pode ser menor se for extrusada, e tem uma eficácia de encapsulação de 67,5 ± 1,2 %, e uma razão fármaco/lípido entre 19 e 50 g/mol. Tal como em outras formulações aqui descritas, o fármaco é separado do meio externo (contrariamente aos conjugados típicos ARA-AMP/lipossoma) e não pode ser deslocado do lipossoma por um ligante mais forte como poderia acontecer com outras formulações.
As formulações lipossómicas de vidarabina (ou de qualquer seu derivado) preparadas de acordo com os processos da presente invenção, exibem eficácias de encapsulação até 100%, sem qualquer alteração química do fármaco incorporado. Estas formulações exibem elevada estabilidade, quer no estado liofilizado, quer após reconstituição, não são tóxicas nem imunogénicas, acumulam-se preferencialmente no fígado (quer nos hepatócitos, quer nas células de Kupffer) e no baço e exibem uma actividade farmacológica superior à do fármaco livre.
Os superiores efeitos terapêuticos e farmacocinéticos resultantes não estão necessariamente relacionados com a quantidade final de fármaco na mistura lipossoma/fármaco, mas com o facto do fármaco se encontrar na forma lipossómica com as caracteristicas aqui descritas.
As elevadas eficácias de encapsulação conseguidas com baixas razões de fármaco/lípido indicam que as formulações lipossómicas de vidarabina (ou de um derivado da vidarabina) da invenção são também altamente eficazes como agentes terapêuticos. Num modelo animal in vivo, constituído por marmotas (woodchucks) infectadas cronicamente com um vírus de hepatite específico, as formulações obtidas pelo presente processo demonstraram uma actividade terapêutica superior quando comparadas com o fármaco livre. Este modelo animal seleccionado é considerado por vários autores (Summers et al. 1978; Ponzetto et al. 1991) como sendo o modelo ideal para a investigação de agentes anti-víricos contra o VHB Os resultados obtidos indicam que as formulações lipossómicas de vidarabina (ou de um derivado da vidarabina) aqui descritas incrementam o índice terapêutico do fármaco e são agentes altamente eficazes no tratamento da hepatite B crónica.
As formulações lipossómicas de vidarabina da presente invenção podem conter substâncias adicionais, que servem para dirigir o lipossoma e, simultaneamente, o fármaco anti-vírico para um tecido ou célula particular como, por exemplo, o hepatócito, bem como para aumentar o tempo de semi-vida da formulação. Nestas formulações, o fármaco anti-vírico é incorporado como parte de um lipossoma da forma aqui descrita, isoladamente ou em associação com uma molécula direccionante (como, por exemplo, ligandos com grupos galactosilo terminais ou anticorpos monoclonais), que se liga, por exemplo, a um receptor existente na superfície do hepatócito.
A formulação a ser administrada conterá, em qualquer caso, uma quantidade suficiente de complexos de lipossoma/vidarabina (ou derivado) suficiente para conseguir o efeito terapêutico no indivíduo a tratar. A presente invenção proporciona formulações farmacêuticas para administração parentérica, preferencialmente endovenosa, que compreendem um complexo de lipossoma/vidarabina (ou derivado) a uma osmolaridade fisiológica, suspenso num veículo aceitável como pretendido, de preferência um veículo aquoso (e.g. soluções de NaCl a 0,9% ou de sacarose a 10%). As formulações podem ser esterilizadas pelas técnicas de esterilização convencionais bem conhecidas, ou podem ser filtradas em condições assépticas. As formulações podem conter substâncias auxiliares, farmaceuticamente aceitáveis, necessárias para a preservação da sua qualidade e/ou para as aproximarem das condições fisiológicas, tais como agentes de ajuste do pH e agentes tamponantes, agentes de ajuste da tonicidade, antioxidantes e outros adjuvantes, por exemplo: acetato de sódio, lactato de sódio, cloreto de sódio, cloreto de potássio, cloreto de cálcio, glucose, α-tocoferol. Os processos.para a preparação de formulações a administrar parentericamente são conhecidos ou são óbvios para os especialistas e encontram-se descritos, com detalhe, em, por exemplo, Remington's Pharmaceutical Sciences, 17^ ed., Mack Publishing Company, Easton, PA (1985).
As formulações farmacêuticas da invenção podem ser administradas em animais de sangue quente, como o Homem, já sofrendo de hepatite B crónica, durante um intervalo de tempo suficiente e numa quantidade suficiente para terminar ou inibir significativamente a progressão da infecção. As quantidades adequadas para a obtenção destes efeitos são definidas como doses terapeuticamente eficazes. As quantidades eficazes para esta utilização dependerão da gravidade da infecção e do estado geral de saúde do indivíduo em tratamento. As quantidades serão geralmente inferiores às tipicamente utilizadas para o fármaco livre em condições semelhantes. A quantidade de fármaco administrado por meio das formulações de lipossoma/fármaco da invenção pode também ser aumentada, acima das quantidades tipicamente utilizadas para o fármaco livre, devido à minimização da toxicidade para o doente e ao aumento da eficácia terapêutica global das preparações, quando comparadas com o fármaco livre, o que poderá ser necessário no caso de infecções graves, ameaçadoras da vida. A determinação das quantidades dos complexos lipossoma/fármaco necessárias para o tratamento de uma condição particular da forma acima descrita será efectuada de acordo com processos empíricos convencionais bem conhecidos.
Os seguintes exemplos, de análise físico-química e biológica, obtidos com as formulações lipossómicas preparadas pelo presente processo, são apresentados como ilustração e não como limitação.
EXEMPLOS
Estes exemplos ilustram análises das formulações lipossómicas preparadas da forma descrita anteriormente, em que o derivado da vidarabina usado foi o ARA-AMP.
- Encapsulação do monofosfato de vidarabina (ARA-AMP) em lipossomas
A Tabela I apresenta o efeito da composição lipídica na incorporação do ARA-AMP em lipossomas. As formulações foram preparadas com composições lipídicas diferentes, usando uma concentração lipídica total de 17mM e uma relação molar fármaco/lípido de 1/10, e água desionizada estéril como meio de reidratação. A eficácia de encapsulação (E.E.) corresponde ao quociente entre as razões (fármaco/lípido) final e inicial e exprime-se em percentagem. O rendimento exprime-se igualmente em percentagem e pode ser referido ao fármaco ou ao lípido.
A presença de colesterol e de lípidos carregados electricamente influenciou os parâmetros de encapsulação mencionados. Com efeito, o colesterol fez diminuir a capacidade de encapsulação do ARA-AMP (Form. 2), a qual, pelo contrário, foi promovida pela inclusão de lípidos carregados electricamente nos lipossomas (Forms. 3 a 9). Este último efeito foi dependente da fracção molar presente de lípido carregado, verificando-se, para os fosfolípidos negativos (PI e PG), que as respectivas vesículas atingiam uma saturação quase total quando as razões molares eram de 10:5:1 (Fig. 1). Os lipossomas carregados positivamente, obtidos por inclusão de SA, exibiram uma capacidade de encapsulação do ARA-AMP muito superior, relativamente aos neutros e aos negativos. Neste caso, verificou-se que a eficácia de encapsulação dependia fortemente do conteúdo em SA, aumentando com o aumento da fracção molar de SA nos lipossomas, até atingir 81,6 ± 7,4%, quando a razão molar era de 10:5:3 (PC:CHOL:SA). A esta razão molar foi atingido um patamar, indicativo da saturação das vesículas (Fig. 1). A razão molar 10:5:5 não apresentou um aumento significativo da capacidade de encapsulação do ARA-AMP (86,6 ± 6,8%). Em todas as dispersões não foi observado qualquer precipitado constituído por lípidos não lipossómicos-fármaco.
