DK0488528T3 - Rekombinante adeno-associerede virussektorer - Google Patents

Rekombinante adeno-associerede virussektorer

Info

Publication number
DK0488528T3
DK0488528T3 DK91309954.5T DK91309954T DK0488528T3 DK 0488528 T3 DK0488528 T3 DK 0488528T3 DK 91309954 T DK91309954 T DK 91309954T DK 0488528 T3 DK0488528 T3 DK 0488528T3
Authority
DK
Denmark
Prior art keywords
aav
plasmids
associated virus
recombinant
virus
Prior art date
Application number
DK91309954.5T
Other languages
Danish (da)
English (en)
Inventor
Jane Lebkowski
Maureen Mcnally
Thomas Okarma
Original Assignee
Rhone Poulenc Rorer Pharma
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Rhone Poulenc Rorer Pharma filed Critical Rhone Poulenc Rorer Pharma
Application granted granted Critical
Publication of DK0488528T3 publication Critical patent/DK0488528T3/da

Links

Classifications

    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86Viral vectors
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C07ORGANIC CHEMISTRY
    • C07KPEPTIDES
    • C07K14/00Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/005Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from viruses
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N7/00Viruses; Bacteriophages; Compositions thereof; Preparation or purification thereof
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2710/00MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA dsDNA viruses
    • C12N2710/00011Details
    • C12N2710/16011Herpesviridae
    • C12N2710/16211Lymphocryptovirus, e.g. human herpesvirus 4, Epstein-Barr Virus
    • C12N2710/16222New viral proteins or individual genes, new structural or functional aspects of known viral proteins or genes
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2710/00MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA dsDNA viruses
    • C12N2710/00011Details
    • C12N2710/16011Herpesviridae
    • C12N2710/16211Lymphocryptovirus, e.g. human herpesvirus 4, Epstein-Barr Virus
    • C12N2710/16241Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2710/16244Chimeric viral vector comprising heterologous viral elements for production of another viral vector
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2710/00MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA dsDNA viruses
    • C12N2710/00011Details
    • C12N2710/16011Herpesviridae
    • C12N2710/16211Lymphocryptovirus, e.g. human herpesvirus 4, Epstein-Barr Virus
    • C12N2710/16261Methods of inactivation or attenuation
    • C12N2710/16262Methods of inactivation or attenuation by genetic engineering
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011Details
    • C12N2750/14011Parvoviridae
    • C12N2750/14111Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14122New viral proteins or individual genes, new structural or functional aspects of known viral proteins or genes
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011Details
    • C12N2750/14011Parvoviridae
    • C12N2750/14111Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector

Landscapes

  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Virology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Saccharide Compounds (AREA)
  • Preparation Of Compounds By Using Micro-Organisms (AREA)
DK91309954.5T 1990-10-30 1991-10-29 Rekombinante adeno-associerede virussektorer DK0488528T3 (da)

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US07/605,775 US5173414A (en) 1990-10-30 1990-10-30 Production of recombinant adeno-associated virus vectors

Publications (1)

Publication Number Publication Date
DK0488528T3 true DK0488528T3 (da) 1995-12-27

Family

ID=24425162

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
DK91309954.5T DK0488528T3 (da) 1990-10-30 1991-10-29 Rekombinante adeno-associerede virussektorer

Country Status (8)

Country Link
US (6) US5173414A (fr)
EP (1) EP0488528B1 (fr)
JP (1) JP2655771B2 (fr)
AT (1) ATE130870T1 (fr)
CA (1) CA2054517C (fr)
DE (1) DE69114997T2 (fr)
DK (1) DK0488528T3 (fr)
HK (1) HK1007765A1 (fr)

