ES2282991T3 - Compuestos para la fotodescontaminacion de patogenos en la sangre. - Google Patents

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Susan Wollowitz
Stephen T. Isaacs
Henry Rapoport
Hans Peter Spielman
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Abstract

SE SINTETIZAN COMPUESTOS DE SORALENO QUE TIENE SUSTITUCIONES SOBRE LAS POSICIONES 4,4'',5'' Y 8 DEL SORALENO, QUE PERMITEN ENLACES REALZADOS AL ACIDO NUCLEICO DE PATOGENO. LOS NIVELES DE ENLACE DE SORALENO SUPERIORES U LA MUTAGENICIDAD INFERIOR SON DESCRITOS, RESULTANDO EN UNA INACTIVACION FIABLE Y MAS EFICIENTE DE MODO SEGURO DE PATOGENO EN PRODUCTOS SANGUINEOS. LA INVENCION CONTEMPLA LOS METODOS DE INACTIVACION USANDO LOS NUEVOS SORALENOS QUE NO COMPROMETEN LA FUNCION DE PRODUCTOS SANGUINEOS PARA TRANSFUSION.

Description

Compuestos para la fotodescontaminación de patógenos en la sangre.
Campo de la invención
La presente invención proporciona un procedimiento para inactivar patógenos en productos de sangre en presencia de luz ultravioleta sin afectar significativamente a la función del producto de sangre o presentar capacidad mutagénica.
Antecedentes
La contaminación por patógenos en el suministro de sangre sigue siendo un problema importante en todo el mundo. Aunque los procedimientos de ensayo mejorados para la hepatitis B (HBV), hepatitis C (HCV) y el virus de inmunodeficiencia humana (HIV) han reducido marcadamente la incidencia de enfermedades asociadas a la transfusión, el público está perdiendo confianza en la seguridad del suministro de sangre debido a la publicidad de casos de transfusiones relacionadas con la transmisión de estos virus.
Por ejemplo, la reciente introducción de un ensayo de sangre para HCV reducirá la transmisión de este virus; pero tiene una sensibilidad de sólo 67% para la detección de unidades de sangre probablemente infecciosa. La HCV es responsable del 90% de la hepatitis asociada con la transfusión. Meinick, J.L., en resúmunes de Virological Safety Aspects of Plasma; Cannes, 3-6 de noviembre (1992), pág. 9. Se estima que, con este ensayo, el riesgo de infección es de 1 entre 3000 unidades transfundidas.
Análogamente, si bien hay disponibles ensayos serológicos más sensibles para HIV-1 y HBV, estos agentes pueden transmitirse a pesar de ello por donantes de sangre seronegativos. International Forum: Vox Sang 32:346 (1977). Ward, J. W. y otros, N. Engl. J. Med., 318:473 (1988). Hasta un 10% del total de hepatitis relacionadas con transfusiones y un 25% de casos de ictericia severa son debidos a HBV transmitido por donantes negativos de antígeno de superficie de hepatitis B (HBasAg). Hasta ahora, entre los receptores de sangre previamente ensayada como negativa de anticuerpo a HIV-1 por el Centro de Control de Enfermedades (CDC), se ha dado cuenta de 15 casos de infecciones por HIV asociadas con la transfusión.
Además, rutinariamente no se ensayan otros virus, bacterias y agentes y quedan como amenaza potencial de la seguridad de las transfusiones. Schumunis, G.A., Transfusion 31:547-557 (1992). Además, un ensayo no garantiza la seguridad del suministro de sangre frente a futuros patógenos desconocidos que pueden entrar en la población de donantes, lo que da por resultado una transmisión asociada a la transfusión antes de que se puedan realizar ensayos sensibles.
Incluso si los ensayos de seroconversión fueran una exploración suficiente, su aplicación puede no ser práctica. Por ejemplo, los virus Cytomegalovirus (CMV - un virus de herpes) y parvo B19 son comunes en seres humanos. Cuando se presentan en adultos sanos inmunocompetentes, casi siempre dan por resultado una seroconversión asintomática. A causa de que una gran parte de la población es seropositiva, la exclusión de unidades positivas daría por resultado una limitación sustancial del suministro de sangre.
Un enfoque alternativo para eliminar la transmisión de enfermedades virales a través de productos de sangre es el desarrollo de medios para inactivar patógenos en productos de transfusión. El desarrollo de una tecnología eficaz para inactivar patógenos infecciosos en productos de sangre ofrece el potencial de mejorar la seguridad del suministro de sangre y, acaso, de ralentizar la introducción de nuevos ensayos, tales como el ensayo HIV-2 recientemente introducido, para patógenos poco frecuentes. Finalmente, la tecnología de descontaminación podría reducir significativamente el coste de productos de sangre y aumentar la disponibilidad de productos de sangre escasos.
Para ser útil, tal procedimiento de descontaminación (i) no debe afectar perjudicialmente la función para la que se transfunde el producto de sangre, (ii) debe inactivar a fondo los patógenos existentes en el producto de sangre y (iii) no debe afectar perjudicialmente a los receptores del producto de sangre. Se ha dado cuenta de varios procedimientos para la inactivación o eliminación de agentes virales en productos de sangre exentos de eritrocitos. Sin embargo, la mayoría de estas técnicas son completamente incompatibles con el mantenimiento de la función de las plaquetas, un importante producto de sangre. Son ejemplos de estas técnicas: calor (Hilfenhous, J. y otros, J. Biol. Std. 70:589 (1987)), tratamiento con disolvente/detergente (Horowitz, B. y otros, Transfusión 25:516 (1985)), iradiación \gamma (Moroff, G. y otros, Transfusión 26:453 (1986)), radiación ultravioleta (UV) combinada con propriolactona beta (Prince, A.M. y otros, Reviews of Infect. Diseases 5:92-107 (1983)), luz láser visible en combinación con hematoporfirinas (Matthews, J.L. y otros, Transfusión 28:81-83 (1988), North J. y otros, Transfusión 32:121-128 (1992)), uso de colorantes fotoactivos ftalocianina de aluminio y merocianina 540 (Sieber F. y otros, Blood 73:345-350 (1989), Rywkin, S. y otros, Blood 78 (supl. 1): 352a (Abstract) (1991) o UV sola (Proudouz, K. N. y otros, Blood 70:589 (1987)).
Otros procedimientos inactivan agentes virales por tratamiento con furocumarinas tales como psolarenos en presencia de luz ultravioleta. Los psolarenos son compuestos tricíclicos formados por condensación lineal de un anillo de furano con una cumarina. Los psolarenos se pueden intercalar entre los pares de base de ácidos nucleicos de doble cadena formando aductos covalentes con bases de pirimidina después de absorción de luz ultravioleta de onda larga (UVA). G. D. Cimino y otros, Ann. Rev. Biochem. 54:1151 (1985); Hearst y otros, Quart. Rev. Biophys. 17:1 (1984). Si hay una segunda pirimidina adyacente a un monoaducto de psolareno-pirimidina y en la cadena opuesta, la absorción de un segundo fotón puede conducir a la formación de un diaducto que actúa como una unión reticulada entre cadenas. S. T. Isaacs y otros, Biochemistry 16:1058 (1977); S. T. Isaacs y otros, Trends in Photobiology (Plenum) págs. 279-294 (1982), J. Tessman y otros, Biochem. 24:1669 (1985), Hearst y otros, patentes U.S. n^{os}. 4.124.598, 4.169.204 y 4.196.281.
Los psolarenos unidos covalentemente actúan como inhibidores de la replicación de DNA y tienen así el potencial de parar el proceso de replicación. Debido a esta capacidad de unirse a DNA, los psolarenos tienen un interés particular en cuanto a la resolución de los problemas inherentes a la creación y mantenimiento de un suministro de sangre con patógenos. Algunos psolarenos conocidos han revelado que inactivan virus en algunos productos de sangre. H. J. Alter y otros, The Lancet, (ii:1446) (1988); L. Lin y otros, Blood 74:517 (1989) (concentrados descontaminantes de plaquetas); G. P. Wisehahn y otros, patentes U.S. n^{os}. 4.727.027 y 4.748.120 describen el uso de una combinación de 8-metoxipsolareno (8-MOP) e irradiación. P. Morel y otros, Blood Cells 18:276 (1992) señalan que 300 \mug/ml de 8-MOP junto con 10 horas de irradiación con luz ultravioleta pueden inactivar eficazmente virus en suero humano. Otros investigadores han presentado estudios similares usando 8-MOP y psolareno aminometiltrimetílico (AMT). Dodd RY y otros, Transfusion 31:483-490 (1991); Margols-Nunno, H. y otros, Thromb Haemostas 65:1162. (Abstract) (1991). En efecto, se ha establecido la fotoinactivación de un amplio espectro de microorganismos, incluidos HBV, HCV y HIV, en condiciones diferentes de las usadas en la presente invención y usando derivados de psolareno previamente conocidos. [Hanson, C. V., Blood Cells, 18:7-24 (1992); Alter, H. y otros, The Lancet ii: 1446 (1989); Margolis-Nunno, H y otros, Thromb Haemostas 65:1162 (Abstract) (1991)].
La inactivación por psolareno es sólo factible si la capacidad del psolareno de inactivar virus es suficiente para asegurar un margen de seguridad en el que se producirá la inactivación completa. Por otra parte, el psolareno no debe causar un daño al producto de sangre. Los procedimientos descritos, cuando se aplican a psolarenos conocidos, requieren el uso de procedimientos difíciles y caros para evitar daños a los productos de sangre. Por ejemplo, algunos compuestos y protocolos han necesitado la eliminación de oxígeno molecular de la mezcla de reacción antes de la exposición a la luz para evitar el daño de los productos de sangre por los radicales de oxígeno producidos durante la irradiación. Véase Lin y otros, Blood 74:517 (1989); patente U.S. nº. 4.727.027, expedida a Wiesehahn. Este es un procedimiento costoso y que requiere tiempo.
Finalmente, algunos compuestos comúnmente conocidos usados en la descontaminación fotoquímica (PCD) exhiben una capacidad mutagénica indeseable que parece que aumenta al crecer la capacidad de matar el virus. En otras palabras, cuanto más eficaces son los compuestos conocidos para inactivar virus, más lesivos son los compuestos para el receptor y, por tanto, son menos útiles en cualquier punto de un sistema de inactivación de productos para uso in vivo.
Se necesita un nuevo compuesto psolareno que tenga una capacidad mejorada de inactivar patógenos y una capacidad mutagénica baja, que no cause un daño significativo a los productos de sangre para los que se usa, y que no necesite eliminar el oxígeno, que asegure así una inactivación segura y completa de patógenos en los procedimientos de descontaminación de sangre.
Sumario de la invención
La presente invención se define en las reivindicaciones y proporciona un procedimiento para inactivar patógenos en productos de sangre y productos de sangre en medios sintéticos.
La presente invención contempla un procedimiento para inactivar patógenos en preparados de sangre, que comprende en el orden siguiente:
(a) proporcionar en cualquier orden,
\hskip0,4cm
(i) uno o más compuestos fotoactivos, o sus sales, de la fórmula siguiente:
1
en la que X es una cadena de hidrocarburo que tiene una longitud total de 2 a 20 carbonos, en la que de 0 a 6 de estos carbonos están reemplazados independientemente por NH u O, y cada punto de reemplazamiento está separado de cada uno de los otros puntos de reemplazo por al menos dos carbonos, y está separado del psolareno por al menos un carbono, y en la que X2, X3 y X4 se seleccionan independientemente entre el grupo constituido por H y (CH_{2})_{v}CH_{3}, en el que v es un número entero de 0 a 5;
\hskip0,4cm
(ii) medios de fotoactivación para fotoactivar los mencionados compuestos o sus sales, y
\hskip0,4cm
(iii) un preparado de sangre sospechoso de estar contaminado con un microorganismo que tiene ácido nucleico;
(b) añadir los mencionados compuestos o sus sales al mencionado preparado de sangre, y
(c) fotoactivar los mencionados compuestos o sus sales en condiciones suficientes para inactivar el microorganismo mencionado.
Entre otras realizaciones está incluida la del patógeno que comprende organismos unicelulares y multicelulares, tales como bacterias, hongos, micoplasma y protozoos, o la de un patógeno que comprende un virus. El preparado de sangre mencionado puede comprender también plaquetas o plasma. En una realización, el medio fotoactivante del procedimiento antes descrito comprende un dispositivo de fotoactivación capaz de emitir una intensidad dada de un espectro de radiación electromagnética que comprende longitudes de onda entre 180 nm y 400 nm. En una realización, la intensidad es de entre 1 y 30 mW/cm^{2}. En otra realización, el preparado de sangre se somete a la mencionada intensidad durante entre 1 segundo y treinta minutos. En otra realización, el espectro de radiación electromagnética comprende longitudes de onda entre 320 y 380 nm.
En otra realización del procedimiento descrito, el preparado de sangre está en un medio sintético. En otra realización más, el compuesto se añade al preparado de sangre a una concentración final de entre 1 y 250 \muM, o específicamente, a una concentración final de entre 10 y 150 \muM. En otra realización, la etapa c se realiza sin limitar la concentración de oxígeno molecular.
En una realización de la presente invención, 4'-amino primario-sustituido psolareno comprende: (a) un sustituyente X1 en el átomo de carbono 4', seleccionado ente el grupo que comprende: -(CH_{2})_{w}-R_{2}-(CH_{2})_{z}-NH_{2}, -(CH_{2})_{w}-
R_{2}-(CH_{2})_{x}-R_{3}-(CH_{2})_{z}NH_{2} y -(CH_{2})_{w}-R_{2}-(CH_{2})_{x}-R_{3}-(CH_{2})_{y}-R_{4}-(CH_{2})_{z}-NH_{2}; en los que R_{2}, R_{3} y R_{4} se seleccionan independientemente entre el grupo que comprende O y NH, en el que w es un número entero de 1 a 5, x es un número entero de 2 a 5, y es un número entero de 2 a 5 y z es un número entero de 2 a 6; y (b) sustituyentes X4, X2 y X3 en los átomos de carbono 4, 5' y 8, respectivamente, seleccionados independientemente entre el grupo que comprende H y (CH_{2})_{y}CH_{3}, en el que v es un número entero de 0 a 5; o una de sus sales. En otra realización, el compuesto está en una solución antes de la etapa (c), solución que puede comprender agua, una solución salina o un medio sintético. En otra realización, el medio sintético comprende además al menos un constituyente seleccionado entre el grupo constituido por manitol y glucosa. En una realización, el medio sintético comprende además acetato sódico, cloruro potásico, cloruro sódico, citrato sódico, fosfato sódico y cloruro magnésico. En otra realización, el medio sintético comprende además al menos un constituyente seleccionado entre el grupo constituido por manitol y glucosa. En una realización alternativa, el medio sintético comprende además acetato sódico, cloruro sódico, citrato y fosfato sódico.
En una realización del procedimiento descrito antes, antes de la etapa (b), el mencionado medio sintético está contenido en una primera bolsa de sangre y el mencionado preparado de plaquetas está contenido en una segunda bolsa de sangre. En otra realización, el medio sintético se añade al mencionado preparado de plaquetas en la etapa (b) transfiriendo el mencionado medio sintético de la mencionada primera bolsa de sangre a la mencionada segunda bolsa de sangre por medio de una conexión estéril.
En otra realización, el compuesto está en una formulación seca antes de la etapa (c). En otra realización, el ácido nucleico es DNA o RNA, de cadena simple o doble, con un patógeno que tiene ácido nucleico, contenido en una segunda bolsa de sangre; (b) añadiendo el mencionado medio sintético al mencionado preparado de plaquetas por transferir el mencionado medio sintético de la mencionada primera bolsa de sangre a la mencionada segunda bolsa de sangre a través de un medio de conexión estéril. y (c) fotoactivando el mencionado compuesto de manera que se prevenga la replicación de sustancialmente la totalidad del mencionado ácido nucleico del patógeno sin alterar significativamente la actividad biológica del mencionado preparado de plaquetas.
La presente invención contempla también procedimientos de síntesis de varios compuestos de la presente invención. En una realización, la presente invención contempla un procedimiento de síntesis de 4'-(\omega-amino-2-oxa)alquil-4,5',8-trimetilpsolareno, que comprende: (a) proporcionar 4'-(\omega-hidroxi-2-oxa)alqul-4,5'-8-trimetilpsolareno; (b) tratar el 4'-(\omega-hidroxi-2-oxa)alqul-4,5'-8-trimetilpsolareno con una base y cloruro de metanosulfonilo de manera que se produzca 4'-(\omega-metanosulfoniloxi-2-oxa)alquil-4,5',8-trimetilpsolareno; (c) tratar el 4'-(\omega-hmetanosulfoniloxi-2-oxa)alquil-4,5',8-trimetilpsolareno con azida sódica de manera que se produzca 4'(\omega-azido-2-oxa)alquil-4,5',8-trimetilpsolareno, y (d) reducir 4'(\omega-azido-2-oxa)alquil-4,5',8-trimetilpsolareno de manera que se produzca 4'-(\omega-amino-2-oxa)alquil-4,5',8-trimetilpsolareno. En una realización de este procedimiento de síntesis, el 4'-(\omega-amino-2-oxa)alquil-4,5',8-trimetilpsolareno es 4'-[(4-amino-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno. En otra realización, en la etapa (d), el 4'-[(4-azido-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno se reduce con trifenilfosina. La presente invención contempla además un compuesto psolareno producido por el procedimiento de síntesis descrito antes, que comprende 4'-[(4-amino-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno.
La presente invención contempla un procedimiento para sintetizar otro compuesto psolareno que tiene un sustituyente R_{1} en el carbono 4', seleccionado entre el grupo que comprende -(CH_{2}-O-(CH_{2})_{x}-O-(CH_{2})_{2}-NH_{2}, en el que x = z, y sustituyentes R_{5}, R_{6} y R_{7} en los átomos de carbono 4, 5' y 8, respectivamente, seleccionados independientemente entre el grupo que comprende H y (CH_{2})_{v}CH_{3}, en el que v es un número entero de 0 a 5, que comprende las etapas de: (a) proporcionar un 4'-halometil-4-5'-8-trimetilpsolareno seleccionado entre el grupo que comprende 4'-clorometil-4,5',8-trimetilpsolareno, 4'-bromometil-4,5',8-trimetilpsolareno y 4'-yodometil-4,5',8-trimetilpsolareno; (b) tratar el mencionado 4'-halometil-4-5'-8-trimetilpsolareno con HO(CH_{2})_{x}O(CH_{2})_{z}OH de manera que se produzca 4'-(\omega-hidroxi-2,n-dioxa)alquil-4,5',8-trimetilpsolareno, en el que n = x+3; (c) tratar el mencionado 4'-(\omega-hidroxi-2,n-dioxa)alquil-4,5',8-trimetilpsolareno con una base y cloruro de metanosulfonilo de manera que se produzca 4'-(\omega-metanosulfoniloxi-2,n-dioxa)alquil-4,5',8-trimetilpsolareno; (d) tratar el 4'-(\omega-metanosulfoniloxi-2,n-dioxa)alquil-4,5',8-trimetilpsolareno con azida sódica, con lo que se produce 4'-(\omega-azido-2,n-dioxa)alquil-4,5',8-trimetilpsolareno y (e) reducir 4'-(\omega-azido-2,n-dioxa)alquil-4,5',8-trimetilpsolareno produciéndose 4'-(\omega-amino-2,n-dioxa)alquil-4,5',8-trimetilpsolareno. En una realización alternativa, la presente invención contempla un procedimiento de síntesis de 4'-(12-amino-8-aza-2,5-dioxa)dodecil-4,5',8-trimetlpsolareno que comprende las etapas de (a) proporcionar un 4'-halometil-4,5',8-trimetilpsolareno seleccionado entre el grupo de 4'-cloro-4,5',8-trimetilpsolareno, 4'-bromo-4,5',8-trimetilpsolareno y 4'-yodo-4,5',8-trimetilpsolareno; (b) tratar el mencionado 4'-halometil-4,5',8-trimetilpsolareno con dietilenglicol, con lo que se forma 4'-(7-hidroxi-2,5-dioxa)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno; (c) tratar el 4'-(7-hidroxi-2,5-dioxa)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno con una base y cloruro de metanosulfonilo, con lo que se produce 4'-(7-metanosulfoniloxi-2,5-dioxa)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno; (d) tratar 4'-(7-metano-sulfoniloxi-2,5-dioxa)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno con 1,4-diaminobutano con lo que se forma 4'-(12-amino-8-aza-2,5-dioxa)dodecil-4,5',8-trimetlpsolareno.
En otra realización más, la presente invención contempla un procedimiento de síntesis de 4'-(\omega-amino-2-aza)alquil-4,5',8-trimetilpsolareno, que comprende: (a) proporcionar un 4'-halometil-4-5'-8-trimetilpsolareno seleccionado entre 4'-clorometil-4,5',8-trimetilpsolareno, 4'-bromometil-4,5',8-trimetilpsolareno y 4'-yodo-metil-4,5',8-trimetilpsolareno; (b) tratar el mencionado 4'-halometil-4-5'-8-trimetilpsolareno con 1,\omega-diaminoalcano para producir 4'-(\omega-amino-2-aza)alquil-4,5',8-trimetilpsolareno. En una realización alternativa, la presente invención contempla un procedimiento para sintetizar 4'-(14-amino-2,6,11-triaza)tetradecil-4,5',8-trimetilpsolareno, que comprende: (a) proporcionar 4,5',8-trimetilpsolareno-4'-carboxaldehído; (b) tratar 4,5',8-trimetilpsolareno-4'-carboxaldehído con espermina y un agente reductor para producir 4'-(14-amino-2,6,11-triaza)tetradecil-4,5',8-trimetilpsolareno.
La presente invención contempla también un procedimiento de síntesis de 5'-(\omega-amino-2-aza)alquil-4,4',8-trimetilpsolareno, que comprende: (a) proporcionar un 5'-halometil-4,4',8-trimetilpsolareno seleccionado entre entre 5'-clorometil-4,5',8-trimetilpsolareno, 5'-bromometil-4,5',8-trimetilpsolareno y 5'-yodo-metil-4,5',8-trimetilpsolareno; (b) tratar el mencionado 5'-halometil-4,4',8-trimetilpsolareno con un 1,\omega-diaminoalcano para producir 5'-(\omega-amino-2-aza)alquil-4,4',8-trimetilpsolareno. Otra realización contempla un procedimiento de síntesis de 4,8-dialquil-5'-bromometil-4'-metilpsolarenos, que comprende: (a) proporcionar un 4,8-dialquil-7-(1-metil-2-oxopropiloxi)psolareno; (d) agitar 4,8-dialquil-4',5'-dimetilpsolareno en tetracloruro de carbono para obtener 4,8-dialquil-5'-bromometil-4'-metilpsolareno. Otra realización más contempla un método de síntesis de 4,8-dialquil-4'-bromometil-5'-psolarenos, que comprende: proporcionar 4,8-dialquil-7-(1-metil-2-oxopropiloxi)-psolareno; (d) agitar 4,8-dialquil-4',5-dimetilpsolareno en cloruro de metileno para obtener 4,8-dialquil-4'-bromometil-5'-psolareno.
La invención contempla un compuesto que tiene la fórmula
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o una de sus sales. La invención contempla también un compuesto psolareno que comprende: (a) un sustituyente R_{1} en el átomo de carbono 4', seleccionado ente el grupo que comprende: -(CH_{2})_{u}-NH_{2}-(CH_{2})_{w}-R_{2}-(CH_{2})_{z}-NH_{2}-(CH_{2})_{w}-
R_{2}-(CH_{2})_{x}-R_{3}-(CH_{2})z-NH_{2} y -(CH_{2})_{w}-R_{2}-(CH_{2})_{x}-R_{3}-(CH_{2})_{y}-R_{4}-(CH_{2})_{z}-NH_{2}; en los que R_{2}, R_{3} y R_{4} se seleccionan independientemente entre el grupo que comprende O y NH, en el que u es un número entero de 1 a 10, w es un número entero de 1 a 5, x es un número entero de 2 a 5, y es un número entero de 2 a 5 y z es un número entero de 2 a 6; y (b) sustituyentes R_{5}, R_{6} y R_{7} en los átomos de carbono 4,5' y 8, respectivamente, seleccionados independientemente entre el grupo que comprende H y (CH_{2})_{v}CH_{3}, en el que v es un número entero de 0 a 5; o una de sus sales. La presente invención contempla varias realizaciones de este compuesto, incluidos aquellos en los que: el sustituyente R_{1} es -CH_{2}-O-(CH_{2})_{2}-NH_{2}, y los sustituyentes R_{5}, R_{6} y R_{7} son CH_{3}; en los que el sustituyente R_{1} es -CH_{2}-O-(CH_{2})_{2}-O-(CH_{2})_{2}-NH_{2} y los sustituyentes R_{5}, R_{6} y R_{7} son CH_{3}; en los que el mencionado sustituyente R_{1} es -CH_{2}-O-(CH_{2})_{2}-
O-(CH_{2})_{2}-NH-(CH_{2})_{4}-NH_{2} y los sustituyentes R_{5}, R_{6} y R_{7} son CH_{3}; en los que el mencionado sustituyente R_{1} es CH_{2}-NH-(CH_{2})_{4}-NH_{2} y los sustituyentes R_{5}, R_{6} y R_{7} son CH_{3}; y en los que el sustituyente R_{1} es -CH_{2}-NH-(CH_{2})_{3}-NH-(CH_{2})_{4}-NH-(CH_{2})_{3}-NH_{2} y los sustituyentes R_{5}, R_{6} y R_{7} son CH_{3}.