TABELA I
Efeito da composição lipídica nos parâmetros de encapsulação do ARA-AMP em lipossomas
Formulação n° Composição Lipídica (razão molar) Fi/Li (g/mol) Ff/Lf (g/mol) Rend. (%) E.E. (%)
Lípido ARA-AMP
1 PC 37,6 ±4,5 19,6 ±2,8 87,0 ±6,4 45,3 ±3,9 52,1 ±3,1
2 PC.CHOL (2:1) 33,6 ±3,3 11,3 ±2,0 93,6 ±4,5 31,6 ±4,8 33,9 ±6,6
3 PC:CHOL:PI (10:5:1) 35,2 ±1,6 17,5 ±2,2 92,7 ±2,5 45,8 ±3,1 49,6 ±4,7
4 PC:CHOL:PG (10:5:1) 35,3 ±2,2 18,0 ±0,8 85,7 ±1,9 44,5 ±2,3 51,2 ±2,4
5 PC:CHOL:SA (10:5:1) 39,0 ±2,1 20,8 ±0,1 84,6 ±6,3 45,0 ±1,7 53,4 ±2,9
6 PC:CHOL:PI (10:5:3) 37,1 ±2,5 19,9 ± 1,1 85,1 ±6,5 46,1 ±7,5 54,0 ± 5,7
7 PC:CHOL:PG (10:5:3) 34,8 ±0,4 21,5 ±1,4 86,8 ±5,8 53,4 ±0,9 61,7 ±3,4
8 PC:CHOL:SA (10:5:3) 38,4 ±4,1 31,5 ±5,8 84,6 ±2,4 68,9 ± 5,4 81,6 ±7,4
9 PC:CHOL:SA 35,5 ±1,2 30,9 ± 3,5 84,7 ±11,7 73,3 ±8,0 86,8 ±6,8
(10:5:5)
Os valores apresentados representam a média ± desvio padrão de, pelo menos, três preparações.
Fi/Li: razão molar inicial ARA-AMP/llpido. Ff/Lf: razão molar final ARA-AMP/lípido.
Rend.: rendimento. E.E.: eficácia de encapsulação.
De modo a estudar o efeito do processo de extrusão nos parâmetros de encapsulação do ARA-AMP em lipossomas, efectuou-se uma série de experiências com lipossomas preparados como se descreveu anteriormente, submetendo-os a um processo de dimensionamento por extrusão antes da separação do fármaco extralipossómico. A reidratação para uma osmolaridade final de 300 mosm/kg foi realizada pela adição de uma solução de manitol a 300 mM, num décimo do volume da solução de ARA-AMP utilizada inicialmente, sendo depois completado o volume inicial com uma solução de NaCI a 154 mM. Os lipossomas foram extrusados através de membranas de policarbonato com poros de 800 nm(VETeoo), ou, sequencialmente, através de membranas com poros de 800 nm, 600 nm e 400 nm (VET400). Verificou-se uma relação directa entre o diâmetro dos lipossomas e a sua capacidade de carregamento com ARA-AMP e a eficácia de encapsulação (Tabela II).
TABELA II
Efeito da extrusão no tamanho dos lipossomas, na capacidade de carregamento de ARA-AMP e na eficácia de encapsulação
Tipo de Lipossoma Diâmetro Médio (pm) Polid. Ff/Lf (g/mol) Rend. (%) E.E. (%)
Lípido ARA-AMP
DRV 0,59 ±0,18 0,36 ±0,12 19,2 ±3,3 95,3 ±4,0 59,2 ± 3,5 62,0 ±1,2
vet800 0,48 ±0,13 0,17 ±0,03 15,9 ±0,5 84,0 ±2,0 37,3 ±1,7 44,3 ± 1,3
vet400 0,30 ±0,07 0,16 ±0,05 13,7 ±2,8 78,6 ±4,8 31,9 ±3,2 40,9 ± 5,7
Os valores apresentados representam a média ± desvio padrão de, pelo menos, três preparações.
Fi/Li: razão molar inicial ARA-AMP/lípido. Ff/Lf: razão molar final ARA-AMP/lípido.
Rend.: rendimento. E.E.: eficácia de encapsulação.
DRV: vesícula obtida por desidratação seguida de reidratação. VET: vesícula obtida por extrusão.
Polid: índice de polidispersão (é uma medida da homogeneidade dos lipossomas e varia entre 0,0, para uma dispersão perfeitamente homogénea, e 1,0, para uma dispersão totalmente heterogénea).
- Encapsulação do ARA-AMP versus relação inicial fármaco/lípido
As Figs. 2 a 6 apresentam o efeito da relação inicial ARA-AMP/lípido na relação final ARA-AMP/lípido e na eficácia de encapsulação em lipossomas do tipo DRV e VET, obtidos com uma concentração lipídica de 17mM e reidratando o liofilizado com uma solução de manitol a 300 mM no primeiro passo e uma solução de NaCI a 154 mM no segundo, como se desreveu anteriormente. Em todos os casos, a quantidade de ARA-AMP incorporado aumentava quando a relação inicial fármaco/lípido aumentava, até se alcançar um patamar. Nesse ponto, era atingida a saturação das vesículas e as relações molares inicial e final ARA-AMP/lípido correspondentes eram dependentes da composição lipidica e do tipo dos lipossomas (Tabela II). Pelo contrário, a eficácia de encapsulação era máxima em todos os casos, para baixas relações molares iniciais ARA-AMP/lípido. Aumentando estes quocientes, a eficácia de encapsulação diminuía, verificando-se que o valor correspondente à saturação das vesículas dependia igualmente da composição lipidica e do tipo dos lipossomas (Tabela III). Os resultados obtidos demonstram que, para estas formulações lipossómicas, preparadas pelo presente processo, com baixas relações molares fármaco/lípido são alcançadas altas capacidades de carregamento dos lipossomas com ARA-AMP e elevadas eficácias de encapsulação, em particular quando se inclui estearilamina na composição dos lipossomas.
TABELA III
Relações molares inicial e final ARA-AMP/lípido e eficácias de encapsulação correspondentes à saturação dos lipossomas
Tipo de Lipossoma Composição lipidica (razão molar) Fi/Li (g/mol) Ff/Lf (g/mol) E.E. (%)
vet800 PC:CHOL:PI (10:5:1) 74 18 24
vet800 PC:CHOL:PG (10:5:1) 71 22 30
vet800 PC:CHOL:SA (10:5:1) 71 19 29
VET400 PC:CHOL:SA (10:5:3) 170 55 33
DRV PC:CHOL:SA 185 80 43
(10:5:3)
Fi/Li: razão molar inicial ARA-AMP/lípido. Ff/Lf: razão molar final ARA-AMP/lípido.
E.E.: eficácia de encapsulação.
DRV: vesícula obtida por desidratação seguida de rehidratação. VET: vesícula obtida por extrusão.
- Efeito da concentração lipídica na encapsulação do ARA-AMP
De modo a optimizar a incorporação do ARA-AMP em lipossomas, foi estudado o efeito da concentração lipídica na encapsulação do fármaco em lipossomas do tipo DRV e VET, com a composição PC:CHOL:SA (10:5:3). A reidratação, para uma osmolaridade final de 300 mosm/kg, foi realizada pela adição de uma solução de manitol a 300 mM, no primeiro passo, e uma solução de NaCI a 154 mM, no segundo, como se desreveu anteriormente. Verificou-se que a eficácia de encapsulação pode ser incrementada significativamente através do aumento da concentração lipídica para 85 mM (Tabela IV).
TABELA IV s) Efeito da concentração lipídica na eficácia de encapsulação do
ARA-AMP em lipossomas3
Concentração Tipo de Ff/Lf E.E.
Lipídica (mM) Lipossoma (g/mol) (%)
vet400 24,6 ±2,6 36,0 ± 1,6
17 DRV 36,5 ±2,1 52,7 ± 0,6
VET400 29,0 ±1,1 44,0 ±1,7
85 DRV 50,0 ±0,5 67,5 ±0,3
Os valores apresentados representam a média ± desvio padrão de, pelo menos, três preparações.