Families Citing this family (1042)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US5173414A (en) * 1990-10-30 1992-12-22 Applied Immune Sciences, Inc. Production of recombinant adeno-associated virus vectors
US5252479A (en) * 1991-11-08 1993-10-12 Research Corporation Technologies, Inc. Safe vector for gene therapy
US6261834B1 (en) 1991-11-08 2001-07-17 Research Corporation Technologies, Inc. Vector for gene therapy
US6268213B1 (en) 1992-06-03 2001-07-31 Richard Jude Samulski Adeno-associated virus vector and cis-acting regulatory and promoter elements capable of expressing at least one gene and method of using same for gene therapy
US6340674B1 (en) 1993-03-26 2002-01-22 Thomas Jefferson University Method of inhibiting the proliferation and causing the differentiation of cells with IGF-1 receptor antisense oligonucleotides
US6686200B1 (en) 1993-08-31 2004-02-03 Uab Research Foundation Methods and compositions for the large scale production of recombinant adeno-associated virus
US6652850B1 (en) 1993-09-13 2003-11-25 Aventis Pharmaceuticals Inc. Adeno-associated viral liposomes and their use in transfecting dendritic cells to stimulate specific immunity
PT728214E (pt) * 1993-11-09 2004-11-30 Ohio Med College Linhas celulares estaveis capazes de expressar o gene de replicacao do virus adeno-associado
WO1995013365A1 (fr) * 1993-11-09 1995-05-18 Targeted Genetics Corporation Production de titres eleves de vecteurs d'aav recombinants
FR2716682B1 (fr) * 1994-01-28 1996-04-26 Centre Nat Rech Scient Procédé de préparation de virus adéno-associés (AAV) recombinants et utilisations.
FR2716893B1 (fr) * 1994-03-03 1996-04-12 Rhone Poulenc Rorer Sa Virus recombinants, leur préparation et leur utilisation thérapeutique.
IL113052A0 (en) 1994-03-23 1995-06-29 Rhone Poulenc Rorer Sa Recombinant viruses, their preparation and their use in gene therapy
ATE386131T1 (de) * 1994-04-13 2008-03-15 Univ Rockefeller Aav-vermittelte überbringung von dna in zellen des nervensystems
US6013517A (en) * 1994-05-09 2000-01-11 Chiron Corporation Crossless retroviral vectors
DE69535669T2 (de) 1994-05-09 2008-12-04 Oxford Biomedica (Uk) Ltd. Retrovirale vektoren mit verminderter rekombinationsrate
US6814962B1 (en) * 1994-06-02 2004-11-09 Aventis Pharma S.A. Recombinant viruses and their use for treatment of atherosclerosis and other forms of coronary artery disease and method, reagent, and kit for evaluating susceptibility to same
US6204059B1 (en) * 1994-06-30 2001-03-20 University Of Pittsburgh AAV capsid vehicles for molecular transfer
US5856152A (en) * 1994-10-28 1999-01-05 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Hybrid adenovirus-AAV vector and methods of use therefor
US5872005A (en) * 1994-11-03 1999-02-16 Cell Genesys Inc. Packaging cell lines for adeno-associated viral vectors
US5714170A (en) 1994-11-16 1998-02-03 Thomas Jefferson University Method of inducing resistance to tumor growth
US6342390B1 (en) 1994-11-23 2002-01-29 The United States Of America As Represented By The Secretary Of Health And Human Services Lipid vesicles containing adeno-associated virus rep protein for transgene integration and gene therapy
CA2207927A1 (fr) * 1994-12-06 1996-06-13 Targeted Genetics Corporation Lignees cellulaires d'encapsidation utilisees pour la generation de titres hauts de vecteurs aav recombinants
US6924128B2 (en) 1994-12-06 2005-08-02 Targeted Genetics Corporation Packaging cell lines for generation of high titers of recombinant AAV vectors
US5843742A (en) * 1994-12-16 1998-12-01 Avigen Incorporated Adeno-associated derived vector systems for gene delivery and integration into target cells
US5780296A (en) * 1995-01-17 1998-07-14 Thomas Jefferson University Compositions and methods to promote homologous recombination in eukaryotic cells and organisms
FR2732357B1 (fr) 1995-03-31 1997-04-30 Rhone Poulenc Rorer Sa Vecteurs viraux et utilisation pour le traitement des desordres hyperproliferatifs, notamment de la restenose
US7745416B2 (en) * 1995-04-11 2010-06-29 The Regents Of The University Of California Method for in vivo regulation of cardiac muscle contractility
US5830725A (en) * 1995-04-28 1998-11-03 The Board Of Trustees For The Leland Stanford Junior University Rapid, stable high-titre production of recombing retrovirus
US6281010B1 (en) 1995-06-05 2001-08-28 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adenovirus gene therapy vehicle and cell line
AU6043396A (en) * 1995-06-05 1996-12-24 University Of Alabama At Birmingham Research Foundation, The Composition and methods for creating syngeneic recombinant v irus-producing cells
US5756283A (en) * 1995-06-05 1998-05-26 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Method for improved production of recombinant adeno-associated viruses for gene therapy
US6093570A (en) * 1995-06-07 2000-07-25 The University Of North Carolina At Chapel Hill Helper virus-free AAV production
US6110456A (en) * 1995-06-07 2000-08-29 Yale University Oral delivery or adeno-associated viral vectors
US6040183A (en) * 1995-06-07 2000-03-21 University Of North Carloina At Chapel Hill Helper virus-free AAV production
US6187757B1 (en) 1995-06-07 2001-02-13 Ariad Pharmaceuticals, Inc. Regulation of biological events using novel compounds
CA2221293C (fr) * 1995-06-07 2012-09-18 University Of North Carolina At Chapel Hill Production de virus adeno-associes (vaa) sans virus auxiliaire
FR2737501B1 (fr) * 1995-07-31 1997-10-24 Transgene Sa Nouveaux virus auxiliaires pour la preparation de vecteurs viraux recombinants
US6001650A (en) * 1995-08-03 1999-12-14 Avigen, Inc. High-efficiency wild-type-free AAV helper functions
US5622856A (en) * 1995-08-03 1997-04-22 Avigen High efficiency helper system for AAV vector production
US6027931A (en) * 1995-08-03 2000-02-22 Avigen, Inc. High-efficiency AA V helper functions
US5801030A (en) * 1995-09-01 1998-09-01 Genvec, Inc. Methods and vectors for site-specific recombination
US6086913A (en) * 1995-11-01 2000-07-11 University Of British Columbia Liposomal delivery of AAV vectors
DK0863202T3 (da) * 1995-11-01 2010-09-27 Dnavec Research Inc Rekombinant Sendai-virus
US6004797A (en) * 1995-11-09 1999-12-21 Avigen, Inc. Adenovirus helper-free recombinant AAV Virion production
US6084085A (en) * 1995-11-14 2000-07-04 Thomas Jefferson University Inducing resistance to tumor growth with soluble IGF-1 receptor
US20030027250A1 (en) * 1995-12-15 2003-02-06 Mitchell Lloyd G. Methods and compositions for use in spliceosome mediated RNA trans-splicing
US20060088938A1 (en) * 1995-12-15 2006-04-27 Mitchell Lloyd G Methods and compositions for use in spliceosome mediated RNA trans-splicing in plants
US20020193580A1 (en) * 1995-12-15 2002-12-19 Mitchell Lloyd G. Methods and compositions for use in spliceosome mediated RNA trans-splicing
US5858351A (en) * 1996-01-18 1999-01-12 Avigen, Inc. Methods for delivering DNA to muscle cells using recombinant adeno-associated virus vectors
US5874304A (en) * 1996-01-18 1999-02-23 University Of Florida Research Foundation, Inc. Humanized green fluorescent protein genes and methods
GB9614699D0 (en) * 1996-07-12 1996-09-04 John P Robarts Research Inst T Hybrid herpes virus-based vector for gene delivery and expression
JP2000516472A (ja) * 1996-08-16 2000-12-12 メディカル リサーチ カウンシル 組織特異的遺伝子発現を与える自己複製型エピソーム性発現ベクター
WO1998009524A1 (fr) * 1996-09-06 1998-03-12 Chiron Corporation Procedes et compositions destines a une administration specifique dans le foie de molecules therapeutiques en utilisant des vecteurs recombinants aav
US20020037867A1 (en) * 1999-02-26 2002-03-28 James M. Wilson Method for recombinant adeno-associated virus-directed gene therapy
US5866552A (en) * 1996-09-06 1999-02-02 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Method for expressing a gene in the absence of an immune response
US6544523B1 (en) * 1996-11-13 2003-04-08 Chiron Corporation Mutant forms of Fas ligand and uses thereof
US7008776B1 (en) 1996-12-06 2006-03-07 Aventis Pharmaceuticals Inc. Compositions and methods for effecting the levels of high density lipoprotein (HDL) cholesterol and apolipoprotein AI very low density lipoprotein (VLDL) cholesterol and low density lipoprotein (LDL) cholesterol
JP2001506133A (ja) 1996-12-18 2001-05-15 ターゲティッド ジェネティクス コーポレイション 組換えaavベクターの産生における使用のための、aavスプリット−パッケージング遺伝子およびこのような遺伝子を含む細胞株
US6403370B1 (en) 1997-02-10 2002-06-11 Genstar Therapeutics Corporation Oncolytic/immunogenic complementary-adenoviral vector system
AU6962698A (en) 1997-04-11 1998-11-11 Government Of The United States Of America, As Represented By The Secretary Of The Department Of Health And Human Services, The Transgenomic viruses and the use thereof
JP2001522244A (ja) 1997-04-24 2001-11-13 ユニバーシティ オブ ワシントン パルボウイルスベクターによる標的化した遺伝子改変
WO1998049321A2 (fr) 1997-04-28 1998-11-05 Rhone-Poulenc Rorer S.A. Apport intratumoral, induit par un adenovirus, d'un antagoniste d'angiogenese destine au traitement de tumeurs
US6541036B1 (en) 1997-05-29 2003-04-01 Thomas Jefferson University Treatment of tumors with oligonucleotides directed to insulin-like growth factor-I receptors (IGF-IR)
US20040161409A1 (en) * 1997-07-25 2004-08-19 Kurtzman Gary J. Induction of immune response to antigens expressed by recombinant adeno-associated virus
US6710036B2 (en) 1997-07-25 2004-03-23 Avigen, Inc. Induction of immune response to antigens expressed by recombinant adeno-associated virus
US6221646B1 (en) * 1997-07-31 2001-04-24 Chiron Corporation Materials and methods for simplified AAV production
US6037177A (en) * 1997-08-08 2000-03-14 Cell Genesys, Inc. Method for increasing the efficiency of recombinant AAV production
US6348450B1 (en) * 1997-08-13 2002-02-19 The Uab Research Foundation Noninvasive genetic immunization, expression products therefrom and uses thereof
US6706693B1 (en) 1997-08-13 2004-03-16 The Uab Research Foundation Vaccination by topical application of genetic vectors
US20030045492A1 (en) * 1997-08-13 2003-03-06 Tang De-Chu C. Vaccination by topical application of recombinant vectors
US6716823B1 (en) 1997-08-13 2004-04-06 The Uab Research Foundation Noninvasive genetic immunization, expression products therefrom, and uses thereof
US20030125278A1 (en) * 1997-08-13 2003-07-03 Tang De-Chu C. Immunization of animals by topical applications of a salmonella-based vector
US6251677B1 (en) 1997-08-25 2001-06-26 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Hybrid adenovirus-AAV virus and methods of use thereof
DK1009808T3 (da) 1997-09-05 2013-01-21 Genzyme Corp Fremgangsmåder til generering af hjælper-frie præparater af rekombinante aav-vektorer med høj titer
US6989264B2 (en) 1997-09-05 2006-01-24 Targeted Genetics Corporation Methods for generating high titer helper-free preparations of released recombinant AAV vectors
US6566118B1 (en) 1997-09-05 2003-05-20 Targeted Genetics Corporation Methods for generating high titer helper-free preparations of released recombinant AAV vectors
GB9721909D0 (en) * 1997-10-17 1997-12-17 Cantab Pharma Res Gene delivery vectors and their uses
US6642051B1 (en) * 1997-10-21 2003-11-04 Targeted Genetics Corporation Amplifiable adeno-associated virus(AAV) packaging cassettes for the production of recombinant AAV vectors
WO1999020779A1 (fr) * 1997-10-21 1999-04-29 Targeted Genetics Corporation Cassettes d'encapsidation de virus adeno-associe (aav) amplifiable pour la production de vecteurs de aav recombines
DK0915165T3 (da) * 1997-11-05 2003-06-16 Gsf Forschungszentrum Umwelt Fremgangsmåde til hjælper-virusfri pakning af et genvektor-DNA
CA2671261A1 (fr) 1997-11-06 1999-05-20 Novartis Vaccines And Diagnostics S.R.L. Antigenes de neisseria
EP1049767B1 (fr) 1998-01-08 2005-08-17 Aventis Pharmaceuticals Inc. Lapin transgenique exprimant une lipoproteine (a) humaine fonctionnelle
EP1047784B2 (fr) 1998-01-14 2015-03-18 Novartis Vaccines and Diagnostics S.r.l. Antigenes du neisseria meningitidis
US6984635B1 (en) 1998-02-13 2006-01-10 Board Of Trustees Of The Leland Stanford Jr. University Dimerizing agents, their production and use
WO1999041371A1 (fr) 1998-02-13 1999-08-19 Genetrace Systems, Inc. Utilisation de ribozymes afin d'identifier la fonction de genes
US20020147143A1 (en) 1998-03-18 2002-10-10 Corixa Corporation Compositions and methods for the therapy and diagnosis of lung cancer
AU3072799A (en) 1998-03-19 1999-10-11 Human Genome Sciences, Inc. Cytokine receptor common gamma chain like
EP1064393B1 (fr) * 1998-03-20 2004-12-29 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions et methodes de production de virus adeno-associes recombines sans auxiliaire
US6953690B1 (en) 1998-03-20 2005-10-11 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods for helper-free production of recombinant adeno-associated viruses
EP2261338A3 (fr) 1998-05-01 2012-01-04 Novartis Vaccines and Diagnostics, Inc. Antigènes de Neisseria meningitidis et compositions
ES2251831T3 (es) * 1998-05-06 2006-05-01 Vlaams Interuniversitair Instituut Voor Biotechnologie Vzw. Inhibidores de la activacion de nf-kb.
US6225456B1 (en) 1998-05-07 2001-05-01 University Technololy Corporation Ras suppressor SUR-5
US6506889B1 (en) 1998-05-19 2003-01-14 University Technology Corporation Ras suppressor SUR-8 and related compositions and methods
US6436392B1 (en) * 1998-05-20 2002-08-20 University Of Iowa Research Foundation Adeno-associated virus vectors
GB9811172D0 (en) * 1998-05-22 1998-07-22 Royal Free Hosp School Med Virus production
WO1999061066A2 (fr) 1998-05-27 1999-12-02 Avigen, Inc. Apport ameliore par la convection de vecteurs viraux adeno-associes (aav)
US6146874A (en) 1998-05-27 2000-11-14 University Of Florida Method of preparing recombinant adeno-associated virus compositions
DE19833476B4 (de) 1998-07-24 2005-08-25 Huss, Ralf, Dr. Genetisch modifizierte CD34-Negative, adhärent wachsende hämatopoetische Stammzellen und deren Verwendung in der Gentherapie
WO2000012740A2 (fr) 1998-08-28 2000-03-09 Duke University ADENOVIRUS A DELETIONS DANS LES SEQUENCES IVa2, 100K ET/OU DE PROTEINES PRETERMINALES
EP1930418B1 (fr) 1998-09-04 2015-04-08 Genzyme Corporation Procédés pour produire des préparations de vecteurs AAV recombinants de forte teneur dépourvues de virus assistants
US6783972B1 (en) 1998-09-22 2004-08-31 University Of Florida Research Foundation Methods for large-scale production of recombinant AAV vectors
US20030235557A1 (en) 1998-09-30 2003-12-25 Corixa Corporation Compositions and methods for WT1 specific immunotherapy
WO2000022152A1 (fr) * 1998-10-13 2000-04-20 Avigen, Inc. Compositions et methodes de production de virus associe aux adenovirus recombine
US6221349B1 (en) 1998-10-20 2001-04-24 Avigen, Inc. Adeno-associated vectors for expression of factor VIII by target cells
US6200560B1 (en) * 1998-10-20 2001-03-13 Avigen, Inc. Adeno-associated virus vectors for expression of factor VIII by target cells
US7129043B1 (en) 1998-10-22 2006-10-31 Duke University Methods of screening for risk of proliferative disease and methods for the treatment of proliferative disease
US6759237B1 (en) 1998-11-05 2004-07-06 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adeno-associated virus serotype 1 nucleic acid sequences, vectors and host cells containing same
AU780231B2 (en) * 1998-11-10 2005-03-10 University Of North Carolina At Chapel Hill, The Virus vectors and methods of making and administering the same
US6303362B1 (en) 1998-11-19 2001-10-16 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Adenoviral vector and methods for making and using the same
US6441156B1 (en) 1998-12-30 2002-08-27 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services Calcium channel compositions and methods of use thereof
US7935805B1 (en) 1998-12-31 2011-05-03 Novartis Vaccines & Diagnostics, Inc Polynucleotides encoding antigenic HIV Type C polypeptides, polypeptides and uses thereof
AU2221600A (en) 1998-12-31 2000-07-31 Chiron Corporation Improved expression of hiv polypeptides and production of virus-like particles
US6387368B1 (en) 1999-02-08 2002-05-14 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Hybrid adenovirus-AAV virus and methods of use thereof
WO2000047617A1 (fr) * 1999-02-09 2000-08-17 Lexicon Genetics Incorporated Proteines humaines bruleuses de graisses excedentaires et polynucleotides les codant
DE19905501B4 (de) * 1999-02-10 2005-05-19 MediGene AG, Gesellschaft für molekularbiologische Kardiologie und Onkologie Verfahren zur Herstellung eines rekombinanten Adeno-assoziierten Virus, geeignete Mittel hierzu sowie Verwendung zur Herstellung eines Arzneimittels
US20040043488A1 (en) * 1999-02-17 2004-03-04 University Of Pittsburgh Of The Commonwealth System Of Higher Education Adeno-associated viral gene-transfer vector system
US6258595B1 (en) 1999-03-18 2001-07-10 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods for helper-free production of recombinant adeno-associated viruses
JP4693244B2 (ja) * 1999-03-18 2011-06-01 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア 組換えアデノ随伴ウイルスのヘルパー無しの生産のための組成物および方法
US6893865B1 (en) 1999-04-28 2005-05-17 Targeted Genetics Corporation Methods, compositions, and cells for encapsidating recombinant vectors in AAV particles
WO2000066741A2 (fr) 1999-04-30 2000-11-09 Chiron S.P.A. Antigenes de neisseria conserves
US20040009936A1 (en) * 1999-05-03 2004-01-15 Tang De-Chu C. Vaccine and drug delivery by topical application of vectors and vector extracts
GB9911683D0 (en) 1999-05-19 1999-07-21 Chiron Spa Antigenic peptides
DK1180159T3 (da) 1999-05-28 2008-11-17 Targeted Genetics Corp Fremgangsmåder og sammensætninger til at sænke niveauet af Tumor-Nekrose-Faktor (TNF) i TNF-associerede lidelser
EP1939300A1 (fr) 1999-05-28 2008-07-02 Targeted Genetics Corporation Procédés et compositions pour diminuer le niveau de facteur de nécrose de tumeur (TNF) pour des troubles associés au TNF
JP4969002B2 (ja) * 1999-06-08 2012-07-04 ユニバーシテイ・オブ・アイオワ・リサーチ・フアウンデーシヨン rAAV形質導入を増加するための化合物および方法
US7122335B1 (en) 1999-06-08 2006-10-17 University Of Iowa Research Foundation Compounds and methods to enhance rAAV transduction
CA2374610A1 (fr) * 1999-06-28 2001-01-04 Jordan J. N. Tang Memapsine recombinante catalytiquement active et procedes d'utilisation
GB9916529D0 (en) 1999-07-14 1999-09-15 Chiron Spa Antigenic peptides
EP1916258B1 (fr) 1999-08-09 2014-04-23 Targeted Genetics Corporation Améliorations de l'expression d'une séquence de nucléotides hétérologues à brin unique à partir de vecteurs viraux recombinants par la désignation de la séquence de manière à ce qu'elle forme des paires de bases intrabrins
CA2379166C (fr) 1999-08-09 2013-03-26 Targeted Genetics Corporation Vecteurs viraux de recombinaison actives metaboliquement et procede de preparation et d'utilisation de ceux-ci
US6410236B1 (en) 1999-09-01 2002-06-25 The Regents Of The University Of Michigan Correcting diastolic dysfunction in heart failure
US7115391B1 (en) * 1999-10-01 2006-10-03 Genovo, Inc. Production of recombinant AAV using adenovirus comprising AAV rep/cap genes
CA2385823A1 (fr) * 1999-10-01 2001-04-12 Haifeng Chen Production de virus associes a l'adenovirus (aav) recombinants mettant en oeuvre un adenovirus comprenant des genes rep/cap associes a l'adenovirus
AU7739000A (en) 1999-10-01 2001-05-10 University Of Florida Temperature-sensitive regulation of viral vector production
US7241447B1 (en) 1999-10-07 2007-07-10 University Of Iowa Research Foundation Adeno-associated virus vectors and uses thereof
AU784420B2 (en) * 1999-10-07 2006-03-30 University Of Iowa Research Foundation, The Adeno-associated viruses and uses thereof
EP1224313A1 (fr) * 1999-10-07 2002-07-24 University of Iowa Research Foundation Virus adeno-associe et utilisations correspondantes
EP1222269A1 (fr) 1999-10-12 2002-07-17 Lexicon Genetics Incorporated Proteines humaines de la famille des recepteurs de ldl et polynucleotides les codant
GB9924981D0 (en) * 1999-10-21 1999-12-22 Univ Manchester Gene therapy
AU1099701A (en) * 1999-10-22 2001-05-08 University Of Pittsburgh Alpha1-3 galactosyltransferase gene and promoter
JP2004508801A (ja) 1999-10-29 2004-03-25 カイロン ソチエタ ア レスポンサビリタ リミタータ ナイセリア抗原性ペプチド
AUPQ425699A0 (en) * 1999-11-25 1999-12-23 University Of Newcastle Research Associates Limited, The A method of treating a malignancy in a subject and a pharmaceutical composition for use in same
AU776576B2 (en) * 1999-12-06 2004-09-16 Sangamo Biosciences, Inc. Methods of using randomized libraries of zinc finger proteins for the identification of gene function
PT2289545T (pt) 2000-01-17 2016-09-06 Glaxosmithkline Biologicals Sa Vacina de omv suplementada contra meningococos
US6689558B2 (en) 2000-02-08 2004-02-10 Sangamo Biosciences, Inc. Cells for drug discovery
IL151097A0 (en) 2000-02-23 2003-04-10 Smithkline Beecham Biolog Tumour-specific animal proteins
GB0018307D0 (en) 2000-07-26 2000-09-13 Aventis Pharm Prod Inc Polypeptides
EP2213743A1 (fr) 2000-04-12 2010-08-04 Human Genome Sciences, Inc. Protéines de fusion d'albumine
ES2330615T3 (es) 2000-04-28 2009-12-14 Asklepios Biopharmaceutical, Inc. Secuencias de adn que codifican para minigenes de distrofina y metodos de uso de las mismas.
US6790667B1 (en) * 2000-05-30 2004-09-14 Lexicon Genetics Incorporated Human mitochondrial proteins and polynucleotides encoding the same
MXPA02012157A (es) * 2000-06-09 2003-06-06 Bristol Myers Squibb Co Metodos para regular una respuesta inmune mediada por celulas al bloquear se°ales linfociticas y al bloquear la adhesion mediada por el antigeno 1 asociado con la funcion de linfocitos.
AR029540A1 (es) 2000-06-28 2003-07-02 Corixa Corp COMPOSICIONES Y METODOS PARA EL DIAGNoSTICO Y LA TERAPIA DE CA NCER DE PULMoN
EP1935427B1 (fr) 2000-07-03 2018-03-07 Bristol-Myers Squibb Company Utilisations des molécules mutantes solubles CTLA4
US20040022787A1 (en) 2000-07-03 2004-02-05 Robert Cohen Methods for treating an autoimmune disease using a soluble CTLA4 molecule and a DMARD or NSAID
KR100545945B1 (ko) * 2000-07-03 2006-01-25 갈라 디자인, 인크. 발현 벡터
US20030224415A1 (en) * 2001-06-29 2003-12-04 Gala Design, Inc. Selection free growth of host cells containing multiple integrating vectors
AU2001271614B2 (en) * 2000-07-03 2007-05-31 Catalent Pharma Solutions, Llc Host cells containing multiple integrating vectors
US7223406B2 (en) 2000-07-21 2007-05-29 The Regents Of The University Of California Methods and compositions for preventing and treating male erectile dysfunction and female sexual arousal disorder
EP1365794A2 (fr) * 2000-07-21 2003-12-03 Lue, Tom Methodes et compositions destinees a prevenir et traiter la dyserection chez l'homme et les troubles de l'excitation sexuelle chez la femme
US6916635B2 (en) * 2000-10-02 2005-07-12 The Research Foundation Of State University Of New York Hybrid adenovirus/adeno-associated virus vectors and methods of use thereof
CA2881568C (fr) 2000-10-27 2019-09-24 Novartis Vaccines And Diagnostics, Inc. Acides nucleiques et proteines derives des groupes de streptocoques a et b
US7060442B2 (en) 2000-10-30 2006-06-13 Regents Of The University Of Michigan Modulators on Nod2 signaling
WO2002053761A2 (fr) 2000-12-28 2002-07-11 Wyeth Proteine protectrice recombinee issue de streptococcus pneumoniae
US20040126774A1 (en) * 2001-01-08 2004-07-01 Mitchell Lioyd G. Correction of factor VIII genetic defects using spliceosome mediated RNA trans splicing
CA2434546C (fr) 2001-01-12 2012-09-11 Chiron Corporation Induction de reponse immunitaire par une particule de replicon de virus chimere de l'encphalomyelite equine du venezuela-sindbis codant un antigene
RU2194755C2 (ru) * 2001-03-05 2002-12-20 Государственный научный центр вирусологии и биотехнологии "Вектор" РЕКОМБИНАНТНАЯ ПЛАЗМИДНАЯ ДНК pAd5-f, НЕСУЩАЯ ФРАГМЕНТ ГЕНОМА АДЕНОВИРУСА 5 ТИПА С ДЕЛЕЦИЕЙ В ГЕНЕ E1B-55K, И ШТАММ МУТАНТНОГО АДЕНОВИРУСА Ade12, ОБЛАДАЮЩИЙ СЕЛЕКТИВНОЙ ПРОТИВООПУХОЛЕВОЙ АКТИВНОСТЬЮ
GB0107661D0 (en) 2001-03-27 2001-05-16 Chiron Spa Staphylococcus aureus
GB0107658D0 (en) 2001-03-27 2001-05-16 Chiron Spa Streptococcus pneumoniae
JP2004536579A (ja) 2001-04-13 2004-12-09 ヒューマン ジノーム サイエンシーズ, インコーポレイテッド 血管内皮増殖因子2
