ES2279916T3 - Deteccion de susceptibilidad a las enfermedades autoinmunes, especialmente a la diabetes tipo 1. - Google Patents

Deteccion de susceptibilidad a las enfermedades autoinmunes, especialmente a la diabetes tipo 1. Download PDF

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Abstract

Un método para la determinación del riesgo de los individuos de padecer diabetes tipo 1, que comprende la detección de la presencia de al menos uno de los polimorfismos asociados a la diabetes tipo 1, A(-1512)C, C(-1112)T, C4045T y G4166A en el locus de IL13, como se lista en la Tabla 2, en una muestra de ácido nucleico del individuo, y en el que la presencia de dicho polimorfismo indica el riesgo de un individuo de padecer diabetes tipo 1.

Description

Detección de susceptibilidad a las enfermedades autoinmunes, especialmente a la diabetes tipo 1.
Área de la invención
La presente invención está relacionada con las áreas de la inmunología y la biología molecular. En particular, está relacionada con los métodos y reactivos para la detección del riesgo de un individuo de padecer enfermedades autoinmunes. Más específicamente, está relacionada con los métodos y reactivos para la detección del aumento o reducción del riesgo de un individuo a padecer diabetes tipo 1.
Descripción de la materia relacionada
La respuesta inmunológica a un antígeno está mediada a través de la diferenciación selectiva de células T ayudantes precursoras CD4+ (Th0) a células T ayudantes efectoras tipo 1 (Th1) o tipo 2 (Th2), con patrones funcionalmente diferentes de secreción de citoquinas (también descritas como linfoquinas). Las células Th1 secretan interleuquina 2 (IL-2), IL-12, factor de necrosis tumoral (TNF), linfotoxina (LT) e interferón gamma (IFN-\gamma) tras su activación, y son principalmente responsables de la inmunidad mediada por células, como la hipersensibilidad de tipo retardado. Las células Th2 secretan IL-4, IL-5, IL-6, IL-9 e IL-13 tras su activación, y son principalmente responsables de los mecanismos de defensa extracelular. El papel de las células Th1 y Th2 se revisa en Peltz, 1991, Immunological Reviews, 123: 23-35.
IL-4 e IL-13 tienen un papel central en las reacciones inflamatorias dependientes de IgE.
La IL-4 induce la producción de anticuerpos IgE por las células B y, además, proporciona una función de regulación de la diferenciación de Th0 a células efectoras Th1 o Th2 tanto mediante la promoción de la diferenciación a células Th2 como con la inhibición de la diferenciación a células Th1. La IL-13 también induce la producción de anticuerpos IgE por las células B.
Se ha asociado un SNP en la región del promotor de la IL-4 con la diabetes tipo 1 (Ohkubo et al., Diabetologia, vol. 44, supl. 1, pág. 80a, 2001).
IL-4 e IL-13 operan a través del receptor de IL-4 ("IL4R"), que se encuentra tanto en células B como T, y del IL13R, que se encuentra en células B, respectivamente. El receptor de IL-4 humano (IL4R) es un heterodímero que comprende la cadena \alpha de IL4R y la cadena \gamma del receptor de IL-2. La cadena \alpha del receptor IL-4 también funciona como cadena \alpha del receptor de IL-13. IL-4 se une tanto al IL4R como al IL13R a través de la cadena \alpha del IL4R y puede activar tanto las células B como las T, mientras que la IL-13 se une sólo al IL13R a través de la cadena \alpha1 del IL13R y activa sólo las células T. Algunos SNP del IL4R se han asociado con la diabetes tipo 1 (Bugawan et al., American Journal of Human Genetics, Vol. 69, nº 4, suplemento, pág. 403, 2001).
Resumen de la invención
La presente invención proporciona los métodos para la detección de un aumento o reducción del riesgo de un individuo de sufrir una enfermedad autoinmune como la diabetes tipo 1, también conocida como diabetes mellitus insulino-dependiente ("DMID"). La presente invención también proporciona los equipos, reactivos y chips útiles para la detección del riesgo de un individuo de padecer enfermedades autoinmunes como la diabetes tipo 1.
La presente invención proporciona un método para la detección del aumento o reducción del riesgo de un individuo de sufrir una enfermedad autoinmune, como la diabetes tipo 1, mediante la detección de la presencia de un polimorfismo asociado a la diabetes tipo 1 en el locus de IL-13 en una muestra de ácido nucleico de un individuo, en el que la presencia de dicho polimorfismo indica el aumento del riesgo de un individuo de sufrir diabetes tipo 1.
En una realización, se detectan un polimorfismo del IL4R y un polimorfismo de IL-13. En otra realización, se detectan un polimorfismo de IL-4 y un polimorfismo de IL-13. En otra realización, se detectan un polimorfismo del IL4R, un polimorfismo de IL-4 y un polimorfismo de IL-13. El polimorfismo de IL-13 se selecciona de entre los polimorfismos de IL-13 que se listan en la Tabla 21. El individuo puede pertenecer a cualquier raza o población. En una realización, el individuo es un asiático, preferiblemente un filipino, o un caucásico.
La muestra de ácido nucleico puede obtenerse a partir de cualquier parte del cuerpo del individuo, lo que incluye, pero no se limita al pelo, piel, uñas, tejidos o fluidos corporales como la saliva, sangre, etc. La muestra de ácido nucleico puede, pero no necesita, amplificarse mediante ningún método de amplificación, lo que incluye, pero no se limita a la reacción en cadena de la polimerasa ("PCR"). En una realización, el polimorfismo puede ser un polimorfismo de un único nucleótido ("SNP") en el locus de IL-13.
En otra realización, haplotipos específicos en los locus de IL4R, IL-4 e IL-13 así como combinaciones específicas e interacciones entre SNP en esos locus pueden ser indicativos de un aumento o reducción del riesgo de padecer una enfermedad autoinmune como la diabetes tipo 1.
El polimorfismo puede detectarse mediante cualquier método conocido en la materia para la detección de la presencia de un polimorfismo específico en una muestra de ácido nucleico. Estos métodos incluyen, pero no se limitan a poner en contacto la muestra de ácido nucleico con una o más moléculas de ácido nucleico que hibridan bajo condiciones de hibridación astringentes con al menos un polimorfismo del IL4R, IL-4 o IL-13 asociado a la diabetes tipo 1, y la detección de la hibridación, la detección mediante la amplificación de la muestra de ácido nucleico mediante, por ejemplo, PCR, y mediante secuenciación directa de la muestra de ácido nucleico.
Otro aspecto de la invención está relacionado con un equipo útil para la detección la presencia de un polimorfismo que predispone o protege en el locus del IL4R, IL-4 o IL-13, en una muestra de ácido nucleico de un individuo cuyo riesgo de padecer diabetes tipo 1 se está valorando. El equipo puede comprender uno o más oligonucleótidos capaces de detectar un polimorfismo que predispone o que protege en el locus del IL4R, IL-4 o IL-13 así como las instrucciones para la utilización del equipo para la detección de susceptibilidad de padecer una enfermedad autoinmune como la diabetes tipo 1. En realizaciones preferibles, el oligonucleótido o oligonucleótidos comprenden individualmente una secuencia que hibrida bajo condiciones de hibridación astringentes con al menos un polimorfismo del IL4R, IL-4 o IL-13 asociado a la diabetes tipo 1. En algunas realizaciones, el oligonucleótido u oligonucleótidos comprenden individualmente una secuencia que es totalmente complementaria a una secuencia de ácido nucleico que comprende un polimorfismo del IL4R, IL-4 o IL-13 asociado a la diabetes tipo 1.
El equipo de la presente invención comprende:
(a) uno o más oligonucleótidos específicos de secuencia que individualmente comprenden una secuencia que hibrida bajo condiciones astringentes con el alelo variante del polimorfismo de IL-13 asociado con la diabetes tipo 1, A(-1512)C o C(-1112)T, como se lista en la Tabla 2; y
(b) las instrucciones para la utilización del equipo en la determinación del riesgo de un individuo de padecer diabetes tipo 1.
En algunas realizaciones, el oligonucleótido puede utilizarse para detectar la presencia de un polimorfismo del IL4R, IL-4 o IL-13 asociado a la diabetes tipo 1 mediante la hibridación al polimorfismo bajo condiciones de hibridación astringentes. En algunas realizaciones, el oligonucleótido puede utilizarse como un cebador de extensión en una reacción de amplificación como la PCR o en una reacción de secuenciación, en la que el polimorfismo del IL4R, IL-4 o IL-13 asociado a la diabetes tipo 1 se detecta mediante amplificación o mediante secuencia-
ción.
En ciertas realizaciones, el equipo puede comprender también cebadores de amplificación o secuenciación que pueden ser, aunque no es necesario, específicos de secuencia. El equipo también puede comprender reactivos para el marcaje de uno o más de los oligonucleótidos, o comprende oligonucleótidos marcados. Opcionalmente, el equipo puede comprender reactivos para detectar el marcaje.
En algunas realizaciones, el equipo puede comprender uno o más oligonucleótidos que pueden utilizarse para detectar la presencia de dos o más polimorfismos del IL4R, IL-4 o IL-13 que predisponen o que protegen, o combinaciones de polimorfismos que predisponen, de polimorfismos que protegen o de ambos.
En otro aspecto, la invención proporciona un chip útil para la detección de la presencia de un polimorfismo de IL4R, IL-4 o IL-13 que predispone o que protege en una muestra de ácido nucleico de un individuo cuyo riesgo de padecer diabetes tipo 1 se está valorando. El chip puede comprender uno o más oligonucleótidos capaces de detectar un polimorfismo de IL4R, IL-4 o IL-13 que predispone o que protege. Los oligonucleótidos pueden estar inmovilizados sobre un sustrato, por ejemplo, una membrana o vidrio.
En realizaciones preferibles, el oligonucleótido u oligonucleótidos individualmente comprenden una secuencia que puede hibridar bajo condiciones de hibridación astringentes con una secuencia de ácido nucleico que comprende un polimorfismo de IL4R, IL-4 o IL-13 asociado a la diabetes tipo 1. En algunas realizaciones, el oligonucleótido u oligonucleótidos individualmente comprenden una secuencia que es totalmente complementaria a la secuencia de ácido nucleico que comprende un polimorfismo de IL4R, IL-4 o IL-13 asociado a la diabetes tipo 1. El oligonucleótido u oligonucleótidos pueden estar marcados, aunque no es necesario. En algunas realizaciones, el chip puede ser un microchip.
En algunas realizaciones, el chip puede comprender uno o más oligonucleótidos utilizados para detectar la presencia de dos o más polimorfismos de IL4R, IL-4 o IL-13 que predisponen o que protegen, o combinaciones de polimorfismos que predisponen, de polimorfismos que protegen o de ambos.
En ciertas realizaciones, el riesgo de un individuo de padecer enfermedades concretas mediadas por las Th1 se diagnostica a partir del genotipo de IL4R, IL-4 o IL-13 del individuo. En una realización preferida, la enfermedad mediada por las Th1 es la diabetes tipo 1. Un individuo que presenta al menos un polimorfismo estadísticamente asociado con la diabetes tipo 1 posee un factor que contribuye al aumento o la reducción del riesgo de padecer diabetes tipo 1 comparado con un individuo sin el polimorfismo. La asociación estadística de los polimorfismos de IL4R, IL-4 o IL-13 (variantes de secuencia) se muestra en los ejemplos.
El genotipo puede determinarse utilizando cualquier método capaz de identificar variaciones de nucleótidos que consisten en lugares polimórficos de un único nucleótido. El método particular utilizado no es un aspecto crítico de la invención. A continuación se describen una serie de métodos adecuados.
En una realización de la invención, la genotipificación se realiza utilizando sondas de oligonucleótidos específicas de las secuencias variantes de IL4R, IL-4 o IL-13. Preferiblemente, una región de los genes del IL4R, IL-4 o IL-13 que incluye uno o varios puntos polimórficos de interés se amplifica previamente, o de forma concurrente, con la hibridación de sondas dirigidas a estos puntos. Los ensayos basados en sondas para la detección de variantes de secuencia son bien conocidos en la materia.
Alternativamente, la genotipificación se realiza utilizando reacciones de amplificación específicas de alelo o de extensión, en las que se utilizan cebadores específicos de alelo que permiten la extensión del cebador sólo si el alelo diana está presente. Normalmente, un cebador específico de alelo hibrida con los genes del IL4R, IL-4 o IL-13 de forma que el nucleótido terminal en 3' se alinea con una posición polimórfica. Las reacciones de amplificación específicas de alelo y las reacciones de extensión específicas de alelo son bien conocidas en la materia.
Breve descripción de las figuras
La Fig. 1 proporciona un esquema de un método de haplotipificación molecular;
La Fig. 2 proporciona una ilustración de la epistasis entre los SNP del IL4R y los SNP de IL-4 e IL-13.
Breve descripción de las tablas
La Tabla 1 proporciona la secuencia de nucleótidos de la región codificante del IL4R (ID. de SEC. Nº: 2);
La Tabla 2 proporciona los SNP de IL4R, IL-4 e IL-13 útiles en los métodos de la invención;
La Tabla 3 proporciona las sondas utilizadas para identificar los polimorfismos del IL4R (ID. de SEC. Nº: 3-19);
La Tabla 4 proporciona las frecuencias estimadas informáticamente del haplotipo, comparando filipinos control y diabéticos (ID. de SEC. Nº: 20-24);
La Tabla 5 proporciona los genotipos de individuos afectados y no afectados;
La Tabla 6 proporciona los polimorfismos de un único nucleótido detectados;
La Tabla 7 proporciona los cebadores y longitud de los amplicones (ID. de SEC. Nº: 25-36);
La Tabla 8 proporciona las sondas de hibridación y los títulos (ID. de SEC. Nº: 37-53);
La Tabla 9 proporciona la frecuencia alélica del alelo salvaje en los fundadores del HBDI;
La Tabla 10 proporciona los valores D' y D para los pares de SNP de IL4R;
La Tabla 11A proporciona los resultados del análisis PTD de locus único;
La Tabla 11B proporciona los resultados del análisis PTD de locus único;
La Tabla 12 proporciona los cebadores para la PCR específica de alelo (ID. de SEC. Nº: 54-62);
La Tabla 13 proporciona las distribuciones de IPD de los haplotipos de IL4R;
La Tabla 14A proporciona las transmisiones de haplotipo;
La Tabla 14B proporciona las transmisiones de haplotipo;
La Tabla 14C proporciona las transmisiones de haplotipo;
La Tabla 15A proporciona las transmisiones de haplotipo SNP por SNP;
La Tabla 15B proporciona las transmisiones de haplotipo SNP por SNP;
La Tabla 16A proporciona un análisis PTD;
La Tabla 16B proporciona un análisis PTD;
La Tabla 16C proporciona un análisis PTD;
La Tabla 17A proporciona un análisis PTD;
La Tabla 17B proporciona un análisis PTD;
La Tabla 18 proporciona las frecuencias alélicas en filipinos control y diabéticos;
La Tabla 19 proporciona las frecuencias estimadas de los haplotipos;
La Tabla 20 proporciona las frecuencias observadas de los haplotipos;
La Tabla 21 proporciona las frecuencias alélicas en diabéticos y controles;
La Tabla 22 proporciona los valores de desequilibrio de ligamiento por pares de los SNP de IL4R;
La Tabla 23 proporciona los valores de desequilibrio de ligamiento por pares de los SNP de IL-4 e IL-13;
La Tabla 24 proporciona las frecuencias de los genotipos en pacientes y controles;
La Tabla 25A proporciona los haplotipos de 7 SNP de IL4R en filipinos diabéticos y controles;
La Tabla 25B proporciona las frecuencias estimadas de los haplotipos de 10 SNP de IL4R en diabéticos y controles;
La Tabla 26 proporciona las frecuencias estimadas de los haplotipos de 5 SNP de IL-4 e IL-13 en diabéticos y controles;
La Tabla 27 proporciona la correlación entre las frecuencias de los genotipos en los SNP de IL4R y cinco SNP de IL-4 e IL-13;
La Tabla 28 proporciona la interacción epistática entre los SNP de IL4R y cinco SNP de IL-4 e IL-13;
La Tabla 29 proporciona las sondas utilizadas para identificar los polimorfismos de IL-4 e IL-13 (ID. de SEC. Nº: 63-68);
La Tabla 30 proporciona los cebadores y la longitud de los amplicones para un promotor de IL-4 y SNP de IL-13 (ID. de SEC. Nº: 69-74);
La Tabla 31 proporciona los cebadores y la longitud de los amplicones para los SNP del promotor de IL4R (ID. de SEC. Nº: 75-80);
La Tabla 32 proporciona los cebadores y la longitud de los amplicones para los SNP del promotor de IL-13 (ID. de SEC. Nº: 81-86)
Descripción detallada de la invención
La presente invención proporciona los métodos, reactivos y equipos para la detección de un aumento o reducción del riego de un individuo de padecer la enfermedad autoinmune diabetes tipo 1.