/ FfZLf: razão molar final ARA-AMP/lfpido. E.E.: eficácia de encapsulação.
(a) Composição lipídica: PC:CH0L:SA (10:5:3); Relação inicial ARA-AMP/lípido: 2/10.
- Estabilidade de uma formulação lipossómica de ARA-AMP em soro fisiológico
Foi estudada a estabilidade de uma formulação lipossómica de ARA-AMP em soro fisiológico, à temperatura de 4°C, de modo a avaliar o comportamento das vesículas durante o armazenamento, após reconstituição. Foram preparados lipossomas do tipo VET400, com uma concentração lipídica de 17mM e com a composição PC:CHOL:SA (10:5:3), examinando-se os seguintes aspectos: (1) ocorrência de alterações no tamanho das vesículas; (2) retenção do conteúdo encapsulado.
Durante um período de 52 dias de armazenamento à temperatura de 4°C, em atmosfera de azoto, não se registaram alterações significativas do diâmetro médio das vesículas (Tabela V). Após 20 e 42 dias, respectivamente, 83% e 60% do ARA-AMP inicialmente encapsulado manteve-se no estado intralipossómico (Fig. 7).
TABELA V
Estabilidade de uma formulação lipossómica3 de ARA-AMP em soro fisiológico à temperatura de 4°C: diâmetros dos lipossomas.
0 TEMPO (dias) 20 52
DIÂMETRO MÉDIO 0,26 ± 0,07 0,28 ± 0,03 0,28 + 0,02
(|im)
Os valores apresentados representam a média ± desvio padrão de, pelo menos, três preparações. Ff/Lf: razão molar final ARA-AMP/lípido. E.E.: eficácia de encapsulação.
(a) VET400. Composição lipídica: PC:CHOL:SA (10:5:3); Relação inicial ARA-AMP/lípido: 1/10.
- Estabilidade de uma formulação lipossómica de ARA-AMP no estado liofiiizado
Foi estudada a estabilidade de uma formulação lipossómica de ARA-AMP no estado liofiiizado, armazenada à temperatura de 4°C, sob vácuo. Prepararam-se, lipossomas do tipo VET400 com a composição PC:CHOL:SA (10:5:3), como se descreveu anteriormente, ressuspendendo os lipossomas com uma solução de sacarose a 10%, após separação do ARA-AMP não encapsulado. As formulações foram, em seguida, novamente liofilizadas e assim conservadas, sob vácuo, à temperatura de 4°C.
Após,reconstituição com água desionizada estéril, obteve-se uma preparação com osmolaridade fisiológica, cujas vesículas não apresentavam alterações significativas no que respeita aos diâmetros, relativamente aos que exibiam no momento da preparação, e mais de 60% da quantidade de ARA-AMP, inicialmente encapsulada, mantinha-se sob a forma intralipossómica.
TABELA VI
Estabilidade dos lipossomas3 contendo ARA-AMP, no estado iiofilizado, à temperatura de 4°C sob vácuo
TEMPO (meses) Retenção de ARA-AMP intralipossómico (%) Diâmetro Médio Ipm) Polid*3
0 100 0,32 ± 0,06 0,14 ± 0,04
0,25 65 0,33 ± 0,09 0,14 ± 0,08
0,5 ND 0,32 ±0,11 0,17 ±0,02
1 63 0,30 ± 0,11 0,17 ± 0,02
1,5 68 0,28 ± 0,06 0,10 ± 0,05
4,5 63 0,31 ± 0,05 0,13 ± 0,06
6 65 0,31 ± 0,07 0,14 ± 0,05
12 64 0,31 ± 0,08 0,15 ± 0,05
Os valores apresentados representam a média ± desvio padrão de, pelo menos, três preparações.
Ff/Lf: razão molar final ARA-AMP/lípido. E.E.: eficácia de encapsulação.
(a) VET400. Composição lipídica: PC:CHOL:SA (10:5:3); Relação inicial ARA-AMP/lípido: 1/10.
(b) índice de polidispersão (varia entre 0,0 e 1,0)
ND: não determinado.
-Toxicidade in vivo
Foram preparados, como se descreveu anteriormente, lipossomas vazios (VET400) com diferentes composições lipídicas (PC:CHOL:PI; PC:CHOL:PG; PC:CHOL:SA; todos nas razões molares 10:5:1), avaliando-se a sua toxicidade e imunogenicidade in vivo.
Os ensaios realizaram-se em murganhos fêmeas Swiss, com 6 a 7 semanas de idade no início da experiência, os quais foram injectados diariamente (5 dias por semana), por via intraperitoneal, com doses de lípido de 0,6 mmol/kg de peso corporal, durante 4 semanas consecutivas. Noutro estudo, realizado com animais idênticos, as formulações lipossómicas foram injectadas 4 vezes, com intervalos de 3 semanas, sendo a primeira injecção intraperitoneal e as restantes endovenosas. As doses injectadas corresponderam, pelo menos, a 5 vezes a quantidade de lípido usada nas aplicações terapêuticas.
Os animais foram observados durante o período de administração ou duas semanas após a última injecção, avaliando-se o seu aspecto (incluindo eventuais lesões nos locais da injecção) e o consumo de água e de ração. Após esse período, procedeu-se à colheita de sangue e avaliou-se o estado geral dos orgãos da cavidade abdominal. Os soros recolhidos antes e após as injecções foram analisados no que respeita à existência de anticorpos (IgG) contra os componentes dos lipossomas, usando-se, para tal, uma técnica de ELISA em microplaca e como antigénio a composição lipossómica completa ou cada um dos componentes individuais. Os títulos de anticorpos foram expressos como sendo a diferença entre o log2 do inverso da diluição de anti-soro (que apresenta a mesma absorvência do diluição 1/200 do soro controlo) e o log2 do inverso da diluição 1/200 do anti-soro controlo.
Em ambos os protocolos, os animais não evidenciaram quaisquer sinais de toxicidade e não se observaram efeitos adversos, tais como choque anafilático ou morte. 1 ou 2 horas após a administração das formulações, os animais injectados por via endovenosa mostravam-se menos activos do que os animais não injectados. No entanto, posteriormente, os animais recuperavam e passavam a comportar-se normalmente. Apenas os animais correspondentes ao primeiro protocolo e, portanto, injectados por via intraperitoneal, exibiram granúlomas no abdómen, nos locais das injecções. Tais lesões apareceram simultaneamente (durante a terceira semana) nos animais injectados com as diferentes formulações lipossómicas e, durante a quarta semana, nos animais injectados apenas com soro fisiológico. Após o sacrifício, observou-se que os orgãos da cavidade abdominal se encontravam bem individualizados, sem quaisquer aderências ou alterações da côr ou da forma e as lesões encontravam-se circunscritas apenas à pele, nos locais das injecções. O consumo de água e de ração foi idêntico nos animais injectados com as formulações lipossómicas e nos animais não injectados.
Os animais estudados ou não apresentavam anticorpos ou apresentavam baixos títulos de anticorpos (variando entre 1 e 7). Neste último caso, apenas se detectaram anticorpos em apenas 1 dos 5 animais imunizados com lipossomas contendo SA ou com lipossomas contendo PG e em 2 dos 5 animais imunizados com formulações contendo PI. Estes resultados demonstram que os lipossomas das composições estudadas são praticamente não imunogénicos e podem ser usados como transportadores de fármacos não macromoleculares, como a vidarabina, o monofosfato de vidarabina ou qualquer outro derivado da vidarabina'.
Noutro estudo realizado em marmotas (woodchucks), os animais foram injectados por via endovenosa, durante 5 dias consecutivos, com intervalos de 24 horas, com uma formulação lipossómica de ARA-AMP constituída por VET400 de composição lipídica PC.CHOL.SA (10:5:3). As doses injectadas variaram entre 0,07 e 0,14 mmol/kg de peso corporal, em termos de lípido, e entre 2 e 4 mg/kg, em termos de fármaco. Durante o tratamento e o período de observação seguinte, os animais comportaram-se normalmente, não se observando qualquer tipo de efeitos adversos.