En una realización alternativa, la presente invención contempla un compuesto psolareno que comprende: un sustituyente R_{1} en el átomo de carbono 5', seleccionado ente el grupo que comprende: (a) -(CH_{2})_{u}-NH_{2}, -(CH_{2})_{w}-R_{2}-(CH_{2})_{z}-
NH_{2}, -(CH_{2})_{w}-R_{2}-(CH_{2})_{x}-R_{3}-(CH_{2})_{z}NH_{2} y -(CH_{2})_{w}-R_{2}-(CH_{2})_{x}-R_{3}-(CH_{2})_{y}-R_{4}-(CH_{2})_{z}-NH_{2}; en los que R_{2}, R_{3} y R_{4} se seleccionan independientemente entre el grupo que comprende O y NH, en los que u es un número entero de 1 a 10, w es un número entero de 1 a 5, x es un número entero de 2 a 5, y es un número entero de 2 a 5 y z es un número entero de 2 a 6; y (b) sustituyentes R_{5}, R_{6} y R_{7} en los átomos de carbono 4, 4' y 8, respectivamente, seleccionados independientemente entre el grupo que comprende H y (CH_{2})_{v}CH_{3}, en el que v es un número entero de 0 a 5, en los que, cuando R_{1} es -(CH_{2})_{u}-NH_{2}, R_{7} es (CH_{2})_{v}CH_{3} y, cuando R_{5}, R_{6} y R_{7} son (CH_{2})_{v}CH_{3}, u es un número entero de 3 a 10 ; o una de sus sales. La presente invención contempla varias realizaciones de este compuesto, incluidos aquellos en los que: el sustituyente R_{1} es -CH_{2}-NH-(CH_{2})_{2}-NH_{2}, y los sustituyentes R_{5}, R_{6} y R_{7} son CH_{3}; y el sustituyente R_{1} es -CH_{2}-O-(CH_{2})_{2}-NH_{2} y los sustituyentes R_{5}, R_{6} y R_{7} son CH_{3}.
Finalmente, la presente invención contempla varias realizaciones de medios sintéticos de almacenamiento de plaquetas. En una realización, el medio sintético de almacenamiento de plaquetas comprende una solución acuosa de: cloruro sódico 45-100 mM; cloruro potásico 4-5 mM; citrato 10-15 mM; acetato sódico 20-27 mM; glucosa 0-2 mM, manitol 0-30 mM; fosfato sódico aproximadamente 20 mM; cloruro magnésico 2-3 mM; y un psolareno seleccionado entre el grupo constituido por 4'-amino primario-psolareno y 5'-amino primario-psolareno, a una concentración entre aproximadamente 1 y 250 \muM. En otra realización, el medio sintético de almacenamiento de plaquetas comprende una solución acuosa de: cloruro sódico 45-100 mM; citrato 8-15 mM; acetato sódico 20-35 mM, fosfato sódico aproximadamente 26 mM; un psolareno seleccionado entre el grupo constituido por 4'-amino primario-psolareno y 5'-amino primario-psolareno, a una concentración entre aproximadamente 1 y 250 \muM. Específicamente, en una realización de este medio, el medio comprende cloruro sódico 86 mM, citrato 10 mM, acetato sódico 30 mM, fosfato sódico aproximadamente 26 mM y 4'-(4-amino-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno a una concentración entre aproximadamente 1 y 250 \muM.
La invención también contempla una composición que tiene propiedades antivirales, que comprende una solución acuosa de un 4'-amino primario sustituido psolareno y plaquetas adecuada para uso in vivo. En una realización, la composición comprende además un medio sintético que comprende acetato sódico, cloruro potásico, cloruro sódico, citrato sódico, fosfato sódico y cloruro magnésico. En otra realización, el medio sintético comprende además al menos un constituyente seleccionado entre el grupo constituido por manitol y glucosa. En una realización alternativa, la presente invención contempla una composición que tiene propiedades antivirales, que comprende una solución acuosa de un 5'-amino primario sustituido psolareno y plaquetas adecuada para uso in vivo.
Descripción de los dibujos
La Fig. 1 detalla el esquema de síntesis del compuesto de dos isómeros de bromometil-trialquilpsolareno.
La Fig. 2 detalla el esquema de síntesis del compuesto de varios psolarenos 4'-amino primario sustituidos.
La Fig. 3 detalla el esquema de síntesis del compuesto de varios psolarenos 4'-amino primario sustituidos.
La Fig. 4 detalla el esquema de síntesis del compuesto de varios psolarenos que tienen una amina terminal unida al psolareno en la posición 4' por una cadena alquilo
La Fig. 5 detalla el esquema de síntesis del compuesto de varios psolarenos 5'-amino primario sustituidos.
La Fig, 6 es una vista en perspectiva de una realización del dispositivo de la presente invención.
La Fig. 7 es una vista en corte transversal del dispositivo presentado en la Fig. 6 a lo largo de las líneas 2-2.
La Fig. 8 es una vista en corte transversal del dispositivo presentado en la Fig. 6 a lo largo de las líneas 3-3.
La Fig. 9 es una vista en corte transversal del dispositivo presentado en la Fig. 6 a lo largo de las líneas 4-4.
La Fig. 10A es un diagrama de vías de síntesis y estructuras químicas de los compuestos 8, 13 y 14 de la presente invención.
La Fig. 10B es un diagrama de vías de síntesis y estructuras químicas de los compuestos 2, 4 y 7 de la presente invención.
La Fig. 10C es un diagrama de vías de síntesis y estructuras químicas de los compuestos 1, 5, 6, 9 y 10 de la presente invención.
La Fig. 10D es un diagrama de vías de síntesis y estructuras químicas de los compuestos 12 y 15 de la presente invención.
La Fig. 10E es un diagrama de vías de síntesis y estructuras químicas del compuesto 3 de la presente invención.
La Fig. 10F es un diagrama de vías de síntesis y estructuras químicas de los compuestos 16 y 17 de la presente invención.
La Fig. 11 presenta el impacto de la concentración sobre el log de mort. de R17 cuando se fotoactivan los compuestos 1-3 de la presente invención.
La Fig. 12 presenta el impacto de la concentración sobre el log de mort. de R17 cuando se fotoactivan los compuestos 3-6 de la presente invención.
La Fig. 13 presenta el impacto de la concentración sobre el log de mort. de R17 cuando se fotoactivan los compuestos 2 y 6 de la presente invención.
La Fig. 14 presenta el impacto de la concentración sobre el log de mort. de R17 cuando se fotoactivan los compuestos 6 y 18 de la presente invención.
La Fig. 15 presenta el impacto de la concentración sobre el log de mort. de R17 cuando se fotoactiva el compuesto 16 de la presente invención.
La Fig. 16 presenta el impacto de la variación de joul/cm^{2} (watt s/cm^{2}) de irradiación sobre el log del título de R17 para el compuesto 6 de la presente invención.
La Fig. 17 presenta el impacto de la variación de joul/cm^{2} de irradiación sobre el log del título de R17 para los compuestos 7, 9 y 10 de la presente invención.
La Fig. 18 presenta el impacto de la variación de joul/cm^{2} de irradiación sobre el log del título de R17 para los compuestos 7 y 12 de la presente invención.
La Fig. 19 presenta el impacto de la variación de joul/cm^{2} de irradiación sobre el log del título de R17 para el compuesto 15 de la presente invención.
La Fig. 20 presenta el impacto de la variación de joul/cm^{2} de irradiación sobre el log del título de R17 para el compuesto 17 de la presente invención.
Las Figs. 21 a 23, numeración.no usada.
La Fig. 24 presenta el efecto de la variación de la concentración de los compuestos 2 y 6 de la presente invención en medio sintético.
La Fig. 25A muestra esquemáticamente el enfoque de separación de un producto estándar de sangre usado en bancos de sangre.
La Fig. 25B muestra esquemáticamente una realización de la presente invención por la que se introduce medio sintético en concentrado de plaquetas preparado como en la Fig. 25A.
La Fig. 25C muestra esquemáticamente el enfoque de descontaminación de la presente invención aplicada específicamente a un concentrado de plaquetas diluido con el medio sintético como en la Fig. 25B.
La Fig. 26A es un gráfico comparativo de un control de un día (C1), un control almacenado 5 días (D5), luz ultravioleta sola (uv) y tratamiento con luz ultravioleta y el compuesto 2 a 100 \muM (PCD) por sus efectos sobre la función de plaquetas medida por recuento de plaquetas. "n" representa el número de experimentos representado por el punto del dato.
La Fig. 26B es un gráfico comparativo de un control de un día (C1), un control almacenado 5 días (D5), luz ultravioleta sola (uv) y tratamiento con luz ultravioleta y el compuesto 2 a 100 \muM (PCD) por sus efectos sobre la función de plaquetas medida por agregación de plaquetas. "n" representa el número de experimentos representado por el punto del dato.
La Fig. 26C es un gráfico comparativo de un control de un día (C1), un control almacenado 5 días (D5), luz ultravioleta sola (uv) y tratamiento con luz ultravioleta y el compuesto 2 a 100 \muM (PCD) por sus efectos sobre la función de plaquetas medida por expresión de GMP-140. "n" representa el número de experimentos representado por el punto del dato.
La Fig. 26D es un gráfico comparativo de un control de un día (C1), un control almacenado 5 días (D5), luz ultravioleta sola (uv) y tratamiento con luz ultravioleta y el compuesto 2 a 100 \muM (PCD) por sus efectos sobre la función de plaquetas medida por el pH. "n" representa el número de experimentos representado por el punto del dato.
La Fig. 27A es un gráfico comparativo de un control de un día (C1), un control almacenado 5 días (D5), luz ultravioleta sola (uv) y tratamiento con luz ultravioleta y el compuesto 6 a 100 \muM (PCD) por sus efectos sobre la función de plaquetas medida por recuento de plaquetas. "n" representa el número de experimentos representado por el punto del dato.
La Fig. 27B es un gráfico comparativo de un control de un día (C1), un control almacenado 5 días (D5), luz ultravioleta sola (uv) y tratamiento con luz ultravioleta y el compuesto 6 a 100 \muM (PCD) por sus efectos sobre la función de plaquetas medida por agregación de plaquetas. "n" representa el número de experimentos representado por el punto del dato.
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La Fig. 27C es un gráfico comparativo de un control de un día (C1), un control almacenado 5 días (D5), luz ultravioleta sola (uv) y tratamiento con luz ultravioleta y el compuesto 6 a 100 \muM (PCD) por sus efectos sobre la función de plaquetas medida por expresión de GMP-140. "n" representa el número de experimentos representado por el punto del dato.
La Fig. 27D es un gráfico comparativo de un control de un día (C1), un control almacenado 5 días (D5), luz ultravioleta sola (uv) y tratamiento con luz ultravioleta y el compuesto 6 a 100 \muM (PCD) por sus efectos sobre la función de plaquetas medida por el pH. "n" representa el número de experimentos representado por el punto del dato.
La Fig. 28A es un gráfico comparativo de un control de un día (C1), un control almacenado 5 días (D5), luz ultravioleta sola (uv) y tratamiento con luz ultravioleta y el compuesto 17 a 100 \muM (PCD) por sus efectos sobre la función de plaquetas medida por recuento de plaquetas. "n" representa el número de experimentos representado por el punto del dato.
La Fig. 28B es un gráfico comparativo de un control de un día (C1), un control almacenado 5 días (D5), luz ultravioleta sola (uv) y tratamiento con luz ultravioleta y el compuesto 17 a 100 \muM (PCD) por sus efectos sobre la función de plaquetas medida por agregación de plaquetas. "n" representa el número de experimentos representado por el punto del dato.
La Fig. 28C es un gráfico comparativo de un control de un día (C1), un control almacenado 5 días (D5), luz ultravioleta sola (uv) y tratamiento con luz ultravioleta y el compuesto 17 a 100 \muM (PCD) por sus efectos sobre la función de plaquetas medida por expresión de GMP-140. "n" representa el número de experimentos representado por el punto del dato.
La Fig. 28D es un gráfico comparativo de un control de un día (C1), un control almacenado 5 días (D5), luz ultravioleta sola (uv) y tratamiento con luz ultravioleta y el compuesto 17 a 100 \muM (PCD) por sus efectos sobre la función de plaquetas medida por el pH. "n" representa el número de experimentos representado por el punto del dato.
La Fig. 29A es un gráfico comparativo de un control de un día (C1), un control almacenado 5 días (D5), luz ultravioleta sola (uv) y tratamiento con luz ultravioleta y el compuesto 18 a 100 \muM (PCD) por sus efectos sobre la función de plaquetas medida por recuento de plaquetas. "n" representa el número de experimentos representado por el punto del dato.
La Fig. 29B es un gráfico comparativo de un control de un día (C1), un control almacenado 5 días (D5), luz ultravioleta sola (uv) y tratamiento con luz ultravioleta y el compuesto 18 a 100 \muM (PCD) por sus efectos sobre la función de plaquetas medida por agregación de plaquetas. "n" representa el número de experimentos representado por el punto del dato.
La Fig. 29C es un gráfico comparativo de un control de un día (C1), un control almacenado 5 días (D5), luz ultravioleta sola (uv) y tratamiento con luz ultravioleta y el compuesto 18 a 100 \muM (PCD) por sus efectos sobre la función de plaquetas medida por expresión de GMP-140. "n" representa el número de experimentos representado por el punto del dato.
La Fig. 29D es un gráfico comparativo de un control de un día (C1), un control almacenado 5 días (D5), luz ultravioleta sola (uv) y tratamiento con luz ultravioleta y el compuesto 18 a 100 \muM (PCD) por sus efectos sobre la función de plaquetas medida por el pH. "n" representa el número de experimentos representado por el punto del dato.
Descripción de la invención
La presente invención proporciona procedimientos para inactivar patógenos en productos de sangre a usar in vivo e in vitro sin afectar significativamente a la función del producto de sangre o exhibir capacidad mutagénica.
Los procedimientos de inactivación de la presente invención proporcionan procedimientos para inactivar patógenos y, en particular, virus, en productos de sangre antes de uso in vivo o in vitro. A diferencia con enfoques anteriores, el procedimiento sólo requiere tiempos de irradiación cortos y no hay necesidad de limitar la concentración de oxígeno molecular.
La descripción de la invención se divide en las secciones siguientes: (I) Dispositivos de Fotoactivación, (II) Síntesis de Compuestos, (III) Unión de compuestos a Ácido Nucleico, (IV) Inactivación de Contaminantes y (V) Conservación de Propiedades Bioquímicas del Material Tratado.
I. Dispositivos de fotoactivación
La presente invención contempla procedimientos de fotoactivación y, específicamente, de fotoactivación de compuestos fotorreactivos que se unen a ácidos nucleicos. En general, un dispositivo de fotoactivación para tratar compuestos fotorreactivos comprende: (a) medios para proporcionar longitudes de onda de radiación electromagnética apropiadas para causar la fotoactivación de al menos un compuesto fotorreactivo; (b) medios para soportar una pluralidad de muestras en una relación fija con el medio que proporciona la radiación durante la fotoactivación; y (c) medios para mantener la temperatura de las muestras en un intervalo de temperaturas deseado durante la fotoactivación.
Las características principales de una realización del dispositivo implican: A) una fuente barata de radiación ultravioleta en una relación fija con el medio para soportar los recipientes de las muestras, B) una fotoactivación rápida, C) un procesamiento grande de muestras, D) control de la temperatura de las muestras irradiadas y E) seguridad inherente.
A. Fuente de radiación electromagnética
En los protocolos de descontaminación con psolarenos se han usado con éxito muchas fuentes de radiación ultravioleta. Por ejemplo, algunos grupos han irradiado muestras de las anteriores y las siguientes con bulbos de UVA fluorescentes de General Electric del tipo F20T12-BLB con un soplado suave con un ventilador eléctrico a través de la luz para enfriar la zona. Alter, H. J. y otros, The Lancet, 24:1446 (1988). Otro grupo ha usado lámparas de luz ultravioleta de onda larga del tipo A405-TLGW/05, fabricadas por P. W. Allen Co., Londres, colocadas encima de las muestras de virus en contacto directo con las cubiertas de discos petri que contenían las muestras, a temperatura ambiente. La intensidad total suministrada a las muestras en estas condiciones era de 1,3x10^{15} fotones/s cm^{2} (o 0.7 mW/cm^{2} o 0,0007 J/cm^{2} s) en el disco petri. Hearst, J. E. y Thiry, L. Nucleic Acids Research, 4:1339 (1977).
Un dispositivo de fotoactivación preferido tiene una fuente barata de radiación ultravioleta en una relación fija con el medio para soportar los recipientes de las muestras. La radiación ultravioleta está en forma de energía que ocupa una porción del espectro de radiación electromagnética (el espectro de radiación electromagnética va desde los rayos cósmicos a ondas de radio). La radiación ultravioleta puede proceder de muchas fuentes naturales y artificiales. Dependiendo de la fuente de radiación ultravioleta, puede estar acompañada por otros tipos (no ultravioleta) de radiación electromagnética (por ejemplo, luz visible).
Los tipos particulares de radiación ultravioleta se describen aquí en términos de longitud de onda. La longitud de onda se describe en esta memoria en téminos de nanómetros ("nM", 10^{-9}). A los fines de esta memoria, la radiación ultravioleta se extiende desde aproximadamente 180 nm a 400 nm. Cuando una fuente de radiación, mediante filtros u otros medios, no permite radiaciones por debajo de una longitud de onda particular (por ejemplo, 320 nm), se dice que tiene un "corte" del umbral inferior a esa longitud de onda (por ejemplo, un "corte de la longitud de onda a 300 nanómetros"). Análogamente, cuando una fuente de radiación sólo permite radiaciones por debajo de una longitud de onda particular (por ejemplo, 360 nm), se dice que tiene un "corte" del umbral superior a es longitud de onda (por ejemplo, un corte de longitud de onda a 360 nanómetros).
Para cualquier reacción fotoquímica se desea eliminar o al menos minimizar cualesquiera recciones secundarias perjudiciales. Algunas de estas reacciones secundarias puede estar causadas por la excitación de cromóferos endógenos que pueden estar presentes durante el proceso de fotoactivación. En un sistema en el que sólo están presentes ácido nucleico y psolareno, los cromóferos endógenos son las propias bases de ácido nucleico. Restringiendo el proceso de fotoactivación a longitudes de onda mayores que 320 nm, se minimiza el daño directo a los ácidos nucleicos puesto que hay muy poca absorción por los ácidos nucleicos por encima de 313 nm.
En suero o plasma humano, típicamente, el ácido nucleico está presente junto con constituyentes biológicos adicionales. Si el fluido biológico es proteína, el corte a 320 nm será adecuado para minimizar reacciones secundarias (los aminoácidos aromáticos no absorben por encima de 320 nm). Si el fluido biológico incluye otros analitos, puede haber constituyentes que son sensibles a longitudes de onda de luz particulares. A la vista de la presencia de estos constituyentes endógenos, se diseña el dispositivo de manera que permita la irradiación dentro de un intervalo pequeño de longitudes de onda específicas y deseables, evitando así el daño de componentes de la sangre. El intervalo preferido de longitudes de onda deseables es de entre 320 y 350 nm.
Se puede lograr cierta selectividad seleccionado fuentes de irradiación comerciales. Por ejemplo, si bien los tubos fluorescentes típicos emiten longitudes de onda que varían de 300 nm a por encima de 400 nm (con un pico ancho centrado en torno a 360 nm), las lámparas fuorescentes de tipo BLB están diseñadas para eliminar longitudes de onda por encima de 400 nm. Esto, sin embargo, sólo proporciona un corte del umbral superior.
En una realización preferente, el dispositivo comprende un medio filtrante adicional. En una realización, el medio filtrante comprende un filtro de corte de vidrio, tal como una pieza de vidrio de cobalto. En una realización, el medio filtrante es vidrio BK-7, adquirible de Shott Glass Technologies, Inc. Duryea, PA. En otra realización, el medio filtrante comprende una solución filtrante líquida que sólo transmite una región específica del espectro electromagnético, tal como una solución acuosa de Co(NO_{3})_{2}. Esta solución de sal da una ventana de transmisión de 320-400 nm. En una realización preferente, la solución acuosa de Co(NO_{3})_{2} se usa en combinación con NiSO_{4} para eliminar el componente de 365 nm del espectro de emisión de la fuente fuorescente o de arco usada. La solución de Co-Ni conserva notablemente bien su transmisión inicial incluso después de 10 horas de exposición a la luz directa de fuentes de alta energía.
Varias sales inorgánicas y vidrios satisfacen los requerimientos necesarios. Por ejemplo, el sulfato cúprico es un filtro general muy útil para eliminar el infarrojo cuando sólo se ha de aislar el ultravioleta. Su estabilidad en fuentes intensas es bastante buena. Los expertos en la técnica conocen otras sales. Para conseguir longitudes de onda e intensidades específicas se pueden usar también lámparas de abertura o reflectoras.
Cuando en este documento la radiación ultravioleta se describe en términos de irradiación, se expresa en términos de intensidad de flujo (millwats por cm^{2} o mW/cmo J/cm^{2} s). "Rendimiento" abarca en esta memoria tanto la emisión de radiación (sí o no; conectado o desconectado) como el nivel de irradiación. En una realización preferente, la intensidad está controlada en 4 puntos, 2 por cada lado del plano de irradiación.
Una fuente preferida de radiación ultravioleta es una fuente fluorescente. La fluorescencia es un caso especial de luminiscencia. La luminiscencia implica la absorción de radiación electromagnética por una sustancia y la conversión de la energía en radiación de una longitud de onda diferente. Con la fluorescencia, la sustancia que se excita por la radiación electromagnética vuelve a su estado de base emitiendo un quantum de radiación electromagnética. Mientras que las fuentes fluorescentes se ha tratado hasta ahora que sean de una intensidad demasiado baja con el fin de ser útiles para la fotoactivación, en una realización, la presente invención usa fuentes fluorescentes para conseguir resultados sólo alcanzables con un equipo caro.
Tal como se usa en esta memoria, relación fija se define como que comprende un distancia y geometría fijas entre la muestra y la fuente de luz durante la irradiación de la muestra. La distancia se refiere a la distancia entre la fuente y la muestra soportada. Se sabe que la intensidad de la luz de una fuente es inversamente proporcional al cuadrado de la distancia desde el punto en que está situada la fuente. Así, pequeños cambios de la distancia desde la fuente pueden tener un impacto drástico sobre la intensidad. Puesto que los cambios de intensidad pueden impactar sobre los resultados de la fotoactivación, en los dispositivos de la presente invención se evitan cambios de la distancia. Esto proporciona reproductividad y repetibilidad.
Geometría se refiere a la situación de la fuente luminosa. Por ejemplo, se puede imaginar que las fuentes de luz pudieran colocarse en torno al soporte de la muestra de varias maneras (en los lados, al fondo, en círculo, etc.). La geometría usada en una realización preferente permite una exposición a la luz uniforme de una intensidad apropiada para una rápida fotoactivación. La geometría de un dispositivo preferido de la presente invención implica múltiples fuentes de lámparas lineales en oposición a fuentes puntuales individuales. Además, hay varias superficies reflectantes y varias superficies absorbentes. A causa de esta complicada geometría, se han de evitar cambios en la situación o el número de las lámparas respecto a la situación de las muestras a irradiar, ya que tales cambios darían por resultado cambios de intensidad.
B. Fotoactivación rápida
La fuente de luz de la realización preferente permite una fotoactivación rápida. Las características de intensidad del dispositivo de irradiación se han seleccionado para que sean convenientes en el caso de que pueda ser necesario procesar muchas series de muestras múltiples. En este supuesto, un tiempo de exposición de 15 minutos o menos es un objetivo práctico.
Al diseñar los dispositivos, se ha optimizado la posición relativa de los elementos del dispositivo preferido para un tiempo de irradiación de aproximadamente 15 minutos de manera que, cuando se midan longitudes de onda entre aproximadamente 320 y 350 nm, se proporcione a los recipientes de las muestras un flujo de una intensidad mayor que aproximadamente 1 mW/cm^{2} (0,001 J/cm^{2}).
C. Procesamiento de un gran número de muestras
Como se ha indicado, otro rasgo importante de los dispositivos de fotoactivación es que están dotados para procesar un gran número de muestras. A este respecto, un elemento de los dispositivos de la presente invención es un medio para soportar una pluralidad de bolsas de sangre. En la realización preferente, el medio soporte comprende un soporte de bolsas de sangre colocado entre dos bancos de luces. Aceptando bolsas comúnmente usadas comercialmente, el dispositivo permite procesar convenientemente un gran número de muestras.
D. Control de la temperatura
Como se ha indicado, uno de los rasgos importantes de los dispositivos de fotoactivación es el control de la temperatura. El control de la temperatura es importante porque la temperatura de la muestra durante todo el tiempo en que se expone a la luz puede impactar espectacularmente sobre los resultados. Por ejemplo, las condiciones que promueven la estructura secundaria en ácidos nucleicos también intensifican las constantes de afinidad de muchos psolarenos a ácidos nucleicos. Hyde y Hearst, Biochemistry, 17, 1251 (1978). Estas condiciones son una mezcla de la composición del disolvente y la temperatura. Con RNA ribosomal 5S de cadena simple, la irradiación a baja temperatura intensifica la adición covalente de HMT a 5S rRNA en dos veces a 4ºC en comparación a 20ºC. Thompson y otros, J. Mol. Biol.. 147:417 (1981). Incluso se ha visto más intensificación inducida por la temperatura de la unión de psolarenos con polinucleótidos sintéticos. Thompson y otros, Biochemistry 21:1363 (1982).
