ES2232687T3 - Composiciones farmaceuticas de tizoxanida y/o nitazoxanida. - Google Patents

Composiciones farmaceuticas de tizoxanida y/o nitazoxanida.

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ES2232687T3 ES02002887T ES02002887T ES2232687T3 ES 2232687 T3 ES2232687 T3 ES 2232687T3 ES 02002887 T ES02002887 T ES 02002887T ES 02002887 T ES02002887 T ES 02002887T ES 2232687 T3 ES2232687 T3 ES 2232687T3
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Abstract

Una composición farmacéutica que contiene como agente activo al menos un compuesto seleccionado del grupo constituido por un compuesto de fórmula (I): y un compuesto de fórmula (II) y contiene adicionalmente una cantidad de estabilidad mejorada de un ácido farmacéuticamente aceptable.

Description

Composiciones farmacéuticas de tizoxanida y/o nitazoxanida.
Antecedentes de la invención Campo de la invención
La presente invención trata de una composición farmacéutica que contiene como agente activo al menos un compuesto seleccionado del grupo que consta de la fórmula (I)
1
y la fórmula (II)
2
y contiene adicionalmente al menos un ácido farmacéuticamente aceptable.
El agente activo se encuentra preferiblemente en forma de unas partículas que tienen un tamaño de partícula menor de 200 \mum y un tamaño de partícula medio mayor de 10 \mum.
La invención también trata de las composiciones farmacéuticas que se estabilizan con al menos un ácido farmacéuticamente aceptable.
Las composiciones farmacéuticas resultan particularmente útiles para el tratamiento de las infecciones oportunistas en las personas con sistemas inmunes comprometidos o suprimidos, y para el tratamiento de las infecciones de trematodos.
Descripciones de las técnicas relacionadas
Existe una necesidad apremiante del desarrollo de procedimientos para el tratamiento de un número de infecciones parasitarias y bacterianas en las personas con sistemas inmunes comprometidos (SIDA, pacientes con cáncer, pacientes ancianos, envejecidos, con transplante de órganos con fármacos inmunosupresores). Otro área de interés son las infecciones de trematodos, en particular en climas tropicales. Existe por tanto una necesidad de una composición farmacéutica que pueda ser tolerada incluso por las personas inmunocomprometidas, y que sea estable durante el almacenamiento incluso en ambientes tropicales.
Más específicamente, el Toxoplasma gondii es un protozoo y se encuentra entre las causas más predominantes de la infección latente del sistema nervioso central en todo el mundo. Muchas personas sanas se infectan con el parásito, pero normalmente el sistema inmune mantiene el organismo bajo control. T. gondii es el patógeno oportunista más común del cerebro en los pacientes con SIDA. En la actualidad, la toxoplasmosis comienza a ser un problema mayor no sólo por el SIDA, sino también por el uso extendido de los fármacos inmunosupresores (por ejemplo, como las administradas a los pacientes con órganos transplantados). La toxoplasmosis se trata generalmente con una combinación de pirimetamina y sulfadiazina. Mientras que los fármacos son eficaces, no acaban con los quistes del parásito, por lo que el tratamiento debe continuarse mediante dosis de mantenimiento. La toxicidad fuerza a menudo el cese del fármaco, en particular en los inmunosuprimidos, y ocurre una recaída. Las estadísticas no son buenas, con informes de tasas de mortalidad de alrededor del 70 por ciento en los pacientes inmunodeficientes y una meddia de supervivencia de cuatro meses.
La criptosporidiosis es provocada por el parásito protozoo microbiano Cryptosporidium parvum. En personas con funciones inmunes normales, la diarrea provocada por C. parvum puede ser intensa y prolongada, pero es autolimitante. El los pacientes con SIDA, la diarrea criptosporidial suele tener un tratamiento de por vida. Se estima que el 15-20 por ciento de los pacientes con SIDA sufren esta enfermedad. Hasta ahora, no ha habido una terapia consistentemente efectiva o aprobada para la criptosporidiosis.
El patógeno más frecuentemente identificado en los pacientes con SIDA es el Enterocytozoon bieneusi, un parásito microsporidial, que se encontró en cerca de un cuarto de los pacientes. Ahora parece que este minúsculo parásito puede ser la causa de una gran proporción de los casos no explicados de la malabsorción, diarrea y la pérdida vistos en los pacientes enfermos de VIH. No se conoce un tratamiento eficaz actualmente.
Muchas otras especies de microsporidia infectan a los pacientes seropositivos, incluyendo Encephalitozoon hellem y el cuniculi, y una nueva especie denominada Septata intestinalis. Un informe reciente sugiere que las infecciones de microsporidia diseminada aumentan en importancia.
La infección del parásito Isospora belli es clínicamente indistinguible de la criptosporidiosis. Más común en los climas tropicales, I. belli se ha presentado en menos del 1% de los pacientes en los Estados Unidos, aunque su incidencia actual es posiblemente mayor.
El Pneumocystis carinii se ha clasificado generalmente como un parásito protozoico; algunos estudios indican que puede ser un hongo, con el que comparte ciertas secuencias genéticas. El P. carinii infecta normalmente los pulmones (neumonía de pneumocystis carinii (NPC)). La terapia se muestra exitosa en alrededor del 40-60% de los pacientes, con problemas que incluyen la toxicidad del fármaco en particular en los pacientes inmunocomprometidos. Entre las varias manifestaciones serias de la infección del virus de inmunodeficiencia humano (VIH) en los niños, la NPC se destaca por su alta incidencia, su composición por edades única, y su frecuente mortalidad. La NPC es la infección oportunista seria más común en los niños infectados con el VIH; la incidencia de la NPC entre los niños infectados con el VIH que no reciben profilaxis se estima que es de al menos 12% en el primer año de vida. Muchos niños mueren rápidamente tras el desarrollo de la NPC.
El complejo de mycobacterium avium (CMA) se refiere a las infecciones de una familia de organismos micobacterianos muy similares, el Mycobacterium avium y M. intracelulare. Cuando el CMA ocurre en personas no inmunocomprometidas, lo hace normalmente en forma de infección del tracto respiratorio. En los pacientes con SIDA, el CMA se disemina frecuentemente (CMA diseminado o CMAD), y casi cualquier sistema de órganos puede resultar involucrado. En un estudio reciente, el CMA bacterial se encontró en el 43% de los pacientes que sobrevivieron durante dos años tras el diagnóstico del SIDA. No se ha establecido ninguna terapia convencional para el CMA diseminado. Normalmente se prescriben combinaciones de fármacos y, si tienen éxito, se requiere que el tratamiento se continúe de por vida. Se necesita urgentemente un tratamiento más efectivo.
Los infectados por HIV son particularmente susceptibles a una infección por Mycobacterium tuberculosis, y la enfermedad se acelera. Mientras que la tuberculosis extrapulmonar es infrecuente en los pacientes no infectados con el VIH, ocurre frecuentemente en personas seropositivas. El CDC ha publicado directivas para el tratamiento de la TB que se dirigen hacia el aumento del predominio de la TB resistente a multifármacos (TB-RMF). La mortalidad entre los pacientes con SIDA con TB-RMF es muy alta (aproximadamente del 80%) y la progresión de la enfermedad es extremadamente rápida.
Consecuentemente, existe una necesidad urgente para el desarrollo de un procedimiento para el tratamiento de estas infecciones tan predominantes, y amenazantes, en personas y animales.
Existe también una necesidad de un fármaco de amplia actuación para simplificar el tratamiento de las infecciones de trematodo. Actualmente, es necesario diagnosticar el patógeno trematodo específico, y entonces prescribir la terapia de fármaco específica para ese trematodo. Muchos países poco desarrollados no están equipados para diagnosticar el trematodo específico. El desarrollo de un fármaco de amplia actuación podría eliminar el requerimiento del diagnóstico.
El Schistosoma mansoni, el parásito flagelado de la sangre, es el agente causante de la esquistosomiasis, la segunda enfermedad parasitaria tropical más importante en el hombre (tras la malaria), y la infección trematoda más importante en el hombre. El Schistosoma haematobium es otra especie importante que infecta al hombre. Más de 200 millones de individuos sufren de esquistosomiasis en todo el mundo, incluyendo varios cientos de miles de personas en los Estados Unidos.
El Fasciola hepatica, el parásito flagelado común del hígado, es principalmente una enfermedad en las ovejas, pero los humanos son hospedantes accidentales. El parásito consigue sobrevivir en presencia de una respuesta inmune enérgica del hospedante. Se ha sugerido el bitionol como tratamiento, pero su uso no está aprobado en los Estados Unidos.
Existe por tanto necesidad de una composición farmacéutica que sea estable durante el almacenamiento incluso en ambientes tropicales, y que tenga sea de amplia actuación frente a los trematodos.
Resumen de la invención
Se ha observado en los estudios en animales y en los estudios clínicos en humanos que la eficacia de un tratamiento, usando los compuestos de fórmula (I) y (II) depende del tamaño de partícula de la sustancia medicamentosa activa y de la estabilidad de los compuestos.
Las composiciones farmacéuticas descritas son adecuadas para el tratamiento de las infecciones por trematodos en humanos y animales causadas por Schistosoma como Schistosoma mansoni, Schistosoma haematobium, Schistosoma mekongi, Schistosoma japonicum, Schistosoma intercalatum; Fasciola como Fasciola hepatica y Fasciola gigantica, Fasciolopsis biski; y Dricrocoelium dendriticum, Heterophyes heterophyes, y Metagonimus yokogawa.