- Biodistribuição do ARA-AMP lipossómico
Estudou-se em ratos de 250-350 g de peso corporal, a biodistribuição de uma formulação lipossómica contendo ARA-AMP. Os lipossomas foram obtidos como se descreveu anteriormente, preparando-se VET400 de composição lipídica PC:CHOL:SA (10:5:3) e usando [3H] ARA-AMP. Após a injecção endovenosa dos lipossomas, em intervalos de tempo previamente fixados (15 min., 1 hr., 3 hr.), procedeu-se à quantificação da radioactividade na corrente circulatória, no fígado, no baço e na medula óssea. As Figs. 8 a 10 apresentam os resultados obtidos. A formulação lipossómica de ARA-AMP proporcionou tempos de residência na corrente circulatória elevados e ainda uma grande acumulação de fármaco no fígado e no baço, evitando, simultaneamente, a sua distribuição na medula óssea. Em termos de dose injectada, a radioactividade no sangue foi de 32,8 ± 18,9% aos 15 minutos, diminuindo lentamente ao longo do tempo e sendo 16,2 ± 3,9% às 3 horas (Fig. 8). A acumulação no fígado foi máxima aos 15 minutos (21,2 ± 4,6%) (Fig. 9) e, posteriormente, diminuiu, mantendo-se, no entanto, praticamente constante entre 1 hora e 3 horas (13,7 ± 6,5%). A acumulação foi detectada quer nos hepatócitos quer nas células de Kupffer. As células endoteliais não contribuíram para a acumulação de ARA-AMP no fígado. A acumulação no baço (fig. 10) foi inferior à verificada no fígado e, apenas foi máxima ao fim de1 hora (8,8 ± 1,5%), mantendo-se praticamente constante até às 3 horas (7,7 ± 2,2%). A acumulação na medula óssea foi praticamente nula, sendo detectável apenas 0,5% da dose injectada aos 15 minutos e a mesma percentagem às 3 horas.
- Actividade farmacológica do ARA-AMP lipossómico
De modo a avaliar a eficácia terapêutica de uma formulação lipossómica de ARA-AMP preparada de acordo com a presente invenção, seleccionou-se um modelo animal de hepatite crónica, constituído por marmotas (woodchuks) infectadas cronicamente com um vírus específico. A formulação lipossómica de ARA-AMP seleccionada para a realização deste estudo consistiu em lipossomas do tipo VETzjoq, com a composição lipídica PC:CHOL:SA (10:5:3).
Os animais foram injectados por via endovenosa durante 5 dias consecutivos, com intervalos de 24 horas. Sob anestesia dos animais, procedeu-se à colheita de amostras de sangue antes, durante e após o tratamento. O DNA vírico (WHV DNA) foi quantificado por dot-blot, seguida de hibridização molecular com uma sonda marcada com 32P (cedida pelo Dr. J.L. Gerin, Gergetown Univ., Maryland, USA) e, por fim, efectuando-se uma autorradiografia. Foram analisadas várias diluições de todos os soros colhidos e os resultados foram expressos como o inverso da maior diluição que ainda apresentava sinal autorradiográfico.
Os resultados da avaliação farmacológica demonstraram que a actividade anti-vírica do ARA-AMP é muito incrementada pela sua encapsulação em lipossomas. Com efeito, observou-se uma redução muito clara da replicação vírica após o tratamento com doses de ARA-AMP lipossómico muito inferiores às necessárias quando a administração do fármaco era realizada na forma livre (Fig. 11).
A partir dos resultados obtidos, pode concluir-se que a actividade farmacológica do ARA-AMP é extremamente incrementada pela encapsulação do fármaco em lipossomas, preparados de acordo com o processo da presente invenção, confirmando a sua utilidade na prática clínica. Deste modo, estas formulações constituem sistemas muito promissores para se contornarem os problemas de toxicidade inerentes ao uso da vidarabina na terapêutica, através da sua concentração nos locais de acção, proporcionando, assim, uma redução da dose terapêutica.
Descrição das figuras
Fig. 1
Mostra o efeito da composição lipídica na encapsulação do ARA-AMP em lipossomas (DRV)
As barras indicam os desvios padrões correspondentes a, pelo menos, três preparações diferentes. Razão molar inicial (ARA-AMP/lipido): 1/10. Concentração lipídica total: 17 mM. Meio de reidratação: água desionizada.
Figs. 2 a 6
Mostram a variação da eficácia de encapsulação e da razão (ARA-AMP/lípido) final em função da razão (ARA-AMP/lípido) usada no início. Os diferentes tipos de lipossomas, com diferentes composições lipídicas, foram preparados usando uma concentração total de lípido de 17mM.
Fig. 2: DRV, PC:CHOL:SA (10:5:3); Fig. 3: VET400, PC:CHOL:SA (10:5:3); Fig. 4: VET800, PC:CHOL:SA (10:5:1); Fig. 5: VET800, PC:CHOL:PG (10:5:1); Fig. 6: VET800, PC.CHOLPI (10:5.1).
Fig. 7
Apresenta a estabilidade de uma formulação lipossómica contendo ARA-AMP, em soro fisiológico (solução aquosa de NaCl a 154 mM), à temperatura de 4°C sob atmosfera de azoto. A formulação lipossómica era constituída por lipossomas do tipo VET400, com a composição lipídica PC:CHOL:SA (10:5:3).
Fig. 8
Apresenta a variação dos níveis sanguíneos de ARA-AMP, em função do tempo, após administração em ratos por via endovenosa de lipossomas contendo [3H] ARA-AMP, exprimindo-se aqueles níveis em termos de % da dose injectada.
Fig. 9
Apresenta a acumulação do ARA-AMP no fígado de ratos, em função do tempo, após administração endovenosa de lipossomas contendo [3H] ARA-AMP, exprimindo-se em termos de % da dose injectada.
Fig. 10
Apresenta a acumulação do ARA-AMP no baço de ratos, em função do tempo, após administração endovenosa de lipossomas contendo [3H] ARA-AMP, exprimindo-se em termos de % da dose injectada.
Fig. 11
Apresenta a actividade antivírica do ARA-AMP livre e encapsulado em lipossomas, avaliada em marmotas (woodchucks) infectadas cronicamente com 0 vírus da hepatite da marmota.
Bibliografia
Ayoola, E.A. and the members of the WHO commitee, Bulletin of the WHO, 66 (1988) 443-455.
Bassendine, M.F., Chadwick, R.G., Salmeron, J., Shipton, U., Thomas, H.C. and Sherlock, S., Adenine arabinoside therapy in HBsAg-positive chronic liver disease: a controlled study. Gastroenterology, 80 (1981) 1016-1022.
Buchanan, R.A., Kinkel, A.W., Alford Jr., C.A. and Whitley, R.J., Plasma leveis and urinary excretion of vidarabine after repeated dosing. Clin. Pharmacol. Ther., 27 (1980) 690-696.
Chadwick, R.G., Bassendine, M.F., Crawford, E.M., Thomas, H.C. and Sherlock, S., HBsAg-positive chronic liver disease: inhibition of DNA polymerase acivity by vidarabine. Br. Med. J., 2 (1978) 531-533.
Fiume, L., Mattioli, A., Busi, C., Balboni, P.G., Barbanti-Brodano, G., De Vries, J., Altmann, R. and Wieland, Th., Selective inhibition of Ectromelia virus DNA synthesis in hepatocytes by adenine-9-B-D-arabinofuranoside (ARA-A) and adenine-9-B-D-arabinofuranoside 5'-monophosphate (ARA-AMP) conjugated to asialofetuin. FEBS Lett., 116 (1980) 185-188.