US20020182595A1 (en) * 2001-04-27 2002-12-05 Weitzman Matthew D. Method of identifying cellular regulators of adeno-associated virus (AAV)
JP2005504513A (ja) 2001-05-09 2005-02-17 コリクサ コーポレイション 前立腺癌の治療及び診断のための組成物及び方法
US6946126B2 (en) * 2001-06-04 2005-09-20 Duke University Replicating adenovirus vectors
ATE334696T1 (de) * 2001-06-22 2006-08-15 Vlaams Interuniv Inst Biotech Abin zum schutz gegen hepatitis
US7449562B2 (en) * 2001-06-29 2008-11-11 Novartis Ag PERV screening method and use thereof
EP2280074A3 (fr) 2001-07-05 2011-06-22 Novartis Vaccines and Diagnostics, Inc. Polynucleotides codant pour des polypeptides antigeniques du vih de sous-type b et/ou de sous-type c, polypeptides et leurs utilisations
EP1411770A4 (fr) 2001-07-05 2006-05-10 Chiron Corp Polynucleotides codant des polypeptides de type c du vih antigeniques, polypeptides et leurs utilisations
CA2453405A1 (fr) * 2001-07-13 2003-01-23 University Of Iowa Research Foundation Virus adeno-associes pseudotypes et utilisations de ces derniers
US8241622B2 (en) * 2001-07-13 2012-08-14 University Of Iowa Research Foundation Adeno-associated virus vectors with intravector heterologous terminal palindromic sequences
DE10137283A1 (de) * 2001-08-01 2003-02-27 Deutsches Krebsforsch AAV-Vektor-Verpackungsplasmide zur Helfervirus-freien Herstellung pseudotypisierter AAV-Partikel über Einzeltransfektion
WO2003025161A1 (fr) 2001-09-18 2003-03-27 Clontech Laboratories, Inc. Procede de producteur dde vecteurs adenoviraux s'appuyant sur une recombinase specifique d'un site
WO2003027247A2 (fr) * 2001-09-24 2003-04-03 Sangamo Biosciences, Inc. Modulation de cellules souches au moyen de proteines a doigts de zinc (zfp)
MX339524B (es) 2001-10-11 2016-05-30 Wyeth Corp Composiciones inmunogenicas novedosas para la prevencion y tratamiento de enfermedad meningococica.
JP2005507927A (ja) * 2001-10-30 2005-03-24 バイオジェン・アイデック・エムエイ・インコーポレイテッド パーキンソン病を処置するための方法および組成物
US6723551B2 (en) 2001-11-09 2004-04-20 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services Production of adeno-associated virus in insect cells
WO2003042361A2 (fr) * 2001-11-09 2003-05-22 Government Of The United States Of America, Department Of Health And Human Services Production d'un virus adeno-associe dans des cellules d'insectes
MX359371B (es) * 2001-11-13 2018-09-25 Univ Pennsylvania Un metodo para detectar y/o identificar secuencias del virus adeno-asociado y aislamiento de secuencias novedosas identificadas de ese modo.
CN101670119A (zh) 2001-11-21 2010-03-17 利兰·斯坦福青年大学托管委员会 多核苷酸
RU2331435C2 (ru) 2001-12-12 2008-08-20 Чирон Срл. Иммунизация против chlamydia trachomatis
DK2224012T3 (da) 2001-12-17 2013-05-13 Corixa Corp Sammensætninger og fremgangsmåder til terapi og diagnose af inflammatoriske tarmsygdomme
AU2002364586A1 (en) 2001-12-21 2003-07-30 Delta Biotechnology Limited Albumin fusion proteins
AU2003205615B2 (en) * 2002-01-10 2008-09-25 Universiteit Gent A novel splice variant of MyD88 and uses thereof
CA2369985A1 (fr) * 2002-01-18 2003-07-18 Duke University Production de vecteurs viraux adeno-associes recombinants a l'aide d'une methode complete assistee par adenovirus
US8071096B2 (en) 2002-01-25 2011-12-06 G2 Therapies Ltd Anti-C5aR antibodies and uses thereof
US7399753B2 (en) * 2002-02-25 2008-07-15 Virxsys Corporation Trans-splicing mediated photodynamic therapy
US7282222B2 (en) * 2002-03-15 2007-10-16 The United States Of America As Represented By The Department Of Veterans Affairs Methods and compositions for directing cells to target organs
US7384738B2 (en) * 2002-03-28 2008-06-10 Bremel Robert D Retrovirus-based genomic screening
US20040038304A1 (en) * 2002-03-28 2004-02-26 Gala Design, Inc. Antibody libraries
AU2003223497A1 (en) * 2002-04-05 2003-10-27 Centocor, Inc. Asthma-related anti-il-13 immunoglobulin derived proteins, compositions, methods and uses
JP2005536231A (ja) * 2002-05-08 2005-12-02 イントロン,インコーポレーテッド アデノウイルスに細胞選択的複製をもたらすための、スプライセオソーム媒介型rnaトランススプライシングの使用
US20030219696A1 (en) * 2002-05-23 2003-11-27 Moreland Gerald W. Method and apparatus for preventing backflow in dental saliva evacuators
EP1506286B1 (fr) 2002-05-24 2014-03-19 Merck Sharp & Dohme Corp. Anticorps anti-igfr humain neutralisant
DK1534819T3 (da) 2002-08-21 2010-04-19 Revivicor Inc Griselignende dyr, som mangler enhver ekspression af funktionel alfa-1,3-galactosyltransferase
US7785608B2 (en) 2002-08-30 2010-08-31 Wyeth Holdings Corporation Immunogenic compositions for the prevention and treatment of meningococcal disease
AU2003268505A1 (en) * 2002-09-09 2004-03-29 University Of Tennessee Research Foundation Recombinatant mutants of rhabdovirus and methods of use thereof
US20040052161A1 (en) * 2002-09-17 2004-03-18 Steven Liao Mechanical clock having wireless manipulation and adjustment function
AU2003284239B2 (en) 2002-10-21 2008-08-21 Eisai Inc. Compositions and methods for treating human papillomavirus-mediated disease
EP1579004B1 (fr) * 2002-10-23 2010-06-16 VIRxSYS Corporation Procedes de criblage destines a identifier des molecules de pre-trans-epissage efficaces
DK1569696T3 (da) 2002-11-21 2010-11-15 Bayhill Therapeutics Inc Fremgangsmåder og immunmodulatoriske nukleinsyrepræparater til forebyggelse og behandling af sygdomme
AU2002953436A0 (en) * 2002-12-18 2003-01-09 The University Of Newcastle Research Associates Limited A method of treating a malignancy in a subject via direct picornaviral-mediated oncolysis
WO2004056853A2 (fr) * 2002-12-23 2004-07-08 Vib Vzw Proteine immunomodulatrice derivee des trypanosomes et ses utilisations
US7960522B2 (en) 2003-01-06 2011-06-14 Corixa Corporation Certain aminoalkyl glucosaminide phosphate compounds and their use
CN101863930A (zh) 2003-01-06 2010-10-20 科里克萨有限公司 一些氨烷基氨基葡糖苷磷酸酯化合物和它们的用途
JP2006518997A (ja) * 2003-01-21 2006-08-24 ブリストル−マイヤーズ スクイブ カンパニー 新規アシルコエンザイムa:モノアシルグリセロールアシルトランスフェラーゼ−3(mgat3)をコードするポリヌクレオチドおよびその用途
ES2371913T3 (es) 2003-01-22 2012-01-11 Duke University Constructos mejorados para expresar polipéptidos lisosomales.
AU2004227358B8 (en) * 2003-03-31 2009-12-10 Targeted Genetics Corporation Compounds and methods to enhance rAAV transduction
GB0308198D0 (en) 2003-04-09 2003-05-14 Chiron Srl ADP-ribosylating bacterial toxin
US20070073048A1 (en) 2003-05-15 2007-03-29 Ying Lian Hiv polynucleotides and polypeptides derived from botswana mj4
US7261544B2 (en) 2003-05-21 2007-08-28 Genzyme Corporation Methods for producing preparations of recombinant AAV virions substantially free of empty capsids
US20050036988A1 (en) * 2003-05-28 2005-02-17 Ruian Xu Compositions and methods for preventing and treating liver cirrhosis
US7261882B2 (en) 2003-06-23 2007-08-28 Reagents Of The University Of Colorado Methods for treating neuropathic pain by administering IL-10 polypeptides
AU2004263865B2 (en) 2003-08-08 2007-05-17 Sangamo Therapeutics, Inc. Methods and compositions for targeted cleavage and recombination
US7888121B2 (en) 2003-08-08 2011-02-15 Sangamo Biosciences, Inc. Methods and compositions for targeted cleavage and recombination
US20070134796A1 (en) * 2005-07-26 2007-06-14 Sangamo Biosciences, Inc. Targeted integration and expression of exogenous nucleic acid sequences
US20060035242A1 (en) 2004-08-13 2006-02-16 Michelitsch Melissa D Prion-specific peptide reagents
EP1678315B1 (fr) 2003-09-19 2011-08-03 Sangamo BioSciences, Inc. Proteines a doigt de zinc issues du genie genetique pour la regulation de l'expression genique
WO2005047469A2 (fr) * 2003-11-05 2005-05-26 University Of Pittsburgh Proteine isogloboside 3 synthase porcine, adnc, organisation genomique, et region regulatrice
US20050221429A1 (en) * 2004-01-16 2005-10-06 Cardinal Health Pts, Llc Host cells containing multiple integrating vectors comprising an amplifiable marker
US7968334B2 (en) * 2004-01-23 2011-06-28 Virxsys Corporation Expression of apoAI and variants thereof using spliceosome mediated RNA trans-splicing
US8053232B2 (en) * 2004-01-23 2011-11-08 Virxsys Corporation Correction of alpha-1-antitrypsin genetic defects using spliceosome mediated RNA trans splicing
EP1716165A4 (fr) * 2004-01-23 2008-06-18 Virxsys Corp Expression d'apoliproteine a1 (apoa-1) et variants au moyen de transepissage d'arn induit par complexe d'epissage
US7432057B2 (en) 2004-01-30 2008-10-07 Michigan State University Genetic test for PSE-susceptible turkeys
AU2005223617A1 (en) * 2004-03-17 2005-09-29 Revivicor, Inc. Tissue products from animals lacking functional alpha 1,3 galactosyl transferase
JP4792390B2 (ja) 2004-03-29 2011-10-12 株式会社ガルファーマ 新規ガレクチン9改変体タンパク質及びその用途
US20050223202A1 (en) * 2004-03-31 2005-10-06 Intel Corporation Branch prediction in a pipelined processor
AU2005232665B2 (en) * 2004-04-08 2010-05-13 Sangamo Therapeutics, Inc. Methods and compositions for treating neuropathic and neurodegenerative conditions
EP1732945B1 (fr) * 2004-04-08 2014-12-24 Sangamo BioSciences, Inc. Procedes et compositions pour moduler la contractilite cardiaque
US20060094110A1 (en) * 2004-07-30 2006-05-04 Mcgarrity Gerard J Use of spliceosome mediated RNA trans-splicing for immunotherapy
US20060134658A1 (en) * 2004-08-09 2006-06-22 Garcia-Blanco Mariano A Use of RNA trans-splicing for generation of interfering RNA molecules
WO2006020684A2 (fr) 2004-08-10 2006-02-23 Institute For Multiple Myeloma And Bone Cancer Research Procedes pour reguler la differenciation et traiter le myelome multiple
EP1786473A4 (fr) * 2004-08-11 2008-11-19 Cedars Sinai Medical Center Traitement de la maladie de parkinson et de troubles associes
EP1786474B1 (fr) * 2004-08-12 2011-06-01 Cedars-Sinai Medical Center Therapie genique combinee destinee au traitement de gliomes macroscopiques
AU2005287278B2 (en) * 2004-09-16 2011-08-04 Sangamo Biosciences, Inc. Compositions and methods for protein production
NZ553776A (en) 2004-09-22 2010-05-28 Glaxosmithkline Biolog Sa Immunogenic composition comprising staphylococcal PNAG and Type 5 and/or 8 Capsular polysaccharide or oligosaccharide.
DE102004047492B4 (de) * 2004-09-23 2006-07-20 Jost-Werke Gmbh & Co. Kg Verfahren zum Übertragen von elektrischer, pneumatischer oder hydraulischer Energie sowie ein Energieübertragungssystem
CN101506355B (zh) 2004-09-24 2012-06-27 成血管细胞系统公司 多能扩增间充质前体细胞子代(memp)及其应用
KR20070085288A (ko) 2004-09-24 2007-08-27 안지오블라스트 시스템스 인코퍼레이티드 간엽 전구세포의 증식 및/또는 생존성 증강 방법
MX2007003850A (es) 2004-10-05 2007-11-21 Genzyme Corp Canula escalonada.
US7871795B2 (en) 2004-10-08 2011-01-18 Virxsys Corporation Targeted trans-splicing of highly abundant transcripts for in vivo production of recombinant proteins
EP1831365B1 (fr) * 2004-10-08 2013-08-07 VIRxSYS Corporation Utilisation d'un trans-epissage d'arn pour le transfert genique d'anticorps et la production polypeptidique d'anticorps
JP5136766B2 (ja) * 2004-12-15 2013-02-06 ユニバーシティ オブ ノース カロライナ アット チャペル ヒル キメラベクター
CN101163494A (zh) * 2005-02-23 2008-04-16 Uab研究基金会 烷基糖苷增强的接种
ATE553122T1 (de) * 2005-02-28 2012-04-15 Sangamo Biosciences Inc Antiangiogene methoden und zusammensetzungen
JP5225069B2 (ja) 2005-03-23 2013-07-03 ゲンマブ エー/エス 多発性骨髄腫の治療のためのcd38に対する抗体
CN101248171B (zh) * 2005-04-12 2015-11-25 迈索布拉斯特股份有限公司 通过组织非特异性碱性磷酸酶分离成人多潜能细胞
EP1877087B1 (fr) * 2005-04-15 2013-02-20 GOVERNMENT OF THE UNITED STATES OF AMERICA, as represented by THE SECRETARY, DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES Procedes et compositions permettant de produire une reponse immunitaire amelioree contre un immunogene papillomavirus humain
HUE041875T2 (hu) 2005-05-31 2019-06-28 Univ Colorado Regents Eljárás génbejuttatásra
US20060275812A1 (en) * 2005-06-01 2006-12-07 University Of Pittsburgh Of The Commonwealth System Of Higher Education Assay for agonists and antagonists of ion channels and for regulators of genetic expression
WO2006132925A2 (fr) 2005-06-01 2006-12-14 University Of Pittsburgh Of The Commonwealth System Of Higher Education Procede de biosynthese de peptide amide et administration d'endomorphine-2 in vivo en vue du traitement de la douleur
WO2007016597A2 (fr) * 2005-07-29 2007-02-08 The Regents Of The University Of California Ciblage de secretion de facteur de croissance dependant d'enzyme de conversion de tnf-alpha (tace) dans une therapie anticancereuse
CA2618508A1 (fr) * 2005-08-10 2007-02-22 Oklahoma Medical Research Foundation Compositions de memapsine 2 tronquee et traitements associes
US7858590B2 (en) * 2005-08-11 2010-12-28 Cedars-Sinai Medical Center Treatment of parkinson's disease and related disorders
EP2311966A3 (fr) 2005-10-20 2012-09-05 Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) B.V. Vecteurs viraux adéno-associés améliorés, produits en cellules d'insecte
ES2514316T3 (es) 2005-11-22 2014-10-28 Novartis Vaccines And Diagnostics, Inc. Partículas similares a virus (VLPs) de Norovirus y Sapovirus
US20070134204A1 (en) * 2005-12-09 2007-06-14 Henrich Cheng Method for treating nerve injury and vector construct for the same
US8669418B2 (en) 2005-12-22 2014-03-11 Vib Vzw Means and methods for mediating protein interference
CA2632331C (fr) 2005-12-22 2015-02-10 Vib Vzw Molecules presentant une region d'agregation beta et leur utilisation dans l'induction de l'agregation de proteines
EP2441846A3 (fr) 2006-01-09 2012-07-25 The Regents Of the University of California Combinaisons immunostimulatrices deTNFRSF, TLR, NLR, RHR, du récepteur purinergique et des agonistes du récepteur de la cytokine utilisées pour les vaccins et en immunothérapie anti-tumorale
ES2388443T3 (es) 2006-03-29 2012-10-15 Dana-Farber Cancer Institute, Inc. Métodos y composiciones para inducir una respuesta inmune frente a VIH y modelos para ensayo
WO2007127464A2 (fr) * 2006-04-28 2007-11-08 University Of Iowa Research Foundation Procédés et composés destinés à modifier une infection virale
WO2007136685A2 (fr) * 2006-05-19 2007-11-29 Sangamo Biosciences, Inc. Procédés et compositions pour inactivation de la dihydrofolate réductase
EP2027262B1 (fr) 2006-05-25 2010-03-31 Sangamo Biosciences Inc. Demi-domaines résultant de clivage par génie génétique
PT2054431E (pt) 2006-06-09 2011-11-03 Novartis Ag Confórmeros de adesinas bacterianas
CN103849629B (zh) 2006-06-21 2017-06-09 尤尼克尔Ip股份有限公司 具有经修饰的用于在昆虫细胞中产生aav的aav‑rep78翻译起始密码子的载体
US7572618B2 (en) 2006-06-30 2009-08-11 Bristol-Myers Squibb Company Polynucleotides encoding novel PCSK9 variants
US20100035973A1 (en) * 2006-07-17 2010-02-11 Nationwide Children's Hospital, Inc. Disruption of programmed death 1 (pd-1) ligand to adjuvant adeno-associated virus vector vaccines
SG173414A1 (en) 2006-07-28 2011-08-29 Sanofi Aventis Fr Composition and method for treatment of tumors
ES2570153T3 (es) 2006-08-22 2016-05-17 Novo Nordisk As Anticuerpos anti-C5aR con propiedades mejoradas
WO2008024998A2 (fr) 2006-08-24 2008-02-28 Virovek, Inc. Expression dans des cellules d'insecte de gènes ayant des cadres ouverts de lecture chevauchants, procédés et compositions pour cela
AU2007319605B2 (en) 2006-10-19 2011-02-17 Csl Limited Anti-IL-13R alpha 1 antibodies and their uses thereof
PL2829551T3 (pl) 2006-10-19 2018-04-30 Csl Limited Antagonisty przeciwciała o wysokim powinowactwie wobec receptora alfa 1 interleukiny-13
WO2008066658A2 (fr) * 2006-11-03 2008-06-05 The Trustees Of Princeton University Production de voies cellulaires pour une autorégulation programmée de la différentiation
US20080113915A1 (en) * 2006-11-09 2008-05-15 Duke University SAPAP3 knockout mouse and clinical modeling associated with the SAPAP3 gene
EP2097095B1 (fr) 2006-11-29 2016-01-27 Nationwide Children's Hospital Inhibition de la myostatine destinée à améliorer le muscle et/ou à améliorer la fonction musculaire
AR064642A1 (es) 2006-12-22 2009-04-15 Wyeth Corp Polinucleotido vector que lo comprende celula recombinante que comprende el vector polipeptido , anticuerpo , composicion que comprende el polinucleotido , vector , celula recombinante polipeptido o anticuerpo , uso de la composicion y metodo para preparar la composicion misma y preparar una composi
US8883493B2 (en) * 2007-01-30 2014-11-11 Cedars-Sinai Medical Center Adenoviral vector comprising herpes simplex virus type 1 thymidine kinase and a transgene for increasing the expression of the transgene
CN101678082B (zh) 2007-03-26 2013-06-19 再生医药有限公司 使用cxcl9和抗cxcl9抗体促进骨髓保护和再生的方法
CN102268453B (zh) * 2007-04-23 2013-04-03 深圳益世康宁生物科技有限公司 一种lmp-1重组腺相关病毒载体及其构建方法与应用
EP2152874A2 (fr) 2007-04-26 2010-02-17 University of Iowa Research Foundation Suppression de l'interférence par l'arn des maladies neurodégénératives et ses méthodes d'utilisation
DK2164967T3 (en) 2007-05-31 2015-10-19 Univ Iowa Res Found Reduction of off-target rna interferenstoksicitet
EP2171052B1 (fr) 2007-07-12 2014-08-27 Sangamo BioSciences, Inc. Procédés et compositions pour inactiver l'expression génique d'alpha-1,6-fucosyltransférase (fut 8)
US9381216B2 (en) 2007-08-06 2016-07-05 Mesoblast, Inc. Methods of generating, repairing and/or maintaining connective tissue in vivo
US8563314B2 (en) 2007-09-27 2013-10-22 Sangamo Biosciences, Inc. Methods and compositions for modulating PD1
EP2612867A1 (fr) 2007-11-01 2013-07-10 Perseid Therapeutics LLC Acides nucléiques et polypeptides immunosuppresseurs
RU2010138612A (ru) 2008-02-20 2012-03-27 Джи2 ИНФЛЕММЕЙШН ПТИ ЛТД (AU) ГУМАНИЗИРОВАННЫЕ АНТИТЕЛА ПРОТИВ C5аR
WO2009151591A2 (fr) 2008-06-10 2009-12-17 Sangamo Biosciences, Inc. Procédés et compositions pour la génération de lignées cellulaires déficientes en bax et bak
EP2303290B1 (fr) 2008-06-25 2018-07-25 Mesoblast, Inc. Réparation et/ou reconstitution de disques intervertébraux
SG10201601279SA (en) 2008-08-18 2016-03-30 Mesoblast Inc Monoclonal Antibody STRO-4
SG191561A1 (en) 2008-08-22 2013-07-31 Sangamo Biosciences Inc Methods and compositions for targeted single-stranded cleavage and targeted integration
MX2011004755A (es) 2008-11-05 2011-10-10 Wyeth Llc Composicion inmunogenica multicomponente para la prevencion de enfermedad estreptococica beta-hemolitica (bhs).
ES2550795T3 (es) 2008-11-20 2015-11-12 Mesoblast, Inc. Método para tratar o prevenir una disfunción pancreática
US11219696B2 (en) 2008-12-19 2022-01-11 Nationwide Children's Hospital Delivery of polynucleotides using recombinant AAV9
US9415121B2 (en) 2008-12-19 2016-08-16 Nationwide Children's Hospital Delivery of MECP2 polynucleotide using recombinant AAV9
US8425922B2 (en) * 2009-01-05 2013-04-23 EpitoGenesis, Inc. Adjuvant compositions and methods of use
JP2012516357A (ja) 2009-01-29 2012-07-19 ザ リージェンツ オブ ザ ユニバーシティ オブ カリフォルニア 神経学的障害を治療するための皮質全体に亘る高レベルの治療薬の分布方法
AU2010211057B2 (en) 2009-02-04 2014-12-18 Sangamo Therapeutics, Inc. Methods and compositions for treating neuropathies
WO2010093784A2 (fr) 2009-02-11 2010-08-19 The University Of North Carolina At Chapel Hill Vecteurs viraux modifiés et procédés de fabrication et d'utilisation de ceux-ci
US9487756B2 (en) 2009-03-20 2016-11-08 Mesoblast, Inc. Production of reprogrammed pluripotent cells
US20120093775A1 (en) 2009-03-27 2012-04-19 Proyecto De Biomedicina Cima, S.L. Methods and compositions for the treatment of cirrhosis and liver fibrosis
EP2419511B1 (fr) 2009-04-09 2018-01-17 Sangamo Therapeutics, Inc. Intégration ciblée dans des cellules souches
HRP20250897T1 (hr) 2009-05-02 2025-09-26 Genzyme Corporation Genska terapija za neurodegenerativne poremećaje
AU2010260145B2 (en) 2009-06-15 2015-08-20 Valerion Therapeutics, Llc Methods and compositions for treatment of Myotubular Myopathy using chimeric polypeptides comprising myotubularin 1 (MTM1) polypeptides
CA2766907A1 (fr) 2009-07-06 2011-01-13 Novartis Ag Molecules d'arn autorepliquantes et leurs utilisations
CA2768186A1 (fr) 2009-07-15 2011-01-20 Novartis Ag Compositions a base de proteine f du vrs et procedes de fabrication associes
CA2769262C (fr) 2009-07-28 2019-04-30 Sangamo Biosciences, Inc. Procedes et compositions de traitement de troubles de repetition tri-nucleotidique
US8586526B2 (en) 2010-05-17 2013-11-19 Sangamo Biosciences, Inc. DNA-binding proteins and uses thereof
WO2011066048A1 (fr) 2009-10-22 2011-06-03 Thomas Jefferson University Compositions anti-cancéreuses à base de cellules et leurs procédés de production et d'utilisation
BR112012010755A2 (pt) 2009-11-05 2015-09-22 Proyecto Biomedicina Cima Sl constructo de gene que permite a expressão hepato-específica induzível de um polinucleotídeo de interesse em resposta a um agente indutor, vetor, genoma viral recombinante, vírion, método in vitro para a expressão de um polinucleotídeo de interesse em uma célula de origem hepática, composição farmacêutica e operador-promotor bi-direcional induzível adequado para a expressão hepato-específica induzível de dois polinucleotídeos de interesse por um agente indutor
ES2751916T3 (es) 2010-02-08 2020-04-02 Sangamo Therapeutics Inc Semidominios de escisión genomanipulados
EP2660318A1 (fr) 2010-02-09 2013-11-06 Sangamo BioSciences, Inc. Modification génomique ciblée de molécules partiellement donneuses à simple brin
US20130052221A1 (en) 2010-02-26 2013-02-28 The Govt. of the U.S, as represented by The Sec. of The Dept. of Health and Human Services Dna-protein vaccination protocols
US8993532B2 (en) 2010-04-23 2015-03-31 Cold Spring Harbor Laboratory Structurally designed shRNAs
KR101891260B1 (ko) 2010-07-02 2018-08-24 메소블라스트, 아이엔씨. T-세포 매개된 면역 질환의 치료
US9057057B2 (en) 2010-07-27 2015-06-16 The Johns Hopkins University Obligate heterodimer variants of foki cleavage domain
CN107913396B (zh) 2010-08-23 2022-03-08 惠氏有限责任公司 脑膜炎萘瑟氏菌rLP2086抗原的稳定制剂
AU2011300409B2 (en) 2010-09-10 2015-03-26 Wyeth Llc Non-lipidated variants of Neisseria meningitidis ORF2086 antigens
AU2011312562B2 (en) 2010-09-27 2014-10-09 Sangamo Therapeutics, Inc. Methods and compositions for inhibiting viral entry into cells
WO2012051211A2 (fr) 2010-10-11 2012-04-19 Novartis Ag Plateformes de délivrance d'antigènes
US9132173B2 (en) 2010-10-15 2015-09-15 Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale (Inserm) Expression vector for cholesterol 24-hydrolase in therapy of Huntington's disease
WO2012061688A1 (fr) 2010-11-05 2012-05-10 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Régulation optogénétique de comportements associés à la récompense
WO2012061679A2 (fr) 2010-11-05 2012-05-10 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Opsines chimériques activées par la lumière et leurs procédés d'utilisation
WO2012071559A2 (fr) 2010-11-23 2012-05-31 Presage Biosciences, Inc. Procédés et compositions thérapeutiques pour administration de solide
WO2012103361A1 (fr) 2011-01-26 2012-08-02 Novartis Ag Régime d'immunisation contre le vrs
WO2012109667A1 (fr) 2011-02-12 2012-08-16 University Of Iowa Research Foundation Composés thérapeutiques
WO2012142526A1 (fr) 2011-04-14 2012-10-18 Modiano Jaime Utilisation de l'expression tumorale de fas pour déterminer la réponse à une thérapie anticancéreuse
US20140155469A1 (en) 2011-04-19 2014-06-05 The Research Foundation Of State University Of New York Adeno-associated-virus rep sequences, vectors and viruses
WO2012145597A2 (fr) 2011-04-21 2012-10-26 Nationwide Children's Hospital, Inc. Produits de virus recombinant et procédés pour l'inhibition de l'expression de la myotiline
US10196636B2 (en) 2011-04-21 2019-02-05 Nationwide Children's Hospital, Inc. Recombinant virus products and methods for inhibition of expression of myotilin
CA2835644C (fr) 2011-05-13 2021-06-15 Novartis Ag Antigenes de pre-fusion f du vrs
KR101920277B1 (ko) 2011-06-03 2018-11-20 메소블라스트, 아이엔씨. 뇌졸중 증상을 치료하는 방법
DK3424953T3 (en) 2011-06-06 2020-11-02 Novo Nordisk As Terapeutiske antistoffer
US20130039888A1 (en) 2011-06-08 2013-02-14 Nationwide Children's Hospital Inc. Products and methods for delivery of polynucleotides by adeno-associated virus for lysosomal storage disorders
CA2837651A1 (fr) 2011-06-21 2012-12-27 Oncofactor Corporation Compositions et methodes pour la therapie et le diagnostic du cancer
US10561720B2 (en) 2011-06-24 2020-02-18 EpitoGenesis, Inc. Pharmaceutical compositions, comprising a combination of select carriers, vitamins, tannins and flavonoids as antigen-specific immuno-modulators
