ES2220501T3 - Conjugados de eritropoyetina con politilenglicol. - Google Patents

Conjugados de eritropoyetina con politilenglicol.

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ES2220501T3 ES00951312T ES00951312T ES2220501T3 ES 2220501 T3 ES2220501 T3 ES 2220501T3 ES 00951312 T ES00951312 T ES 00951312T ES 00951312 T ES00951312 T ES 00951312T ES 2220501 T3 ES2220501 T3 ES 2220501T3
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Abstract

Un conjugado, dicho conjugado comprende una glucoproteína eritropoyetina que presenta al menos un grupo amino libre, que presenta una actividad biológica in vivo con la que consigue que las células de la médula ósea incrementen la producción de reticulocitos y glóbulos rojos y que se selecciona del grupo de la eritropoyetina humana y análogos de la misma que presentan la estructura primaria de la eritropoyetina humana modificada mediante la adición de entre 1 y 6 sitios de glucosilación o mediante la nueva disposición de al menos un sitio de glucosilación; dicha glucoproteína se encuentra unida de forma covalente a de uno a tres grupos alcoxi-C1-C3 poli(etilen glicol), cada grupo poli(etilen glicol) se encuentra unido covalentemente a la glucoproteína mediante un conector con la fórmula ¿C(O)-X-S-Y-, con el C(O) del conector formando un enlace amida con uno de dichos grupos amino, X es ¿(CH2)k- ó ¿(CH2(O-CH2-CH2)k-, k se encuentra entre 1 y 10, Y es el valor medio del peso molecular decada porción de poli(etilen glicol) se encuentra entre 20 kilodaltons y 40 kilodaltons y el peso molecular del conjugado se encuentra entre 51 kilodaltons y 175 kilodaltons.

Description

Conjugados de eritropoyetina con polietilenglicol.
Origen del invento
La eritropoyesis es la producción de glóbulos rojos, que se produce con el objetivo de contrarrestar la destrucción celular. La eritropoyesis es un mecanismo fisiológico controlado, que proporciona los suficientes glóbulos rojos necesarios para una oxigenación tisular adecuada. La eritropoyetina humana producida de forma natural (hEPO) es una glucoproteína que contiene 165 aminoácidos que se produce en el riñón y es el factor plasmático humoral que estimula la producción de glóbulos rojos (Carnot, P and Deflandre, C (1906) C.R. Acad. Sci. 143: 432; Erslev, AJ (1953 Blood 8: 349; Reissmann, KR (1950) Blood 5: 372; Jacobson, LO, Goldwasser, E, Freid, W and Plzak, LF (1957) Nature 179: 6331-4). La EPO humana estimula la división y diferenciación de los progenitores eritrocíticos específicos en la médula ósea. La EPO humana ejerce su actividad biológica mediante la unión a receptores en los precursores eritrocíticos (Krantz, BS (1991) Blood 77: 419). La eritropoyetina humana que se produce de forma natural es una glucoproteína acídica presente en bajas concentraciones en el plasma, para estimular la sustitución de los glóbulos rojos que se van perdiendo con el envejecimiento.
La eritropoyetina se ha producido biosintéticamente mediante el uso de la tecnología del DNA recombinante (Egrie, JC, Strickland, TW, Lane, J et al. (1986) Immunobiol. 72: 213-224) y es el producto del gen EPO humano clonado, insertado y expresado en células de tejido de ovario de hámster chino (células CHO). La EPO humana que se produce de forma natural en primer lugar es traducida a una cadena polipeptídica de 166 aminoácidos con arginina 166. Por una modificación post-traduccional, la arginina 166 es escindida por una carboxipeptidasa. La estructura primaria de la EPO humana (165 aminoácidos) se ilustra en la Figura 1. La estructura primaria de la EPO humana (166 aminoácidos) se ilustra en la Figura 2. Hay dos puentes disulfuro entre Cys^{7}-Cys^{161} y Cys^{29}-Cys^{33}. El peso molecular de la cadena polipeptídica de la EPO humana sin las porciones de los azúcares es 18.236 Da. En la molécula intacta de EPO, aproximadamente el 40% del peso molecular viene dado por los grupos de carbohidrato (Sasaki, H. Bothner, B, Dell, A and Fukuda, M (1987) J. Biol. Chem. 262: 12059).
Debido a que la eritropoyetina humana es esencial en la formación de glóbulos rojos, la hormona es útil en el tratamiento de los trastornos sanguíneos caracterizados por la baja o defectiva producción de glóbulos rojos. Clínicamente, la EPO es utilizada en el tratamiento por ejemplo de anemia en pacientes con fallo renal crónico (CRF) (Eschbach, JEW, Egri, JC, Downing, MR et al. (1987) NEJM 316: 73-78; Eschbach, JEW, Abdulhadi, MH, Browne, JK et al. (1989) Ann. Intern. Med. 111: 992; Egrie, JC, Eschbach, JW, McGuire, T. Adamson, JEW (1988) Kidney Intl. 33: 262; Lim, VS, Degowin, RL, Zavala, D et al. (1989) Ann. Intern. Med. 110: 108-114) y en pacientes con SIDA y cáncer que han sido tratados con quimioterapia (Danna, RP, Rudnick, SA, Abels, RI In: MB, Garnick, ed. Erythropoietin in Clinical Applications-An International Perspective. New York, NY: Marcel Dekker; 1990: p. 301-324). Sin embargo, la disponibilidad biológica de agentes terapéuticos basados en proteínas disponibles comercialmente tales como EPO, se encuentra limitada por su corta vida media en el plasma y por su susceptibilidad a la degradación por parte de proteasas. Estos defectos impiden que se pueda alcanzar una potencia clínica máxima.
Sumario del invento
Según esto, la presente invención es una nueva clase de derivados de PEG de EPO. Los conjugados PEG-EPO fisiológicamente activos de esta invención comprenden una glucoproteína eritropoyetina que presenta al menos un grupo amino libre, que presenta una actividad biológica in vivo con la que consigue que las células de la médula ósea incrementen la producción de reticulocitos y glóbulos rojos y que se selecciona del grupo de la eritropoyetina humana y análogos de la misma que presentan la estructura primaria de la eritropoyetina humana modificada mediante la adición de entre 1 y 6 sitios de glucosilación; dicha glucoproteína se encuentra unida de forma covalente a de uno a tres grupos alcoxi-inferior poli(etilenglicol), cada grupo poli(etilenglicol) se encuentra unido covalentemente a la glucoproteína mediante un conector con la fórmula -C(O)-X-S-Y-, con el C(O) del conector formando un enlace amida con uno de dichos grupos amino, X es -(CH_{2})_{k}- ó -(CH_{2}(O-CH_{2}-CH_{2})_{k}-, k se encuentra entre 1 y 10, Y es
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el valor medio del peso molecular de cada porción de poli(etilen glicol) se encuentra entre 20 kilodaltons y 40 kilodaltons, y el peso molecular del conjugado se encuentra entre 51 kilodaltons y 175 kilodaltons. Esta invención también proporciona composiciones que contienen conjugados descritos aquí, en las cuales el porcentaje de conjugados en la composición en la que n es 1 es al menos del noventa por ciento.
Si se comparan con las EPO no modificadas (es decir, EPO sin un PEG unido) y con los conjugados EPO-PEG convencionales, los presentes conjugados tienen tanto una vida media de circulación como un tiempo de residencia en el plasma mayores, un menor aclaramiento, y una mayor actividad clínica in vivo. Los conjugados de esta invención presentan los mismos usos que la EPO. En concreto, los conjugados de esta invención son útiles para tratar pacientes mediante la estimulación de la división y diferenciación de los progenitores eritrocíticos específicos en la médula ósea por la misma vía por la que se utiliza EPO para el tratamiento de los pacientes.
La presente invención también incluye un método para el tratamiento de anemia en humanos. La presente invención también incluye un método para la preparación de productos de la glucoproteína eritropoyetina que comprende la reacción de forma covalente de un grupo \varepsilon-amino de un aminoácido de lisina de una proteína eritropoyetina con un reactivo bifuncional para formar una intermediario con un enlace amida. El reactivo bifuncional contiene un grupo reactivo y un grupo tiol protegido. Entonces el intermediario con un enlace amida reacciona covalentemente con un derivado de polietilen glicol activado para formar el producto de glucoproteína eritropoyetina de la presente invención.
Descripción de las figuras
Figura 1: Estructura primaria de la EPO humana (165 aminoácidos).
Figura 2: Estructura primaria de la EPO humana (166 aminoácidos).
Figura 3: Actividad in vivo de la EPO pegilada determinada mediante el ensayo normocitémico de ratón.