Fiume, L., Busi, C., Mattioli, A., Balboni, P.G. and Barbanti-Brodano, G., Hepaiocyte targeting of adenine-9-B-D-arabinofuranoside 5'-monophosphate (ara-AMP) coupled to lactosaminated albumin. FEBS Lett., 129 (1981) 261-264.
Fiume, L., Mattioli, A., Busi, C., Spinosa, G. and Wieland, Th., Conjugates of adenine-9-B-D-arabinofuranoside monophosphate (ara-AMP) with. lactosaminated homologous albumin are not immunogenic in the mouseí Experientia, 38 (1982-a) 1087-1089.
Fiume, L., Busi, C. and Mattioli, A., Lactosaminated human serum albumin as hepatotropic carrier. Rate of uptake by mouse liver. FEBS Lett., 146 (1982-b) 42-46.
Fiume, L., Bassi, B., Busi, C. and Mattioli, A., Preparation of a lactosaminated albumin-ara-AMP conjugate which remains soluble after lyophilization. Pharm. Acta Helv., 60(1985)318-320.
Fiume, L., Bassi, B., Busi, C., Mattioli, A. and Spinosa, G., Drug targeting in antiviral chemotherapy. A chemically stable conjugate of 9-B-D-arabinofuranosyl-adenine 5'monophosphate with lactosaminated albumin accomplishes a selective delivery of the drug to liver cells. Biochem. Pharmacol., 35 (1986-a) 967-972.
Fiume, L., Bassi, B., Busi, C., Mattioli, A., Spinosa, G. and Faulstich, H., Galactosylated poly(l-lysine) as a hepatotropic carrier of 9-B-Darabinofuranosyladenine 5'-monophosphate. FEBS Lett., 203 (1986-b) 203-206.
Fiume, L.f Busi, C., Preti, P. and Spinosa, G., Conjugates of ara-AMP with lactosaminated albumin: a study on their immunogenicity in mouse and rat. Câncer Drug. De/., 4(1987) 145-150.
Fiume, L., Bassi, B. and Bongini, A., Conjugates of 9-B-D-arabinofuranosyladenine 5'-monophosphate (ara-AMP) with lactosaminated albumin. Characterization of drug-carrier bonds. Pharm. Acta Helv., 63 (1988-a) 137-139.
Fiume, L., Busi, C., Mattioli, A. and Spinosa, G., Targeting of antiviral drugs bound to protein carriers. CRC Crit. Rev. Ther. Drug Carrier Syst., 4 (1988-b) 265-284.
Fiume, L., Bonino, F., Mattioli, A., Chiarberge, E., Cerenzia, M.R.T., Busi, C., Brunetto, M.R. and Verme, G., Inhibition of hepatitis B virus replication by vidarabine monophosphate conjugated with lactosaminated serum albumin. Lancet, 2 (1988-c) 13-15.
Fiume, L., Betts, C.M., Busi, C., Corzani, S., Derenzini, M., Di Stefano, G. and Mattioli, The pathogenesis of vacuoles produced in rat and mouse liver cells by a conjugate of adenine arabinoside monophosphate with lactosaminated albumin. J. Hepatol., 15(1992) 314-322.
Gerin, J.L., Treatment of virai hepatitis. Cur. Opin. Inf. Dis., 5 (1992) 806-810.
Gephart, G.F. and Lerner, A.M., Comparison of the effects of arabinosyladenine, arabinosylhypoxanthine, and arabinosyladenine 5'-monophosphate against Herpes simplex virus, Varicella-zoster virus, and Cytomegalovirus with their effects on cellular deoxyribonucleic acid synthesis. Antimicrob. Agents Chemother., 19 (1981) 170-178.
Gregoriadis, G. and Florence; A.T., Liposomes in drug delivery. Clinicai, diagnostic and ophtalmic potential. Drugs, 45 (1993) 15-28.
Guardia, J., Esteban, R., Buti, M., Jardí, R., Allende, H. and Esteban, J.I., Prolonged inhibition of hepatitis B virus replication with vidarabine monophosphate in chronic active type B hepatitis. Liver, 6 (1986) 118-122.
Guillevin, L., Lhote, F., Leon, A., Fauvelle, F., Vivitski, L. and Trepo, C., Treatment of polyarteritis nodosa related to hepatitis B virus with short term steroid therapy associated with antiviral agents and plasma exchanges. A prospective trial in 33 patients. J. Rheumatol., 20 (1993) 289-298.
Guise, V.; Drouin, J.-Y.; Benoit, J.; Mahuteau, J.; Dumont, P. and Couvreur, P., Vidarabine-loaded nanoparticles: a physichochemical study. Pharm. Res., 7 (1990) 736-741.
Hafkin, B., Pollard, R.B., Tiku, M.L., Robinson, W.S. and Merigan, T.C., Effects of interferon and adenine arabinoside treatment of hepatitis B virus infection on cellular immune responses. Antimicrob. Agents Chemother., .16'(1979) 781-787.
Hoofnagle, J.H., Minuk, G.Y., Dusheiko, G.M., Schafer, D.F., Johnson, R., Straus, S., Jones, E.A., Gerin, J.L. and Ishak, K., Adenine arabinoside 5'-monophosphate treatment of chronic type B hepatitis. Hepatology, 2 (1982) 784-788.
Hoofnagle, J.H., Hanson, R.G., Minuk, G.Y., Pappas, S.C., Schafer, D.F., Dusheiko,
G.M., Straus, S.E., Popper, H. and Jones, E.A., Randomized controlled trial of adenine arabinoside monophosphate for chronic type B hepatitis. Gastroenterology, 86(1984) 150-157.
Hwang, K.J., Liposome pharmacokinetics. In Ostro, M.J. (Ed.), Liposomes: from biophysics to therapeutics, Mareei Dekker, Inc., NewYork, 1987, pp. 109-156.
Kanterewick, E., Bruguera, M., Viola, C., Lamarca, J. and Rodés, J., Toxic neuropathy after adenine arabinoside treatment in chronic HBsAg-positive liver disease. J. Clin. Gastroenterol., 12 (1990) 90-92.
LePage, G.A., Lin, T.-T., Orth, R.E. and Gottlieb, J.A., Câncer Res., 32, (1972) 2441-2444.
Lok, A., Efficacy and neurotoxicity of ARA-AMP in CAH-B. JAMA, 11 (1990) 713.
Lopez-Berestein, G., Bodey, G., Fainstein, V., Keating, M., Frankel, L., Zeluff, B., Gentry, L. and Metha, K., Treatment of systemic fungai infections with liposomal amphotericin B. Arch. Intern. Med., 149 (1989) 2533-2536.
Lunel-Fabiani, F., Le diagnostic des hépatites virales en 1991. Rev. Prat., 41 (1991) 315-323.
Marcellin, P., Ouzan, D., Degos, F., Brechot, C., Metman, E.-H., Degott, C., Chevalier, M., Berthelot, P., Trepo, C. and Benhamou, J.-P., Randomized controlled trial of adenine arabinoside 5'-monophosphate in chronic active hepatitis B: comparison of the efficacy in heterosexual and homosexual patients. Hepatology, 10(1989) 328-331.
Marcellin, P., Cirrhoses post-hépatitiques virales B, B-D et C. Rev. Prat., 41 (1991) 1149-1155.
Mayhew, E., Lazo, R. and Vail W.J., Preparation of liposomes entrapping câncer chemotherapeutic agents for experimental in vivo and in vitro studies. In Gregoriadis, G. (Ed.), Liposome Technology, Vol. II, CRC Press, Boca Raton, 1984, pp. 19-31.
Perez-Soler, R., Liposomes as carrier of antitumor agents: tword a clinicai reality. Câncer Treat. Rev., 16 (1989) 67-82.