E. Seguridad inherente
La radiación ultravioleta puede causar quemaduras importantes. Dependiendo de la naturaleza de la exposición, también puede ser carcinogénica. En una realización preferente, el usuario está protegido de la fuente de luz. Esto contrasta con las fuentes comerciales de luz ultravioleta manuales así como con fuentes grandes de alta intensidad. En una realización preferente, la fuente de irradiación está contenida en una carcasa hecha de un material que obstruye la transmisión de energía radiante (esto es, una carcasa opaca). No se permite el paso de irradiación al paciente. Esto permite una seguridad inherente para el usuario.
II. Síntesis de compuestos A. Compuestos de fotoactivación en general
El término "compuestos de fotoactivación" (o "compuestos fotorreactivos") define una familia de compuestos que experimentan un cambio químico en respuesta a la radiación electromagnética. La Tabla 1 es una lista parcial de compuestos de fotoactivación. Tabla 1. Compuestos de fotoactivación Actinomicinas Antraciclinonas Antramicina Benzodipironas Fluorenos y Fluorenonas Furocumarinas Mitomicina Monostral Norfilina A Azul Rápido Muchos colorantes orgánicos no listados específicamente Fenantridinas Sales de Fenazationio Fenazinas Fenotiazinas Fenilazidas Quinolinas Tiaxantenonas.
Las especies preferidas de compuestos fotorreactivos descritos en este contexto comúnmente se denominan furocumarinas. En particular, la presente invención contempla los compuestos descritos como psolarenos: [7H-furo(3,2-g-(1)-benzo-piran-7-ona, o \beta-lactona del ácido 6-hidroxi-5-benzofuranacrílico], que son lineales:
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y en los que los dos restos de oxígeno anexionados al resto central aromático tienen una orientación 1, 3 y, además, en los que el resto del anillo de furano está unido a la posición 6 del sistema de cumarina de dos anillos. Los derivados de psolareno derivan por sustitución de la furocumarina lineal en las posiciones 3, 4, 5, 8, 4' o 5'.
El 8-metoxipsolareno (conocido en la bibliografía bajo distintos nombres, por ejemplo, xantotoxina, metoxalen, 8-MOP) es un psolareno natural con una unión fotoactivada relativamente baja a ácidos nucleicos y una capacidad mutagénica baja en el ensayo de Ames, que se describe en la sección experimental siguiente. El 4'-aminometil-4,5',8 trimetilpsolareno (AMT) es uno de los derivados psolareno más reactivos que se unen a ácidos nucleicos, que proporcionan hasta 1 aducto AMT por 3,5 pares de base de DNA. S. T. Isaacs, G. Wiessehahn y L. M. Hallick, NCI Monograph 66:21 (1984). Sin embargo, el AMT tambien exhibe unos niveles de capacidad mutagénica significativamente altos. Se deseaba um nuevo grupo de psolarenos que tuviera las mejores características de 8-MOP y de AMT: baja capacidad mutagénica y alta afinidad de unión a ácidos nucleicos con el fin de lograr una inactivación segura e intensa de patógenos. Los compuestos de la presente invención se diseñaron para que fueran compuestos de este tipo.
Los "psolarenos 4'-amino primario-sustituido" se definen como compuestos de psolareno que tienen un grupo NH_{2} unido a una cadena de hidrocarburo que tiene una longitud total de 2 a 20 carbonos, en la que de 0 a 6 de esos carbonos están reemplazados independientemente por NH u O y cada punto de reemplazo está separado de cada uno de los otros puntos de reemplazo por al menos dos carbonos y está separado del psolareno por al menos un carbono. Los psolarenos 4'-amino primario-sustituidos pueden tener sustituciones adicionales en las posiciones 4, 5' y 8 del psolareno, sustituciones entre las que están, aunque no únicamente, los grupos siguientes: H y (CH_{2})_{n}CH_{3}, en el que n = 0-6.
B. Síntesis de los psolarenos
La presente invención contempla procedimientos de síntesis de los nuevos compuestos de la presente invención, así como nuevos procedimientos de síntesis de intermedios conocidos. Específicamente, los nuevos compuestos son psolarenos 4'- o 5'-amino primario- sustituidos monoalqulados, dialquilados o trialquilados. En las Figs. 10A-10F se presentan varios ejemplos de los esquemas discutidos en esta sección. Para facilidad de referencia, la Tabla 2 expone la nomenclatura usada para los derivados de psolarenos discutidos en el documento. Las estructuras de los compuestos 1-18 también están representadas en las Figs. 10A-10F. Nótese que en esta sección (titulada "B. Síntesis de los psolarenos") los números romanos usados para identificar compuestos se correlacionan sólo con los Esquemas 1-6 y no se correlacionan con los números de los compuestos que se dan en la Tabla 2 o las Figs. 10A-10F. Los compuestos 16 a 18 no forman parte de la presente invención.
TABLA 2
5
Lo más lógico es describir primeramente los intermedios útiles en la síntesis de muchos de los compuestos. Entre algunos intermedios importantes están incluidos trimetil- y tetrametilpsolarenos, 4'-halometil-4,5',8-trimetilpsolarenos y 5'-halometil-4,4,8-trimetilpsolarenos. La preparación de estos intermedios críticos presenta retos difíciles.
Síntesis de intermedios
Las síntesis anteriores de 4'-clorometil-4,5',8-trimtilpsolareno (4'-CMT) y 4'-bromometil-4,5',8 trimetilpsolareno (4'-BrMT) parten de 4,5',8-trimetilpsolareno (5'-TMP) que es adquirible comercialmente (Aldrich Chemical Co., Milwakee, WI) o se puede preparar en 4 etapas como se describe más adelante para otros psolarenos alquilados. 5'-TMP se convierte en 4'-CMT usando un gran exceso (20-50 equivalentes) de clorometil éter, muy carcinogénico y volátil. La halometilación de los 4,5',8-trialquilpsolarenos con clorometil metil éter o bromometil metil éter se describe en la patente U.S. nº. 4.124.598 expedida a Hearst. El compuesto de bromo, 4'-BrMT, se prepara análogamente usando bromometil metil éter, que es algo menos volátil. Se obtienen rendimientos de sólo 30-60% del intermedio deseado. El 5'-clorometil-4,4'.8-trimetilpsolareno (5'-CMT) y 5'-bromometil-4,4',8-trimetilpsolareno (5'-BrMT) se preparan de manera similar usando el compuesto isómero de partida 4,4',8-trimetilpsolareno (4'-TMP) [patente U.S. nº. 4.294.822, expedida a Kaufman; Mc Leod y otros, Synthesis of Benzofuranoid Systems. I. Furocoumarins, Benzofurans and Dibenzofurans, Tetrahedron Letters 237 (1972)]. Algunas figuras a las que se hace referencia en la discusión de la síntesis que sigue contienen números romanos usados para marcar estructuras que engloban más de un compuesto. Este sistema de numeración es distinto del sistema de numeración de la Tabla 2 anterior, que no ha de confundirse con él, que se usó para identificar varios compuestos específicos.
Se describe en esta memoria un procedimiento muy mejorado que permite la síntesis de cualquier isómero de los bromomonometil-trialquilpsolarenos a partir del mismo precursor de psolareno mediante control cuidadoso de las condiciones de reacción. Véase la Fig. 1. En la Fig. 1, A_{1} y A_{2} se seleccionan independientemente entre el grupo que comprende H y una cadena alquilo que tiene 1-6 átomos de carbono. La reacción de la 4,8-dialquil-7-hidroxicumarina con 2-cloro-3-butanona en condiciones básicas típicas proporciona 4,8-dialquil-7-(1-metil-2-oxo)propiloxicumarina (I). Este material se cicla por calentamiento en NaOH acuoso para que resulte 4,8-dialquil-4',5'-dimetilpsolareno (II). El tratamiento del psolareno tetrasustituido y N-bromosuccinimida (NBS) en un disolvente a temperatura ambiente hasta 150ºC conduce a la bromación en la posición 4' o 5', dependiendo de las condiciones usadas. Se puede añadir un catalizador tal como peróxido de dibenzoílo, pero no es necesario. Si el disolvente usado es tetracloruro de carbono a reflujo, se obtiene 4,8-dialquil-5'-bromometil-4'-etilpsolareno (IV) con rendimientos de 50% o mayores. Si se usa cloruro de metileno a temperatura ambiente, sólo se obtiene 4.8-dialquil-4'-bromometil-5'-metilpsolareno (III) con rendimientos \geq 80%. También se puede hacer la bromación bencílica en otros disolventes, produciéndose uno de los productos isómeros solo o en una mezcla. Entre estos disolventes están incluidos, aunque no únicamente, 1,2-diclorometano, cloroformo, bromotriclorometano y benceno.
Esquema general de síntesis de psolarenos 4'-sustituidos
Se considera ahora la síntesis de una subclase de psolarenos lineales; los 4,5',8-trialquilpsolarenos se pueden hacer como sigue. Las 4,8-dialquilcumarinas se preparan a partir de 2-alquilrresorcinoles y un éster 3-oxoalcanoato por reacción de Pechmann (Organic Reactions vol. VII, capít. 1, ed. Adams y otros, Wiley, NY (1953)). El grupo hidroxi se trata con un agente de alquilación, CH_{2}=CHX-CH(R)Y, en el que X es un haluro o hidrógeno, Y es un haluro o sulfonato, y R es H o (CH_{2})_{v}CH_{3}, en el que v es un número entero de 0 a 4. El reagrupamiento de Claisen del alil éter resultante da 4,8-dialquil-6-alil-7-hidroxicumarina. Las cumarinas se convierten en 4,5',8-trialquilpsolarenos usando procedimientos similares a uno de los varios procedimientos descritos antes (esto es, véase Bender y otros, J. Org. Chem. 44:2176 (1979); Kaufman, patente U.S. n^{os}. 4.235.781 y 4.216.154. El 4,5',8-trimetilpsolareno es un producto natural y es adquirible comercialmente (Aldrich Chemical Co., Milwakee, WI).
Los 4'-(\omega-haloalquil)trialquilpsolarenos de cadena larga (denominados en esta memoria 4'-HATP de cadena larga), en los que los grupos alquilo se seleccionan entre el grupo de (CH_{2})_{2} a (CH_{2})_{10}, se pueden preparar en condiciones de Friedel-Crafts como se discute en otro lugar (Olah y Kuhn, J. Org. Chem., 1964, 29, 2317; Friedel-Crafts and Related Reactions, vol. II, parte 2, Olah, ed. Interscience, NY, 1964, pág. 749). Si bien se han descrito reacciones de los intermedios halometilo con aminas (por ejemplo Hearst y otros, patente U.S. nº. 4.124.598) y alcoholes (por ejemplo, Kaufman, patente U.S. nº. 4.269.852). sólo hay dos trabajos originales sobre la formación de aminas primarias de cadena extendida. Describen la reacción de 4'-clorometil-4,5',8-psolareno con H_{2}N-(CH_{2})_{n}-NH_{2} (siendo n=2, 4, 6) (Véase Lee, B. y otros, Interaction of Psolaren Derivatized Oligodeoxyribonucleoside Methylphosphonates with Singled-Stranded DNA, Biochemistry 27:3197 (1988) y con H_{2}NCH_{2}CH_{2}SSCH_{2}CH_{2}CH_{2}NH_{2} (Goldenberg, M. y otros, Synthesis and Properties of Novel Psolaren Derivatives, Biochemistry 27:6971 (1988)). No se ha dado cuenta anteriormente de la utilidad de los compuestos resultantes para fotorreacción con ácidos nucleicos. Las propiedades de estos materiales, tales como una capacidad mutagénica aminorada, están basadas inesperadamente en lo que se conoce sobre compuestos previamente preparados, tales como AMT.
En la Fig. 2 se presentan varias rutas de síntesis. Partiendo de 4-HATP (en el que w es un número de 1 a 5; A_{1}, A_{2} y A_{3} se seleccionan independientemente entre el grupo que comprende H y (CH_{2})_{v}CH_{3}, en el que v es un número de 0 a 5; y en el que X=Br, Cl o I), la reacción con un exceso de un compuesto bis-hidroxi, HO-(B)-OH, en el que B es: una cadena alquilo (por ejemplo, HO-B-OH es 1,3-propanodiol), un monoéter (por ejemplo, dietilenglicol) o un poliéter (por ejemplo, tetraetilenglicol), que tiene una longitud de 18 átomos de carbono o menos, neto o con un disolvente tal como acetona a 20-80ºC, y una base para cadenas de carbono más largas que halometilo, da un (\omega-hidroxialcoxi)alquilpsolereno. El grupo terminal hidroxi se puede transformar en un grupo amino en una variedad de condiciones (por ejemplo, véase Larock, Comprehensive Organic Transformations, VCH Publishers, NY, 1989). En particular, el grupo hidroxi se puede convertir en el éster del ácido metanosulfónico (estructura VI) en presencia de cloruro de metanosulfonilo (CH_{3}SO_{3}Cl). Éste se puede convertir seguidamente en la azida en metanol a reflujo y la azida reducir a la amina final, estructura VII (son ejemplos los compuestos 2, 4 y 7). El procedimiento aquí descrito utiliza trifenilfosfina y agua en tetrahidrofurano (THF) para la reducción, pero se contemplan otros
procedimientos.
Un procedimiento preferido para la preparación de la estructura VII usa la reacción de 4'-HATP con un alcohol lineal primario que contiene una amina protegida (por ejemplo un grupo ftalimido) en la posición terminal, en un disolvente adecuado tal como DMF a 25-150ºC para obtener V. La amina se desprotege luego en condiciones estándar (por ejemplo, hidrazina o MeNH_{2} acuosa para desproteger un grupo ftalimido [también se contemplan alquilhidrazinas superiores, tales como bencilhidrazinas]) para que resulte VII.
A la inversa, se puede hacer reaccionar la estructura VI con diaminas, H_{2}N-(B')-NH_{2} en la que B' es una cadena alquilo (por ejemplo, 1,4-butanodiamina), un monoéter (por ejemplo, 3-oxa-1,5-pentanodiamina) o un poliéter (por ejemplo, 3,6-dioxa-1,8-octanodiamina) para que resulte el producto final, compuesto VIII (son ejemplos de compuestos de esta estructura los compuestos 8, 13 y 14). Esta reacción se realiza con un exceso de diamina en acetonitrilo a reflujo, pero son igualmente posibles otros disolventes y temperaturas.
Se desean algunos compuestos finales en los que la cadena de carbono está unida a la posición 4'- del anillo de psolareno por un grupo aminoalquilo [NH(CH_{2})_{w}] y no por un grupo oxialquilo [O(CH_{2})_{w}]. Las rutas de síntesis para estos compuestos se presentan en la Fig. 3. Cuando la unión entre este nitrógeno y el nitrógeno terminal contiene sólo subunidades CH_{2} y oxígeno pero no otros nitrógenos (estructura X) (son ejemplos los compuestos 1, 5, 6, 9, 10 y 11), el producto puede prepararse convenientemente a partir de 4'-HATP y la diamina apropiada de estructura IX. Este procedimiento es también aplicable a productos finales que contienen más de dos nitrógenos en la cadena (estructura XIII) (son ejemplos los compuestos 12 y 15) a partir de poliaminas de estructura XII (por ejemplo, norespermidina o espermina [adquiribles comercialmente de Aldrich, Milwaukee, WI]); sin embargo, en este caso también se forman estructuras isómeras en cantidades considerables. El procedimiento preferido para las preparación de la estructura XIII es la aminación reductora del psolaren-4'-alcanal (XI) con una poliamina de estructura XII y un agente reductor tal como cianoborohidruro sódico. Esta aminación reductora es aplicable también a la síntesis del compuesto X. Los carboxaldehídos (estructura XI, w=0) se han preparado previamente por hidrólisis de los compuestos 4'-halometilo y posterior oxidación del compuesto 4'-hidroximetilo resultante. (Isaacs y otros, J. Labelled Cmpds Radiopharm., 1982, 19, 345). Estos compuestos también se pueden preparar convenientemente por formilación de los compuestos 4'-hidruro con una formamida y POCl_{3} o con hexametilentetraamina en ácido. Los alcanales de cadena larga se pueden preparar a partir de los compuestos 4'-HATP por conversión del grupo halo terminal en funcionalidad aldehído (por ejemplo, Durst, Adv. Org. Chem. 6:285 (1969)).
Otros productos finales tienen una amina terminal unida al psolareno por una cadena alquilo. Como se presenta en la Fig. 4, estos compuestos (estructuras XIV) (un ejemplo es el compuesto 3) se preparan (1) por reacción del 4'-HATP con ftalimida o azida potásica y posterior liberación de la amina deseada como antes, por ejemplo, con hidrazina, o (2) por conversión del 4'-HATP en el compuesto cianuro, seguida de reducción, por ejemplo con NaBH_{4}-CF_{3}CO_{2}H.
La discusión de la conversión de 4,5',8-trialquilpsolarenos en 4'-amino funcionalizado-4,5',8-trialquilpsolarenos se aplica igualmente bien cuando la posición 4 y/u 8 está sustituida con sólo un hidrógeno, obteniéndose así 4'-amino primario sustituido-5' (4 u 8)-dialquilpsolarenos y 4'-amino primario sustituido-5'-alquilpsolarenos.
III. Unión de compuestos a ácido nucleico
La presente invención contempla la unión de nuevos y de conocidos compuestos a ácido nucleico, incluidos (aunque no limitados a) ácido nucleico viral y ácido nucleico bacteriano. Un enfoque de la presente invención para unir compuestos de fotoactivación a ácido nucleico es la fotounión. La fotounión se define como la unión de compuestos de fotounión en presencia de longitudes de onda de luz fotoactivantes. Los compuestos de fotounión son compuestos que se unen a ácidos nucleicos en presencia de longitudes de onda de luz fotoactivantes. La presente unión contempla procedimientos de fotounión con compuestos de fotounión de la presente invención.
IV. Inactivación de patógenos
La presente invención contempla el tratamiento de un producto de sangre con un compuesto fotoactivante y la irradiación para inactivar secuencias de ácidos nucleicos contaminantes de patógenos antes de usar el producto de sangre.
A. Inactivación en general
El término "inactivación" se define en esta memoria como la alteración del ácido nucleico de una unidad de patógeno para hacer que la unidad de patógeno sea incapaz de replicación. Esto es diferente de "inactivación total", en la que todas las unidades de patógeno presentes en una muestra dada se hacen incapaces de replicación, o "inactivación sustancial", de forma que la mayoría de las unidades de patógeno presentes se hacen incapaces de replicación. La "eficiencia de inactivación" de un compuesto se define como el nivel de inactivación del compuesto que se puede alcanzar a una concentración dada del compuesto o una dosis de irradiación dada. Por ejemplo, si 100 \muM de un hipotético compuesto X inactivan 5 logs de virus HIV mientras que, en las mismas condiciones experimentales, la misma concentración del compuesto Y inactiva sólo 1 log de virus, el compuesto X tendría una "eficiencia de inactivación" mejor que el compuesto Y.
Para apreciar si un procedimiento de inactivación puede lograr o no "inactivación total", es útil considerar un ejemplo específico. Se dice que un cultivo bacteriano está inactivado si una parte alícuota del cultivo, cuando se pasa a una placa de cultivo fresca y que puede crecer, es indetectable después de un cierto período de tiempo. Para que una señal sea detectable, se debe aplicar a la placa un número mínimo de bacterias viables. Con el procedimiento de detección óptimo, este número mínimo es 1 célula bacteriana. Con un procedimiento de detección submínimo, el número mínimo de células bacterianas aplicadas de manera que se observe una señal puede ser mucho mayor que 1. El procedimiento de detección determina un "umbral" por debajo del cual el "procedimiento de inactivación" es completamente eficaz (y por encima del cual la "inactivación" es, de hecho, sólo parcialmente eficaz).
C. Inactivación de patógenos potenciales
Las mismas consideraciones de procedimiento de detección y umbral existen cuando se determina el límite de sensibilidad de un procedimiento de detección para ácidos nucleicos. También aquí, "inactivación" significa que una unidad de patógeno se convierte en incapaz de replicación.
En el caso de los procedimientos de inactivación para material a usar por seres humanos, sea in vitro o in vivo, teóricamente, el procedimiento de detección a seguir puede ser la medición del nivel de infección con una enfermedad como resultado de la exposición al material. El umbral por debajo del cual el procedimiento de inactivación es completo se considera que es el nivel de inactivación que es suficiente para prevenir que se produzca enfermedad debida al contacto con el material. Se acepta que en este escenario práctico no es esencial que los procedimientos de la presente invención den por resultado la "inactivación total". Esto es, la "inactivación sustancial" será adecuada en tanto que la porción viable sea insuficiente para causar la enfermedad. Así, "sustancialmente la totalidad" de un patógeno está inactivada cuando cualquier porción viable del patógeno que permanece sea insuficiente para causar enfermedad. El procedimiento de inactivación de la presente invención convierte en sustancialmente inactivado el ácido nucleico de los patógenos.
Sin que se pretenda limitarse a cualquier procedimiento por el que los compuestos inactivan patógenos, se cree que la inactivación resulta de la unión inducida por la luz de los psolarenos a ácido nucleico. Además, si bien no se asegura que el procedimiento de inactivación de la presente invención esté limitado por la naturaleza del ácido nucleico, se contempla que el procedimiento de inactivación convierta todas las formas de ácido nucleico (sea DNA, mRNA, etc.) en sustancialmente inactivadas.
Cuando los compuestos de fotoactivación se usan para modificar un ácido nucleico, la interacción del ácido nucleico del patógeno (sea DNA, mRNA, etc.) con el compuesto de fotoactivación preferiblemente previene la replicación del patógeno de manera que, si se expone una persona al patógeno tratado, no resultará una infección.
"Medio sintético" se define en esta memoria como un medio acuoso sintético de almacenamiento de sangre o un producto de sangre. En una realización, la presente invención contempla inactivar productos de sangre en un medio sintético que comprende una solución salina tamponada. Este procedimiento reduce el daño causado a productos de sangre y permite el uso de concentraciones mucho más bajas de compuestos de fotoactivación.
El procedimiento de fotoinactivación con psolarenos inactiva patógenos basados en ácido nucleico presentes en la sangre por un procedimiento singular. Así, tiene potencial para eliminar bacterias, protozoos y virus. Si hubiera estado disponible un procedimiento de descontaminación eficaz antes de la llegada de los AIDS, no se hubiera producido transmisión pandémica de HIV asociada a transfusiones. La descontaminación basada en psolarenos tiene el potencial de eliminar todos los agentes infecciosos del suministro de sangre, independientemente del patógeno involucrado.
Adicionalmente, la descontaminación basada en psolarenos tiene la capacidad de esterilizar compuestos de sangre después de su recogida y procesamiento, lo que en el caso de concentrados de plaquetas podría resolver el problema de una contaminación bacteriana baja y dar por resultado una vida de almacenamiento extendida. Morrow, J. F. y otros, JAMA 266:555-558 (1991); Bertolini, F. y otros, Transfusión 32:152-156 (1992).
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(Tabla pasa a página siguiente)
TABLA 3 Virus inactivados fotoquímicamente por psolarenos
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En la Tabla 3 aparece una lista de virus que han sido inactivados fotoquímicamente por uno o más psolarenos. (De la Tabla 1 de Hanson, C.V., Blood Cells, 18:7 (1992)). En el artículo, se señala que los piconavirus fueron fotoinactivados sólo si los psolarenos estaban presentes durante el crecimiento del virus. Esta lista no es exhaustiva y es meramente representativa de la gran variedad de patógenos que pueden inactivar los psolarenos. La presente invención contempla la inactivación de estos y otros virus por compuestos que se describen en la presente memoria. Los compuestos son particularmente adecuados para inactivar virus de envoltura tales como virus HIV.
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C. Selección de compuestos de fotoinactivación para inactivar patógenos
Con el fin de evaluar un compuesto para decidir si sería útil en los procedimientos de descontaminación fotoquímica (PCD) de la presente invención, se deben considerar dos propiedades importantes: (1) la capacidad del compuesto de inactivar patógenos y (2) su capacidad mutagénica. La capacidad de un compuesto de inactivar patógenos se puede determinar por varios procedimientos. Una técnica es realizar una exploración bacteriófaga; un ensayo que determina la unión de un ácido nucleico con los compuestos de ensayo. Una exploración de este tipo, una exploración r-17, se describe detalladamente en el Ejemplo 2. Si la exploración r-17 revela actividad de inactivación, es útil para ensayar directamente la capacidad del compuesto de inactivar un virus. Un procedimiento para realizar una exploración directa de inactivación viral se describe detalladamente en el Ejemplo 13 para HIV exento de células.
La exploración bacteriófaga de R17 se cree que predice la eficiencia de inactivación de HIV, así como la eficiencia de compuestos contra muchos otros virus. Se escogió el R17 porque se esperaba que fuera un patógeno muy difícil de inactivar. Es un fago de RNA pequeño, de cadena simple. Sin que eso signifique una limitación a cualquier medio por el que actúa la presente invención, se espera que las piezas más cortas de ácido nucleico son más difíciles de inactivar porque requieren una frecuencia más alta de formación de aductos de psolareno que piezas más largas de ácido nucleico. Además, los patógenos de RNA de cadena simple son más difíciles de inactivar porque los psolarenos no se pueden intercalar entre pares de base, como con ácidos nucleicos de cadena doble, ni forman diaductos como reticulaciones entre cadenas. Así, se espera que, cuando se logre la inactivación de R17, estas mismas condiciones causarán la inactivación de muchos virus y bacterias.
La exploración de HIV exento de células complementa la exploración de r-17 por afirmar que un compuesto dado que ha revelado ser positivo en la r-17 actuará eficazmente para inactivar virus. Así, si un compuesto revela actividad en la exploración de r-17, seguidamente se ensaya en la exploración de inactivación viral.