Descripción detallada de la invención Definiciones
Los siguientes términos tendrán las definiciones mostradas a continuación:
El término "proteína eritropoyetina", "eritropoyetina", "EPO" o "glucoproteína eritropoyetina" se refiere a una glucoproteína que presenta la secuencia mostrada en la Figura 1 (SEQ ID NO: 1) ó 2 (SEQ ID NO: 2) o una proteína o polipéptido substancialmente homólogo a las mismas, cuyas propiedades biológicas se refieren a la estimulación de la producción de glóbulos rojos y a la estimulación de la división y diferenciación de los progenitores eritrocíticos específicos en la médula ósea. Tal como se emplea aquí, el término proteína EPO incluye dichas proteínas modificadas de forma deliberada, como por ejemplo, por mutagénesis dirigida o de forma accidental, por mutaciones. Estos términos también incluyen análogos que presentan entre 1 y 6 sitios adicionales para la glucosilación, análogos que presentan al menos un aminoácido adicional en el extremo carboxilo de la proteína, en donde el aminoácido o aminoácidos adicionales incluyen al menos un sitio de glucosilación y análogos que presentan una secuencia aminoacídica que incluye una nueva disposición de al menos un sitio para la glucosilación, tales como por ejemplo los análogos revelados en la Publicación de Patente Europea No. 640 619. Estos términos incluyen tanto la eritropoyetina humana producida de forma natural como la producida de forma recombinante.
El término "substancialmente homólogo" significa que una secuencia concreta problema, por ejemplo, una secuencia mutada, varía de una secuencia de referencia en una o más substituciones, deleciones o adiciones, el efecto neto de lo cual no resulta en una diferencia funcional adversa entre las secuencias de referencia y problema. Para los propósitos de la presente invención, las secuencia con más del 95 por ciento de homología, propiedades biológicas equivalentes y características de expresión equivalentes se consideran substancialmente homólogas. Para propósitos de determinación de la homología, no se deberá considerar el truncamiento de la secuencia madura. Las secuencias con menores niveles de homología, comparable bioactividad, y características de expresión equivalentes son consideradas substancialmente equivalentes.
El término "fragmento" de la proteína EPO significa cualquier proteína o polipéptido que presenta la secuencia aminoacídica de una porción o fragmento de una proteína EPO, y la cual tiene la actividad biológica de la EPO. Los fragmentos incluyen proteínas o polipéptidos producidos por la degradación proteolítica de la proteína EPO o producida por síntesis química mediante métodos rutinarios del campo. Una proteína EPO o fragmento de la misma es biológicamente activa cuando la administración de la proteína o fragmento al hombre produce la estimulación de la producción de glóbulos rojos y la estimulación de la división y diferenciación de progenitores eritrocíticos específicos en la médula ósea. La determinación de dicha actividad biológica de la proteína EPO se puede llevar a cabo de forma convencional, pruebas bien conocidas utilizadas para tales propósitos en una o más especies de mamíferos. Una prueba adecuada que se puede utilizar para demostrar dicha actividad biológica es la que se describe a continuación.
El término "cantidad terapéuticamente efectiva" es la cantidad de producto de glucoproteína eritropoyetina necesario para dar la actividad biológica in vivo que consigue que las células de la médula ósea incrementen la producción de reticulocitos y de glóbulos rojos. La cantidad exacta de producto de glucoproteína eritropoyetina es una cuestión de preferencia sujeta a factores tales como el tipo exacto de trastorno a tratar, el estado del paciente a tratar, así como otros ingredientes de la composición. Las composiciones farmacéuticas que contienen los productos de glucoproteína eritropoyetina se pueden formular con una potencia efectiva para la administración por varios medios a un paciente humano que experimente trastornos sanguíneos caracterizados por la baja o defectiva producción de glóbulos rojos. La media de las cantidades efectivas terapéuticamente del conjugado pueden variar y en concreto deben estar basadas en las recomendaciones y prescripción de un médico cualificado.
La presente invención está dirigida a productos de la glucoproteína eritropoyetina que presentan una actividad biológica in vivo con la que consigue que las células de la médula ósea incrementen la producción de reticulocitos y glóbulos rojos representado por la Fórmula 1:
1,P-[NH-CO-X-S-Y-(OCH_{2}CH_{2})_{m}-OR] _{n}
en donde X e Y son tal como se han definido anteriormente, m se encuentra comprendido entre 450 y 900, n se encuentra comprendido entre 1 y 3, R es alquilo inferior y P es la glucoproteína eritropoyetina menos el grupo amino o grupos amino que forman un enlace amida con X. Como se presenta en detalle a continuación, la preparación y purificación de la EPO son bien conocidos en el campo. Por EPO se denota la proteína natural o recombinante, preferiblemente humana, así como la obtenida a partir de cualquier fuente convencional tal como tejidos, síntesis protéica, cultivo celular con células naturales o recombinantes. Se incluye cualquier proteína que presente actividad de EPO, tal como muteínas o proteínas modificadas de otra manera. La EPO recombinante se puede preparar mediante su expresión en líneas celulares CHO-, BHK- o HeLa mediante la tecnología del DNA recombiante o mediante activación génica endógena. Las especies EPO preferidas para la preparación de productos de la glucoproteína eritropoyetina son especies EPO humanas. Más preferiblemente, las especies EPO son la EPO humana que tiene la secuencia aminoacídica presentada en la Figura 1 (SEQ ID NO:1) o Figura 2 (SEQ ID NO:2), siendo la más preferida la EPO humana que tiene la secuencia aminoacídica en la Figura 1 (SEQ ID NO:1).
La proteína eritropoyetina humana también se puede modificar en al menos un sitio para la glucosilación, por ejemplo entre 1 y 6 sitios de glucosilación adicionales, tales como, pero no limitadas a, las secuencias aminoacídicas presentadas a continuación. La siguiente notación significa que la secuencia expuesta en la Figura 1 se ha modificado mediante la substitución del aminoácido nativo en la posición numerada con superíndice por el aminoácido indicado a la izquierda del número en superíndice.
Asn^{30}Thr^{32} Figura 1;
Asn^{51}Thr^{53} Figura 1,
Asn^{57}Thr^{59} Figura 1;
Asn^{69} Figura 1;
Asn^{69}Thr^{7l} Figura 1;
Ser^{68}Asn^{69}Thr^{7l} Figura 1;
Val^{87}Asn^{88}Thr^{90} Figura 1;
Ser^{87}Asn^{88}Thr^{90} Figura 1;
Ser^{87}Asn^{88}Gly^{89}Thr^{90} Figura 1;
Ser^{87}Asn^{88}Thr^{90}Thr^{92} Figura 1;
Ser^{87}Asn^{88}Thr^{90}Ala^{162} Figura 1;
Asn^{69}Thr^{71}Ser^{87}Asn^{88}Thr^{90} Figura 1;
Asn^{30}Thr^{32}Val^{87}Asn^{88}Thr^{90} Figura 1;
Asn^{89}Ile^{90}Thr^{91} Figura 1;
Ser^{87}Asn^{89}Ile^{90}Thr^{9l} Figura 1;
Asn^{136}Thr^{138} Figura 1;
Asn^{138}Thr^{140} Figura 1;
Thr^{125} Figura 1; y
Pro^{124}Thr^{125} Figura 1.
La proteína eritropoyetina humana también puede ser un análogo que tenga al menos un aminoácido adicional en el extremo carboxilo de la glucoproteína, en donde el aminoácido adicional incluye al menos un sitio de glucosilación, es decir la glucoproteína tiene una secuencia que comprende la secuencia de la eritropoyetina humana y una segunda secuencia en el extremo carboxilo de la secuencia de la eritropoyetina humana, en donde la segunda secuencia contiene al menos un sitio de glucosilación.
El aminoácido adicional puede comprender un fragmento peptídico derivado del extremo carboxilo de la gonadotropina coriónica. Preferiblemente, la glucoproteína es un análogo seleccionado del grupo que consiste en (a) eritropoyetina humana que tiene la secuencia aminoacídica Ser Ser Ser Ser Lys Ala Pro Pro Pro Ser Leu Pro Ser Pro Ser Arg Leu Pro Gly Pro Ser Asp Thr Pro IIe Leu Pro Gln (SEQ ID NO:3), prolongándose desde el extremo carboxilo; (b) el análogo en (a) también comprende EPO Ser^{87} Asn^{88} Thr^{90}; y (c) el análogo en (a) también comprende EPO Asn^{30} Thr^{32} Val^{87} Asn^{88} Thr^{90}.
La proteína eritropoyetina humana también puede ser un análogo con una secuencia aminoacídica que incluya una nueva disposición de al menos un sitio para la glucosilación. La nueva disposición puede comprender una deleción de cualquiera de los sitios de unión N a carbohidrato en la eritropoyetina humana y una adición de un sitio de unión N a carbohidrato en la posición 88 de la secuencia aminoacídica de la eritropoyetina humana. Preferiblemente, la glucoproteína es un análogo seleccionado del grupo que consiste en EPO Gln^{24} Ser^{87} Asn^{88} Thr^{90}; EPO Gln^{38} Ser^{87} Asn^{88} Thr^{90}; y EPO Gln^{83} Ser^{87} Asn^{88} Thr^{90}.