Perrillo, R.P., Regenstein, F.G., Bodicky, C.J., Campbell, C.R., Sanders, G.E. and Sunwoo, Y.C., Comparative efficacy of adenine arabinoside 5'-monophosphate and prednisone withrawal followed by adenine arabinoside 5'-monophosphate in the treatment of chronic active hepatitis type B. Gastroenterology, 88 (1985) 780-786.
Pollard, R.B., Smith, J.L., Neal, A., Gregory, P.B., Merigan, T.C. and Robinson, W.S., Effect of vidarabine on chronic hepatitis B virus infection. JAMA, 239 (1978) 1648-1650.
Ponzetto, A., Fiume, L., Forzani, B., Song, S.Y., Busi, C., Mattioli, A., Spinelli, C., Marinelli, M., Smedile, A., Chiarberge, E., Bonino, F., Gervasi, G.B., Rapicetta, M. and Verme, G., Hepatology, 14 (1991) 16-24.
Poste, G., Kirsh, R. and Koestler, T., The challenge of liposome targeting in vivo. In Gregoriadis, G. (Ed.), Liposome Technology, Vol.III, CRC Press Inc., Florida, 1984, pp. 1-28.
Renoldi, A., Maraschin, R., Conz, A., Orlando, L., Peano, S., Gnemi, P., Berruto, G. and Roffino, A., 4-Week intravenous toxicity study in Cynomolgus monkeys treated with L-HSA-ara-AMP. RBM, Istituto di Ricerche Biomedich Antoine Marxer, Ivrea, Italy (1990) Exp. n° 890520.
Ross, A.H., Julia, A. and Balakrishnan, C., Toxicity of adenine arabinoside in humans. J. Infect. Dis., 133 Suppl. (1976) A192-A198.
Sacks, S.L., Smith, J.L., Pollard, R.B., Sawhney, V., Mahol, A.S., Gregory, P., Merigan, T.C. and Robinson, W.S., Toxicity of vidarabine. JAMA, 241 (1979) 28-29.
Sacks, S.L., Scullard, G.H., Pollard, R.B., Gregory, P.B., Robinson, W.S. and Merigan, T.C., Antiviral treatment of chronic hepatitis B virus infection: pharmacokinetics and side effects of interferon and adenine arabinoside alone and in combination. Antim. Ag. Chemother., 21 (1982) 93-100.
Schabel Jr., F.M., The antiviral activity of 9-8-D-arabinofuranosyladenine (ARA-A). Chemotherapy, 13 (1968) 321-338.
Sculier, J.-P., Coune, A., Meunier, F., Brassinne, C., Laduron, C., Hollaert, C., Collette, N., Heymans, C. and Klastersky, J., Pilot study of amphotericin B entrapped in sonicated liposomes in câncer patients with fungai infections. Eur. J. Câncer Clin. Oncol., 24 (1988) 527-538.
Scullard, G.H., Pollard, R.B., Smith, J.L., Sacks, S.L., Gregory, P.B., Robinson, W.S. and Merigan, T.C., Antiviral treatment of chronic hepatitis B virus infection. I
Changes in virai markers with interferon combined with adenine arabinoside. J. Infect. Dis., 143 (1981-a) 772-783.
Scullard, G.H., Andress, L L , Greenberg, H.B., Smith, J.L., Sawhney, V.K., Neal,
E.A., Mahal, A.S., Popper, H., Merigan, T.C., Robinson, W.S. and Gregory, P.B., Antiviral treatment of chronic hepatitis B virus infection: improvement in liver disease with interferon combined and adenine arabinoside. Hepatology, 1 (1981-b) 228-232.
Shannon, W.M., Adenine arabinoside: antiviral activity in vitro. In Pavan-Langston,
D., Buchanan, R.A. and Alford, C.A.Jr. (Eds.), Adenine arabinoside: an antiviral agent, Raven Press, NewYork, 1975, pp. 1-43.
Sherphof, G.L., Roerdink, F., Dijkstra, J., Ellens, H., DeZanger, R. and Wisse, E., Uptake of liposomes by rat and mouse hepatocytes and Kupffer cells. Biol. Cell., 47 (1983) 47-58.
Smith, C.I., Kitchen, L.W., Scullard, G.H., Robinson, W.S., Gregory, P.B. and Merigan, T.C., Vidarabine monophosphate and human leukocyte interferon in chronic hepatitis B infection. JAMA, 247 (1982) 2261-2265.
Szoka Jr., F.C., The future of liposomal drug delivery, Biotech. Applied Biochem., 12 (1990)496-500.
Tiollais, P., Dejean, A. and Buendia, M.-A., Virus de l'hépatite B et hépatocarcinome. Méd.ISci, 6 (1990) 96-97.
Thomas, H.C., Treatment of hepatitis B virai infection. In Zuckerman, A.J. (Ed.), Virai hepatitis and liver disease, Alan R. Liss, NewYork, 1988, pp. 817-822.
Trepo, C., Ouzan, D., Fontanges, T., Chevallier, M., Chossegros, P., Degos, F., Chevallier, P. and Hantz, O., Therapeutic activity of vidarabine in symptomatic chronic active hepatitis related to HBV. J. Hepatol., 3 (Suppl. 2) (1986) S97-S105.
Weller, I.V.D., Bassendine, M.F., Craxi, A., Fowler, M.J.F., Monjardino, J., Thomas,
H.C. and Sherlock, S., Successful treatment of HBs and HBeAg positive chronic liver disease: prolonged inhibition of virai replication by highly soluble adenine arabinoside 5'-monophosphate (ARA-AMP). Gut, 23 (1982) 717-723.
Weller, I.V.D., Lok, A.S.F., Mindel, A., Karayiannis, P., Galpin, S., Monjardino, J., Sherlock, S. and Thomas, H.C., Randomised controlled trial of adenine arabinoside 5'-monophosphate (ARA-AMP) in chronic hepatitis B virus infection. Gut, 26 (1985) 745-751.
Weller, I.V.D., A randomised controlled trial of adenine arabinoside 5'monophosphate (ARA-AMP) in chronic hepatitis B virus infection. J. Hepatol., 3 (Suppl. 2) (1986) S107-110.
Whitley, R., Alford, C., Hess, F. and Buchanan, R., Vidarabine: a preliminary review of its pharmacological properties and therapeutic use. Drugs, 20 (1980-a) 267-282.
Whitley, R.J., Tucker, B.C., Kinkel, A.W., Barton, N.H., Pass, R.F., Whelchel, J.D., Cobbs, C.G., Diethelm, A.G. and Buchanan, R., Pharmacology, tolerance and antiviral activity of vidarabine monophosphate in humans. Antimicrob. Ag. Chemother., 18 (1980-b) 709-715.
Yokosuka, O., Omata, M. and Imazeki, F., Combination of short-term prednisolone and adenine arabinoside in the treatment of chronic hepatitis B. A controlled study. Gastroenterology, 89 (1985) 246-251.

Claims (55)

  1. REIVINDICAÇÕES
    1. Processo para a preparação de formulações lipossómicas de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), adequadas para a administração a um mamífero, caracterizado por:
    - obter-se uma formulação lipossómica multilamelar contendo vidarabina (ou qualquer seu derivado) a partir de uma solução aquosa de fármaco e de um filme lipídico contendo ou não um componente com carga eléctrica;
    - liofilizar-se a vidarabina lipossómica (ou qualquer seu derivado);
    - reidratar-se o liofilizado de vidarabina lipossómica (ou qualquer seu derivado) para uma osmolaridade fisiológica final, em primeiro lugar numa solução não salina com osmolaridade aproximadamente fisiológica; e
    - em seguida, reidratar-se a vidarabina lipossómica (ou qualquer seu derivado) com uma solução salina fisiologicamente aceitável.
  2. 2. Processo, de acordo com a reivindicação 1, caracterizado por compreender ainda o passo de se dimensionar a formulação lipossómica reidratada de vidarabina (ou de qualquer seu derivado) por extrusão através de uma membrana porosa.