Las composiciones farmacéuticas también son efectivas para el tratamiento en los inmunocomprometidos de las infecciones oportunistas de Cryptosporidium parvum, Isospora belli, Entercytzoon bieneusi, Encephalitozoon intestinalis, Mycobacterium tuberculosis, Mycobacterium avium intracellulare, Pneumocystis carnii, y Toxoplasma gondii.
La composición farmacéutica puede encontrarse en una forma adecuada para la administración oral, como en una forma de dosificación sólida, una suspensión líquida, o una pasta.
Breve descripción de las figuras
Para una mayor comprensión de la naturaleza y los objetivos de la presente invención debe hacerse una referencia a las siguientes descripciones detalladas tomándose junto con las figuras que acompañan en las que:
La fig. 1 muestra el porcentaje de inhibición y la viabilidad celular del hospedante de la nitazoxanida frente a E. intestinalis.
La fig. 2 muestra el porcentaje de inhibición y la viabilidad celular del hospedante de la nitazoxanida frente a V. corneae.
La fig. 3 muestra el porcentaje de inhibición y la viabilidad celular del hospedante del albenzadol frente a E. intestinalis.
La fig. 4 muestra el porcentaje de inhibición y la viabilidad celular del hospedante del albenzadol frente a V. corneae.
Las figs. 5 y 6 muestran un gráfico de los valores de la DO obtenidos para cada pozo de cultivo de T. gondii frente a la concentración del fármaco en el cultivo.
La fig. 7 es un esquema basado en el ensayo para la efectividad de la nitazoxanida frente a las micobacterias que crecen en un extracto húmedo.
La fig. 8 muestra el porcentaje de las partículas activas que tienen un tamaño menor de \diameter \mum.
Descripción detallada de la invención
La invención se refiere a composiciones farmacéuticas que contienen como agente activo al menos un compuesto seleccionado del grupo que consta de:
compuesto de fórmula (I)
3
y compuesto de fórmula (II)
4
y contiene adicionalmente una cantidad de estabilidad incrementada de un ácido farmacéuticamente aceptable.
La invención se refiere adicionalmente a una composición farmacéutica que contenga como agente activo
un compuesto de fórmula II
5
y un ácido farmacéuticamente aceptable en una cantidad suficiente para volver el pH de dicha composición farmacéutica entre 2 y 6 cuando dicha composición farmacéutica se pone en contacto con agua, en la que dicho agente activo está en la forma de partículas sólidas, y en la que la razón del peso del ácido farmacéuticamente aceptable al peso de dichas partículas sólidas está entre 0,01 y 0,5.
Ejemplos de tales ácidos son: ácido cítrico, ácido glutámico, ácido succínico, ácido etanosulfónico, ácido acético, ácido tartárico, ácido ascórbico, ácido metanosulfónico, ácido fumárico, ácido adípico, ácido málico y mezclas de los mismos. El ácido cítrico es muy apropiado. La presencia de dicho ácido incrementa la estabilidad del agente o los agentes activo/s.
La razón del peso del ácido farmacéuticamente aceptable frente al peso de dichas partículas sólidas activas está ventajosamente entre 0,03 y 0,2. Ventajosamente, la cantidad de ácido es suficiente para ajustar el pH de la suspensión entre 2 y 6, preferiblemente entre 3 y 5, y más preferiblemente entre 3,5 y 4,5.
Las técnicas para la preparación, y los ejemplos preferidos, de las formas de dosificación sólidas y líquidas de la composición farmacéutica se revelan en el documento WO/95/28393. Las composiciones contienen ventajosamente un agente tensoactivo y posiblemente un derivado del almidón como los descritos en la patente de Estados Unidos 5.578.621, el contenido del cual se incorpora en el presente documento mediante una referencia para describir posibles agentes tensoactivos y derivados del almidón. El agente tensoactivo tal como se describe en la patente de Estados Unidos 5.578.621 sirve como agente dispersante.
Tales composiciones farmacéuticas, en formas de dosificación sólidas o líquidas o como pastas o ungüentos, pueden contener opcionalmente unos agentes activos adicionales como antibióticos, antivirales o inhibidores de la bomba de protones. Mientras no sea ventajoso, también es posible que dichas composiciones farmacéuticas contengan partículas de sólido activo de compuestos de la fórmula (I) y/o compuestos de la fórmula (II) que sean mayores de
200 \mum.
Las composiciones pueden contener excipientes conocidos con el propósito de preparar formas adecuadas para la administración oral.
Ventajosamente, para tener una excelente eficacia frente a un amplio espectro de parásitos, bacterias, hongos y virus, el factor de distribución de dichas partículas sólidas activas se encuentra entre 0,8 y 2, preferiblemente entre 1,1 y 1,9, más preferiblemente mayor de 1,5, calculándose dicho factor de distribución mediante la siguiente fórmula;
F_{90%} = (\diameter _{90%} - \diameter _{10%}) / ((\diameter _{90%} + \diameter _{10%}) /2)
en la que
\bullet
F_{90%} es el factor de distribución al 90%;
\bullet
\diameter_{90%} es el tamaño de partícula máximo de la fracción de partículas correspondiente al 90% de dichas partículas sólidas activas, y
\bullet
\diameter_{10%} es el tamaño de partícula máximo de la fracción de partículas correspondiente al 10% de dichas partículas sólidas activas.
Según una realización específica de la invención, las partículas de un compuesto de la fórmula (I) y/o (II) se preparan por los procedimientos descritos anteriormente y después se muelen de modo que menos del 10% de dichas partículas activas sean mayores de 100 \mum, menos del 50% de dichas partículas sean mayores de 50 \mum y menos del 10% de dichas partículas sean menores de 5 \mum en tamaño, estando el tamaño de partícula medio entre 20 y 50 \mum. Entonces dichas partículas activas se dejan en forma de granulado usando una mezcla que contiene unas partículas sólidas activas y al menos un agente de granulación. Ejemplos del agente de granulación son: polivinilpirrolidona, agua, alcohol, sucrosa, hidroxil celulosa y mezclas de éstos. Ventajosamente, se añade al menos un ácido farmacéuticamente aceptable durante el proceso de granulación.
La invención trata de formas sólidas de dosificación que contienen una composición de la invención como comprimidos, comprimidos dispersibles, comprimidos con recubrimiento protector, matrices, etc. La forma de dosificación de la invención contiene, por ejemplo:
\bullet
partículas sólidas activas con un tamaño de partícula menor de 200 \mum, menos del 10% de dichas partículas tienen un tamaño mayor de 100 \mum, menos del 50% de dichas partículas tienen un tamaño mayor de 50 \mum y menos del 10% de dichas partículas tienen un tamaño menor de 5 \mum, estando el tamaño de partícula medio entre 20 y 50 \mum.
\bullet
al menos un agente de granulación;
\bullet
al menos un agente humectante;
\bullet
al menos un derivado del almidón, y
\bullet
al menos un ácido farmacéuticamente aceptable que se adiciona preferiblemente durante el proceso de granulación.
Las formas de dosificación líquidas como las suspensiones acuosas de la invención contienen, por ejemplo:
\bullet
como agente activo, unas partículas sólidas que contienen un compuesto de fórmula (I) y/o un compuesto de fórmula (II) que tiene un tamaño de partícula menor de 200 \mum, menos del 10% de dichas partículas tienen un tamaño mayor de 100 \mum, menos del 50% de dichas partículas tienen un tamaño mayor de 50 \mum y menos del 10% de dichas partículas tienen un tamaño menor de 5 \mum, y
\bullet
al menos un agente de granulación;
\bullet
al menos un agente humectante;
\bullet
al menos un derivado del almidón, y
\bullet
al menos un ácido farmacéuticamente aceptable, estando el pH de la suspensión entre 2 y 6, preferiblemente entre 3 y 5, y más preferiblemente entre 3,5 y 4,5;
\bullet
al menos un espesante, por ejemplo una goma xanthan, una goma guar, celulosa cristalina, goma carruba, carboximetilcelulosa o una mezcla de éstos.
Las formas de pasta o de ungüento de la invención adecuadas para la administración oral contienen, por ejemplo:
\bullet
como agente activo, unas partículas sólidas que contienen un compuesto de la fórmula (I) y/o un compuesto de la fórmula (II) que tiene un tamaño de partícula menor de 200 \mum, menos del 10% de dichas partículas tienen un tamaño mayor de 100 \mum, menos del 50% de dichas partículas tienen un tamaño mayor de 50 \mum y menos del 10% de dichas partículas tienen un tamaño menor de 5 \mum, y
\bullet
al menos un agente tensoactivo;
\bullet
al menos un ácido farmacéuticamente aceptable, estando el pH de la suspensión entre 2 y 6, preferiblemente entre 3 y 5, y más preferiblemente entre 3,5 y 4,5;
\bullet
al menos un espesante, por ejemplo una goma xanthan, una goma guar, celulosa cristalina, goma carruba, carboximetilcelulosa o una mezcla de éstos.