La segunda propiedad que es importante al ensayar un compuesto para uso en los procedimientos de la presente invención es la capacidad mutagénica. El ensayo de exploración de mutágeno/carcinógeno más extendido es el ensayo de Ames. Este ensayo lo describen D.M. Maron y B.N. Ames en Mutation Research 113:173 (1983) y una exploración específica se describe detalladamente en el posterior Ejemplo 17. El ensayo de Ames utiliza varias cepas singulares de Salmonella typhimurium que son histidina-dependientes para el crecimiento y que carecen de las usuales enzimas de reparación de DNA. La frecuencia de mutaciones normales que convierten las bacterias en independientes de la histidina (esto es, la frecuencia de reversiones espontáneas) es baja. El ensayo permite evaluar el impacto de un compuesto sobre esta frecuencia de reversión.
A causa de que algunas sustancias no son mutagénicas en sí pero se convierten en mutágenas por acción metabólica, el compuesto a ensayar se mezcla con la bacteria en placas de agar junto con extracto de hígado. El extracto de hígado sirve para mimetizar la acción metabólica en un animal. Las placas de control tiene sólo la bacteria y el extracto.
Se deja incubar las mezclas. El crecimiento de bacterias (si lo hay) se comprueba contando colonias. Un ensayo de Ames positivo es uno en el que el número de colonias en las placas con mezclas que contienen el compuesto excede significativamente el número de las correspondientes placas de control.
Cuando se exploran de esta manera con el ensayo de Ames carcinógenos conocidos, aproximadamente 90% de ellos son positivos. Cuando se ensayan similarmente no carcinógenos conocidos, aproximadamente 90% de ellos son negativos.
Se puede evaluar un nuevo compuesto (X) como potencial compuesto de descontaminación de sangre, como se muestra en la siguiente Tabla 4. X se evalúa inicialmente en la Etapa I. X se explora en el ensayo r-17 a varias concentraciones diferentes entre 4 y 320 \muM, como se explica en el Ejemplo 12. Si el compuesto revela una actividad de inactivación mayor que 1 log inactivación de r-17 (log mort) en el ensayo r-17 a cualquier concentración, el compuesto se explora luego en el ensayo de HIV exento de células, como se explica en el Ejemplo 13. Si el compuesto presenta una actividad de inactivación mayor que 1 log inactivación de HIV (log mort) en el ensayo HIV exento de células, el compuesto y AMT se exploran luego en el ensayo de Ames. Finalmente, si el compuesto presenta una capacidad mutagénica inferior en el ensayo de Ames a la de AMT, el nuevo compuesto se identifica como agente útil para la inactivación de patógenos.
TABLA 4
7
Siguiendo estas instrucciones, una persona puede determinar rápidamente qué compuestos serían apropiados para uso en los procedimientos de la presente invención.
D. Suministro de compuestos para fotoinactivación
La presente invención contempla varias formulaciones y vías diferentes por las que se pueden obtener en un procedimiento de inactivación los compuestos descritos en esta memoria. Esta sección es meramente ilustrativa y no tiene la finalidad de limitar la invención en forma alguna o un procedimiento de introducir el compuesto.
Los compuestos se pueden introducir en un procedimiento de inactivación en varias formas. Los compuestos se pueden introducir como solución acusa en agua, solución salina o en medio sintético tal como "Sterilyte^{MC} 3,0" (contenidos indicados al comienzo de la sección experimental más adelante) o una variedad de otros medios. Los compuestos se pueden proporcionar además como formulaciones secas, con o sin coadyuvantes.
Los nuevos compuestos se pueden aportar también por varias rutas diferentes. Por ejemplo, el compuesto se puede introducir en el recipiente de reacción, tal como una bolsa de sangre, en el momento de ensamblado. Alternativamente, el compuesto se puede añadir al material a esterilizar después de haber puesto el material en el recipiente de reacción. Además, los compuestos se pueden introducir solos o como mezcla de diferentes compuestos.
V. Conservación de propiedades bioquímicas del material tratado
Cuando se tratan compuestos de sangre a usar in vivo, dos factores tienen una importancia primordial en cuanto a los procedimientos y compuestos a usar. Primero, se debe preguntar si el procedimiento o los compuestos usados alteran la actividad in vivo del material tratado. Por ejemplo, la transfusión de plaquetas es un tratamiento eficaz bien establecido para pacientes con hemorragia trombocitopénica. Sin embargo, si el tratamiento de descontaminación usado reduce considerablemente la actividad coagulante de las plaquetas, el tratamiento no tiene valor práctico alguno. Los psolarenos son útiles en procesos de inactivación porque la reacción se puede realizar a temperaturas compatibles con las propiedades bioquímicas de la sangre o los productos de sangre que se retienen. Hanson, C.V., Blood Cells 18:7 (1992). Pero no todos los psolarenos o procedimientos descontaminarán sin rebajar significativamente la actividad biológica del material descontaminado. Compuestos y protocolos anteriores han necesitado la eliminación de oxígeno molecular de la reacción antes de y durante la exposición a la luz para evitar que los radicales de oxígeno formados durante la irradiación dañen los productos de sangre. Véase L. Lin y otros, Blood 74:517 (1989); patente U.S. nº. 4.727.027, expedida a Wiesenhanh. La presente invención puede usarse para descontaminar productos de sangre en presencia de oxígeno sin destruir la actividad para la que se preparan los productos de sangre. Además, con los procedimientos de la presente invención no hay necesidad de reducir la concentración de oxígeno molecular. La presente invención contempla que no se destruya o rebaje significativamente la actividad in vivo de un producto de sangre si una muestra de un producto de sangre que está descontaminada por procedimientos de la presente invención da resultados de ensayo como daría una muestra que funcionara normalmente de un producto de sangre en ensayos conocidos para la función de un producto de sangre. Por ejemplo, en lo concerniente a plaquetas, la actividad in vivo no se destruye o rebaja significativamente si los pH de las plaquetas son los mismos para plaquetas tratadas por los procedimientos de la presente invención almacenadas durante 5 días que para muestras de plaquetas no tratadas almacenadas durante 5 días. "Sustancialmente el mismo pH" significa que los valores están dentro del intervalo de error en torno a ese punto particular del dato.
El segundo factor es si los compuestos son tóxicos o mutagénicos para el paciente tratado. Un "compuesto que desarrolla una capacidad mutagénica baja" se define como un compuesto que es menos mutagénico que AMT cuando se ensaya a concentraciones por debajo de 250 \muM en el ensayo de Ames, descrito en la sección experimental siguiente. Los procedimientos de inactivación de la presente invención son especialmente útiles porque muestran la independencia entre la eficiencia de la inactivación del patógeno y la capacidad mutagénica. Los compuestos presentan una potente inactivación patógena sin un aumento concomitante de la capacidad mutagénica. Los compuestos comúnmente conocidos ensayados según protocolos de inactivación, tales como el AMT, parece que exhiben una conexión entre eficiencia de la inactivación del patógeno y la acción mutagénica que hasta ahora parecía indivisible.
Si bien no se considera que la presente invención esté limitada por cualquier teoría según la cual la eficiencia de la inactivación del patógeno no está unida a la mutagenia, se postula que la desunión se produce como resultado de la longitud de los grupos sustituidos en el psolareno y la situación de cargas en los compuestos. Se postula que las cargas positivas en uno o ambos extremos de los compuestos mutagénicos tienen interacciones no covalentes con el esqueleto de fosfato del DNA. Se presume que esas interacciones se producen independientemente en presencia de luz (llamada "unión oscura"). En teoría, de esta manera, el psolareno bloquea estéricamente la polimerasa de la apertura al DNA, causando capacidad mutagénica. A diferencia, los compuestos de la presente invención tienen una carga positiva o neutra en un grupo sustituido largo. Estos grupos sustituidos forman una barrera estérica durante la unión oscura que es mucho más fácil de liberar del DNA, lo que permite el paso de la polimerasa. Por tanto, no se produce capacidad mutagénica.
Experimental
Los ejemplos siguientes sirven para ilustrar ciertas realizaciones y aspectos preferidos de la presente invención y no ha de interpretarse que limitan su ámbito.
En la descripción experimental que sigue, se usan las abreviaturas siguientes: eq (equivalentes); M (molar); \muM (micromolar); N (normal); mol (moles); mmol (milimoles); \mumol (micromoles); nmol (nanomoles; g (gramos); mg (miligramos); \mug (microgramos); kg (kilogramos); l (litros); ml (mililitros); \mul (microlitros); cm (centímetros); mm (milímetros); \mum (micrómetros); nm (nanómetros); J (joules, también watt s; nótese que en las Figs. 11, 13-22 Joules o J se refiere a Joules/cm^{2}); ºC (grados centígrados); TLC (cromatografía en capa delgada); EAA (acetoacetato de etilo); EtOH (etanol); HOAC (ácido acético); W (watts); mW (miliwats); RMN (resonancia magnética nuclear; espectros obtenidos a temperatura ambiente en un espectrómetro Varian Gemini 200 MHZ Fourier Transform Spectrometer); p.f. (punto de fusión); UV (luz ultravioleta); THF (tetrahidrofurano); DMEM (medio Eagles modificado de Dulbecco's); FBS (suero fetal bovino); LB (caldo de Luria); EDTA (ácido etilendiaminatetraacético); miristatoacetato de forbol (PMA); solución salina tamponada con fosfato (PBS); BSA (albúmina de suero bovino); PCR (reacción en cadena de polimerasa). Además, en los ejemplos que describen síntesis de compuestos, los rendimientos presentados son sólo para la etapa precedente y no para la síntesis entera.
Para facilidad de referencia, algunos compuestos se han asignado a un número de 1 a 18. Los números de referencia se asignan en la Tabla 2. Sus estructuras aparecen en las Figs. 10A-10F. Los números de referencia se usan a la largo de la sección experimental.
Cuando se aislan los compuestos en forma de sal de adición de ácido, el ácido se selecciona preferiblemente de manera que contenga un anión que sea no tóxico y farmacéuticamente aceptable, al menos en las dosis terapéuticas usuales. Son sales representativas que se incluyen en este grupo preferido los hidrocloruros, hidrobromuros, sulfatos, acetatos, fosfatos, nitratos, metanosulfonatos, etanosulfonatos, lactatos, citratos, tartratos o bitartratos y maleatos. Otros ácidos son análogamente adecuados y se pueden usar según se desee. Por ejemplo, también pueden usarse como ácidos que forman sales de adición los ácidos fumárico, benzoico, ascórbico, succínico, salicílico, bismetilensalicílico, propiónico, glucónico, málico, malónico, mandélico, cinámico, citracónico, esteárico, palmítico, itacónico, glicólico, bencenosulfónico y sulfámico.
Uno de los ejemplos siguientes se refiere al tampón HEPES. Este tampón contiene 8,0 g de NaCl 137 mM, 0,2 g de KCl 2,7 mM, 0,203 g de MgCl_{2}\cdot6H_{2}O 1 mM, 1,0 g de glucosa 5,6 mM, 1,0 g de albúmina de suero bovino (ABS) de 1 mg/ml (adquirible de Sigma St. Louis, MO) y 4,8 g de HEPES 20 mM (asequible de Sigma, St. Louis, MO).
En uno de los ejemplos siguientes, para el tratamiento de plaquetas se formula un medio sintético tamponado con fosfato. Éste se formula en una etapa, resultando una solución de pH equilibrado (por ejemplo, pH 7,2) combinando los reactivos siguientes en 2 litros de agua destilada:
\vskip1.000000\baselineskip
8
\vskip1.000000\baselineskip
La solución se mezcla luego, se filtra estéril (filtro de 0,2 \mum) y se refrigera.
\newpage
Otro medio sintético útil en la presente invención contiene los reactivos siguientes:
9
La reacción en cadena de polimerasa (PCR) se usa en uno de los ejemplos para medir si la inactivación viral por algunos compuestos era completa. La PCR es un procedimiento para aumentar la concentración de un segmento de una secuencia diana en una mezcla de DNA genómico sin clonación o purificación. Véase K.B. Mullis y otros, patentes U.S. nº. 4.683.195 y nº. 4.683.202. En este procedimiento, para amplificar la secuencia diana se introduce un gran exceso de dos cebadores oligonucleótidos en la mezcla de DNA que contiene la secuencia diana deseada, a lo que sigue una secuencia precisa de ciclo térmico en presencia de una DNA polimerasa. Los dos cebadores son complementarios a sus respectivas cadenas de la secuencia diana de doble cadena. Para efectuar la amplificación, se desnaturaliza la mezcla y los cebadores se anillan luego a sus secuencias complementarias dentro de la molécula diana. Después del anillamiento, los cebadores se extienden con una polimerasa para formar un nuevo par de cadenas complementarias. Las etapas de desnaturalización, anillamiento de cebador, y extensión con polimerasa se pueden repetir muchas veces (esto es, desnaturalización, anillamiento y extensión constituyen un "ciclo"; puede haber numerosos ciclos) para obtener una concentración alta de un segmento amplificado de la secuencia diana deseada. La longitud del segmento amplificado de la secuencia diana deseada está determinada por las posiciones relativas entre sí de los cebadores y, por tanto, esta longitud es un parámetro controlable. A causa del aspecto repetitivo del procedimiento, los inventores lo denominaron "reacción en cadena de polimerasa". En razón a que los segmentos amplificados deseados de la secuencia diana llegan a ser las secuencias predominantes (en términos de concentración) de la mezcla, se dice que son "amplificados por PCR".
Con la PCR es posible amplificar una copia individual de una secuencia diana específica en DNA genómico a un nivel detectable por varias metodologías diferentes (por ejemplo, hibridación con una sonda marcada; incorporación de cebadores biotinilados seguida de detección de conjugado de avidina-enzima; incorporación de trifosfatos de desoxinucleótido marcado con ^{32}P, por ejemplo, dCTP o dATP en el segmento amplificado). Además de DNA genómico, se puede amplificar cualquier secuencia de oligonucleótido con el conjunto apropiado de moléculas de cebador.
El procedimiento de amplificación por PCR es conocido para alcanzar una concentración de plaquetas de secuencias diana específicas de aproximadamente 10^{-8} M. Un volumen de reacción típico es 100 \mul, que corresponde a un rendimiento de 6 x 10^{11} moléculas producto de doble cadena.
PCR es un protocolo de amplificación de polinucleótidos. El factor de amplificación que se observa está relacionado con el número (n) de ciclos de PCR que ha habido y la eficacia de replicación de cada ciclo (E) que, a su vez, es función de las eficacias de cebado y extensión durante cada ciclo. Se ha observado que la amplificación sigue la forma E^{n} hasta que se logran concentraciones altas del producto de la PCR. A estas concentraciones altas (aproximadamente de 10^{-8}) la eficacia de replicación disminuye drásticamente. Probablemente esto es debido al desplazamiento de los cebadores oligonucleótidos cortos por las cadenas complementarias más largas del producto de PCR. A concentraciones por encima de 10^{-8}, la velocidad de las dos PCR complementarias o concomitantes con la etapa de extensión del procedimiento de PCR que se encuentran mútuamente durante las reacciones de cebado llegan a ser suficientemente rápidas de manera que ésta se produce antes de, o concomitantemente con, la etapa de extensión del procedimiento de PCR. Esto conduce finalmente a una eficacia reducida de cebado y, por tanto, una eficacia reducida del ciclo. Ciclos continuados de PCR conducen a aumentos menguantes de productos de PCR. Eventualmente, el producto de PCR alcanza una concentración meseta.
Las secuencias de cebadores de polinucleótidos usados en esta sección experimental son las siguientes:
100
Con DCD03 como cebador de avance común, los pares generan amplicones de longitud 127, 327 y 1072 bp. Estos oligos se seleccionaron de regiones que son absolutamente conservadas entre 5 aislados diferentes dHBV (DHBV1, DHBV3, DHBV 16, DHBV 22 y DHBV26), así como de HBV de garza (HHBV4).
Los ejemplos siguientes sirven para ilustrar ciertas realizaciones preferentes y aspectos de la presente invención, y no ha de considerarse que son limitativos de su ámbito.
Ejemplo 1
Como se ha señalado antes, la presente invención contempla procedimientos para la fotoactivación de compuestos fotorreactivos que se unen a ácidos nucleicos. En este ejemplo, se describe un dispositivo de fotoactivación para descontaminar productos de sangre de acuerdo con el procedimiento de la presente invención. Este dispositivo comprende: (a) medios para proporcionar longitudes de onda apropiadas de radiación electromagnética para causar la fotoactivación de al menos un compuesto fotorreactivo; (b) medios para soportar una pluralidad de productos de sangre en una relación fija con la radiación que proporciona medios durante la fotoactivación, y (c) medios para mantener la temperatura del producto de sangre dentro de un intervalo de temperaturas durante la fotoactivación.
La Fig. 6 es una vista en perspectiva de una realización del dispositivo que integra los rasgos antes mencionados. La figura muestra una caja opaca (100) de la que se ha eliminado una parte, que contiene una serie de bulbos (101) por encima y por debajo de una pluralidad de medios (102) que contienen productos de sangre representativos situados entre conjuntos de placas (103, 104) que filtran ciertas longitudes de onda de luz. Los montajes de placas (103, 104) se describen posteriormente más detalladamente.
Los bulbos (100), que se pueden conectar a una fuente de energía (no representada), sirven como fuente de radiación electromagnética. Si bien no está limitada al tipo particular de bulbo, la realización está configurada para aceptar una lámpara de dos clavijas estándar de la industria.
La caja (100) se puede abrir con un portillo (105) de manera que el producto de sangre se pueda colocar adecuadamente. Como se representa en la Fig. 6, la caja (100), cuando está cerrada, contiene completamente la irradiación de los bulbos (101. Durante la irradiación, el usuario puede confirmar que el dispositivo está funcionando mirando a través de un visor de seguridad (106) que no permite que se transmita luz ultravioleta al usuario.
La caja (100) sirve también como una base para varios componentes electrónicos en un tablero de control (107) que incluye, a modo de ejemplo, un conector de la energía general, un temporizador, y un reloj. Para conveniencia, el conector de energía puede estar conectado al temporizador que, a su vez, está conectado en paralelo con el reloj y a la fuente de la radiación electromagnética. El temporizador permite al usuario prefijar el tiempo de irradiación al nivel de exposición deseado. El reloj mantiene un registro del número total de horas de radiación que ha proporcionado la fuente de radiación electromagnética. Este rasgo permite controlar los bulbos (101) y cambiarlos antes de que su producción disminuya por debajo del nivel mínimo necesario para una fotoactivación rápida.
La Fig. 7 es una vista en corte transversal del dispositivo de la Fig. 6 a lo largo de las líneas 2-2. La Fig. 7 muestra la disposición de los bulbos (101) con la caja (100) abierta. Un reflector (108A, 108B) rodea completamente cada serie de bulbos (101). El medio (102) que contiene el producto de sangre está colocado entre los conjuntos superior (103) e inferior (104) de placas (por ejemplo, vidrio BK-7, Shott Glass Technologies, Inc., Duryea, PA). Cada conjunto de placas comprende una placa superior (103A, 104A) y una placa inferior (103B, 104B). Los conjuntos de placas (103, 104 están conectados mediante una articulación (109) diseñada para acomodarse al espacio creado por el medio (102) que contiene el producto de sangre. El conjunto superior de placas (103) se sitúa para que descanse encima del medio (102) que contiene el producto de sangre soportado por la placa inferior (104B) del conjunto inferior de placas (104).
Los detectores (110A, 110B, 110C, 110D) se pueden situar convenientemente entre las placas (103A, 103B, 104A, 104B) de los ensamblajes de placas (103, 104). Se pueden conectar a un tablero (111) de circuito impreso que, a su vez, está conectado a un tablero de control.
La Fig. 8 es una vista en corte transversal del dispositivo representado en la Fig. 6 a lo largo de las líneas 3-3. Seis medios (102) que contienen productos de sangre (por ejemplo, bolsas unidad de Teflon^{MC} que contienen plaquetas) están colocados en una relación fija encima de una serie de bulbos (101). La temperatura del producto de sangre se puede controlar con un ventilador (112) solo o, más preferiblemente, empleando un intercambiador de calor (113) que tiene puertos de enfrianiento de entrada (114) y de salida (115) conectados a la fuente de enfriamiento (no representada).
La Fig. 9 es una vista en corte transversal del dispositivo representado en la Fig. 6 a lo largo de las líneas 4-4. La Fig. 9 representa más claramente el enfoque de control de la temperatura de una realización preferente del dispositivo. Las placas del conjunto superior de placas (103A, 103B) y las placas del conjunto inferior de placas (104A, 104B) crean, cada conjunto, una cámara de control de la temperatura (103C, 104C), respectivamente. El ventilador (112) puede hacer circular aire dentro de y entre las cámaras (103C, 104C). Cuando se emplea el intercambiador de calor (113), se enfría el aire circulante y se hace que pase entre las placas (103A, 103B, 104A, 104B).
Ejemplo 2 Síntesis de 4'-bromometil-4,5',8-trimetilpsolareno
En este ejemplo se describe la síntesis de 4'-bromometil-4,5',8-trimetilpsolareno. La síntesis se realiza sin una etapa de bromometilación, lo que hace que sea más segura que los procedimientos de síntesis conocidos.
Etapa 1
Se añade 3-cloro-2-butanona (29,2 ml, 0,289 mol) a una suspensión agitada mecánicamente de 7-hidroxi-4,8-dimetilcumarina (50,00 g, 0,263 mol) y K_{2}CO_{3} en polvo (54 g, 0,391 mol) en acetona. La suspensión se mantiene a reflujo durante 15 horas y luego se elimina el disolvente. Para eliminar la sal, el sólido se agitó en 1,2 l de agua, se filtró y se enjuagó hasta que el pH de las aguas madre era neutro (pH 5-7). El filtrado de color marrón se disolvió en metanol a ebullición (150 ml), se dejó enfriar a temperatura ambiente para formar una pasta espesa y se enjuagó con metanol frío (hielo) para eliminar la mayor parte de la impureza marrón, obteniéndose 4,8-dimetil-7-(1-metil-2-oxo)propiloxi-cumarina (67,7 g, rend. de 99,9%) como un sólido blancuzco. p.f. 95-96ºC. RMN: \delta 1,57 (d, J = 6,7 Hz, 3H), 2,19 s, 2H), 2,39 (s, 6H), 4,73 (q, J = 6,9 Hz, 1H), 6,17 (s, 1H), 6,63 (d, J = 8,8 Hz, 1H), 7,38 (d, J = 8,9 Hz, 1H).
Etapa 2
Se calentó durante 2-4 horas a 70-85ºC una suspensión de 4,8-dimetil-7-(1-metil-2-oxo)propiloxi-cumarina (67,5 g, 0,260 mol), NaOH acuoso al 10% (114 ml, 0,286 mol) y agua (900 ml). Se dejó luego enfriar la mezcla a temperatura ambiente. Se filtró el sólido y luego se enjuagó con agua fría (1,5 l) hasta que las aguas madre eran incoloras y el pH era neutro (pH 5-7). El producto se secó al aire y en vacío, obteniéndose 4,4',5',8-tetrametilpsolareno (56,3 g, 89,5%) como un sólido blanco. p.f. 197-199ºC. RMN: \delta 2,19 (s, 3H), 2,42 (s, 3H), 2,51 (s, 3H), 2,56 (s, 3H), 6,23 (s, 1H), 7,40 (s, 1H).
Etapa 3
Se disolvió 4,4',5',8-tetrametilpsolareno seco (10,00 g, 41,3 mmol) en cloruro de metileno (180 ml) a temperatura ambiente. Se añadió N-bromo-succinimida (8,09 g, 45,3 mmol) y la mezcla de reacción se agitó durante 4,5 horas. Se eliminó completamente el disolvente y el sólido resultante se agitó con agua (200 ml) durante 0,5-1 h, se filtró y se trituró en frío con más agua (aproximadamente 500 ml) para eliminar completamente el subproducto succinimida. El producto en bruto (esto es, 4'-bromometil-4,5',8-trimetilpsolareno) se secó en un desecador a vacío con P_{2}O_{5} y luego se recristalizó, obteniéndose 4'-bromometil-4,5',8-trimetilpsolareno (10,2 g), un sólido de color amarillo pálido. Se apuraron las aguas madre y se recristalizó nuevamente con tolueno (6t0 ml), obteniéndose una segunda cosecha de producto (1,08 g, rend. combinado 85,1%, pureza > 99% por RMN). p.f. 206-207º. RMN: \delta 2,50 (s, 3H), 2,54 (d, J = 1,2 Hz, 3H), 2,58 (s, 3H), 4,63 (s, 2H), 6,28, (q aparente, J = 1,3 Hz, 1H), 7,59 (s, 1H).
Ejemplo 3 Síntesis de hidrocloruro de 4'-(4-amino-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno (compuesto 2) y compuestos afines (compuesto 4)
En este ejemplo se describen dos procedimientos de síntesis del compuesto 2. El primer procedimiento se realizó como sigue:
Etapa 1
Se agitaron en dimetiformamida seca (65 ml) 4'-bromometil-4,5',8-trimetilpsolareno (3,09 g, 9,61 mmol) (síntesis descrita en el Ejemplo 2) y N-(2-hidroxietil)ftalimida (4,05 g, 21,2 mmol. Se hizo burbujear nitrógeno gas seco suavemente en la mezcla de reacción. La mezcla de reacción se agitó a 100ºC durante 4,5 horas y luego se dejó que enfriara a temperatura ambiente y se mantuvo en la nevera durante varias horas. Se filtró el producto cristalino y se lavó con MeOH y seguidamente con H_{2}O. El sólido se trituró con MeOH (100 ml) para eliminar las impurezas. El producto en bruto se secó al aire y se disolvió en CHCl_{3} (150 ml). Se añadió carbón activo y gel de sílice para decolorar y se eliminó completamente el CHCl_{3}. El producto blanco resultante, 4'-[4-(N-ftalimido)-.2-oxa]butil-4,5',8-trimetilpsolareno, (1,56 g, rend. 37,5%) tenía una pureza >99% tanto por RMN como por HPLC. p.f. 224-225ºC. RMN.(CDCl_{3}): \delta 2,37 (s, 3H), 2,47 (s, 3H), 2,48 (s, 3H), 3,78 (s, 4H), 4,59 (s, 2H), 6,22 (s, 1H), 7,42 (s, 1H), 7,50 (m, 4H).