Abreviaturas y terminología
El término "gen del IL4R" o "locus del IL4R" se refiere a la secuencia de ácido nucleico genómico que codifica la subunidad alfa de la proteína del receptor de la interleuquina 4. La secuencia de nucleótidos de un gen, como se utiliza aquí, incluye las regiones codificantes, denominadas exones, las regiones no codificantes intercaladas, denominadas intrones, y las regiones anteriores y posteriores. Las regiones anteriores y posteriores pueden incluir regiones del gen que se transcriben que no forman parte de un intrón o exón, o regiones del gen que comprenden, por ejemplo, los sitios de unión de factores que modulan la transcripción del gen. La secuencia génica de un mRNA humano de IL4R se proporciona en GenBank con el número de acceso X52425.1 (ID. de SEC. Nº: 1). La región codificante se proporciona con el ID. de SEC. Nº: 2. La secuencia de genómico del gen del IL4R está incluida en GenBank con el número de acceso AC004525.1 (ID. de SEC. Nº: 88).
El término "gen de la IL-4" o "locus de la IL-4" se refiere a la secuencia de ácido nucleico genómico que codifica la proteína interleuquina 4. La secuencia de nucleótidos de un gen, como se utiliza aquí, incluye las regiones codificantes, denominadas exones, las regiones no codificantes intercaladas, denominadas intrones, y las regiones anteriores y posteriores. Las regiones anteriores y posteriores pueden incluir regiones del gen que se transcriben que no forman parte de un intrón o exón, o regiones del gen que comprenden, por ejemplo, los sitios de unión de factores que modulan la transcripción del gen. La secuencia de genómico del gen de la IL-4 se proporciona en GenBank con el número de acceso M23442.1 (ID. de SEC. Nº: 89).
\newpage
El término "gen de la IL-13" o "locus de la IL-13" se refiere a la secuencia de ácido nucleico genómico que codifica la proteína interleuquina 13. La secuencia de nucleótidos de un gen, como se utiliza aquí, incluye las regiones codificantes, denominadas exones, las regiones no codificantes intercaladas, denominadas intrones, y las regiones anteriores y posteriores. Las regiones anteriores y posteriores pueden incluir regiones del gen que se transcriben que no forman parte de un intrón o exón, o regiones del gen que comprenden, por ejemplo, los sitios de unión de factores que modulan la transcripción del gen. La secuencia de genómico del gen de la IL-13 se proporciona en GenBank con el número de acceso U10307.1 (ID. de SEC. Nº: 90).
El término "alelo", como se utiliza aquí, se refiere a una variante de la secuencia del gen. Los alelos se identifican respecto a una o más posiciones polimórficas, sin especificar el resto de la secuencia génica. Por ejemplo, un alelo del IL4R puede definirse mediante el nucleótido presente en un único SNP, o mediante los nucleótidos presentes en una serie de SNP. En ciertas realizaciones de la invención, un IL4R se define mediante los genotipos de 6, 7, 8 o 10 SNP de IL4R. Ejemplos de tales SNP de IL4R se proporcionan en la Tabla 2, a continua-
ción.
Convenientemente, el alelo presente con una mayor frecuencia en la población se denominará el alelo salvaje; el(los) alelo(s) menos frecuentes se denominará(n) alelo(s) mutante(s). Esta denominación de un alelo como mutante únicamente pretende distinguir el alelo del alelo salvaje y no pretende indicar un cambio o pérdida de fun-
ción.
El término "polimorfismo que predispone" se refiere a un polimorfismo que se asocia positivamente con una enfermedad autoinmune como la diabetes tipo 1. La presencia de un polimorfismo que predispone en un individuo podría ser indicativa de que el individuo tiene un riesgo aumentado de padecer la enfermedad en relación con un individuo sin el polimorfismo.
El término "polimorfismo que protege" se refiere a un polimorfismo que se asocia negativamente con una enfermedad autoinmune como la diabetes tipo 1. La presencia de un polimorfismo que protege en un individuo podría ser indicativa de que el individuo tiene un riesgo reducido de padecer la enfermedad en relación con un individuo sin el polimorfismo.
Los términos "polimórfico" y "polimorfismo", como se utilizan aquí, se refieren a la condición en la que dos o más variantes de una secuencia de genómico específica, o la secuencia de aminoácidos codificada, pueden encontrarse en una población. Los términos se refieren a la secuencia de ácido nucleico o a la secuencia de aminoácidos codificada; su utilización estará clarificada por el contexto. La región polimórfica o lugar polimórfico se refiere a una región del ácido nucleico en el que aparece la diferencia de nucleótido que distingue las variantes, o, para secuencias de aminoácido, una región de la secuencia de aminoácido en la que aparece la diferencia de aminoácido que distingue las variantes de proteína. Como se utiliza aquí, un "polimorfismo de un único nucleótido", o SNP, se refiere a un lugar polimórfico que consiste en una posición de un único nucleótido.
El "cociente de probabilidad" ("CP") se refiere a la proporción entre la probabilidad de padecer la enfermedad de los individuos con el marcador (alelo o polimorfismo) y la probabilidad de padecer la enfermedad de los individuos sin el marcador (alelo o polimorfismo).
El "desequilibrio de ligamiento" ("DL") se refiere a los alelos en diferentes locus que no están asociados al azar, es decir, no están asociados en proporción a sus frecuencias. Si los alelos tienen un desequilibrio de ligamiento positivo, entonces los alelos aparecen juntos más frecuentemente de lo esperable si se asume su independencia estadística. Por el contrario, si los alelos tienen un desequilibrio de ligamiento negativo, entonces los alelos aparecen juntos menos frecuentemente de lo esperable si se asume su independencia estadística.
El término "genotipo" se refiere a una descripción de los alelos de un gen o genes contenidos en un individuo o una muestra. Como se utiliza aquí, no se distingue entre el genotipo de un individuo y el genotipo de una muestra a partir de este individuo. Aunque, normalmente, un genotipo se determina a partir de muestras de células diploides, un genotipo puede determinarse a partir de una muestra de células haploides, como una célula espermáti-
ca.
El término "haplotipo" se refiere a una descripción de las variantes de un gen o genes contenidos en un único cromosoma, es decir, el genotipo de un único cromosoma. Un haplotipo es un conjunto de alelos heredados maternos, o un conjunto de alelos heredados paternos, en cualquier locus.
El término "región diana" se refiere a una región de un ácido nucleico que va a analizarse y que normalmente incluye al menos una región polimórfica.
Los aminoácidos individuales en una secuencia están representados aquí como AN o NA, en las que A es el aminoácido en la secuencia y N es la posición en la secuencia. En el caso de que la posición N sea polimórfica, es conveniente designar la variante más frecuente como A_{1}N y la variante menos frecuente como NA_{2}. De forma alternativa, el lugar polimórfico, N, se representa como A_{1}NA_{2}, en la que A_{1} es el aminoácido en la variante más común y A_{2} es el aminoácido en la variante menos común. Se utilizan los códigos de una letra o tres letras para designar los aminoácidos (véase Lehninger, BioChemistry 2ª ed., 1975, Worth Publishers, Inc. New York, NY: págs. 73-75). Por ejemplo, I50V representa un polimorfismo de un único aminoácido en la posición de aminoácido 50, en la que la isoleucina está presente en la variante de la proteína más frecuente en la población y la valina está presente en la variante menos frecuente. Las posiciones de aminoácido están numeradas en base a la secuencia de la proteína IL4R madura, como se describe a continuación.
"Astringente" como se utiliza aquí se refiere a condiciones de hibridación y lavados a 50ºC o superior. También pueden seleccionarse otras condiciones de hibridación astringentes. Generalmente, las condiciones astringentes se seleccionan para que sean alrededor de 5ºC inferiores al punto de fusión térmica (Tm) de la secuencia específica a una fuerza iónica y pH definidos. La Tm es la temperatura (a fuerza iónica y pH definidos) a la que el 50% de la secuencia diana hibrida con una sonda perfectamente complementaria. Normalmente, las condiciones astringentes serán aquellas en las que la concentración de sal es de al menos de alrededor de 0,02 molar a pH 7 y la temperatura es de al menos alrededor de 50ºC. Como otros factores pueden afectar significativamente la astringencia de la hibridación, lo que incluye entre otros, la composición de bases, longitud de las cadenas de ácido nucleico, la presencia de solventes orgánicos o la extensión de bases no complementarias, la combinación de parámetros es más importante que la medida absoluta de cualquiera de ellos.
Las representaciones de los nucleótido y los cambios de un único nucleótido en secuencias de DNA son análogas. Por ejemplo, A398G representa un polimorfismo de un único nucleótido en la posición de nucleótido 398, en la que la adenina está presente en el alelo más frecuente (salvaje) en la población y la guanina está presente en el alelo menos frecuente (mutante). Las posiciones de nucleótido están numeradas en base a la secuencia de la región codificante del IL4R proporcionada como ID. de SEC Nº: 2, que se muestra a continuación. Quede claro que en una forma de doble cadena, la cadena complementaria de cada alelo contendrá la base complementaria en la posición polimór-
fica.
Las técnicas convencionales de biología molecular y química de ácidos nucleicos, que están al alcance del experto en la materia, se exponen de forma completa en la literatura. Véase, por ejemplo, Sambrook et al., 1989, Molecular Cloning - A Laboratory Manual, Cold Spring Harbor Laboratory, Cold Spring Harbor, New York; Oligonucleotide Synthesis (M. J. Gait, ed., 1984); Nucleic acid Hybridization (B. D. Hames y S. J. Higgins, eds., 1984); la serie, Methods in Enzymology (Academic Press, Inc.); y la serie con actualizaciones trimestrales, Current Protocols in Human Genetics (Dracopoli et al., eds., 1984, John Wiley & Sons, Inc.).
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Asociación con la diabetes tipo 1
Como IL4R, IL-4 o IL-13 son una pequeña parte del complejo sistema de genes involucradas en una respuesta inmune, es esperable que el efecto de los locus del IL4R, IL-4 o IL-13 sea pequeño. Otros factores, como un genotipo del HLA del individuo, puede ejercer un efecto dominante que, en algunos casos, puede enmascarar el efecto de los genotipos del IL4R, IL-4 o IL-13. Por ejemplo, se conocen genotipos de HLA concretos que tienen un efecto importante sobre la probabilidad de padecer diabetes tipo 1 (véase Noble et al., 1996, Am. J. Hum. Genet, 59:1134-1148). Los genotipos del IL4R, IL-4 o IL-13 serán probablemente más informativos como indicadores de predisposición a padecer diabetes tipo 1 entre los individuos que presenten genotipos de HLA que no confieran un aumento o reducción del riesgo. Además, como las frecuencias alélicas en otros locus relevantes para las enfermedades relacionadas con el sistema inmune son diferentes entre poblaciones y, por lo tanto, las poblaciones muestran diferentes riesgos de padecer enfermedades relacionadas con el sistema inmune, es esperable que el efecto de los genotipos de IL4R, IL-4 o IL-13 pueda ser de diferente magnitud en algunas poblaciones. Aunque la contribución de los genotipos del IL4R, IL-4 o IL-13 pueden ser relativamente menor en sí misma, la genotipificación de los locus de IL4R, IL-4 o IL-13 aportará información que es, no obstante, útil para la caracterización de la predisposición de un individuo a padecer diabetes tipo 1. La información del genotipo del IL4R, IL-4 o IL-13 puede ser particularmente útil si se combina con la información del genotipo de otros locus.
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Métodos para la detección del riesgo de padecer enfermedades autoinmunes
La presente invención proporciona los métodos para la determinación del riesgo de un individuo de padecer cualquier enfermedad o trastorno autoinmune o cualquier enfermedad mediada por las Th-1. Tales enfermedades o trastornos incluyen, pero no se limitan a, esclerosis múltiple, miastenia grave, enfermedad de Crohn, colitis ulcerosa, cirrosis biliar primaria, diabetes mellitus tipo 1 (diabetes mellitus dependiente de insulina o DMDI), enfermedad de Grave, anemia hemolítica autoinmune, anemia perniciosa, trombocitopenia autoinmune, vasculitis como la granulomatosis de Wegener, enfermedad de Behcet, artritis reumatoide, lupus sistémico eritematoso (lupus), escleroderma, esclerosis sistémica, síndrome de Gullian-Barre, tiroiditis de Hashimoto, espondiloartropatias como la espondilitis anquilosante, psoriasis, dermatitis herpetiforme, enfermedades de intentino inflamatorio, pénfigo vulgar y vitíligo. En ciertas realizaciones de la invención, los métodos se utilizan para determinar el riesgo de un individuo de padecer diabetes tipo 1. Preferiblemente, el individuo es un humano.
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Ácidos nucleicos
De acuerdo con esto, una realización de la invención es una molécula de ácido nucleico aislada que comprende una porción de los genes del IL4R, IL4 o IL13, sus complementarios o variantes de los mismos. Preferiblemente dicha variante comprende al menos uno de los polimorfismos identificados aquí. Aún más preferiblemente, dicha variante comprende al menos uno de los polimorfismos que aquí se han identificado que están asociados con la diabetes tipo 1. Por lo tanto, en una realización, la molécula de ácido nucleico comprende al menos uno de los polimorfismos del IL4R, IL4, y/o IL13 que se proporcionan en la Tabla 2. En otra realización, la molécula de ácido nucleico comprende o consiste en cebadores y sondas específicos de los polimorfismos identificados en los genes del IL4R, IL4 o IL13, lo que incluye pero no se limita al ID. de SEC. Nº: 3-19, 25-36, 37-53, 54-62, 69-74, 75-80 y
81-86.
Las moléculas de ácido nucleico aisladas pueden ser RNA, mRNA, DNA, cDNA, y pueden ser de doble cadena o de cadena sencilla.
Estas pueden codificar la cadena sentido, las regiones no codificantes, o la cadena antisentido. La molécula de ácido nucleico puede incluir toda o una porción de la secuencia codificante del gen y además puede comprender regiones no codificantes adicionales como los intrones y las secuencias 3' y 5' no codificantes (lo que incluye, por ejemplo, las secuencias reguladoras). De forma adicional, la molécula de ácido nucleico puede fusionarse a una secuencia marcador, por ejemplo, una secuencia que codifica un polipéptido que ayuda en el aislamiento o purificación del polipéptido.
Una molécula de ácido nucleico "aislada", como se utiliza aquí, es una que se ha separado de las secuencias nucleotídicas que normalmente flanquean la molécula de ácido nucleico y/o se ha purificado completamente o parcialmente de otro material biológico (por ejemplo, proteínas) normalmente asociado al ácido nucleico.
La molécula de ácido nucleico puede fusionarse a otras secuencias codificantes o reguladoras y aún considerarse aislada.
Por lo tanto, el DNA recombinante contenido en un vector se incluye en la definición de "aislada" como se utiliza aquí. Además, las moléculas de ácido nucleico aisladas incluyen las moléculas de DNA recombinante en células huésped heterólogas, así como las moléculas de DNA parcialmente o sustancialmente purificadas en solución. Las moléculas de ácido nucleico "aisladas" también incluyen los tránscritos de RNA in vivo e in vitro de las moléculas de DNA de la presente invención. Una molécula de ácido nucleico aislada o una secuencia de nucleótidos puede incluir una molécula de ácido nucleico o secuencia de nucleótidos que se ha sintetizado mediante métodos químicos o recombinantes. Además, los polinucleótidos aislados incluyen las moléculas de DNA recombinante en organismos heterólogos, así como moléculas de DNA parcialmente o sustancialmente purificadas en solución. Los tránscritos de RNA in vivo e in vitro de las moléculas de DNA de la presente invención también están englobados por las secuencias de nucleótidos "aisladas". Tales polinucleótidos son útiles en la elaboración del polipéptido codificado, como sondas para el aislamiento de secuencias homólogas (por ejemplo, de otras especies de mamíferos), para el mapeo de genes (por ejemplo, mediante una hibridación in situ con cromosomas), o para la detección de la expresión del gen en tejido (por ejemplo, tejido humano), como con un análisis de Northern
blot.