Las formas de pasta o ungüento para aplicación tópica o intravaginal contienen, por ejemplo:
\bullet
como agente activo, unas partículas sólidas que contienen un compuesto de fórmula (I) y/o un compuesto de fórmula (II) que tiene un tamaño de partícula menor de 200 \mum, menos del 10% de dichas partículas tienen un tamaño mayor de 100 \mum, menos del 50% de dichas partículas tienen un tamaño mayor de 50 \mum y menos del 10% de dichas partículas tienen un tamaño menor de 5 \mum, y
\bullet
al menos un agente tensoactivo;
\bullet
al menos un ácido farmacéuticamente aceptable, estando el pH de la suspensión entre 2 y 6, preferiblemente entre 3 y 5, y más preferiblemente entre 3,5 y 4,5;
\bullet
alcohol cetílico y/o derivados de glicérido y/o del propilenglicol;
\bullet
al menos un espesante, por ejemplo una goma xanthan, una goma guar, celulosa cristalina, goma carruba, carboximetilcelulosa o una mezcla de éstos.
Un procedimiento para el tratamiento de infecciones comprende la administración de una composición farmacéutica que contenga, como agente activo, al menos un compuesto seleccionado del grupo que consta de la desacetil-nitazoxanida de fórmula (I):
6
y la nitazoxanida de fórmula (II):
7
Nitazoxanida (NTZ), el compuesto de fórmula (II), es el nombre genérico para la 2-(acetoliloxi)-N-(5-nitro-2-tiazolil) benzamida, un compuesto sintetizado primero por Rossignol y Cavier en 1975. 2 mg de nitazoxanida se pueden disolver en 1 ml de DMSO. La nitazoxanida se absorbe fácilmente de manera oral.
Hasta ahora no ha habido evidencia de que los compuestos de fórmula (I) y/o (II) pudieran ser ampliamente efectivas frente a las infecciones por trematodos, o de que fueran lo suficientemente no tóxicas para ser toleradas incluso por las personas inmunocomprometidas.
La preparación y ciertos usos de la nitazoxanida se revela en la patente de Estados Unidos 3.950.351, así como en publicaciones del presente inventor. La desacetil-nitazoxanida, el compuesto de fórmula (I), es referida a veces como tizoxanida o d-NTZ, y es un metabolito de la nitazoxanida.
En el documento WO 95/28393, el presente inventor revela un procedimiento para la fabricación de un compuesto puro de fórmula (II), así como del uso de la composición que contiene una mezcla de los compuestos de fórmula (I) y (II).
Ahora se ha observado que las partículas sólidas de los compuestos de fórmula (I), compuestos de fórmula (II), o de mezclas de éstos que tengan un tamaño de partícula entre 170 y 520 \mum (tamaño de partícula medio = 352 \mum) tienen una eficacia muy limitada cuando se administran oralmente en animales o en humanos. La eficacia de tales partículas es inferior a la de los productos farmacéuticos existentes y por tanto inaceptable para propósitos administrativos o comerciales.
También se ha observado en los perros que la administración de una única dosis de 50 miligramos por kilogramo de partículas sólidas del compuesto de fórmula (I) y del compuesto de fórmula (II) que tengan un tamaño de partícula menor de 5 \mum, provoca reacciones adversas severas en los animales.
Ahora se ha descubierto que para tener un tratamiento eficaz y seguro de las infecciones provocadas por los parásitos, bacterias, hongos y virus en humanos y animales, la composición farmacéutica, en forma de dosificación sólida o en una suspensión acuosa, debe contener la dosis efectiva del agente activo en la forma de partículas sólidas que tengan un tamaño de partícula menor de 200 \mum y que contengan un compuesto de la fórmula (I) y/o un compuesto de la fórmula (II), siendo el tamaño de partícula medio de las partículas sólidas activas mayor de 10 \mum.
La presencia de un alto contenido de partículas del agente activo que tienen un tamaño mayor de 200 \mum con respecto al contenido de partículas que tienen un tamaño entre 5 y 200 \mum reduce significativamente la actividad quimioterápica de los compuestos. Preferiblemente, las composiciones farmacéuticas de la invención no contienen más de 5% en peso de partículas sólidas activas con un tamaño mayor de 200 \mum. Más preferiblemente, las composiciones farmacéuticas de la invención no contienen sustancialmente partículas sólidas activas con un tamaño mayor de 200 \mum.
La presencia de un alto contenido de partículas de un agente activo que tengan un tamaño menor de 5 \mum con respecto al contenido de partículas que tienen un tamaño entre 5 y 200 \mum pueden provocar efectos adversos en animales o en humanos. Además, se ha observado que las partículas que tienen un tamaño menor de 5 \mum se absorben más rápidamente del tracto gastro-intestinal a la sangre, y por tanto no son tan efectivas frente a los parásitos, bacterias, hongos y virus que viven normalmente en el tracto gastrointestinal de animales y humanos.
Los científicos especializados no pudieron predecir que el tamaño de partícula del compuesto de fórmula (I) y el compuesto de fórmula (II) tendría un impacto tan significativo en su actividad antimicrobiana en los animales y en las personas. Por ejemplo, en los estudios llevados a cabo por el inventor, los compuestos antiparasitarios como el albendazol, el mebandazol, la niclosamida, el prazicuantel y el metronidazol no han demostrado una diferencia tan marcada en la actividad antiparasitaria en animales y en humanos que fuera dependiente de su tamaño de partícula. Además, un científico especializado no podría predecir que los tamaños de partícula del compuesto de la fórmula (I) y el compuesto de la fórmula (II) tendrían un impacto tan adverso sobre la capacidad de los animales y de las personas para tolerar la administración de dichos agentes activos.
El/los compuesto(s) de fórmula (I) y (II) pueden administrarse mediante una forma de dosificación sólida o en una suspensión acuosa, y se prefiere que la composición farmacéutica contenga la dosis efectiva del agente activo en forma de partículas sólidas de fórmula (I) y/o (II) que tengan un tamaño de partícula menor de 200 \mum, siendo el tamaño medio de dichas partículas sólidas activas mayor de 10 \mum según se determina mediante un contador Coulter® LS 100. Este equipo usa una luz de láser a 750 nm para partículas de un tamaño entre 0,4 y 900 \mum de diámetro mediante difracción de la luz. Las muestras se miden en agua con una pequeña cantidad de Triton X-100 para aumentar la capacidad del agua y desflocular el polvo.
Ventajosamente, el tamaño de partícula medio de dichas partículas sólidas activas está entre 10 y 100 \mum, preferiblemente entre 20 y 50 \mum. Los ejemplos de las composiciones preferidas son:
\bullet
una composición para la que menos del 10% en peso de dichas partículas sólidas activas tengan un tamaño de partícula mayor de 100 \mum;
\bullet
una composición para la que al menos el 50% en peso de dichas partículas sólidas activas tengan un tamaño de partícula menor de 50 \mum;
Ventajosamente, el tamaño de partícula medio de dichas partículas sólidas activas está entre 10 y 100 \mum, preferiblemente entre 20 y 50 \mum. De acuerdo con la realización preferida de la composición, menos del 10% de dichas partículas sólidas activas tienen un tamaño de partícula menor de 5 \mum.
El agente o los agentes activos usados en forma de dosificación sólida o en suspensión es ventajosamente una mezcla de partículas sólidas de los compuestos de la fórmula (I) y de fórmula (II) con un tamaño de partícula menor de 200 \mum, el contenido en peso del compuesto de fórmula (I) con respecto al peso de los compuestos de fórmula (I) y de fórmula (II) de dicha mezcla está comprendido entre 0,5 y 20%, preferiblemente entre 0,5 y 10%.
Descripción de la preparación de las composiciones farmacéuticas
Los compuestos puros y secos de fórmula (I) y los compuestos puros y secos de fórmula (II) se muelen y se separaron por tamaños mediante una rejilla de malla.
Tras la molienda, las partículas del compuesto de fórmula (I), de fórmula (II) y mezclas de éstos tienen la distribución por tamaño de partícula que se da en la fig. 8. La fig. 8 muestra el porcentaje de partículas que tienen un tamaño menor de \diameter \mum.
A partir de dicha figura, se deduce que:
\bullet
menos del 10% en peso de las partículas tienen un tamaño de partícula menor de aproximadamente 5 \mum.
\bullet
menos del 10% en peso de las partículas tienen un tamaño de partícula mayor de aproximadamente 70 \mum.
\bullet
el tamaño de partícula medio es de aproximadamente 40 \mum;
\bullet
el factor de distribución de las partículas es de alrededor de 1,73, calculándose dicho factor de distribución mediante la siguiente fórmula:
F_{90%} = (\diameter _{90%} - \diameter _{10%}) / ((\diameter _{90%} + \diameter _{10%}) /2)
en la que
\bullet
F_{90%} es el factor de distribución al 90%;
\bullet
\diameter_{90%} es el tamaño de partícula máximo de la fracción de partículas correspondiente al 90% de dichas partículas sólidas activas, y
\bullet
\diameter_{10%} es el tamaño de partícula máximo de la fracción de partículas correspondiente al 10% de dichas partículas sólidas activas.
Los ejemplos específicos de dichas composiciones se revelan en las siguientes tablas.
8
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Recubrimientos
Solución de azúcar caliente o una película protectora que se pulveriza en los comprimidos o granulado que contienen 500 mg de agente activo
10
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12
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Las composiciones farmacéuticas de la invención son composiciones que tienen un amplio espectro de acción sobre los parásitos, las bacterias, los hongos y los virus, especialmente cuando se administran oralmente.