Los análogos de eritropoyetina con sitios de glucosilación adicionales se revelan con más detalle en la Solicitud de Patente Europea No. 640 619. los contenidos de las cuales se encuentran incorporados aquí por referencia.
En la fórmula I, R puede ser cualquier alquilo inferior, lo que significa un grupo alquilo lineal o ramificado que presenta entre uno y seis átomos de carbono tales como metilo, etilo, isopropilo, etc. Un alquilo preferido es metilo.
En la Fórmula 1, X es -(CH_{2})_{k} ó -CH_{2}(O-CH_{2}-CH_{2})_{k}-, en donde k se encuentra comprendido entre 1 y 10. Preferiblemente k se encuentra entre 1 y 4, más preferiblemente, k es 1 ó 2. Más preferiblemente X es -(CH_{2}).
En la Fórmula 1, Y es
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Preferiblemente Y es
3
\vskip1.000000\baselineskip
Más preferiblemente Y es
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En la Fórmula 1, el número m se selecciona de tal forma que el conjugado resultante de la Fórmula 1 tiene una actividad fisiológica comparable a la EPO no modificada, cuya actividad puede representar una o más de una fracción de la correspondiente actividad de la EPO no modificada. m representa el número de residuos de óxido de etileno en la unidad de PEG. Una única subunidad PEG de -(OCH_{2}CH_{2})- tiene un peso molecular de 44 daltons. Así, el peso molecular del conjugado (excluyendo el peso molecular de la EPO) depende del número m. m es un número entero que se encuentra entre 450 y 900 (correspondiendo al peso molecular de entre 20 y 40 kDa), preferiblemente m se encuentra entre 550 y 800 (alrededor de 24 a 35 kDa), y más preferiblemente m se encuentra entre 650 y 700 (29 y 31 kDa).
En la Fórmula 1, el número n es el número de grupos \varepsilon-amino de un aminoácido de lisina en una proteína eritropoyetina unida covalentemente a una unidad de PEG mediante un enlace amida. Un conjugado de esta invención puede tener uno, dos o tres unidades de PEG por molécula de EPO. n es un número entero que se encuentra comprendido entre 1 y 3, preferiblemente n es 1 ó 2, y más preferiblemente n es 1.
Los productos de glucoproteína eritropoyetina se encuentran representados por las fórmulas:
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en donde P, R, X, m y n son tal como se han definido anteriormente.
Los productos de glucoproteína eritropoyetina más preferidos se encuentran representados por la fórmula:
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en donde P, R, X, M y n son tal como se han definido anteriormente.
Otros productos de glucoproteína eritropoyetina preferidos se encuentran representados mediante las fórmulas:
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en donde P y n son como se han definido anteriormente.
Los productos de glucoproteína eritropoyetina más preferidos se encuentran representados por la fórmula:
10
en donde P y n son como se han definido anteriormente.
Los compuestos preferidos son aquéllos en los que X es -(CH_{2})_{k}-, especialmente aquellos en los que k se encuentra entre 1 y 4, más preferiblemente aquéllos en los que X es -CH_{2}.
La invención también se refiere a los conjugados anteriores en donde m es un entero que se encuentra comprendido entre 550 y 800, preferiblemente m es un entero entre 650 y 700.
Los compuestos preferidos de la presente invención son aquéllos en los que n es 1 y/o R es metilo.
Además, la invención se refiere a los compuestos anteriores en los que el peso molecular medio de cada porción de poli(etilen glicol) se encuentra entre 24 kilodaltons y 35 kilodaltons, más preferiblemente 30 kilodaltons.
Además, la presente invención se refiere a compuestos en los que la glucoproteína se encuentra unida covalentemente a uno o dos porciones de poli(etilen glicol) cuyo extremo es un alcoxilo inferior, más preferiblemente a una porción de poli(etilen glicol) cuyo extremo sea un alcoxilo inferior.
En una realización preferida, las porciones de poli(etilen glicol) presentan en su extremo un grupo metoxilo.
En la realización más preferida, la invención se refiere a los compuestos anteriores en los que X es -CH_{2}-, m es un entero que se encuentra entre 650 y 700, n es 1, R es metilo, y en los que el peso molecular medio de cada porción de poli(etilen glicol) es de 30 kilodaltons.
Todavía en otra realización, la invención se refiere a un método para el tratamiento de anemia en humanos que comprende la administración a humanos de una cantidad terapéuticamente efectiva de un producto de glucoproteína eritropoyetina representado por la Fórmula 1.
Todavía en otra realización, la invención se refiere a un método para la preparación de un producto de glucoproteína eritropoyetina, que presenta una actividad biológica in vivo que consigue que las células de la médula ósea incrementen la producción de reticulocitos y glóbulos rojos, dicho método comprende los pasos de:
(a) la reacción de forma covalente entre un grupo \varepsilon-amino de un aminoácido de lisina de una proteína eritropoyetina representada por la fórmula P-[NH_{2}]_{n} con un reactivo bifuncional representado por la fórmula Z-CO-X-S-Q, para formar un intermediario que presenta un enlace amida representado por la fórmula:
P-[NH-CO-X-S-Q] _{n}
en donde P es una proteína eritropoyetina menos el grupo amino que forma un enlace amida; n es un entero que se encuentra comprendido entre 1 y 3; Z es un grupo reactivo, por ejemplo un éster del ácido carboxílico-NHS; X es -(CH_{2})_{k}- ó -CH_{2}(O-CH_{2}-CH_{2})_{k}-, en donde k se encuentra comprendido entre 1 y 10; y Q es un grupo protector, como alcanoílo, por ejemplo acetilo.
b) la reacción de forma covalente entre el intermediario que presenta un enlace amida del paso (a) y un derivado de polietilen glicol activado representado por la fórmula, W- [OCH_{2}CH_{2}]_{m}-OR, para formar un producto de glucoproteína eritropoyetina representado por la fórmula:
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en donde W es una forma reactiva sulfidrila de Y; m es un entero que se encuentra comprendido entre 450 y 900; R es alquilo inferior; e Y es
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En esta realización, el reactivo bifuncional preferiblemente es N-succinimidil-S-acetiltiopropionato o N-succi-nimidil-S-acetiltioacetato, Z preferiblemente es N-hidroxi-succinimida, y el derivado de polietilen glicol activado W-[OCH_{2}CH_{2}]_{m}-OR se selecciona preferiblemente del grupo que consiste en yodo-acetil-metoxi-PEG, metoxi-PEG-vinilsulfona y metoxi-PEG-maleimida.
Otra realización de la presente invención se refiere a una composición que comprende conjugados, dichos conjugados comprenden una glucoproteína eritropoyetina que presenta al menos un grupo amino libre y que presenta una actividad biológica in vivo con la que consigue que las células de la médula ósea incrementen la producción de reticulocitos y glóbulos rojos y que se selecciona del grupo que consiste en la eritropoyetina humana y análogos de la misma que presentan la estructura primaria de la eritropoyetina humana modificada mediante la adición de entre 1 y 6 sitios de glucosilación o mediante la nueva disposición de al menos un sitio de glucosilación; dicha glucoproteína se encuentra unida de forma covalente a de uno a tres grupos alcoxi-inferior poli(etilenglicol), cada grupo poli(etilenglicol) se encuentra unido covalentemente a la glucoproteína mediante un conector con la fórmula -C(O)-X-S-Y-, con el C(O) del conector formando un enlace amida con uno de dichos grupos amino,
X es -(CH_{2})_{k}- ó -(CH_{2}(O-CH_{2}-CH_{2})_{k}-,
k se encuentra entre 1 y 10,
Y es
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el valor medio del peso molecular de cada porción de poli(etilen glicol) se encuentra entre 20 kilodaltons y 40 kilodaltons y el peso molecular del conjugado se encuentra entre 51 kilodaltons y 175 kilodaltons; y el porcentaje de conjugados donde n es 1 es al menos del noventa por ciento. Preferiblemente la composición comprende conjugados como se han definido anteriormente en donde el porcentaje de conjugados donde n es 1 es al menos del noventa por ciento, más preferiblemente en donde el porcentaje de conjugados donde n es 1 es al menos del noventa y dos por ciento, e incluso más preferiblemente en donde el porcentaje de conjugados donde n es 1 es al menos del noventa y seis por ciento, y siendo la forma más preferida en donde el porcentaje de conjugados donde n es 1 se encuentra entre noventa y noventa y seis por ciento.
Además, la presente invención se refiere a una composición farmacéutica que comprende un conjugado o una composición tal como se ha definido anteriormente y un excipiente farmacéuticamente aceptable y el uso de un conjugado o una composición tal como se ha definido anteriormente para la preparación de medicamentos para el tratamiento o profilaxis de enfermedades relacionadas con la anemia en pacientes con fallo renal crónico (CRF), y para el tratamiento de pacientes con SIDA y cáncer que han sido sometidos a quimioterapia. Además, la invención se refiere a un método para el tratamiento profiláctico y/o terapéutico de trastornos relacionados con la anemia en pacientes con fallo renal crónico (CRF), y pacientes con SIDA y cáncer que han sido sometidos a quimioterapia, comprendiendo el paso de la administración a un paciente de una composición tal como se ha descrito anteriormente.