CA2839341C (fr) 2011-07-04 2020-12-15 Mesoblast, Inc. Methodes de traitement ou de prevention d'une maladie rhumatismale
JP6214530B2 (ja) 2011-07-15 2017-10-18 ザ ジェネラル ホスピタル コーポレイション 転写活性化因子様エフェクターの組立て方法
US10323236B2 (en) 2011-07-22 2019-06-18 President And Fellows Of Harvard College Evaluation and improvement of nuclease cleavage specificity
EP2736539B1 (fr) 2011-07-25 2017-08-23 Nationwide Children's Hospital, Inc. Produits viraux recombinants et procédés pour inhibition de l'expression de dux4
EP2747551B1 (fr) 2011-08-26 2020-02-12 Yecuris Corporation Rats carencés en fumarylacétoacétate hydrolase (fah) et immunodéficients et leurs utilisations
US9642878B2 (en) 2011-09-09 2017-05-09 Mesoblast, Inc. Methods for increasing osteoblastic function
CA2848417C (fr) 2011-09-21 2023-05-02 Sangamo Biosciences, Inc. Procedes et compositions de regulation de l'expression d'un transgene
RU2014118727A (ru) 2011-10-11 2015-11-20 Новартис Аг Рекомбинантные самореплицирующиеся полицистронные молекулы рнк
US20140348863A1 (en) 2011-10-12 2014-11-27 Alessia Bianchi Cmv antigens and uses thereof
CA2853379C (fr) 2011-10-27 2020-11-24 Wellstat Ophthalmics Corporation Vecteurs codant pour un facteur de viabilite des cones derive des batonnets
CA2853482C (fr) * 2011-10-28 2020-05-19 Joshua Grieger Lignee cellulaire pour la production d'un virus adeno-associe
US9434928B2 (en) 2011-11-23 2016-09-06 Nationwide Children's Hospital, Inc. Recombinant adeno-associated virus delivery of alpha-sarcoglycan polynucleotides
ES2724803T3 (es) 2011-12-16 2019-09-16 Univ Leland Stanford Junior Polipéptidos opsinas y métodos de utilización de los mismos
CN104363961B (zh) 2012-02-21 2017-10-03 斯坦福大学托管董事会 用于治疗盆底神经源性病症的组合物和方法
WO2013130824A1 (fr) 2012-02-29 2013-09-06 Sangamo Biosciences, Inc. Procédés et compositions permettant de traiter la maladie de huntington
SA115360586B1 (ar) 2012-03-09 2017-04-12 فايزر انك تركيبات لعلاج الالتهاب السحائي البكتيري وطرق لتحضيرها
MY198910A (en) 2012-03-09 2023-10-02 Pfizer Neisseria meningitidis compositions and methods thereof
US9890364B2 (en) 2012-05-29 2018-02-13 The General Hospital Corporation TAL-Tet1 fusion proteins and methods of use thereof
EP3530283A1 (fr) 2012-06-05 2019-08-28 The Australian National University Vaccination avec des antagonistes interleukine-4
KR20150020250A (ko) 2012-06-19 2015-02-25 유니버시티 오브 플로리다 리서치 파운데이션, 인코포레이티드 당뇨병을 치료하기 위한 조성물 및 방법
JP6329537B2 (ja) 2012-07-11 2018-05-23 サンガモ セラピューティクス, インコーポレイテッド 生物学的薬剤の送達のための方法および組成物
EP3196301B1 (fr) 2012-07-11 2018-10-17 Sangamo Therapeutics, Inc. Compositions et procédés pour le traitement de maladies génétiques monofactorielles
EP2879682B1 (fr) 2012-08-01 2018-03-21 United Therapeutics Corporation Traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire avec des cellules souches mésenchymateuses
ES2713988T3 (es) 2012-08-01 2019-05-24 United Therapeutics Corp Tratamiento de hipertensión arterial pulmonar con células progenitoras endoteliales tratadas con prostaciclina
AU2013296425B2 (en) 2012-08-01 2018-06-07 Nationwide Children's Hospital Intrathecal delivery of recombinant adeno-associated virus 9
SG10201701601WA (en) 2012-08-29 2017-04-27 Sangamo Biosciences Inc Methods and compositions for treatment of a genetic condition
US9539307B2 (en) 2012-09-17 2017-01-10 The Research Institute At Nationwide Children's Hospital Compositions and methods for treating amyotrophic lateral sclerosis
AU2013329186B2 (en) 2012-10-10 2019-02-14 Sangamo Therapeutics, Inc. T cell modifying compounds and uses thereof
EP3789405A1 (fr) 2012-10-12 2021-03-10 The General Hospital Corporation Protéines de fusion effecteur de type activateur de transcription (tale) - déméthylase 1 spécifique de la lysine (lsd1)
CN105142529A (zh) 2012-11-21 2015-12-09 电路治疗公司 用于光遗传疗法的系统和方法
EP2928303A4 (fr) 2012-12-07 2016-07-13 Haplomics Inc Réparation de la mutation du facteur viii et induction de la tolérance
CN113355357B (zh) 2012-12-12 2024-12-03 布罗德研究所有限公司 对用于序列操纵的改进的系统、方法和酶组合物进行的工程化和优化
US20140310830A1 (en) 2012-12-12 2014-10-16 Feng Zhang CRISPR-Cas Nickase Systems, Methods And Compositions For Sequence Manipulation in Eukaryotes
EP2840140B2 (fr) 2012-12-12 2023-02-22 The Broad Institute, Inc. Procédé utilisant de composants CRISPR-cas pour la mutation de cellules procaryotiques
US8697359B1 (en) 2012-12-12 2014-04-15 The Broad Institute, Inc. CRISPR-Cas systems and methods for altering expression of gene products
CN105358163B (zh) 2012-12-12 2020-09-11 麦瑟布莱斯特公司 内皮功能障碍和炎症的疾病的治疗
EP3031921B1 (fr) 2012-12-12 2025-03-12 The Broad Institute, Inc. Administration, ingénierie et optimisation de systèmes, procédés et compositions pour manipulation de séquence et applications thérapeutiques
US20140186843A1 (en) 2012-12-12 2014-07-03 Massachusetts Institute Of Technology Methods, systems, and apparatus for identifying target sequences for cas enzymes or crispr-cas systems for target sequences and conveying results thereof
WO2014093655A2 (fr) 2012-12-12 2014-06-19 The Broad Institute, Inc. Fabrication et optimisation de systèmes, de procédés et de compositions pour la manipulation de séquence avec des domaines fonctionnels
IL239344B2 (en) 2012-12-12 2024-06-01 Broad Inst Inc Systems engineering, methods and optimal guiding components for sequence manipulation
EP2931899A1 (fr) 2012-12-12 2015-10-21 The Broad Institute, Inc. Génomique fonctionnelle employant des systèmes crispr-cas, des compositions, des procédés, des banques d'inactivation et leurs applications
EP3521420A1 (fr) 2013-01-08 2019-08-07 Genzyme Corporation Utilisation d'inhibiteurs d'inos pour accroître le rendement viral en culture
EP2943069B1 (fr) 2013-01-09 2018-08-15 United Therapeutics Corporation Traitement d'une vasculopathie par la prostacycline et des cellules souches mésenchymateuses
US9066966B2 (en) 2013-02-01 2015-06-30 Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale (Inserm) Methods and pharmaceutical compositions for the treatment of cardiomyopathy due to friedreich ataxia
WO2014120975A1 (fr) 2013-02-01 2014-08-07 California Institute Of Technology Immunocontraception à médiation par un anticorps
AU2014218854B2 (en) 2013-02-20 2019-01-24 Valerion Therapeutics, Llc Methods and compositions for treatment of Pompe disease
WO2014136064A2 (fr) 2013-03-08 2014-09-12 Pfizer Inc. Polypeptides immunogènes de fusion
WO2014164703A1 (fr) 2013-03-11 2014-10-09 University Of Florida Research Foundation, Inc. Délivrance d'une protéine card en tant que thérapie pour inflammation oculaire
JP6594854B2 (ja) 2013-03-15 2019-10-23 ザ ボード オブ トラスティーズ オブ ザ レランド スタンフォード ジュニア ユニバーシティー 行動状態の光遺伝学的制御方法
US20140296139A1 (en) 2013-03-15 2014-10-02 The Regents Of The University Of California Mitochondrial-derived peptide mots3 regulates metabolism and cell survival
US9428537B2 (en) 2013-03-15 2016-08-30 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University tRNA derived small RNAs (tsRNAs) involved in cell viability
US9644215B2 (en) 2013-04-12 2017-05-09 The General Hospital Corporation AAV1-caspase gene therapy induced pyroptosis for the treatment of tumors
CA2909706C (fr) 2013-04-17 2023-02-14 Genzyme Corporation Utilisation d'inhibiteur de l'il17 pour traiter et prevenir la degenerescence maculaire
MX388221B (es) 2013-04-20 2025-03-19 Res Institute At Nationwide Children´S Hospital ADMINISTRACIÓN DE VIRUS ADENO-ASOCIADO RECOMBINANTE DE CONSTRUCCIONES DE POLINUCLÉOTIDOS U7snRNA DIRIGIDA AL EXÓN 2.
JP6549559B2 (ja) 2013-04-29 2019-07-24 ザ ボード オブ トラスティーズ オブ ザ レランド スタンフォード ジュニア ユニバーシティー 標的細胞における活動電位の光遺伝学的調節のための装置、システム及び方法
CN105683376A (zh) 2013-05-15 2016-06-15 桑格摩生物科学股份有限公司 用于治疗遗传病状的方法和组合物
CN105492611A (zh) 2013-06-17 2016-04-13 布罗德研究所有限公司 用于序列操纵的优化的crispr-cas双切口酶系统、方法以及组合物
RU2716420C2 (ru) 2013-06-17 2020-03-11 Те Брод Инститьют Инк. Доставка и применение систем crispr-cas, векторов и композиций для целенаправленного воздействия и терапии в печени
MX374532B (es) 2013-06-17 2025-03-06 Broad Inst Inc Suministro, uso y aplicaciones terapéuticas de los sistemas y composiciones crispr-cas, para actuar sobre trastornos y enfermedades utilizando componentes víricos.
EP3725885A1 (fr) 2013-06-17 2020-10-21 The Broad Institute, Inc. Génomique fonctionnelle utilisant des systèmes crispr-cas, compositions, procédés, cribles et applications de ces systèmes
WO2014204724A1 (fr) 2013-06-17 2014-12-24 The Broad Institute Inc. Administration, modification et optimisation de systèmes guides tandems, méthodes et compositions pour la manipulation de séquence
CN105683379A (zh) 2013-06-17 2016-06-15 布罗德研究所有限公司 用于对有丝分裂后细胞的疾病和障碍进行靶向和建模的系统、方法和组合物的递送、工程化和优化
US9163284B2 (en) 2013-08-09 2015-10-20 President And Fellows Of Harvard College Methods for identifying a target site of a Cas9 nuclease
JP6621747B2 (ja) 2013-08-14 2019-12-18 ザ ボード オブ トラスティーズ オブ ザ レランド スタンフォード ジュニア ユニバーシティー 疼痛を制御するための組成物及び方法
SI3702466T1 (sl) 2013-08-27 2023-04-28 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Proizvodi in postopki za zdravljenje amiotrofične lateralne skleroze
CA3131284C (fr) 2013-08-28 2023-09-19 David Paschon Compositions de liaison de domaines de liaison a l'adn et de domaines de clivage
WO2015031686A1 (fr) 2013-08-30 2015-03-05 Amgen Inc. Production d'un vecteur aav de recombinaison à haut titre dans des cellules adhérentes et en suspension
US9322037B2 (en) 2013-09-06 2016-04-26 President And Fellows Of Harvard College Cas9-FokI fusion proteins and uses thereof
US9228207B2 (en) 2013-09-06 2016-01-05 President And Fellows Of Harvard College Switchable gRNAs comprising aptamers
RU2662968C2 (ru) 2013-09-08 2018-07-31 Пфайзер Инк. Иммуногенная композиция против neisseria meningitidis (варианты)
EP3441468B1 (fr) 2013-10-17 2021-05-19 Sangamo Therapeutics, Inc. Procédés d'administration et compositions pour génie génomique médié par nucléase
JP2016537995A (ja) 2013-11-05 2016-12-08 アンスティチュ ナショナル ドゥ ラ サンテ エ ドゥ ラ ルシェルシュ メディカル 新しいアルツハイマー病動物モデル
US9725719B2 (en) 2013-11-05 2017-08-08 The Research Institute At Nationwide Children's Hospital Compositions and methods for inhibiting NF-κB and SOD-1 to treat amyotrophic lateral sclerosis
WO2015070212A1 (fr) 2013-11-11 2015-05-14 Sangamo Biosciences, Inc. Méthodes et compositions pour traiter la maladie de huntington
DK3492593T3 (da) 2013-11-13 2021-11-08 Childrens Medical Center Nukleasemedieret regulering af genekspression
CA2930693A1 (fr) 2013-11-15 2015-05-21 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior Unversity Procedes de traitement d'une insuffisance cardiaque avec des agonistes de recepteur 2 d'hypocretine
CN105940013B (zh) 2013-12-09 2020-03-27 桑格摩生物科学股份有限公司 用于治疗血友病的方法和组合物
JP6793547B2 (ja) 2013-12-12 2020-12-02 ザ・ブロード・インスティテュート・インコーポレイテッド 最適化機能CRISPR−Cas系による配列操作のための系、方法および組成物
EP3470089A1 (fr) 2013-12-12 2019-04-17 The Broad Institute Inc. Administration, utilisation et applications thérapeutiques des systèmes et compositions crispr-cas pour cibler les troubles et les maladies au moyen de composants d'administration de particules
SG10201804975PA (en) 2013-12-12 2018-07-30 Broad Inst Inc Delivery, Use and Therapeutic Applications of the Crispr-Cas Systems and Compositions for HBV and Viral Diseases and Disorders
JP7103750B2 (ja) 2013-12-12 2022-07-20 ザ・ブロード・インスティテュート・インコーポレイテッド ゲノム編集のためのCRISPR-Cas系及び組成物の送達、使用及び治療適用
US10072066B2 (en) 2014-02-03 2018-09-11 Sangamo Therapeutics, Inc. Methods and compositions for treatment of a beta thalessemia
BR112016017817A2 (pt) 2014-02-06 2017-10-10 Genzyme Corp composições e métodos para o tratamento e a prevenção de degeneração macular
WO2015124546A1 (fr) 2014-02-19 2015-08-27 Fundación Centro Nacional De Investigaciones Cardiovasculares Carlos Iii- Cnic Vecteurs aav destinés au traitement des cardiopathies ischémiques et non ischémiques
US11053291B2 (en) 2014-02-19 2021-07-06 University Of Florida Research Foundation, Incorporated Delivery of Nrf2 as therapy for protection against reactive oxygen species
CN106459894B (zh) 2014-03-18 2020-02-18 桑格摩生物科学股份有限公司 用于调控锌指蛋白表达的方法和组合物
BR112016019940A2 (pt) 2014-03-21 2017-10-24 Univ Leland Stanford Junior edição de genoma sem nucleases
CN106459138A (zh) 2014-03-28 2017-02-22 斯坦福大学托管董事会 工程化的光激活阴离子通道蛋白及其使用方法
WO2015171932A1 (fr) 2014-05-08 2015-11-12 Sangamo Biosciences, Inc. Méthodes et compositions de traitement de la maladie de huntington
EP3146051B8 (fr) 2014-05-20 2019-11-27 University of Iowa Research Foundation Composés thérapeutiques pour la maladie de huntington
EP3151866B1 (fr) 2014-06-09 2023-03-08 Voyager Therapeutics, Inc. Capsides chimériques
ES2788426T3 (es) 2014-06-16 2020-10-21 Univ Johns Hopkins Composiciones y métodos para la expresión de ARNs de guía de CRISPR utilizando el promotor de H1
US9458464B2 (en) 2014-06-23 2016-10-04 The Johns Hopkins University Treatment of neuropathic pain
KR102330593B1 (ko) 2014-07-28 2021-11-26 에스케이이노베이션 주식회사 신규 이소프렌 신타아제 및 이를 이용한 이소프렌의 제조방법
US10077453B2 (en) 2014-07-30 2018-09-18 President And Fellows Of Harvard College CAS9 proteins including ligand-dependent inteins
CA2957661A1 (fr) 2014-08-09 2016-02-18 Kevin FLANIGAN Procedes et materiaux d'activation d'un site d'entree de ribosome interne dans l'exon 5 du gene dmd
WO2016028682A1 (fr) 2014-08-17 2016-02-25 The Broad Institute Inc. Édition du génome à l'aide de nickases cas9
DK3194570T3 (da) 2014-09-16 2021-09-13 Sangamo Therapeutics Inc Fremgangsmåder og sammensætninger til nukleasemedieret genommodificering og -korrektion i hæmatopoietiske stamceller
WO2016049251A1 (fr) 2014-09-24 2016-03-31 The Broad Institute Inc. Administration, utilisation et applications thérapeutiques de systèmes crispr-cas et compositions de modélisation de mutations dans des leucocytes
WO2016049024A2 (fr) 2014-09-24 2016-03-31 The Broad Institute Inc. Administration, utilisation et applications thérapeutiques des systèmes crispr-cas et compositions permettant de modéliser la concurrence de multiples mutations cancéreuses in vivo
WO2016049163A2 (fr) 2014-09-24 2016-03-31 The Broad Institute Inc. Utilisation et production d'animaux transgéniques chd8 +/- possédant des phénotypes de comportement caractéristiques d'un trouble du spectre autistique
US10842886B2 (en) 2014-10-10 2020-11-24 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Guided injections for AAV gene transfer to muscle
US10907130B2 (en) 2014-11-05 2021-02-02 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Methods and materials for producing recombinant viruses in eukaryotic microalgae
RU2716991C2 (ru) 2014-11-05 2020-03-17 Вояджер Терапьютикс, Инк. Полинуклеотиды aadc для лечения болезни паркинсона
KR20230145206A (ko) 2014-11-14 2023-10-17 보이저 테라퓨틱스, 인크. 조절성 폴리뉴클레오티드
WO2016077687A1 (fr) 2014-11-14 2016-05-19 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes de traitement de la sclérose latérale amyotrophique (sla)
WO2016094874A1 (fr) 2014-12-12 2016-06-16 The Broad Institute Inc. Guides escortés et fonctionnalisés pour systèmes crispr-cas
EP3889260A1 (fr) 2014-12-12 2021-10-06 The Broad Institute, Inc. Arn guides protégés (pgrnas)
WO2016094872A1 (fr) 2014-12-12 2016-06-16 The Broad Institute Inc. Guides désactivés pour facteurs de transcription crispr
US11697825B2 (en) 2014-12-12 2023-07-11 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for the production of scAAV
US11147887B2 (en) 2014-12-17 2021-10-19 Fundación Para La Investigación Mèdica Aplicada Nucleic acid constructs and gene therapy vectors for use in the treatment of Wilson disease
US11118238B2 (en) 2014-12-17 2021-09-14 Fundación Para La Investigación Mèdica Aplicada Nucleic acid constructs and gene therapy vectors for use in the treatment of Wilson's disease and other conditions
WO2016106236A1 (fr) 2014-12-23 2016-06-30 The Broad Institute Inc. Système de ciblage d'arn
CA2970370A1 (fr) 2014-12-24 2016-06-30 Massachusetts Institute Of Technology Crispr presentant ou associe avec un domaine de destabilisation
WO2016108926A1 (fr) 2014-12-30 2016-07-07 The Broad Institute Inc. Modélisation et dépistage génétique in vivo, médiés par crispr, de la croissance tumorale et de métastases
MA41451A (fr) 2015-02-04 2017-12-12 Univ Washington Constructions anti-tau
EP3054007A1 (fr) 2015-02-09 2016-08-10 Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale (Inserm) Purification de particules de virus adéno-associés de recombinaison comprenant une étape de purification par affinité immunologique
EP3054006A1 (fr) 2015-02-09 2016-08-10 Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale (Inserm) Purification de particule de virus adéno-associé recombinant avec une chromatographie à échange d'anions en plusieurs étapes
WO2016132294A1 (fr) 2015-02-19 2016-08-25 Pfizer Inc. Compositions de neisseria meningitidis et méthodes associées
BR112017017812A2 (en) 2015-02-23 2018-04-10 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of hemoglobinopathies
WO2016154010A1 (fr) 2015-03-20 2016-09-29 Makidon Paul Compositions immunogènes pour une utilisation en vaccination contre les bordetella
US11040113B2 (en) 2015-03-23 2021-06-22 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Methods and pharmaceutical composition for the treatment and the prevention of neurological phenotype associated with Friedreich ataxia
JP6836999B2 (ja) 2015-03-24 2021-03-03 ザ リージェンツ オブ ザ ユニバーシティ オブ カリフォルニアThe Regents Of The University Of California アデノ随伴ウイルス変異体及びその使用方法
CA2981077A1 (fr) 2015-04-03 2016-10-06 Dana-Farber Cancer Institute, Inc. Composition et procedes de correction genomique de cellules b
AU2016258980B2 (en) 2015-05-05 2022-02-17 Mesoblast International Sàrl Potency assay
AU2016261927B2 (en) 2015-05-12 2022-04-07 Sangamo Therapeutics, Inc. Nuclease-mediated regulation of gene expression
ES2959642T3 (es) 2015-05-13 2024-02-27 The Us Secretary Of The Department Of Health And Human Services Metodos y composiciones para inducir una respuesta inmunitaria mediante construcciones con elementos conservados
US10966414B2 (en) 2015-05-26 2021-04-06 California Institute Of Technology Population control using engineered translocations
WO2016196366A1 (fr) 2015-05-29 2016-12-08 The United States Of America As Represented By The Secretary Of The Department Of Health And Human Services Extension de durée de vie réplicative dans des maladies de vieillissement prématuré à l'aide d'isoformes p53
US20180161395A1 (en) 2015-06-12 2018-06-14 Inserm (Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale) Methods and pharmaceutical composition for the treatment of alzheimer's disease
WO2016205728A1 (fr) 2015-06-17 2016-12-22 Massachusetts Institute Of Technology Enregistrement d'événements cellulaires médié par crispr
AU2016279077A1 (en) 2015-06-18 2019-03-28 Omar O. Abudayyeh Novel CRISPR enzymes and systems
US9790490B2 (en) 2015-06-18 2017-10-17 The Broad Institute Inc. CRISPR enzymes and systems
WO2016205749A1 (fr) 2015-06-18 2016-12-22 The Broad Institute Inc. Nouvelles enzymes crispr et systèmes associés
US10550379B2 (en) 2015-06-29 2020-02-04 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Degron fusion constructs and methods for controlling protein production
ES2895652T3 (es) 2015-07-07 2022-02-22 Inst Nat Sante Rech Med Métodos y composiciones farmacéuticas para expresar un polinucleótido de interés en el sistema nervioso periférico de un sujeto
AU2016291778B2 (en) 2015-07-13 2021-05-06 Sangamo Therapeutics, Inc. Delivery methods and compositions for nuclease-mediated genome engineering
CN108603235A (zh) 2015-07-30 2018-09-28 马萨诸塞眼科耳科诊所 祖先病毒序列及其用途
WO2017024317A2 (fr) 2015-08-06 2017-02-09 Dana-Farber Cancer Institute, Inc. Procédés pour induire la dégradation de protéine ciblée par des molécules bifonctionnelles
US10017832B2 (en) 2015-08-25 2018-07-10 Washington University Compositions and methods for site specific recombination at asymmetric sites
IL258005B2 (en) 2015-09-17 2025-01-01 Res Inst Nationwide Childrens Hospital Methods and materials for gene therapy for beta-4,1-N-acetylgalactosaminyltransferase 2
US20190048340A1 (en) 2015-09-24 2019-02-14 Crispr Therapeutics Ag Novel family of rna-programmable endonucleases and their uses in genome editing and other applications
CN116814590A (zh) 2015-10-22 2023-09-29 布罗德研究所有限公司 Vi-b型crispr酶和系统
IL310721B2 (en) 2015-10-23 2025-11-01 Harvard College Nucleobase editors and uses thereof
WO2017075335A1 (fr) 2015-10-28 2017-05-04 Voyager Therapeutics, Inc. Expression régulable au moyen d'un virus adéno-associé (vaa)
AU2016344609B2 (en) 2015-10-28 2022-05-12 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Materials and methods for treatment of duchenne muscular dystrophy
US10377801B2 (en) 2015-11-04 2019-08-13 Northwestern University Amelioration of chronic kidney disease
BR112018008971A2 (pt) 2015-11-06 2018-11-27 Crispr Therapeutics Ag materiais e métodos para tratamento de doença de armazenamento de glicogênio tipo 1a
KR102877920B1 (ko) 2015-11-16 2025-10-30 더 리서치 인스티튜트 앳 네이션와이드 칠드런스 하스피탈 티틴-기반 근증 및 다른 티틴성병증의 치료를 위한 물질 및 방법
US10669320B2 (en) 2015-11-18 2020-06-02 The Regents Of The University Of Michigan Mps1 and KNL1 phosphorylation system
CN109715801B (zh) 2015-12-01 2022-11-01 克里斯普治疗股份公司 用于治疗α1抗胰蛋白酶缺乏的材料和方法
EP3384034B1 (fr) 2015-12-02 2020-07-08 The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University Nouveaux capsides de virus adéno-associés recombinants avec du tropisme pour les muscles sqeletiques humains amélioré
US10406244B2 (en) 2015-12-02 2019-09-10 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University AAV vectors with expanded packaging capacity
US12110490B2 (en) 2015-12-18 2024-10-08 The Broad Institute, Inc. CRISPR enzymes and systems
EP3389677B1 (fr) 2015-12-18 2024-06-26 Sangamo Therapeutics, Inc. Disruption ciblée du récepteur des lymphocytes t
BR112018012235A2 (pt) 2015-12-18 2018-12-04 Sangamo Therapeutics Inc rompimento alvejado do receptor de células de mhc
KR20180118111A (ko) 2015-12-23 2018-10-30 크리스퍼 테라퓨틱스 아게 근위축성 측색 경화증 및/또는 전두측두엽 퇴행의 치료 물질 및 방법
WO2017120589A1 (fr) 2016-01-08 2017-07-13 Washington University Compositions comprenant de la chémérine et méthodes pour les utiliser
WO2017123757A1 (fr) 2016-01-15 2017-07-20 Sangamo Therapeutics, Inc. Méthodes et compositions pour le traitement d'une maladie neurologique
PT3405215T (pt) 2016-01-19 2022-09-20 Univ California Métodos para o tratamento da doença de danon e outros transtornos da autofagia
KR20180101442A (ko) 2016-02-02 2018-09-12 상가모 테라퓨틱스, 인코포레이티드 Dna-결합 도메인 및 절단 도메인을 연결시키기 위한 조성물
US20190038771A1 (en) 2016-02-02 2019-02-07 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of severe combined immunodeficiency (scid) or omenn syndrome
WO2017139381A1 (fr) 2016-02-08 2017-08-17 University Of Iowa Research Foundation Procédés pour produire des virus adéno-associés/bocavirus parvovirus chimériques
JP6947739B2 (ja) 2016-02-16 2021-10-13 ザ ボード オブ トラスティーズ オブ ザ レランド スタンフォード ジュニア ユニバーシティー 既存のヒト中和抗体に対して耐性である新規組換えアデノ随伴ウイルスカプシド
EP3416689B1 (fr) 2016-02-18 2023-01-18 CRISPR Therapeutics AG Matériel et procédés de traitement d'une immunodéficience combinée grave (scid) ou d'un syndrome d'omenn
WO2017147509A1 (fr) 2016-02-25 2017-08-31 Marco Colonna Compositions comprenant de la trem2 et leurs procédés d'utilisation
JP6966463B2 (ja) 2016-02-26 2021-11-17 リサーチ インスティチュート アット ネイションワイド チルドレンズ ホスピタル 組換えウイルス産物及びdux4エクソンスキッピングを誘導するための方法
CA3016985C (fr) 2016-03-07 2023-07-04 University Of Iowa Research Foundation Expression mediee par aav utilisant un promoteur et un activateur synthetiques
EP3429632B1 (fr) 2016-03-16 2023-01-04 CRISPR Therapeutics AG Matériel et procédés de traitement de l'hémochromatose hereditaire
FI3436593T3 (fi) 2016-03-28 2023-03-16 Ultragenyx Pharmaceutical Inc Adenoviruksen lämpöinaktivointimenetelmiä
LT3436051T (lt) 2016-03-31 2021-11-25 Spark Therapeutics, Inc. Kolonėlėmis pagrįstas visiškai keičiamo masto raav gavimo būdas
CA3019832C (fr) 2016-04-02 2023-05-09 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Systeme promoteur u6 modifie pour l'expression specifique d'un tissu
ES2977730T3 (es) 2016-04-15 2024-08-29 Res Inst Nationwide Childrens Hospital Administración de microARN-29 y micro-distrofina por virus adenoasociado para tratar la distrofia muscular