La eficacia y la seguridad de las composiciones farmacéuticas descritas anteriormente fueron excelentes en los animales y en las personas. Específicamente, en los estudios clínicos en personas, se ha observado que la eficacia de las composiciones farmacéuticas descritas anteriormente eran significativamente más efectivas en el tratamiento de las infecciones parasitarias que las mismas formulaciones al usar un compuesto activo que tiene tamaños de partículas entre 170 y 520 \mum (tamaño de partícula medio = 352 \mum), incluso cuando las partículas de mayor tamaño se administraron a pacientes en dosis hasta tres veces mayores y durante periodos de tiempo más largos. Los ejemplos de las relaciones de recuperación obtenidas se muestran a continuación en la tabla 6.
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(Tabla pasa a página siguiente)
14
Para cada uno de los parásitos que aparecen en la tabla 6, las relaciones de recuperaciones proporcionales fueron significativamente mejores en los pacientes tratados con partículas activas entre 5 y 200 \mum que en aquellos tratados con partículas activas con un tamaño que varía entre 170 \mum y 520 \mum, con una trascendencia estadística en cada caso que es p< 0,02 (usando una prueba X^{2} convencional). Este fue el caso incluso aunque la dosis del agente activo con un tamaño de partícula mayor fuese mayor y la duración del tratamiento fuera a menudo más largo que las del administrado a los pacientes que recibían composiciones farmacéuticas del agente activo con tamaños de partículas menores de 200 \mum. No se informó de ningún efecto nocivo serio en ningún grupo de pacientes.
También se observaron en las pruebas en animales resultados similares a los descritos anteriormente para los estudios en humanos.
Además, las reacciones adversas observadas en perros tras la administración oral de una única dosis de 50 miligramos por kilogramo de compuesto de fórmula (I) y compuesto de fórmula (II) no han sido observadas en los estudios extensivos en los animales al usar un compuesto de fórmula (I) y un compuesto de fórmula (II) con un tamaño de partícula entre 5 y 200 \mum (media > 10 \mum), incluso cuando la misma dosis o una dosis mayor de los compuestos se administró diariamente durante un periodo de 90 días más.
Por otra parte, dichas composiciones eran estables (incluso cuando se sometían a temperaturas de 40ºC y un 65% de humedad durante seis meses o, en el caso de las suspensiones líquidas, cuando se suspendían en agua bajo estas condiciones durante 3 meses) por tanto se aseguraba que los ingredientes activos no se degradasen y que las composiciones mantuviesen su eficacia durante un periodo de tiempo tras su preparación que es adecuado para propósitos medicinales y comerciales.
A continuación, se demostrará la eficiencia de las composiciones farmacéuticas.
Ejemplo I Cryptosporidium parvum
En un ensayo clínico preliminar, 30 pacientes con SIDA y con diarrea criptosporidial crónica fueron tratados oralmente con entre 500 y 2000 mg de nitazoxanida diariamente. Si la diarrea continuaba, los pacientes recibían hasta 2000 mg al día de nitazoxanida durante cuatro semanas adicionales.
Veintiocho personas completaron dos o más semanas de terapia y 16 de ellos fueron evaluados mediante una respuesta terapéutica en la octava semana de tratamiento. En este último grupo, 12 personas tuvieron una reducción del 50 por ciento o más en la frecuencia del movimiento intestinal diario y 10 individuos mostraron una marcada reducción o la erradicación del parásito en las heces, siendo indetectable el organismo en cuatro personas. Seis pacientes cumplieron los criterios clínicos y parasitológicos en beneficio.
Los pacientes que recibieron unas dosis diarias más elevadas del fármaco durante periodos de tiempo más largos tenían más probabilidad de tener una respuesta positiva.
Un estudio de nitazoxanida para la diarrea criptosporidial relacionada con el SIDA documentó un descenso de los movimientos intestinales entre las personas que tomaban 500, 1000, 1500 ó 2000 mg del fármaco diariamente. Los participantes del ensayo tenían un recuento de CD4+ medio de 42 células/mm^{3} (intervalo de 0-303 células/mm^{3}), una media de 6,7 movimientos intestinales diarios durante una media de 15 meses, oocistos de Cryptosporidium parvum en las heces, y ningún otro patógeno entérico aparente. En casi todos los pacientes falló la terapia con azitromicina o paromomicina.
Tras 23 semanas, 9 de 13 tuvieron una respuesta clínica completa (de uno a tres presentaron predominantemente movimientos intestinales a diario), y 4 de los 13 tuvieron una respuesta clínica parcial (un descenso de al menos un 50 por ciento en los movimientos intestinales diarios o un cambio en la consistencia de las heces de modo que se formaron en al menos el 75%). Hacia el final del estudio, 8 de 11 habían erradicado por completo el parásito y los otros tres tenían reducciones sustanciales en los niveles de oocistos. Hay una tendencia hacia mejores respuestas con dosis de 1000 mg diarios o mayores y con terapia más prolongada. Dos participantes en el ensayo tenían erupciones de piel urticáricas; más del 90 por ciento respetaron el régimen de estudio durante más de cuatro semanas.
Ejemplo II Cryptosporidium parvum Información de la dosis in vitro
La nitazoxanida se disolvió en dimetilsulfóxido (DMSO) estéril y se analizó frente a monocapas celulares infectadas de oocistos de C. parvum intactos en concentraciones de 100 \mug/ml, 10 \mug/ml, 1 \mug/ml y 0,1 \mug/ml. Un segundo ensayo se llevó a cabo con la nitazixanida analizada a las concentraciones adicionales de 20, 2, 0,2 y 0,02 \mug/ml. Estas concentraciones se alcanzaron mediante diluciones en serie con un medio de DMEM completo para lograr una concentración final de DMSO de 0,5%. El medio del control también contenía 0,5% de DMSO.
El experimento utilizó un cultivo de células de células MDBKF5D2 que creció en cámaras de 7 mm, y como Cryptosporidium parvum: oocistos GCH1, 5 x 10^{4} por pozo, y se llevó a cabo para comparar la paramomicina (control positivo) frente a la nitazoxanida (fármaco experimental). Los materiales incluían suero de conejo con esporozoito inmune anti-Cryptosporidium parvum (0,1%) y anticuerpo de conejo y cabra conjugado con fluorescencia
(1%).
Ensayo de prueba de toxicidad
200 \mul de un medio que contiene nitazoxanida a concentraciones de 100, 10, 1 y 0,1 \mug/ml y los controles apropiados se introdujeron en dos pozos de una placa de 96 pozos que contenía las monocapas celulares de MBDKF5D2 confluentes y dos pozos sin monocapas. El fármaco se incubó en las monocapas a 37ºC y 8% de CO_{2}. A las 24 horas (ensayo 1) y a las 48 horas (ensayo 2), se añadieron MTS (disolución de Owen) y PMS a cada pozo en concentraciones de 333 \mug/ml y 25 \muM respectivamente. La placa se volvió a colocar en el incubador en la oscuridad para desarrollarse durante dos horas. A las dos horas, se transfirieron 100 \mul de cada sobrenadante a una nueva placa de microtiter y se leyó en el lector de ELISA a 490 nm. Los resultados se grabaron y se analizaron. El porcentaje de toxicidad se calculó restando la densidad óptica media (DO) de los sobrenadantes del fármaco a la densidad óptica media (DO) de los sobrenadantes del medio de control (sin fármaco), dividiéndolo por la DO del medio de control y multiplicándolo por 100.
\frac{\text{DO del medio - DO del fármaco}}{\text{DO del medio}} x 100
Ensayo de oocistos de C. parvum intactos
5 x 10^{4} oocistos de C. parvum por pozo se incubaron en nitazoxanida (100, 20, 10, 2, 1, 0,2, 0,1 y 0,02 \mug/ml) a 37ºC (8% de CO_{2}) en monocapas celulares de MDBKF5D2 confluentes. El nivel de infección en cada pozo se determinó y analizó mediante un ensayo de inmunofluorescencia entre las 24 y las 48 horas. El porcentaje de inhibición se calculó restando el recuento de parásitos medio/10 campos en los pozos del ensayo del fármaco al recuento de parásitos medio/10 campos en el medio de control (sin fármaco), dividido por el recuento del control del medio, y después multiplicándolo por 100.
\frac{\text{Recuento del medio de control - recuento del ensayo del fármaco}}{\text{Recuento del medio de control}} x 100
Resultados
Ensayo 1: 24 horas.
15
\newpage
Ensayo 2: 48 horas.
16
Impacto de la nitazoxanida en los oocistos de C. parvum intactos
En el ensayo 1, la nitazoxanida en concentraciones de 10, 1 y 0,1 produce unos niveles de inhibición parasitaria de 94,4, 77,2 y 51,8%, respectivamente, y unos niveles de toxicidad celular de 65,1, 8,3 y 19,3% respectivamente. Aunque la inhibición de la infección parasitaria ocurre casi al completo a 10 \mug/ml, se evidenció un rango de elevada toxicidad. A 1 \mug/ml de nitazoxanida, la inhibición parasitaria y la toxicidad celular se compararon favorablemente con la paramomicina a concentración de 2 mg/ml (77,2% de inhibición parasitaria y 8,3% de toxicidad para la nitazoxanida a 1 \mug/ml en comparación con el 51% de inhibición parasitaria y el 22,8% de toxicidad celular para la paromomicina a 2 mg/ml).
