JP2023123765A5

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Publication number: JP2023123765A5
Application number: JP2023108201A
Authority: JP
Filing date: 2023-06-30
Publication date: 2023-11-24

Claims

配列番号５６の配列を含むポリペプチドにおいて、前記ポリペプチドの１アミノ酸までが置換されている、ポリペプチド、または、配列番号５６と同一の配列を含むポリペプチド、
を含む、ＡＡＶキャプシドタンパク質をコードするＡＡＶキャプシドキャプシドコード配列を含む、
核酸。
請求項１に記載の核酸であって、
前記ＡＡＶキャプシドタンパク質は、配列番号５６と同一の配列を含むポリペプチドを含む、
核酸。
ＡＡＶキャプシドであって、
配列番号５６の配列を含むポリペプチドにおいて、前記ポリペプチドの１アミノ酸までが置換されている、ポリペプチド、または、配列番号５６と同一の配列を含むポリペプチド、を含む、
ＡＡＶキャプシド。
請求項３に記載のＡＡＶキャプシドであって、配列番号５６と同一の配列を含むポリペプチドを含む、
ＡＡＶキャプシド。
請求項１に記載の核酸であって、
配列番号１３と少なくとも９９％同一の核酸配列を含む、
核酸。
請求項１または５に記載の核酸であって、
前記ＡＡＶキャプシドキャプシドコード配列のＶＰ１／ＶＰ２コード部分が、配列番号１３のＶＰ１／ＶＰ２部分と１００％同一である、
核酸。
請求項１～２、５～６のいずれか一項に記載の核酸であって、
前記核酸は、プラスミド、ファージ、ウイルスベクター、細菌人工染色体、または酵母人工染色体である、
核酸。
請求項１～２、５～６のいずれか一項に記載の核酸であって、
前記核酸は、前記ＡＡＶキャプシドコード配列を含むＡＡＶベクターである、
核酸。
請求項１～２、５～７のいずれか一項に記載の核酸であって、
前記核酸は、ＡＡＶｒｅｐコード配列をさらに含む、
核酸。
ゲノムに安定的に組み込まれた、請求項１～２、５～６、８のいずれか一項の核酸を含む、
インビトロでの細胞。
請求項１～２、５～６のいずれか一項の核酸を含む、
ウイルス粒子。
請求項１１のウイルス粒子であって、
前記ウイルス粒子は、ＡＡＶ粒子、アデノウイルス粒子、ヘルペスウイルス粒子、または、バキュロウイルス粒子である、
ウイルス粒子。
ＡＡＶベクターゲノム；および
請求項３または４のＡＡＶキャプシド
を含み、
前記ＡＡＶキャプシドは、前記ＡＡＶベクターゲノムをキャプシド形成する、
ＡＡＶ粒子。
請求項１３のＡＡＶ粒子であって、
前記ＡＡＶベクターゲノムは、異種核酸を含む、
ＡＡＶ粒子。
請求項１４のＡＡＶ粒子であって、
前記異種核酸は、構成的プロモーターまたは誘導性プロモーターに作動可能に連結される、
ＡＡＶ粒子。
請求項１４または１５のＡＡＶ粒子であって、
前記異種核酸は、アンチセンスＲＮＡ、マイクロＲＮＡ、ＲＮＡｉ、またはポリペプチドをコードする、
ＡＡＶ粒子。
ＡＡＶキャプシドを含む組み換えＡＡＶ粒子を生産する方法であって、
前記方法は、
請求項１～２、５～６のいずれか一項に係る核酸、ＡＡＶｒｅｐコード配列、異種核酸を含むＡＡＶベクターゲノム、および、生産的ＡＡＶ感染を生じさせるために機能するヘルパー配列を、インビトロで細胞に提供するステップ；および
前記ＡＡＶキャプシドを含む前記組み換えＡＡＶ粒子の集合と前記ＡＡＶベクターゲノムのキャプシド形成を可能にするステップ、
を含む、
方法。
請求項１７の方法により生産される、
ＡＡＶ粒子。
医薬製剤であって、
請求項１１または１２のウイルス粒子、または、請求項１３～１６、１８のいずれか一項のＡＡＶ粒子を、薬学的に許容できる担体内に含む、
医薬製剤。
目的の核酸を細胞に送達するインビトロ方法であって、
前記方法は、前記細胞を、請求項１４～１６、１８のいずれか一項のＡＡＶ粒子と接触させるステップを含む、
方法。
哺乳類の対象において、目的の核酸を、細胞に送達するための、
請求項１９の医薬製剤。
請求項２１の医薬製剤であって、
前記細胞が、中枢神経系（ＣＮＳ）にある、
医薬製剤。
目的の向性プロファイルを有するＡＡＶキャプシドを調製する方法であって、
前記方法は、前記の目的の向性プロファイルを与えるアミノ酸配列を挿入するために、請求項３または４のＡＡＶキャプシドを改変するステップを含む、
方法。
請求項１５のＡＡＶ粒子であって、
前記誘導性プロモーターが、脳特異的プロモーターである、
ＡＡＶ粒子。