Etapa 2
Se puso en suspensión 4'-[4-(N-ftalimido)-.2-oxa]butil-4,5',8-trimetilpsolareno (1,56 g, 3,61 mmol) en tetrahidrofurano (75 ml) a temperatura ambiente. A la suspensión se añadió metilamina (solución acuosa al 40%, 25 ml, 290 mmol) y se agitó durante la noche. Se eliminaron completamente el disolvente y la metilamina. El sólido resultante se recibió en solución acusa 0,3N de HCl (25 ml). La suspensión ácida se enjuagó tres veces con 40 ml de CHCl_{3} y luego se llevó a pH 11 con NaOH acuoso al 20%. Se usó CHCl_{3} (3x60 ml para extraer el producto (esto es, 4'-(4-amino-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno) de la capa basificada. Se combinaron las capas de CHCl_{3} y la combinación se lavó con H_{2}O (100 ml) y seguidamente con salmuera (100 ml), se secó sobre Na_{2}SO_{4} anhidro y se concentró, obteniéndose 4'-(4-amino-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno. p.f. 139-141ºC. La pureza era mayor que 99% por RMN. RMN (CDCl_{3}): \delta 2,50 (s, 6H), 2,58 (s, 3H), 2,90 (t, J = 5,27 Hz, 2H) 3,53 (t, J = 5,17 Hz, 2H), 4,66 (s, 2H), 6,25 (s, 1H), 7,61 (s, 1H). El 4'-(4-amino-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno se disolvió en etanol absoluto (150 ml), se añadió una solución 1,0M de HCl en éter (10 ml) y la solución se enfrió durante la noche en nevera. Después de filtración y lavado con éter, el sólido se secó en vacío, obteniéndose cristales de color amarillo pálido (0,76 g, rend. de 62%). p.f. 235-236ºC.
Alternativamente, la Etapa 2 se puede realizar usando hidrazina o butilamina en vez de metilamina. Para síntesis a gran escala se prefiere el procedimiento que usa butilamina porque, si bien es cierto que se necesita un exceso de metilamina debido a volatilización, no éste el caso para la butilamina. El procedimiento usando butilamina se realizó como sigue: se han desprotegido con n-butilamina en propanol 28,3 g de fatalimida. La solución de reacción en bruto se trata luego con HCl para precipitar el producto. Así, la mezcla de reacción en 285 ml de 1-propanol se trató con HCl gas a pH 2. La mezcla se agitó a 5ºC durante 0,5 horas, luego se filtró y lavó con disolvente frío (3x15 ml), obteniéndose 20,5 g de 4'-(4-amino-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno en bruto (rend. de 92%).
El procedimiento que usa hidrazina se realizó como sigue. Se desprotegió con hidrazina el precursor de ftalimida (6 mol) y, después de concentración y extracciones ácido-base, se obtuvo la amina en bruto en 30 l de dicloruro de etileno. A éste se añadió HCl gas (0,14 kg) mediante un tubo de dispersión durante 40 min manteniendo la temperatura a 15-25ºC. La suspensión resultante se agitó durante 1 hora más. Se recogieron los sólidos en un embudo Buchner. Después de secar en un secador de aire a 80ºC durante 2 horas, se obtuvieron 0,945 kg de 4'-(4-amino-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno en bruto. 0,94 kg de producto en una mezcla de 7,5 kg de isopropanol y 1,88 kg de agua se mantuvo a reflujo durante 30 min y luego se filtró en caliente. La solución se enfrió a temperatura ambiente durante 1 hora y luego se enfrió a 15-20ºC durante 0,5 horas. Los sólidos se recogieron en un embudo Buchner y luego se lavaron con isopropanol frío (0,3 l). Los sólidos húmedos se pasaron a bandejas de vidrio y se secaron en vacío (más de 28 min) a aproximadamente 75ºC durante 11,5 horas. El contenido de humedad era de 0,5%. Se obtuvieron 0,758 g (rend. de 81%). El 4'-(4-amino-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno era analíticamente puro. Según RMN, el isopropanol residual era de aproximadamente 1700 ppm.
El primer procedimiento es una realización preferente de la presente invención a causa de su alto rendimiento y pureza.
El segundo procedimiento se inicia con la preparación de 4'-clorometil-4,5',8-trimetilpsolareno a partir de 4,5',8-trimetilpsolareno comercial como se ha descrito antes. La síntesis de hidrocloruro de 4'-(4-amino-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno se hace en 4 etapas.
Etapa 1
4'-clorometil-4,5',8-trimetilpsolareno (550 mg, 1,99 mmol) y etilenglicol (6,8 ml, 121,9 mmol) se calentaron en acetona (6 ml) a 50-60ºC durante 3,5 h. Después de calentar durante 2 h, la suspensión blanca se había convertido en una solución ligeramente amarilla. Se eliminaron la acetona y el etilenglicol en un rotoevaporador y al residuo se añadió agua (50 ml). La suspensión resultante se filtró, se lavó con agua fría y luego se secó en horno de vacío, obteniéndose 574 mg (96%) de 4'-(4-hidroxi-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno. RMN (CDCl_{3}) \delta: 2,51 (s, 6H), 2,58 (s, 3H), 3,62 (t, J = 4,5 Hz, 2H), 3,78 (t, J = 4,9 Hz, 2H), 4,70 (s, 2H), 6,26 (d, J = 1,1 Hz, 1H), 7,61 (s, 1H).
Etapa 2
Se disolvió 4'-(4-hidroxi-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno (574 mg, 1,9 mmol) en CH_{2}Cl_{2} (6 ml) bajo nitrógeno a \leq10ºC. Se añadió trietilamna (359 mg, 3,55 mmol). Se añadió lentamente gota a gota cloruro de metanosulfonilo (305 mg, 266 mmol) manteniendo la temperatura por debajo de 10ºC. Finalizada la adición, la mezcla se agitó durante 15 min más y luego se agitó a temperatura ambiente durante 10 horas. A la suspensión que había reaccionado se añadió CH_{2}Cl_{2} (45 ml) y la mezcla se lavó con agua (3x20 ml), luego se secó sobre Na_{2}SO_{4} anhidro. La concentración a 30ºC o menos seguida de secado en vacío dio 4'-[(4-metanosulfoniloxi-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno como un sólido amarillo (706 mg, 98%). p.f 138-140ºC. RMN \delta: 2,51 (s, 3H), 2,52 (d, 3H), 2,58 (s, 3H), 2,99 (s, 3H), 3,77 (m, 2H), 4,39 (m, 2H), 4,71 (s, 2H), 6,26 (s, 1H), 7,62 (s, 1H).
Etapa 3
Se mantuvieron a reflujo durante 8 horas en alcohol etílico al 96% 4'-[(4-metanosulfoniloxi-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno (706 mg, 1,86 mmol) y azida sódica (241 mg, 3,71 mmol). La solución de reacción se enfrió y se añadió agua fría (55 ml). El sólido blancuzco se filtro y se lavó con agua fría. Después de secar en vacío, se obtuvo la azida (esto es, 4'-(4-azido-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno) como un sólido ligeramente amarillento (575 mg, 95%). p.f. 105-106ºC. RMN: \delta 2,51 (s, 6H), 2,58 (s, 3H), 3,41 (t, J = 4,9 Hz, 2H), 3,67 (t aparente, J = 4,9 Hz, 2H), 4,70 (s, 2H), 6,26 (s, 1H), 7,66 (s, 1H).
Etapa 4
El 4'-(4-azido-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno (1,65 g, 5,03 mol) se disolvió en tetrahidrofurano (10 ml). A la solución anterior se añadieron trifenilfosfina (1,59 g, 6,08 mmol) y seis gotas de agua. Después de agitar a temperatura ambiente durante la noche, se concentró la solución de color amarillo claro. El residuo se disolvió en CHCl_{3} (90 ml) y se sometió a extracción con HCl acuoso 0,3N (30 ml, luego 2x5 ml). La combinación de las capas de HCl se trató cuidadosamente con K_{2}CO_{3} hasta saturación. La solución básica se sometió a extracción con CHCl_{3} (3x60 ml). Las capas de CHCl_{3} combinadas se lavaron con 60 ml de agua, 60 ml de de salmuera y se secaron sobre Na_{2}SO_{4} anhidro. Después de concentración y secado en vacío, se obtuvo la amina como un sólido amarillo (1,25 g, 82%). p.f. 139-141ºC. RMN \delta 2,48 (s, 6H), 2,55 (s, 3H), 2,89 (t, J = 6 Hz, 2H), 3,52 t, J = 6 Hz, 2H), 4,64 s, 2H), 6,22 (s, 1H), 7,59 (s, 1H).
La amina se disolvió en etanol absoluto (40 ml) y se añadieron 20 ml de HCl 1N en etil éter. Después de dejar en reposo durante la noche a 5ºC, se filtró el precipitado y se enjuagó con éter, obteniéndose 1,25 g del compuesto 2. p.f. 236ºC (descomp.). RMN ^{13}C: 8,54, 12,39, 19,18, 38,75, 62,26, 65,80, 108,01, 112,04, 112,42, 112,97, 116,12, 125,01, 148,76, 153,97, 154,37, 155,76, 160,34.
Análisis calculado para C_{17}H_{20}ClNO_{4}: C 60,45; H 5,97; N 4,15. Hallado: C 60,27; H 5,88; N 4,10.
Se preparó análogamente, haciendo reaccionar 4'-CMT con 1,3-propanodiol según la Etapa 1 y procediendo análogamente a lo largo de la Etapa 4, 4'-(5-amino-2-oxa)pentil-4,5',8-trimetilpsolareno (compuesto 4). p.f. 212-214ºC (descomp.). RMN de la base libre: \delta 1,73 (pent, J = 6,4 Hz, 2H), 2,45 (s, 3H), 2,51 (s, 3H), 2,78 (t, J = 6,8 Hz, 2H), 3,54 (t, J = 6,3 Hz, 2H), 4,59 (s, 2H), 6,18 (s, 1H), 7,54 (s, 1H).
Sólido naranja, sublima a \geq 250ºC; se descompone a más de 300ºC. RMN ^{1}H (CDCl_{3}): \delta 2,54 (d, J = 1 Hz, 3H), 2,64 (s, 2H), 2,68 (s, 3H), 6,32 (d aparente, J = 1 Hz, 1H), 7,55 (s, 1H), 10,07 (s, 1H).
Se agitó en EtOH marca 200 (250 ml) 4,4',8-trimetilpsolaren-carboxaldehído 7,50 g, 29,3 mmol). Se añadió borohidruro sódico y la suspensión se agitó durante la noche. Para parar la reacción se añadió agua-hielo (150 ml) y solución acuosa de NaCO_{3} al 10% (50 ml). Después de agitar durante 45 min, es separó por filtración el precipitado y se enjuagó con agua hasta neutralidad (pH = 5-7). El producto se secó en un desecador a vacío con P_{2}O_{5}, obteniéndose 5'-hidroximetil-4,4',8-trimetilpsolareno (7,46 g, 98,5%) como un sólido amarillo pálido. p.f. 244-245ºC. RMN ^{1}H (CDCl_{3}): 1,97 (t, J = 6 Hz, 1H), 2,31 (s, 3H), 2,51 (d, J = 1 Hz, 3H), 2,58 (s, 3H), 4,79 (d, J = 6 Hz, 2H), 6,25 (d aparente, J = 11 Hz, 1H), 7,49 (s, 1H).
A una suspensión de 5'-hidroximetil-4,4',8-trimetilpsolareno (15,42 g, 59,7 mmol) en dicloroetano (500 ml), en agitación, enfriada con agua-hielo, se añadió a gotas tribromuro de fósforo (6,17 ml, 65,7 mmol). La mezcla de reacción se protegió de la humedad y se dejó en agitación durante la noche a temperatura ambiente. La mezcla se agitó luego con 300 ml de agua-hielo durante 1 hora. El sólido se separó por filtración, se secó, se disolvió en tolueno caliente, se filtró a través de papel de filtro y se apuró, obteniéndose 5'-bromometil-4,4',8-trimetilpsolareno (3,43 g). Se separaron los disolventes de reacción (dicloroetano y agua) y la capa acuosa se sometió tres veces a extracción con dicloroetano. Se combinaron las capas orgánicas, la combinación se lavó con salmuera, luego se secó (Na_{2}SO_{4} anhidro) y se apuró en vacío, obteniéndose el grueso del producto 5'-bromometil-4,4',8-trimetilpsolareno (13,13 g, rend. combinado de 86,4%) como un sólido de color amarillo pálido. p.f. 201-202ºC. RMN ^{1}H (CDCl_{3}): 2,29 (s, 3H), 2,52 (d, J = 1 Hz, 3H), 2,60 (s, 2H), 4,64 (s, 2H), 6,27 (d aparente, J = 1 Hz, 1H), 7,51 (s, 1H).
Se disolvió N-hidroxietilftalimida (3,00 g, 15,5 mml) en DMF (5 ml) a 60-64ºC mientras que se hacia burbujear nitrógeno en la solución. Se añadió yoduro sódico (0,01 g, 0,067 mmol) y 5'-bromometil-4,4',8-trimetilpsolareno (1,00 g, 3,11 mmol) y la suspensión se agitó en estas condiciones durante la noche. La mezcla de reacción, espesa y de color amarillo, se dejó que se enfriara a temperatura ambiente, se enfrió más en baño de hielo-agua, se filtró y se enjuagó con MeOH enfriado con hielo, obteniéndose el producto en bruto (1 g). El sólido se recristalizó en dicloretano (100 ml), resultando 4,4',8-trimetil-5'-[2-(N-ftalimido)-2-oxa]butilpsolareno (0,68 g, 50,8%) como un sólido blancuzco. p.f. 225-228ºC. RMN ^{1}H (CDCl_{3}): 2,26 (s, 3H), 2,46 (s, 3H), 2,51 (d, J = 1 Hz, 3H), 3,87 (m, 4H), 4,64 (s, 2H), 6,26 (d aparente, J = 1 Hz, 1H), 7,64 (multiplete, 4H). 4,4',8-trimetil-5'-[4'-(N-ftalimido)-2-oxa]butilpsolareno (1,61 g, 3,73
Ejemplo 4 Síntesis de hidrocloruro de 4'-(7-amino-2,5-oxa)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno (Compuesto 7)
En este ejemplo se describe la síntesis del compuesto 7. La síntesis de hidrocloruro de 4'-(7-amino-2,5-oxa)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno se realiza en 4 etapas:
Etapa 1
Se calentaron a reflujo durante 11,5 horas 4'-clorometil-4,5',8-trimetilpsolareno (589 mg, 2,13 mmol), dietilenglicol (15,4 g, 145 mmol) y acetona (13 ml). La solución de reacción se concentró para eliminar la acetona y parte del dietilenglicol. A la solución marrón claro resultante se añadió CHCl_{3} (40 ml), luego se lavó con agua varias veces. La capa de CHCl_{3} se secó sobre Na_{2}SO_{4} anhidro y se concentró, resultando 781 mg de producto, 4'-(7-hidroxi-2,5-oxa)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno (\approx100%). RMN \delta 2,46 (d, 3H), 2,47 (s, 3H), 2,51 (s, 3H), 3,58-3,67 (m, 8H), 4,67 (s, 2H), 6,18 (s, 1H), 7,57 (s, 1H).
Etapa 2
Se disolvió 4'-(7-hidroxi-2,5-oxa)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno (781 mg, 2,25 mmol) en CH_{2}Cl_{2} (2,5 ml) bajo corriente de N_{2} a menos de 10ºC. Se añadió trietilamina (363 mg, 3,59 mmol). Se añadió a gotas lentamente cloruro de metanosulfonilo (362 mg, 3,16 mmol) manteniendo la temperatura por debajo de 10ºC. Terminada la adición, la mezcla se mantuvo por debajo de 10ºC durante 15 minutos más. La mezcla se agitó a temperatura ambiente durante la noche y luego se añadió CH_{2}Cl_{2} (50 ml). La solución se lavó con agua (3x60 ml), se secó sobre Na_{2}SO_{4} anhidro y se concentró a \leq30ºC. Después de secado en vacío, se obtuvo un líquido espeso de color marrón claro [4'-(7-metenosulfoniloxi-2,5-oxa)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno]; 437 mg (76%). RMN \delta 2,50 (s, 3H), 2,51 (s, 3H), 2,58 (s, 3H), 3,01 (s, 3H), 3,66 (m, 4H), 3,77 (t, J = 4,6 Hz, 2H), 4,37 (t, J = 6 Hz, 2H), 4,69 (s, 2H), 6,25 (s, 1H), 7,61 (s, 1H).
Etapa 3
Se tuvieron a reflujo en 3 ml de alcohol etílico del 95% durante 8 horas [4'-(7-metanosulfoniloxi-2,5-oxa)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno] (288 mg, 0,678 mmol) y azida sódica (88,2 mg, 1,36 mmol). Se dejó enfriar la solución de reacción y se añadió agua fría. Se desechó la capa de agua. El material en bruto se purificó por cromatografía sobre gel de sílice (con cloroformo como eluyente) en un cromatógrafo Chromatotron (Harrison Research, Inc., Palo Alto, CA) y se secó en vacío para obtener un líquido espeso ligeramente amarillo, 4'-(7-azido-2,5-oxa)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno (123 mg, 49%). RMN \delta 2,50 (s, 6H), 2,57 (s, 3H), 3,39 (t, J = 5,2 Hz, 2H), 3,68 (m, 6H), 4,70 (s, 2H), 6,24 (s, 1H), 7,62 (s, 1H).
Etapa 4
Se disolvieron 4'-(7-azido-2,5-oxa)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno (122 mg, 0,33 mmol), trifenilfosfina (129 mg, 0,49 mmol) y varias gotas de agua en tetrahidrofurano (2 ml). La solución transparente de color ligeramente amarillo se agitó a temperatura ambiente durante el fin de semana; no se detectó por TLC material de partida. Se concentró la solución de reacción y el residuo se disolvió e CHCl_{3} (20 ml). La solución se sometió a extracción con solución acuosa 0,15N de HCl (10 ml, luego 2x5 ml) y las capas de HCl se llevaron a pH 13 añadiendo solución acuosa de NaOH al 20%. La solución básica es sometió a extracción con CHCl_{3} (3x15 ml). Se combinaron las capas de CHCl_{3} y la combinación se lavó con agua, se secó sobre Na_{2}SO_{4} anhidro, se concentró y se secó en vacío, obteniéndose 63,9 mg de producto, 4'-(7-amino-2,5-oxa)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno (56%). La TLC reveló sólo una mancha. RMN \delta 2,50 (s, 3H), 2,50 (s, 3H), 2,50 (s, 3H), 2,57 (s, 3H), 2,86 (t, J = 5,3 Hz, 2H), 3,50 (t, J = 5,3 Hz, 2H), 3,63 (s, 4H), 4,70 (s, 2H), 6,24 (s, 1H), 7,62 (s, 1H). p.f. 170-173ºC.
El sólido se disolvió en etanol absoluto. Luego se añadió HCl 1M en etil éter, se filtró la suspensión y el producto se enjuagó con éter y se secó.
Ejemplo 5 Síntesis de dihidrocloruro de 4'-(12-amino-8-aza-2,5-dioxa)dodecil-4,5'.8-trimetilpsolareno (compuesto 8)
La síntesis de dihidrocloruro de 4'-(12-amino-8-aza-2,5-dioxa)dodecil-4,5'.8-trimetilpsolareno se realiza en una etapa a partir del producto del Ejemplo 5, procedimiento 2, Etapa 2: Una solución de 4'-(7-metanosulfoniloxi-2,5-oxa)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno (108 mg, 0,253 mmol) en 8 ml de acetonitrilo se añadió lentamente a 1,4-diaminobutano (132 mg, 1,49 mmol) en 2,8 ml de acetonitrilo. Después de calentar a reflujo durante 8 horas, no quedaba material de partida según TLC. La mezcla de reacción se enfrió a temperatura ambiente y se añadió CHCl_{3} (25 ml) y solución acuosa 1N de NaOH (25 ml). Se separaron las capas y se usó CHCl_{3} (2x10 ml) para lavar la capa acuosa. Para extraer el producto de las capas orgánicas combinadas se usó HCl acuoso (0,3N, 3x10 ml). Las capas de HCl se trataron con solución acuosa de NaOH al 20% hasta pH 13. La combiación de capas básicas se sometió luego a extracción con CHCl_{3} (3x20 ml). La capa de CHCl_{3} se lavó con solución acuosa saturada de NaCl (10 ml) y luego se secó sobre Na_{2}SO_{4} anhidro. Después de concentración y secado en vacío, se obtuvieron 63 mg de producto, dihidrocloruro de 4'-(12-amino-8-aza-2,5-dioxa)dodecil-4,5'.8-trimetilpsolareno (60%). RMN \delta 1,45 (m, 2H), 2,49 (s, 6H), 2,55 (s, 3H), 2,58 (t, 2H), 2,66 (t, J = 5,6 Hz, 2H), 2,76 (m, 4H), 3,55-3,61 (m, 6H), 4,68 (s, 2H), 6,22 (s, 1H), 7,61 (s, 1H).
Ejemplo 6 Síntesis de hidrocloruro de 4'-(2-aminoetil)-4,5',8-trimetilpsolareno (compuesto 3)
La síntesis de 4'-(2-aminoetil)-4,5',8-trimetilpsolareno se efectúa en una etapa: se obtuvo trifluoroacetoxiborohidruro sódico añadiendo ácido trifluoroacético (296 mg, 2,60 mmol) en 2 ml de THF a una suspensión en agitación de borohidruro sódico (175 mg, 4,63 mmol) en 2 ml de THF a lo largo de 10 minutos a temperatura ambiente. La suspensión resultante se añadió a una suspensión de 4'-cianometil-4,5',8-trimetilpsolareno (Kaufman y otros, J. Heterocyclic Chem. 19:1051 (1982)) (188 mg, 0,703 mmol) en 2 ml de THF. La mezcla se agitó durante la noche a temperatura ambiente. A la solución transparente ligeramente amarillo resultante de la reacción se añadieron varias gotas de agua a menos de 10ºC para descomponer el exceso de reactivo. La mezcla resukltante se concentró y se añadió solución acuosa 1N de NaOH (30 ml). Se usó luego cloroformo (5 ml) para extraer la amina resultante. Se combinaron las capas de CHCl_{3} y la combinación se secó con solución saturada de NaCl. La amina se extrajo luego en HCl 0,3N (10, 5, 5 ml) y las capas ácidas se llevaron a pH 13 con solución acuosa de NaOH al 20%, . Se usó CHCl_{3} (3x10 ml) para extraer la amina de la combinación de capas básicas, luego se lavó con agua (2 ml) y se secó sobre sulfato sódico anhidro. Después de concentración y secado en vacío es obtuvo la amina como un sólido; pureza >95% según RMN. RMN \delta 2,45 (s, 3H), 2,47 (s, 3H), 2,53 (s, 3H), 2,78 (t, J = 6,6 Hz, 2H), 3,00 (t, J = 6,5 Hz, 2H), 6,20 (s, 1H), 7,44 (s, 1H). El sólido se disolvió en etanol absoluto. Se añadió una solución de cloruro de hidrógeno en dietil éter (1N, 1 ml). La suspensión se filtró para obtener el compuesto 3, un sólido morado claro (32,7 mg, rend. 15%). p.f.> 237ºC (descomp.)
Ejemplo 7 Dihidrocloruro de 4'-(6-amino-2-aza)hexil-4,5',8-trimetilpsolareno (compuesto 6)
La síntesis de 4'-(6-amino-2-aza)hexil-4,5',8-trimetilpsolareno se efectúa en una etapa como sigue: Se añadió una solución de 4'-clorometil-4,5',8-trimetilpsolareno (188 mg, 0,68 mmol) en 30 ml de acetonitrilo a una solución de 1,4-diaminobutano (120 mg, 1,4 mmol) en 7 ml de acetonitrilo. Después de agitar durante la noche, se eliminó el disolvente a presión reducida. Al residuo se añadió cloroformo (10 ml) y NaOH 1N (10 ml) y la mezcla se sacudió y separó. La solución acuosa se sometió a extracción con más CHCl_{3} (2x10 ml) y la combinación de los extractos se enjuagó con agua. El producto se extrajo luego de la solución de CHCl_{3} con HCl acuoso 0,3N y la capa ácida es llevó a pH 12 con solución concentrada de NaOH. La suspensión básica se sometió a extracción con CHCl_{3} que luego se enjuagó con agua, se secó sobre Na_{2}SO_{4} y se concentró a presión reducida, obteniéndose la amina como base libre. RMN (CDCl_{3}): \delta 1,33 (m, 3H), 1,52 (m, 4H), 2,47 (s, 3H), 2,49 (d, J = 1,1 Hz, 3H), 2,54 (s, 3H), 2,68 (q, J = 6,5 Hz, 4H), 3,86 (s, 2H), 6,21 (d aparente, J = 1,1 Hz, 1H), 7,60 (s, 1H).