En el ensayo 2, el fármaco se modificó para obtener una mejor distribución de la dosis con menor toxicidad. Consecuentemente, los cultivos permanecieron viables durante 48 horas en lugar de las 24 horas del ensayo 1. La incubación durante 48 horas claramente dio como resultado una mayor toxicidad celular relativa como resulta evidente tras el examen de la paramomicina en ambos ensayos. La concentración de 20 \mug/ml de nitazoxanida seguía siendo muy tóxica a las 48 horas de incubación aunque la monocapa celular parecía continuar intacta. Es posible que la elevada toxicidad que debe afectar la función celular también afecte a la/el infección/desarrollo parasitario. A 2 \mug/ml de nitazoxanida, hubo una inhibición considerable de la infección parasitaria con una toxicidad celular relativamente baja. Otras diluciones también produjeron una inhibición significativa y una baja toxicidad. A concentraciones de fármaco de 2 \mug/ml, una toxicidad celular moderada y una actividad inhibidora del 94,90% indican que la nitazoxanida a 2 \mug/ml es superior a la paramomicina para una infección de C. parvum in vitro a 2 mg/ml (por ejemplo una concentración 1000 veces mayor).
Ejemplo III Cryptosporidium parvum Información de la dosis in vitro y del almacenamiento
Se probaron existencias de nitazoxanida y desacetil-nitazoxanida (NTZ y NTZdes) frente a oocistos de C. parvum intactos y monocapas celulares infectadas de esporocitos enquistadas a concentraciones de 10, 1, 0,1 y 0,01 \mug/ml. Cada compuesto se disolvió en dimetil sulfóxido (DMSO) al 100% y se diluyó hasta las concentraciones deseadas con DMEM esteril. Cada concentración de nitazoxanida y de los controles del medio contenían 0,025% de DMSO de manera constante.
El experimento usó un cultivo celular de células MDBKF5D2 cultivadas en cámaras de 7 mm, y como Cryptosporidium parvum: oocistos GCH1, 5 x 10^{4} por pozo, y se llevó a cabo para comparar la paramomicina (control positivo) frente a la nitazoxanida (fármaco experimental). Los materiales incluían suero de conejo con esporozoito inmune anti Cryptosporidium parvum (0,1%) anticuerpo de conejo y cabra conjugado con fluorescencia.
Ensayo de la prueba de toxicidad
200 \mul de un medio que contiene una solución de nitazoxanida a las concentraciones mencionadas anteriormente y los controles apropiados se introdujeron en dos pozos de una placa de 96 pozos que contenía las monocapas celulares de MBDKF5D2 confluentes y dos pozos sin monocapas. El fármaco se incubó en las monocapas a 37ºC y 8% de CO_{2}. A las 48 horas, se añadieron MTS (disolución de Owen) y PMS a cada pozo en concentraciones de 333 \mug/ml y 25 \muM respectivamente. La placa se volvió a colocar en el incubador es la oscuridad para el desarrollo durante dos horas. A las 2 horas, se transfirieron 100 \mul de cada sobrenadante a una nueva placa de microtiter y se leyó en el lector de ELISA a 490 nm. Los resultados se grabaron y se analizaron. El porcentaje de toxicidad se calculó restando la densidad óptica media (DO) de los sobrenadantes del fármaco a la densidad óptica media (DO) de los sobrenadantes del medio de control (sin fármaco), dividiéndolo por la DO del medio de control y multiplicándolo por
100.
\frac{\text{DO del medio - DO del fármaco}}{\text{DO del medio}} x 100
Los resultados de citotoxicidad se asignaron de la manera siguiente: 0,5% de toxicidad = 0, 6-25% de toxicidad = 1, 26-50% de toxicidad = 2, 51-75% de toxicidad = 3 y 76-100% de toxicidad = 4. De manera convencional, valores de citotoxicidad de 0 ó 1 se consideran niveles aceptables de toxicidad. Valores de toxicidad de 2, 3 ó 4 se consideran niveles de toxicidad elevados para la monocapa celular.
Ensayo de oocistos de C. parvum intactos
5 x 10^{4} oocistos de C. parvum por pozo se incubaron en las concentraciones de nitazoxanida antes mencionadas a 37ºC (8% de CO_{2}) en monocapas celulares de MDBKF5D2 confluentes. El nivel de infección en cada pozo se determinó y analizó mediante un ensayo de inmunofluorescencia entre las 24 y las 48 horas. El porcentaje de inhibición se calculó restando el recuento de parásitos medio/campo en los pozos del ensayo del fármaco al recuento de parásitos medio/campo en el medio de control (sin fármaco), dividido por el recuento del control del medio, y después multiplicándolo por 100.
\frac{\text{Recuento del medio de control - recuento del ensayo del fármaco}}{\text{Recuento del medio de control}} x 100
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(Tabla pasa a página siguiente)
\newpage
Resultados
Ensayo de oocistos de C. parvum (48 horas).
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\dotable{\tabskip\tabcolsep#\hfil\tabskip0ptplus1fil\dddarstrut\cr}{
  \begin{minipage}[t]{145mm} Conc. -  \mu g/ml; Parásito -
recuento de parásito medio/campo (12 campos analizados); % Inhib -
Porcentaje de inhibición de la infección parasitaria;  % Tox -
porcentaje de toxicidad celular por el
fármaco.\end{minipage} \cr}
Se puede observar a partir de lo anterior que la actividad inhibidora de la NTZdes fue la misma que la de la NTZ del ejemplo II.
Tanto la nitazoxanida como la desacetil nitazoxanida fueron igualmente efectivas in vitro frente a Cryptosporidium parvum cuando se comprobaron en paralelo obteniéndose unas inhibiciones del 98 y 94% con 10 y 1 \mug/ml para cada compuesto respectivamente, Para la nitazoxanida 1 \mug/ml fue la concentración más baja que dio más del 90% de inhibición, mientras que el 50% de inhibición se puede obtener con menores concentraciones de nitazoxanida como 0,2, 0,1 y 0,02 \mug/ml. En la misma condición experimental la paromomicina usada como control positivo fue 2.000 veces menos efectiva con concentraciones inhibitorias que varían entre 51 y 83% a una concentración de 2.000 \mug/ml.
Ejemplo IV E. Intestinalis y V. Cornea
Se añadieron células 2RK-13 (línea de células del riñón del conejo) a unas placas de cultivo de 24 pozos en una concentración de 2,6 x 10^{5} células por pozo (medio 1,0 ml; RPMI 1640 con L-glutamina 2 mM y suero de bovino fetal inactivado térmicamente al 5%). Los platos se incubaron a 37ºC en un incubador de CO_{2} durante la noche, tiempo durante el cual los pozos confluyeron (con una duplicación, se estimarían 5 x 10^{5} células por pozo).
Se añadieron organismos Septata intestinalis (tejido derivado del cultivo) a las células hospedantes en una relación de 3:1 comparadas con las células hospedantes estimadas o a 15 x 10^{6} organismos por pozo. Esta relación dio como resultado que aproximadamente el 50% de las células hospedantes resultaron infectadas.
Los fármacos se disolvieron en DMSO, agua o metanol (dependiendo de la solubilidad) para generar muestras de 1,0 mg/ml. Las muestras se almacenaron a -70ºC. Las disoluciones usadas en los experimentos se hicieron en un medio de cultivo del tejido completo. Todas las diluciones se probaron en un pozo por triplicado.
El medio se cambió en un periodo de tiempo de 3 a 4 días (conteniendo fármacos recientemente diluidos).
En el sexto día (después de añadir los parásitos y los fármacos), se examinan las células para su toxicidad. Las células de control a las que se les dio fármacos pero sin parásitos se examinaron para la confluencia, la morfología de las células, y la presencia de células muertas o flotantes. Las células incubadas con parásitos sólo se examinan para confirmar que los parásitos son infecciosos (es decir, presencia de vacuolas parasitóforas). Las células que incuban los parásitos y los fármacos se evalúan para la toxicidad de la célula hospedante y los números relativos de vacuolas parasitóforas (es decir, alta, media, o baja).
En el décimo día, se añadieron 100 \mul de SDS al 10% (0,5% de concentración final) a los pozos de cultivo para desestabilizar las membranas de las células hospedantes y provocar la liberación de la microsporidia. El número total de parásitos presentes en cada pozo se determinó al contar una alícuota en un hemacitómetro. Los resultados se expresan como porcentaje de inhibición (relativo a las células infectadas a las que no se les suministró el fármaco).
Los resultados se muestran en las figuras 1-4.
Ejemplo V Toxoplasma gondii
La nitazoxanida y la desacetil nitazoxanida se probaron frente a parásitos, y más específicamente, una cepa RH de Toxoplasma gondii, mantenida por pasajes en serie en los ratones. Los cultivos de células de fibroblastos MRC5 (Bio-Merieux, Francia) cultivados en microplacas de 96 pozos fueron inoculados con T. gondii. 200 taquizoitos recientemente recolectados se añadieron en cada pozo de cultivo, excepto en los 8 pozos de control (control negativo). Tras 4 horas de incubación, se añadieron las diluciones del fármaco en los cultivos.