Las moléculas de ácido nucleico de la invención pueden comprender uno o más residuos de nucleótido modificados. La modificación puede estar en la porción de la base, azúcar y/o fosfato e incluye, por ejemplo, la halogenación, hidroxilación, alquilación o un enlazante y/o marcaje unidos. Las modificaciones además pueden comprender, por ejemplo, el marcaje, metilación, modificaciones internucleótido como los enlaces sin carga (por ejemplo, metilfosfonatos, fosfotriésteres, fosfoamidatos, carbamatos), enlaces con carga (por ejemplo, fosforotioatos, fosforoditioatos), porciones salientes (por ejemplo, polipéptidos), intercalantes (por ejemplo, acridina, psoraleno), quelantes, alquilantes, y enlaces modificados (por ejemplo, ácidos nucleicos alfa-anoméricos). También están incluidas las moléculas sintéticas que mimetizan a moléculas de ácido nucleico en su capacidad de unirse a una secuencia designada a través de puentes de hidrógeno y otras interacciones químicas. Tales moléculas incluyen, por ejemplo, aquellas en las que enlaces peptídicos sustituyen los enlaces fosfato en el armazón de la molécula.
En ciertas realizaciones, las moléculas de ácido nucleico de la invención incluyen, pero no se limitan a, moléculas de mRNA, cDNA y/o DNA genómico del IL4R, IL4 y/o IL13. La secuencia de nucleótidos de la región codificante del mRNA de IL4R está disponible en GenBank bajo el número de acceso X52425.1, los nucleótidos 176-2653 se proporcionan como ID. de SEC. Nº: 2, que se muestra con una orientación de 5' a 3' en la Tabla 1, a continuación. El mRNA de IL4R se proporciona como ID. de SEC. Nº: 1. Aunque sólo se muestra una cadena del ácido nucleico en la Tabla 1, los expertos en la materia reconocerán que los ID. de SEC. Nº: 1 e ID. de SEC. Nº: 2 identifican regiones de ácido nucleico genómico de doble cadena, y que las secuencias de ambas cadenas están totalmente especificadas mediante la información de secuencia que se proporciona. La secuencia de genómico del gen del IL4R está incluida en GenBank con el número de acceso AC004525.1 (ID. de SEC. Nº: 88). La secuencia de nucleótidos de la región codificante del mRNA de IL4 está disponible en GenBank con el número de acceso M23442.1 (ID. de SEC. Nº: 89) y la secuencia de nucleótidos de la región codificante del mRNA de IL13 está disponible en GenBank con el número de acceso U10307.1 (ID. de SEC. Nº: 90).
Cebadores y Sondas
Por "oligonucleótido" se entiende un polímero de nucleótidos de cadena sencilla compuesto por más de 2 subunidades de nucleótido covalentemente unidos. En una realización dichos oligonucleótidos tienen entre alrededor de 10 y 1000 unidades de nucleótido, en otra realización, dichos oligonucleótidos tienen entre alrededor de 12 y 100 unidades de nucleótido. Los grupos azúcar de las subunidades de nucleótido pueden ser ribosa, desoxiribosa o derivados modificados de los mismos como la o-metilribosa. Las subunidades de nucleótido de un oligonucleótido pueden estar unidas mediante enlaces fosfodiéster, enlaces fosforotioato, enlaces metilfosfonato o mediante otros enlaces, lo que incluye pero no se limita a, enlaces infrecuentes o que no aparecen en la naturaleza, que no evitan la hibridación del oligonucleótido. Además, un oligonucleótido puede contener porciones de nucleótido o no nucleótido poco comunes. Un oligonucleótido como se define aquí es un ácido nucleico, preferiblemente DNA, pero puede ser RNA o contener una combinación de ribo- y desoxiribonucleótidos covalentemente unidos. Las sondas de oligonucleótido y los oligonucleótidos para la amplificación de una secuencia definida pueden obtenerse mediante técnicas conocidas para los expertos en la materia, como mediante síntesis química o bioquímica, y mediante expresión in vitro o in vivo a partir de moléculas de ácido nucleico recombinantes, por ejemplo, vectores bacterianos o retrovirales. Como se utiliza aquí, un oligonucleótido no consiste en el DNA cromosómico salvaje o los productos de transcripción in vivo del
mismo.
Las secuencias de cebadores y sondas pueden comprender análogos de DNA, RNA (oligonucleótidos - véanse anteriormente) o ácido nucleico como los análogos de ácido nucleico sin carga, lo que incluye pero no se limita a los ácidos nucleicos peptídicos (PNA) que se describen en la solicitud de patente internacional WO 92/20702 o los análogos morfolino que se describen en las patentes U.S. Nº 5.185.444, 5.034.506 y 5.142.047. Tales secuencias pueden sintetizarse de forma rutinaria utilizando una serie de técnicas actualmente disponibles.
Por ejemplo, una secuencia de DNA puede sintetizarse utilizando la química convencional de nucleótidos con fosforamidita y la maquinaria disponible de Applied Biosystems, Inc, (Foster City, Calif.); DuPont, (Wilmington, Del.); o Milligen, (Bedford, Mass.). De forma similar, y cuando se desee, las secuencias pueden marcarse utilizando metodologías bien conocidas en la materia como se describe en las solicitudes de patente U.S. Nº 5.464.746, 5.424.414 y 4.948.882.
Los cebadores y sondas pueden utilizarse de varias formas y pueden definirse por su utilización específica. Por ejemplo, una "sonda de captura" está inmovilizada o puede inmovilizarse sobre un soporte sólido mediante cualquier método apropiado, lo que incluye, pero no se limita a: mediante unión covalente, adsorción, interacción hidrofóbica y/o electrostática, o mediante síntesis directa sobre un soporte sólido (véase concretamente la solicitud de patente WO 92 10092). Una "sonda de detección" puede marcarse mediante un marcador elegido, por ejemplo, isótopos radiactivos, enzimas, en particular enzimas capaces de actuar sobre un sustrato cromogénico, fluorigénico o luminescente (en particular una peroxidasa o una fosfatasa alcalina), compuestos químicos cromóforos, compuestos cromogénicos, fluorigénicos o luminescentes, análogos de bases nucleotídicas y ligandos como la biotina. Un "cebador" es una sonda que comprende, por ejemplo, entre 10 y 100 unidades de nucleótido y con una especificidad de hibridación bajo condiciones determinadas para la iniciación de una polimerización enzimática, por ejemplo en una técnica de amplificación como la PCR (reacción en cadena de la polimerasa), en un proceso de secuenciación, en un método de transcripción reversa y similares. Una utilización de una sonda es como sonda de un ensayo de hibridación; las sondas también pueden utilizarse como oligómeros de amplificación terapéutica in vivo o in vitro, o como agentes antisentido para bloquear o inhibir la transcripción génica o la traducción en células enfermas, infectadas o
patogénicas.
Todos los oligonucleótidos, cebadores y sondas de la presente invención, que sean sondas de un ensayo de hibridación, oligonucleótidos para amplificación u oligonucleótidos ayudantes, pueden modificarse con grupos químicos para potenciar su funcionamiento o para facilitar la caracterización de los productos de amplificación. Por ejemplo, los oligonucleótidos de armazón modificado, como los que contienen grupos fosforotioato o metilfosfonato y que resultan en oligonucleótidos resistentes a la actividad nucleolítica de ciertas polimerasas o a enzimas nucleasa, pueden permitir la utilización de tales enzimas en una amplificación u otra reacción. Otro ejemplo de modificación involucra la utilización de enlazantes no nucleotídicos (por ejemplo, Arnold et al., "Non-Nucleotide Linking Reagents for Nucleotide Probes", PE 0 313 219) que se incorporan entre nucleótidos en la cadena de ácido nucleico y que no interfieren con la hibridación o la elongación del cebador. Los oligonucleótidos para la amplificación también pueden contener mezclas de los nucleótidos deseados modificados y naturales.
El extremo 3' para amplificación puede bloquearse para evitar la iniciación de la síntesis de DNA como se describe en McDonough et al., de título "Nucleic Acid Secuence Amplification", WO 94/03472, que es de propiedad común con la presente invención. Una mezcla de diferentes oligonucleótidos para amplificación bloqueados en 3', o de oligonucleótidos bloqueados en 3' y no bloqueados, puede aumentar la eficiencia de la amplificación de ácido nucleico, como se ha descrito.
El extremo 5' de los oligonucleótidos puede modificarse para que sean resistentes a la actividad exonucleasa en 5' presente en algunas polimerasas de ácidos nucleicos. Tales modificaciones pueden realizarse mediante la adición de un grupo no nucleotídico al nucleótido terminal en 5' del cebador utilizando técnicas como las descritas en Arnold et al., supra, de título "Non-Nucleotide Linking Reagents for Nucleotide Probes".
Una vez sintetizadas, las sondas de oligonucleótido seleccionadas pueden marcarse mediante cualquiera de los muchos métodos bien conocidos (por ejemplo, J. Sambrook, supra). Los marcajes útiles incluyen los radioisótopos así como los grupos de marcaje no radiactivo. Los marcajes isotópicos incluyen ^{3}H, ^{35}S, ^{32}P, ^{125}I, ^{57}Co y ^{14}C. Los marcajes isotópicos pueden introducirse en el oligonucleótido mediante técnicas conocidas en la materia como la traslación de la muesca, marcaje terminal, síntesis de la segunda cadena, utilización de transcripción reversa y mediante métodos químicos. Cuando se utilizan sondas radiomarcadas la hibridación puede detectarse mediante autoradiografía, contador de centelleo o contador gamma. El método de detección seleccionado dependerá del radioisótopo particular utilizado en el marcaje.
También pueden utilizarse materiales no isotópicos para el marcaje y pueden introducirse internamente en la secuencia de ácido nucleico o al final de la secuencia de ácido nucleico. Los nucleótidos modificados pueden incorporarse de forma enzimática o química. Las modificaciones químicas de la sonda pueden realizarse durante o tras la síntesis de la sonda, por ejemplo, a través de la utilización de grupos enlazantes no nucleotídicos como los descritos en Arnold et al., supra "Non-Nucleotide Linking Reagents for Nucleotide Probes". Los marcajes no isotópicos incluyen las moléculas fluorescentes, moléculas quimioluminiscentes, enzimas, cofactores, substratos de enzimas, haptenos u otros ligandos.
En una realización, las sondas están marcadas con un éster de acridinio. El marcaje con éster de acridinio puede realizarse como se describe en Arnold et al., patente U.S. Nº 5.185.439, de título "Acridinium Ester Labeling and Purification of Nucleotide Probes," emitida el 9 de Feb. de 1993.
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TABLA 1 ID. de SEC. Nº: 2
1
2
SNP
En un aspecto, se describe un método para la detección de un aumento o reducción del riesgo de un individuo de padecer una enfermedad autoinmune como la diabetes tipo 1 mediante la detección de la presencia de uno o más SNP del IL4R, IL4 o IL13 en una muestra de ácido nucleico del individuo, en el que la presencia de dicho(s) SNP(s) indica un aumento o reducción del riesgo de un individuo de padecer diabetes tipo 1. Los SNP pueden cualquier SNP en los locus del IL4R, IL4 o IL13, lo que incluye los SNP en los exones, intrones o regiones anteriores o posteriores. Ejemplos de tales SNP incluyen, pero no se limitan a los que se proporcionan en la Tabla 2, a continuación, y se discuten en detalle en los Ejemplos. En una realización, los SNP presentes en los locus del IL4R, IL4 o IL13 se identifican mediante genotipificación de los SNP del IL4R, IL4 o IL13.
En ciertas realizaciones, el genotipo de un SNP del IL4R, IL4 o IL13 puede utilizarse para determinar el riesgo de un individuo de padecer una enfermedad autoinmune. En otras realizaciones, pueden utilizarse los genotipos de una serie de SNP del IL4R, IL4 o IL13. Por ejemplo, en ciertas realizaciones pueden utilizarse los genotipos de 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24, 25, 26, 27, 28, 29, 30 o 31 de los SNP de la Tabla 2 para determinar el riesgo de un individuo de padecer una enfermedad autoinmune. En otras realizaciones, pueden utilizarse ciertas combinaciones de SNP en el mismo locus o en locus diferentes, como se describe en los Ejemplos, a continuación.
TABLA 2 SNP de IL4R, IL4 e IL13
4
5
Métodos de genotipificación
En los métodos descritos, los alelos presentes en una muestra se identifican mediante la identificación del nucleótido presente en uno o más de los puntos polimórficos. Cualquier tipo de tejido que contenga el ácido nucleico del IL4R, IL4 o IL 13 puede utilizarse para la determinación de los genotipos de IL4R, IL4 o IL13 de un individuo. Se conocen en la materia una serie de métodos para la identificación de los nucleótidos presentes en los lugares polimórficos. El método particular utilizado para identificar el genotipo no es un aspecto crítico de la invención. Aunque por consideraciones de realización, coste y conveniencia algunos métodos particulares serán más deseables que otros, queda claro que cualquier método que pueda identificar el nucleótido presente proporcionará la información necesaria para identificar el genotipo. Los métodos de genotipificación preferibles involucran la secuenciación de DNA, la amplificación específica de alelo o la detección basada en sondas de ácido nucleico amplificado.
Los alelos de IL4R, IL4 o IL13 pueden identificarse mediante métodos de secuenciación de DNA, como el método de terminación de la cadena (Sanger et al., 1977, Proc. Natl. Acad Sci., 74:5463-5467), que es bien conocido en la materia. En una realización, se amplifica una subsecuencia del gen que incluye el lugar polimórfico y se clona en un plásmido adecuado y luego se secuencia, o bien se secuencia directamente. La secuenciación basada en la PCR se describe en la patente U.S. Nº 5.075.216, Brow, en PCR Protocols, 1990, (Innis et al., Eds. Academic Press, San Diego), capítulo 24; y Gyllensten, en PCR Technology, 1989 (Erlich, Ed. Stockton Press, New York), capítulo 5; ambos se incorporan aquí como referencia. Normalmente, la secuenciación se realiza utilizando uno de los secuenciadores de DNA automáticos que están comercialmente disponibles de, por ejemplo, PE Biosystems (Foster City, CA), Pharmacia (Piscataway, NJ), Genomyx Corp. (Foster City, CA), LI-COR Biotech (Lincloln, NE), GeneSys technologies (Sauk City, WI) y Visible Genetics, Inc. (Toronto, Canada).
Los alelos de IL4R, IL4 o IL13 también pueden identificarse utilizando métodos de genotipificación basados en la amplificación. Varios métodos de amplificación de ácidos nucleicos conocidos en la materia pueden utilizarse para detectar cambios de nucleótido en un ácido nucleico diana. Un método preferible es la reacción en cadena de la polimerasa (PCR), que ahora es bien conocida en la materia, y se describe en las patentes U.S. Nº 4.683.195, 4.683.202 y 4.965.188. Ejemplos de los numerosos artículos publicados describiendo los métodos y aplicaciones de la PCR se encuentran en PCR Applications, 1999, (Innis et al., Eds., Academic Press, San Diego), PCR Strategies, 1995, (Innis et al., Eds., Academic Press, San Diego); PCR Protocols, 1990, (Innis et al., Eds., Academic Press, San Diego); y PCR Technology, 1989, (Erlich, Ed., Stockton Press, New York); Proveedores comerciales como PE Biosystems (Foster City, CA) comercializan reactivos de PCR y publican protocolos de PCR.
Otros métodos de amplificación adecuados incluyen la reacción en cadena de la ligasa (Wu y Wallace, 1988, Genomics 4:560-569); el ensayo de desplazamiento de la cadena (Walker et al., 1992, Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 89:392-396, Walker et al. 1992, Nucleic Acids Res. 20:1691-1696, y la patente U.S. Nº 5.455.166); y varios sistemas de amplificación basados en la transcripción, lo que incluye los métodos descritos en las patentes U.S. Nº 5.437.990, 5.409.818 y 5.399.491, el sistema de amplificación de la transcripción (TAS) (Kwoh et al., 1989, Proc. Natl. Acad Sci. USA, 86:1173-1177); y la replicación de la secuencia autosostenida (3SR) (Guatelli et al., 1990, Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 87:1874-1878 y WO 92/08800). Alternativamente, pueden utilizarse los métodos que amplifican la sonda hasta niveles detectables, como la amplificación con la replicasa Qb (Kramer et al., 1989, Nature, 339:401-402 y Lomeli et al., 1989, Clin. Chem., 35:1826-1831). Una revisión de los métodos de amplificación conocidos se proporcionan en Abramson et al., 1993, Current Opinion in Biotechnology, 4:41-47, se incorpora aquí como referencia.