LT3442600T (lt) 2016-04-15 2024-05-27 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Su adeno virusu susijusio viruso vektoriaus iš β-sarkoglikano ir mikro- rnr-29 pristatymas ir raumenų distrofijos gydymas
AU2017252023B2 (en) 2016-04-18 2024-05-02 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Materials and methods for treatment of hemoglobinopathies
EP3445853A1 (fr) 2016-04-19 2019-02-27 The Broad Institute, Inc. Complexes cpf1 à activité d'indel réduite
KR20260004568A (ko) 2016-04-19 2026-01-08 더 브로드 인스티튜트, 인코퍼레이티드 신규한 crispr 효소 및 시스템
AU2017257274B2 (en) 2016-04-19 2023-07-13 Massachusetts Institute Of Technology Novel CRISPR enzymes and systems
EP3448874A4 (fr) 2016-04-29 2020-04-22 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions pour le traitement de maladies
US11299751B2 (en) 2016-04-29 2022-04-12 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions for the treatment of disease
WO2017191503A1 (fr) 2016-05-05 2017-11-09 Crispr Therapeutics Ag Substances et méthodes pour le traitement d'hémoglobinopathies
KR20240056729A (ko) 2016-05-18 2024-04-30 보이저 테라퓨틱스, 인크. 조절성 폴리뉴클레오티드
KR102427379B1 (ko) 2016-05-18 2022-08-02 보이저 테라퓨틱스, 인크. 헌팅톤 질환을 치료하기 위한 조성물 및 방법
WO2017205739A1 (fr) 2016-05-26 2017-11-30 University Of Iowa Research Foundation Configurations cis et trans pour la résolution terminale du bocavirus 1 humain
US11708588B2 (en) 2016-06-16 2023-07-25 Adam Brian Robertson Gene editing
CN109642231A (zh) 2016-06-17 2019-04-16 博德研究所 Vi型crispr直向同源物和系统
WO2017222911A1 (fr) 2016-06-20 2017-12-28 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Arn circulaires et leur utilisation dans l'immunomodulation
US12595478B2 (en) 2016-06-29 2026-04-07 The Broad Institute, Inc. Crispr-Cas systems having destabilization domain
EP4484443A3 (fr) 2016-06-29 2025-03-26 CRISPR Therapeutics AG Matériaux et méthodes de traitement de l'ataxie de friedreich et d'autres troubles associés
US11427838B2 (en) 2016-06-29 2022-08-30 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Materials and methods for treatment of myotonic dystrophy type 1 (DM1) and other related disorders
US11174469B2 (en) 2016-06-29 2021-11-16 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) and other related disorders
CA3029860A1 (fr) 2016-07-05 2018-01-11 The Johns Hopkins University Compositions et procedes comprenant des ameliorations d'arn guides de crispr a l'aide du promoteur h1
CN109843914B (zh) 2016-07-06 2024-03-15 沃泰克斯药物股份有限公司 用于治疗疼痛相关病症的材料和方法
JP7305534B2 (ja) 2016-07-06 2023-07-10 バーテックス ファーマシューティカルズ インコーポレイテッド 疼痛関連障害を処置するための物質及び方法
WO2018007871A1 (fr) 2016-07-08 2018-01-11 Crispr Therapeutics Ag Matériels et méthodes pour le traitement de l'amyloïdose de la transthyrétine
MA45670A (fr) 2016-07-13 2019-05-22 Vertex Pharma Procédés, compositions et kits pour augmenter l'efficacité d'édition du génome
EP4321623A3 (fr) 2016-07-15 2024-05-15 Salk Institute for Biological Studies Procédés et compositions pour l'édition de génome dans des cellules non divisibles
WO2018020323A2 (fr) 2016-07-25 2018-02-01 Crispr Therapeutics Ag Matériels et méthodes pour le traitement de troubles liés aux acides gras
WO2018018082A1 (fr) 2016-07-26 2018-02-01 The Australian National University Compositions immunostimulantes et utilisations de celles-ci
CN110214183A (zh) 2016-08-03 2019-09-06 哈佛大学的校长及成员们 腺苷核碱基编辑器及其用途
WO2018031683A1 (fr) 2016-08-09 2018-02-15 President And Fellows Of Harvard College Protéines de fusion cas9-recombinase programmables et utilisations associées
US10696722B2 (en) 2016-08-10 2020-06-30 Ajou University Industry-Academic Cooperation Foundation Heterodimeric Fc-fused cytokine and pharmaceutical composition comprising the same
WO2018035387A1 (fr) 2016-08-17 2018-02-22 The Broad Institute, Inc. Nouveaux systèmes et enzymes crispr
EP4485466A3 (fr) 2016-08-17 2025-04-02 The Broad Institute Inc. Nouvelles enzymes crispr et systèmes
KR102455249B1 (ko) 2016-08-24 2022-10-17 상가모 테라퓨틱스, 인코포레이티드 가공된 표적 특이적 뉴클레아제
US11542509B2 (en) 2016-08-24 2023-01-03 President And Fellows Of Harvard College Incorporation of unnatural amino acids into proteins using base editing
EP3995574A1 (fr) 2016-08-24 2022-05-11 Sangamo Therapeutics, Inc. Régulation de l'expression génique à l'aide de nucléases modifiées
WO2018044933A1 (fr) 2016-08-30 2018-03-08 The Regents Of The University Of California Procédés de ciblage et d'administration biomédicaux, et dispositifs et systèmes pour la mise en œuvre de ceux-ci
PL3526321T3 (pl) 2016-10-14 2025-04-28 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Zastosowanie środków regulujących ciśnienie osmotyczne w celu zwiększenia wydajności rekombinacyjnego wirusa związanego z adenowirusami
KR102622411B1 (ko) 2016-10-14 2024-01-10 프레지던트 앤드 펠로우즈 오브 하바드 칼리지 핵염기 에디터의 aav 전달
KR102712926B1 (ko) 2016-10-20 2024-10-07 상가모 테라퓨틱스, 인코포레이티드 파브리병의 치료를 위한 방법 및 조성물
EP3534917B1 (fr) 2016-10-24 2022-08-24 United Therapeutics Corporation Amélioration de propriétés immunomodulatrices des csm par le tréprostinil
WO2018081775A1 (fr) 2016-10-31 2018-05-03 Sangamo Therapeutics, Inc. Correction génique de gènes liés à la scid dans des cellules souches hématopoïétiques et progénitrices
CN110325547B (zh) 2016-11-07 2023-12-26 德格克斯有限公司 新淀粉样蛋白β寡聚体特异性结合分子
JP7106534B2 (ja) 2016-11-17 2022-07-26 ネイションワイド チルドレンズ ホスピタル, インコーポレイテッド メチル-cpg結合タンパク質2をコードする組換えアデノ随伴ウイルスの髄腔内送達
WO2018106753A1 (fr) 2016-12-07 2018-06-14 The General Hospital Corporation Procédés et compositions concernant le traitement de tumeurs
EP3551754B1 (fr) 2016-12-08 2023-08-30 Case Western Reserve University Procédés et compositions pour améliorer la production de myéline fonctionnelle
CN110191955B (zh) 2016-12-13 2024-05-31 西雅图儿童医院(Dba西雅图儿童研究所) 在体外和体内对工程化的细胞中表达的化学物质诱导的信号传导复合物进行外源性药物激活的方法
WO2018119359A1 (fr) 2016-12-23 2018-06-28 President And Fellows Of Harvard College Édition du gène récepteur ccr5 pour protéger contre l'infection par le vih
US11142775B2 (en) 2017-01-13 2021-10-12 University Of Iowa Research Foundation Bocaparvovirus small noncoding RNA and uses thereof
WO2018138360A1 (fr) 2017-01-28 2018-08-02 Centro Nacional De Investigaciones Cardiovasculares Carlos Iii (F.S.P.) Substituts sanguins transportant de l'oxygène et leur utilisation en tant que véhicules d'administration
JP7618386B2 (ja) 2017-01-30 2025-01-21 ブレインヴェクティス ポリグルタミン反復脊髄小脳失調症の処置におけるコレステロール24-ヒドロキシラーゼ(hydrolase)のための発現ベクター
AU2018215585B2 (en) 2017-01-31 2022-03-17 Pfizer Inc. Neisseria meningitidis compositions and methods thereof
EP3585807A1 (fr) 2017-02-22 2020-01-01 CRISPR Therapeutics AG Matériaux et procédés pour le traitement de la maladie de parkinson à début précoce (park1) et d'autres états pathologiques ou troubles associés au gène alpha (snca)
EP3585898A1 (fr) 2017-02-22 2020-01-01 CRISPR Therapeutics AG Matériaux et procédés pour le traitement de l'ataxie spinocérébelleuse de type 1 (sca1) et d'autres états ou troubles liés au gène de l'ataxie spinocérébelleuse de type 1 (atxn1)
WO2018154459A1 (fr) 2017-02-22 2018-08-30 Crispr Therapeutics Ag Matériaux et procédés pour le traitement de l'hyperoxalurie primitive de type 1 (ph1) et d'autres états ou troubles associés au gène de l'alanine glyoxylate aminotransférase (agxt)
EP3585895A1 (fr) 2017-02-22 2020-01-01 CRISPR Therapeutics AG Compositions et méthodes pour l'édition génétique
EP3585900B1 (fr) 2017-02-22 2022-12-21 CRISPR Therapeutics AG Matériels et méthodes de traitement d'ataxia spinocerebellaire de type 2 (sca2) et d'autres maladies ou de troubles liés au gene du protéine ataxia spinocerebellaire de type 2 (sca2)
EP3592853A1 (fr) 2017-03-09 2020-01-15 President and Fellows of Harvard College Suppression de la douleur par édition de gène
US12390514B2 (en) 2017-03-09 2025-08-19 President And Fellows Of Harvard College Cancer vaccine
US11542496B2 (en) 2017-03-10 2023-01-03 President And Fellows Of Harvard College Cytosine to guanine base editor
JP7676111B2 (ja) 2017-03-17 2025-05-14 リサーチ インスティチュート アット ネイションワイド チルドレンズ ホスピタル 筋ジストロフィーを治療するための筋肉特異的マイクロジストロフィンのアデノ随伴ウイルスベクター送達
EP3596112A2 (fr) 2017-03-17 2020-01-22 Newcastle University Délivrance par vecteur viral adéno-associé d'un fragment de micro-dystrophine pour traiter la dystrophie musculaire
WO2018175775A1 (fr) 2017-03-22 2018-09-27 Dimension Therapeutics Procédés de culture cellulaire faisant intervenir des inhibiteurs de hdac ou des protéines rep
KR20240116572A (ko) 2017-03-23 2024-07-29 프레지던트 앤드 펠로우즈 오브 하바드 칼리지 핵산 프로그램가능한 dna 결합 단백질을 포함하는 핵염기 편집제
BR112019019833A2 (pt) 2017-03-24 2020-04-22 The University Court Of The University Of Edinburgh terapia baseada em mecp2
US11510936B2 (en) 2017-03-24 2022-11-29 Inserm Methods and pharmaceutical composition for the treatment of neurodegenerative disease
WO2018195555A1 (fr) 2017-04-21 2018-10-25 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Intégration de polynucléotides induite par crispr/cas 9, par recombinaison homologue séquentielle de vecteurs donneurs de virus adéno-associés
LT3615674T (lt) 2017-04-28 2024-09-25 The Regents Of The University Of Colorado, A Body Corporate Reumatoidinio artrito gydymo būdai, naudojant nukreipiančios rnr hla geno redagavimą genome
SG11201909856XA (en) 2017-05-04 2019-11-28 Mesoblast Int Sarl Mesenchymal lineage precursor or stem cells with enhanced immunosuppression
JP2020518258A (ja) 2017-05-05 2020-06-25 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドVoyager Therapeutics,Inc. 筋萎縮性側索硬化症(als)治療組成物および方法
JP2020518259A (ja) 2017-05-05 2020-06-25 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドVoyager Therapeutics,Inc. ハンチントン病治療組成物および方法
CA3058848A1 (fr) 2017-05-09 2018-11-15 Vib Vzw Moyens et methodes de traitement d'infections bacteriennes
WO2018208960A1 (fr) 2017-05-09 2018-11-15 Dimension Therapeutics, Inc. Procédé modulable de production de réactifs de transfection
WO2018208910A1 (fr) 2017-05-09 2018-11-15 The Broad Institute Inc. Fonction du microbiome intestinal prédisant la réponse à une thérapie biologique anti-intégrine dans des maladies intestinales inflammatoires
MX2019013514A (es) 2017-05-12 2020-01-20 Crispr Therapeutics Ag Materiales y metodos para modificar celulas por ingenieria genetica y usos de los mismos en inmunooncologia.
US11560566B2 (en) 2017-05-12 2023-01-24 President And Fellows Of Harvard College Aptazyme-embedded guide RNAs for use with CRISPR-Cas9 in genome editing and transcriptional activation
WO2018213726A1 (fr) 2017-05-18 2018-11-22 The Broad Institute, Inc. Systèmes, procédés et compositions d'édition ciblée d'acides nucléiques
JOP20190269A1 (ar) 2017-06-15 2019-11-20 Voyager Therapeutics Inc بولي نوكليوتيدات aadc لعلاج مرض باركنسون
US9982279B1 (en) 2017-06-23 2018-05-29 Inscripta, Inc. Nucleic acid-guided nucleases
US10011849B1 (en) 2017-06-23 2018-07-03 Inscripta, Inc. Nucleic acid-guided nucleases
EP3916086A1 (fr) 2017-06-23 2021-12-01 Inscripta, Inc. Nucléases guidées par acide nucléique
KR102761791B1 (ko) 2017-06-26 2025-02-05 더 브로드 인스티튜트, 인코퍼레이티드 표적화된 핵산 편집을 위한 crispr/cas-아데닌 데아미나아제 기반 조성물, 시스템 및 방법
US10392616B2 (en) 2017-06-30 2019-08-27 Arbor Biotechnologies, Inc. CRISPR RNA targeting enzymes and systems and uses thereof
WO2019011817A1 (fr) 2017-07-08 2019-01-17 Genethon Traitement de l'amyotrophie spinale
CN118252954A (zh) 2017-07-13 2024-06-28 迈阿密大学 用于管理疼痛的方法
CA3070087A1 (fr) 2017-07-17 2019-01-24 Voyager Therapeutics, Inc. Systeme de guide de trajectoire d'appareillage en reseau
US20210228738A1 (en) 2017-07-17 2021-07-29 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Compositions and methods for increasing or enhancing transduction of gene therapy vectors and for removing or reducing immunoglobulins
CN111801345A (zh) 2017-07-28 2020-10-20 哈佛大学的校长及成员们 使用噬菌体辅助连续进化(pace)的进化碱基编辑器的方法和组合物
EP3808849A1 (fr) 2017-08-03 2021-04-21 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et procédés pour l'administration d'aav
EP3676376B1 (fr) 2017-08-30 2025-01-15 President and Fellows of Harvard College Éditeurs de bases à haut rendement comprenant une gam
EP3681996B1 (fr) 2017-09-15 2024-08-07 King's College London Compositions et procédés pour améliorer les lymphocytes t gamma delta dans l'intestin
CN111344403B (zh) 2017-09-15 2025-05-06 利兰斯坦福初级大学董事会 遗传工程细胞的多元性产生和条形码编制
AU2018338318B2 (en) 2017-09-21 2022-12-22 Massachusetts Institute Of Technology Systems, methods, and compositions for targeted nucleic acid editing
US20200231986A1 (en) 2017-09-29 2020-07-23 Massachusetts Eye And Ear Infirmary Production of adeno-associated viruses in insect cells
AU2018338728B2 (en) 2017-09-29 2025-01-02 Centre National De La Recherche Scientifique (Cnrs) Rescue of central and peripheral neurological phenotype of Friedreich's Ataxia by intravenous delivery
AU2018345772B2 (en) 2017-10-02 2025-04-17 Research Institute At Nationwide Children's Hospital MiRNA detargeting system for tissue specific interference
KR20250107288A (ko) 2017-10-16 2025-07-11 더 브로드 인스티튜트, 인코퍼레이티드 아데노신 염기 편집제의 용도
TW202413649A (zh) 2017-10-16 2024-04-01 美商航海家醫療公司 肌萎縮性脊髓側索硬化症(als)之治療
EP3697908A1 (fr) 2017-10-16 2020-08-26 Voyager Therapeutics, Inc. Traitement de la sclérose latérale amyotrophique (sla)
MA50833A (fr) 2017-10-17 2020-08-26 Bayer Healthcare Llc Compositions et méthodes pour l'édition génique pour l'hémophilie a
MA50836A (fr) 2017-10-18 2020-08-26 Res Inst Nationwide Childrens Hospital Administration par vecteur à virus adéno-associé de micro-dystrophine spécifique de muscles pour traiter la dystrophie musculaire
US11926653B2 (en) 2017-10-20 2024-03-12 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Methods and materials for NT-3 gene therapy
MA50849A (fr) 2017-10-26 2020-09-02 Vertex Pharma Substances et procédés pour le traitement d'hémoglobinopathies
EP3703723A4 (fr) 2017-10-31 2021-12-15 KaliVir Immunotherapeutics, Inc. Vecteur de plateforme oncolytique pour administration systémique
WO2019094253A1 (fr) 2017-11-08 2019-05-16 Avexis Inc. Moyens et procédé de préparation de vecteurs viraux et leurs utilisations
EP3707155A2 (fr) 2017-11-09 2020-09-16 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Systèmes crispr/cas pour le traitement de dmd
CA3082450A1 (fr) 2017-11-21 2019-05-31 Crispr Therapeutics Ag Materiaux et methodes pour le traitement de la retinite pigmentaire autosomique dominante
EP3701031A4 (fr) 2017-11-28 2021-08-11 Mirimus, Inc. Procédés de génie génétique médié de modèles d'arni
JP2021506251A (ja) 2017-12-14 2021-02-22 クリスパー セラピューティクス アーゲー 新規rnaプログラム可能エンドヌクレアーゼ系、ならびにゲノム編集および他の適用におけるその使用
US12406749B2 (en) 2017-12-15 2025-09-02 The Broad Institute, Inc. Systems and methods for predicting repair outcomes in genetic engineering
WO2019123430A1 (fr) 2017-12-21 2019-06-27 Casebia Therapeutics Llp Substances et méthodes pour le traitement du syndrome d'usher de type 2a et/ou de la rétinite pigmentaire autosomique récessive (arrp) non syndromique
AU2018393050A1 (en) 2017-12-21 2020-06-18 Bayer Healthcare Llc Materials and methods for treatment of Usher Syndrome Type 2A
WO2019126709A1 (fr) 2017-12-22 2019-06-27 The Broad Institute, Inc. Systèmes cas12b, procédés et compositions pour l'édition de base d'adn ciblée
CA3088180A1 (fr) 2018-01-12 2019-07-18 Crispr Therapeutics Ag Compositions et methodes pour l'edition genique par ciblage de la transferrine
JP7466448B2 (ja) 2018-01-17 2024-04-12 バーテックス ファーマシューティカルズ インコーポレイテッド Dna-pk阻害剤
MA51619A (fr) 2018-01-17 2021-04-14 Vertex Pharma Inhibiteurs de la protéine kinase dépendante de l'adn
BR112020013626A2 (pt) 2018-01-17 2020-12-01 Vertex Pharmaceuticals Incorporated compostos de quinoxalinona, composições, métodos e kits para aumentar a eficiência de edição de genoma
US12305185B2 (en) 2018-01-23 2025-05-20 Mount Spec Investments Pty Ltd Expression vector and method
AR114350A1 (es) 2018-01-31 2020-08-26 Res Institute At Nationwide Children’S Hospital Terapia genética para la distrofia muscular de cinturas del tipo 2c
US10610606B2 (en) 2018-02-01 2020-04-07 Homology Medicines, Inc. Adeno-associated virus compositions for PAH gene transfer and methods of use thereof
US20190256867A1 (en) 2018-02-01 2019-08-22 Homology Medicines, Inc. Adeno-associated virus compositions for restoring pah gene function and methods of use thereof
US11268077B2 (en) 2018-02-05 2022-03-08 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Materials and methods for treatment of hemoglobinopathies
US11566236B2 (en) 2018-02-05 2023-01-31 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Materials and methods for treatment of hemoglobinopathies
MA51869A (fr) 2018-02-16 2020-12-23 Bayer Healthcare Llc Compositions et méthodes pour l'édition génique par ciblage du fibrinogène-alpha
WO2019160383A1 (fr) 2018-02-19 2019-08-22 고려대학교 산학협력단 Vaccin comprenant un épitope de protéine de choc thermique et utilisation associée
JP7244547B2 (ja) 2018-02-19 2023-03-22 ホモロジー・メディシンズ・インコーポレイテッド F8遺伝子機能を回復させるためのアデノ随伴ウイルス組成物及びその使用の方法
WO2019178427A1 (fr) 2018-03-14 2019-09-19 Arbor Biotechnologies, Inc. Nouveaux systèmes et enzymes de ciblage d'adn crispr
WO2019178428A1 (fr) 2018-03-14 2019-09-19 Arbor Biotechnologies, Inc. Nouveaux systèmes et enzymes de ciblage d'adn et d'arn crispr
US20210023209A1 (en) 2018-03-16 2021-01-28 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Antigenic peptides deriving from pcsk2 and uses thereof for the diagnosis and treatment of type 1 diabetes
EP3765065A2 (fr) 2018-03-16 2021-01-20 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Peptides antigéniques dérivés de sécrétogranine v et leurs utilisations pour le diagnostic et le traitement du diabète de type 1
WO2019175384A2 (fr) 2018-03-16 2019-09-19 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Peptides antigéniques dérivés de l'urocortine 3 et leurs utilisations pour le diagnostic et le traitement du diabète de type 1
MA52074A (fr) 2018-03-19 2021-01-27 Bayer Healthcare Llc Nouveaux systèmes d'endonucléase à arn programmable et leurs utilisations
WO2019183387A1 (fr) 2018-03-21 2019-09-26 The Scripps Research Institute Mutéine cd4 et ses procédés d'utilisation
EP3774853A1 (fr) 2018-03-30 2021-02-17 The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University Nouvelles capsides du virus adéno-associé recombinant présentant un tropisme pancréatique humain amélioré
US12037707B2 (en) 2018-04-05 2024-07-16 Massachusetts Eye And Ear Infirmary Methods of making and using combinatorial barcoded nucleic acid libraries having defined variation
IT201800004253A1 (it) 2018-04-05 2019-10-05 Composizioni e metodi per il trattamento della tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica dominante ereditaria.
WO2019204668A1 (fr) 2018-04-18 2019-10-24 Casebia Therapeutics Limited Liability Partnership Compositions et procédés d'inactivation de l'apo (a) par édition génique pour le traitement d'une maladie cardiovasculaire
WO2019210057A1 (fr) 2018-04-27 2019-10-31 Seattle Children's Hospital (dba Seattle Children's Research Institute) Cellules résistantes à la rapamycine
MX2020011386A (es) 2018-04-27 2021-01-29 Spacecraft Seven Llc Terapia genica para la degeneracion del snc.
CA3097192A1 (fr) 2018-04-27 2019-10-31 Voyager Therapeutics, Inc. Procedes de mesure de la puissance de vecteurs viraux aadc
KR20250133482A (ko) 2018-05-11 2025-09-05 빔 테라퓨틱스, 인크. 프로그래밍가능한 염기 편집기 시스템을 이용하여 단일 뉴클레오티드 다형성을 편집하는 방법
WO2019219649A1 (fr) 2018-05-14 2019-11-21 Vivet Therapeutics Vecteurs de thérapie génique comprenant des séquences s/mar
KR20210019996A (ko) 2018-05-15 2021-02-23 보이저 테라퓨틱스, 인크. 파킨슨병의 치료를 위한 조성물 및 방법
WO2019222329A1 (fr) 2018-05-15 2019-11-21 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et procédés pour l'administration de vaa
US20210207167A1 (en) 2018-05-16 2021-07-08 Voyager Therapeutics, Inc. Aav serotypes for brain specific payload delivery
US20210214749A1 (en) 2018-05-16 2021-07-15 Voyager Therapeutics, Inc. Directed evolution
US12157760B2 (en) 2018-05-23 2024-12-03 The Broad Institute, Inc. Base editors and uses thereof
PL3802807T3 (pl) 2018-06-05 2025-03-31 Life Edit Therapeutics, Inc. Nukleazy kierowane rna i ich aktywne fragmenty oraz warianty i sposoby ich zastosowania
EP3801638A1 (fr) 2018-06-08 2021-04-14 Novartis AG Dosage basé sur des cellules permettant de mesurer la puissance d'un produit médicamenteux
GB201809588D0 (en) 2018-06-12 2018-07-25 Univ Bristol Materials and methods for modulating intraocular and intracranial pressure
WO2019241486A1 (fr) 2018-06-13 2019-12-19 Voyager Therapeutics, Inc. Régions 5' non traduites (5'utr) modifiées pour la production d'aav
MY208145A (en) 2018-06-18 2025-04-18 Res Inst Nationwide Childrens Hospital Adeno-associated virus vector delivery of muscle specific micro-dystrophin to treat muscular dystrophy
EP3807309A1 (fr) 2018-06-18 2021-04-21 Research Institute at Nationwide Children's Hospital Produits de virus adéno-associés de recombinaison et méthodes de traitement de dystroglycanopathies et de dystrophies musculaires déficientes en laminine
KR20210028162A (ko) 2018-06-29 2021-03-11 더 리서치 인스티튜트 앳 네이션와이드 칠드런스 하스피탈 지대근 이영양증 2a형을 치료하기 위한 재조합 아데노 연관 바이러스 생성물 및 방법
US20210254103A1 (en) 2018-07-02 2021-08-19 Voyager Therapeutics, Inc. Treatment of amyotrophic lateral sclerosis and disorders associated with the spinal cord
US12522807B2 (en) 2018-07-09 2026-01-13 The Broad Institute, Inc. RNA programmable epigenetic RNA modifiers and uses thereof
KR102918544B1 (ko) 2018-07-12 2026-01-27 로켓 파마슈티컬스, 리미티드 다논병을 치료하기 위한 유전자 요법 벡터
WO2020018142A1 (fr) 2018-07-16 2020-01-23 Arbor Biotechnologies, Inc. Nouveaux systèmes et enzymes de ciblage d'adn crispr
CN112770812A (zh) 2018-07-24 2021-05-07 沃雅戈治疗公司 产生基因治疗制剂的系统和方法
CA3108281A1 (fr) 2018-08-03 2020-02-06 Beam Therapeutics Inc. Editeurs de nucleobase multi-effecteur et leurs methodes d'utilisation pour modifier une sequence cible d'acide nucleique
JP2021532815A (ja) 2018-08-07 2021-12-02 ザ・ブロード・インスティテュート・インコーポレイテッド 新規Cas12b酵素およびシステム
US12421507B2 (en) 2018-08-20 2025-09-23 The Broad Institute, Inc. Methods and compositions for optochemical control of CRISPR-CAS9
JP2021534755A (ja) 2018-08-22 2021-12-16 リサーチ インスティチュート アット ネイションワイド チルドレンズ ホスピタル 筋強直性ジストロフィープロテインキナーゼの発現を抑制および/またはdmpk遺伝子の3’非翻訳領域におけるトリヌクレオチドリピート伸長に干渉するための組換えウイルス産物および方法
CN110857440B (zh) 2018-08-23 2021-02-19 武汉纽福斯生物科技有限公司 重组人ⅱ型线粒体动力蛋白样gtp酶基因序列及其应用
WO2020047268A1 (fr) 2018-08-29 2020-03-05 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Compositions et procédés pour l'inhibition de l'expression de la protéine gars mutante
KR20210060533A (ko) 2018-09-18 2021-05-26 상가모 테라퓨틱스, 인코포레이티드 프로그램화된 세포 사멸 1 (pd1) 특이적 뉴클레아제
EP3856762A1 (fr) 2018-09-28 2021-08-04 Voyager Therapeutics, Inc. Constructions d'expression de frataxine comprenant des promoteurs modifiés et leurs méthodes d'utilisation
WO2020072677A1 (fr) 2018-10-02 2020-04-09 Sangamo Therapeutics, Inc. Procédés et compositions pour la modulation de protéines tau
WO2020072849A1 (fr) 2018-10-04 2020-04-09 Voyager Therapeutics, Inc. Procédés de mesure du titre et de la puissance de particules de vecteur viral
WO2020072844A1 (fr) 2018-10-05 2020-04-09 Voyager Therapeutics, Inc. Constructions d'acides nucléiques modifiés codant pour des protéines de production d'aav
US20210371470A1 (en) 2018-10-12 2021-12-02 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for delivery of aav
US20210292791A1 (en) 2018-10-12 2021-09-23 Vivet Therapeutics Codon-optimized transgene for the treatment of progressive familiar intrahepatic cholestasis type 3 (pfic3)
CN113166781A (zh) 2018-10-15 2021-07-23 沃雅戈治疗公司 在杆状病毒/Sf9系统中大规模生产rAAV的表达载体
JP2022505139A (ja) 2018-10-15 2022-01-14 フォンダッツィオーネ・テレソン ゲノム編集の方法及び構築物
JP7520826B2 (ja) 2018-10-17 2024-07-23 クリスパー・セラピューティクス・アクチェンゲゼルシャフト 導入遺伝子を送達するための組成物および方法
AU2019360270B2 (en) 2018-10-18 2025-08-07 Intellia Therapeutics, Inc. Compositions and methods for expressing factor IX.
CN113272428A (zh) 2018-10-18 2021-08-17 英特利亚治疗股份有限公司 核酸构建体和使用方法
SG11202104136YA (en) 2018-10-23 2021-05-28 Dragonfly Therapeutics Inc Heterodimeric fc-fused proteins
US20220054597A1 (en) 2018-10-29 2022-02-24 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Expression vector for cholesterol 24-hydrolase in therapy of amyotrophic lateral sclerosis