La nitazoxanida (NTZ) y la desacetil nitazoxanida (dNTZ) se probaron a concentraciones del intervalo entre 8 x 10^{-4} y 40 mg/l. Los fármacos se disolvieron inicialmente en DMSO, en unas concentraciones de 2 mg/ml, después se prepararon diluciones en serie en el medio de cultivo. No se observó ningún precipitado.
Las diluciones del fármaco se añadieron en los cultivos (8 pozos para cada dilución) y después las placas de cultivo se incubaron durante 72 horas. Los cultivos se fijaron después con metanol frío. La evaluación del crecimiento de T. gondii se llevó a cabo mediante ELISA usando un anticuerpo anti T.gondii del conejo marcado con peroxidasa. Los valores de densidad óptica se grabaron para cada pozo.
Los resultados se presentaron mediante la representación de los valores de DO obtenidos para cada pozo de cultivo, frente a la concentración del fármaco en el cultivo. Los análisis estadísticos consisten en análisis por regresión con un intervalo de confianza del 95% y la determinación de las curvas dosis-respuesta, a partir de los valores de DO generados para cada fármaco.
Una placa se tiñó con Giemsa para examinar el efecto citopático en los cultivos.
Se realizaron tres experimentos por separado. En cada experimento, dos placas de cultivo se usaron para cada compuesto; en cada placa de cultivo, 8 pozos replicados se usaron para cada concentración de fármaco.
Resultados
Se obtuvieron resultados similares en los tres conjuntos de experimentos. Las representaciones gráficas de los resultados de un experimento representativo para cada fármaco se muestran en las figuras 5 a, b, c y 6 a, b, c.
Nitazoxanida (figuras 5 a, b, c)
No se registró ningún efecto inhibitorio para las concentraciones del intervalo entre 10^{-4} mg/l y 0,3 mg/l. Un efecto significativo se registró para concentraciones \geq0,6 mg/l, con una inhibición completa del crecimiento de Toxoplasma para concentraciones \geq2,5 mg/l. Sin embargo, se registró una marcada toxicidad en la monocapa celular para concentraciones \geq2,5 mg/l.
El examen microscópico de la monocapa reveló que la NTZ, a concentraciones de 1,25 mg/l indujo un efecto citopático en las células parasitadas, con un agrandamiento de la vacuola parasitófora y una reducción en el número de parásitos intracelulares. Mediante análisis por regresión, el 50% de la concentración inhibitoria podría estimarse en 1,2 mg/l.
Desacetil nitazoxanida (Figuras 7 a, b, c)
Se obtuvieron resultados similares con la desacetil nitazoxanida : ningún efecto para concentraciones en el intervalo entre 10^{-4} mg/l y 0,3 mg/l, inhibición para concentraciones \geq0,6 mg/l, y una marcada toxicidad para concentraciones \geq2,5 mg/l. El 50% de la concentración inhibitoria podría estimarse en a 1,2 mg/l.
Los resultados obtenidos se reprodujeron sobre tres experimentos por separado, con una evaluación del efecto inhibitorio del fármaco en cultivos repetidos para concentración del fármaco.
Tanto para la NTZ como para la desacetil NTZ, se puede observar una marcada inhibición del crecimiento de Toxoplasma a concentraciones de aproximadamente 1,2 mg/l, con alteración de la vacuola parasitófora pero sin una marcada alteración del parásito mismo.
Estos resultados indican que estos fármacos tienen una buena actividad frente a T. gondii, y que se puede esperar un efecto terapéutico in vivo en función de la obtención de una concentración de aproximadamente 1 mg/l en el suero o los tejidos.
Ejemplo VI Mycobacteria
Se encontró que la nitazoxanida tiene una actividad antimicrobiana frente a los organismos TB. La siguiente tabla muestra un ensayo para MIC de nitazoxanida y tizoxamida frente a Mycobacterium intracellular mediante la técnica de dilución de agar. Estos resultados se basan en varios experimentos, cada uno de los cuales necesita alrededor de 3 semanas para el procedimiento de dilución de agar con Middlebrook agar. Los datos obtenidos indican que la nitazoxanida tiene un MIC frente a la micobacteria de 2 \mug/ml y la tizoxanida tiene un MIC de 4 \mug/ml, usando una cepa convencional de Mycobacterium intracellular de ATCC, usando en ensayo de dilución de agar convencional.
MICs de Nitazoxanida y tizoxanida para Mycobacterium intracellular
MIC
Nitazoxanida 2 \mug/ml
Tizoxanida 4 \mug/ml
\begin{minipage}[t]{130mm} * Los MICs se determinaron mediante una dilución de agar convencional usando agar Middlebrook 7H11 durante 3 semanas. Se usó M. Intracellular ATCC 13950, una cepa convencional, para este experimento.\end{minipage}
La figura 7 es una gráfica basada en el ensayo de la efectividad de la nitazoxanida frente a una micobacteria que crece en un extracto líquido. Usamos el ensayo colorimétricoMTS que nos permite determinar el crecimiento en 4 horas en lugar de las 3 semanas del método de recuento de agar. Como se puede observar a partir de los datos en la figura 7, cuando la nitazoxanida se añadió a las 72 horas después de iniciarse el cultivo, hubo un efecto inmediato en el crecimiento continuo si se compara con el crecimiento en el medio de control por separado. La dosis de 3 \mug/ml de nitazoxanida detiene el crecimiento durante las 24 horas siguientes y por tanto hay un crecimiento lento después durante los 2 días siguientes. La dosis de 50 \mug/ml fue completamente bacteriostática durante las 144 horas del cultivo.
Ejemplo VII Cryptosporidium parvum
El efecto de la nitazoxanida se comprobó frente a Cryptosporidium parvum en ratones infectados experimentalmente. La nitazoxanida fue suministrada por Romark Laboratorioes, L. C. en Tampa, Florida.
La dosis humana total (1 g/día durante 7 días es decir 7 g) se modificó para el uso en ratones según Paget y Barnes. La dosis humana se multiplicó por 0,0026 para los ratones (que pesan aproximadamente 20 gramos) para obtener la cantidad total de fármaco que se necesita para cada hospedante mañana y tarde durante 7 días consecutivos. Cada ratón recibió 2,6 mg/día (7000 mg x 0,0026/7). Las dosis se administraron por la boca usando una jeringuilla de plástico equipada con una aguja de punta redondeada.
Veinte (20) crías de ratones de 2 días de edad se infectaron mediante la administración oral de 100.000 oocistos de Cryptosporidium parvum obtenidos a partir de terneros infectados. Antes de ser administrados a los ratones, los oocistos se concentraron usando una solución de azúcar según la técnica descrita por Fayer y Ellis. Se obtuvieron muestras rectales de cada ratón y se examinaron diariamente usando la modificación de la técnica del manchado de Niehl-Nellsen descrita por Graczyk y col. Los desechos de oocistos aparecen en las heces 2 días después de la infección oral de los animales. El tercer día después de la infección de los animales, 10 ratones recibieron 1,3 mg de nitazoxanida, mañana y tarde, durante 7 días consecutivos mientras que los 10 ratones restantes se mantuvieron como controles sin tratamiento. Las muestras rectales se obtuvieron diariamente durante cada uno de los 7 días de tratamiento y durante cada uno de los 7 días siguientes al fin del tratamiento. Los oocistos se suspendieron en aceite y se contaron por 100 campos bajo un microscopio.
Resultados
Los resultados mostrados en la siguiente tabla indican claramente que la nitazoxanida administrada en una dosis diaria de 2,6 mg/día durante 7 días consecutivos fue efectiva frente a Cryptosporidium parvum al reducir el número de oocistos en las heces de los ratones infectados cuando se compararon con los animales de control. El fármaco de prueba disminuyó los desechos de oocistos en 6 de los 10 ratones tratados al final del tercer día de tratamiento. Al final del tratamiento del día 7, hubo una completa reducción de los desechos de oocistos, todos los animales del tratamiento mostraron unas pruebas fecal negativo cuando se compararon con los ratones de control sin tratar. Este efecto duró al menos durante los 7 días posteriores al tratamiento, como muestran las pruebas negativas observadas en los días 3 y 7 después de la finalización del tratamiento.
18
Ejemplo VIII Mycobacterium
La nitazoxanida se comparó frente a un antibiótico de izoniazida. El protocolo usó el BCG (Bacilo de Calmette y Guerin) como cepa de Micobacterium. La sensibilidad de esta cepa era la misma que la de M. tuberculosis, pero esta cepa es mas inocua y por tanto no requiere un nivel elevado de contención del agente de tuberculosis.
Se administraron 4 mg/ratón por día en 0,2 ml de aceite de girasol a los ratones. Los resultados en los ratones tratados con nitazoxanida eran comparables a los del grupo que recibió izoniazida.
20
Ejemplo IX Fasciola hepática
Se comprobó la eficacia in vitro de la nitazoxanida y la desacetil-nitazoxanida frente a Fasciola hepatica.
La F. hepatica madura se recuperó de los canales biliares de 3 hígados de terneros declarados insalubres debido a la fasciolosis en el Veterinary Medical Diagnostic Laboratory en el Hardy's Meat Packers, Bunkie, LA. Los parásitos flagelados se lavaron en salino estéril durante 1 hora y se transfirieron a un salino estéril o RPMI (pH 7,4) durante 3 horas adicionales. Los parásitos flagelados se mantuvieron después en RPMI estéril-suero de conejo (50:50 v/v) o RPMI estéril (pH 7,4) durante la noche a 37ºC con 5% de CO_{2}.