La base libre, disuelta en aproximadamente 6 ml de etanol absoluto, se trató con una solución de HCl en éter (1,0M, 3 ml). La sal HCl resultante se filtró, se enjuagó con EtOH absoluto y se secó en vacío, obteniéndose 150 mg del compuesto 6 (55%). p.f. 290ºC (descomp.). Análisis calculado para C_{19}H_{26}C_{12}N_{2}O_{3}\cdotH_{2}O: C 54,42; H 6,73; N 6,68. Hallado: C 54,08; H 6,45; N 6,65.
De manera similar se prepararon los compuestos siguientes, indicándose las diferencias en la síntesis:
(a) dihidrocloruro de 4'-(4-amino-2-aza)butil-4,5',8-trimetilpsolareno (compuesto 1). p.f. 320-322ºC (descomp.). En esta síntesis se usó etilendiamina como diamina.
(b) dihidrocloruro de 4'-(5-amino-2-aza)pentil-4,5',8-trimetilpsolareno (compuesto 5). p.f. 288ºC (descomp.). RMN de la base libre: \delta 1,33 (s anc, 3H), 1,66 (pent, J = 6,8 Hz, 2H), 2,47 (s, 3H), 2,50 (d, J = 1 Hz, 3H), 2,55 (s, 3H), 2,6-2,85 (m, 4H), 3,89 (s, 2H), 6,22 (d aparente, J = 1 Hz, 1H), 7,62 (s, 1H). Para esta síntesis se usó 1,3-diaminopropano como diamina.
(c) dihidrocloruro de 4'-(7-amino-2-aza)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno (compuesto 10). p.f. 300ºC (descomp.). RMN de la base libre: \delta 1,22 (s anc), 1,3-1,6 (m, total 9H), 2,44 (s), 2,50 (s, total 9H), 2,63 (m, 4H), 6,17 (s, 1H), 7,56 (s, 1H). Aquí se uso 1,5-diaminopentano como diamina.
Ejemplo 8 Tetrahidrocloruro de 4'-(14-amino-2,6,11-triaza)tetradecil-4,5'-8-trimetilpsolareno (compuesto 15)
La síntesis de 4'-(14-amino-2,6,11-triaza)tetradecil-4,5'-8-trimetilpsolareno se realiza en una etapa como sigue: A una solución de 0,5 g (2,5 mmol) de espermina (Aldrich, Milwakee, WI) en 10 ml de metanol se añadió una solución metanólica 5N de HCl (HCl concentrado diluido con HCl a 5N) para ajustar el pH a 5-6 y seguidamente 0,128 g (0,5 mmol) de 4,5',8-trimetlpsolaren-4'-carboxaldehído, 20 mg (0,3 mmol) de NaBH_{3}CN y 3 ml de MeOH. La mezcla de reacción se agitó a temperatura ambiente durante la noche. Se añadió una solución metanólica 5N de HCl hasta pH<2 y se eliminó el metanol a presión reducida. El residuo se recibió en aproximadamente 100 ml de agua y se enjuagó con tres porciones de CHCl_{3}. Se combinaron estos extractos finales y la combinación se lavó con agua, se secó (Na_{2}SO_{4}) y se evaporó, obteniéndose la base libre de la amina. Pureza \geq 95 por RMN. RMN (CDCl_{3}): \delta 1,31 (m, 5H), 1,45 (pent, J = 3,41 Hz, 4H), 1,65 (m, 4H), 2,46 (s, 3H), 2,49 (d, J = 1,14 Hz, 3H), 2,66 (m, 15H), 3,85 (s, 2H), 6,21 (s, 1H), 7,60 (s, 1H).
La amina libre es disolvió en etanol absoluto y se añadió HCl (anhidro, 1N en etil éter). Se filtró la sal hidrocloruro, se lavó con etanol absoluto y se secó e vacío a temperatura ambiente, obteniéndose 80,2 mg de producto, tetrahidrocloruro de 4'-(14-amino-2,6,11-triaza)tetradecil-4,5'-8-trimetilpsolareno, como un sólido de color amarillo pálido.
Ejemplo 9
Se usó en este ejemplo un ensayo del bacteriófago r-17 para predecir la eficiencia de inactivación del patógeno y determinar la unión a ácido nucleico de los compuestos de unión fotorreactivos de la presente invención. En el ensayo de r-17, el bacteriófago se puso en solución con cada compuesto ensayado y luego se irradió. Se midió la capacidad del fago de infectar seguidamente bacterias e inhibir su crecimiento. El bacteriófago se seleccionó por su ácido nucleico relativamente accesible de manera que la inhibición del crecimiento del cultivo reflejaría con precisión el daño del ácido nucleico por los compuestos a ensayar. El ensayo de bacteriófago para unir ácido nucleico a compuestos a ensayar ofrece un procedimiento seguro y barato para identificar compuestos que probablemente presentan una inactivación eficaz de patógenos. Experimentos anteriores revelan que el ensayo de r-17 mide con precisión la sensibilidad de HIV-1 a compuestos similares.
Se hizo crecer r-17 en bacterias Hfr 3000, de título aproximadamente 5x10^{11} (R17 y Hfr 3000 se obtuvieron de la American Tissue Culture Collection (ATCC), Washington, DC). El acopio de fago R17 se añadió a una solución de suero fetal bovino al 15% en medio Eagles modificado de Dulbecco's (DMEM) a una concentración final de fagos de 10^{9}/ml. Se pasó una parte alícuota (0,5 ml) a un tubo de polietileno de 1,5 ml de cierre por arriba. Se añadió al tubo una parte alícuota (0,004-0,040 ml) de la solución de acopio del compuesto a ensayar preparada en agua, etanol o dimetilsulfóxido a 0,80-8,0 mM. Los compuestos se ensayaron a concentraciones entre 4 \muM y 320 \muM. (AMT es asequible comercialmente de HRI Inc., Concord, CA; 8-MOP es asequible experimentalmente de Sigma, St. Louis, MO). Los tubos se pusieron en un dispositivo de luz como se describe en el Ejemplo 1 y se irradiaron entre 1 y 10 minutos. Se prepararon tubos de dilución de 13 ml estériles; cada compuesto de ensayo requería un tubo con 0,4 ml de caldo de Luria (LB) y 5 tubos que contenían 0,5 ml de caldo LB. Para hacer las diluciones, se añadió una parte alícuota de 0,100 ml de la solución irradiada de fago y compuesto a ensayar al primer tubo de dilución de 0,4 ml de medio y luego se añadieron 0,020 ml de esta solución al segundo tubo de 0,05 ml de medio (1:25). Luego se diluyó serialmente (1:25) la segunda solución en los tubos restantes. A cada muestra diluida se añadieron 0,050 ml de bacterias Hfr 3000 cultivadas durante la noche y 3 ml de agar superior con LB fundido, y los materiales mezclados es vertieron en placas de caldo LB. Después de que hubiera endurecido el agar de cobertura, se incubaron las placas a 37ºC durante la noche. Se contaron a la mañana siguiente las unidades que formaban placa y se calculó el título de los fagos remanentes después del fototratamiento basádose en los factores de dilución.
Se realizaron los controles siguientes: el "fago solo", en el que no se trató el fago con el compuesto a ensayar y no se irradió (designado "título de partida" en las tablas siguientes); el "UV sola", en el que el fago se irradió sin estar presente el compuesto a ensayar; y el control "oscuro", en el que la solución de fago/compuesto a ensayar no se irradió antes de que se diluyera y cultivara.
La Tabla 5 que sigue presenta tres diferentes experimentos en los que se ensayó el compuesto 1 de acuerdo con el protocolo de R17 justo descrito en los que antecede. Una comparación de los valores para las muestras de control en las tandas 1-3 (valores en negrita) revela que ni los controles "UV sola" ni "oscuro" dan por resultado una mortalidad significativa de bacterias. (como máximo, 3 logs mort en el control "UV sola" y 0,1 logs mort en el control "oscuro").
El control "UV sola" se repitió en muchos experimentos similares con otros compuestos de la presente invención y consistentemente no presentó mortalidad significativa. (Datos no presentados). Así, el control "UV sola" no se presenta en las tablas y figuran siguientes, aunque se realizó en cada experimento de este ejemplo. Para el control "oscuro", después de muchos intentos con varios compuestos de la presente invención, no se observó inactivación bacteriana significativa experimentalmente sin irradiación. (Datos no representados). Por ejemplo, en la Tabla 5, el experimento 1 muestra 0,1 logs de mort. Con el compuesto 1 en oscuro. A diferencia, cuando el compuesto 1 se irradia durante justamente 1 minuto, la caída del título resultante es >6,7 logs. Por tanto, los controles "oscuros" no se realizaron para compuestos ensayados más tarde y no se presentan en las tablas y cifras que siguen.
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(Tabla pasa a página siguiente)
TABLA 5
10
Las siguientesTablas 6-9 y Figs. 11-13 presentan los resultados del ensayo de R17 para varios compuestos de 4'-amino primario-sustituido psolareno. Los datos de las Tablas 7 y 8 aparecen en las Figs. 11 y 12, respectivamente. Los compuestos de psolareno 5'-sustituidos con amino primario (ejemplos comparativos) que tienen sustituciones en la posición 5' similares a los compuestos de psolareno 4'-sustituidos con amino primario, se ensayaron también a concentraciones variables, como se ha descrito antes en este ejemplo, y presentan una eficiencia de inactivación comparable. Los resultados de estos compuestos se presentan en las Figs. 14 y 15.
Los compuestos que tienen sustituciones en la posición 4' del anillo de psolareno demostraron ser activos para matar R17 como se muestra en las tablas siguientes:
TABLA 6
11
TABLA 7
12
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TABLA 8
13
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TABLA 9
14
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En la Tabla 7 se ve que el compuesto 1 exhibe una eficiencia de inactivación de R17 mucho más alta que 8-MOP. Como se ve en la Tabla 7 y la Fig.11, el compuesto 1 es uno de los compuestos menos activos. Ambos compuestos, 2 y 3, presentan un log de inactivación más alto que el compuesto 1 en cada punto de concentración. Estos resultados soportan que generalmente los compuestos son mucho más activos que el 8-MOP.
Los compuestos tienen también una eficiencia de inactivación de R17 similar o mejor que AMT. En las Tablas 7 y 8 y las Figs. 11-15, todos los compuestos de la presente invención consiguen un log de inactivación de R17 a niveles comparable a los de AMT. Los compuestos 2 y 3 (Tabla 6, Fig. 11), los compuestos 5 y 6 (Tabla 8, Fig. 12) y el compuesto 16 (Fig. 15) presentan una eficiencia de inactivación significativamente más alta que AMT.
Los compuestos se ensayaron también a niveles constantes para dosis variables de luz UV. Se prepararon tres conjuntos de tubos de 1,5 ml que contenían partes alícuotas de 0,6 ml de R17 en DMEM (preparado como se ha descrito antes). El compuesto ensayado se añadió a la concentración deseada y las muestras se agitaron remolineando. Las muestras se irradiaron luego a intervalos de 1,0 J/cm^{2} hasta alcanzar 3,0 J/cm^{2}. Entre cada intervalo de 1,0 J/cm^{2} se extrajeron de cada muestra 100 \mul y se pusieron en el correspondiente primer tubo de dilución. Luego se realizaron 5 diluciones secuenciales para cada compuesto ensayado, a las 3 dosis de irradiación, como se ha descrito antes en este ejemplo.
Luego se añadieron a cada tubo 50 \mul de bacterias Hfr 3000, 3 ml de agar de cobertura y se volvió a remolinear el contenido de los tubos. El contenido de cada tubo se vertió en su propia placa de LB y las placas se incubaron durante la noche a 37ºC. Se hizo el recuento de las placas por inspección visual a la mañana siguiente.
En las Figs. 16-22 se presentan los resultados del ensayo para varios compuestos de psolareno 4'- y 5'-amino primario-sustituidos. Este dato confirma además que los compuestos son comparables con AMT en cuanto a su capacidad de inactivar R17. Además, los compuestios 6 (Fig. 16), 10 (Fig. 18), 15 (Fig. 19 y 22) y 17 (Fig. 20) eran más eficientes en la para inactivación de R17 que AMT.
Ejemplo 10
Se evaluó la eficiencia de inactivación de patógenos de varios compuestos examinando la capacidad de los compuestos para inactivar virus exentos de células (HIV). La inactivación de HIV exento de células se realizó omo sigue:
Como en el ensayo de R17, se añadieron pequeñas partes alícuotas de los compuestos de las Tablas 10 y 11, a las concentraciones dadas en las tablas, a HIV-1 de acopio a un total de 0,5 ml. El HIV del acopio (10^{5}-10^{7} unidades/ml que forman placa) estaba en DMEM/FBS al 15%. Las partes alícuotas de 0,5 ml se pusieron en placas de cultivo de poliestireno de 24 pocillos y se irradiaron con 320-400 nm (20 mW/cm^{2}) durante 1 min en un dispositivo similar al dispositivo del Ejemplo 1. El dispositivo de fotoactivación usado se ensayó previamente y se encontró que daba resultados de exposición a la luz comparables con los del dispositivo del Ejemplo 1. (Datos no representados). Los controles incluían acopio de HIV-1 solo, HIV-1 más UVA sola y HIV-1 más la máxima concentración de cada psolareno ensayado, sin UVA. Después de la irradiación, todas las muestras se almacenaron congeladas a -70ºC hasta que se ensayaron en cuanto a la capacidad de infección por el ensayo en placa de microtitulación. Se separaron las partes alícuotas para la medición de la capacidad de infección por HIV en las muestras tratadas con un compuesto de la presente invención y se cultivaron.
La capacidad residual de infección por HIV se ensayó usando un ensayo de capacidad de infección MT-2. (Descrito previamente por Hanson, C.V., Crowford-Miksza, L y Sheppard, H.W., J. Clin. Micro 28:2030 (1990)). El medio de ensayo era DMEM al 85% (con una concentración alta en glucosa) que contenía 100 \mug de estreptomicina, 100 U de penicilina, 50 \mug de gentamicina y 1 \mug de anfotericina B por ml, 15% de FBS y 2 \mug de Polybrene (Sigma Chemical Co., St. Louis, Mo) por ml. Las muestras de ensayo y las de control se diluyeron en 50% de medio de ensayo y 50% de plasma normal humano combinado. Las muestras se diluyeron serialmente directamente en placas de 96 pocillos (Corning Glass Works, Corning, N.Y.). Las placas se mezclaron en una mesa de sacudidas oscilante durante 30 segundos y se incubaron a 37ºC en atmósfera con 5% de CO_{2} durante 1-18 horas. A cada pocillo se añadieron células MT-2 (0,025 ml) [clon alfa-4, asequibles (nº. de catalogo 237) de National Institutes of Health AIDS Research and Reference Reagent Program, Rockville, Md] para obtener una concentración de 80.000 células por pocillo. Después de 1 hora más de incubación a 37ºC en atmósfera con 5% de CO_{2}, se añadieron a cada pocillo 0,075 ml de medio de ensayo que contenía 1,6% de agarosa SeaPlaque (FMC Bioproducts, Rockland, Maine), precalentado a 38,5ºC. Las placas se mantuvieron a 37ºC durante unos pocos minutos hasta que se habían acumulado varias placas y luego se centrifugaron en soportes de placas a 600xg durante 20 min en una centrifugadora preenfriada a 10ºC. En la centrifugadora se formaron monocapas de células antes de que gelificara la capa de agarosa. Las placas se incubaron a 37ºC durante 5 días en atmósfera con 5% de CO_{2} y se tiñeron añadiendo a cada pocillo 0,05 ml de yoduro de propidio (Sigma Chemical Co.) en solución salina tamponada con fosfato (pH 7,4). Después de 24 a 48 horas, se examinaron visualmente las microplacas teñidas en rojo por fluorescencia poniendo las placas en una caja de luz ultravioleta de 304 nm de 8.000 \muW/cm^{2} (Fotodyne, Inc., New Berlin, Wis.). Las placas se contaron a un aumento de x20 a x25 con un estereomicroscopio. Los resultados se presentan en las siguientes Tablas 10 y 11. "n" representa el número de tandas para las que el punto de datos es una media.
Los resultados revelan que los compuestos son eficaces para inactivar HIV. De hecho, los datos para concentraciones de 64 \muM de compuesto o más altas sugieren que los compuestos 2 y 3 son significativamente más activos que AMT, que anteriormente se había pensado que era uno de los psolarenos antivirales más activos. A concentraciones más bajas, el compuesto 6 es capaz de matar un log de HIV más alto (3,1 logs a 32 \muM) que el AMT (2,5 logs a 32 \muM). Los otros compuestos de la Tabla 9 presentan una eficiencia de inactivación del mismo intervalo que AMT.
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TABLA 10
15
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TABLA 11
16
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Ejemplo 11
Este ejemplo describe el protocolo de inactivación del virus de hepatitis B de pato (DHBV), un modelo para el virus de hepatitis B, usando compuestos de la presente invención.
Se añadió DHBV en yema de huevo de pato a un concentrado de plaquetas (PC) a una concentración final de 2 x 10^{7} partículas por ml y se mezcló sacudiendo suavemente durante 15 min o más. Se añadieron los psolarenos S-70, S-59 AMT a partes alícuotas de 3 ml de PC en minibolsa de Teflón^{MC} a concentraciones de 35, 70 y 100 mM. Las muestras, incluidos los controles sin psolareno añadido, se irradiaron con 5 J/cm^{2} de UVA, mezclando a incrementos de 1 J/cm^{2}. Después de la irradiación, se separaron por centrifugación los leucocitos y las plaquetas del virus. El material sobrenadante que contenía DHBV es digirió a 55ºC durante la noche con 50 \mug/ml de proteinaza K en uin tampón que contenía 0,5% de dodecilsulfato sódico, tampón Tris 20 mM, pH 8,0, y EDTA 5 mM. Las muestras se sometieron a extracción con fenol-cloroformo y cloroformo, a lo que siguió precipitación con etanol. Se usó luego DNA purificado en reacciones de amplificación por PCR con una entrada de arranque de 10^{6} genomas DHVD de cada muestra. Los amplicones de PCR se generaron usando pares de cebadores DCD03/DCD05 (127 bp), DCD03/DCD06 (327 bp) y DCD03/DCD07 (1072 bp). La PCR se realizó en tampón estándar de PCR que contenía 0,2 mM de cada desoxinucleósido 5'-trifosfatos (dATP, dGTP, dCTP y dTTP), 0,05 mM de cada cebador y 0,5 unidades de Taq polimerasa por 100 ml de reacción. Se realizaron 30 ciclos de amplificación con el siguiente perfil térmico: 95ºC 30 s, 60ºC 30 s, 72ºC 1 min. A la amplificación siguió una incubación durante 7 min a 72ºC para que resultaran productos de longitud entera. Se añadió [lambda -^{32}P] dcTP en ujna cantidad de 10 mCi por 100 ml con el fin de detectar y cuantificar los productos resultantes. Los productos se separaron por electroforesis en geles desnaturalizantes de poliacrilamida y se contaron. La ausencia de señal en una reacción dada se tomó como indicación de inactivación eficaz
de DHBV.
Los resultados revelaron que los amplicones menores mostraban una inactivación creciente en función de la concentración de psolareno para todos los psolarenos ensayados. A las mismas concentraciones, S-59 y S-70 inhibían la PCR de los amplicones menores mejor que el AMT. Para el amplicón de 1072 bp, se observó inhibición completa de PCR a todas las cioncentraciones de S-59 y S-70, mientras que la muestra sin psolareno dio una señal fuerte. AMT inhibía la amplificación por PCR del amplicón de 1072 bp a los niveles de 70 y 100 mM, pero se pudo detectar una señal cuando se usó AMT a una concentración final de 35 mM.
Ejemplo 12
En el Ejemplo 10, se ensayaron los compuestos en cuanto a su capacidad para inactivar virus en DMEM/FBS al 15%. En este ejemplo, los compuestos se ensayan en 100% de plasma y en medio predominantemente sintético para demostrar que los procedimientos de la presente invención no están restringidos a cualquier tipo particular de
medio.
Para las muestras en medio sintético, se centrifugaron concentrados de plaquetas humanas estándar para separar el plasma. Luego se expresó 85% del plasma y se reemplazó con un medio sintético (denominado "Sterilyte^{MC} 3.0") que contenía acetato sódico 2 mM, glucosa 2 mM; KCl 4 mM, NaCl 100 mM, citrato trisósico 10 mM, NaH_{2}PO_{4}/Na_{2}HPO_{4} 20 mM y MgCl_{2} 2 mM. SE añadieron células H9 infectadas con HIV a los concentrados de plaquetas en Starilyte^{MC} 3,0 al 85% o a concentrados de plaquetas humanas estándar (2,5x10^{7} células por concentrado) a una concentración final de 5x10^{5} células/ml. Los concentrados de plaquetas se pusieron en FL20 modificado de Teflón^{MC} o minibolsas de Teflón^{MC} (American Fluoroseal Co., Silver Springs, MD), se trataron con uno de los compuestos de la Fig. 24 a las concentraciones indicadas y luego se irradiaron con 320-400 nm (20 mW/cm^{2}) para 5 J/cm^{2} (para muestras de plasma) o 2 J/cm^{2} (para muestras con 85% de Sterilyte^{MC}) en un dispoitivo similar al del Ejemplo 1. El dispositivo de fotoactivación usado en este ejemplo había sido ensayado previamente y se encontró que daba por resultado una exposición a la luz comparable a la del dispositivo del Ejemplo 1. (Datos no presentados). Se separaron y cultivaron partes alícuotas para medir la capacidad infectiva del HIV residual en las muestras tratadas con un compuesto de la presente invención.
Para muestras en plasma: células H9 infectadas con HIV se añadieron a concentrados de plaquetas hmanas estásndar (2,5 x 10^{7} células por concetrado), concentración final 5 x 10^{5} células/ml. Se pusieron en cámaras de Pyrex con camisa de agua partes alícuotas (5 ml) de concentrados de plaquetas contaminadas con HIV. Las cámaras habían sido revestidas previamente en el interior con silicio. Los concentrados de plaquetas se trataron con uno de los compuestos de las Tablas 10 y 11 a las concentraciones dadas en las tablas, y luego se irradiaron con 320-400 nm (20 mW/cm^{2}) durante 1 min en un dispositivo similar al del Ejemplo 1. El dispositivo de fotoactivación udsado en este ejemplo había sido previamente ensayado y se encontró que daba una exposición a la luz comparable a la del dispositivo del Ejemplo 1. (Datos no representados). Se separaron y cultivaron partes alícuotas para medir la capacidad infectiva del HIV residual en las muestras en plasma y Sterilyte^{MC} al 85% usando un ensayo de capacidad infectiva MT-2 (detallado en el Ejemplo 13 y descrito anteriormente por Hanson, C.V y otros, J. Clin. Micro 28:2030 (1990)). Los resultados se dan en la Fig. 24.
Los resultados revelan que los compuestos son eficaces para inactivar HIV en plasma y en medio sintético. Comparando las Figs. 18 y 19, parecen ambas curvas de inactivación iguales, logrando ambas aproximadamente 5 logs de inactivación a concentraciones 64 \muM de compuesto. Sin embargo, la inactivación en medio sintético se realizó con solo 2 J/cm^{2}de irradiación, 3 J/cm^{2} menos que la requerida para alcanzar la misma inactivación en plasma. Así, parece a la vista de estos datos que el medio sintético facilita los procedimientos de inactivación de la presente
invención.
Ejemplo 13
En este ejemolo se midió, en función de la capacidad de las bacterias de replicar posteriormente, la inactivación bacteriana por los compuestos fotorreactivos que se unen a ácido nucleico. Se escogió una bacteria gram negativa como representativa de las cepas de bacterias más difíciles de inactivar.
La bacteria, una cepa de Pseudomonus, se inoculó en LB con un lazo estéril y se hizo crecer durante la noche en una mesa de sacudidas a 37ºC. Basándose en el supuesto aproximado de que un OD a 610 nm es equivalente a 5 x 10^{6} unidades que forman colonia (cfu)/ml, se midió una dilución 1:10 del cultivo en un espectrómetro (fabricado por Shimatsu). El cultivo de bacterias se añadió a una solución de 15% de suero fetal bovino en DMEM a una concentración final de bacterias de aproximadamente 10^{6}/ml. Se pasó una parte alícuota (0,8 ml) a un tubo de polietileno de 1,5 ml con cierre arriba. Se añadió al tubo una parte alícuota (0,004-0,040 ml) de la solución de acopio del compuesto a ensayar preparada en agua, etanol o dimettilsulfóxido a 0,80-8,0 mM. Los compuestos se ensayaron a una concentración de 16 \muM. Los tubos se pusieron en un dispositivo lumínico como se ha descrito en el Ejemplo 1 y se irradiaron con 1,3 J/cm^{2}, 1,2 J/cm^{2} y finalmente 2,5 J/cm^{2}, con un total de 5 J/cm^{2}. Se tomaron 150 \mul para ensayo después de cada período de pulsación. Se prepararon tubos de dilución de 13 ml estériles; cada compuesto a ensayar requería un tubo con 0,4 ml de caldo LB y 4 tubos que contenían 0,5 ml de caldo LB. Para hacer las diluciones, se añadieron al primer tubo de dilución de 0,5 ml de medio, una parte alícuota de 0,050 ml de la solución de fago irradiada y luego, 0,050 ml de la solución así diluida se añadieron a un segundo tubo de dilución de 0,5 ml de medio (1:10). La segunda solución se diluyó luego serialmente (1:10) en los tubos restantes. 100 \mul de la muestra original y cada dilución se cultivan separadamente sobre placas de agar con LB y se incuban durante la noche a 37ºC. La mañana siguiente se hizo el recuento de las unidades que forman colonia y, basándose en los factores de dilución, se calculó el título del fago remanente después del fototratamiento.