  3. 3. Processo, de acordo com a reivindicação 2, caracterizado por a formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado) ser extrusada sob pressão através de uma membrana de 0,8 mm.
  4. 4. Processo, de acordo com a reivindicação 2, caracterizado por a formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado) ser extrusada sob pressão sequencialmente através de uma membrana de 0,8 pm, 0,6 pm e 0,4 pm.
  5. 5. Processo, de acordo com a reivindicação 1, caracterizado por a formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado) ter um diâmetro compreendido entre 0,3 e 5,0 pm.
  6. 6. Processo, de acordo com a reivindicação 3, caracterizado por a formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado) ter um diâmetro compreendido entre 0,3 e 0,7 pm.
  7. 7. Processo, de acordo com a reivindicação 4, caracterizado por a formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado) ter um diâmetro compreendido entre 0,2 e 0,4 pm.
  8. 8. Processo, de acordo com as reivindicações 3 e 4, caracterizado por a vidarabina (ou qualquer seu derivado) não incorporada nos lipossomas ser removida antes ou após o passo de extrusão.
  9. 9. Processo, de acordo com a reivindicação 1, caracterizado por a concentração da mistura de lípidos no filme lipídico ser de 10 mM a 100 mM.
  10. 10. Processo, de acordo com a reivindicação 9, caracterizado por a concentração da mistura de lípidos no filme lipídico ser de 17 mM a 85 mM.
  11. 11. Processo, de acordo com a reivindicação 1, caracterizado por um dos componentes lipídicos da mistura do filme lipídico apresentar carga eléctrica.
  12. 12. Processo, de acordo com a reivindicação 11, caracterizado por um dos componentes lipídicos da mistura do filme lipídico apresentar carga positiva e ser susceptível de estabelecer interacções com a molécula de vidarabina (ou qualquer seu derivado).
  13. 13. Processo, de acordo com a reivindicação 11, caracterizado por um dos componentes lipídicos da mistura do filme lipídico apresentar carga negativa e ser susceptível de estabelecer interacções com a molécula de vidarabina (ou qualquer seu derivado).
  14. 14. Processo, de acordo com a reivindicação 12, caracterizado por a concentração da molécula carregada positivamente ser de pelo menos 5%, quando o derivado da vidarabina a encapsular é o monofosfato de vidarabina (ARA-AMP).
  15. 15. Processo, de acordo com a reivindicação 14, caracterizado por a concentração da molécula carregada positivamente ser de aproximadamente 17%, quando o derivado da vidarabina a encapsular é o monofosfato de vidarabina (ARA-AMP).
  16. 16. Processo, de acordo com a reivindicação 1, caracterizado por a mistura de filme lipídico ser constituída por, numa razão molar que varia de 0,01 a 10: colesterol (CHOL), fosfatidilcolina (PC), fosfatidilcolina hidrogenada (HPC), diestearoilfosfatidilcolina (DSPC), esfingomielina (SM), dioleoilfosfatidilcolina (DOPC), dioleoilfosfatidilglicerol (DOPG), fosfatidilglicerol (PG), dimiristoilfosfatidilcolina (DMPC), dipalmiltoilfosfatidilcolina (DPPC), gangliosídeos, ceramidas, fosfatidilinosito! (PI), ácido fosfatídico (PA), dicetilfosfato (DcP), dimiristoilfosfatidilglicerol (DMPG), estearilamina (SA), dipalmitoilfosfatidilglicerol (DPPG) e qualquer outro lípido sintético.
  17. 17. Processo, de acordo com a reivindicação 16, caracterizado por a mistura do filme lipídico ser constituída por um glicerofosfolípido escolhido de entre fosfatidilcolina, dimiristoilfosfatidilcolina, dipalmitoilfosfatidilcolina; um esterol, como o colesterol (presente opcionalmente); e uma molécula carregada electricamente, lipídica ou não, escolhida de entre fosfatidilinositol, fosfatidilglicerol, estearilamina; estando cada componente da formulação lipossómica, quando presente, em proporções molares de 40-70%, 10-50% e 525%, respectivamente.
  18. 18. Processo, de acordo com a reivindicação 17, caracterizado por a mistura do filme lipídico ser constituída por fosfatidilcolinazcolesterol: estearilamina, na razão molar de aproximadamente 10:5:3, quando o derivado da vidarabina a encapsular é o monofosfato de vidarabina (ARA-AMP).
  19. 19. Processo, de acordo com a reivindicação 1, caracterizado por o liofilizado de vidarabina lipossómica (ou qualquer seu derivado) ser reidratado numa solução de dextrose, galactose, manitol, sacarose ou outro açúcar a uma concentração suficiente para manter uma osmolaridade fisiológica.
  20. 20. Processo, de acordo com a reivindicação 1, caracterizado por a solução salina fisiologicamente aceitável do passo final ser uma solução de NaCl a 0,9%.
  21. 21. Processo, de acordo com a reivindicação 1, caracterizado por a solução aquosa usada para formar a formulação lipossómica multilamelar de vidarabina (ou de qualquer seu derivado) apresentar uma concentração de vidarabina, monofosfato de vidarabina, ou qualquer outro derivado da vidarabina, compreendida entre 0,06 mg/ml e 6 mg/ml.
  22. 22. Processo, de acordo com a reivindicação 1, caracterizado por o filme lipídico incluir um derivado da vidarabina.
  23. 23. Processo, de acordo com a reivindicação 21, caracterizado por o derivado da vidarabina ser o monofosfato de vidarabina (ARA-AMP).
  24. 24. Processo, de acordo com as reivindicações 21, 22 e 23, caracterizado por se obterem formulações lipossómicas de vidarabina (ou de qualquer seu derivado) com uma eficácia de encapsulação até 100%.
  25. 25. Processo, de acordo com a reivindicação 24, caracterizado por se obterem formulações lipossómicas de vidarabina (ou de qualquer seu derivado) que são estáveis em soro fisiológico, à temperatura de 4°C, conservando durante pelo menos 45 dias as caracteristicas estruturais e morfológicas e mantendo na forma intralipossómica pelo menos 50% do fármaco inicialmente encapsulado.
  26. 26. Processo, de acordo com as reivindicações 1, 2 e 8, caracterizado por, após a remoção do fármaco extralipossómico, compreender ainda um passo de ressuspensão dos lipossomas em soluções de sacarose ou de trealose a 10% ou em qualquer outra solução isotónica açucarada.
  27. 27. Processo, de acordo com a reivindicação 26, caracterizado por compreender ainda um passo de liofilização da suspensão lipossómica.
  28. 28. Processo, de acordo com a reivindicação 27, caracterizado por as formulações lipossómicas serem estáveis no estado liofilizado em termos de morfologia dos lipossomas e de retenção do fármaco intralipossómico.
  29. 29. Processo, de acordo com a reivindicação 28, caracterizado por as formulações lipossómicas, armazenadas no estado liofilizado durante 1 ano, em vácuo, à temperatura de 4°C, após reconstituição do pó liofilizado com água desionizada estéril, não apresentarem alterações significativas dos diâmetros dos lipossomas e manterem na forma intralipossómica mais de 50% (para derivados hidrossolúveis da vidarabina) ou, pelo menos 90% (para derivados lipossolúveis) do fármaco inicialmente encapsulado.
  30. 30. Processo, de acordo com a reivindicação 23, caracterizado por as formulações lipossómicas de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), quando administradas a um doente, não serem tóxicas nem imunogénicas.
  31. 31. Processo, de acordo com a reivindicação 23, caracterizado por as formulações lipossómicas de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), quando injectadas por via endovenosa num doente, prolongarem o tempo de residência do fármaco na corrente circulatória.
  32. 32. Processo, de acordo com a reivindicação 23, caracterizado por as formulações lipossómicas de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), quando injectadas por via endovenosa num doente, se acumularem principalmente no fígado (em grande extensão) e no baço.