Se realizó un cultivo in vitro (37ºC, 5% de CO_{2}) según una modificación del procedimiento de Ibarra y Jenkins (Z. Parasitenkd. 70:655-661, 1984). Usando una técnica estéril, los parásitos flagelados se lavaron dos veces durante 2-3 minutos en una disolución de sal equilibrada de Hank's (pH 7,2) y se colocaron individualmente en los pozos de la placa de cultivo Linbro de seis pozos que contienen 10 ml de alícuotas de las diluciones designadas del fármaco en el medio de cultivo. El último consistía en RPMI estéril-suero de conejo 50:50 v/v con sangre de conejo 2% más 100 ppm de penicilina y 100 ppm de estreptomicina. Sólo se usaron los parásitos flagelados que tenían una actividad y una morfología normal.
Las soluciones de reserva de NTZ o su metabolito D-NTZ proporcionado por Romark se disolvieron en DMSO (2000 \mug/ml) y se diluyeron en el medio de cultivo, usando matraces aforados de 100 ml, para producir las concentraciones de fármaco especificadas (100, 50, 25, 10, 5, 3, 1 \mug/ml). Se incluyeron dos parásitos flagelados de control en cada replicado, uno en el medio de cultivo no medicado con RBC y uno en el medio de cultivo no medicado sin
RBC.
Los parásitos flagelados se examinaron para ver los efectos del tratamiento del fármaco según lo evidenciado por la muerte, alteraciones en la movilidad o cambios morfológicos en comparación con los parásitos flagelados de control no tratados, usando un panel iluminado a contraluz y una lente de aumento 3x luminosa.
Resultados
Experimento 1
Para D-NTZ, loa parásitos flagelados en los tratamientos de 50 y 100 \mug estaban moribundos o muertos al cabo de una hora. Cuatro de los 7 parásitos flagelados en el tratamiento de 25 \mug estaban moribundos, dos estaban activos, y uno se mostraba lento al cabo de la primera hora; todos estaban muertos excepto dos parásitos flagelados lentos a las tres horas, y sólo un parásito flagelado lento permaneció con vida tras cuatro horas. Se registró una actividad reducida con 10 \mug a las 1, 3 y 4 horas y todos estaban moribundos o muertos a las 7 horas. Se percibió una actividad reducida en algunos individuos a las 24 horas en los grupos de 5 \mug y 3 \mug con un principio algo más lento a 3 \mug; todos estaban muertos en los pozos de tratamiento de 3 y 5 \mug a las 50 horas, excepto un parásito flagelado lento en cada grupo. Alguna reducción de la velocidad se registró en el grupo de 1 \mug a las 42-72 horas y sólo 3 parásitos flagelados activos y uno moribundo permanecían vivos a las 91 horas; a las 115 horas sólo un parásito flagelado lento permanecía en el grupo de 1 \mug. La mortalidad en el control con el grupo RBC se observó a las 66 horas (1 parásito flagelado), 91 horas (1 parásito flagelado) y 115 horas (cuatro parásitos flagelados). En el control sin el grupo RBC, todos estaban vivos en 91 horas y uno había muerto en 115 horas.
Experimento 2
Para NTZ, se registró alguna actividad mayor por los efectos más tempranos en el recuento de la facilidad de movimiento y en la mortalidad en los 8 replicados en comparación con los resultados de la D-NTZ. En los grupos de 100, 50, y 25 \mug todos los parásitos flagelados estaban muertos o moribundos excepto un parásito flagelado en 1 hora en el grupo de 25 \mug que estaba muerto a las 3 horas. La relación de la reducción de la dosis en la facilidad de movimiento se observó en cada uno de los otros grupos medicados empezando en la hora 1. En 10 \mug, sólo un parásito flagelado sobrevivió a las 16 horas. En el grupo de 5 \mug, sólo 3 parásitos flagelados estaban activos en la hora 6 y ninguno estaba activo a las 16 horas. Hacia las 23 horas, sólo 2 parásitos flagelados lentos en el grupo de 3 \mug permanecían con vida; éstos estaban muertos en la hora 41. Para el grupo de 1 \mug, un parásito flagelado murió hacia la hora 16, tres hacia la hora 41 y cinco hacia la hora 74; tres parásitos flagelados permanecían activos en la hora 91 y un parásito flagelado tenía actividad en la hora 115. En el control con el grupo RBC, 7 de 8 parásitos flagelados estaban vivos en la hora 74, 3 estaban vivos en la hora 91 y dos sobrevivieron en la hora 115. En el control sin el grupo RBC, 6 de 8 parásitos flagelados tenían actividad en la hora 74, 4 estaban activos en la hora 91 y dos permanecían activos en la hora 115.
La muerte del parásito flagelado en los grupos de dosis elevadas (25, 50, 100 \mug) fue rápida y se asoció con una contracción y un "enrollamiento" ventral. A niveles de medicación más bajos, la mayoría de los parásitos flagelados redujeron la velocidad durante un periodo y se volvieron más sosegados y "achatados" cuando estaban moribundos o morían.
La contaminación llega a ser limitante en los resultados experimentales en algunos replicados que comienzan en la hora 91. Para el experimento de D-NTZ, ocurre una importante proliferación de hongos o bacterias y una mortalidad asociada en dos placas replicadas hacia la hora 115. Para el experimento de NTZ, la proliferación y la mortalidad del parásito flagelado en las todas placas replicadas ocurre hacia la hora 91 (dos replicados), y la hora 115 (5 replicados). Las observaciones de la hora 139 no se consideraron válidas por la contaminación general de la mayoría de las placas.
Conclusiones
Los experimentos sugieren una fuerte eficacia parásito-flagelicida de la nitazoxanida con la comprobación de ambos fármacos. Se observo una mayor actividad parásito-flagelicida frente a F. hepatica de la nitazoxanida que de la desacetil-nitazoxanida, el metabolito principal, que se cree que es activo a nivel hepático.
La rápida muerte del parásito flagelado ocurre en 1 hora a tasas de medicación in vitro >50 \mug, en 4 horas a 25 \mug y hacia las 6-7 horas a 10 \mug. Diez \mug pueden ser una tasa de suministro del fármaco objetivo de tratamiento único apropiado si los datos farmacocinéticos indican que los niveles de tejido se mantienen durante >6-8 horas tras un tratamiento único.
Se observó una actividad parásito-flagelicida fuerte hacia las 74 horas (tres días) para ambos compuestos con las tasa de dosis de 3 y 5 \mug. Se observó una aproximación a la supervivencia prolongada, pero no igual que en los parásitos flagelados de control sin medicar a un nivel de dosis de 1 \mug; el suministro de este nivel de fármaco a los parásitos flagelados en los tejidos hepáticos entre 3 y 4 días puede tener por tanto un efecto terapéutico inadecuado en los parásitos.
Ejemplo X Fasciola gigantica
La nitazoxanida se comprobó frente a Fasciola gigantica inmadura y madura en conejos infectados experimentalmente.
Se recogió metacercariae enquistada de Fasciola gigantica (MCE) en una hoja de celofán tras 28-35 días de una infección de caracoles L. calludi de Miracidium fasciola gigantica usando la técnica descrita por Abdel-Ghany donde los caracoles fueron expuestos a una luz artificial diariamente, durante 30 minutos, en agua de grifo desclorada limpia. La metacercariae enquistada resultante (MCE) se conservó a 4ºC en un refrigerador entre 5 y 8 días bajo la superficie de agua hasta que se usaron para infectar a los animales experimentales.
Cuarenta (40) conejos Boscat, con un peso entre 1,5 y 2 kg cada uno, se incluyeron en el estudio y se destinaron a dos grupos de tratamiento de 20 animales.
Los animales del grupo 1 fueron infectados oralmente con 35-40 metacercariae enquistadas envueltas en una hoja de lechuga y empujadas hasta la raíz de la lengua de los animales. Se mantuvieron cerradas las bocas de los animales manualmente hasta que se tragaron las metacercariae enquistadas. Estos animales del grupo 1 se usaron para comprobar la eficacia de la nitazoxanida frente a las etapas inmaduras (4-5 semanas de edad) de la Fasciola gigantica.
Los animales del grupo 2 fueron infectados oralmente como se indica anteriormente con 10-15 metacercariae enquistadas y se usaron para probar la eficacia de la nitazoxanida frente a los parásitos flagelados precoces (>10 semanas de edad).
Diez animales del grupo 1 recibieron 35 mg de nitazoxanida, mañana y tarde, durante 7 días consecutivos 4 semanas después de su infección en la etapa inmadura del ciclo parasitario. Los diez animales restantes del grupo 1 se mantuvieron como controles sin tratamiento.
Diez animales del grupo 2 recibieron 35 mg de nitazoxanida, mañana y tarde, durante 7 días consecutivos 10 semanas después de su infección en la etapa madura del ciclo parasitario. Los 10 animales restantes del grupo 2 se mantuvieron como controles sin tratamiento.
Todos los animales se alimentaron con raciones secas hasta la finalización del experimento.