WO2020092453A1 (fr) 2018-10-29 2020-05-07 The Broad Institute, Inc. Éditeurs de nucléobases comprenant geocas9 et utilisations associées
CN111118016B (zh) 2018-10-30 2022-04-15 上海朗昇生物科技有限公司 治疗视网膜色素变性疾病的基因治疗载体
US11965172B2 (en) 2018-11-05 2024-04-23 California Institute Of Technology DNA sequence modification-based gene drive
AU2019375450A1 (en) 2018-11-07 2021-06-17 Vivet Therapeutics Codon-optimized ABCB11 transgene for the treatment of progressive familial intrahepatic cholestasis type 2 (PFIC2)
US20220282275A1 (en) 2018-11-15 2022-09-08 The Broad Institute, Inc. G-to-t base editors and uses thereof
CN113710799B (zh) 2018-11-28 2024-11-12 克里斯珀医疗股份公司 用于在LNP中使用的编码CAS9的优化mRNA
CN120860258A (zh) 2018-11-30 2025-10-31 北京诺华制药有限公司 Aav病毒载体及其用途
US12157897B2 (en) 2018-12-04 2024-12-03 Catalent Pharma Solutions, Llc Vectors for protein manufacture
CN113544266A (zh) 2018-12-17 2021-10-22 博德研究所 Crispr相关转座酶系统和其使用方法
CN113474459A (zh) 2018-12-21 2021-10-01 吉尼松公司 用于基因疗法载体的表达盒
KR20210149686A (ko) 2018-12-27 2021-12-09 라이프에디트 테라퓨틱스, 인크. 유전자 편집에 유용한 폴리펩티드 및 사용 방법
EP3906308A1 (fr) 2018-12-31 2021-11-10 Research Institute at Nationwide Children's Hospital Extinction d'arn dux4 à l'aide d'arn ciblant crispr-cas13b
JP2022515916A (ja) 2019-01-02 2022-02-22 メゾブラスト・インターナショナル・エスアーエールエル 腰痛を治療するための方法
AU2020204809A1 (en) 2019-01-03 2021-07-29 Mesoblast International Sàrl Method for improving visual acuity
EP3908291A4 (fr) 2019-01-07 2023-01-11 Dana-Farber Cancer Institute, Inc. Agents de dégradation de petites molécules de fkbp12 par recrutement de l'ubiquitine ligase e3 de von hippel-lindau (vhl), et utilisations dans des systèmes dtag
SG11202107645RA (en) 2019-01-18 2021-08-30 Voyager Therapeutics Inc Methods and systems for producing aav particles
US12351837B2 (en) 2019-01-23 2025-07-08 The Broad Institute, Inc. Supernegatively charged proteins and uses thereof
CA3129077A1 (fr) 2019-02-04 2020-08-13 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Administration de virus adeno-associe de polynucleotide cln3
JP2022519597A (ja) 2019-02-04 2022-03-24 リサーチ・インスティチュート・アット・ネーションワイド・チルドレンズ・ホスピタル Cln6ポリヌクレオチドのアデノ随伴ウイルス送達
SG11202108357PA (en) 2019-02-15 2021-08-30 Crispr Therapeutics Ag Gene editing for hemophilia a with improved factor viii expression
CA3130108A1 (fr) 2019-02-22 2020-08-27 Life Technologies Corporation Systeme de suspension pour la production de virus adeno-associes
AU2020229340A1 (en) 2019-02-26 2021-09-16 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Adeno-associated virus vector delivery of B-sarcoglycan and the treatment of muscular dystrophy
US12215382B2 (en) 2019-03-01 2025-02-04 The General Hospital Corporation Liver protective MARC variants and uses thereof
WO2020181178A1 (fr) 2019-03-06 2020-09-10 The Broad Institute, Inc. Édition de base t:a à a:t par alkylation de thymine
WO2020181202A1 (fr) 2019-03-06 2020-09-10 The Broad Institute, Inc. Édition de base a:t en t:a par déamination et oxydation d'adénine
WO2020181180A1 (fr) 2019-03-06 2020-09-10 The Broad Institute, Inc. Éditeurs de base a:t en c:g et leurs utilisations
WO2020181195A1 (fr) 2019-03-06 2020-09-10 The Broad Institute, Inc. Édition de base t : a à a : t par excision d'adénine
WO2020181193A1 (fr) 2019-03-06 2020-09-10 The Broad Institute, Inc. Édition de bases t:a à a:t par méthylation de l'adénosine
SG11202109741VA (en) 2019-03-12 2021-10-28 Crispr Therapeutics Ag Novel high fidelity rna-programmable endonuclease systems and uses thereof
US12534714B2 (en) 2019-03-18 2026-01-27 The Broad Institute, Inc. Type VII CRISPR proteins and systems
CN111718418B (zh) 2019-03-19 2021-08-27 华东师范大学 一种增强基因编辑的融合蛋白及其应用
WO2020191233A1 (fr) 2019-03-19 2020-09-24 The Broad Institute, Inc. Procédés et compositions pour l'édition de séquences nucléotidiques
EP3942026A1 (fr) 2019-03-22 2022-01-26 Université de Paris Nouveaux inhibiteurs de l'interaction lrrk2/pp1
US20220202957A1 (en) 2019-04-09 2022-06-30 The Regents Of The University Of California Long-lasting analgesia via targeted in vivo epigenetic repression
SG11202110904PA (en) 2019-04-12 2021-10-28 Ultragenyx Pharmaceutical Inc Engineered producer cell lines and methods of making and using the same
US20220204975A1 (en) 2019-04-12 2022-06-30 President And Fellows Of Harvard College System for genome editing
CA3137080A1 (fr) 2019-04-15 2020-10-22 Sanford Research Therapie genique pour le traitement ou la prevention d'effets visuels dans une maladie de batten
US12473543B2 (en) 2019-04-17 2025-11-18 The Broad Institute, Inc. Adenine base editors with reduced off-target effects
EP3962536A1 (fr) 2019-04-29 2022-03-09 Voyager Therapeutics, Inc. Système et procédé pour la production de cellules d'insectes infectées par baculovirus (ceib) dans les bioréacteurs
US20240124889A1 (en) 2019-05-07 2024-04-18 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for the vectored augmentation of protein destruction, expression and/or regulation
EP3736330A1 (fr) 2019-05-08 2020-11-11 European Molecular Biology Laboratory Particules modifiées du virus adéno-associé (aav) pour la thérapie génique
US20210047649A1 (en) 2019-05-08 2021-02-18 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Crispr/cas all-in-two vector systems for treatment of dmd
US20220233655A1 (en) 2019-05-17 2022-07-28 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Improved delivery of gene therapy vectors to retinal cells using a glycoside hydrolase enzyme
WO2020236972A2 (fr) 2019-05-20 2020-11-26 The Broad Institute, Inc. Systèmes de ciblage d'acides nucléiques à constituants multiples autres que de classe i
JP7624410B2 (ja) 2019-05-21 2025-01-30 アンスティチュ ナショナル ドゥ ラ サンテ エ ドゥ ラ ルシェルシュ メディカル レット症候群の治療におけるコレステロール 24-ヒドロラーゼのための発現ベクター
CN113853206A (zh) 2019-05-23 2021-12-28 迈索布拉斯特国际有限公司 脑梗塞的功能恢复
WO2020243485A1 (fr) 2019-05-29 2020-12-03 Massachusetts Institute Of Technology Compositions immunogènes spécifiques du vih-1 et méthodes d'utilisation
MA56393A (fr) 2019-06-28 2022-05-04 Bayer Healthcare Llc Matériels et méthodes de régulation de l'édition de gènes
JP7852185B2 (ja) 2019-07-02 2026-04-28 フンダシオン・パラ・ラ・インベスティガシオン・メディカ・アプリカダ cPLA2e誘導剤及びその使用
CN112180094A (zh) 2019-07-04 2021-01-05 上海东慈生物科技有限公司 Dkk1抑制剂在预防和/或治疗肿瘤恶病质与糖尿病伴随疾病中的应用
EP3997225A1 (fr) 2019-07-10 2022-05-18 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Méthodes pour le traitement de l'épilepsie
JP7759311B2 (ja) 2019-07-19 2025-10-23 フラッグシップ パイオニアリング イノベーションズ シックス,エルエルシー リコンビナーゼ組成物及び使用方法
EP4004213A1 (fr) 2019-07-25 2022-06-01 Novartis AG Systèmes d'expression régulables
EP4010474A1 (fr) 2019-08-08 2022-06-15 The Broad Institute, Inc. Éditeurs de bases à portée de ciblage diversifiée
EP4010465A1 (fr) 2019-08-09 2022-06-15 Voyager Therapeutics, Inc. Milieu de culture cellulaire destiné à être utilisé dans la production de produits de thérapie génique dans des bioréacteurs
WO2021030344A1 (fr) 2019-08-12 2021-02-18 Lifeedit, Inc. Nucléases guidées par arn et fragments actifs et variants associés et méthodes d'utilisation
WO2021030666A1 (fr) 2019-08-15 2021-02-18 The Broad Institute, Inc. Édition de bases par transglycosylation
EP4039801A4 (fr) 2019-08-16 2023-10-18 Center For Excellence In Brain Science And Intelligence Technology, Chinese Academy Of Sciences Application d'un inhibiteur de ptbp1 dans la prévention et/ou le traitement d'une maladie du système nerveux liée à la mort neuronale fonctionnelle
RS65421B1 (sr) 2019-08-21 2024-05-31 Res Inst Nationwide Childrens Hospital Isporuka adeno-asociranog virusnog vektora alfa-sarkoglikana i lečenje mišićne distrofije
EP4022070A1 (fr) 2019-08-26 2022-07-06 Voyager Therapeutics, Inc. Expression contrôlée de protéines virales
WO2021046155A1 (fr) 2019-09-03 2021-03-11 Voyager Therapeutics, Inc. Édition vectorisée d'acides nucléiques pour corriger des mutations manifestes
US20230279373A1 (en) 2019-09-09 2023-09-07 Beam Therapeutics Inc. Novel crispr enzymes, methods, systems and uses thereof
WO2021050593A1 (fr) 2019-09-09 2021-03-18 Scribe Therapeutics Inc. Compositions et méthodes pour le ciblage de sod1
EP4028064A1 (fr) 2019-09-12 2022-07-20 The Broad Institute, Inc. Capsides de virus adéno-associés modifiées
WO2021059181A1 (fr) 2019-09-27 2021-04-01 Pfizer Inc. Compositions de neisseria meningitidis et méthodes associées
US12297426B2 (en) 2019-10-01 2025-05-13 The Broad Institute, Inc. DNA damage response signature guided rational design of CRISPR-based systems and therapies
KR20220076510A (ko) 2019-10-08 2022-06-08 트러스티스 오브 보스톤 칼리지 다수의 서로 다른 비천연 아미노산을 함유하는 단백질 및 이러한 단백질의 제조 및 사용 방법
US12435330B2 (en) 2019-10-10 2025-10-07 The Broad Institute, Inc. Methods and compositions for prime editing RNA
AU2020368539A1 (en) 2019-10-16 2022-04-28 Massachusetts Institute Of Technology Engineered muscle targeting compositions
CA3158131A1 (fr) 2019-10-18 2021-04-22 Nicolas Sebastien Wein Materiaux et procedes pour le traitement de troubles associes au gene irf2bpl
AU2020366531A1 (en) 2019-10-18 2022-05-26 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Gene therapy targeting cochlear cells
US20230016983A1 (en) 2019-11-19 2023-01-19 lNSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE) Antisense oligonucleotides and thier use for the treatment of cancer
AU2020385387A1 (en) 2019-11-22 2022-06-02 Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Foliclinico Materials and methods for treatment of disorders associated with the IGHMBP2 gene
US20230086199A1 (en) 2019-11-26 2023-03-23 The Broad Institute, Inc. Systems and methods for evaluating cas9-independent off-target editing of nucleic acids
WO2021113763A1 (fr) 2019-12-06 2021-06-10 Scribe Therapeutics Inc. Compositions et méthodes pour le ciblage de la rhodopsine
EP4069846A1 (fr) 2019-12-07 2022-10-12 Scribe Therapeutics Inc. Compositions et méthodes pour le ciblage de htt
CN115516100A (zh) 2019-12-20 2022-12-23 全国儿童医院研究所 靶向肌肉疾病中肌肉的优化基因疗法
JP2023508731A (ja) 2019-12-30 2023-03-03 ライフエディット セラピューティクス,インコーポレイティド Rna誘導ヌクレアーゼ、その活性断片および多様体、ならびに使用方法
IL294620A (en) 2020-01-10 2022-09-01 Scribe Therapeutics Inc Compositions and methods for the targeting of pcsk9
TW202140791A (zh) 2020-01-13 2021-11-01 美商霍蒙拉奇醫藥公司 治療苯酮尿症之方法
US20250011748A1 (en) 2020-01-28 2025-01-09 The Broad Institute, Inc. Base editors, compositions, and methods for modifying the mitochondrial genome
EP4100519A2 (fr) 2020-02-05 2022-12-14 The Broad Institute, Inc. Éditeurs de base d'adénine et leurs utilisations
EP4100032B1 (fr) 2020-02-05 2025-10-15 The Broad Institute, Inc. Procédés d'édition génomique pour le traitement de l'amyotrophie musculaire spinale
US20230090989A1 (en) 2020-02-18 2023-03-23 Research Institute At Nationwide Children's Hospital AAV-Mediated Targeting of MIRNA in the Treatment of X-Linked Disorders
US11642407B2 (en) 2020-02-28 2023-05-09 Massachusetts Institute Of Technology Identification of variable influenza residues and uses thereof
CN116209756A (zh) 2020-03-04 2023-06-02 旗舰先锋创新Vi有限责任公司 调控基因组的方法和组合物
CN115484978A (zh) 2020-03-05 2022-12-16 尼奥克斯医疗有限公司 使用免疫细胞治疗癌症的方法和组合物
AU2021239973A1 (en) 2020-03-16 2022-10-06 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Methods for enhancing recombinant adeno-associated virus yield
AU2021237633A1 (en) 2020-03-18 2022-10-06 Scribe Therapeutics Inc. Compositions and methods for the targeting of C9orf72
EP4121168A1 (fr) 2020-03-20 2023-01-25 University of Florida Research Foundation, Inc. Thérapie génique pour syndrome de cockayne
GB202004498D0 (en) 2020-03-27 2020-05-13 Ucl Business Ltd Activity-dependent gene therapy for neurological disorders
CN115279906B (zh) 2020-03-30 2024-08-06 武汉纽福斯生物科技有限公司 一种人核因子e2相关因子2的表达载体及其应用
JP2023523573A (ja) 2020-04-14 2023-06-06 ジェネトン 酸性セラミダーゼ欠乏症を処置するためのベクター
JP7713956B2 (ja) 2020-04-15 2025-07-28 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッド タウ結合化合物
MX2022013112A (es) 2020-04-22 2023-01-16 Dragonfly Therapeutics Inc Fórmulacion, regimen de dosificación y proceso de manufactura de proteínas heterodiméricas fusionadas con fc.
TW202208626A (zh) 2020-04-24 2022-03-01 美商生命編輯公司 Rna引導核酸酶及其活性片段與變體,以及使用方法
AU2021265768B2 (en) 2020-04-27 2023-03-30 4D Molecular Therapeutics Inc. Adeno-associated variants, formulations and methods for pulmonary delivery
EP4143315A1 (fr) 2020-04-28 2023-03-08 The Broad Institute Inc. <smallcaps/>? ? ?ush2a? ? ? ? ?édition de base ciblée du gène
EP4146284A1 (fr) 2020-05-06 2023-03-15 Cellectis S.A. Procédés de modification génétique de cellules pour l'administration de protéines thérapeutiques
CN115803435A (zh) 2020-05-06 2023-03-14 塞勒克提斯公司 用于在细胞基因组中靶向插入外源序列的方法
IL297761A (en) 2020-05-08 2022-12-01 Broad Inst Inc Methods and compositions for simultaneously editing two helices of a designated double-helix nucleotide sequence
WO2021231437A1 (fr) 2020-05-11 2021-11-18 LifeEDIT Therapeutics, Inc. Protéines de liaison d'acide nucléique guidées par arn, fragments et variants actifs associés et procédés d'utilisation
MX2022014943A (es) 2020-05-26 2023-03-08 Inst Nat Sante Rech Med Polipéptidos de coronavirus 2 causante del síndrome respiratorio agudo severo (sars-cov-2) y usos de los mismos para propositos de vacuna.
TW202208632A (zh) 2020-05-27 2022-03-01 美商同源醫藥公司 用於恢復pah基因功能的腺相關病毒組成物及其使用方法
WO2021247995A2 (fr) 2020-06-04 2021-12-09 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes de traitement de la douleur neuropathique
CN116322790A (zh) 2020-06-09 2023-06-23 吉尼松公司 用于治疗扩张型心肌病的nrf2激活剂
WO2021250076A1 (fr) 2020-06-09 2021-12-16 Genethon Traitement de cardiomyopathies dilatées génétiques
US20230220391A1 (en) 2020-06-09 2023-07-13 Genethon CILP-1 Inhibitors for Use in the Treatment of Dilated Cardiomyopathies
IL299094A (en) 2020-06-15 2023-02-01 Res Inst Nationwide Childrens Hospital Administration of an adeno-associated virus vector for muscular dystrophies
KR20230050336A (ko) 2020-07-10 2023-04-14 인스티튜트 내셔널 드 라 싼테 에 드 라 리셰르셰 메디칼르 (인 썸) 뇌전증을 치료하기 위한 방법과 조성물
US20240247242A1 (en) 2020-07-15 2024-07-25 LifeEDIT Therapeutics, Inc. Uracil stabilizing proteins and active fragments and variants thereof and methods of use
GB202010981D0 (en) 2020-07-16 2020-09-02 Ucl Business Ltd Gene therapy for neuromuscular and neuromotor disorders
WO2022018638A1 (fr) 2020-07-21 2022-01-27 Crispr Therapeutics Ag Méthodes et compositions d'édition génomique pour moduler la faah pour le traitement de troubles neurologiques
WO2022026410A2 (fr) 2020-07-27 2022-02-03 Voyager Therapeutics, Inc Compositions et méthodes pour le traitement de la maladie de niemann-pick de type c1
BR112023001456A2 (pt) 2020-07-27 2023-04-11 Voyager Therapeutics Inc Composições e métodos para o tratamento de distúrbios neurológicos relacionados à deficiência de beta glicosilceramidase
WO2022032153A1 (fr) 2020-08-06 2022-02-10 Voyager Therapeutics, Inc. Milieu de culture cellulaire destiné à être utilisé dans la production de produits de thérapie génique dans des bioréacteurs
CN116390773A (zh) 2020-08-06 2023-07-04 应用医学研究基金会 用于通过基因疗法治疗诸如阿尔茨海默病的Tau蛋白病的病毒颗粒
KR20230043869A (ko) 2020-08-07 2023-03-31 스페이스크래프트 세븐, 엘엘씨 Aav 벡터를 사용한 플라코필린-2(pkp2) 유전자 요법
US20230265456A1 (en) 2020-08-10 2023-08-24 Fundacion Para La Investigacion Medica Aplicada Gene therapy vector expressing cyp27a1 for the treatment of cerebrotendinous xanthomatosis
WO2022034374A2 (fr) 2020-08-11 2022-02-17 University Of Oslo Édition génique améliorée
US12152251B2 (en) 2020-08-25 2024-11-26 Kite Pharma, Inc. T cells with improved functionality
TWI887479B (zh) 2020-09-08 2025-06-21 美商薩羅塔治療公司 表現γ-肌聚醣之腺相關病毒載體之全身性遞送及肌肉失養症之治療
MX2023002848A (es) 2020-09-11 2023-03-22 Lifeedit Therapeutics Inc Enzimas modificadoras del acido desoxirribonucleico (adn) y fragmentos activos y sus variantes y metodos de uso.
AU2021345112A1 (en) 2020-09-15 2023-04-27 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Aav-mediated homology-independent targeted integration gene editing for correction of diverse dmd mutations in patients with muscular dystrophy
AU2021349277A1 (en) 2020-09-28 2023-05-11 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Products and methods for treating muscular dystrophy
US20230272433A1 (en) 2020-09-29 2023-08-31 Genethon Enhancing Utrophin Expression in Cell by Inducing Mutations Within Utrophin Regulatory Elements and Therapeutic Use Thereof
EP4222264A1 (fr) 2020-09-30 2023-08-09 CRISPR Therapeutics AG Matériaux et méthodes de traitement de la sclérose latérale amyotrophique
IL301255A (en) 2020-10-09 2023-05-01 UCB Biopharma SRL Nucleic acid structures, viral vectors and viral particles
EP4229204A1 (fr) 2020-10-15 2023-08-23 F. Hoffmann-La Roche AG Constructions d'acides nucléiques améliorées pour activation de gènes simultanée
CA3197730A1 (fr) 2020-10-15 2022-04-21 F. Hoffman-La Roche Ag Constructions d'acide nucleique pour transcription de va-arn
US20230407328A1 (en) 2020-11-02 2023-12-21 Biomarin Pharmaceutical Inc. Process for enriching adeno-associated virus
AU2021378075B2 (en) 2020-11-11 2025-03-27 Borea Therapeutics S.R.L. Modified viral particles for gene therapy
WO2022101463A1 (fr) 2020-11-16 2022-05-19 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Utilisation des derniers résidus de l'extrémité c-terminale m31/41 de l'ectodomaine zikv m pour déclencher la mort cellulaire apoptotique
TW202227621A (zh) 2020-11-19 2022-07-16 美商凱立凡爾免疫治療股份有限公司 重塑腫瘤微環境的溶瘤免疫療法
IL303230A (en) 2020-11-30 2023-07-01 Res Inst Nationwide Childrens Hospital Compositions and methods for treating facioscapulohumeral muscular dystrophy (fshd)
US20240100185A1 (en) 2020-12-03 2024-03-28 Scribe Therapeutics Inc. Compositions and methods for the targeting of ptbp1
WO2022133246A1 (fr) 2020-12-17 2022-06-23 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Compositions et procédés pour l'édition de bêta-globine pour le traitement d'hémoglobinopathies
WO2022136616A1 (fr) 2020-12-23 2022-06-30 Vivet Therapeutics Promoteurs inductibles par l'acide biliaire minimal pour thérapie génique
EP4277933A4 (fr) 2021-01-14 2024-12-11 Senti Biosciences, Inc. Régulation de charge utile sécrétable
AU2022212922A1 (en) 2021-01-27 2023-08-17 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Materials and methods for the treatment of lysosomal acid lipase deficiency (lal-d)
US20240093191A1 (en) 2021-02-03 2024-03-21 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Compositions and methods for treating disease associated with dux4 overexpression
WO2022170038A1 (fr) 2021-02-05 2022-08-11 Amicus Therapeutics, Inc. Administration de virus adéno-associé de polynucléotide cln3
US20240254509A1 (en) 2021-03-04 2024-08-01 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Products and methods for treatment of dystrophin-based myopathies using crispr-cas9 to correct dmd exon duplications
EP4305157A1 (fr) 2021-03-09 2024-01-17 Huidagene Therapeutics (Singapore) Pte. Ltd. Système crispr/cas13 ingéniérisé et ses utilisations
US20240301385A1 (en) 2021-03-22 2024-09-12 LifeEDIT Therapeutics, Inc. Dna modifying enzymes and active fragments and variants thereof and methods of use
CA3211495A1 (fr) 2021-03-23 2022-09-29 Bernd ZETSCHE Nouvelles enzymes crispr, procedes, systemes et utilisations associees
WO2022221424A1 (fr) 2021-04-13 2022-10-20 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Virus adéno-associé recombinant codant pour la protéine 2 de liaison à la méthyl-cpg pour traiter le syndrome de pitt hopkins par administration intrathécale
US12275941B2 (en) 2021-04-15 2025-04-15 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Products and methods for inhibition of expression of dynamin-1 variants
KR20240007651A (ko) 2021-04-16 2024-01-16 빔 테라퓨틱스, 인크. 간세포의 유전적 변형
WO2022221529A1 (fr) 2021-04-16 2022-10-20 Asklepios Biopharmaceutical, Inc. Virions de vaa à polyploïde rationnel traversant la barrière hémato-encéphalique et déclenchant une réponse humorale réduite
AU2022262420A1 (en) 2021-04-23 2023-11-16 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Products and methods for treating muscular dystrophy
BR112023022681A2 (pt) 2021-04-30 2024-01-23 Kalivir Immunotherapeutics Inc Vírus oncolíticos para expressão modificada de mhc
US20240425877A1 (en) 2021-05-07 2024-12-26 Ucl Business Ltd Abca4 genome editing
AU2022279062A1 (en) 2021-05-17 2024-01-04 Sarepta Therapeutics, Inc. Production of recombinant aav vectors for treating muscular dystrophy
AU2022277649A1 (en) 2021-05-21 2023-11-30 Cellectis S.A. Enhancing efficacy of t-cell-mediated immunotherapy by modulating cancer-associated fibroblasts in solid tumors
EP4349979A4 (fr) 2021-05-27 2024-08-21 Institute Of Zoology, Chinese Academy Of Sciences Nucléase cas12i modifiée, protéine effectrice et utilisation de celle-ci
EP4108263A3 (fr) 2021-06-02 2023-03-22 Research Institute at Nationwide Children's Hospital Produits de virus adéno-associés recombinants et méthodes de traitement de la dystrophie musculaire des ceintures 2a
WO2022258755A1 (fr) 2021-06-09 2022-12-15 Universität Duisburg-Essen Méthode d'immortalisation de cellules sécrétrices de vésicules
AU2022290382A1 (en) 2021-06-11 2023-11-23 Bayer Aktiengesellschaft Type v rna programmable endonuclease systems
EP4101928A1 (fr) 2021-06-11 2022-12-14 Bayer AG Systèmes d'endonucléase programmables à arn de type v
EP4352215A1 (fr) 2021-06-11 2024-04-17 LifeEDIT Therapeutics, Inc. Promoteurs d'arn polymérase iii et procédés d'utilisation
WO2022261509A1 (fr) 2021-06-11 2022-12-15 The Broad Institute, Inc. Éditeurs de bases cytosine à guanine améliorés
WO2023283962A1 (fr) 2021-07-16 2023-01-19 Huigene Therapeutics Co., Ltd. Capside aav modifiée pour thérapie génique et méthodes associées
US20240325568A1 (en) 2021-07-20 2024-10-03 The Broad Institute, Inc. Engineered targeting compositions for endothelial cells of the central nervous system vasculature and methods of use thereof
WO2023012165A1 (fr) 2021-08-02 2023-02-09 Universite De Montpellier Compositions et méthodes de traitement des maladies cmt1a ou cmt1e avec des molécules d'arni ciblant pmp22
WO2023018854A2 (fr) 2021-08-11 2023-02-16 Solid Biosciences Inc. Traitement de la dystrophie musculaire
CA3228916A1 (fr) 2021-08-11 2023-02-16 King's College London Compositions et methodes de traitement ameliore de troubles affectant le systeme nerveux central
WO2023023220A1 (fr) 2021-08-20 2023-02-23 Alexion Pharmaceuticals, Inc. Méthodes de traitement de la drépanocytose ou de la bêta-thalassémie à l'aide d'un inhibiteur de la voie alterne du complément
WO2023023227A1 (fr) 2021-08-20 2023-02-23 Alexion Pharmaceuticals, Inc. Procédés de traitement de la drépanocytose ou de la bêta thalassémie en utilisant des inhibiteurs du trajet alternatif du complément
WO2023034980A1 (fr) 2021-09-03 2023-03-09 Bomarin Pharmaceutical Inc. Compositions capsidiques de vaa et méthodes d'administration
EP4396203A1 (fr) 2021-09-03 2024-07-10 BioMarin Pharmaceutical Inc. Compositions capsidiques de vaa et méthodes d'administration
WO2023034990A1 (fr) 2021-09-03 2023-03-09 Biomarin Pharmaceutical Inc. Compositions capsidiques de vaa et méthodes d'administration
JP2024534888A (ja) 2021-09-03 2024-09-26 ビオマリン プハルマセウトイカル インコーポレイテッド Aavカプシド組成物及び送達方法
WO2023034996A1 (fr) 2021-09-03 2023-03-09 Biomarin Pharmaceutical Inc. Compositions capsidiques de vaa et méthodes d'administration
JP2024533174A (ja) 2021-09-03 2024-09-12 ビオマリン プハルマセウトイカル インコーポレイテッド Aavカプシド組成物及び送達方法
EP4144841A1 (fr) 2021-09-07 2023-03-08 Bayer AG Nouveaux systèmes d'endonucléase programmables à petit arn à spécificité pam améliorée et leurs utilisations
AU2022343268A1 (en) 2021-09-08 2024-03-28 Flagship Pioneering Innovations Vi, Llc Methods and compositions for modulating a genome
WO2023042104A1 (fr) 2021-09-16 2023-03-23 Novartis Ag Nouveaux facteurs de transcription
WO2023044483A2 (fr) 2021-09-20 2023-03-23 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et procédés pour le traitement du cancer positif her2
EP4413131A1 (fr) 2021-10-07 2024-08-14 Research Institute at Nationwide Children's Hospital Produits et procédés pour la désactivation de la protéine zéro de la myéline et le traitement de la maladie cmt1b