La genotipificación también puede realizarse mediante la detección y análisis del mRNA de IL4R, IL4 o IL13 bajo condiciones en las que tanto el cromosoma materno como el paterno se transcriban. La amplificación de RNA puede realizarse mediante una transcripción reversa inicial del RNA diana utilizando, por ejemplo, una transcriptasa reversa viral, y luego amplificando el cDNA resultante, o utilizando una transcripción reversa y una reacción en cadena de la polimerasa combinadas a elevada temperatura (RT-PCR), como se describe en las patentes U.S. Nº 5.310.652, 5.322.770, 5.561.058, 5.641.864 y 5.693.517 (véase también Myers y Sigua, 1995, en PCR Strategies, supra, capítulo 5).
Los alelos de IL4R, IL4 o IL13 también pueden identificarse utilizando métodos de amplificación específica de alelo o de extensión del cebador, que se basan en el efecto inhibitorio de una falta de complementariedad terminal del cebador sobre la capacidad de una polimerasa de DNA de extender el cebador. Para detectar la secuencia de un alelo utilizando una amplificación específica de alelo o método basado en la extensión, se escoge un cebador complementario a los genes del IL4R, IL4 o IL13 de forma que el nucleótido del extremo 3' hibrida en la posición polimórfica. En presencia del alelo a identificar, el cebador es complementario de la secuencia diana en el extremo 3' y el cebador se extiende. En presencia sólo del otro alelo, el cebador tiene ausencia de complementariedad en 3' en relación a la secuencia diana y la extensión del cebador se elimina o se reduce significativamente. Los métodos basados en la amplificación específica de alelo o en la extensión se describen en, por ejemplo, la patente U.S. Nº 5.137.806, 5.595.890, 5.639.611 y la patente U.S. Nº 4.851.331.
Utilizando la genotipificación basada en la amplificación específica de alelo, la identificación de los alelo sólo requiere la detección de la presencia o ausencia de las secuencias diana amplificadas. Los métodos para la detección de las secuencias diana amplificadas son bien conocidos en la materia. Por ejemplo, la electroforesis en gel (véase Sambrook et al., 1989, supra.) y los ensayos de hibridación de sondas descritos anteriormente se han utilizado ampliamente para detectar la presencia de ácidos nucleicos.
Los métodos de genotipificación basados en la amplificación específica de alelo pueden facilitar la identificación de haplotipos, como se describe en los ejemplos. Esencialmente, la amplificación específica de alelo se utiliza para amplificar una región que incluye múltiples lugares polimórficos de sólo uno de los dos alelos en una muestra heterozigota. Las variantes del SNP presentes en la secuencia amplificada se identifican entonces, mediante la hibridación de sondas o secuenciación.
Un método alternativo sin sondas, denominado aquí como método de PCR cinética, en la que la generación de ácido nucleico amplificado se detecta mediante la monitorización del aumento de la cantidad total de DNA de doble cadena en la mezcla de reacción, se describe en Higuchi et al., 1992, BiolTechnology, 10:413-417; Higuchi et al., 1993, BiolTechnology, 11: 1026-1030; Higuchi y Watson, en PCR Applications, supra, capítulo 16; la patente U.S. Nº 5.994.056 y 6.171.785, y las publicaciones de patente europea Nº 487.218 y 512.334. La detección del DNA diana de doble cadena se basa en el aumento de la fluorescencia que los colorantes de unión a DNA, como el bromuro de etidio, muestran cuando se unen a DNA de doble cadena. El aumento de DNA de doble cadena que resulta de la síntesis de secuencias diana resulta en un aumento en la cantidad de colorante unido a DNA de doble cadena y a un aumento detectable concomitante de la fluorescencia. Para la genotipificación utilizando los métodos de PCR cinética, las reacciones de amplificación se realizan utilizando un par de cebadores específicos de uno de los alelos, de forma que cada amplificación puede indicar la presencia de un alelo particular. Realizando dos amplificaciones, una utilizando cebadores específicos del alelo salvaje y una utilizando cebadores específicos del alelo mutante, puede determinarse el genotipo de la muestra respecto a este SNP. De forma similar, realizando cuatro amplificaciones, cada una de ellas con unos de los posibles pares utilizando cebadores específicos de alelo tanto en los cebadores anteriores como en los posteriores, puede determinarse el genotipo de la muestra respecto a dos SNP. Esto proporciona información del haplotipo de un par de SNP.
Los alelos también pueden identificarse utilizando métodos basados en sondas, que se basan en la diferencia en la estabilidad de los dúplex de hibridación formados entre una sonda y su correspondiente secuencia diana que comprende un alelo de IL4R, IL4 o IL13. Bajo condiciones de hibridación lo suficientemente astringentes, se forman dúplex estables sólo entre una sonda y la secuencia de su alelo diana y no con las secuencias de otros alelos. La presencia de dúplex de hibridación estable puede detectarse mediante cualquiera de una serie de métodos bien conocidos. En general, es preferible amplificar un ácido nucleico que incluye un lugar polimórfico de interés previamente a la hibridación para facilitar su detección. Sin embargo, esto no es necesario si puede obtenerse suficiente ácido nucleico sin una amplificación.
Una sonda adecuada para su utilización en los métodos basados en sondas de la presente invención, que contiene una región de hibridación sustancialmente complementaria o exactamente complementaria a la región diana de los ID. de SEC. Nº: 2, 88, 89 o 90, o la complementaria de los ID. de SEC. Nº: 2, 88, 89 o 90, en las que la región diana incluye el lugar polimórfico, y es exactamente complementaria de una de los dos secuencias alélicas en el lugar polimórfico, puede seleccionarse utilizando las reglas que aquí se proporcionan y que son bien conocidas en la materia. De forma similar, las condiciones de hibridación adecuadas, que dependen del tamaño exacto y de la secuencia de la sonda, pueden seleccionarse de forma empírica utilizando las reglas que aquí se proporcionan y que son bien conocidas en la materia. La utilización de sondas de oligonucleótido para detectar variaciones de nucleótidos, lo que incluye diferencias de un único par de bases en la secuencia, se describe en, por ejemplo, Conner et al., 1983, Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 80:278-282, y la patente U.S. Nº 5.468.613 y 5.604.099.
En realizaciones preferibles de los métodos basados en sondas para la determinación de los genotipos de IL4R, IL4 o IL13, se amplifican múltiples secuencias de ácido nucleico de los genes de IL4R, IL4 o IL13 que incluyen el lugar polimórfico, y se hibridan a un conjunto de sondas bajo condiciones de hibridación lo suficientemente astringentes. Los alelos presentes se infieren del patrón de unión de las sondas a las secuencias diana amplificadas. En esta realización, se realiza la amplificación para proporcionar suficiente ácido nucleico para el análisis mediante la hibridación de sondas. Por lo tanto, los cebadores se diseñan de forma que las regiones de los genes de IL4R, IL4 o IL13 que incluyen los lugares polimórficos se amplifican independientemente del alelo presente en la muestra. La amplificación independiente del alelo se consigue utilizando cebadores que hibridan con regiones conservadas de los genes de IL4R, IL4 o IL13. Los genes de IL4R, IL4 o IL13 contienen muchas regiones invariables o monomórficas y pueden seleccionarse rutinariamente cebadores adecuados independientes de alelo de los ID. de SEC. Nº: 1, 88, 89 o 90. Un experto reconocerá que, normalmente, la optimización experimental de un sistema de amplificación es
útil.
Los formatos de ensayo adecuados para la detección de los híbridos formados entre las sondas y las secuencias de ácido nucleico diana en una muestra son conocidos en la materia e incluyen el formato de diana inmovilizada (dot-blot) y el formato de ensayo de sonda inmovilizada (dot-blot inverso o line-blot). Los formatos de ensayo de dot blot y dot blot inverso se describen en las patentes U.S. Nº 5.310.893, 5.451.512, 5.468.613 y 5.604.099.
En un formato de dot-blot, el DNA diana amplificado se inmoviliza sobre un soporte sólido, como una membrana de nylon. El complejo membrana-diana se incuba con sondas marcadas bajo condiciones de hibridación adecuadas, la sonda no hibridada se elimina mediante lavado bajo condiciones de astringencia adecuada, y se monitoriza la presencia de sonda unida a la membrana. Un ensayo de dot-blot preferible se describe en los ejemplos.
En el formato de dot-blot inverso (o line-blot), las sondas se inmovilizan sobre un soporte sólido, como una membrana de nylon o una placa microtitulada. El DNA diana está marcado, normalmente durante la amplificación mediante la incorporación de cebadores marcados. Pueden estar marcados uno o ambos cebadores. El complejo membrana-sonda se incuba con el DNA diana amplificado marcado bajo condiciones de hibridación adecuadas, el DNA diana no hibridado se elimina mediante lavado bajo condiciones de astringencia adecuada, y se monitoriza la presencia de DNA diana unido a la membrana. Un ensayo preferible de detección de line-blot inverso se describe en los ejemplos.
La genotipificación basada en sondas puede realizarse utilizando un ensayo "TaqMan" o "nucleasa 5'" como se describe en las patentes U.S. Nº 5.210.015, 5.487.972 y 5.804.375; y en Holland et al., 1988, Proc. Natl. Acad Sci. USA, 88:7276-7280. En el ensayo TaqMan, se añaden sondas de detección marcadas que hibridan con la región amplificada en la mezcla de reacción de amplificación. Las sondas están modificadas para evitar que las sondas actúen como cebadores para la síntesis de DNA. La amplificación se realiza utilizando una polimerasa de DNA que posee actividad exonucleasa de 5' a 3', por ejemplo, la polimerasa de DNA Tth. Durante cada paso de síntesis de la amplificación, cualquier sonda que hibrida con el ácido nucleico diana a continuación del cebador que se va a extender se degrada por la actividad exonucleasa de 5' a 3' de la polimerasa de DNA. Por lo tanto, la síntesis de una nueva cadena diana también resulta en la degradación de una sonda, y la acumulación del producto de degradación proporciona una medida de la síntesis de secuencias diana.
Cualquier método adecuado para la detección del producto de degradación puede utilizarse en el ensayo TaqMan. En un método preferible, las sondas de detección están marcadas con dos colorantes fluorescentes, y uno de ellos es capaz de bloquear la fluorescencia del otro colorante. Los colorantes están unidos a la sonda, preferiblemente uno está unido al extremo 5' y el otro está unido a un punto interno, de forma que el bloqueo ocurre cuando la sonda está en forma no hibridada y de forma que la escisión de la sonda por la actividad exonucleasa de 5' a 3' de la polimerasa de DNA ocurre entre los dos colorantes. La amplificación resulta en la escisión de la sonda entre los colorantes con una eliminación concomitante del bloqueo y un aumento de la fluorescencia observable del colorante inicialmente bloqueado. La acumulación de producto de degradación se monitoriza mediante la medida del aumento en la reacción de fluorescencia. Las patentes U.S. Nº 5.491.063 y 5.571.673 describen métodos alternativos para la detección de la degradación de sonda que aparece de forma concomitante con la amplificación.
El ensayo TaqMan puede utilizarse con cebadores de amplificación específicos de alelo de forma que la sonda se utiliza sólo para detectar la presencia de producto amplificado. Tal ensayo se realiza como se describe para la PCR cinética descrita anteriormente. Alternativamente, el ensayo TaqMan puede utilizarse con una sonda específica de la diana.
Ejemplos de otras técnicas que pueden utilizarse para la genotipificación basada en sondas incluyen, pero no se limitan a, Amplifluor™, intercalado-unión de colorantes, transferencia de energía de resonancia de la fluorescencia (FRET), método de amplificación de la señal de hibridación (HSAM), Sondas HYB™, tecnología invasor/cleavasa (Invader/CFLP™), balizas moleculares™, Origen™, amplificación de la ramificación basada en el DNA (RAM™), amplificación de círculo rodante (RCA™), Scorpions™, amplificación de desplazamiento de la cadena (SDA).
Los formatos de ensayo descritos anteriormente normalmente utilizan oligonucleótidos marcados para facilitar la detección de los dúplex híbridos. Los oligonucleótidos pueden estar marcados mediante la incorporación de una señal detectable mediante métodos espectroscópicos, fotoquímicos, bioquímicos, inmunoquímicos, radiológicos, radioquímicos o químicos. Los marcajes útiles incluyen el ^{32}P, colorantes fluorescentes, reactivos electrodensos, enzimas (como se utiliza normalmente en los ELISA), biotina o haptenos y proteínas para los que están disponibles antisueros o anticuerpos monoclonales. Los oligonucleótidos marcados de la invención pueden sintetizarse y marcarse utilizando las técnicas descritas anteriormente para la síntesis de oligonucleótidos. Por ejemplo, un ensayo de dot-blot puede realizarse utilizando sondas marcadas con biotina, como se describe en Levenson et al., 1989, en PCR Protocols: A Guide to Methods and Applications (Innis et al., Eds., Academic Press. San Diego), págs 99-112. Tras la hibridación del DNA diana inmovilizado con las sondas biotiniladas bajo condiciones específicas de secuencia, las sondas que permanecen unidas se detectan mediante una primera unión a la biotina de avidina-peroxidasa de rábano picante (A-HRP) o estreptavidina-peroxidasa de rábano picante (SA-HRP), que entonces se detecta realizando una reacción en la que la HRP cataliza un cambio de color de un cromógeno.
Sea cual sea el método para la determinación de cuales oligonucleótidos de la invención hibridan selectivamente con las secuencias alélicas de IL4R, IL4 o IL13 en una muestra, la característica principal del método de tipificación involucra la identificación de los alelos de IL4R, IL4 o IL13 presentes en la muestra mediante la detección de las secuencias variantes presentes.
La presente invención también está relacionada con los métodos para la determinación del riesgo de un individuo de padecer diabetes tipo 1, lo que comprende, la detección de 2 o más, especialmente 6, 7, 8 o los 10 polimorfismos de IL4R que se listan en la Tabla 21 en una muestra de ácido nucleico de un individuo, en el que la presencia de dicho(s)
polimorfismo(s) indica el riesgo de un individuo de padecer diabetes tipo 1.
La presente invención también está relacionada con un equipo, una unidad contenedora que comprende los componentes útiles para poner en práctica el presente método. Un equipo útil puede contener sondas de oligonucleótido específicas de los alelos de IL4R, IL4 o IL13 así como las instrucciones para su utilización para determinar el riesgo de padecer una enfermedad autoinmune como la diabetes tipo 1. En algunos casos, las sondas de detección pueden estar fijadas a una membrana de soporte apropiada. El equipo también puede contener cebadores de amplificación para amplificar las regiones de los locus de IL4R, IL4 o IL13 que incluyen los lugares polimórficos, y tales cebadores son útiles en la realización preferible de la invención. Alternativamente, los equipos útiles pueden contener un conjunto de cebadores que comprende un cebador específico de alelo para la amplificación específica de los alelos de IL4R, IL4 o IL13. Otros componentes opcionales de los equipos incluyen reactivos adicionales utilizados en los métodos de genotipificación como se describen aquí. Por ejemplo, un equipo puede contener de forma adicional un agente para catalizar la síntesis de productos de extensión del cebador, nucleósidos trifosfato sustrato, reactivos para el marcaje y/o detección del ácido nucleico (por ejemplo, un conjugado avidina-enzima, sustrato del enzima y cromógeno si el marcaje es biotina) y los tampones apropiados para las reacciones de amplificación o hibridación.
La presente invención también está relacionada con un chip, un soporte con oligonucleótidos inmovilizados útiles para la práctica del presente método. Un chip útil puede contener sondas de oligonucleótido específicas de los alelos de IL4R, IL4, IL13 o ciertas combinaciones de alelos de IL4R, IL4 y/o IL13. Los oligonucleótidos pueden estar inmovilizados sobre un sustrato, por ejemplo, una membrana o vidrio. Los oligonucleótidos pueden, pero no es necesario, estar marcados. En algunas realizaciones, el chip puede ser un microchip. En algunas realizaciones, el chip puede comprender uno o más oligonucleótidos utilizados para detectar la presencia de dos o más alelos de IL4R, IL4, IL13 o ciertas combinaciones de alelos de IL4R, IL4 y/o IL13.
Los ejemplos de la presente invención que se presentan a continuación se proporcionan sólo con propósitos ilustrativos y no para limitar el alcance de la invención. Varias realizaciones de la invención dentro del alcance de las reivindicaciones que siguen los Ejemplos serán obvias para los expertos en la materia a partir de la lectura del texto anterior y de los siguientes ejemplos.
Ejemplos Ejemplo 1 Protocolo de genotipificación: identificación basada en sondas de los alelos de IL4R, IL4 e IL13
Este ejemplo describe un método para la genotipificación de SNP en los locus de IL4R, IL4 e IL13 que están asociados con la diabetes tipo 1. Se utilizaron dos métodos de genotipificación diferentes, el ensayo de line blot y el termociclado cinético, en función de la región y del gen genotipificado.