La invención también se refiere a un proceso para la preparación de conjugados o composiciones tal como se han definido anteriormente, donde dicho proceso comprende la unión covalente de grupos tiol a una glucoproteína eritropoyetina y el acoplamiento de la resultante glucoproteína eritropoyetina activada con un derivado de poli(etilen glicol) (PEG). Además, la invención se refiere a conjugados y composiciones tal como se han definido anteriormente siempre que se preparen mediante los procesos descritos anteriormente y a conjugados y composiciones tal como se han definido anteriormente para le tratamiento de enfermedades que están asociadas con la anemia en pacientes con fallo renal crónico (CRF) y pacientes con SIDA y cáncer que han sido sometidos a quimioterapia.
Métodos de expresión de proteínas EPO
La eritropoyetina (EPO) es una glucoproteína humana que estimula la formación de eritrocitos. Su preparación y aplicación terapéutica están descritas en detalle por ejemplo en las Patentes Estadounidenses Nos. 5.547.933 y 5.621.080, EP-B 0 148 605, Huang, S.L., Proc. Natl. Acad. Sci. USA (1984) 2708-2712, EP-B 0 205 564, EP-B 0 209 539 y EPB 0 411 678 así como por Lai, P.H. et al., J. Biol. Chem. 261 (1986) 3116-3121, y Sasaki, H. et al., J. Biol. Chem. 262 (1987) 12059-12076. La eritropoyetina para usos terapéuticos se puede producir de forma recombinante (EP-B 0 148 605, EP-B 0 209 539 y Egrie, J.C., Strickland, T.W., Lane, J. et al. (1986) Immunobiol. 72: 213-224). La expresión de proteínas, incluyendo EPO, mediante activación génica endógena, es bien conocida en el campo y se revela, por ejemplo en las Patentes Estadounidenses Nos 5.733.761, 5.641.670 y 5.733.746 y las publicaciones de patente internacionales Nos. WO 93/09222, WO 94/12650, WO 95/31560, WO 90/11354, WO 91/06667 y WO 91/09955, los contenidos de las cuales están incorporados aquí por referencia.
Los métodos para la expresión y preparación de la eritropoyetina en medio sin suero están descritas por ejemplo en WO 96/35718, de Burg publicada el 14 de Noviembre de 1996, y en la Publicación de Patente Europea No. 513 738, de Koch publicada el 12 de Junio de 1992.
Métodos para la purificación de la proteína EPO humana
En adición a las referencias mencionadas anteriormente, se sabe que se puede llevar a cabo una fermentación libre de suero de células CHO recombinantes que contengan un gen EPO. Tales métodos están descritos por ejemplo en EP-A 0 513 738, EP-A 0 267 678 y de forma general por Kawamoto, T. et al., Analytical Biochem. 130 (1983) 445-453, EP-A 0 248 656, Kowar, J. and Franek, F., Methods in Enzymology 421 (1986) 277-292, Bavister, B., Expcology 271 (1981) 45-51, EP-A 0 481 791, EP-A 0 307 247, EP-A 0 343 635, WO 88/00967.
En EP-A 0 267 678 se describe una cromatografía de intercambio iónico en S-Sefarosa, un HPLC en fase reversa preparativo en una columna C_{8} y una cromatografía de filtración en gel para la purificación de EPO producida en cultivo sin suero tras realizar una diálisis. En esta relación, el paso de cromatografía de filtración en gel se puede sustituir por cromatografía de intercambio iónico en S-Sepharose fast flow. También se propone realizar una cromatografía con pigmento en una columna de Azul de Trisacrilo de forma previa a la cromatografía de intercambio iónico.
Se describe un proceso para la purificación de la EPO recombinante en Nobuo, I. et al., J. Biochem. 107 (1990) 352-359. En este proceso, la EPO se trata con una solución de Tween® 20, fluoruro de fenilmetilsulfonilo, etilmaleimida, pestatina A, sulfato de cobre y ácido oxámico de forma previa a los pasos de purificación.
Múltiples referencias como WO 96/35718, de Burg publicada el 14 de Noviembre de 1996, revelan un proceso para la preparación de eritropoyetina en un proceso de fermentación libre de suero (EPOsf). A continuación se explica a modo de ejemplo un método para producir EPO como material de partida para la pegilación.
Ensayo biológico para la determinación de la actividad específica de EPO y conjugados de EPO
La actividad específica de EPO o conjugados de EPO de acuerdo con esta invención, se puede determinar mediante varios ensayos conocidos en el campo. La actividad biológica de las proteínas EPO purificadas de esta invención es tal que la administración de la proteína EPO por inyección a pacientes humanos consigue que las células de la médula ósea incrementen la producción de reticulocitos y glóbulos rojos comparado con los sujetos no inyectados o grupos control. La actividad biológica de las proteínas EPO, o fragmentos de las mismas, obtenidos y purificados de acuerdo con esta invención se pueden determinar por métodos de acuerdo con Pharm. Europa Spec. Issue Erythropoietin BRP Bio 1997(2).
Otro ensayo biológico para determinar la actividad de la proteína EPO, el ensayo normocitémico de ratón, se describe en el Ejemplo 4.
Procesos para la preparación de EPO pegilada
Los procesos para la preparación de productos de glucoproteína eritropoyetina representada por la Fórmula 1 comprende la unión covalente de grupos tiol a EPO ("activación") y el acoplamiento de la resultante EPO activada con un derivado de poli(etilen glicol) (PEG). El primer paso para la preparación de EPO pegilada de acuerdo con la presente invención comprende la unión covalente de grupos tiol por grupos NH_{2} de EPO. Esta activación de EPO se lleva a cabo con reactivos bifuncionales que llevan un grupo tiol protegido y un grupo reactivo adicional, tal como ésteres activos (por ejemplo un succinimidiléster), anhídridos, ésteres de ácido sulfónico, halogenuros de ácidos carboxílicos y ácidos sulfónicos, respectivamente. El grupo tiol está protegido por grupos conocidos en el campo, por ejemplo grupos acetilo. Estos reactivos bifuncionales son capaces de reaccionar con grupos \xi-amino de aminoácidos de lisina formando un enlace amida. El primer paso de la reacción se presenta a continuación:
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EPO, n y X son tal como se han definido anteriormete y Z es un grupo reactivo conocido en el campo, por ejemplo un substituyente N-hidroxi-succinimida (NHS) de la fórmula
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En una realización preferida la activación de los grupos \varepsilon-amino se lleva a cabo por la reacción con reactivos bifuncionales que tienen una porción de succinimidilo. Los reactivos bifuncionales pueden llevar diferentes especies de espaciadores, por ejemplo porciones -(CH_{2})_{k}- ó -CH_{2}-(O-CH_{2}-CH_{2}-)_{k}-, en donde k se encuentra comprendido entre 1 y 10, preferiblemente entre 1 y 4 y más preferiblemente 1 ó 2, y la forma más preferida donde es 1. Ejemplos de estos reactivos son N-succinimidil-S-acetilpropionato (SATP) y N-succinimidil-S-acetiltioacetato (SATA)
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Acetiltioalquil-carboxílico-NHS-éster como
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\hskip2cm
2-(Acetiltio)-(etoxi)_{k}-ácido acético-NHS-éster
con k como se ha definido anteriormente.
La preparación de los reactivos bifuncionales es conocida en el campo. Los precursores de 2-(acetiltio)-(etoxi)_{k}-
ácido acético-NHS-ésteres se describen en DE-3924705, mientras que la derivación al compuesto de acetiltio está descrita por March, J., Advanced Organic Chemistry, McGraw-Hill, 1977, 375-376. SATA se encuentra disponible comercialmente (Molecular Probes, Eugene, OR, USA and Pierce, Rochford, IL).
El número de grupos tiol que se añaden a una molécula de EPO se pueden seleccionar mediante el ajuste de los parámetros de reacción, tales como la concentración de proteína (EPO) y la relación proteína/reactivo bifuncional. Preferiblemente, la EPO se activa mediante la unión covalente de entre 1 y 5 grupos tiol por molécula de EPO, más preferiblemente entre 1,5 y 3 grupos tiol por molécula de EPO. Estos rangos se refieren a la distribución estadística del grupo tiol sobre la población de proteína EPO.
La reacción se lleva a cabo, por ejemplo, en una solución tampón acuosa, pH 6,5-8,0, por ejemplo en fosfato potásico 10 mM, NaCl 50 mM, pH 7,3. El reactivo bifuncional se puede añadir en DMSO. Tras la finalización de la reacción, preferiblemente tras 30 minutos, la reacción se para mediante la adición de lisisna. El exceso de reactivo bifuncional se puede separar por métodos conocidos en le campo, por ejemplo por diálisis o filtración en columna. El número medio de grupos tiol añadidos a la EPO se pueden determinar mediante métodos fotométricos descritos en, por ejemplo, Grasetti, D.R. and Murray, J.F. en J. Appl. biochem. Biotechnol. 119, 41-49 (1967).