Siete días después de la administración de la última dosis de nitazoxanida, se sacrificaron todos los conejos de cada grupo. Se examinó la superficie del hígado en busca de la presencia de surcos migratorios necróticos especialmente en la etapa inmadura del ciclo parasitario. Estas áreas necróticas se examinaron usando dos agujas quirúrgicas para extraer los parásitos flagelados migratorios jóvenes según la técnica descrita por El-Bahy. Los hígados se cortaron en pequeñas rodajas especialmente alrededor de los surcos migratorios y se maceraron bajo un microscopio para extraer los parásitos flagelados existentes. La cavidad abdominal y las superficies viscerales se lavaron con agua caliente. Entonces se recogió el agua, se filtró y se examinó para identificar los parásitos flagelados jóvenes. Todos los parásitos recogidos así como las partes de ellos se contaron en los animales tratados y en los no tratados en ambos grupos 1 y 2. Los parásitos flagelados vivos parecían de color rosa, translúcidos mostrando tegumentos intactos, fácilmente extraíbles del tejido hepático usando agua caliente, mientras que los parásitos flagelados muertos eran de color grisáceo, flácidos y mostraban una superficie necrótica rota. La eficacia de la nitazoxanida se calculó usando la fórmula que se indica a continuación.
% eficacia = \frac{a-b}{a} x 100
Donde
a = el número de parásitos flagelados recuperados en las heces en los animales de control
b = el número de parásitos flagelados recuperados en las heces en los animales tratados.
Resultados
Los resultados del estudio como se indican en la tabla 7 muestran un marcado descenso en el número de parásitos flagelados inmaduros recuperados del hígado de los conejos en el grupo tratado en comparación con el grupo de control. El porcentaje medio de la reducción se calculó como 46,77% (intervalo: 40-60%).
TABLA 7 Eficacia de la nitazoxanida frente a F. gigantica inmaduros (4 semanas de edad) en los conejos infectados experimentalmente
21
En la fase precoz de su infección, la nitazoxanida mostró un efecto completo (100% de reducción) y ningún gusano pudo ser visto tras el examen del hígado de los conejos tratados en comparación con los animales de control sin tratar como se muestra en la tabla 8.
TABLA 8 Eficacia de la nitazoxanida frente a F. gigantica precoces (10 semanas de edad) en los conejos infectados experimentalmente
23
La nitazoxanida administrada como dosis de 70 mg/día durante 7 días consecutivos es moderadamente efectiva frente a la fase inmadura de Fasciola gigantica y es completamente efectiva frente a la fase precoz del parásito.
Ejemplo XIII Schistosoma
La nitazoxanida se probó frente a Schistosoma mansoni y Schistosoma hematobium en ratones infectados experimentalmente.
Cuarenta (40) ratones blancos, con un peso entre 30 y 50 gramos se asignaron a dos grupos de tratamiento de 20 animales por grupo. El primer grupo se infectó con 300-500 Schistosoma mansoni libres de cercariae activo suspendidos en 0,25 ml de agua destilada y se administró a cada ratón mediante una inyección intraperitoneal. El segundo grupo se infectó de la misma manera pero con cercariae de Schistosoma hemotobium. Estos dos grupos se guardaron durante un total de 70 días en el laboratorio.
Setenta días después de la infección de los animales, diez ratones de cada grupo se trataron con nitazoxanida al administrarles mediante dosis oral de 1,3 mg, mañana y tarde, durante 7 días consecutivos. Siete días después de la finalización del tratamiento todos los ratones fueron sacrificados y los gusanos se extrajeron del hígado de cada animal mediante perfusión usando agua tibia (37ºC). Los esquistosomas extraídos se contaron para todos los animales de tratamiento y control. La eficacia de la nitazoxanida se calculó usando la fórmula indicada a
continuación:
% eficacia = \frac{a-b}{a} x 100
Donde
a = el número de esquistosomas recuperados de las heces en los animales de control
b = el número de esquistosomas recuperados de las heces en los animales tratados.
Resultados
Los resultados que se muestran el las tablas 9 y 10 indican claramente que la nitazoxanida administrada en una dosis diaria de 2,6 mg/día durante 7 días consecutivos fue más efectiva frente a Schistosoma hemotobium donde se observó una reducción del gusano de 82,85% cuando se comparó con los animales de control mientras que frente a Schistosoma mansoni, la reducción del gusano sólo alcanzó un 59,91% frente a los ratones de control. Estos resultados son consistentes con los proporcionados por Abaza y col. En los pacientes en los que la nitazoxanida no fue efectiva frente a S. mansoni como se muestra mediante los recuentos de huevos positivos en el post
tratamiento.
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(Tabla pasa a página siguiente)
TABLA 9 Eficacia de la nitazoxanida frente a Schistosoma mansoni maduro (13 semanas de edad) en los ratones
24
TABLA 10 Eficacia de la nitazoxanida frente a Schistosoma hematobium maduro (13 semanas de edad) en los ratones
25

Claims (20)

1. Una composición farmacéutica que contiene como agente activo al menos un compuesto seleccionado del grupo constituido por
un compuesto de fórmula (I):
26
y un compuesto de fórmula (II)
27
y contiene adicionalmente una cantidad de estabilidad mejorada de un ácido farmacéuticamente aceptable.
2. Una composición farmacéutica de acuerdo con la reivindicación 1, en la que el ácido farmacéuticamente aceptable se selecciona del grupo constituido por ácido cítrico, ácido glutámico, ácido succínico, ácido etanosulfónico, ácido acético, ácido tartárico, ácido ascórbico, ácido metanosulfónico, ácido fumárico, ácido adípico, ácido málico y mezclas de los mismos.
3. La composición de la reivindicación 2, en la que el ácido farmacéuticamente aceptable es ácido cítrico.
4. La composición de la reivindicación 2, en la que el ácido farmacéuticamente aceptable es ácido ascórbico.
5. Una composición farmacéutica que contiene como agente activo
un compuesto de fórmula II
28
y un ácido farmacéuticamente aceptable en una cantidad suficiente para volver el pH de dicha composición farmacéutica entre 2 y 6 cuando dicha composición farmacéutica se pone en contacto con agua, en la que dicho agente activo está en la forma de partículas sólidas, y en la que la razón del peso del ácido farmacéuticamente aceptable frente al peso de dichas partículas sólidas está entre 0,01 y 0,5.
6. La composición de la reivindicación 5, en la que la razón del peso del ácido farmacéuticamente aceptable frente al peso de dichas partículas sólidas activas está entre 0,03 y 0,2.
7. La composición de la reivindicación 2, en la que dicha composición está en una forma sólida, y en la que dichas partículas activas se granulan en la presencia de al menos un agente de granulación para formar partículas sólidas activas granuladas.
8. La composición de la reivindicación 5, en la que dichas partículas antes de la granulación tienen un tamaño de partícula menor de 200 \mum y un tamaño medio de partícula mayor de 10 \mum.
9. La composición de la reivindicación 8, en la que dicho tamaño medio de partícula está entre 10 y 100 \mum.
10. La composición de la reivindicación 7, en la que dicho agente de granulación se selecciona del grupo que consta de polivinilpirrolidona, agua, alcohol, sacarosa, hidroxilcelulosa y mezclas de los mismos.
11. La composición de la reivindicación 7, en la que en dichas partículas sólidas activas granuladas, la relación entre peso del ácido farmacéuticamente aceptable/ peso del agente activo está entre 0,01 y 0,5.
12. La composición de la reivindicación 7, en la que dicho ácido farmacéuticamente aceptable se selecciona del grupo constituido por ácido cítrico, ácido glutámico, ácido succínico, ácido etanosulfónico, ácido acético, ácido tartárico, ácido ascórbico, ácido metanosulfónico, ácido fumárico, ácido adípico, ácido málico y mezclas de los mismos.
13. La composición de la reivindicación 2, en la que dicha composición está en la forma de una suspensión de partículas sólidas de al menos un compuesto de fórmula I y fórmula II en un líquido.
14. La composición de la reivindicación 13, en la que dichas partículas activas antes de formar dicha suspensión se granulan en la presencia de al menos un agente de granulación para formar partículas sólidas activas granuladas.
15. La composición de la reivindicación 13, en la que dicho líquido es agua.
16. La composición de la reivindicación 13, en la que el pH de dicha suspensión está entre 2 y 6.
17. La composición de la reivindicación 13, en la que el pH de dicha suspensión está entre 3 y 5.
18. La composición de la reivindicación 2, en la que dicha composición está en la forma de una pasta que comprende partículas activas de al menos un compuesto de fórmula I y fórmula II, un agente humectante, y un espesante.
19. La composición de la reivindicación 18, en la que dicho ácido farmacéuticamente aceptable se selecciona del grupo constituido por ácido cítrico, ácido glutámico, ácido succínico, ácido etanosulfónico, ácido acético, ácido tartárico, ácido ascórbico, ácido metanosulfónico, ácido fumárico, ácido adípico, ácido málico y mezclas de los mismos.
20. La composición de la reivindicación 18, en la que dichas partículas activas tienen un tamaño medio de partícula menor de 200 \mum, menos del 10% en peso de dichas partículas tiene un tamaño mayor de 100 \mum, menos del 50% de dichas partículas tiene un tamaño mayor de 50 \mum, y menos del 10% en peso de dichas partículas tiene un tamaño menor de 5 \mum.
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