Ensayo de line-blot para la identificación de 8 SNP de IL4R, 1 SNP de IL4 y 2 SNP de IL13
Ocho ejemplos de SNP en el gen de IL4R humano (listado en la Tabla 6), un ejemplo de SNP en el gen de IL4 humano (Tabla 2) y dos ejemplos de SNP en el gen de IL4R humano (Tabla 2) se genotipificaron utilizando este método. Cada SNP se describe mediante su posición en la secuencia de referencia de acceso en GenBank. Por ejemplo, el SNP 1 de la Tabla 6 se encuentra en la posición 398 de X52425.1 (ID. de SEC. Nº: 1), en el que está presente un nucleótido "A". El alelo variante en esta posición tiene un nucleótido "G". Los SNP se denominarán mediante el nº de SNP en el texto subsiguiente.
Las regiones de los genes de IL4R, IL4 e IL13 que incluyen los SNP se amplificaron y se identificaron los nucleótidos presentes mediante la hibridación de sondas. La detección de sondas se realizó utilizando un formato de sondas inmovilizadas (line blot).
Amplicones y cebadores
Los pares de cebadores utilizados para amplificar las regiones que incluyen los ocho SNP de IL4R se listan en la Tabla 7 (ID. de SEC. Nº: 25-36) y los que se utilizan para amplificar las regiones que incluyen los SNP de IL4 y los dos SNP de IL13 se listan en la Tabla 30 (ID. de SEC. Nº: 69-74). Los SNP de IL4R número 3, 4 y 5 (Tabla 6) se coamplificaron en el mismo fragmento de 228 pares de bases. Los cebadores se modificaron en el fosfato 5' mediante la conjugación con biotina. Los reactivos para la síntesis de oligonucleótidos con un marcaje de biotina unido en el fosfato 5' están comercialmente disponibles de Clontech (Palo Alto, CA) y Glenn Research (Sterling, VA). Un reactivo preferible es Biotin-ON de Clontech.
Cebadores de amplificación
La amplificación de seis regiones del gen de IL4R, que incluyen ocho lugares polimórficos, la región del gen de IL4, que incluye un lugar polimórfico, y las dos regiones del gen de IL13, que incluye dos lugares polimórficos, se realizó utilizando los pares de cebadores que se muestran a continuación. Todos los cebadores se muestran con orientación de 5' a 3'.
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Los siguientes cebadores amplifican una región de 114 pares de bases que incluye la posición de nucleótido 398 del gen de IL4R.
RR192B (ID. de SEC. Nº: 25) CAGCCCCTGTGTCTGCAGA
RR193B (ID. de SEC. Nº: 31) GTCCAGTGTATAGTTATCCGCACTGA
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Los siguientes cebadores amplifican una región de 163 pares de bases que incluye la posición de nucleótido 676.
DBM0177B (ID. de SEC. Nº: 26) CTGACCTGGAGCAACCCGTA
DBM0178B (ID. de SEC. Nº: 32) ACTGGGCCTCTGCTGGTCA
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Los siguientes cebadores amplifican una región de 228 pares de bases que incluye las posiciones de nucleótido 1374, 1417 y 1466 del gen de IL4R.
DBM0023B (ID. de SEC. Nº: 27) ATTGTGTGAGGAGGAGGAGGAGGTA
DBM0022B (ID. de SEC. Nº: 33) GTTGGGCATGTGAGCACTCGTA
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Los siguientes cebadores amplifican una región de 129 pares de bases que incluye la posición de nucleótido 1682 del gen de IL4R.
DBM0097B (ID. de SEC. Nº: 28) CTCGTCATCGCAGGCAA
DBM0098B (ID. de SEC. Nº: 34) AGGGCATCTCGGGTTCTA
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Los siguientes cebadores amplifican una región de 198 pares de bases que incluye la posición de nucleótido 1902 del gen de IL4R.
RR200B (ID DE SEC. Nº: 29) GCCGAAATGTCCTCCAGCA
RR178B (ID DE SEC. Nº: 35) CCACATTTCTCTGGGGACACA
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Los siguientes cebadores amplifican una región de 177 pares de bases que incluye la posición de nucleótido 2531 del gen de IL4R.
DBM0112B (ID DE SEC. Nº: 30) CCGGCCTCCCTGGCA
DBM0071B (ID DE SEC. Nº: 36) GCAGACTCAGCAACAAGAGG
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Los siguientes cebadores amplifican una región de 107 pares de bases que incluye la posición de nucleótido 582 de la región promotora del gen de IL4R.
RR169B (ID. de SEC. Nº: 69) ACTAGGCCTCACCTGATACGA
RR170B (ID. de SEC. Nº: 72) CATAGAGGCAGAATAACAGGCAGA
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Los siguientes cebadores amplifican una región de 118 pares de bases que incluye la posición de nucleótido 4045 del intrón 3 del gen de IL13.
DBM0165B (ID DE SEC. Nº: 70) CTCGGACATGCAAGCTGGAA
DBM0166B (ID DE SEC. Nº: 73) ACTGAATGAGACAGTCCCTGGA
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Los siguientes cebadores amplifican una región de 187 pares de bases que incluye el codón 4166 del exón 4 del gen de IL13.
DBM0167B (ID. de SEC. Nº: 71) AATCGAGGTGGCCCAGTTTGTA
DBM0168B (ID. de SEC. Nº: 74) CCTAACCCTCCTTCCCGCCTA
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Amplificación
La amplificación por PCR se realizó en un volumen total de reacción de 25-100 \mul que contienen los siguientes reactivos:
0,2 ng/\mul de DNA genómico humano purificado
0,2 mM de cada cebador
800 mM dNTP total (200 mM de dATP, dTTP, dCTP, dGTP)
70 mM KCl
12 mM Tris-HCl, pH 8,3
3 mM MgCl_{2},
0,25 unidades/\mul polimerasa de DNA AmpliTaq Gold™*
\text{*} desarrollada y elaborada por Hoffmann-La Roche y comercialmente disponible de Applera (Foster City, CA).
La amplificación se realizó en un termociclador GeneAmp™ PCR System 9600 (Applera, Foster City, CA), utilizando el perfil de ciclado de temperaturas específico que se muestra a continuación.
Incubación pre-reacción: 94ºC durante 12,5 minutos
33 ciclos: desnaturalización: 95ºC durante 45 segundos
\hskip2.5cm
hibridación: 61ºC durante 30 segundos
\hskip2.5cm
extensión: 72ºC durante 45 segundos
Extensión final: 72ºC durante 7 minutos
Mantenimiento: 10ºC - 15ºC
Detección de sondas
Las sondas preferibles utilizadas para identificar los nucleótidos presentes en los 8 SNP presentes en los ácidos nucleicos amplificados de IL4R se describen en la Tabla 3. Se muestran dos sondas para la detección de T1466; se utilizó una mezcla de las dos sondas.
Las sondas preferibles utilizadas para identificar los nucleótidos presentes en el SNP presente en los ácidos nucleicos amplificados de IL4 y los dos SNP presentes en los ácidos nucleicos amplificados de IL13 se describen en la Tabla 29. Todas las sondas se muestran con orientación de 5' a 3'.
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Ensayo de hibridación de sondas, formato de sondas inmovilizadas
En el formato de sondas inmovilizadas, las sondas se inmovilizaron en un soporte sólido previamente a su utilización en la hibridación. El complejo de sonda-soporte se sumergió en una solución que contenía ácido nucleico amplificado desnaturalizado (marcado con biotina) para permitir que ocurra la hibridación. El ácido nucleico no unido se eliminó mediante lavado bajo condiciones de hibridación astringentes, y el ácido nucleico que permanece unido a las sondas inmovilizadas se detectó utilizando una reacción cromogénica. Los detalles del ensayo se describen a continuación.
Para su utilización en el formato de detección de sondas inmovilizadas, descrito a continuación, se unió una porción al fosfato 5' de la sonda para facilitar su inmovilización sobre un soporte sólido. Véase Cheng et al., 1999, Genome Res 9:936-949, incorporada aquí como referencia. Preferiblemente, se une albúmina sérica bovina (BSA) al fosfato 5' esencialmente como se describe en Tung et al., 1991, Bioconjugate Chem., 2:464-465. Alternativamente, se añade una cola de poli-T al extremo 5' como se describe en la patente U.S. Nº 5.451.512.
Las sondas se aplicaron en un formato lineal en láminas de membrana de nylon (por ejemplo, filtros de nylon BioDyne™ B, Pall Corp., Glen Cove, NY) utilizando un dispensador Linear Striper y controlador Multispense2000™ (IVEK, N. Springfield, VT). La detección del alelo salvaje del SNP nº 5 (Tabla 6) se realizó utilizando una mezcla de dos sondas como se lista; esta mezcla permite la detección del SNP nº 5 de forma independiente de otros SNP cercanos. Los títulos de sonda se eligieron de forma que alcanzan el equilibrio de señal entre las variantes alélicas; los títulos utilizados se proporcionan en la Tabla de sondas anterior. Cada lámina se cortó en tiras de entre 0,35 y 0,5 cm de ancho. Para desnaturalizar los productos de amplificación, se añadieron 20 \mul de producto de amplificación (basado en una reacción de 50 \mul) a 20 \mul de solución de desnaturalización (NaOH al 1,6%) y se incubó a temperatura ambiente para completar la desnaturalización.
El producto de amplificación desnaturalizado (40 \mul) se añadió al pocillo de una bandeja de tipificación que contiene 3 ml de tampón de hibridación (4X SSPE, SDS al 0,5%) y la tira de membrana.
Se permitió que las hibridaciones sucedieran durante 15 minutos a 55ºC en un baño de agua rotatorio. Tras la hibridación, la solución de hibridación se aspiró, la tira se lavó en 3 ml de tampón de lavado templado (2X SSPE, SDS al 0,5%) agitando suavemente las tiras, y se aspiró tampón de lavado. Tras el lavado, las tiras se incubaron en 3 ml de solución de conjugado enzimático (3,3 ml de tampón de hibridación y 12 \mul de estreptavidina-peroxidasa de rábano picante (SA-HRP)) en baño de agua rotatorio durante 5 minutos a 55ºC. Entonces las tiras se lavaron con tampón de lavado, como anteriormente, se incubaron en tampón de lavado a 55º durante 12 minutos (lavado astringente), y finalmente se lavaron con tampón de lavado de nuevo.
El ácido nucleico diana, ahora marcado con HRP, que permanece unido al producto de amplificación inmovilizado se visualizó como sigue. Se preparó una solución de revelado mediante la mezcla de 100 ml de tampón citrato (citrato sódico 0,1 M, pH 5,0), 5 ml de solución de 3,3',5,5'-tetrametilbenzidina (TMB) (2 mg/ml de TMB en polvo de Fluka, Milwaukee, WI, disuelto en EtOH al 100%), y 100 \mul de peróxido de hidrógeno al 3%. Las tiras se lavaron inicialmente en citrato sódico 0,1 M (pH 5,0) durante 5 minutos, luego se incubaron en la solución de revelado con agitación suave durante entre 8 y 10 minutos a temperatura ambiente en oscuridad. El TMB, que inicialmente no tiene color, se convierte mediante la HRP unida a la diana, en presencia de peróxido de hidrógeno en un precipitado coloreado. Las tiras reveladas se lavaron en agua durante varios minutos y se fotografiaron inmediata-
mente.
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Termociclado cinético para identificar 2 SNP del promotor de IL4R y 2 del promotor de IL13
Los dos SNP del promotor de IL4R y los dos del promotor de IL13 se genotipificaron utilizando una PCR específica de alelo en un termociclador PE9700 (ABI) midiendo la fluorescencia del SyBr Green (Molecular Probes) (Higuchi, Fockler, Dollinger, Watson. Biotechnology 11:1026-30 (1993)). Para cada DNA, se realizaron dos amplificaciones en paralelo. Una contenía cebadores específicos; la otra contenía el cebador común y otro cebador específico de alelo. Los cebadores utilizados para genotipificar los dos SNP del promotor de IL4R se proporcionan en la Tabla 31 y los cebadores utilizados para genotipificar los dos SNP del promotor de IL13 se proporcionan en la Tabla 32. La amplificación del DNA con un cebador específico de alelo particular indica la presencia del alelo correspondiente. Un aumento de la fluorescencia del SyBr Green indica la acumulación de producto de amplificación. Un experto en la materia podrá correlacionar el cambio de la fluorescencia con la presencia o ausencia de producto de amplificación, y por lo tanto, la presencia o ausencia del alelo correspondiente.
La amplificación de PCR se realizó en un volumen total de reacción de 100 \mul que contienen los siguientes reactivos:
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6
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La amplificación se realizó en un termociclador GeneAmp™ PCR System 9600 (Applera, Foster City, CA), utilizando el perfil de ciclado de temperatura específico que se muestra a continuación.
\quad
2 minutos a 50ºC
Incubación pre-reacción:
12 minutos a 94ºC
50 ciclos: desnaturalización:
20 segundos a 95ºC
hibridación:
20 segundos a 58ºC
Extensión final:
5 minutos a 72ºC
Ejemplo 2 Asociación de los SNP de IL4R con la diabetes tipo 1 en familias del HBDI
Este ejemplo demuestra la asociación de los SNP de IL4R con la diabetes tipo 1 en familias del HBDI.
La genotipificación de IL4R se realizó en individuos de 282 familias caucásicas escogidas porque tenían dos descendientes afectados de diabetes tipo 1. Los genotipos de IL4R de todos los individuos se determinaron. La genotipificación de IL4R se realizó utilizando un método de genotipificación esencialmente como el que se describe en el Ejemplo 1. Además de los 564 descendientes (2 hermanos en cada una de las 282 familias) de los pares de hermanos afectados en los que se basa la elección, había otros 26 hijos afectados. Había 270 descendientes no afectados entre estas familias.
Las muestras basadas en las familias se proporcionaron como DNA genómico purificado del Intercambio de Datos Biológicos Humanos (HBDI), que es un depósito de líneas celulares de familias afectadas por la diabetes tipo 1. Todas las familias del HBDI utilizadas en este estudio son familias nucleares con progenitores no afectados (genéticamente no relacionados) y al menos dos hermanos afectados. Estas muestras se describen además en Noble et al., 1996, Am. J. Hum. Genet. 59:1134-1148.
Es conocido que el genotipo del HLA puede tener un efecto significativo, tanto de aumento como de reducción dependiendo del genotipo, en el riesgo de padecer diabetes tipo 1. En particular, los individuos con el genotipo de HLA DR DR3-DQB1*0201/DR4-DQB1*0302 (denominado DR3/DR4 a continuación) parecen tener el mayor riesgo de padecer diabetes tipo 1 (véase Noble et al., 1996, Am. J. Hum. Genet., 59:1134-1148). Estos individuos de riesgo elevado tienen alrededor de 1 posibilidad entre 15 de estar afectados con diabetes tipo 1. A causa del fuerte efecto de este genotipo en la probabilidad de la diabetes tipo 1, la presencia del genotipo DR3-DQB1*0201/DR4-DQB1*0302 podría enmascarar la contribución de las variantes alélicas de IL4R.
Los individuos de estas familias también se genotipificaron en los locus de HLA DRB1 y DQB1. De los pares de hermanos afectados, ambos hermanos tenían el genotipo DR3/DR4 en 90 familias. Ninguno de los hermanos afectados tenía el genotipo DR 3/4 en 144 familias. Exactamente uno de los hermanos afectados tenían el genotipo DR 3/4 en las 48 familias restantes.
Análisis estadístico, métodos y algoritmos
Como los ocho SNP de IL4R están tanto físicamente como genéticamente íntimamente ligados el uno al otro, la presencia de un alelo particular en un SNP particular se correlaciona con la presencia de otro alelo particular en un SNP cercano. Esta asociación no aleatoria de dos o más alelos de SNP se conoce como desequilibrio de ligamiento (DL).
El desequilibrio de ligamiento entre los ocho SNP de IL4R se evaluó utilizando los genotipos de los 282 pares de progenitores. Estos 564 individuos no están relacionados entre ellos excepto por matrimonio. Un resumen de la frecuencia calculada del alelo salvaje para cada SNP en este grupo de 564 individuos (los "fundadores del HBDI") se muestra en la Tabla 9.
El cálculo del DL puede realizarse de varias formas. se utilizaron dos métodos complementarios para evaluar el DL entre todos los pares de locus de SNP de IL4R. En el primer método, se calcularon los valores de dos medidas distintas pero relacionadas del DL, llamadas D' y D (Devlin y Risch 1995, Genomics, 29(2):311-22), utilizando el algoritmo de estimación de la máxima probabilidad de Hill (Hill, 1974, Heredity, 33(2): 229-39). Los valores de D' y D para todos los pares de SNP de IL4R se muestran en la Tabla 10, en la parte triangular inferior izquierda. Tanto D' como D pueden tener valores que oscilan entre -1 y +1. Los valores cercanos a +1 o -1 sugieren un fuerte desequilibrio de ligamiento; los valores cercanos a cero indican la ausencia de DL.