La reacción anterior es seguida por el acoplamiento covalente de un derivado de polietilen glicol (PEG) activado. Los derivados de PEG adecuados son moléculas de PEG activadas con un peso molecular medio de entre alrededor de 20 y alrededor de 40 kDa, más preferiblemente entre alrededor de 24 y alrededor de 35 kDa, y siendo la forma más preferida alrededor de 30 kDa.
Los derivados de PEG activados son conocidos en el campo y están descritos en, por ejemplo, Morpurgo, M. et al. J. Bioconj. Chem (1966) 7, página 363 ff para PEG-vinilsulfona. Las especies de PEG de cadena lineal y de cadena ramificada son adecuadas para la preparación de los compuestos de la Fórmula 1. Los ejemplos de los reactivos de PEG reactivos son yodo-acetil-metoxi-PEG y metoxi-PEG-vinilsulfona:
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El uso de estas substancias activadas por yodo es conocido en el campo y están descritas por ejemplo por Hermanson, G.T. en Bioconjugate Techniques, Academic Presss, San Diego (1996) p. 147-148.
Más preferiblemente, las especies PEG están activadas por maleimida usando (alcoxi-PEG-maleimida), tal como metoxi-PEG-maleimida (Peso molecular 30000; Shearwater Polymers, Inc.). La estructura de alcoxi-PEG-maleimida es la siguiente:
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con R y m tal como se han definido anteriormente.
El derivado más preferido es
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en donde R y m son tal como se han definido anteriormente.
La reacción de acoplamiento con alcoxi-PEG-maleimida tiene lugar tras la escisión in situ del grupo protector tiol en una solución tampón acuosa, por ejemplo fosfato potásico 10 mM, NaCl 50 mM, EDTA 2 mM, pH 6,2. La escisión del grupo protector se puede realizar, por ejemplo, con hidroxilamina en DMSO a 25ºC, pH 6,2 durante 90 minutos. Para la modificación del PEG, la relación molar de EPO activada/alcoxi-PEG-maleimida deber ser entre 1:3 y 1:6 y preferiblemente 1:4. La reacción se puede parar mediante la adición de cisteína y haciendo reaccionar los grupos tiol (-SH) remanentes con N-metilmaleimida u otros compuestos apropiados capaces de formar puentes disulfuro. Debido a la reacción de cualquier grupo tiol activo remanente con un grupo protector tal como N-metilmaleimida u otro grupo protector adecuado, las glucoproteínas EPO en los conjugados de esta invención pueden contener dichos grupos protectores. Generalmente el procedimiento descrito aquí producirá una mezcla de moléculas con números variables de tioles protegidos por un número diferente de grupo protector, dependiendo del número de grupos tioles activados en la glucoproteína que no se han conjugado con PEG-maleimida.
Mientras que N-metilmaleimida forma el mismo tipo de enlace covalente cuando se usa para bloquear los grupos tiol remanentes en la proteína pegilada, los compuestos con puentes disulfuro darán lugar a una reacción de intercambio sulfuro/disulfuro intermolecular a un acoplamiento con puente disulfuro del reactivo de bloqueo. Los reactivos de bloqueo preferidos para ese tipo de reacción de bloqueo son glutatión oxidizado (GSSG), cisteína y cistamina. Mientras que con la cisteína no se introduce una carga neta adicional en la proteína pegilada, el uso de los reactivos de bloqueo GSSG o cistamina resulta en una carga adicional negativa o positiva.
La purificación posterior de los compuestos de la Fórmula 1, incluyendo la separación de las especies mono-, di- y tripegiladas, se puede llevar a cabo por métodos conocidos en el campo, por ejemplo, cromatografía en columna.
Composiciones farmacéuticas
Los productos de la glucoproteína eritropoyetina preparados de acuerdo con esta invención se pueden preparar en composiciones farmacéuticas adecuadas para la inyección con un vehículo o portador farmacéuticamente aceptable mediante métodos conocidos en el campo. Por ejemplo, se han descrito composiciones adecuadas en W097/09996, W097/40850, W098/58660, y WO99/07401. Entre los portadores farmacéuticamente aceptables que se prefieren para la formulación de los productos de la invención se encuentran la albúmina de suero humano, proteínas de plasma humano, etc. Los compuestos de la presente invención se podrían formular en tampón de fosfato de sodio/potasio 10 mM a pH 7 que contiene un agente de tonicidad, por ejemplo cloruro de sodio 132 mM. De forma opcional la composición farmacéutica puede contener un conservante. La composición farmacéutica puede contener diferentes cantidades de eritropoyetina, por ejemplo 10-1000 \mug/ml, por ejemplo 50 \mug ó 400 \mug.
Tratamiento de trastornos sanguíneos caracterizados por la baja o defectiva producción de glóbulos rojos
La administración de los productos de la glucoproteína eritropoyetina de la presente invención provoca la formación de glóbulos rojos en humanos. Por lo tanto, la administración de los productos de la glucoproteína eritropoyetina repone esta proteína EPO que es importante en la producción de glóbulos rojos. Las composiciones farmacéuticas que contienen los productos de glucoproteína eritropoyetina se pueden formular a una potencia efectiva para la administración por varios medios a un paciente humanos que sufra trastornos sanguíneos caracterizados por la baja o defectiva producción de glóbulos rojos, mostrándose solo o formando parte de un estado o enfermedad. Las composiciones farmacéuticas se pueden administrar mediante inyección tal como por inyección subcutánea o intravenosa. Las cantidades medias de producto de glucoproteína eritropoyetina pueden variar y en particular se deben basar en las recomendaciones y prescripciones de un médico cualificado. La cantidad exacta de conjugado es una cuestión de preferencia sujeta a factores tales como el tipo exacto de estado a tratar, el estado del paciente a tratar, así como otros ingredientes en la composición. Por ejemplo, entre 0,01 y 10 \mug por kg de peso corporal, preferiblemente entre 0,1 y 1 \mug por kg de peso corporal, se pueden administrar por ejemplo una vez a la semana.
A lo largo de esta solicitud se han referenciado varias publicaciones. Las revelaciones en estas publicaciones se han incorporado aquí por referencia para describir más completamente el estado del campo.
La presente invención también está ilustrada por los siguientes ejemplos que se han presentado con el propósito de demostrar, la preparación de los compuestos y composiciones de esta invención sin la intención de limitarla.
Ejemplos Ejemplo 1 Fermentación y purificación de EPO humana a) Preparación del inóculo y fermentación
Se tomó un vial del Working Cell Bank, originado a partir de una línea celular CHO que produce EPO (se puede usar ATCC CRL8695, revelada en EP 411 678 (Genetics Institute)) a partir de la fase gas del depósito de almacenamiento de nitrógeno líquido. Las células se transfirieron a tubos de centrífuga de vidrio y se cultivaron en un medio tamponado con hidrógeno carbonato en un incubador humidificado de CO_{2}. Los típicos medios sin suero usados para la preparación del inóculo y la fermentación se revelan en la Solicitud de Patente Europea 513 738, de Koch publicada el 12 Junio de 1992, o WO 96/35718, de Burg publicada el 14 de Noviembre de 1996, por ejemplo contienen como medio DMEM/F12 (por ejemplo JRH Biosciences/Hazleton Biologics, Denver, US, No. 57736) y de modo adicional hidrógenocarbonato sódico, L+glutamina, D+glucosa, insulina recombinante, selenita sódica, diaminobutano, hidrocortisona, sulfato de hierro (II), asparagina, ácido aspártico, serina y un estabilizante para células de mamífero tal como por ejemplo alcohol de polivinilo, metil celulosa, polidextrano, polietilen glicol, Pluronic F68, expansor de plasma poligelina (HEMACCEL®) o polivinil pirrolidona (WO 96/35718).
Los cultivos se comprobaron microscópicamente para detectar la ausencia de microorganismos contaminantes y se determinaron las densidades celulares. Estos ensayos se realizaron en cada paso de fraccionamiento.
Tras el período de crecimiento inicial, el cultivo celular se diluyó con medio fresco hasta conseguir la densidad celular inicial y se comenzó otro ciclo celular. Este procedimiento se repitió hasta que se obtuvo un volumen de cultivo de aproximadamente 2 litros por tubo de centrífuga de vidrio. Tras aproximadamente 12 duplicaciones, se encontraron disponibles entre 1 y 5 litros de este cultivo, los cuales entonces se usaron como inóculo para el fermentador de inóculo de 10 litros.
Tras entre 3 y 5 días, el cultivo del fermentador de 10 litros se pudo usar como inóculo para el fermentador de inóculo de 100 litros.