Se hicieron los controles siguientes: "bacteria sola", en el que la bacteria no se trató con el compuesto a ensayar y no se irradió (indicado "título de partida" en las tablas); "UV sola", en el que la bacteria se irradió en ausencia de compuesto a ensayar. No se hicieron controles oscuros por las razones expuestas en el anterior Ejemplo 12.
Los resultados fueron como sigue: El título de partida de la bacteria era de 6,5 logs. Después de 5 j/cm^{2} de irradiación, los log mort para los avrios compuestos ensayados fueron los siguientes: 8-MOP - 1,9 logs; AMT - 5,2 logs, compuesto 2 - >5,5, compuesto 6 - >5,5. Es evidente según estos resultados que los compuestos son más eficaces que AMT y 8-MOP para inactivar una bacteria gram negativa.
Ejemplo 14
En los ejemplos anteriores, los psolarenos han demostrado ser eficaces para inactivar patógenos tales como bacterias (pseudomonus), bacteriófagos (R17) y virus (HIV y DHBV). Sin que ello suponga limitarse a cualquier procedimiento por el que los compuestos inactivan patógenos, se cree que la inactivación es resultado de la unión inducida por la luz de los psolarenos al ácido nucleico de los patógenos. Como se ha discutido en lo anterior, el AMT es conocido por su eficiencia de inactivación de patógenos y su acción mutagénica acompañante en la oscuridad a concentraciones bajas. A diferencia, los psolarenos menos activos, tales como 8-MOP, que se han examinado antes, presentan una capacidad mutagénica significativamente menor. Este ejemplo establece que la fotounión y la capacidad mutagénica no son un fenómeno unido en los compuestos de la presente invención. Los psolarenos de la presente invención tienen una eficiencia excepcional de inactivación de patógenos mientras que presentan sólo una capacidad mutagénica mínima.
En este ejemplo, los compuestos se ensayan en cuanto su capacidad mutagénica sin haber sido irradiados usando el ensayo de Ames. Se siguieron exactamente los procedimentos usados para el ensayo de capacidad mutagénica de Salmonella descrito detalladamente por Maron y Ames. Maron, D.M. y B.N. Ames, Mutation Research 113:173 (1983). Se describe aquí brevemente cada procedimiento. Las cepas para el ensayo TA97a, TA98, TA100, TA102, TA1537 y TA1538 se obtuvieron del Dr. Ames. TA97a, TA98, TA1537 y TA1538 son cepas de ensayo de desplazamiento de marco. TA100 y TA102 son cepas de ensayo de sustitución de base. Después de recibirlas, cada cepa se cultivó en una variedad de condiciones para confirmar los genotipos específicos para las cepas.
Las cepas de ensayo de Salmonella estándar usadas en este estudio requieren histidina para crecer dado que cada cepa de ensayo contiene un tipo de mutación diferente en el operón de histidina. Además, estas cepas de ensayo contienen otras mutaciones, que se describen seguidamente, que aumentan mucho su capacidad de detectar mutágenos.
Dependencia de la histidina: El requerimiento en cuanto a histidina se ensayó extendiendo primeramente cada cepa en un cultivo mínimo de glucosa suplementda sólo con biotina y luego en un cultivo mínimo de glucosa suplementada con biotina e histidina. Todas las cepas crecieron revelando la falta de crecimiento de las cepas en ausencia de histidina.
Mutación de rfa: Se confirmó una mutación que causa pérdida parcial de la barrera de lipopolisacárido que reviste la superficie de la bacteria aumentando así la permeabilidad para moléculas grandes, exponiendo una placa de agar con nutriente revestida con la cepa de ensayo a violeta cristal. Primeramente se añadieron 100 \mul de cada cultivo a 2 ml de agar de cobertura mínima fundido y se vertió sobre una placa nutriente con agar. Luego se puso un disco de papel de filtro estéril saturado con violeta cristal en el centro de cada placa. Después de 16 horas de incubación a 37ºC, se almacenaron las placas y se encontró en torno al disco una zona clara sin crecimiento bacteriano, lo que confirmó la mutación de rfa.
Mutación de uvrB: Tres cepas usadas en este estudio contienen un sistema de reparación de UV (TA97a, TA98, TA100, TA1537 y TA1538). Este rasgo se ensayó extendiendo las cepas sobre una placa de agar nutriente que cubría la mitad de la placa e irradiando la cara expuesta de la placa con lámparas germicidas. Después de la incubación, se vió incubación sólo en la cara de la placa protegida contra la irradiación UV.
Factor R: Las cepas de ensayo (TA97a, TA98, TA100 y TA102) contienen el plásmido pKM101 que aumenta su sensibilidad a mutágenos. El plásmido confiere también a las bacterias ressitencia a la ampicilina. Esto fue confirmado por el crecimiento de cepas en presencia de ampicilina.
PAQ1: La cepa TA 102 contiene también el plásmido pAQ1 que aumenta más su sensibilidad a mutágenos. Esta plásmido también codifica resistencia a la tetraciclina. Para ensayar la presencia de este plásmido, se extendió TA102 sobre una placa de glucosa mínima que contenía histidina, biotina y tetraciclina. La placa se incubó durante 16 h a 37ºC. La cepa presentó un crecimiento normal que revelaba la presencia del plásmido pAQ1.
Los mismos cultivos usados para el ensayo de genotipos se cultivaron nuevamente y partes alícuotas se congelaron en condiciones controladas. Los cultivos se ensayaron de nuevo en cuanto al genotipo para confirmar la fidelidad del genotipo después de la manipulación en la preparación de muestras permanentes congeladas.
Los primeros ensayos hechos con las cepas eran para determinar el intervalo de reversión espontánea para cada una de las cepas. Con cada experimento de capacidad mutagénica se midió la reversión espontánea de las cepas de ensayo a la independencia de la histidina y se expresó como el número de agentes de reversión espontánea por placa. Estos sirvieron como controles de fondo. En cada cepa de ensayo se incluyó un control positivo de mutagénesis usando un mutágeno dianóstico adecuado para esa cepa (2-aminofluoreno a 5 mg/placa para TA98 y azide sódica a 1,5 mg/placa para TA 100).
Para todos los experimentos se usó el procedimiento de preincubación. En este procedimiento se descongeló un vial de cada cepa de ensayo y 20 \mul de este cultivo se añadieron a 6 ml de caldo nº. 2 Oxoid Nutrient. Esta solución se sacudió durante 10 horas a 37ºC. En el procedimiento de preincubación, se añadió 0,1 ml de este cultivo nocturno a cada uno de un número requerido de tubos de ensayo estériles. A la mitad de los tubos, 0,5 ml de una solución al 10% de S-9 que contenía Aroclor 1254 indujeron extracto de hígado de rata (Molecular Toxicology Inc, Annapolis, MD), y se añadió MgCl_{2}, KCl, 6-fosfato de glucosa, NADP y tampón de fosfato sódico (Sigma, St. Luis, Missouri). En la otra mitad de los tubos se usaron 0,5 ml de tampón de fosfato sódico 0,2M, pH 7,4, en vez de la mezcla de S-9 (muestras -S9). Finalmente, se añadieron 0,1 ml de la solución de ensayo que contenía 0, 0,1, 0,5, 1, 5, 10, 50, 100, 250 o 500 \mug/ml del compuesto a ensayar. La mezcla de 0,7 ml es agitó por remolinado y luego se preincubó mientras que se sacudía durante 20 min a 37ºC. Después de haber sido sacudida, a la mezcla de 0,7 ml se añadieron 2 ml de agar de cobertura fundido suplementado con histidina y biotina e inmediatamente se vertió en una placa de agar con glucosa mínima (el volumen de agar de base era de 20 ml). Se dejó durante 30 min que solidificara el agar de cobertura y luego se invirtieron las placas y se incubaron a 37ºC durante 44 horas. Después de la incubación, se contó el número de colonias que revierten en cada placa. Los resultados aparecen en las Tablas 12(A)-18 (B) seguidamente ("n" representa el número de replicados realizados para cada punto de datos).
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(Tabla pasa a página siguiente)
TABLA 12(A)
17
TABLA 12(B)
18
TABLA 13(A)
19
TABLA 13(B)
20
TABLA 14
21
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TABLA 15(A)
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TABLA 15(B)
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TABLA 16
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TABLA 17
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TABLA 18(A)
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TABLA 18(B)
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TABLA 19(A)
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TABLA 19(B)
29
Maron y Ames (1983) describen los puntos de vista conflictivos en cuanto al tratamiento estadístico de datos generados en el ensayo. A la luz de ello, este ejemplo adopta el modelo simple de capacidad mutagénica que se caracteriza por un aumento de dos veces o más en el número de agentes que revierten por encima del fondo (en negritas en las tablas), así como la respuesta mutagénica dependiente dec la dosis al fármaco.
En cuanto a 8-MOP, la única respuesta mutagénica detectada fue un mutágeno de sustitución débil de una base en TA102 a 500 \mug/placa (Tabla 13 (B)).
En contraste marcado, el AMT (Tabla 12 (A) y 12 (B)) presentaba una capacidad mutagénica de desplazamiento de marco entre 5 y 10 \mug/placa en TA97a y TA98, a 5 \mug/placa en TA1537 y a 1 \mug/placa a TA1538. El AMT no presentaba mutaciones significativas de sustitución de base.
En cuanto al compuesto 1, la única respuesta mutagénica detectada fue un mutágeno débil de desplazamiento de marco en TA1538 a 5 \mug/placa en presencia de S9. El compuesto 1 presentó también mutación en la cepa TA100, pero sólo en ausencia de S9. El compuesto 2 también presentó capacidad mutagénica de desplazamiento de marco débil en presencia de S9 en TA98 y TA1537. Los compuestos 3 y 4 no presentaban capacidad mutagénica. El compuesto 6 no tenía capacidad mutagénica de sustitución de base pero presentaba una respuesta de desplazamiento de marco en TA98 en presencia de S9 a concentraciones de 250 \mug/placa y más. También presentó una respuesta a 50 \mug/placa en TA1537 en presencia de S9. El compuesto 18 presentó sólo una respuesta débil a concentraciones altas en presencia de S9 en las cepas TA 90 y TA 1537. La respuesta era más alta en ausencia de S9, pero todavía seguía siendo significativamente inferior a la de AMT, que presentaba capacidad mutagénica a concentraciones mucho menores (5 \mug/placa).
Se deduce claramente de estos datos que los compuestos son menos mutagénicos que el AMT, según el ensayo de Ames. Al mismo tiempo, estos compuestos presentan una eficiencia de inactivación mucho más alta que el 8-MOP, como se ve en los Ejemplos 16 y 18. Estos dos factores demuestran que los compuestos combinan los mejores rasgos de AMT y 8-MOP, alta eficiencia de inactivación y baja capacidad mutagénica.
Ejemplo 15
En el Ejemplo 12, los compuestos presentan la capacidad de inactivar patógenos en medios sintéticos. Este ejemplo describe procedimientos en los que se pueden introducir y usar medios sintéticos y compuestos para inactivar patógenos en sangre. La Fig. 25A presenta esquemáticamente el enfoque de separación de productos estándar de sangre usado actualmente en bancos de sangre. Se integran tres bolsas con una tubulatura flexible para hacer un ensamblaje de transferencia de sangre (200) (por ejemplo, adquirible comercialmente de Baxter, Deerfiled, Ill.). Después de haber aportado sangre a la primera bolsa (201), se somete a centrifugación el dispositivo entero (por ejemplo, la centrifugadora de balsa oscilante Sorvall^{MC}, Dupont), lo que da por resultado glóbulos rojos empaquetados y plasma rico en plaquetas en la pimera bolsa. El plasma se expresa por exclusión de la primera bolsa (201) (por ejemplo, usando un dispositivo Fenwall^{MC} para expresión de plasma) a través de la tubulatura y a la segunda bolsa. Se separa luego la primera bolsa (201) y el conjunto de dos bolsas se centrífuga para crear concentrado de plaquetas y plasma pobre en plaquetas; éste último se saca de la segunda bolsa (202) a la tercera bolsa (203).
La Fig. 25B representa esquemáticamente una realización de la presente invención con la que el medio sintético y el compuesto de fotoactivación se introducen en el concentrado de plaquetas como se indica en la Fig. 25A Un conjunto de dos bolsas (300) ha sido recortado por esterilidad con la bolsa de concentrado de plaquetas (202) (indicado como "P.C"). El recorte por esterilidad es bien conocido en la técnica. Véase, por ejemplo, patente U.S. nº. 4.412.835, expedida a D.W.C. Spencer. Véanse también las patentes U.S. nº. 4.157.723 y nº. 4.265.280. Los dispositivos de recorte por esterilidad son asequibles comercialmente (por ejemplo, Terumo, Japón).
Una de las bolsas (301) del conjunto de dos bolsas (300) contiene una formulación de medio sintético (indicado como "STERILYTE"). En la segunda etapa representada en la Fig. 25B, el concentrado de plaquetas se mezcla con el medio sintético pasando el concentrado de plaquetas a la bolsa con medio sintético (301) por paso del concentrado de plaquetas desde la primera bolsa de sangre a la segunda bolsa de sangre a través del medio de conexión estéril. El compuesto de fotoactivación puede estar en la bolsa que contiene medio sintético (301), añadido cuando se monta. Alternativamente, el compuesto se puede mezclar con la sangre en el punto de recogida, si el compuesto se añade a la bolsa de recogida de sangre (Fig. 25A, 201) cuando se monta. El compuesto puede estar en forma seca o en una solución compatible con la conservación de la sangre.
La Fig. 25C representa esquemáticamente una realización del enfoque de descontaminación de la presente invención aplicada específicamente a un concentrado de plaquetas diluido con medio sintético según la Fig. 28B. En esta realización, las plaquetas se han pasado a una bolsa (301) con medio sintético. El compuesto de fotoactivación ha sido introducido ya en la bolsa de recogida de sangre (201) o, está en la bolsa (301) de medio sintético. Entonces, las plaquetas se pasan a la bolsa de medio sintético a través del medio estéril de conexión o el medio sintético se pasa a la bolsa de plaquetas. Luego, la bolsa que contiene la mezcla de concentrado de plaquetas y medio sintético (301), que tiene unas propiedades de transmisión de luz UV y otras características adecuadas para la presente invención, se pone en un dispositivo (tal como el descrito en el Ejemplo 1) y se ilumina.
Seguidamente al fototratamiento, las plaquetas descontaminadas se pasan desde la bolsa (301) de medio sintético a la bolsa de almacenamiento (302) del conjunto de dos bolsas (300). La bolsa de almacenamiento puede ser una bolsa de almacenamiento disponible en el comercio (por ejemplo, la bolsa CLX de Cutter).
La Fig. 25D representa esquemáticamente una realización del enfoque de descontaminación de la presente invención que incluye un dispositivo de captura para eliminar el compuesto de fotoactivación del material tratado después del fototratamiento. La presente invención contempla varios materiales absorbentes que se pueden usar en un dispositivo de captura para eliminar compuestos de inactivación de los que los siguientes son una lista no exclusiva: Amberlite XAD-4 (asequible de Rohm and Haas Ltd., Croydon, Surrey, RU) ("Resin hemoperfusion fot Acute Drug Intoxication", Arch Intern Med 136:263 (1976)); Amberlite XAD-7 ("Albumin.Coated Amberlite XAD-7 Resin for Hemoperfusion in Acute Liver Failure", Artificial Organs, 3:20 (1979); Amberlite 200, Amberlite DP-1, Amberlite XAD-2, Amberlite XAD-16; carbones activos ("Charcoal hemoperfusion in Drug Intoxication", British J. Hospital Med. 49:493 (1993); sílice ("In vitro Studies of the Efficacy of Reversed Phae Silica Gel as a Sorbent for Hemo- and Plasmaperfusion", Clinical Toxicology 30:69 (1992)). En una realización, la presente invención contempla un material absorbrente que actúa junto con un medio filtrante para eliminar compuestos.
Ejemplo 16
Este Ejemplo implica una estimación del impacto de los procedimientos de la presente invención sobre la función de las plaquetas. Se emplearon cuatro indicadores de la viabilidad y función de las plaquetas: (1) expresión de GMP-140, (2) mantenimiento del pH; (3) agregación de plaquetas y (4) recuento de plaquetas.
Para medir los efectos de los presentes compuestos y procedimientos de descontaminación sobre la función de las plaquetas usando estos cuatro indicadores, se prepararon cuatro muestras de cada compuesto ensayado, dos muestras de control y dos que contenían compuesto. Se obtuvieron tres unidades de plaquetas humanas de Sacramento Blood Centre, Sacramento, CA. Cada una de éstas se pasó en condiciones estériles a un tubo de centrifugadora de 50 ml y luego partes alícuotas de cada unidad se pasaron a una segunda serie de tubos estériles de 50 ml de centrifugadora. A cada tubo de centrifugadora que contenía concentrado de plaquetas (PC) se añadió una parte alícuota del acopio de compuesto para tener una concentración final de 100 \mug de compuesto. Los compuestos ensayados en este experimento fueron el compuesto 2 (36 \mul de 10 mM de acopio añadidos a 4 ml de PC), el compuesto 6 (173,5 \mul de 9,8 mM de acopio añadidos a 16,8 ml de PC), el compuesto 17 (2,0 ml de 1 mM de acopio añadidos a 18 ml de PC), y el compuesto 18 (0,842 ml de 2,0 mM de acopio añadidos a 16 ml de PC). Las muestras se pipetearon suavemente hacia arriba y abajo para mezclar. Luego se pasaron partes alícuotas (de 3 ml u 8 ml) de cada muestra a dos Medi-bags^{MC} de Teflon^{MC} estériles (American Fluoroseal Co., Silver Springs, DM) (actualmente propiedad de The West Company, Lionville, PA). Las muestras se trataron en una de dos bolsas de diferente tamaño que tenían 3 ml u 8 ml de capacidad. Las bolsas tenían aproximadamente la misma relación de superficie a volumen, y experimentos previos han demostrado que las dos bolsas tienen aproximadamente propiedades equivalentes durante la irradiación de las muestras. (Datos no representados). Para cada compuesto ensayado, se prepararon dos muestras de control extrayendo partes alícuotas de concentrado de plaquetas (17 ml si se usaba una bolsa de 8 ml, 4 ml si se usaba una bolsa de 3 ml) de la misma primera serie de tubos de centrifugadora de 50 ml de la que se extrajo la muestra de compuesto, y dividiéndola, como antes, en las semibolsas. Una de cada par de semibolsas que contenían compuesto y una de cada par de semibolsas de control se iluminaron con 5 Joules/cm^{2} en el dispositivo descrito antes en el Ejemplo 1. Luego, todas las semibolsas experimentales y de control se pusieron en una mesa de sacudida de plaquetas para almacenarlas durante 5 días. Los mismos experimentos se repitieron varias veces para obtener más datos estadísticamente significativos, indicados como "n", el número de puntos de datos representados, en los gráficos de las Figs. 26-29 que se discuten más adelante. También en las Figs. 26-29, "C1" representa un control no tratado del día 1, "D5" representa un control no tratado después de almacenamiento durante 5 días, "uv" representa una muestra que ha sido tratada sólo con luz ultravioleta y "PCD" representa la muestra de ensayo tratada con luz ultravioleta y un compuesto de la presente invención
Para obtener datos para muestras de control el día 1, se extrajeron aproximadamente 3 ml del volumen restante de cada una de las tres unidades y se dividieron en dos tubos de 1,5 ml. Estas muestras se ensayaron en cuanto al pH como se describe seguidamente. También se hizo un recuento de plaquetas a una dilución 1:3 como se describe luego. El concentrado residual de plaquetas de cada unidad se agitó durante 10 min a 3800 rpm (3000 g) en una centrifugadors Sorval RC3B (DuPont Company, Wilmington, Delaware) a plaquetas en pellas. Luego se decantó el plasma en 2 tubos estériles de 50 ml (uno el día 1 y el otro almacenado a 4ºC para el día 5) para uso en el ensayo de agregación.
1. Expresión de GMP-140
Cuando se activaron las plaquetas, una glcoproteína alfa de membrana de gránulo, denominada p-selectina
(GMP140), queda expuesta en la superficie de la plaqueta. Menos de 5% de plaquetas normales no estimuladas, frescas, expresan por citometría de flujo niveles detectables de GMP. Véase en general M.J. Metzelaar, Studies on the Expresión of Activation-Markers on Human Platelets (Tesis 1991).
Para medir GMP-140, una pequeña parte alícuota de plasma rico en plaquetas se pone en tampón HEPES que contiene un anticuerpo que se une a GMP 140 o un Isótopo de control de IgG de ratón. CD62 es un anticuerpo moclonal disponible comercialmente que se une a GMP 140 (adquirible de Sanbio, Ud, Países Bajos; Caltag Labs, So. San Francisco, CA, y Becton Dickinson, Mountain View, CA). Después de una incubación a temperatura ambiente durante 15 min, se añade al tubo, en cantidades de saturación, IgG antirraton F(ab')_{2} de cabra conjugado a FITC (Caltag Laboratories, So. San Francisco, CA) y se deja que incube a temperatura ambiente (RT) durante 15 min. Finalmente, las células se diluyen en 1% de paraformaldehído en solución salina tamponada con fosfato y se analiza en un FACSCAN^{MC} (Becton Dickinson, Mountain View, CA). El control positivo se hace añadiendo al sistema, a una concentración final de 2 x 10^{-7}M, miristato acetato de forbol (PMA).
En este ejemplo se empleó CD62 para medir el impacto, si hubiera, de la irradiación en presencia de varios compuestos de la presente invención sobre la activación de plaquetas. El anticuerpo se mezcló con tampón HEPES (10 \mul de anticuerpo [0,1 mg/ml]:2,49 ml de tampón) y se almacenó en 50 \mul de alícuotas a -40ºC antes de uso. Un control positivo estaba constituido por: 10 \mul de CD62, 8 \mul de PMA y 2,482 ml de tampón HEPES. También se empleó un concentrado 5x de control de IgG1 de ratón (0,05 mg/ml) (Becton Dickinson, Mountain View, CA #9040). El anticuerpo se diluyó en tampón HEPES (20 \mul de anticuerpo:2,48 ml de tampón) y se almacenó a -40ºC. Se almacenó miristato acetato de forbol (PMA) (Sigma, St. Louis, MO). Al usarlo, éste se diluyó en DMSO (la concentración de trabajo era de 10 \mug/ml).
Se preparó paraformaldehído al 1% (PFA) (Sigma, St. Louis, MO) añadiendo 10 g de paraformaldehído a 1 l de PBS. La mezcla se calentó a 70ºC y luego se añadió a gotas NaOH 3M hasta que la solución era transparente. Se enfrió la solución y el pH se ajustó a 7,4 con HCl 1N. La solución se filtró y almacenó.
El procesamiento de cada una de las muestras de concentrados de plaquetas después de tratamiento implicaba la adición de 5 microlitros de concentrado de plaquetas, diluido 1:3 en tampón HEPES, a cada tubo de centrifugadora que contenía el anticuerpo CD62 y los reactivos apropiados y una mezcla suave por remolinado. Las muestras se incubaron luego durante 15 min a temperatura ambiente.
A cada tubo se añadió (5 microlitros) el IgG-FITC antirratón de cabra y la solución se mezcló remolineando suavemente. Las muestras se incubaron durante 15 min más a temperatura ambiente. Seguidamente, a cada tubo se añadió 1 ml de PFA al 1% en PBS y se mezcló suavemente. Se analizaron las plaquetas en el FACSCAN^{MC}. Los resultados se presentan en las Figs. 26C, 27C, 28C y 29C (la Fig. 26 corresponde al compuesto 2, la Fig. 27 corresponde al compuesto 6, la Fig. 28 corresponde al compuesto 17 y la Fig. 29 corresponde al compuesto 18). Claramente, tres de los cuatro compuestos ensayados, 2, 6 y 17, presentan una diferencia pequeña o no presentan diferencia entre el control no tratado el día 5 (D5) y la muestra tratada con luz y compuesto psolareno (PCD). Sólo el compuesto 18 presentaba un aumento notable por encima del control. Pero el valor seguía siendo inferior al valor de control positivo.
2. Mantenimiento del pH
Los cambios del pH de plaquetas en el concentrado pueden alterar sus características morfológicas y su supervivencia después de transfusión. Moroff, G. y otros, Factors Influencing Changes in pH during Storage of Platelet Concentrates at 20-24ºC, Vox Sang, 42:33 (1982). El intervalo de pH en el que funcionan normalmente las plaquetas es de aproximadamente 6,0-6,5 a 7,6. Stack, G. y E.L. Snyder, Storage of Platelet Concentrate, Blood Separation and Platelet Fractionation 99 a 107 (1991). Para medir el pH de las muestras se usó un analizador CIBA-CORNING 238 pH/Blood Gas (CIBA-CORNING, Norwood, MA). Se introdujo en el analizador de pH/gas de sangre una pequeña cantidad de concentrado de plaquetas de cada muestra. Las mediciones de pH se hicieron para todas las muestras al tiempo cero y después de 5 días de almacenamiento. Las Figs.26D, 27D, 28D y 29D son gráficos de barras que indican los resultados del pH para un control oscuro, un control con luz y un compuesto experimental de luz más compuesto. Estos gráficos indican que el pH de las muestras de concentrado de plaquetas después de iluminación en presencia de cualquiera de los compuestos permanece por encima de pH 6,5. Así, las plaquetas permanecen a pH aceptable para plaquetas almacenadas después del tratamiento de fotoinactivación usando compuestos de la presente invención.