Una segunda medida del DL utiliza el método de la prueba de permutación implementado en el programa Arlequin (Excoffier et al., 1995, Mol Biol Evol, 12:921-7, Universidad de Génova, CH) (Slatkin et al., 1996, Heredity, 76:377-83). Este método maximiza el estadístico cociente de probabilidad (S = -2log (L_{H*}/L_{H})) mediante la permutación de alelos y el recálculo de S en un gran número de iteraciones hasta que S se maximiza. Estas iteraciones permiten la determinación de la distribución nula de S, y por lo tanto la S máxima obtenida puede convertirse en un valor exacto de P (nivel de significación). Estos valores de P se listan en la porción triangular superior derecha de la Tabla 10.
La Tabla 10 de DL a pares muestra que existe una evidencia significativa de DL entre los SNP 1 y 2, y entre (todas las combinaciones de) los SNP 3, 4, 5, 6, 7 y 8. Se conoce que los SNP del 3 al 8 se sitúan dentro de 1200 pares de bases de un único exón (exón 9) del gen de IL4R, y el DL entre estos SNP es evidente también por la pequeña distancia genética.
La prueba de la transmisión del desequilibrio (PTD) de Spielman (Spielman y Ewens, 1996, Am J Hum Genet, 59 (5):983-9; Spielman y Ewens, 1998, Am J Hum Genet, 62(2):450-8) se realizó en los datos de genotipo de IL4R de los 282 pares de hermanos afectados (es decir, estructura familiar que consiste en los dos progenitores y los dos hijos afectados). La PTD se utilizó para valorar la asociación de los alelos del individuo de los ocho SNP de IL4R con la diabetes tipo 1. La PTD evalúa si un alelo se transmite de progenitores heterozigotos a sus hijos afectados con una frecuencia que es significativamente diferente de la esperada por azar. En la hipótesis nula de no asociación de un alelo con la enfermedad, un progenitor heterozigoto transmitirá o no transmitirá un alelo con la misma frecuencia a un hijo afectado. La significación de la desviación de la hipótesis nula puede evaluarse utilizando la prueba estadística de chi-cuadrado de McNemar (=(T-NT)^2/(T+NT), en la que T es el número observado de transmisiones y NT es el número observado de no transmisiones). La significación (valor P) de la prueba estadística de chi-cuadrado de McNemar es igual al estadístico chi-cuadrado de Pearson con un grado de libertad (Glantz et al., Primer of biostatistics., New York, McGraw Hill Health Professions Division, 1997).
Los resultados de la PTD de los locus individuales de los SNP se muestran en las tablas 11A y 11B. Se utilizó el programa PTD/S-PTD (versión 1.1) de Spielman para realizar el contaje de los alelos transmitidos y no transmitidos (Spielman, McGinnis et al., 1993, Am J Hum Genet, 52(3):506-16; Spielman y Ewens, 1998, supra). La Tabla lista las transmisiones observadas del alelo salvaje en cada locus de SNP. Como estos polimorfismos son bialélicos, los contajes de transmisión del alelo variante son iguales a los de no transmisión del alelo salvaje.
Los contajes de las transmisiones y no transmisiones de los alelos a los casos índice, que sólo se muestran en la Tabla 11A, no alcanzan una significación estadística, a \alpha = 0,05. Sin embargo, es válida para el contaje de los eventos de transmisión a todos los hijos afectados. Sin embargo, cuando la PTD se utiliza de este modo (o con este propósito, con más de una hijo por familia), entonces una prueba estadística significativa es evidencia sólo de ligamiento, no de asociación y ligamiento. La Tabla 11B muestra el análisis de PTD cuando se incluyen 26 hijos afectados adicionales. Los resultados que se presentan en la Tabla 11B a continuación muestran que existe una desviación significativa de las frecuencias de transmisión esperadas para los alelos de los SNP 3, 4, 5 y 6. El análisis de los valores de "% de transmisión" para estos SNP indica que el alelo salvaje se transmite a los hijos afectados con frecuencias superiores que la previsión del 50%.
La evidencia de un marcado DL entre los ocho SNP de IL4R sugiere que la transmisión del conjunto ordenado de alelos de cada progenitor a cada hijo afectado en la cohorte del HBDI puede detectarse. Este conjunto ordenado de alelos corresponde físicamente a uno de los dos cromosomas parentales, y se denomina haplotipo. Infiriendo los haplotipos parentales y su transmisión o no transmisión a los hijos afectados, se espera obtener más información estadística que con sólo los alelos.
Los haplotipos se infirieron utilizando una combinación de dos métodos. Como paso inicial, se utilizó el programa Gene Hunter (Falling Rain Genomics, Palo Alto, CA) (Kruglyak, et al., 1996, Am J Hum Genet, 58(6):1347-63) ya que calcula muy rápidamente los haplotipos a partir de los datos de genotipo de los pedigríes. Cada pedigrí familiar del HBDI se analizó entonces de forma individual utilizando el programa Cyrillic (Cherwell Scientific Publishing, Palo Alto, CA), para resolver cualquier adjudicación de haplotipo ambigua o no fundamentada. Los haplotipos no ambiguos y no recombinantes pudieron asignarse con certeza en todas excepto en 6 de las 282 familias. Los datos de los haplotipos de estas 276 familias se utilizaron en el subsiguiente análisis de datos.
El gen de IL4R tiene la propiedad de que muchos de sus SNP se sitúan en el exón más a 3' (exón 9), cuya región codificante es de aproximadamente 1,5 Kb de longitud. Se desarrolló un método para la haplotipificación directa de hasta cinco de estos alelos del exón 9 (es decir, los SNP nº 3-7) sin necesidad de los genotipos parentales. Muchos de estos SNP resultan en cambios en la secuencia de aminoácidos de la proteína IL4R, por lo que diferentes haplotipos codifican diferentes proteínas con posiblemente diferentes funciones.
Los haplotipos, en un individuo del que no se posee información genotípica parental, pueden inferirse de forma no ambigua sólo cuando un máximo de uno de los lugares de estos SNP es heterozigoto. En otros casos, la ambigüedad puede resolverse de forma experimental.
Se utilizaron dos cebadores específicos de alelo con un cebador en común para realizar las reacciones de PCR (utilizando la polimerasa Stoffel Gold™) para amplificar separadamente el DNA de cada cromosoma, como se muestra en la Figura 1 a continuación. Los alelos de cada amplicón se detectaron entonces mediante el mismo procedimiento de hibridación de tiras, y los alelos ligados se obtuvieron directamente. La elección de cebadores específicos de alelo (flechas coloreadas o sombreadas) y comunes (flechas negras) depende de cuales locus de SNP son heterozigotos. Los cebadores se modificaron en el fosfato 5' mediante la conjugación de biotina, y se muestran en la Tabla 12 (ID. de SEC. Nº: 54-62).
En cada ensayo de haplotipificación, se prepararon dos reacciones de PCR para cada DNA a analizar. Una reacción contenía el cebador común y el cebador específico del alelo salvaje, la otra contenía el cebador común y el cebador específico del alelo variante. Cada reacción de PCR se realizó en un volumen total de reacción de 50-100 \mul que contenían los siguientes reactivos:
0,2 ng/\mul de DNA genómico humano purificado
0,2 mM de cada cebador
800 mM dNTP total (200 mM de dATP, dTTP, dCTP, dGTP)
10 mM KCl
10 mM Tris-HCl, pH 8,0
2,5 mM MgCl_{2},
0,12 unidades/ml polimerasa de DNA Stoffel Gold™*
\text{*} desarrollada y elaborada por Roche Molecular Systems.
La amplificación se realizó en un termociclador GeneAmp™ PCR System 9600 (PE Biosystems, Foster City, CA), utilizando el perfil de ciclado de temperaturas específico que se muestra a continuación.
Incubación pre-reacción:
94ºC durante 12,5 minutos
33 ciclos: desnaturalización:
95ºC durante 45 segundos
hibridación:
64ºC durante 30 segundos
extensión:
72ºC durante 45 segundos
Extensión final:
72ºC durante 7 minutos
Mantenimiento:
10ºC - 15ºC
Tras la amplificación, cada producto de reacción de PCR se desnaturalizó y se utilizó separadamente para la hibridación con las sondas unidas a membrana como se ha descrito anteriormente.
Coincidencia de haplotipos en hermanos afectados
La evidencia del ligamiento de IL4R a la diabetes tipo 1 (opuesto a asociación) puede valorarse mediante el método de coincidencia de haplotipos. Este método evalúa la distribución en todas las familias del número de cromosomas que son idénticos por descendencia (IPD) entre los dos hermanos afectados en cada familia. Por ejemplo, en una familia, el padre transmite el mismo de sus dos haplotipos de IL4R a ambos hijos, y la madre transmite el mismo de sus dos haplotipos de IL4R a ambos hijos, entonces se dice que los hijos comparten dos cromosomas IPD (o, son IPD = 2). Si ambos progenitores transmiten haplotipos de IL4R diferentes a sus dos hijos, se dice que los hijos son IPD = 0.
Bajo la hipótesis nula de no ligamiento de IL4R a la diabetes tipo 1, la proporción de familias IBD = 0 es del 25%, de IBD = 1 es del 50% y de IBD = 2 es del 25%, como se espera por una distribución al azar (véase Tabla 13). La evidencia de una diferencia estadísticamente significativa de esta expectativa puede valorarse utilizando el estadístico de chi-cuadrado.
Los valores de identidad por descendencia (IPD) de los haplotipos parentales de IL4R en los hermanos afectados pudieron determinarse de forma no ambigua en 256 familias. En el resto de familias, uno o ambos progenitores eran homozigotos y/o el origen paterno de los cromosomas de los hijos no pudo determinarse. La distribución de la IPD se muestra en la Tabla 13.
Es conocido que el genotipo del HLA puede tener un efecto significativo, tanto un aumento como una reducción en función del genotipo, sobre el riesgo de padecer diabetes tipo 1. En particular, los individuos con el genotipo de HLA-DR DR3-DQB1*0201/DR4-DBQ1*0302 (denominados DR3/4 a continuación) parecen tener el mayor riesgo de padecer diabetes tipo 1 (véase Noble, Valdes et al., 1996), incorporado aquí como referencia). Estos individuos con riesgo elevado tienen alrededor de 1 posibilidad entre 15 de estar afectados de diabetes tipo 1. A causa del potente efecto de este genotipo en la probabilidad de padecer diabetes tipo 1, la presencia del genotipo DR3/4 podría enmascarar la contribución de los alelos o haplotipos de IL4R.
La distribución de la IPD en las familias se estratificó en dos grupos basados en el genotipo DR3/4 de los hijos. El primer grupo contiene a las familias en las que uno o ambos de los hermanos son DR3/4 ("uno/ambos hermanos DR3/4", n = 119). El segundo grupo contiene a las familias en las que ningún hijo es DR3/4 ("ningún hermano DR3/4", n = 137). La distribución de IPD en estos subgrupos se muestra en la Tabla 13. No existía una diferencia estadísticamente significativa de la distribución esperada de la coincidencia de IPD en el subgrupo de familias de "uno/ambos hermanos DR3/4". Existe una diferencia estadísticamente significativa de la distribución esperada de la coincidencia de IPD en el subgrupo de familias de "ningún hermano DR3/4" (Tabla 13). Esto indica que existe una evidencia de ligamiento del locus de IL4R con la DMID en las familias de "ningún hermano DR3/4".
Asociación mediante CDFA
La asociación de los haplotipos de IL4R con la diabetes tipo 1 se evaluó utilizando el método de CDFA (Control dentro de la familia afectada) (Thomson G., 1995, Am J Hum Genet 57:487-98). Brevemente, se comparan dos grupos de haplotipos, y las frecuencias de los haplotipos en los grupos, entre ellos como en un sistema de muestreo de caso/control. Estos dos grupos son los haplotipos caso (transmitidos) y los control (CDFA).
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Los haplotipos caso, es decir los transmitidos a los hijos afectados, se registraron y contaron como sigue. Para cada par de hermanos, se contaron los cuatro cromosomas transmitidos, independientemente del estado de los progenitores (homozigotos o heterozigotos). Sin embargo, los haplotipos en los dos hermanos de un par no son independientes el uno del otro. La forma de realizar una enumeración estadísticamente conservadora y válida es dividiendo todos los contajes entre dos.
Los haplotipos control (CDFA) son aquellos que nunca se transmiten al par de hijos afectados (Thomson, 1995). Los haplotipos CDFA permiten una estimación no sesgada de las frecuencias de los haplotipos control. Los CDFA sólo pueden determinarse a partir de progenitores heterozigotos, y además, sólo cuando el progenitor transmite un haplotipo a ambos hijos; el otro haplotipo que no se transmite se cuenta en la población CDFA. La población CDFA sirve como un conjunto bien emparejado de haplotipos control para el estudio.
La Tabla 14A muestra la comparación de las frecuencias transmitidas y CDFA para todos los haplotipos del HBDI que se observaron al menos cinco veces en el conjunto de muestras completo. Cada fila representa los datos del haplotipo de un individuo. Sin embargo, aunque se observaron 16 haplotipos distintos en el conjunto de datos de HBDI, algunos aparecían muy raramente. Los siete haplotipos más infrecuentes se agruparon juntos en la fila "otros". Cada haplotipo se lista mediante el conjunto ordenado de alelos (es decir, de los SNP 1-2-3-4-5-6-7-8) presentes en cada uno de los ocho SNP de IL4R como se describe en la Tabla 6. Un "1" indica la presencia del alelo de referencia, un "2" la presencia del alelo variante para cada SNP. El alelo de "referencia" para cada SNP es el que está presente en GenBank nº de acceso X52425.1 como se describe en la Tabla 6.
Las Tablas 14B y 14C muestran la comparación de las frecuencias de transmitidos y CDFA para todos los haplotipos del HBDI observados en los subgrupos de familias de "uno/ambos hermanos DR3/4" y de "ningún hermano DR3/4", respectivamente. Estas tablas muestran que la estratificación de las familias basada en el genotipo DR3/4 de los hijos permite la identificación de haplotipos que están asociados con la DMID. En particular, en el subgrupo de "ningún hermano DR3/4" un haplotipo (identificado como "2 1 2 2 2 2 2 1") está significativamente poco representado en el conjunto de cromosomas transmitidos(P < 0,005).
A partir de la información de las frecuencias de los haplotipos transmitidos y CDFA en las Tablas 14B y 14C, pueden derivarse mediante contaje las frecuencias de los alelos transmitidos y CDFA. El análisis de CDFA locus por locus se muestra en las Tablas 15A y 15B.
Los datos presentes en las Tablas 15A y 15B muestran que existe una evidencia estadísticamente significativa, en el subgrupo de familias de "ningún hermano DR3/4", de que los alelos de los SNP número 3, 4, 5, 6 y 7 están asociados con la DMID. La evidencia de la asociación es especialmente fuerte en el SNP nº 6. En el subgrupo "uno/ambos hermanos DR3/4", existe la misma tendencia de asociación alélica, aunque la tendencia no alcanza la significación estadística.
Asociación mediante PTD basada en los haplotipos
El análisis de PTD puede utilizarse para la determinación de la transmisión (o no transmisión) del haplotipo de 8 locus a partir de los progenitores de los hijos afectados, una vez se han inferido o asignado los haplotipos mediante métodos moleculares. Las tablas 16A, B, y C resumen los resultados de la PTD de las familias del HBDI. Cada haplotipo se lista mediante el conjunto ordenado de alelos (es decir, de los SNP 1-2-3-4-5-6-7-8) presentes en cada uno de los ocho SNP de IL4R como se describe en la Tabla 6. Un "1" indica la presencia del alelo de referencia, un "2" la presencia del alelo variante para cada SNP. El alelo de "referencia" para cada SNP es el que está presente en GenBank nº de acceso X52425.1 como se describe en la Tabla 6. La Tabla 16A muestra el contaje de los sucesos de transmisión informativa sólo a un hijo (el caso índice) por familia, la Tabla 16B muestra el contaje de las transmisiones informativas a los dos hijos primarios afectados por familia, y la Tabla 16C muestra el contaje de las transmisiones informativas a todos los hijos afectados. Los resultados de la PTD del haplotipo de 8 locus alcanzan la significación estadística cuando se incluyen todos los hijos afectados (2 o más por familia).