Tras otros 3-5 días de cultivo, el cultivo en los 100 litros de fermentación se puede usar como inóculo para el fermentador de inóculo de 1000 litros.
b) Recogida y separación celular
Se usó un proceso de realimentación en lote, es decir cuando se alcanza la densidad celular deseada, se recoge aproximadamente el 80% del cultivo. El cultivo remanente es rellenado con medio de cultivo fresco y se hace crecer hasta la siguiente recogida. Una ronda de producción consiste en un máximo de 10 ciclos de recogida: 9 ciclos de recogidas parciales y 1 ciclo de recogida completa al final de la fermentación. El ciclo de recogida tiene lugar cada 3 -
4 días.
El determinado volumen recogido es transferido a un recipiente enfriado. Las células son separadas por centrifugación o filtración y eliminadas. La EPO que contiene el sobrenadante del paso de la centrifugación se filtró en línea y se recogió en un segundo recipiente enfriado. Cada cultivo recogido se procesa de modo separado durante la purificación.
Un proceso típico para la purificación de la proteína EPO se revela en WO 96/35718, de Burg publicado el 14 de Noviembre de 1996. El proceso de purificación se explica de modo ejemplar a continuación.
a) Cromatografía de Sefarosa azul
La Sefarosa azul (Pharmacia) consiste en bolitas de Sefarosa, en la superficie de las cuales el colorante Cibacron azul se encuentra unido covalentemente. Como la EPO se une con más fuerza a la Sefarosa Azul que muchos de los contaminantes no protéicos, algunas impurezas protéicas y PVA, la EPO se puede enriquecer en este paso. La elución de la columna de Sefarosa Azul se lleva a cabo incrementando la concentración de sales, así como el pH.
La columna se empaquetó con entre 80-100 litros de Sefarosa Azul, se regeneró con NaOH y se equilibró con tampón de equilibrado (cloruro de sodio/calcio y acetato sódico). Se cargó el sobrenadante de la fermentación acidificado y filtrado. Tras finalizar la carga, la columna se lavó en primer lugar con un tampón similar al tampón de equilibrado, que contenía una mayor concentración de cloruro de sodio y posteriormente con un tampón Tris-base. El producto se eluyó con un tampón Tris-base y se recogió en una fracción única de acuerdo con el perfil de elución patrón.
b) Cromatografía de Butil Toyopearl
El Butil Toyopearl 650 C (Toso Haas) es una matriz basada en poliestireno a la cual están acoplados residuos alifáticos de butilo. Como la EPO se une con más fuerza a este gel que muchas de las impurezas y PVA, se eluyó con un tampón que contiene isopropanol.
La columna se empaquetó con entre 30-40 litros de Butil toyopearl 650 C, se regeneró con NaOH, se lavó con un tampón Tris-base y se equilibró con un tampón Tris-base que contenía isopropanol.
El eluído de Sefarosa Azul se ajustó a la concentración de isopropanol en el tampón de equilibrado de la columna y se cargó en la columna. Entonces la columna se lavó con el tampón de equilibrado siguiendo una concentración creciente de isopropanol. El producto se eluyó con el tampón de elución (tampón Tris-base con un mayor contenido de isopropanol) y se recogió en una fracción única de acuerdo con el perfil de elución patrón.
c) Cromatografía Ultrogel Hidroxiapatita
El Ultrogel Hidroxiapatita (Biosepra) consiste en Hidroxiapatita que se incorpora en una matriz de agarosa para mejorar las propiedades mecánicas. La EPO tiene una menor afinidad por la Hidroxiapatita y se puede eluir por tanto a concentraciones menores de fosfato que las impurezas protéicas.
La columna se rellenó con entre 30-40 litros de Ultrogel Hidroxiapatita y se regeneró con un tampón de fosfato potásico/cloruro cálcico y NaOH seguido por un tampón Tris-base. Entonces se equilibró con un tampón Tris-base que contiene una cantidad menor de isopropanol y cloruro sódico.
La EPO contenida en el eluído de la cromatografía Butil Toyopearl se introduce en la columna. Posteriormente la columna se lavó con tampón de equilibrado y un tampón Tris-base sin isopropanol y cloruro sódico. El producto se eluyó con un tampón Tris-base que contenía una menor concentración de fosfato potásico y se recogió en una fracción única de acuerdo con el perfil de elución patrón.
d) HPLC de fase reversa en Vydac C4
El material RP-HPLC Vydac C4 (Vydac) consiste en partículas de gel de sílice, las superficies de las cuales llevan cadenas C4-alquilo. La separación de EPO de las impurezas protéicas se basa en las diferencias en cuanto a la fuerza de las interacciones hidrofóbicas. La elución se lleva a cabo con un gradiente de acetonitrilo en ácido trifluoroacético diluído.
El HPLC preparativo se realizó mediante una columna de acero inoxidable (rellenada con entre 2,8 y 3,2 litros de gel de sílice Vydac C4). El eluído de Hidroxiapatita Ultrogel se acidificó mediante la adición de ácido trifluoroacético y se introdujo en la columna Vydac C4. Para el lavado y la elución se utilizó un gradiente de acetonitrilo en ácido trifluoroacético. Las fracciones se recogieron e inmediatamente se neutralizaron con tampón fosfato. Las fracciones EPO que se encontraron dentro de los límites IPC se combinaron.
e) Cromatografía Sefarosa DEAE
El material de Sefarosa DEAE (Pharmacia) consiste en grupos dietilaminoetil (DEAE) que se encuentran covalentemente unidos a la superficie de las bolas de Sefarosa. La unión de EPO a los grupos DEAE está mediada por interacciones iónicas. El acetonitrilo y el ácido trifluoroacético pasaron a través de la columna sin ser retenidos. Después de que se lavaron estas substancias, se eliminaron las trazas de impurezas mediante el lavado de la columna con tampón acetato a bajo pH. Entonces la columna se lavó con tampón fosfato neutro y la EPO se eluyó con un tampón con fuerza iónica creciente.
La columna se empaquetó con Sefarosa DEAE fast flow. El volumen de la columna se ajustó para asegurar una carga de EPO en el rango de 3-10 mg EPO/ml gel. La columna se lavó con agua y tampón de equilibrado (fosfato sódico/potásico). Las fracciones combinadas del eluído de HPLC se cargaron y la columna se lavó con tampón de equilibrado. Entonces la columna se lavó con tampón de lavado (tampón de acetato sódico) y posteriormente con tampón de equilibrado. Posteriormente, la EPO se eluyó de la columna con tampón de elución (cloruro sódico, fosfato sódico/potásico) y se recogió en un fracción única de acuerdo con el perfil de elución patrón.
El eluído de la columna Sefarosa DEAE se ajustó a la conductividad especificada. La substancia resultante se filtró quedando estéril en botellas de Teflon y se conservó a -70ºC.
Ejemplo 2 Unión covalente de grupos tiol a EPO
Este ejemplo revela la determinación de estados de reacción para la unión covalente de grupos tiol con EPO. Para determinar estos estados, se añadieron deferentes cantidades de un reactivo que contenía un grupo tiol bloqueado, aquí SATA o SATP (disueltos en DMSO hasta 10 mg/ml) a la solución de EPO, aquí a 1 ml de EPO 5 mg/ml en fosfato potásico 10 mM, NaCl 50 mM, pH 7,3. La reacción se agitó durante 30 minutos (25ºC) y se paró por la adición de una solución de lisina 1M a 10 mM. La cantidades en exceso de SATA y SATP se eliminaron por diálisis contra fosfato potásico 10 mM, NaCl 50 mM y EDTA 2 mM, pH 6,2. Tras la eliminación del grupo acetilo protector con hidroxilamina, el número de grupos tiol unidos covalentemente a EPO se determinó fotométricamente con ditiodipiridina según el método descrito por Grasetti, D.R. and Murray, J.F. en J. Appl. Biochem. Biotechnol. 119, página 41-49 (1967).
El número de grupos tiol unidos covalentemente por molécula EPO se muestra a continuación.
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Ejemplo 3 Modificación de EPO activada con metoxi-PEG-maleimida A) Activación de EPO
100 mg de EPO producidos según el Ejemplo 1 (190.000 UI/mg determinado según el ensayo normocitémico se activaron con SATA (relación molar: EPO/SATA= 1/5) según el Ejemplo 2. La EPO resultante ("EPO activada") que lleva unido covalentemente grupos tiol bloqueados fue separada de los productos secundarios como N-hidroxi-succinimida o SATA que no reaccionó por diálisis como se describe en el Ejemplo 1. Se obtuvo una solución de EPO activada 4,5 mg/ml en fosfato potásico 10 mM, NaCl 50 mM, EDTA 2 mM, pH 6,2.