EP4413376A1 (fr) 2021-10-08 2024-08-14 Amicus Therapeutics, Inc. Biomarqueurs de maladies du surcharge lysosomale
EP4219726A1 (fr) 2021-10-15 2023-08-02 Research Institute at Nationwide Children's Hospital Vecteur de virus adéno-associé auto-complémentaire et son utilisation dans le traitement de la dystrophie musculaire
US20250011787A1 (en) 2021-10-21 2025-01-09 The J. David Gladstone Institutes, a testamentary trust established under the Will of J. David Glads Retroelement-generated transcription factor decoys
EP4423286A1 (fr) 2021-10-28 2024-09-04 UCB Biopharma SRL Constructions d'acides nucléiques, vecteurs viraux et particules virales
US20250019668A1 (en) 2021-10-29 2025-01-16 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Engineered cell lines for increased production of recombinant adeno-associated virus (raav)
EP4426828A1 (fr) 2021-11-01 2024-09-11 Tome Biosciences, Inc. Plateforme de construction unique pour administration simultanée d'une machinerie d'édition de gène et d'une cargaison d'acide nucléique
CN119120424A (zh) 2021-11-02 2024-12-13 辉大(上海)生物科技有限公司 一种CRISPR-Cas12i系统
CA3237482A1 (fr) 2021-11-03 2023-05-11 The J. David Gladstone Institutes, A Testamentary Trust Established Under The Will Of J. David Gladstone Edition precise du genome a l'aide de retrons
US20250049955A1 (en) 2021-11-17 2025-02-13 Voyager Therapeutics, Inc. Compositons and methods for the treatment of neurological disorders related to glucosylceramidase beta deficiency
EP4186919A1 (fr) 2021-11-30 2023-05-31 Research Institute at Nationwide Children's Hospital Vecteur de virus adéno-associé auto-complémentaire et son utilisation dans le traitement de la dystrophie musculaire
EP4198134A1 (fr) 2021-12-16 2023-06-21 Genethon Augmentation de transfert de gène de gamma-sarcoglycane utilisant des séquences itr modifiées
EP4198048A1 (fr) 2021-12-16 2023-06-21 Genethon Augmentation du transfert du gène calpaïne-3 à l'aide de séquences itr modifiées
EP4198046A1 (fr) 2021-12-16 2023-06-21 Genethon Augmentation de transfert de gène d'alpha-sarcoglycane utilisant des séquences itr modifiées
EP4198047A1 (fr) 2021-12-16 2023-06-21 Genethon Augmentation du transfert de gènes de la protéine apparentée à la fukutine à l'aide de séquences itr modifiées
CA3240917A1 (fr) 2021-12-17 2023-06-22 Bernd ZETSCHE Nouvelles enzymes crispr, methodes, systemes et utilisations associees
AU2022420596A1 (en) 2021-12-21 2024-07-11 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Materials and methods for the treatment of limb girdle muscular dystrophy
AU2022420615A1 (en) 2021-12-22 2024-07-04 Tome Biosciences, Inc. Co-delivery of a gene editor construct and a donor template
EP4453191A1 (fr) 2021-12-23 2024-10-30 Bayer Aktiengesellschaft Nouveaux petits systèmes programmables d'endonucléases à arn de type v
US20250064974A1 (en) 2022-01-06 2025-02-27 Ucl Business Ltd Endogenous gene regulation to treat neurological disorders and diseases
WO2023141602A2 (fr) 2022-01-21 2023-07-27 Renagade Therapeutics Management Inc. Rétrons modifiés et méthodes d'utilisation
CA3243220A1 (fr) 2022-01-24 2023-07-27 LifeEDIT Therapeutics, Inc. Nucléases guidées par arn et fragments actifs, variants associés et procédés d'utilisation
WO2023147511A2 (fr) * 2022-01-28 2023-08-03 Shape Therapeutics Inc. Systèmes d'amplification de protéines rep et cap d'aav
GB202201744D0 (en) 2022-02-10 2022-03-30 Ucl Business Ltd Treatment of acquired focal epilepsy
WO2023166425A1 (fr) 2022-03-01 2023-09-07 Crispr Therapeutics Ag Procédés et compositions pour le traitement d'affections liées à la protéine 3 de type angiopoïétine (angptl3)
AU2023227586A1 (en) 2022-03-03 2024-09-12 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Materials and methods for the treatment of eif2b5 mutations and diseases resulting therefrom
EP4499839A1 (fr) 2022-03-25 2025-02-05 The J. David Gladstone Institutes, A Testamentary Trust Established under The Will of J. David Gladstone Procédés d'évaluation de l'activité rétronique modifiée et leurs utilisations
EP4499822A1 (fr) 2022-03-25 2025-02-05 The J. David Gladstone Institutes, A Testamentary Trust Established under The Will of J. David Gladstone Édition génomique à fidélité de rt-adn et à rétrons
WO2023183627A1 (fr) 2022-03-25 2023-09-28 The J. David Gladstone Institutes, A Testamentary Trust Established Under The Will Of J. David Gladstone Production d'adn transcrit inversé (adn-rt) au moyen d'une rétron transcriptase inverse à partir d'adn exogène
IL316038A (en) 2022-04-04 2024-11-01 Univ California Preparations and methods for genetic complementation
WO2023196772A1 (fr) 2022-04-04 2023-10-12 Beam Therapeutics Inc. Nouvelles compositions d'édition de bases d'arn, systèmes, procédés et utilisations associés
WO2023196802A1 (fr) 2022-04-04 2023-10-12 The Broad Institute, Inc. Variantes de cas9 ayant des spécificités pam non canoniques et leurs utilisations
EP4508241A1 (fr) 2022-04-13 2025-02-19 F. Hoffmann-La Roche AG Procédé de détermination de génomes d'aav
WO2023205744A1 (fr) 2022-04-20 2023-10-26 Tome Biosciences, Inc. Compositions d'insertion de gènes programmable
WO2023215831A1 (fr) 2022-05-04 2023-11-09 Tome Biosciences, Inc. Compositions d'arn guide pour insertion de gène programmable
US20250353883A1 (en) 2022-05-06 2025-11-20 Novartis Ag Novel recombinant aav vp2 fusion polypeptides
CN119563028A (zh) 2022-05-12 2025-03-04 尚威天成信使核糖核酸治疗公司 具有分泌抗原和免疫调节物的合成自扩增mRNA分子
CA3251359A1 (fr) 2022-05-17 2023-11-23 École Polytechnique Fédérale de Lausanne Biocapteurs conçus pour une thérapie de lymphocytes t améliorée
EP4526324A1 (fr) 2022-05-18 2025-03-26 The Broad Institute, Inc. Capsides virales modifiées présentant une stabilité accrue et leurs procédés d'utilisation
WO2023225670A2 (fr) 2022-05-20 2023-11-23 Tome Biosciences, Inc. Insertion de gène programmable ex vivo
CN119256220A (zh) 2022-05-23 2025-01-03 豪夫迈·罗氏有限公司 用于区分aav颗粒血清型和aav颗粒荷载状态的基于拉曼的方法
WO2023230613A1 (fr) 2022-05-27 2023-11-30 The Broad Institute, Inc. Éditeurs de base mitochondriale améliorés et méthodes d'édition d'adn mitochondrial
CN119301260A (zh) 2022-06-03 2025-01-10 豪夫迈·罗氏有限公司 用于生产重组aav颗粒的方法
GB2634837A (en) 2022-06-07 2025-04-23 Scribe Therapeutics Inc Compositions and methods for the targeting of PCSK9
WO2023240137A1 (fr) 2022-06-08 2023-12-14 The Board Institute, Inc. Variants de cas14a1 évolués, compositions et méthodes de fabrication et d'utilisation de ceux-ci dans l'édition génomique
WO2023240157A2 (fr) 2022-06-08 2023-12-14 Scribe Therapeutics Inc. Compositions et méthodes pour le ciblage de la dmd
US20250340887A1 (en) 2022-06-08 2025-11-06 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Products and methods for treating diseases or conditions associated with mutant or pathogenic kcnq3 expression
WO2023240236A1 (fr) 2022-06-10 2023-12-14 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et procédés pour le traitement de troubles liés à l'amyotrophie spinale
CN119403922A (zh) 2022-06-10 2025-02-07 拜耳公司 新的小型v型rna可编程内切核酸酶系统
AU2023298102A1 (en) 2022-06-30 2024-11-14 Cellectis S.A. Enhancing safety of t-cell-mediated immunotherapy
JP2025524569A (ja) 2022-07-06 2025-07-30 リサーチ インスティチュート アット ネイションワイド チルドレンズ ホスピタル Cln1ポリヌクレオチドのアデノ随伴ウイルス送達
KR20250036743A (ko) 2022-07-14 2025-03-14 에프. 호프만-라 로슈 아게 재조합 aav 입자를 생산하는 방법
AU2023307223A1 (en) 2022-07-14 2025-02-20 The Broad Institute, Inc. Aav capsids that enable cns-wide gene delivery through interactions with the transferrin receptor
JP2025525569A (ja) 2022-07-18 2025-08-05 レナゲード セラピューティクス マネージメント インコーポレイテッド 遺伝子編集成分、システム、及び使用方法
WO2024035782A1 (fr) 2022-08-10 2024-02-15 Aav Gene Therapeutics, Inc. Administration intramusculaire d'insuline médiée par vaa
EP4569093A1 (fr) 2022-08-12 2025-06-18 Life Edit Therapeutics, Inc. Nucléases guidées par arn et fragments actifs, variants associés et procédés d'utilisation
WO2024040083A1 (fr) 2022-08-16 2024-02-22 The Broad Institute, Inc. Cytosine désaminases évoluées et méthodes d'édition d'adn l'utilisant
WO2024038168A1 (fr) 2022-08-19 2024-02-22 UCB Biopharma SRL Nouvelles nucléases guidées par arn et systèmes de ciblage d'acide nucléique les comprenant
US20250243516A1 (en) 2022-08-24 2025-07-31 The J. David Gladstone Institutes, A Testamentary Trust Established Under The Will Of J. David Dual Cut Retron Editors for Genomic Insertions and Deletions
WO2024044723A1 (fr) 2022-08-25 2024-02-29 Renagade Therapeutics Management Inc. Rétrons modifiés et méthodes d'utilisation
CA3265664A1 (fr) 2022-08-25 2024-02-29 Life Edit Therapeutics, Inc. Modification chimique d'arn guides avec un acide nucléique verrouillé pour l'édition de gènes à médiation par nucléase guidée par l'arn
WO2024042168A1 (fr) 2022-08-26 2024-02-29 UCB Biopharma SRL Nouvelles nucléases guidées par arn et systèmes de ciblage d'acide nucléique comprenant de telles nucléases guidées par arn
WO2024042165A2 (fr) 2022-08-26 2024-02-29 UCB Biopharma SRL Nouvelles nucléases guidées par arn et systèmes de ciblage d'acides nucléiques comprenant de telles nucléases guidées par arn
CA3264505A1 (fr) 2022-09-12 2024-03-21 F. Hoffmann-La Roche Ag Procédé de séparation de particules de vaa pleines et vides
KR20250069606A (ko) 2022-09-15 2025-05-19 보이저 테라퓨틱스, 인크. 타우 결합 화합물
CA3267488A1 (fr) 2022-09-16 2024-03-21 King's College London Compositions et méthodes de traitement de maladies neurologiques
WO2024059791A1 (fr) 2022-09-16 2024-03-21 Beam Therapeutics Inc. Grandes recombinases de sérine, systèmes et utilisations de celles-ci
EP4590838A1 (fr) 2022-09-23 2025-07-30 Sarepta Therapeutics, Inc. Vecteurs aav recombinants pour le traitement de la dystrophie musculaire
WO2024081706A1 (fr) 2022-10-11 2024-04-18 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Administration de virus adéno-associé pour traiter l'atrophie musculaire spinale avec détresse respiratoire de type 1 (smard1) et charcot-marie-tooth de type 2s (cmt2s)
EP4608856A1 (fr) 2022-10-27 2025-09-03 CARGO Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes pour immunothérapies améliorées
CN117947040A (zh) 2022-10-31 2024-04-30 苏州荷光科汇生物科技有限公司 用于目的基因的表达盒及其应用
JP2025536578A (ja) 2022-11-03 2025-11-07 セレクティス ソシエテ アノニム T細胞媒介免疫療法の有効性及び安全性の増進
KR20250126155A (ko) 2022-11-04 2025-08-22 라이프 에디트 테라퓨틱스, 인크. 내부 삽입 부위를 갖는 진화된 아데닌 데아미나제 및 rna-가이드 뉴클레아제 융합 단백질 및 사용 방법
IL321270A (en) 2022-12-13 2025-08-01 Bayer Ag Engineered RNA-type programmable endonucleases and their uses
EP4634381A1 (fr) 2022-12-14 2025-10-22 King's College London Compositions et méthodes de traitement de maladies neurologiques
EP4634383A1 (fr) 2022-12-16 2025-10-22 Life Edit Therapeutics, Inc. Arn guides ciblant un gène foxp3 et procédés d'utilisation
WO2024127370A1 (fr) 2022-12-16 2024-06-20 LifeEDIT Therapeutics, Inc. Arn guides ciblant le gène trac et procédés d'utilisation
WO2024138194A1 (fr) 2022-12-22 2024-06-27 Tome Biosciences, Inc. Plateformes, compositions et procédés d'insertion de gène programmable in vivo
KR20250129743A (ko) 2022-12-29 2025-08-29 보이저 테라퓨틱스, 인크. Mapt를 조절하기 위한 조성물 및 방법
WO2024147114A1 (fr) 2023-01-06 2024-07-11 Bloomsbury Genetic Therapies Limited Compositions et procédés pour le traitement de la maladie de parkinson
WO2024151982A1 (fr) 2023-01-13 2024-07-18 Amicus Therapeutics, Inc. Constructions de thérapie génique pour le traitement de la maladie de pompe
IL322049A (en) 2023-02-01 2025-09-01 Sarepta Therapeutics Inc Methods for producing raav
AU2023427408A1 (en) 2023-02-02 2025-09-04 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for the treatment of neurological disorders related to glucosylceramidase beta deficiency
AU2024214634A1 (en) 2023-02-02 2025-06-26 Quethera Limited Recombinant adeno-associated virus vector
WO2024161022A2 (fr) 2023-02-03 2024-08-08 King's College London Compositions et méthodes de traitement de maladies neurologiques
WO2024163862A2 (fr) 2023-02-03 2024-08-08 The Broad Institute, Inc. Méthodes d'édition de gènes, systèmes et compositions pour le traitement de l'amyotrophie spinale
WO2024163842A2 (fr) 2023-02-03 2024-08-08 The Broad Institute, Inc. Administration de gènes à l'endothélium cérébral pour traiter une neuropathologie dérivée d'un trouble de surcharge lysosomal
AU2024216670A1 (en) 2023-02-07 2025-07-31 F. Hoffmann-La Roche Ag Method for the detection of anti-aav particle antibodies
WO2024168276A2 (fr) 2023-02-09 2024-08-15 Cargo Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes pour immunothérapies
CN118576695A (zh) 2023-03-01 2024-09-03 上海三弹生物医药科技有限公司 一种治疗或改善恶病质的方法
AU2024239386A1 (en) 2023-03-21 2025-08-14 F. Hoffmann-La Roche Ag Method for the production of recombinant aav particle preparations
KR20260008735A (ko) 2023-03-30 2026-01-16 파마 싱크, 엘엘씨 간상체-유래 원뿔세포 생존인자 및 인간 IgK 신호 서열을 인코딩하는 벡터
WO2024211394A1 (fr) 2023-04-03 2024-10-10 Decibel Therapeutics, Inc. Plasmides rep-cap modifiés et leurs utilisations
TW202507006A (zh) 2023-04-12 2025-02-16 美商生命編輯治療學公司 藉由編輯突變亨廷頓基因治療亨廷頓氏病之組合物及方法
EP4698558A2 (fr) 2023-04-18 2026-02-25 Research Institute at Nationwide Children's Hospital, Inc. Thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures r9 et de la dystrophie musculaire congénitale 1c
IT202300007968A1 (it) 2023-04-21 2024-10-21 Fond Telethon Ets Metodi di editing genomico e costrutti
KR20260017009A (ko) 2023-04-21 2026-02-04 셀시우스 테라퓨틱스, 인코포레이티드 항-trem1 항체 제제, 조성물 및 이의 용도
WO2024226761A2 (fr) 2023-04-26 2024-10-31 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes de traitement de la sclérose latérale amyotrophique
WO2024229211A2 (fr) 2023-05-02 2024-11-07 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Système modulaire pour convertir des cassettes d'expression de microarn thérapeutique de promoteurs de polymérase iii à des promoteurs de polymérase ii
WO2024229259A1 (fr) 2023-05-02 2024-11-07 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Thérapie génique pour le traitement de maladies de mauvais repliement des protéines
WO2024229115A1 (fr) 2023-05-02 2024-11-07 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Traitement de la sclérose en plaques à l'aide d'une thérapie génique nt-3
WO2024234006A1 (fr) 2023-05-11 2024-11-14 Tome Biosciences, Inc. Systèmes, compositions et procédés de ciblage de cellules endothéliales sinusoïdales hépatiques (lsecs)
WO2024235991A1 (fr) 2023-05-15 2024-11-21 UCB Biopharma SRL Nucléases guidées par arn et systèmes de ciblage d'acides nucléiques comprenant de telles nucléases guidées par arn
IL325133A (en) 2023-06-07 2026-02-01 Res Inst Nationwide Childrens Hospital Gene therapy for lysosomal acid lipase deficiency (LAL-D)
AU2024305531A1 (en) 2023-06-13 2026-01-22 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Materials and methods for the treatment of neurofibromin 1 mutations and diseases resulting therefrom
WO2025003358A2 (fr) 2023-06-29 2025-01-02 UCB Biopharma SRL Nouveaux systèmes de ciblage d'acide nucléique comprenant des nucléases guidées par arn
CN121729237A (zh) 2023-06-30 2026-03-24 武田药品工业株式会社 Htt阻遏物及其用途
WO2025008774A1 (fr) 2023-07-05 2025-01-09 Takeda Pharmaceutical Company Limited Vecteurs viraux codant pour des variants de fviii recombinants ayant une expression accrue pour la thérapie génique de l'hémophilie a
CN116790615B (zh) 2023-07-11 2024-11-22 康霖生物科技(杭州)有限公司 一种用于过敏性疾病的基因治疗载体核酸构建体及其使用方法
WO2025016362A1 (fr) 2023-07-19 2025-01-23 中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心 Thérapie à base de promoteur de l'homéostasie intracérébrale du phosphate
AU2024301706A1 (en) 2023-07-21 2026-02-05 Crispr Therapeutics Ag Modulating expression of alas1 (5'-aminolevulinate synthase 1) gene
WO2025021772A1 (fr) 2023-07-21 2025-01-30 Borea Therapeutics S.R.L. Particules virales chimiogénétiques à surface modifiée
WO2025022367A2 (fr) 2023-07-27 2025-01-30 Life Edit Therapeutics, Inc. Nucléases guidées par arn et fragments actifs, variants associés et méthodes d'utilisation
EP4512403A1 (fr) 2023-08-22 2025-02-26 Friedrich-Schiller-Universität Jena Neuropeptide b et récepteur w comme cible pour le traitement des troubles de l'humeur et/ou du stress chronique
AU2024332181A1 (en) 2023-08-31 2026-02-12 Dyno Therapeutics, Inc. Capsid polypeptides and methods of use thereof
WO2025050069A1 (fr) 2023-09-01 2025-03-06 Tome Biosciences, Inc. Insertion de gène programmable à l'aide d'enzymes d'intégration modifiées
CN121909039A (zh) 2023-09-04 2026-04-21 斯普莱斯生物有限责任公司 分裂内含肽用于治疗scn1a相关疾病的用途
WO2025072383A1 (fr) 2023-09-25 2025-04-03 The Broad Institute, Inc. Cadres de lecture ouverts de virus, leurs utilisations et leurs procédés de détection
WO2025076291A1 (fr) 2023-10-06 2025-04-10 Bluerock Therapeutics Lp Endonucléases de type v modifiées programmables par arn et leurs utilisations
AU2024357861A1 (en) 2023-10-12 2026-04-23 Renagade Therapeutics Management Inc. Nickase-retron template-based precision editing system and methods of use
WO2025083619A1 (fr) 2023-10-18 2025-04-24 Life Edit Therapeutics, Inc. Nucléases guidées par arn et fragments actifs, variants associés et méthodes d'utilisation
WO2025096498A1 (fr) 2023-10-30 2025-05-08 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Compositions et méthodes de traitement de maladies ou de troubles associés à l'expression de la progérine
WO2025097055A2 (fr) 2023-11-02 2025-05-08 The Broad Institute, Inc. Compositions et méthodes d'utilisation de lymphocytes t en immunothérapie
WO2025114512A1 (fr) 2023-11-29 2025-06-05 Cnrs Dsi Utilisation thérapeutique de modulateurs de surf2
WO2025122725A1 (fr) 2023-12-06 2025-06-12 The Broad Institute, Inc. Procédés et compositions pour l'édition de bases de tpp1 dans le traitement d'une maladie de batten
WO2025126153A2 (fr) 2023-12-14 2025-06-19 Aviadobio Ltd. Compositions et méthodes de traitement de maladies neurologiques à médiation par sod1
WO2025129158A1 (fr) 2023-12-15 2025-06-19 The Broad Institute, Inc. Vésicules d'administration contenant des polypeptides arc modifiés et leurs utilisations
WO2025155923A1 (fr) 2024-01-17 2025-07-24 The Broad Institute, Inc. Modifications de capsides de vaa permettant une administration améliorée de gènes à l'échelle du snc par l'intermédiaire d'interactions avec le récepteur de la transferrine
WO2025155753A2 (fr) 2024-01-17 2025-07-24 Renagade Therapeutics Management Inc. Système, guides et procédés d'édition de gènes améliorés
WO2025153705A1 (fr) 2024-01-18 2025-07-24 Splicebio, Sl Utilisation d'intéine divisée pour le traitement d'une maladie associée à myo7a
WO2025160155A1 (fr) 2024-01-22 2025-07-31 The Broad Institute, Inc. Ciblage épigénétique de maladies à prions
EP4600264A1 (fr) 2024-02-08 2025-08-13 Ecole Polytechnique Fédérale de Lausanne (EPFL) Signalisation de cytokine de type 2 modifiée pour améliorer les fonctions effectrices de cellules car-t
TW202545971A (zh) 2024-02-08 2025-12-01 美商戴諾治療公司 殼體多肽及其使用方法
WO2025168663A1 (fr) 2024-02-09 2025-08-14 F. Hoffmann-La Roche Ag Procédé de production de particules virales adéno-associées recombinées
WO2025174908A1 (fr) 2024-02-12 2025-08-21 Life Edit Therapeutics, Inc. Nouvelles nucléases guidées par arn et protéines pour l'édition de polymérase
WO2025179121A1 (fr) 2024-02-21 2025-08-28 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Acides nucléiques ciblant l'exon 17, compositions et méthodes de traitement de myopathies basées sur la dystrophine
US20250276095A1 (en) 2024-03-04 2025-09-04 Kate Therapeutics, Inc. Adeno-associated virus compositions for the treatment of duchenne muscular dystrophy
WO2025186726A1 (fr) 2024-03-05 2025-09-12 Crispr Therapeutics Ag Modulation de l'expression d'un gène agt (angiotensinogène)
WO2025186392A1 (fr) 2024-03-06 2025-09-12 Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum Édition de génome abca4 thérapeutique pour le traitement d'une maladie stargardt
WO2025188993A2 (fr) 2024-03-07 2025-09-12 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Thérapie génique pour le traitement de troubles liés à gne
WO2025189030A1 (fr) 2024-03-07 2025-09-12 Stellaromics, Inc. Procédés et systèmes d'imagerie volumétrique
WO2025189168A1 (fr) 2024-03-08 2025-09-12 SunVax mRNA Therapeutics Inc. Procédés d'amplification en cascade de charges utiles thérapeutiques (catp) et compositions pour immunothérapies cancéreuses et thérapie génique
WO2025196087A1 (fr) 2024-03-19 2025-09-25 Borea Therapeutics S.R.L. Ciblage de tissus dans le snc
WO2025212838A1 (fr) 2024-04-03 2025-10-09 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Produits et méthodes de traitement de maladies ou de troubles associés à une surexpression de dux4
WO2025217174A1 (fr) 2024-04-08 2025-10-16 The Broad Institute, Inc. Modifications de capside d'aav qui permettent une délivrance améliorée de gènes à l'échelle du snc par l'intermédiaire d'interactions avec l'anhydrase carbonique iv
WO2025217163A2 (fr) 2024-04-08 2025-10-16 The Broad Institute, Inc. Nouveaux capsides aav se liant à cd59 humain
EP4677108A1 (fr) 2024-04-22 2026-01-14 Basecamp Research Ltd Procédé et compositions pour détecter une édition hors cible
WO2025226841A1 (fr) 2024-04-24 2025-10-30 Kate Therapeutics, Inc. Approche de thérapie génique pour le traitement de troubles associés à tnnt2
WO2025226842A1 (fr) 2024-04-24 2025-10-30 Kate Therapeutics, Inc. Contrôle d'expression par des arnmi exprimés par drg
WO2025226343A1 (fr) 2024-04-26 2025-10-30 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Produits et procédés pour inhibition de l'expression de variants de dynamine-1 et remplacement de la dynamine-1
WO2025235425A1 (fr) 2024-05-06 2025-11-13 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Plasmides proviraux améliorés
WO2025240690A2 (fr) 2024-05-15 2025-11-20 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Produits et méthodes de traitement de maladies ou d'affections associées à l'expression de la progérine à partir d'un gène lmna aberrant
WO2025250808A1 (fr) 2024-05-29 2025-12-04 The Brigham And Women’S Hospital, Inc. Compositions et méthodes d'administration anti-crispr
WO2025250909A1 (fr) 2024-05-31 2025-12-04 Sarepta Therapeutics, Inc. Vaa recombinant myotrope
WO2025252480A1 (fr) 2024-06-07 2025-12-11 F. Hoffmann-La Roche Ag Procédé de purification d'adn plasmidique
WO2026003754A1 (fr) 2024-06-25 2026-01-02 Life Edit Therapeutics, Inc. Nouvelles transcriptases inverses et leurs utilisations
WO2026011009A1 (fr) 2024-07-02 2026-01-08 Kate Therapeutics, Inc. Compositions et procédés pour troubles musculaires
WO2026011008A1 (fr) 2024-07-02 2026-01-08 Kate Therapeutics, Inc. Contrôle d'expression par miarn exprimés par les muscles squelettiques
WO2026013288A1 (fr) 2024-07-12 2026-01-15 Splicebio, Sl Intéine divisée destinée à être utilisée dans le traitement d'une maladie associée au cep290
WO2026022064A1 (fr) 2024-07-22 2026-01-29 F. Hoffmann-La Roche Ag Nouveaux polypeptides rep et rep orf de vaa
WO2026030242A1 (fr) 2024-07-29 2026-02-05 Kate Therapeutics, Inc. Compositions de virus adéno-associés pour le traitement de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale
WO2026028089A1 (fr) 2024-07-29 2026-02-05 Novartis Ag Compositions et procédés pour le traitement d'un déficit en lipase d'acide lysosomale (lal-d)
WO2026030244A1 (fr) 2024-07-30 2026-02-05 Kate Therapeutics, Inc. Compositions de virus adéno-associés pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2a
WO2026037757A1 (fr) 2024-08-13 2026-02-19 F. Hoffmann-La Roche Ag Particules d'aav modifiées
WO2026050402A1 (fr) 2024-08-29 2026-03-05 Kate Therapeutics, Inc. Capsides tropiques musculaires dé-ciblées du foie
WO2026057767A1 (fr) 2024-09-13 2026-03-19 Splicebio, Sl Utilisation d'intéine divisée pour le traitement d'une maladie associée à abca3
WO2026064442A2 (fr) 2024-09-18 2026-03-26 Dyno Therapeutics, Inc. Polypeptides de capside et leurs procédés d'utilisation
WO2026064444A1 (fr) 2024-09-18 2026-03-26 Dyno Therapeutics, Inc. Polypeptides de capside et leurs procédés d'utilisation
WO2026064428A2 (fr) 2024-09-18 2026-03-26 Dyno Therapeutics, Inc. Polypeptides de capside et leurs procédés d'utilisation
US20260091133A1 (en) 2024-09-27 2026-04-02 Pharma Cinq, Llc Rod-derived cone viability factor fusion protein