  33. 33. Processo, de acordo com a reivindicação 23, caracterizado por as formulações lipossómicas de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), quando injectadas por via endovenosa num doente, se acumularem nos hepatócitos e nas células de Kupffer.
  34. 34. Processo, de acordo com a reivindicação 23, caracterizado por as formulações lipossómicas de vidarabina (ou de qualquer seu derivado) apresentarem um índice terapêutico superior ao do fármaco livre.
  35. 35. Processo, de acordo com a reivindicação 23, caracterizado por se obterem formulações lipossómicas de monofosfato de vidarabina com actividade terapêutica superior, comparativamente ao fármaco livre, quando utilizadas no tratamento da hepatite B crónica ou de qualquer outra patologia para a qual exiba actividade terapêutica.
  36. 36. Formulação lipossómica adequada para a administração a um mamífero, incluindo vidarabina, monofosfato de vidarabina, ou qualquer outro derivado da vidarabina, caracterizada por possuir uma razão fármaco lípido de, pelo menos, 5 pmol/mmol.
  37. 37. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com a reivindicação 36, caracterizada por o diâmetro dos lipossomas variar de 0,01 pm a 5,0 pm.
  38. 38. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com a reivindicação 36, caracterizada por o componente lipídico ser constituído por, numa razão molar que varia de 0,01 a 10: colesterol (CHOL), fosfatidilcolina (PC), fosfatidilcolina hidrogenada (HPC), diestearoilfosfatidilcolina (DSPC), esfingomielina (SM), dioleoilfosfatidilcolina (DOPC), dioleoilfosfatidilglicerol (DOPG), fosfatidilglicerol (PG), dimiristoilfosfatidilcolina (DMPC), dipalmiltoilfosfatidilcolina (DPPC), gangliosídeos, ceramidas, fosfatidilinositol (PI), ácido fosfatídico (PA), dicetilfosfato (DcP), dimiristoilfosfatidilglicerol (DMPG), estearilamina (SA), dipalmitoilfosfatidilglicerol (DPPG) e qualquer outro lípido sintético.
  39. 39. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com a reivindicação 36, caracterizada por o componente lipídico ser constituído por um glicerofosfolípido escolhido de entre fosfatidilcolina, dimiristoilfosfatidilcolina, dipalmitoilfosfatidilcolina; um esterol, como o colesterol (presente opcionalmente); e uma molécula carregada electricamente, lipidica ou não, escolhida de entre fosfatidilinositol, fosfatidilglicerol, estearilamina; estando cada componente da formulação lipossómica, quando presente, em proporções molares de 40-70%, 10-50% e 5-25%, respectivamente.
  40. 40. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com a reivindicação 39, caracterizada por o componente lipídico ser constituído por fosfatidilcolina:colesterol:estearilamina, em proporções molares de 40-70%, 10-50% e 5-25%, respectivamente, quando o derivado da vidarabina a encapsular é o monofosfato de vidarabina (ARA-AMP).
  41. 41. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com a reivindicação 40, caracterizada por o componente lipídico ser constituído por fosfatidilcolina:colesterol:estearilamina,na razão molar de aproximadamente 10:5:3, quando o derivado da vidarabina a encapsular é o monofosfato de vidarabina (ARA-AMP).
  42. 42. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com a reivindicação 40, caracterizada por a concentração da molécula positivamente carregada (em termos de proporções relativas de lípido) ser de, pelo menos, 15%.
  43. 43. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com a reivindicação 36, caracterizada por possuir uma osmolaridade aproximadamente fisiológica.
  44. 44. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com a reivindicação 36, caracterizada por o derivado da vidarabina ser o monofosfato de vidarabina (ARA-AMP).
  45. 45. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com as reivindicações 36 a 44, caracterizada por não ser tóxica nem imunogénica.
  46. 46. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com as reivindicações 36 a 44, caracterizada por possuir um maior tempo de residência na corrente circulatória, comparativamente ao fármaco livre.
  47. 47. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com as reivindicações 36 a 44, caracterizada por se acumular principalmente no fígado (em grande extensão) e no baço.
  48. 48. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com as reivindicações 36 a 44, caracterizada por uma maior acumulação no fígado (em grande extensão) e no baço, comparativamente ao fármaco livre.
  49. 49. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com as reivindicações 36 a 44, caracterizada por produzir menores níveis de fármaco na medula óssea, comparativamente ao fármaco livre.
  50. 50. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com as reivindicações 36 a 44, caracterizada por se acumular nos hepatócitos e nas células de Kupffer.
  51. 51. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com as reivindicações 36 a 44, caracterizada por uma acumulação superior de fármaco nas células hepáticas, comparativamente ao fármaco livre.
  52. 52. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com as reivindicações 36 a 44, caracterizada por apresentar um índice terapêutico superior ao do fármaco livre.
  53. 53. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com as reivindicações 36 a 44, caracterizada por apresentar uma actividade terapêutica superior, comparativamente ao fármaco livre, quando utilizada no tratamento da hepatite B crónica ou de qualquer outra patologia para a qual exiba actividade terapêutica.
  54. 54. Formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), de acordo com as reivindicações 36 a 44, caracterizada por ser preparada por um processo de acordo com qualquer das reivindicações 1 a 35.
  55. 55. Utilização das formulações lipossómicas, de acordo com a reivindicação 54, para o tratamento de infecções em animais, caracterizada por se usar uma quantidade terapeuticamente eficaz de uma formulação lipossómica de vidarabina (ou de qualquer seu derivado), preparada de acordo com qualquer das reivindicações 1 a 35.
PT101422A 1993-12-06 1993-12-06 Formulacoes lipossomicas contendo vidarabina e/ou derivados, com indice terapeutico elevado e processo para a sua preparacao PT101422B (pt)

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* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US20050118249A1 (en) * 2001-11-13 2005-06-02 Murray Webb Lipid carrier compositions and methods for improved drug retention
PT1443900E (pt) 2001-11-13 2012-08-01 Celator Pharmaceuticals Inc Composições de veículo lipídico com estabilidade melhorada no sangue
RU2417075C1 (ru) * 2009-11-30 2011-04-27 Государственное образовательное учреждение высшего профессионального образования "Восточно-Сибирский государственный технологический университет" Способ получения липосомального средства, обладающего ранозаживляющим действием
US9603799B2 (en) * 2013-03-15 2017-03-28 Htd Biosystems Inc. Liposomal vaccine adjuvants and methods of making and using same
CN105232571A (zh) * 2015-09-28 2016-01-13 海南中化联合制药工业股份有限公司 一种单磷酸阿糖腺苷药物组合物
PL3600435T3 (pl) 2017-03-23 2024-06-17 Lipid Systems Sp. Z.O.O. Wysokowydajne kapsułkowanie związków hydrofilnych w liposomach jednowarstwowych
US11980636B2 (en) 2020-11-18 2024-05-14 Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited Treatment of hematological disorders
CN113171347B (zh) * 2021-04-06 2022-11-29 海南锦瑞制药有限公司 注射用单磷酸阿糖腺苷冻干粉针剂的制备方法
CN113173957B (zh) * 2021-04-28 2023-10-27 海南锦瑞制药有限公司 单磷酸阿糖腺苷的合成方法及应用
CN121015573A (zh) * 2025-10-31 2025-11-28 沈阳天峰生物制药有限公司 一种单磷酸阿糖腺苷脂质体冻干粉针剂及制备方法和应用

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* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
EP0316345A1 (en) * 1986-07-28 1989-05-24 Liposome Technology, Inc. Liposomes with enhanced retention on mucosal tissue
JP3357362B2 (ja) * 1990-12-19 2002-12-16 アドバンスド・マグネティクス・インク 多糖類を用いる治療薬のターゲティング
CA2091152C (en) * 1993-03-05 2005-05-03 Kirsten Westesen Solid lipid particles, particles of bioactive agents and methods for the manfuacture and use thereof

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