B) Pegilación de EPO activada
380 mg de metoxi-PEG-maleimida con la estructura ``más preferida mostrada anteriormente (PM 30.000; Shearwater Polymers, Inc. Huntsville (Alabama, USA)) se disolvieron en la solución anterior que contenía 95 mg de EPO activada (4,5 mg/ml en fosfato potásico 10 mM, NaCl 50 mM, EDTA 2 mM, pH 6,2). La relación molar resultante entre la EPO activada y metoxi-PEG-maleimida en la solución fue de 1:4. Mediante la adición de una solución acuosa de hidroxilamina 1M hasta 30 mM, pH 6,2 a la solución anterior, los grupos tiol bloqueados unidos covalentemente de la EPO activada se desbloquearon. La EPO activada resultante en la mezcla de reacción de la solución contenía grupos tiol (-SH) libres. Inmediatamente tras el desbloqueo de los grupos tiol, se llevó a cabo la reacción de acoplamiento entre la EPO activada que ahora contenía grupos tiol (-SH) libres y metoxi-PEG-maleimida durante 90 minutos (agitación, 25ºC). La reacción de acoplamiento se paró mediante la adición de una solución acuosa de cisteína 0,2 M hasta 2 mM a la mezcla de reacción. Tras 30 minutos, los grupos tiol libres en exceso de la EPO activada que no reaccionaron con metoxi-PEG-maleimida se bloquearon mediante la adición de una solución de N-metilmaleimida 0,5 M en DMSO para conseguir una concentración de 5 mM. Tras 30 minutos, la mezcla de reacción resultante que contenía especies EPO pegiladas se dializó con fosfato potásico 10 mM, pH 7,5 durante \geq15 horas.
C) Purificación de especies EPO pegiladas
Para la separación de las especies EPO pegiladas de la mezcla de reacción, se llevó a cabo al siguiente proceso de purificación: Una columna Q-Sepharose ff de 50 ml se equilibró con fosfato potásico 10 mM, pH 7,5. La mezcla de reacción obtenida en el paso B) se introdujo en la columna (tasa del flujo: 3 volúmenes de columna (VC) por hora). Con la finalidad de separar el reactivo de metoxi-PEG-maleimida que no había reaccionado, la columna se lavó con 5 VC de fosfato potásico 10 mM, pH 7,5. Las especies EPO pegiladas se separaron mediante la elución con un gradiente de sal creciente que consistía en 5 VC de tampón A (fosfato potásico 10 mM, pH 7,5) y 5 VC de tampón B (fosfato potásico 10 mM, NaCl 500 mM, pH 7,5) con una tasa de flujo de 3 VC por hora. Según el gradiente de NaCl, las especies EPO pegiladas (especies EPO tri-, bi- y mono-pegiladas) se eluyeron en primer lugar, seguidas por las especies EPO no pegiladas. La fracción del eluído que contenía las especies EPO pegiladas (especies EPO tri-, bi- y mono-pegiladas) se combinó y se filtró (filtración estéril con un filtro de 0,2 \mum).
El contenido y pureza de las especies EPO tri-, di- y mono-pegiladas se evaluó en geles SDS-PAA con tinción de Coomassie (Laemmli, Nature 227, 680-685 (1970)) mientras que la concentración de proteína se midió a 280 nm según la ley de Beer-Lambert. Los pesos moleculares aparentes de las especies EPO determinadas por electroforesis SDS-PAA se encontraban alrededor de 68 kDa (especies EPO mono-pegiladas), alrededor de 98 kDa (especies EPO di-pegiladas) y alrededor de 128 kDa (especies EPO tri-pegiladas).
La separación posterior de las especies EPO tri- di- y mono-pegiladas se puede conseguir mediante cromatografía, por ejemplo mediante cromatografía de exclusión de tamaño (Superdex, pg 200; Pharmacia).
La determinación de la actividad biológica in-vivo del eluído que contenía las especies tri- di- y mono-pegiladas se llevó a cabo por el método descrito en el Ejemplo 4.
Ejemplo 4 Actividad in-vivo de EPO pegilada determinada mediante el ensayo normocitémico de ratón
El bioensayo normocitémico de ratón es conocido en el campo (Pharm. Europa Spec. Issue Erythropoietin BRP Bio 1997(2)) y se describe un método en la monografía de eritropoyetina de Ph. Eur. BRP. Las muestras se diluyeron con BSA-PBS. A ratones sanos de 7-15 semanas de edad, se les administraron s.c. 0,2 ml de la fracción de EPO que contenía EPO tri-, di- o mono-pegilada tal como se describe en el ejemplo 2. Durante un período de 4 días, empezando 72 horas tras la administración, se les extrajo sangre por punción de la vena de la cola y se diluyó de forma que 1 \mul de sangre se encontraba presente en 1 ml de una solución de tinción naranja de acridina 0,15 \mumol. El tiempo de tinción oscila entre 3 y 10 minutos. Los contajes de reticulocito se llevaron a cabo de forma microfluorométrica en un citómetro de flujo mediante análisis del histograma de fluorescencia rojo. Los contajes de reticulocito se dieron en términos de valores absolutos (por 30.000 células sanguíneas analizadas). Para los datos presentados, cada grupo consistió en 5 ratones por día, y los ratones fueron sangrados sólo una vez.
A los ratones se les administró metoxi-PEG-maleimida acoplada a EPO según el Ejemplo 3, EPO no modificada y solución tampón. Los resultados se muestran en la Figura 3. Los resultados muestran la mayor actividad y vida media prolongada de las especies EPO pegiladas, indicado por las cantidades significativamente crecientes de reticulocitos y el cambio del valor máximo de reticulocitos suministrando la misma dosis por ratón.
(1) INFORMACIÓN GENERAL:
\vskip0.800000\baselineskip
(i)
SOLICITANTE:
\vskip0.500000\baselineskip
(A)
NOMBRE: F.Hoffmann-La Roche AG
\vskip0.500000\baselineskip
(B)
CALLE: 124 Grenzacherstrasse
\vskip0.500000\baselineskip
(C)
CIUDAD: Basilea
\vskip0.500000\baselineskip
(E)
PAÍS: Suiza
\vskip0.500000\baselineskip
(F)
CÓDIGO POSTAL (ZIP): CH-4070
\vskip0.500000\baselineskip
(G)
TELÉFONO: (61) 688 11 11
\vskip0.500000\baselineskip
(H)
FAX: (61) 688 13 95
\vskip0.500000\baselineskip
(I)
TELEX: 962 292 hlr ch
\vskip0.800000\baselineskip
(ii)
TÍTULO DE LA INVENCIÓN: Conjugados de Eritropoyetina
\vskip0.800000\baselineskip
(iii)
NÚMERO DE SECUENCIAS: 3
\vskip0.800000\baselineskip
(iv)
FORMA LEGIBLE POR COMPUTADOR:
\vskip0.500000\baselineskip
(A)
TIPO DE SOPORTE: Disco flexible
\vskip0.500000\baselineskip
(B)
ORDENADOR: IBM PC compatible
\vskip0.500000\baselineskip
(C)
SISTEMA DE OPERACIÓN: WORD
\vskip0.500000\baselineskip
(D)
SOFTWARE: PatentIn Release 2.0
\vskip0.400000\baselineskip
<170> PatentIn Ver. 2.0
\vskip0.400000\baselineskip
<210> 1
\vskip0.400000\baselineskip
<211> 165
\vskip0.400000\baselineskip
<212> PRT
\vskip0.400000\baselineskip
<213> Homo sapiens
\newpage
\vskip0.400000\baselineskip
<400> 1
\vskip1.000000\baselineskip
\vskip1.000000\baselineskip
23
\newpage
\vskip0.400000\baselineskip
<210> 2
\vskip0.400000\baselineskip
<211> 166
\vskip0.400000\baselineskip
<212> PRT
\vskip0.400000\baselineskip
<213> Homo sapiens
\vskip0.400000\baselineskip
<400> 2
\vskip1.000000\baselineskip
24
\newpage
\vskip0.400000\baselineskip
<210> 3
\vskip0.400000\baselineskip
<211> 28
\vskip0.400000\baselineskip
<212> PRT
\vskip0.400000\baselineskip
<213> Homo sapiens
\vskip0.400000\baselineskip
<400> 3
\vskip1.000000\baselineskip
\vskip1.000000\baselineskip
\sa{Ser Ser Ser Ser Lys Ala Pro Pro Pro Ser Leu Pro Ser}
\vskip1.000000\baselineskip
\sac{Pro Ser Arg Leu Pro Gly Pro Ser Asp Thr Pro Ile Leu}
\vskip1.000000\baselineskip
\sac{Pro Gln}
\vskip1.000000\baselineskip

Claims (38)

1. Un conjugado, dicho conjugado comprende una glucoproteína eritropoyetina que presenta al menos un grupo amino libre, que presenta una actividad biológica in vivo con la que consigue que las células de la médula ósea incrementen la producción de reticulocitos y glóbulos rojos y que se selecciona del grupo de la eritropoyetina humana y análogos de la misma que presentan la estructura primaria de la eritropoyetina humana modificada mediante la adición de entre 1 y 6 sitios de glucosilación o mediante la nueva disposición de al menos un sitio de glucosilación; dicha glucoproteína se encuentra unida de forma covalente a de uno a tres grupos alcoxi-C_{1}-C_{3} poli(etilen glicol), cada grupo poli(etilen glicol) se encuentra unido covalentemente a la glucoproteína mediante un conector con la fórmula -C(O)-X-S-Y-, con el C(O) del conector formando un enlace amida con uno de dichos grupos amino,
X es -(CH_{2})_{k}- ó -(CH_{2}(O-CH_{2}-CH_{2})_{k}-,
k se encuentra entre 1 y 10,
Y es
26
el valor medio del peso molecular de cada porción de poli(etilen glicol) se encuentra entre 20 kilodaltons y 40 kilodaltons y el peso molecular del conjugado se encuentra entre 51 kilodaltons y 175 kilodaltons.