Family Cites Families (5)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US4686186A (en) * 1984-09-26 1987-08-11 Wisconsin Alumni Research Foundation Recombinant vector and eukaryotic host transformed thereby
US4797368A (en) * 1985-03-15 1989-01-10 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services Adeno-associated virus as eukaryotic expression vector
US5585254A (en) * 1987-08-21 1996-12-17 University Of Colorado Foundation, Inc. Autonomous parvovirus gene delivery vehicles and expression vectors
WO1991018088A1 (fr) * 1990-05-23 1991-11-28 The United States Of America, Represented By The Secretary, United States Department Of Commerce Vecteurs eucaryotiques a base de virus adeno-associes (aav)
US5173414A (en) * 1990-10-30 1992-12-22 Applied Immune Sciences, Inc. Production of recombinant adeno-associated virus vectors

Also Published As

Publication number Publication date
US5173414A (en) 1992-12-22
US5589377A (en) 1996-12-31
CA2054517C (fr) 1995-10-03
US5681731A (en) 1997-10-28
DE69114997D1 (de) 1996-01-11
EP0488528A1 (fr) 1992-06-03
DE69114997T2 (de) 1996-04-18
US5354678A (en) 1994-10-11
EP0488528B1 (fr) 1995-11-29
US5691176A (en) 1997-11-25
JP2655771B2 (ja) 1997-09-24
JPH05308975A (ja) 1993-11-22
ATE130870T1 (de) 1995-12-15
US5780280A (en) 1998-07-14
HK1007765A1 (en) 1999-04-23
CA2054517A1 (fr) 1992-05-01

Similar Documents

Publication Publication Date Title
DK0488528T3 (da) Rekombinante adeno-associerede virussektorer
Tanaka et al. Construction of an excisable bacterial artificial chromosome containing a full-length infectious clone of herpes simplex virus type 1: viruses reconstituted from the clone exhibit wild-type properties in vitro and in vivo
EP0512017B1 (fr) Vaccins
Ishikawa et al. The pre-S domain of the large viral envelope protein determines host range in avian hepatitis B viruses.
DE3586520D1 (de) Herpes simplex-virus als vektor.
DE69737886D1 (de) Infektioese rna virus-klone, vakzine und davon abgeleitete diagnostische assays
DK0500917T3 (da) Vacciner og fremgangsmåder baseret på rekombinante herpes simplex virusser.
WO1995006743A3 (fr) Procedes et compositions de production a grande echelle de virus adeno-associe recombine
JPS6479124A (en) Factor viii analogue, manufacture and medicine
JPH0235092A (ja) 修飾バキュロウイルス、その調整方法及びそれの形質発現ベクターとしての適用
EE04199B1 (et) Rekombinantne MVA viirus, isoleeritud eukarüootnerakk ja vaktsiin ning nende kasutamine
NO963358D0 (no) Vertsvektor-system til anvendelse i genterapi
ATE324435T1 (de) Virale zubereitungen, vektoren, immunogene und impfstoffe
SE8603145L (sv) Forfarande for framstellning av interferon-beta
IL70610A (en) Process for the preparation of non-oncogenic ti plasmid containing gene expressible in plants,vectors produced thereby,agrobacterium hosts containing them,transformation of plant cells by said hosts,recombinant genome produced thereby,plant cells and propagating material comprising said recombinant genome
DK0632129T3 (da) Rekombinante foamy-virusvektorer til medicinsk og diagnostisk anvendelse, og fremgangsmåder til at præparere rekombinante foamy-virusvektorer
Mocarski et al. Nucleotide sequence and structural features of a novel US-a junction present in a defective herpes simplex virus genome
EP0294469A4 (fr) Vaccins et analyses diagnostiques pour l&#39;haemophilus influenzae.
EP0432220A4 (en) Vaccines and diagnostic assays for haemophilus influenzae
EP0389286B1 (fr) Vaccin recombinant contre le virus cytomégalo
AU4334193A (en) Infectious bovine rhinotracheitis virus mutants and vaccines
US5714153A (en) Method of inducing antibody production against an infectious agent in a host
Lebkowski et al. Production of recombinant adeno-associated virus vectors
Pavlakis Gene expression using DNA viral vectors
Federico et al. Anti-HIV viral interference induced by retroviral vectors expressing a nonproducer HIV-1 variant