Los análisis de PTD pueden realizarse en las familias tras la estratificación de los hijos mediante el genotipo DR3/4. El resumen de los contajes de las transmisiones informativas a los dos hijos primarios afectados por familia, en los subgrupos de familias de "uno/ambos hermanos DR3/4" y de "ningún hermano DR3/4", se muestra en las Tablas 17A y 17B respectivamente. Cada haplotipo se lista mediante el conjunto ordenado de alelos (es decir, de los SNP 1-2-3-4-5-6-7-8) presentes en cada uno de los ocho SNP de IL4R como se describe en la Tabla 6. Un "1" indica la presencia del alelo de referencia, un "2" la presencia del alelo variante para cada SNP. El alelo de "referencia" para cada SNP es el que está presente en GenBank nº de acceso X52425.1 como se describe en la Tabla 6.
Como se ha presentado anteriormente, existe una evidencia significativa de ligamiento de la DMID al IL4R en el subgrupo de "ningún hermano DR3/4".
Los datos de la Tabla 17B indican que existe una evidencia significativa de asociación de los haplotipos de IL4R a la DMID, en presencia de este ligamiento. En particular, en el subgrupo de "ningún hermano DR3/4" un haplotipo (denominado "2 1 2 2 2 2 2 1") está significativamente poco transmitido a los hijos afectados.
Ejemplo 3 Asociación de IL4R con la diabetes tipo 1 en muestras de filipinos
Este ejemplo demuestra la asociación de los SNP de IL4R con la diabetes tipo 1 en una población filipina.
Como se utiliza en esta sección, "pacientes" se refiere a individuos con la enfermedad, es decir individuos con diabetes tipo 1 y "controles" se refiere a individuos normales, aquellos sin la enfermedad.
Se seleccionaron 90 pacientes (n = 90) para este estudio de entre la población filipina. Los pacientes incluidos en el estudio estaban afectados por la diabetes tipo 1 como se define mediante la reciente clasificación ADA (comité de expertos en el diagnóstico y clasificación de la diabetes mellitus, 1997). Los pacientes nacieron en Filipinas y todos ellos tienen progenitores filipinos. En estos pacientes se han caracterizado los niveles de péptido C inferiores a 0,3 mmol/l y los autoanticuerpos contra autoantígenos de las células de los islotes (Medici et al., 1999, Diabetes Care, 9: 1458-62). También se recogieron muestras de 94 sujetos normales filipinos sin historia familiar de diabetes. Este fue el grupo control. Todos los pacientes y controles eran de la región del sur de Filipinas, Luzon. El estudio fue aprobado por el comité ético local y se recogió un consentimiento informado de los pacientes. Además, se utilizaron muestras independientes de un estudio previo del locus de HLA clase II en filipinos (Bugawan et al., 1994, Genetics, 54:331-340) con origen en la misma región, tras una prueba estadística de heterogeneidad, para complementar las muestras control. Estas comprenden un total de 194 cromosomas obtenidos de muestras familiares e individuales.
Los individuos se genotipificaron como se ha descrito anteriormente. Los genotipos de los individuos afectados y no afectados se muestran en la Tabla 4 (ID. de SEC. Nº: 20-24). Tanto los números reales como las frecuencias se proporcionan para cada genotipo. Los datos (Tabla 5) confirman la presencia de una asociación de las variantes de los SNP de IL4R con la diabetes tipo 1.
Métodos estadísticos y algoritmos
Las frecuencias de los alelos y haplotipos entre grupos se compararon utilizando la prueba z. Las composiciones de haplotipos y las frecuencias se estimaron a partir de los datos de genotipos utilizando el algoritmo EM del programa Arlequin (L. Excoffier, Universidad de Genova, CH) (Excoffier et al., 1995, Mol Biol Evol, 12:921-7; Slatkin et al., 1996, Heredity, 76:377-83).
Resultados
Las frecuencias del alelo salvaje para cada uno de los ocho SNP de IL4R en los grupos filipinos control y diabéticos se muestran en la Tabla 18. La Tabla 18 proporciona la evidencia de que las frecuencias alélicas de los SNP nº 3 y 4 son significativamente diferentes entre los dos grupos, y sugiere una asociación con la DMID.
También es posible inferir y construir los haplotipos multi-locus de IL4R en los sujetos filipinos, ya sea informáticamente mediante una estimación de máxima verosimilitud (EMV), o bien utilizando los métodos de haplotipificación molecular descritos previamente.
La Tabla 19 lista los cinco haplotipos más frecuentes estimados informáticamente y sus frecuencias en los diabéticos y controles filipinos, y presenta la significación de las diferencias en las frecuencias. Cada haplotipo se lista mediante el conjunto ordenado de alelos (es decir, de los SNP 1-2-3-4-5-6-7-8) presentes en cada uno de los ocho SNP de IL4R como se describe en la Tabla 6. Un "1" indica la presencia del alelo de referencia, un "2" la presencia del alelo variante para cada SNP. El alelo de "referencia" para cada SNP es el que está presente en GenBank nº de acceso X52425.1 como se describe en la Tabla 6.
La Tabla 20 lista los haplotipos observados como se deriva e infiere mediante haplotipificación molecular; se compilan los haplotipos de siete locus no ambiguos (no se muestran los alelos del SNP nº 1, como se indica con la "x"). Cada haplotipo se lista mediante el conjunto ordenado de alelos (es decir, de los SNP 1-2-3-4-5-6-7-8) presentes en cada uno de los ocho SNP de IL4R como se describe en la Tabla 6. Un "1" indica la presencia del alelo de referencia, un "2" la presencia del alelo variante para cada SNP. El alelo de "referencia" para cada SNP es el que está presente en GenBank nº de acceso X52425.1 como se describe en la Tabla 6. Las Tablas 18 y 19 proporcionan evidencia de una diferencia estadísticamente significativa en la frecuencia de uno o más haplotipos entre las poblaciones filipinas control y diabética, y apoya la presencia de una asociación de IL4R con la DMID. En particular, un haplotipo (que se indica "x 1 2 2 2 2 2 1") está significativamente poco representado en el grupo de diabéticos filipinos.
Ejemplo 4 Asociación de los SNP de IL4R, IL4 e IL13 con la diabetes tipo 1 en muestras de filipinos
Este ejemplo demuestra la asociación de los SNP de IL4R, IL4 e IL13 con la diabetes tipo 1 en la misma población filipina descrita anteriormente en el Ejemplo 3.
Como se utiliza en esta sección, "pacientes" se refiere a individuos con la enfermedad, es decir individuos con diabetes tipo 1 y "controles" se refiere a individuos normales, aquellos sin la enfermedad.
Los individuos se genotipificaron como se ha descrito anteriormente.
SNP individuales
Las distribuciones de alelos de los SNP individuales en el locus de IL4R (n = 10), el locus de IL4 (n = 1) y el locus de IL13 (n = 4) entre los pacientes y los controles se muestran en la Tabla 21. Los patrones de desequilibrio de ligamiento se estimaron utilizando aproximaciones de máxima verosimilitud a partir de los datos de los genotipos individuales de individuos no relacionados (Slatkin y Excoffier, 1996 Heredity 76:377-383). Los patrones de desequilibrio de ligamiento (DL) a pares para estos SNP inferidos entre la población control se muestran en la Tablas 22 y 23. Entre los SNP de IL4R individuales, tres (E375A, L389L, y C406R) mostraron asociación nominalmente significativa con la diabetes tipo 1 mientras que el alelo variante de dos SNP adicionales (I50V, p = 0,062 y S478G, p = 0,064) se encontraba reducido entre los pacientes (Tabla 21).
Los dos SNP del promotor no se encontraron significativamente asociados con la diabetes tipo 1, aunque el alelo variante del SNP-3223 se encontraba ligeramente aumentado en pacientes (CP = 1,45, p = 0,10). Con la excepción de este SNP del promotor y del SNP 150 V, con es que está en fuerte DL, el alelo variante en cada SNP se encontró con una baja representación entre los pacientes. Algunos de los residuos de aminoácido polimórficos en esta cadena parecen ser biológicamente importantes y afectan a la señalización del receptor de IL-4 (Kruse et al., 1999, Immunology, 96:365-71).
De los 10 SNP de IL4R tipificados, el SNP L389L mostró la mayor asociación con la diabetes tipo 1 en esta población, con frecuencias significativamente menores entre los pacientes que entre los controles (CP = 0,34; p = 0,001). Sin querer suscribir una teoría, se cree que a causa de que es un polimorfismo silente (sinónimo), es improbable que este SNP sea responsable del efecto protector observado de padecer la diabetes tipo 1. Este SNP se encuentra en un potente DL (Tabla 22) con los SNP no sinónimos flanqueantes (E375A, C406R, S478P y Q551R) y todos estos SNP muestran una tendencia a la protección (asociación negativa). El SNP L389L también se encuentra en un potente DL negativo con el SNP del promotor -3223 (Tabla 22).
En la comparación de genotipos en los SNP individuales de IL4R (Tabla 24), el efecto protector es dominante ya que el heterozigoto del 389 de IL4R muestra un CP = 0,29. Entre los SNP individuales del cromosoma 5q31, sólo los alelos variantes en los dos SNP del promotor de IL13 se encontraban aumentados entre los pacientes (CP = 1,58 y p = 0,05 para -1512, y CP = 1,49 y p = 0,12 para -1112) (Tabla 21). Si se comparan las frecuencias de genotipo, sin embargo, R110Q de IL13 mostró una asociación nominalmente significativa en esta población (p = 0,03; Tabla 24). Estos datos sugieren que el homozigoto variante, pero no el heterozigoto, puede tener un riesgo aumentado de padecer diabetes tipo 1. En la Tabla 24, cada haplotipo se lista mediante el conjunto ordenado de alelos (es decir, de los SNP 1-2-3-4-5-6-7-8) presentes en cada uno de los ocho SNP de IL4R como se describe en la Tabla 6. Las letras se refieren al alelo real (nucleótido) presente, como se describe en la Tabla 6.
Haplotipos IL4R
Los haplotipos de IL4R se estimaron en base al método de maximizado de expectativa (ME) (Excoffier et al., 1995, Mol. Biol. Evol., 12:921-927.) y se determinaron directamente mediante métodos moleculares de haplotipificación, descritos en el Ejemplo 4. El método molecular de haplotipificación permitió la asignación no ambigua de fase para 7 SNP de IL4R (C676T, A1374C, G1417T, T1466C, T1682C, A1902G y T2531C). Utilizando la haplotipificación molecular de estos 7 SNP, se determinaron 7 haplotipos diferentes de IL4R en esta población y sus frecuencias entre los pacientes y los controles se compararon (Tabla 25A).
En Tabla 25A cada haplotipo se lista mediante el conjunto ordenado de alelos (es decir, de los SNP 1-2-3-4-5-6-7-8) presentes en cada uno de los ocho SNP de IL4R como se describe en la Tabla 6. Las letras se refieren al alelo real (nucleótido) presente, como se describe en la Tabla 6.
Un haplotipo específico (CCTCCGT)) se encontró significativamente poco representado entre los pacientes (CP = 0,4, p = 0,013). Este mismo haplotipo también se encontró que era protector (asociación negativa significativa), mediante los métodos de PTD, en las familias del HBDI, como se describe en el Ejemplo 2. Este efecto protector por lo tanto se ha observado en dos poblaciones diferentes y en dos diseños de estudio diferentes, es decir caso/ control (filipinos) y PTD, además de que con estos SNP es biológicamente plausible (es decir, consecuencias funcionales). Esto apunta claramente que las variantes de la molécula del IL4R tienen influencia en la susceptibilidad a la diabetes tipo 1. En particular, este haplotipo específico de IL4R parece conferir un efecto protector dominante.
En las familias del HBDI, la estratificación basada en el genotipo del HLA de mayor riesgo (HLA-DRB1*0301-DQB1*0201/HLA-DRB1*04-DQB1*0302) fue necesaria para demostrar el efecto protector del de haplotipo IL4R. Se encontró una asociación negativa significativa sólo entre aquellas familias en las que ningún hermano afectado era DR3/4, presumiblemente porque el efecto del polimorfismo de IL4R era relativamente modesto comparado con el riesgo conferido por este genotipo de HLA de alto riesgo, que confiere un riesgo de padecer la enfermedad mayor que el de los homozigotos DR3/3 o DR4/4. Entre los filipinos, se observó un efecto protector significativo de un haplotipo específico de IL4R sin estratificación (Tabla 25). Sin querer suscribir una teoría, esto podría reflejar la ausencia entre los filipinos de un aumento del riesgo asociado con DR3/4 en relación con los genotipos DR3/3 o DR4/4. La ausencia del "efecto DR3/4", bien establecida por varios estudios de la diabetes tipo en caucásicos, puede atribuirse entre los filipinos a los diferentes patrones de desequilibrio de ligamiento de los alelos DQB1 con los alelos DRB1*04 entre asiáticos y caucásicos.
La aproximación de haplotipificación molecular utilizada en este ejemplo no asignó la fase de los dos SNP del promotor y del SNP 150V en el locus de IL4R. En consecuencia, se utilizó la aproximación de ME para estimar las frecuencias de los haplotipos de 10 SNP para estos 3 SNP individuales y los haplotipos de 7 SNP previamente determinados mediante métodos moleculares (Tabla 25B). En la Tabla 25B, cada haplotipo se lista mediante el conjunto ordenado de alelos (es decir, de los SNP 1-2-3-4-5-6-7-8-9-10) presentes en cada uno de los diez SNP de IL4R descritos en la Tabla 21 (SNP en orden: C(-3223)T - C(-1914)T - I50V - N142N E375A - L389L - C406R - S478P - Q551R - S761P). Las letras se refieren al alelo real (nucleótido) presente, como se describe en la Tabla 21.
De los 17 haplotipos de 10 SNP con una frecuencia estimada >1%, en algún grupo, sólo un haplotipo de 10 SNP que contiene el haplotipo de 7 SNP protector (H5A o CCACCTCCGT) apareció con una fuerte asociación negativa (CP = 0,0; IC 95% [0-0,5]; p = 0,001) con la enfermedad. De forma interesante, el otro haplotipo que contenía el mismo haplotipo de 7 SNP (H5B o CTA-CCTCCGT) no se encontró significativamente asociado con la enfermedad (CP = 0,66, p = 0,33). Esto sugiere que una combinación específica de SNP del promotor de IL4R con una variante de la secuencia codificante particular contribuye al riesgo de padecer diabetes tipo 1.
IL4 e IL13
Los SNP de IL4 y de IL13 están en un fuerte DL (Tabla 23). Las frecuencias estimadas de estos haplotipos de 5 SNP se compararon entre pacientes y controles (Tabla 26). En la Tabla 26, cada haplotipo se lista mediante el conjunto ordenado de alelos presentes en el SNP de IL4 y los cuatro SNP de IL13 descritos en la Tabla 21. El orden es C(-524)T de IL4 - A(-1512)C de IL13 - C(-1112)T de IL13 - intrón 3 de IL13 - R110Q de IL13. Las letras se refieren al alelo real (nucleótido) presente, como se describe en la Tabla 21.
Las distribuciones generales fueron diferentes (p = 0,005) y un haplotipo, TCTTA, se encontró fuertemente asociado con la diabetes tipo 1 (CP = 3,47, p = 0,004). Otros dos haplotipos mostraron una asociación nominalmente significativa (p = 0,02 y 0,03). Una observación sorprendente fue que el haplotipo de IL13 CTTA pareció estar asociado con la enfermedad sólo en combinación con el alelo T en el SNP-524 del promotor de IL4 ya que el haplotipo CCTTA no mostró asociación a la enfermedad.
Estos datos podrían reflejar DL entre el haplotipo de 5 SNP asociado con algún gen cercano causal o sugiere que una combinación particular de una variante del promotor de IL4 y variantes del promotor y codificantes de IL13 son responsables de un riesgo elevado de padecer diabetes tipo 1 (interacción gen-gen).
Ejemplo 7 Dependencia del riesgo de padecer diabetes tipo 1 conferida por los SNP de IL4R del genotipo de IL4 e IL13 en muestras de filipinos: evidencia de epistasis
Este ejemplo demuestra epistasis, la interacción entre SNP del locus IL4R en el cromosoma 16 y aquellos en los locus de IL4 e IL13 en el cromosoma 5.