2. El conjugado de la reivindicación 1, de la fórmula
P-[NH-CO-X-S-Y-(OCH_{2}CH_{2})_{m}-OR] _{n}
en donde X e Y son tal como se han definido en la reivindicación 1, m se encuentra comprendido entre 450 y 900, n se encuentra comprendido entre 1 y 3, R es alquilo C_{1}-C_{6} y P es la glucoproteína eritropoyetina menos el grupo amino o grupos amino que forman un enlace amida con X.
3. El conjugado de acuerdo con cualquier reivindicación precedente, de la fórmula
27
en donde P, R, X, m y n son tal y como se han definido en la reivindicación 2.
4. El conjugado de acuerdo con las reivindicaciones 1 ó 2, de la fórmula
28
en donde P, R, X, m y n son tal y como se han definido en la reivindicación 2.
5. El conjugado de acuerdo con cualquier reivindicación precedente, en donde X es -(CH_{2})_{k}-.
6. El conjugado de acuerdo con la reivindicación 5, en donde k está comprendido entre 1 y 4.
7. El conjugado de acuerdo con cualquier reivindicación precedente, en donde X es -(CH_{2})-.
8. El conjugado de cualquier reivindicación precedente, en donde m es un número entero que se encuentra comprendido entre 550 y 800.
9. El conjugado de cualquier reivindicación precedente, en donde m es un número entero que se encuentra comprendido entre 650 y 700.
10. El conjugado de cualquier reivindicación precedente, en donde n es 1.
11. El conjugado de cualquier reivindicación precedente, en donde R es metilo.
12. El conjugado de acuerdo con cualquier reivindicación precedente, en donde el peso molecular medio de cada porción de poli(etilen glicol) se encuentra comprendido entre alrededor de 24 kilodaltons y alrededor de 35 kilodaltons.
13. El conjugado de acuerdo con cualquier reivindicación precedente, en donde el peso molecular medio de cada porción de poli(etilen glicol) es de alrededor de 30 kilodaltons.
14. El conjugado de acuerdo con cualquier reivindicación precedente, en donde la glucoproteína se encuentra unida covalentemente a una o dos porciones de poli(etilen glicol) cuyo extremo es alcoxilo inferior.
15. El conjugado de acuerdo con cualquier reivindicación precedente, en donde las porciones de poli(etilen glicol) presentan en su extremo un grupo metoxilo.
16. El conjugado de cualquier reivindicación precedente, en donde X es -CH_{2}-, m es un número entero comprendido entre 650 y 700, n es 1, R es metilo, y en donde el peso molecular medio de cada porción de poli(etilen glicol) es de alrededor de 30 kilodaltons.
17. El conjugado de acuerdo con cualquier reivindicación precedente, en donde la glucoproteína eritropoyetina es una eritropoyetina humana.
18. El conjugado de acuerdo con cualquier reivindicación precedente, en donde la glucoproteína eritropoyetina se expresa mediante activación génica endógena.
19. El conjugado de acuerdo con cualquier reivindicación precedente, en donde la glucoproteína eritropoyetina tiene la secuencia SEQ ID NO:1 o SEQ ID NO:2.
20. El conjugado de acuerdo con la reivindicación 19, en donde la glucoproteína eritropoyetina tiene la secuencia mostrada en la Figura 1 (SEQ ID NO:1).
21. El conjugado de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 16, en donde la glucoproteína tiene la secuencia de la eritropoyetina humana modificada por la adición de entre 1 y 6 sitios de glucosilación.
22. El conjugado de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 6, 8 y 10, en donde la glucoproteína tiene la secuencia de la eritropoyetina humana modificada por una modificación seleccionada del grupo que consiste en:
Asn^{30}Thr^{32};
Asn^{51}Thr^{53},
Asn^{57}Thr^{59};
Asn^{69};
Asn^{69}Thr^{7l};
Ser^{68}Asn^{69}Thr^{7l};
Val^{87}Asn^{88}Thr^{90};
Ser^{87}Asn^{88}Thr^{90};
Ser^{87}Asn^{88}Gly^{89}Thr^{90};
Ser^{87}Asn^{88}Thr^{90}Thr^{92};
Ser^{87}Asn^{88}Thr^{90}Ala^{162};
Asn^{69}Thr^{71}Ser^{87}Asn^{88}Thr^{90};
Asn^{30}Thr^{32}Val^{87}Asn^{88}Thr^{90};
Asn^{89}Ile^{90}Thr^{91};
Ser^{87}Asn^{89}Ile^{90}Thr^{9l};
Asn^{136}Thr^{138};
Asn^{138}Thr^{140};
Thr^{125}; y
Pro^{124}Thr^{125}.
23. El conjugado de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones precedentes, en donde la glucoproteína tiene una secuencia que comprende la secuencia de la eritropoyetina humana y una segunda secuencia en el extremo carboxilo de la secuencia de la eritropoyetina humana, en donde la segunda secuencia contiene al menos un sitio de glucosilación.
24. El conjugado de acuerdo con la reivindicación 23, en donde la segunda secuencia comprende una secuencia derivada de la secuencia del extremo carboxilo de la gonadotropina coriónica humana.
25. El conjugado de la reivindicación 24, en donde la glucoproteína tiene una secuencia seleccionada del grupo que consiste en:
(a) eritropoyetina humana que tiene la secuencia aminoacídica Ser Ser Ser Ser Lys Ala Pro Pro Pro Ser Leu Pro Ser Pro Ser Arg Leu Pro Gly Pro Ser Asp Thr Pro IIe Leu Pro Gln (SEQ ID NO:3), prolongándose desde el extremo carboxilo;
(b) la secuencia en (a) modificado por Ser^{87} Asn^{88} Thr^{90}; y
(c) la secuencia en (a) modificado por Asn^{30} Thr^{32} Val^{87} Asn^{88} Thr^{90}.
26. El conjugado de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 16, en donde la glucoproteína tiene la secuencia de la eritropoyetina humana modificada mediante una nueva disposición de al menos un sitio de glucosilación.
27. El conjugado de acuerdo con la reivindicación 25, en donde la nueva disposición comprende la deleción de cualquiera de los sitios de unión N a carbohidrato en la eritropoyetina humana y la adición de un sitio de unión N a carbohidrato en la posición 88 de la secuencia de la eritropoyetina humana.
28. El conjugado de la reivindicación 14, en donde la glucoproteína tiene la secuencia de la eritropoyetina humana modificada por una modificación seleccionada del grupo que consiste en:
EPO Gln^{24} Ser^{87} Asn^{88} Thr^{90};
EPO Gln^{38} Ser^{87} Asn^{88} Thr^{90}; y
EPO Gln^{83} Ser^{87} Asn^{88} Thr^{90}.
29. Una composición que comprende un conjugado de acuerdo como se ha definido en las reivindicaciones 1 a 28.
30. La composición que comprende conjugados tal como se han definido en cualquiera de las reivindicaciones 2 a 27, en donde el porcentaje de conjugados donde n es 1 es al menos del noventa por ciento.
31. La composición de acuerdo con las reivindicaciones 28 ó 30, en donde el porcentaje de conjugados donde n es 1 es al menos del noventa y dos por ciento.
32. La composición de la reivindicación 30 en donde el porcentaje de conjugados donde n es 1 es al menos del noventa y seis por ciento.
33. La composición de la reivindicación 29 ó 32, en donde el porcentaje de conjugados donde n es 1 está comprendido entre el noventa por ciento y el noventa y seis por ciento.
34. Una composición farmacéutica que comprende un conjugado o una composición de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 33 y un excipiente farmacéuticamente aceptable.
35. El uso de un conjugado o una composición de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 33 para la preparación de medicamentos para el tratamiento o profilaxis de enfermedades relacionadas con la anemia en pacientes con fallo renal crónico (CRF), SIDA y para el tratamiento de pacientes de cáncer que han sido tratados con quimioterapia.
36. Un proceso para la preparación de un conjugado de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 33, dicho proceso comprende la unión covalente de grupos tiol a una glucoproteína eritropoyetina y el acoplamiento de la glucoproteína eritropoyetina activada resultante con un derivado de poli(etilen glicol) (PEG).
37. Los conjugados y las composiciones de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 33, siempre que se preparen mediante el proceso de la reivindicación 36.
38. Los conjugados y las composiciones de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 33, para el tratamiento de enfermedades que están asociadas con la anemia en pacientes con fallo renal crónico (CRF), y pacientes con SIDA y cáncer que han sido sometidos a quimioterapia.
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