3. Agregación
La agregación de plaquetas se mide por el cambio de la transmisión óptica que una muestra de plaquetas exhibe después de estimular la agregación. La agregación de plaquetas se midió usando un Whole Blood Aggregometer (Chrono-Log Corp., Havertown, PA, modelo 560 VS). Se controló el número de plaquetas de cada muestra para que fuera constante para cada medida. Se usó un contador de células Sysmex modelo F800 (Toa Medical Electronics, Kobe, Japón) para el recuento de plaquetas en las muestras de plaquetas y se usó plasma autólogo para ajustar a 300.000/ml el número de plaquetas del concentrado de plaquetas.
Para el proceso, todas las muestras se incubaron en un tubo de plástico con tapón durante 30 min a 37ºC para la activación. El agregómetro se calentó a 37ºC. Para medir la agregación de plaquetas se usó el canal óptico. La velocidad magnética del agregómetro se fijó a 600 rpm. El concentrado de plaquetas restante, del que no se extrajo muestra para tratamiento, se centrífugo a alta velocidad (14.000 g) con una microcentrifugadora durante 5 min para obtener recipientes de plasma pobre en plaquetas autólogo a la muestras experimentales.
Para comenzar, se añadieron 0,45 ml del plasma autólogo pobre en plaquetas junto con 0,5 ml de solución salina a una cubeta de vidrio y se pusieron en el canal de PPP. Luego se añadieron a una cubeta de vidrio (que contenía un imán pequeño) 0,45 ml del concentrado muestra de plaquetas y 0,50 ml de solución salina. Después de un minuto, se añadieron a la cubeta de la muestra los reactivos ADP y colágeno (10 \mul de cada uno). La concentración final de ADP era de 10 \muM y la concentración final de colágeno era de 5 \mug/ml. La agregación de plaquetas se registró durante aproximadamente 8-10 min o hasta que se alcanzó la lectura máxima.
Los resultados aparecen en las Figs. 26B, 27B, 28B y 29B. La línea de 100% de agregación es el nivel al que el registrador se puso a cero. La línea de 0% de agregación es el nivel al que transmitían las plaquetas antes de haber añadido ADP y colágeno. El valor de agregación de plaquetas de la muestra se determina tomando el valor máximo de agregación como porcentaje del intervalo total. Tres o cuatro compuestos ensayados presentaban una diferencia pequeña o no presentaban diferencia en los niveles de agregación entre las muestras tratadas con compuesto y las muestras no tratadas que se almacenaron durante 5 días. El compuesto 2 presentaba una pequeña reducción de la agregación, de aproximadamente 8% desde el control el día 1. La agregación para la muestra tratada con compuesto y uv era la misma que la de la muestra tratada sólo con uv. Esto soporta la evidencia de que los compuestos descontaminantes ensayados no tienen efecto significativo sobre la agregación de plaquetas cuando se usan en los procedimentos de la presente invención.
4. Recuento
Para el recuento de plaquetas se usó un contador de células Sysmex. Las muestras se diluyeron 1:3 en solución salina de banco de sangre.
Los resultados de las mediciones del recuento de plaquetas aparecen en las Figs. 26A, 27A, 28A y 29A. Para cada uno de los compuestos, las muestrras no presentan una caída, o presentan una caída pequeña, del número de plaquetas entre el control del día 5 y la muestra tratada el día 5. Es interesante que las muestras tratadas con los compuestos 6, 17 y 18 presentan un número de plaquetas más alto que las muestras tratadas sólo con luz. Por ejemplo, las muestras tratadas con el compuesto 6 tenían unos recuentos equivalentes al del control del día 5, pero las muestras tratadas sólo con luz ultravioleta tenía una reducción de aproximadamente 33% en el recuento de plaquetas. Así, el tratamiento con los compuestos de la presente invención no sólo es compatible con el mantenimiento del número de plaquetas, sino que realmente evita la caída del número de plaquetas causada por la exposición a la luz ultravioleta.
Ejemplo 17
Un compuesto preferido para descontaminar sangre a usar posteriormente in vivo no debe ser mutagénico para el receptor de la sangre. En la primera parte de este experimento, se exploraron algunos compuestos para determinar su nivel de genotoxicidad en comparación con el aminometiltrimetilpsolareno. En la segunda parte, se midió la capacidad clastogénica in vivo de algunos compuestos de la presente invención observando la formación de micronúcleos en reticulocitos de ratón.
1. Genotoxicidad
Los cultivos de células mamíferas son herramientas valiosas para estimar el potencial clastogénico de productos químicos. En tales estudios, las células se exponen a los productos químicos con y/o sin sistema de activación metabólica de rata S-9 (S-9) y luego se examinan en cuanto a la supervivencia de células (para exploración de la genotoxicidad) o cambios en la estructura del cromosoma (para un ensayo de aberración de cromosomas).
Se usaron células de ovario de hamster chino (CHO; ATCC CCL 61 CHO-K1) para los ensayos de genotoxicidad y aberración cromosómica. Las células CHO se usan extensamente para el ensayo citogénico porque tienen un número relativamente bajo de cromosomas (2n=20) y una velocidad de multiplicación rápida (\approx12 a 14 horas dependiendo de las condiciones de cultivo). Las células crecieron en una atmósfera con 5% de CO_{2} a aproximadamnete 37ºC en medio de McCoy's 5a con 15% de suero fetal bovino (FBS), L-glutamina 2 mM y solución de 1% de penicilina-estreptomicina para mantener un crecimiento exponencial. Este medio se usó también durante la exposición de las células al compuesto a ensayar cuando no se usó S-9. Se mantuvieron los cultivos de células y las exposiciones de células se realizaron en matraces T-75 o T-25.
Cada uno de los compuestos de muestra se ensayó a siete diluciones, 1, 3, 10, 33, 100, 333 y 1000 \mug/ml. El compuesto se añadió en medio McCoy's 5a completo. Después de haber añadido el compuesto, se hicieron crecer las células en la oscuridad a aproxikmadamente 37ºC durante aproximadamente 3 horas. Luego se aspiró el medio que contenía el compuesto, se lavaron las células tres veces con solución salina tamponada con fosfato (PBS) a aproximadamente 37ºC y se añadió medio McCoy's 5a completo fresco. El control positivo era metilmetanosulfonato. El control disolvente era dimetilsulfóxido (DMSO) diluido en medio de cultivo. Para los ensayos en que se usaba activación metabólica (véase seguidamente) la mezcla de activación se añadió también al control de disolvente. Los cultivos se incubaron luego durante un tiempo adicional de aproximadamente 12 horas antes de la cosecha. Se añadió colquicina (concentración final, 0,4 \mug/ml) aproximadamente 2,5 horas antes de la cosecha.
Después de aproximadamente 2,5 horas en colquicina, se cosecharon las células. Las células se eliminaron de la superficie de los matraces usando un rascador de células. La suspensión de células resultante se centrifugó, se aspiró el material sobrenadante y se añadieron 4 ml de una solución hipotónica de KCl 0,075M a las células durante 15 min a aproximadamente 37ºC. Luego se centrifugaron las células, se aspiró el material sobrenadante y las células se pusieron en suspensión en un fijador de metanol:ácido acético (3:1). Después de cambiar tres veces el fijador, se prepararon muestras sobre portaobjetos con células de todos los matraces, que se secaron al aire. La densidad de células y la calidad de la metafase en el portaobjetos inicial de cada matraz se controlaron usando un microscopio de contraste de fase; de cada matraz se prepararon al menos dos portaobjetos. Los portaobjetos se tiñeron en Giemsa al 3% durante 3 min, se enjuagaron en agua desionizada y se pasaron por xileno. Se montaron cubreobjetos con Permount. Las muestrras se exminaron luego para determinar qué concentración de cada compuesto a ensayar representaba una dosis tóxica.
Un análisis de los resultados reveló que el AMT era genotóxico a 30 \mug/ml. A diferencia, los compuestos 2 y 6 eran genotóxicos sólo a 100 \mug/ml, más de tres veces la dosis tóxica de AMT.
En este experimento se ensayó también un compuesto psolareno con una estructura distinta de la de los compuestos usados en la presente invención, 8-aminometil-4,4',5'-trimetilpsolareno, que reveló ser tóxico a 10 \mug/ml. Si bien el compuesto aminometil-8-sustituido y estructuras similares pueden no ser adecuados para los procedimientos de la presente invención, pueden ser útiles para fines alternativos. A la luz de la capacidad de los compuestos de prevenir la replicación de ácidos nucleicos en combinación con su extrema toxicidadad, los compuestos podrían usarse, por ejemplo, para tratar enfermedades caracterizadas por un crecimiento celular incontrolado, tales como cáncer.
2. Protocolo del ensayo de micronúcleos
Se prepararon soluciones salinas para los compuestos 2, 6, 17 y 18 a varias concentraciones. Se inyectaron 0,1 ml de una solución de compuesto en vena de la cola a ratones Balb/c macho. Al menos se inyectaron 3 ratones por nivel de dosis. La solución salina sólo se usó como control negativo. Para control positivo se administró ciclofosfamida (cicloPP) a una dosis de 30 mg/kg. En el grupo experimental, las inyecciones se repitieron una vez al día durante 4 días. En el grupo de control positivo, la muestra se administró sólo una vez, el día 3. El día 5 se extrajeron varios microlitros de sangre de cada sujeto y se esparcieron sobre un portaobjetos de vidrio. Las células se fijaron en etanol absoluto y se almacenaron en un estante de portaobjetos.
Para el análisis, las células se tiñeron con naranja de acridina y se examinaron con un microscopio de fluorescencia por recuento de: (i) el número de reticulocitos por 5000 eritrocitos, y (ii) el número de reticulocitos micronucleados por 1000 reticulocitos. Los reticulocitos se distinguían por su fluorescencia roja debida a la presencia de RNA. Se distinguían micronúcleos por su fluorescencia verde debida a la presencia de DNA. Se calculó luego el porcentaje de reticulocitos (%PCE). Una disminución de la frecuencia de eritrocitos, representada por un aumento del porcentaje de reticulocitos, es una indicación de toxicidad en la médula ósea. Se calculó también el valor porcentual de reticulocitos con micronúcleos (%PCE con MN). Un aumento de %PCE con MN es una medida de clastogenia.
Después de haber determinado los resultados iniciales, se repitió el experimento usando niveles de dosis aumentados, hasta que: (i) se vió formación de micronúcleo, (ii) se observó toxicidad en médula ósea, o (iii) se alcanzó la dosis letal, o (iv) se administró una dosis de 5 g/kg. Para los ensayos con cada uno de los compuestos 2, 6, 17 y 18, se alcanzó la dosis letal antes de que hubiera señales de toxicidad en médula ósea o formación de micronúcleo. Los resultados del experimento se presentan en la Tabla 20. De los datos de la tabla se deduce de no se observó toxicidad en la médula ósea para ninguno de los compuestos en las dosis ensayadas. El valor porcentual de reticulocitos para tratamiento con cada compuesto permanecía próximo al valor de control negativo. Esto contrasta con una caída de aproximadamente 2-2,5%PCE/RBC vista en el control positivo, lo que representa un empobrecimiento de eritrocitos debido a la toxicidad en médula ósea. Ninguno de los compuestos presentó acción clastogénica.
TABLA 20
30
Ejemplo 18
En el Ejemplo 10 se muestra la inactivación de virus HIV exento de células usando los procecimientos de la invención. Este ejemplo presenta la inactivación de HIV asociado a células usando también compuestos de la presente invención.
Se usaron células H9 infectadas crónicamente con HIV_{IIIB}. (H9/HTLV-III-B-NIH 1983, nº de catál. 400). Cultivos de estas células se mantuvieron en medio Eagle Modificado de Dulbecco suplementado con L-glutamina 2 mM, 200 u/ml de penicilina, 200 \mug/ml de estreptomicina y 9% de suero fetal bovino (Intergen Company, Purchase, NY). Para el mantenimiento, el cultivo se hendió una vez a la semana a una densidad de 3 x 10^{5} a 4 x 10^{5} células/ml y aproximadamente cuatro días después de hendirlo se añadió bicarbonato sódico al 3,3% según era necesario. Para el proceso de inactivación, las células se usaron tres días después de que fueran hendidas. Se peletizaron del medio de cultivo a 400 g x 10 min, el material sobrenadante se descartó y se volvió a poner en suspensión las células en un concentrado de plaquetas humanas de 1-5 dias (PC) (pH 7,5-7,6) a una concentración de 2 x 10^{6} células/ml. Se hicieron partes alícuotas de la suspensión de células infectadas con PC para controles oscuros libres de psolareno, para soluciones sólo con UVA sin psolareno, para controles oscuros con psolareno y para la muestra experimental de psolareno más UVA. Se diluyeron con agua soluciones de acopio concentradas esterilizadas por filtración de cada psolareno en las proporciones adecuadas para una concentración final de 150 \muM. (Un acopio 10 mM del compuesto 18 se diluyó aproximadamente 67 veces y un acopio 2 mM del compuesto 2 se diluyó aproximadamente 13 veces). Después de un período de equilibrado de aproximadamente 30 min a temperatura ambiente, 0,5 ml de cada uno de los controles oscuros se puso en un criovial y se almacenó en la oscuridad a -80ºC. Para iluminación con UVA, 8 ml de la alícuota exenta de psolareno y 8 ml de cada alícuota que contenía psolareno se introdujeron en una bolsa de Teflon^{MC} Fl20 modificada (modificada para que tuviera una superficie total de 92 cm^{2}, The West Co., Phoenixvill, PA) con una jeringa de plástico desechable de 10 ml conectada a uno de los puertos de polipropileno de la bolsa. Esto dio una longitud media del paso de 0,17 cm. Las bolsas se iluminaron luego a una exposición total de 3 Joules/cm^{2} en el dispositivo descrito en el Ejemplo 1, unido a un ensamblaje de refrigeración con baño de agua circulante fijado a 4ºC que mantenía la temperatura en la bolsa a aproximadamente 22-25ºC. Durante la exposición, el dispositivo se sacudió sobre una mesa de sacudidas de plaquetas (Helmer Labs, Noblesville, IN). Después de la exposición, los contenidos de las bolsas se extrajeron con una jeringa fresca a través del otro puerto, no usado, de la bolsa y se pusieron en crioviales para almacenamiento a -80ºC hasta su análisis.
Las muestras almacenadas se descongelaron a 37ºC, luego se titularon en un ensayo de microplaca descrito por Hanson, C.V., Crawford-Miksza, L. y Sheppard, H.W., J. Clin. Micro 28:2030 (1990), descrito en el Ejemplo 13 anterior, con las modificaciones siguientes. La eliminación de coágulos de cada muestra se realizó antes de cultivo. A causa de que se deseaba el cultivo de un volumen diana de 4 ml después de eliminar el coágulo, se pasó un exceso de la muestra (6 ml) a un tubo de polipropileno y se diluyó a un volumen total de 60 ml con muestras de ensayo y control del proceso de inactivación que se diluyeron en 50% de medio de ensayo y 50% de plasma humano normal combinado. Las muestras se diluyeron serialmente en placas de 96 pocillos (Corning Glass Works, Corning, NY). Las placas se mezclaron en una mesa de sacudidas oscilante durante 30 segundos y se incubaron a 37ºC en atmósfera con 5% de CO_{2} durante 1-18 horas. A cada pocillo se añadieron células MT-2 (0,025 ml) [clon alfa-4, obtenible (nº de catálogo 237) de los National Institutes of Health AIDS Research and Reference Reagent Program, Rockville, Md.] para obtener una concentración de 80.000 células por pocillo. Después de 1 hora más de incubación a 37ºC en atmósfera con 5% de CO_{2}, se añadieron a cada pocillo 0,075 ml de medio de ensayo que contenía 1,6% de agarosa SeaPlaque (FMC Bioproducts, Rockland, Maine) y precalentado a 38,5ºC. Las placas se mantuvieron a 37ºC durante unos pocos minutos hasta que se habían acumulado varias placas y luego se centrifugaron en soportes de placas a 600 x g a 37ºC durante 20 minutos en una centrifugadora preenfriada a 10ºC. En la centrifugadora se formaron monocapas antes de que gelificara la capa de agarosa. Las placas se incubaron a 37ºC durante 5 días en atmósfera con 5% de CO_{2} y se tiñeron añadiendo a cada pocillo 0,05 ml de yoduro de propidio (Sigma Chemical Co.) 50 \mug/ml en solución salina tamponada con fosfato (pH 7,4). Después de 24-48 horas, se examinaron visualmente las microplacas teñidas en rojo por fluorescencia poniendo las placas en una caja de luz UV de 304 nm de 8.000 \muW/cm^{2} (Fotodyne, Inc., New Berlin, Wis.). El recuento de las placas se hizo a un aumento de 20x a 25x con un estereomicroscopio.
Los resultados fueron como sigue: El compuesto 2 (150 \muM) inactivó >6,7 logs de HIV después de irradiación de 3 joules/cm^{2} (en comparación con controles oscuro y con luz de 0 log de inactivación, a partir de log del título de 6,1 unidades/ml que forman placa). A la misma concentración e igual tiempo de irradiación, el compuesto 18 inactivó >7,2 logs de HIV (en comparación con un control oscuro de 0 logs y un control de luz de 0,1 logs, a partir del título 6,.6). Este ejemplo confirma que los compuestos de la presente invención son eficaces para inactivar virus asociados a células.
Ejemplo 19
Este ejemplo implica una estimación de formulaciones de medios sintéticos mediante los siguientes ensayos de la función de plaquetas in vitro: (1) mantenimiento del pH; (2) agregación de plaquetas ("Agg") y (3) expresión de GMP-40. Los ensayos para cada uno de estas determinaciones han sido descritos antes.
TABLA 21*
31
Se prepararon cuatro formulaciones: S 2.19, S 2.22, S 3.0 y S 4.0. La composición de estas formulaciones se recoge en la Tabla 21.
Una unidad de plasma humano rico en plaquetas (PRP) se obtuvo del banco de sangre de Sacramento. La unidad se centrífugo a temperatura ambiente durante 6 minutos a 4000 rpm y luego se pasó a una unidad de prensado. Usando una línea de transferencia conectada, se extrajo el plasma de la unidad dejando aproximadamente 9,4 ml de plasma residual.
Se dejó la unidad en reposo durante 1 hora y después se amasó suavemente para poner las plaquetas en suspensión. A 0,6 ml de la suspensión se añadieron 2,4 ml de plasma y el contenido total se pasó a una minibolsa de Teflon^{MC}. Se determinó el pH de la unidad reconstituida y se hicieron otros ensayos el día siguiente con los resultados siguientes:
32
Agg = agregación
El resto de la unidad se usó luego para evaluar el medio sintético en cuanto al almacenamiento de plaquetas con y sin fotodescontaminación. A cada formulación se añadieron partes alícuotas (0,8 ml) de la unidad en tubos. 3 ml de cada mezcla se pasaron a una miniobolsa de Teflon^{MC} (concentración final de plasma 20%).
Cinco días después se evaluó la función de las plaquetas usando la batería de ensayos descrita antes. En la siguiente Tabla 22 se presentan los resultados para cada una de las formulaciones de medios sintéticos.
TABLA 22
33
Como se ve, el medio sintético que contenía glucosa 2 mM (esto es, S2.22) mantenía la función de las plaquetas, medida por GMP140 y la agregación, mejor que el medio sintético que no contenía glucosa (esto es, S2.19).
Para confirmar este hallazgo, se repitieron los experimentos (siendo "n" el número de experimentos repetidos) con estas formulaciones así como con formulaciones adicionales exentas de glucosa (3.0 y 4.0). La función de las plaquetas se evaluó antes y después de almacenamiento y junto con descontaminación. En las siguientes Tablas 4, 5 y 6 se presenta un resumen de los resultados.
TABLA 23*
34
TABLA 24*
35
\vskip1.000000\baselineskip
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TABLA 25*
36

Claims (23)

1. Un procedimiento de inactivar microorganismos en preparaciones de sangre que comprende, en el orden siguiente:
(a) proporcionar en cualquier orden,
\hskip0,4cm
(i) uno o más compuestos fotoactivos, o sus sales, de la fórmula siguiente:
37
en la que X es una cadena de hidrocarburo que tiene una longitud total de 2 a 20 carbonos, en la que de 0 a 6 de estos carbonos están reemplazados independientemente por NH u O, y cada punto de reemplazo está separado de cada uno de los otros puntos de reemplazo por al menos dos carbonos, y está separado del psolareno por al menos un carbono, y en la que X2, X3 y X4 se seleccionan independientemente entre el grupo constituido por H y (CH_{2})_{v}CH_{3}, en el que v es un número entero de 0 a 5;
\hskip0,4cm
(ii) medios de fotoactivación para fotoactivar los mencionados compuestos o sus sales, y
\hskip0,4cm
(iii) una preparación de sangre sospechosa de estar contaminada con un microorganismo que tiene ácido nucleico;
(b) añadir los mencionados compuestos o sus sales a la mencionada preparación de sangre, y
(c) fotoactivar los mencionados compuestos o sus sales en condiciones suficientes para inactivar el microorganismo mencionado sin limitar la concentración de oxígeno molecular.
2. El procedimiento de la reivindicación 1, en el que X es
-(CH_{2})_{w}-R_{2}-(CH_{2})_{z}-,
-(CH_{2})_{w}-R_{2}-(CH_{2})_{x}-R_{3}-(CH_{2})_{z}-, o
-(CH_{2})_{w}-R_{2}-(CH_{2})_{x}-R_{3}-(CH_{2})_{y}-R_{4}-(CH_{2})_{z}-,
y R_{2}, R_{3} y R_{4} son, independientemente, O o NH, y w es un número entero de 1 a 5, x es un número entero de 2 a 5, y es un número entero de 2 a 5 y z es un número entero de 2 a 6.
3. El procedimento de la reivindicación 2, en el que el compuesto mencionado es
4'-(4-amino-2-aza)butil-4,5',8-trimetilpsolareno,
4'-(4-amino-2-oxa)butil-4,5',8-trimetilpsolareno,
4'-(2-aminoetil)-4,5',8-trimetilpsolareno,
4'-(5-amino-2-oxa)pentil-4,5',8-trimetilpsolareno,
4'-(5-amino-2-aza)pentil-4,5',8-trimetilpsolareno,
4'-(6-amino-2-aza)hexil-4,5',8-trimetilpsolareno,
4'-(7-amino-2,5-oxa)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno,
4'-(12-amino-8-aza-2,5-dioxa)dodecil-4,5',8-trimetilpsolareno,
4'-(13-amino-2-aza-6,11-dioxa)tridecil-4,5',8-trimetilpsolareno,
4'-(7-amino-2-aza)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno,
4'-(7-amino-2-aza-5-oxa)heptil-4,5',8-trimetilpsolareno,
4'-(9-amino-2,6-diaza)nonil-4,5',8-trimetilpsolareno,
4'-(8-amino-5-aza-2-oxa)octil-4,5',8-trimetilpsolareno,
4'-(9-amino-5-aza-2-oxa)nonil-4,5',8-trimetilpsolareno o
4'-(14-amino-2,6,11-triaza)tetradecil-4,5',8-trimetilpsolareno.
4. El procedimiento de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, en el que los mencionados microorganismos comprenden bacterias.
5. El procedimiento de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, en el que los mencionados microorganismos comprenden bacterias gram negativas.
6. El procedimiento de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, en el que los mencionados microorganismos comprenden un virus
7. El procedimiento de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, en el que la mencionada preparación de sangre comprende plaquetas.
8. El procedimiento de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, en el que la mencionada preparación de sangre comprende plasma.
9. El procedimiento de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, en el que la mencionada preparación de sangre comprende además un medio sintético.
10. El procedimiento de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, en el que el mencionado medio de fotoactivación comprende un dispositivo de fotoactivación capaz de emitir una intensidad dada de un espectro de radiación electromagnética que comprende longitudes de onda entre 180 nm y 400 nm.
11. El procedimiento de la reivindicación 10, en el que el mencionado espectro de radiación electromagnética comprende longitudes de onda entre 320 nm y 380 nm.
12. El procedimiento de la reivindicación 10, en el que la mencionada intensidad es de entre 1 y 30 mW/cm^{2}.
13. El procedimiento de la reivindicación 12, en el que la mencionada preparación de sangre se expone a la mencionada intensidad durante entre 1 segundo y treinta minutos.
14. El procedimiento de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, en el que el mencionado compuesto se añade a la mencionada preparación de sangre a una concentración final entre 0,1 y 250 \muM.
15. El procedimiento de la reivindicación 14, en el que el mencionado compuesto se añade a la mencionada preparación de sangre a una concentración final entre 10 y 150 \muM.
16. El procedimiento de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, en el que están presentes al menos dos de los mencionados compuestos.
17. El procedimiento de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, en el que el mencionado compuesto está en solución antes de tener contacto con el producto de sangre.
18. El procedimiento de la reivindicación 17, en el que la mencionada solución comprende agua, solución salina o un medio sintético.
19. El procedimiento de la reivindicación 18, en el que el mencionado medio sintético comprende acetato sódico, cloruro potásico, cloruro sódico, citrato sódico, fosfato sódico y cloruro magnésico.
20. El procedimiento de la reivindicación 19, en el que el mencionado medio sintético comprende además al menos un constituyente seleccionado entre el grupo constituido por manitol y glucosa.
21. El procedimiento de la reivindicación 18, en el que la mencionada solución está contenida en una primera bolsa de sangre y el mencionado producto de sangre está contenido en una segunda bolsa de sangre.
22. El procedimiento de la reivindicación 21, en el que el contacto mencionado se realiza transfiriendo la mencionada solución desde la mencionada primera bolsa de sangre a la mencionada segunda bolsa de sangre a través de una conexión estéril.
23. El procedimiento de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, en el que el mencionado compuesto está en estado seco antes de que establezca contacto.
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