Como tanto IL4 como IL13 son ligandos de un receptor compuesto, en parte, de la cadena alfa IL4R, existe una posibilidad de que existan interacciones gen-gen entre polimorfismos en el locus de IL4R en el cromosoma 16p11 y los cinco SNP en los locus de IL4 e IL13 en el cromosoma 5q31. En una aproximación se examinó la independencia estadística de los genotipos en los 10 SNP de IL4R y los genotipos de cada uno de los SNP de IL4 e IL13 (Tabla 27). Se evaluaron las interacciones gen por gen en los SNP en diferentes genes valorando si las frecuencias de los genotipos en los locus no ligados eran independientes (es decir, los SNP de IL13 e IL4 en el cromosoma 5 y los SNP de IL4R en el cromosoma 16) entre los pacientes. Estos análisis se realizaron en cada par de SNP no ligados mediante una prueba de chi-cuadrado en tablas de contingencia con marginales definidos por los contajes de genotipo en pacientes o en controles. Los valores de chi-cuadrado y los correspondientes grados de libertad para cada comparación de los SNP de IL4R se sumaron y se computaron los valores p de la suma de chi-cuadrados.
No se encontró una desviación de la independencia de estos SNP entre controles pero se observó una desviación significativa de los SNP-524 del promotor de IL4 (p = 0,001) y SNP del intrón 3 de IL13 (p = 0,019) entre pacientes.
Para valorar si el efecto sobre la susceptibilidad a la diabetes tipo 1 debido a los SNP de IL4R era modificada por los SNP de IL4 o IL13, se realizó un modelo de epistasis utilizando un modelo de regresión logística (véase a continuación). Para cada uno de los cinco SNP de IL4 e IL13, se testó si el efecto de los genotipos de los SNP de IL4R combinados sobre la susceptibilidad a la diabetes tipo 1 era diferente en función de los SNP de IL4 e IL13. Los resultados (Tabla 28) indican que sí existe una interacción epistática entre los genotipos de IL4R y los genotipos de IL4 e IL13. Para efectuar las comparaciones múltiples, se realizó un análisis de permutación de esta prueba. En 22/200 permutaciones uno o más de las pruebas de 5 SNP mostró una p < 0,035, en 13/200 uno o más de las pruebas de los SNP mostraron una p < 0,035 y otro mostró una p < 0,075. En 9/200 uno o más de las pruebas de 5 SNP mostró una p < 0,035, otro mostró una p < 0,075 y otro mostró una p < 0,135. Por lo tanto, el patrón observado en la Tabla 28 tiene una probabilidad de p < 0,045. La conclusión que se deriva es que la interacción epistática observada entre los de SNP IL4 e IL13 y los genotipos de IL4R es estadísticamente significativa lo que indica que, en este conjunto de datos, los genotipos en la región de IL4, IL13 afectan la susceptibilidad genética a la diabetes tipo 1 conferida por IL4R.
Para ilustrar esta interacción, también se calcularon los cocientes de probabilidades para los SNP individuales de IL4R como una función del genotipo de los SNP de IL4 e IL 13. Las diferencias entre los cocientes de probabilidades fueron superiores para el SNP de IL4R-3223 y los cuatro SNP de IL13. En la Figura 2 se muestran los cocientes de probabilidades con los intervalos de confianza del 95% y los valores p de los análisis de las tablas de contingencia estratificadas. La Figura 2 muestra los cocientes de probabilidades, los contajes de pacientes y controles de los genotipos específicos de IL4R, IL4 e IL13. La Figura 2A muestra la interacción de Ala375Glu de IL4R con -524 de IL4 (promotor). La Figura 2B muestra la interacción de Gln551Arg de IL4R con A-1512C de IL13. La Figura 2C muestra la interacción entre C-3223T de IL4R y A-1512C de IL13, y la Figura 2D muestra la interacción entre C-3223T de IL4R y C-1112T de IL13. El valor p de la asociación de cada combinación de genotipos se muestra sobre cada barra de cociente de probabilidades.
La observación más sorprendente fue que el genotipo CT en el SNP-3223 de IL4R tenía un CP de 8,55 (IC 95% = 1,05, 69,8) si se encontraba presente con el genotipo TT del -1112 de IL13, y un CP = 0,53 (IC 95% = 0,29, 0,98) si se encontraba presente con el genotipo CC. Sin suscribir teoría alguna, la observación de una interacción entre polimorfismos en los genes IL13 e IL4 y polimorfismos en el gen que codifica el receptor para los productos de estos dos genes representa una hipótesis interesante y biológicamente plausible que, dadas las comparaciones múltiples, requiere de un posterior estudio. Un estudio recientemente publicado sobre pacientes de asma informaba de una interacción gen-gen entre IL4R e IL13 en la determinación de los niveles de IgE en suero (Howard et al., 2002, Am J Hum Genet, 70:230-6).
Como se ha descrito anteriormente, los datos de asociación de IL4R obtenidos en este estudio de caso control en filipinos indica que el haplotipo de 7 SNP, compuesto primariamente por alelos variantes en estos SNP, confiere una protección dominante frente a la diabetes tipo 1 (Tabla 25A), que es consistente con nuestras observaciones recientes, basadas en la PTD y análisis de CDFA en un conjunto de múltiples familias caucásicas (del registro HBDI). La repetición de esta observación en dos poblaciones diferentes y en dos diseños de estudio diferentes aumenta el valor de esta inferencia. El análisis de haplotipos de 10 SNP de IL4R entre los filipinos sugiere que una variante del promotor específica en combinación con variantes de secuencia codificante específicas puede ser responsable de la protección observada (Tabla 25B). Varios estudios recientes han mostrado que el alelo de referencia o salvaje en varios de estos SNP de IL4R está asociado con el asma atópico y con un aumento de los niveles de IgE (Howard et al., 2002, Am J Hum Genet, 70:230-6, Sandford et al., 2000, J Allergy Clin Immunol, 106:135-40). Por los tanto, parece que los mismos alelos en los SNP de IL4R confieren un aumento del riesgo de una enfermedad básicamente Th1 (diabetes tipo 1) y una Th2 (asma atópico). Sin suscribir teoría alguna, estas asociaciones no apoyan un efecto sobre el equilibrio Th1/Th2 mediado por el polimorfismos en el gen de IL4R, sino que sugieren que este polimorfismo puede influenciar algún aspecto de la regulación inmune y la homeóstasis en las vías Th1 y Th2, y posiblemente, la activación de las células B. Posiblemente, los patrones observados de asociación de la enfermedad reflejan el efecto de los polimorfismos de IL4R en el equilibrio entre la activación de las células Th1 y Th2 y la de las células T reguladoras. En conclusión, la importancia del riesgo de padecer diabetes tipo 1 puede determinarse mediante combinaciones específicas de variantes en el locus de IL4R y en los genes que codifican sus dos ligandos, IL4 e IL13.
Cálculos realizados para conseguir los resultados de la Tabla 28
Para cada SNP de IL4R, al genotipo homozigoto con el mayor cociente de probabilidades se le otorga el valor de 2, al heterozigoto se le otorga el valor de 1 y al otro homozigoto 0. Se realizó una regresión logística en nueve polimorfismos de IL4R (S761P no mostró la variante) de este modo y se derivó una nueva variable numérica "il4r" mediante:
il4r = \alpha_{1}G_{-3223} + \alpha_{2}G_{-1914} + \alpha_{3}G_{50} + \alpha_{4}G_{142} + \alpha_{5}G_{375} + \alpha_{6}G_{389} + \alpha_{7}G_{406} + \alpha_{8}G_{478} + \alpha_{9}G_{551}
en la que G_{i} indica el genotipo (0, 1 o 2) en la posición i y \alpha_{j} indica el coeficiente ajustado mediante regresión logística.
Los coeficientes ajustados mediante regresión fueron \alpha_{1} = 0,368; \alpha_{2} = 0,053; \alpha_{3} = 0,37; \alpha_{4} = 0,061; \alpha_{5} = 0,66;
\alpha_{6} = 1,08; \alpha_{7} = 0,57; \alpha_{8} = 0,54 y \alpha_{9} = 0,22. entonces se comprobó la epistasis de forma independiente para cada uno de los cinco SNP del cromosoma 5 ajustando el siguiente modelo de regresión logística:
P(T1DM) = exp(X)/(1 + exp(X)),
en el que
X = C + \beta_{1}il4r + \beta_{2}G_{cr5i} + \beta_{3}(il4r.G_{cr5i})
y G_{cr5i} es el genotipo de uno de los SNP del cromosoma 5 (valores 0, 1 o 2).
\newpage
Análisis de permutación
Como se comparan cinco SNP diferentes, es importante corregir las múltiples pruebas. Sin embargo, una corrección de Bonferroni o Dunn-Sidak no era apropiada ya que los SNP de IL4 e IL13 no son independientes (véase Tabla 23). Por lo tanto el análisis de permutación se realizó manteniendo constantes las frecuencias del genotipo de paciente y control, y permutando los genotipos de IL4 e IL13 y los genotipos de IL4R de los grupos de pacientes y los grupos de control de forma separada.
De esta forma, sólo se analizó la interacción epistática entre las dos regiones genéticas y no las asociaciones genéticas individuales de IL4 o IL13 e IL4R. se realizaron 200 permutaciones en la prueba de epistasis en los cinco SNP del cromosoma 5 cada vez. Los análisis se realizaron utilizando S-Plus versión 6.0 Profesional (Insightful Corporation).
Se han descrito varias realizaciones de la invención. Las descripciones y Ejemplos pretenden ser ilustrativos de la invención y no limitantes.
TABLA 3
7
9
TABLA 5
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29
30
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32
33
TABLA 24 Frecuencias de los genotipos en diabéticos y controles
34
35
TABLA 25A Haplotipos moleculares de IL-4 R en filipinos diabéticos y controles
36
38
39
40
41
42
43
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<110> F. Hoffmann-La Roche AG
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<120> DETECCIÓN DE LA SUSCEPTIBILIDAD A ENFERMEDADES AUTOINMUNES
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<130> caso 21907
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<150> US 10/267.844
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<151> 2002-10-08
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<150> US 10/264.965
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<151> 2002-10-04
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<160> 90
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<170> PatentIn version 3.2
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44
45
46
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<210> 2
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<211> 2478
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<212> DNA
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<213> Homo sapiens
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47
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<211> 21
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<213> Secuencia artificial
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<223> Descripción de la secuencia artificial: sonda utilizada para la identificación de polimorfismos de IL4R
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<400> 3
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ccacacgtgt atccctgaga a
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<213> Secuencia artificial
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<223> Descripción de la secuencia artificial: sonda utilizada para la identificación de polimorfismos de IL4R
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tctcagggac acacgtgtg
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19
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<223> Descripción de la secuencia artificial: sonda utilizada para la identificación de polimorfismos de IL4R
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tggagtgaaa acgacccggc ag
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<223> Descripción de la secuencia artificial: sonda utilizada para la identificación de polimorfismos de IL4R
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ctgccgggtc attttcgctc c
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<223> Descripción de la secuencia artificial: sonda utilizada para la identificación de polimorfismos de IL4R
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gagggaaggg agggcattgt g
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<223> Descripción de la secuencia artificial: sonda utilizada para la identificación de polimorfismos de IL4R
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agggaagggc gggcattgt
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<223> Descripción de la secuencia artificial: sonda utilizada para la identificación de polimorfismos de IL4R
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ctctccgagc aggtccagg
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tcctggacct tctcggagag g
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<223> Descripción de la secuencia artificial: sonda utilizada para la identificación de polimorfismos de IL4R
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<223> Descripción de la secuencia artificial: sonda utilizada para la identificación de polimorfismos de IL4R
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<223> Descripción de la secuencia artificial: sonda utilizada para la identificación de polimorfismos de IL4R
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<223> Descripción de la secuencia artificial: sonda utilizada para la identificación de polimorfismos de IL4R
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<223> Descripción de la secuencia artificial: secuencias utilizada para la determinación de las frecuencias de los haplotipos estimados informáticamente comparadas entre filipinos control y diabéticos
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<223> Descripción de la secuencia artificial: secuencias utilizada para la determinación de las frecuencias de los haplotipos estimados informáticamente comparadas entre filipinos control y diabéticos
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<223> Descripción de la secuencia artificial: secuencias utilizada para la determinación de las frecuencias de los haplotipos estimados informáticamente comparadas entre filipinos control y diabéticos
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<223> Descripción de la secuencia artificial: secuencias utilizada para la determinación de las frecuencias de los haplotipos estimados informáticamente comparadas entre filipinos control y diabéticos
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<223> Descripción de la secuencia artificial: secuencias utilizada para la determinación de las frecuencias de los haplotipos estimados informáticamente comparadas entre filipinos control y diabéticos
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<223> Descripción de la secuencia artificial: sonda de hibridación
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<223> Descripción de la secuencia artificial: sonda de hibridación
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<213> Secuencia artificial
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<223> Descripción de la secuencia artificial: sonda de hibridación
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<213> Secuencia artificial
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<223> Descripción de la secuencia artificial: sonda utilizada para la identificación de polimorfismos de IL4 e IL13
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<213> Secuencia artificial
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<213> Secuencia artificial
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<213> Secuencia artificial
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<223> Descripción de la secuencia artificial: cebador del amplicón
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<212> DNA
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<213> Secuencia artificial
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<223> Descripción de la secuencia artificial: cebador del amplicón
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<212> DNA
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<212> DNA
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<213> Secuencia artificial
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<223> Descripción de la secuencia artificial: cebador del amplicón
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<211> 21
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<212> DNA
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<213> Secuencia artificial
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<223> Descripción de la secuencia artificial: cebador del amplicón
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cctaaccctc cttcccgcct a
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<212> DNA
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actgacttat ctttactgtc acttct
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<400> 90
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131

Claims (19)

1. Un método para la determinación del riesgo de los individuos de padecer diabetes tipo 1, que comprende la detección de la presencia de al menos uno de los polimorfismos asociados a la diabetes tipo 1, A(-1512)C, C(-1112)T, C4045T y G4166A en el locus de IL13, como se lista en la Tabla 2, en una muestra de ácido nucleico del individuo, y en el que la presencia de dicho polimorfismo indica el riesgo de un individuo de padecer diabetes tipo 1.
2. El método de la reivindicación 1, en el que la muestra de ácido nucleico comprende DNA.
3. El método de la reivindicación 1, en el que la muestra de ácido nucleico comprende RNA.
4. El método de la reivindicación 1, en el que la muestra de ácido nucleico se amplifica.
5. El método de la reivindicación 4, en el que la muestra de ácido nucleico se amplifica mediante una reacción en cadena de la polimerasa.
6. El método de la reivindicación 1, en el que el polimorfismo se detecta mediante amplificación.
7. El método de la reivindicación 6, en el que el polimorfismo se detecta mediante una reacción en cadena de la polimerasa.
8. El método de la reivindicación 1, en el que el polimorfismo se detecta mediante secuenciación.
9. El método de la reivindicación 1, en el que el polimorfismo se detecta al poner en contacto la muestra de ácido nucleico, bajo condiciones que permiten la unión del oligonucleótido a la muestra de ácido nucleico, con al menos un oligonucleótido específico de secuencia que hibrida bajo condiciones astringentes con un polimorfismo asociado a la diabetes tipo 1, y detectar la hibridación.
10. El método de la reivindicación 1, que además comprende la detección del polimorfismo de IL4 (-524) listado en la Tabla 21.
11. El método de las reivindicaciones 1 o 10, que además comprende la detección de un polimorfismo de IL4R listado en la Tabla 2.
12. El método de la reivindicación 11, en el que el polimorfismo de IL4R es IL4R 5'(-3223).
13. El método de la reivindicación 1, que comprende la detección del polimorfismo de IL13 5'(-1112).
14. Un equipo para la determinación del riesgo de un individuo de padecer diabetes tipo 1 que comprende,
(a) uno o más oligonucleótidos específicos de secuencia y que individualmente comprenden una secuencia que hibrida bajo condiciones astringentes con el alelo variante del polimorfismo de IL13 asociado a la diabetes tipo 1, A(-1512)C o C(-1112)T como se lista en la Tabla 2, y
(b) las instrucciones de uso del equipo para la determinación del riesgo de los individuos de padecer diabetes tipo 1.
15. El equipo de la reivindicación 14, en el que los oligonucleótidos son totalmente complementarios a una secuencia de ácido nucleico que comprende el polimorfismo de IL13 asociado a la diabetes tipo 1, A(-1512)C o C(-1112)T como se lista en la Tabla 2.
16. El equipo de la reivindicación 14, que contiene cebadores adicionales de secuenciación.
17. El equipo de la reivindicación 14, en el que uno o más oligonucleótidos específicos de secuencia están marcados.
18. El equipo de la reivindicación 17 que incluye un reactivo para la detección del marcaje.
19. La utilización de la detección de uno o más de los polimorfismos de IL13, A(-1512)C, C(-1112)T, C4045T y G4166A, como se listan en la Tabla 21, en una muestra de ácido nucleico de un individuo para la determinación del riesgo del individuo de padecer diabetes tipo 1.
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